Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Europese proof-of-concept therapeutische stratificatiestudie van moleculaire anomalieën bij recidiverende of refractaire tumoren (ESMART)

9 juli 2026 bijgewerkt door: Gustave Roussy, Cancer Campus, Grand Paris

De eerste protocollen voor moleculaire profilering zijn gelanceerd in Europa (MOSCATO-01 (Geoerger 2014), MAPPYACTS, INFORM, iTHER, SM-PAEDS, enz.) die meerdere bruikbare veranderingen in terugkerende kankers bij kinderen bepalen. Er worden steeds meer gestratificeerde benaderingen geïmplementeerd om klinische proeven met moleculair gerichte middelen te verrijken en mogelijk de resultaten in specifieke populaties te verbeteren, d.w.z. een moleculair verrijkte/voorspellende biomarker-gestuurde benadering. De diversiteit en heterogeniteit van de gedetecteerde moleculaire veranderingen en het lage aantal pediatrische patiënten vereisen een aangepast, innovatief onderzoeksontwerp voor de toegewezen behandelingsopties om te voldoen aan de huidige onvervulde medische behoefte.

Deze mandstudie is ontworpen om verschillende overlevingsroutes in oncogenese te bestrijken die momenteel niet voldoende worden gebruikt voor pediatrische patiënten in Europa.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De eerste protocollen voor moleculaire profilering zijn gelanceerd in Europa (MOSCATO-01 (Geoerger 2014), MAPPYACTS, INFORM, iTHER, SM-PAEDS, enz.) die meerdere bruikbare veranderingen in terugkerende kankers bij kinderen bepalen. Er worden steeds meer gestratificeerde benaderingen geïmplementeerd om klinische proeven met moleculair gerichte middelen te verrijken en mogelijk de resultaten in specifieke populaties te verbeteren, d.w.z. een moleculair verrijkte/voorspellende biomarker-gestuurde benadering. De diversiteit en heterogeniteit van de gedetecteerde moleculaire veranderingen en het lage aantal pediatrische patiënten vereisen een aangepast, innovatief onderzoeksontwerp voor de toegewezen behandelingsopties om te voldoen aan de huidige onvervulde medische behoefte.

Deze mandstudie is ontworpen om verschillende overlevingsroutes in oncogenese te bestrijken die momenteel niet voldoende worden gebruikt voor pediatrische patiënten in Europa.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

472

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Denemarken
      • Copenhagen, Denemarken, 2100
  • Frankrijk
      • Angers, Frankrijk, 49933
        • Werving
        • CHU Angers
        • Hoofdonderzoeker:
          • Claire BRISSET
      • Bordeaux, Frankrijk, 33076
        • Werving
        • CHU Pellegrin
        • Hoofdonderzoeker:
          • Stephane Ducassou
      • Lille, Frankrijk, 59020
        • Werving
        • Centre Oscar Lambret
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sandra RAIMBAULT
      • Lyon, Frankrijk, 69373
        • Werving
        • Centre Léon Bérard
        • Hoofdonderzoeker:
          • Nadege Corradini
      • Marseille, Frankrijk, 13385
        • Werving
        • Hôpital de la Timone
        • Hoofdonderzoeker:
          • Nicolas ANDRE
      • Nantes, Frankrijk, 44093
        • Werving
        • CHU Nantes
        • Hoofdonderzoeker:
          • Morgane Cleirec
      • Paris, Frankrijk, 75005
        • Werving
        • Institut Curie
        • Hoofdonderzoeker:
          • Isabelle Aerts
      • Paris, Frankrijk, 75012
        • Werving
        • Hôpital Armand Trousseau
        • Hoofdonderzoeker:
          • Arnaud Petit
      • Strasbourg, Frankrijk, 67098
        • Werving
        • Hôpital de Hautepierre
        • Hoofdonderzoeker:
          • Natacha Entz-Werle
    • Val de Marne
      • Villejuif, Val de Marne, Frankrijk, 94805
        • Werving
        • Gustave Roussy
        • Hoofdonderzoeker:
          • Pablo Berlanga, MD
  • Italië
      • Genova, Italië, 16147
        • Werving
        • Istituto Giannina Gaslini
        • Hoofdonderzoeker:
          • Teresa Battaglia
      • Milan, Italië
      • Torino, Italië, 10126
        • Werving
        • Ospedale Infantile Regina Margherita
        • Hoofdonderzoeker:
          • Franca Fagioli
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland, 3584 EA
        • Actief, niet wervend
        • Prinses Maxima Centrum
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Werving
        • Vall d'Hebron
        • Hoofdonderzoeker:
          • Raquel Hladun
      • Madrid, Spanje, 28009
        • Werving
        • Hospital del Nino Jesus
        • Hoofdonderzoeker:
          • Alba Rubio
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Werving
        • Hospital Universitario La Fe
        • Hoofdonderzoeker:
          • Adela Cañete
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B4 6NH
        • Werving
        • Birmingham Children's Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Gerard Millen
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
        • Werving
        • Great Ormond Street Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Giuseppe Barone
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
        • Werving
        • Royal Manchester Children's Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Guy Makin
      • Newcastle, Verenigd Koninkrijk, NE1 4LP
        • Werving
        • Royal Victoria Infirmary
        • Hoofdonderzoeker:
          • Quentin Campbell-Hewson
      • Sutton, Verenigd Koninkrijk
        • Werving
        • Pediatric and Adolescent Oncology The Royal Marsden Hospital
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 14 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Patiënten moeten worden gediagnosticeerd met een hematologische of solide tumor maligniteit die is gevorderd ondanks standaardtherapie, of waarvoor geen effectieve standaardtherapie bestaat.
  2. Leeftijd < 18 jaar bij opname; patiënten van 18 jaar en ouder kunnen worden opgenomen na overleg met de sponsor als ze een pediatrische recidiverende/refractaire maligniteit hebben.
  3. Patiënt moet geavanceerde moleculaire profilering hebben gehad (d.w.z. WES/WGS +/- RNAseq) van hun recidiverende of refractaire tumor, d.w.z. op het moment van ziekteprogressie/terugval; bij uitzondering kunnen patiënten met geavanceerde moleculaire profilering bij diagnose worden toegelaten.
  4. Evalueerbare of meetbare ziekte zoals gedefinieerd door standaard beeldvormingscriteria voor het tumortype van de patiënt (RECIST v1.1, RANO-criteria voor patiënten met HGG, INRC-criteria voor patiënten met NB, Leukemie-criteria, enz.).
  5. Patiënten met recidiverende of refractaire leukemie komen in aanmerking voor deze studie.
  6. Prestatiestatus: Karnofsky-prestatiestatus (voor patiënten >12 jaar) of Lansky Play-score (voor patiënten ≤12 jaar) ≥ 70%. Patiënten die niet kunnen lopen vanwege verlamming of een stabiele neurologische handicap, maar die in een rolstoel zitten, worden voor de beoordeling van de prestatiescore als ambulant beschouwd.
  7. Levensverwachting ≥ 3 maanden

  8. Adequate orgaanfunctie:

    Hematologische criteria (leukemiepatiënten zijn uitgesloten van hematologische criteria):

    • Perifeer absoluut aantal neutrofielen (ANC) ≥ 1000/μL (niet ondersteund)
    • Aantal bloedplaatjes ≥ 100.000/μL (niet ondersteund)
    • Hemoglobine ≥ 8,0 g/dL (transfusie is toegestaan)

    Hartfunctie:

    • Verkortingsfractie (SF) >29% (>35% voor kinderen < 3 jaar) en linkerventrikel-ejectiefractie (LVEF) ≥50% bij baseline, bepaald door middel van echocardiografie (alleen verplicht voor patiënten die cardiotoxische therapie hebben ondergaan).
    • Afwezigheid van QTc-verlenging (QTc > 450 msec op basislijn-ECG, gebruikmakend van de Fridericia-correctie [QTcF-formule]) of andere klinisch significante ventriculaire of atriale aritmie.

    Nier- en leverfunctie:

    • Serumcreatinine ≤ 1,5 x bovengrens van normaal (ULN) voor leeftijd
    • Totaal bilirubine ≤ 1,5 x ULN
    • Alanine aminotransferase (ALT)/serum glutaminezuurpyruvaattransaminase (SGPT) ≤ 2,5 x ULN; aspartaataminotransferase (ASAT)/serum glutaminezuuroxaalazijnzuurtransaminase/SGOT ≤ 2,5 x ULN behalve bij patiënten met gedocumenteerde tumorbetrokkenheid van de lever die ASAT/SGOT en ALAT/SGPT ≤ 5 x ULN moeten hebben.
  9. In staat om te voldoen aan geplande follow-up en het beheersen van toxiciteit.
  10. Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten binnen 72 uur voorafgaand aan de start van de behandeling een negatieve serum- of urinezwangerschapstest hebben. Seksueel actieve vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten akkoord gaan met het gebruik van aanvaardbare en geschikte anticonceptie tijdens het onderzoek en gedurende ten minste 6 maanden na de laatste toediening van de onderzoeksbehandeling. Seksueel actieve mannelijke patiënten moeten akkoord gaan met het gebruik van condooms tijdens het onderzoek en gedurende ten minste 6 maanden (7 maanden voor arm J) na de laatste toediening van de onderzoeksbehandeling. Aanvaardbare anticonceptie wordt gedefinieerd in de CTFG-richtlijnen "Aanbevelingen met betrekking tot anticonceptie en zwangerschapstesten in klinische onderzoeken".
  11. Voor alle orale medicatie moeten patiënten gemakkelijk capsules kunnen doorslikken (behalve degene waarvoor een orale oplossing beschikbaar is); Nasogastrische of gastrostomie-voedingssondetoediening is alleen toegestaan ​​als dit geïndiceerd is.
  12. Schriftelijke geïnformeerde toestemming van de ouders/wettelijke vertegenwoordiger, patiënt en instemming van de leeftijd voordat er onderzoekspecifieke screeningprocedures worden uitgevoerd volgens lokale, regionale of nationale richtlijnen.
  13. Patiënt aangesloten bij een socialezekerheidsstelsel of begunstigde daarvan volgens de lokale vereisten.

Uitsluitingscriteria:

  1. Patiënten met symptomatische metastasen van het centrale zenuwstelsel (CZS) die neurologisch onstabiel zijn of die toenemende doses corticosteroïden of lokale CZS-gerichte therapie nodig hebben om hun CZS-aandoening onder controle te krijgen. Patiënten op stabiele doses corticosteroïden gedurende ten minste 7 dagen voorafgaand aan het ontvangen van het onderzoeksgeneesmiddel kunnen worden opgenomen.
  2. Aantasting van de gastro-intestinale (GI) functie of gastro-intestinale ziekte die de geneesmiddelabsorptie van orale geneesmiddelen aanzienlijk kan veranderen (bijv. ulceratieve ziekten, ongecontroleerde misselijkheid, braken, diarree of malabsorptiesyndroom).
  3. Klinisch significante, ongecontroleerde hartziekte (inclusief voorgeschiedenis van hartritmestoornissen, bijv. ventriculaire, supraventriculaire, nodale aritmieën of geleidingsafwijkingen, onstabiele ischemie, congestief hartfalen binnen 12 maanden na screening)
  4. Actieve virale hepatitis of bekende infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (HIV) of een andere ongecontroleerde infectie.
  5. Aanwezigheid van enige ≥ CTCAE graad 2 behandelingsgerelateerde toxiciteit, met uitzondering van alopecia, ototoxiciteit of perifere neuropathie.
  6. Systemische antikankertherapie binnen 21 dagen na de eerste onderzoeksdosis of 5 keer de halfwaardetijd, afhankelijk van wat het kortst is.
  7. Eerdere myeloablatieve therapie met redding van autologe hematopoëtische stamcellen binnen 8 weken na de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel
  8. Allogene stamceltransplantatie binnen 3 maanden voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. Patiënten die een middel krijgen om graft-versus-host-ziekte (GVHD) na beenmergtransplantatie te behandelen of te voorkomen, komen niet in aanmerking voor deze studie.
  9. Radiotherapie (niet-palliatief) binnen 21 dagen voorafgaand aan de eerste dosis van het geneesmiddel (of binnen 6 weken voor therapeutische doses MIBG of craniospinale bestraling).
  10. Grote operatie binnen 21 dagen na de eerste dosis. Gastrostomie, ventriculo-peritoneale shunt, endoscopische ventriculostomie, tumorbiopsie en het inbrengen van centrale veneuze toegangsapparaten worden niet als grote operaties beschouwd, maar voor deze procedures moet een interval van 48 uur worden aangehouden voordat de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel wordt toegediend.
  11. U gebruikt momenteel medicijnen met een bekend risico op verlenging van het QT-interval of het induceren van torsades de pointes (zie bijlage 8).
  12. Gebruikt momenteel medicijnen die voornamelijk worden gemetaboliseerd door CYP3A4/5, CYP2C8, CYP2C9, CYP2C19, CYP2D6 of de medicijntransporters Pgp (MDR1), BCRP, OATP1B1, OATP1B3, OCT1 en OCT2 en hebben een lage therapeutische index die niet kan worden stopgezet ten minste 7 dagen of 5 x gerapporteerde eliminatiehalfwaardetijd voorafgaand aan de start van de behandeling met een van de onderzoeksgeneesmiddelen en voor de duur van het onderzoek (zie bijlage 9).
  13. Bekende overgevoeligheid voor een onderzoeksgeneesmiddel of component van de formulering.
  14. Zwangere of zogende (zogende) vrouwtjes.
  15. Gevaccineerd met levende, verzwakte vaccins binnen 4 weken na de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Arm A. Ribociclib + Topotecan en Temozolomide
Topotecan iv QD en temozolomide capsules oraal QD Dag 1 tot 5; Ribociclib-capsules of orale oplossing oraal QD van dag 6 tot dag 20 van een cyclus van 28 dagen.
Geneesmiddel: Temozolomide
Andere namen:
  • Temodar
Geneesmiddel: Topotecan
Andere namen:
  • Hycamtin
Geneesmiddel: Ribociclib
Andere namen:
  • LEE011
  • Kisqali
Experimenteel: Arm B. Ribociclib + Everolimus
Ribociclib-capsules of orale oplossing oraal QD gedurende 21 dagen van elke cyclus van 28 dagen; Everolimus orodispergeerbare tabletten oraal QD gedurende 28 dagen.
Geneesmiddel: Everolimus
Andere namen:
  • Afwerken
  • votubia
Geneesmiddel: Ribociclib
Andere namen:
  • LEE011
  • Kisqali
Experimenteel: ARM C. Adavosertib + Carboplatine
Adavosertib capsules oraal BID 3 dagen op / 4 dagen vrij in week 1; Carboplatine iv QD AUC 5 op dag 1 van een cyclus van 21 dagen.
Geneesmiddel: Carboplatine
Andere namen:
  • Paraplatine
Geneesmiddel: Adavosertib
Andere namen:
  • AZD1775
Experimenteel: Arm D. Olaparib + Irinotecan
Olaparib tabletten oraal tweemaal daags op dag 1-10 van een cyclus van 21 dagen Irinotecan iv QD op dag 4-8 van een cyclus van 21 dagen.
Geneesmiddel: Irinotecan
Andere namen:
  • Camptosar
  • CPT-11
Geneesmiddel: Olaparib
Andere namen:
  • Lynparza
Experimenteel: Arm E. Vistusertib enige agent
Vistusertib-tabletten oraal tweemaal daags 2 dagen op/5 dagen af ​​per week van een cyclus van 28 dagen.
Geneesmiddel: Zichtbaar
Andere namen:
  • AZD2014
Experimenteel: Arm F. Vistusertib + Topotecan en Temozolomide
Topotecan iv QD en temozolomide capsules oraal QD Dag 1 tot 5; Vistusertib-tabletten oraal tweemaal daags 3 dagen op/4 dagen af ​​per week van een cyclus van 28 dagen.
Geneesmiddel: Temozolomide
Andere namen:
  • Temodar
Geneesmiddel: Topotecan
Andere namen:
  • Hycamtin
Geneesmiddel: Zichtbaar
Andere namen:
  • AZD2014
Experimenteel: Arm G. Nivolumab + Cyclofosfamide +/- Radiotherapie
Nivolumab iv QD elke 2 weken van een cyclus van 28 dagen (dag 1 en 15); Cyclofosfamide tabletten of orale oplossing oraal tweemaal daags, 1 week aan/1 week af; Palliatieve bestraling/radiofrequentie/cryotherapie vanaf 2 weken na de eerste injectie met nivolumab.
Geneesmiddel: Cyclofosfamide
Andere namen:
  • Cytoxaan
Geneesmiddel: Nivolumab
Andere namen:
  • Optie
Experimenteel: Arm H. Selumetinib + Vistusertib
Selumetinib-capsules tweemaal daags bij continue toediening. Vistusertib oraal tweemaal daags volgens een intermitterend schema: 2 dagen op / 5 dagen vrij per week van een cyclus van 28 dagen.
Geneesmiddel: Selumetinib
Andere namen:
  • Koselogo
Geneesmiddel: Zichtbaar
Andere namen:
  • AZD2014
Experimenteel: Arm I. Enasidenib
Enasidenib-tabletten of sprenkeloplossing oraal in een continue dosering eenmaal daags (QD) per cyclus van 28 dagen.
Geneesmiddel: Enasidenib
Andere namen:
  • Idhifa
Experimenteel: Arm J. Lirilumab + Nivolumab
Nivolumab iv QD op dag 1 en 15 van een cyclus van 28 dagen; Lirilumab iv QD op dag 1 van een cyclus van 28 dagen
Geneesmiddel: Nivolumab
Andere namen:
  • Optie
Geneesmiddel: Lirilumab
Andere namen:
  • BMS-986015
Experimenteel: Arm K. Fadraciclib (CYC065) + Temozolomide
Fadraciclib iv QD op dag 1 (+/- 15) van een cyclus van 28 dagen Temozolomide capsules oraal QD op dag 1-5 van een cyclus van 28 dagen
Geneesmiddel: Temozolomide
Andere namen:
  • Temodar
Geneesmiddel: Fadraciclib
Andere namen:
  • CYC065
Experimenteel: Arm L. Fadraciclib (CYC065) + Cytarabine
Fadraciclib iv QD op dag 1 (+/- 15) van een cyclus van 28 dagen Cytarabine iv of sc op dag 2-5 en dag 8-11 van een cyclus van 28 dagen
Geneesmiddel: Cytarabine
Andere namen:
  • Arabinosylcytosine
  • Cytosar-U
Geneesmiddel: Fadraciclib
Andere namen:
  • CYC065
Experimenteel: Arm M. Ribociclib + Everolimus +/- Dexamethason

Ribociclib-capsules of -tabletten oraal QD op dag 1-21 van een cyclus van 28 dagen. Everolimus dispergeerbare tabletten oraal QD in een continue dosering per cyclus van 28 dagen.

Voor patiënten met leukemie en lymfoom:

Dexamethason oraal of iv op dag 1-7 van elke cyclus van 28 dagen. Voor patiënten met ALL, AML en non-Hodgkin-lymfoom (NHL) zal aanvullend intrathecale chemotherapie worden toegediend volgens de standaardpraktijk, afhankelijk van de CZS-status.
Geneesmiddel: Dexamethason
Andere namen:
  • Decadron
  • Hexadrol
  • Dexason
  • Maxidex
  • Diodex
Geneesmiddel: Everolimus
Andere namen:
  • Afwerken
  • votubia
Geneesmiddel: Ribociclib
Andere namen:
  • LEE011
  • Kisqali
Experimenteel: Arm N. Ceralasertib (AZD6738) + Olaparib
Olaparib tabletten oraal tweemaal daags per 28 dagen Ceralasertib tabletten eenmaal daags of tweemaal daags per cyclus van 28 dagen
Geneesmiddel: Olaparib
Andere namen:
  • Lynparza
Geneesmiddel: Ceralasertib
Andere namen:
  • AZD6738
Experimenteel: Arm O. Futibatinib (TAS-120)
Futibatinib-tabletten oraal in een continue dosering QD per cyclus van 28 dagen
Geneesmiddel: Futibatinib
Andere namen:
  • Tas-120
Experimenteel: Arm P. Capmatinib (INC280) + Everolimus
Capmatinib-tabletten oraal in een continue dosering tweemaal daags per cyclus van 28 dagen. Everolimus dispergeerbare tabletten oraal QD in een continue dosering per cyclus van 28 dagen.
Geneesmiddel: Everolimus
Andere namen:
  • Afwerken
  • votubia
Geneesmiddel: Capmatinib
Andere namen:
  • INC280
  • Tabrecta
Experimenteel: Arm Q. Peposertib + Avelumab en Metronomic Temozolomide
Peposertib-tabletten oraal in een continue dosering tweemaal daags per cyclus van 28 dagen Avelumab IV QD op dag 1 en dag 15 van een cyclus van 28 dagen Temozolomide-capsules oraal QD 5 dagen/week van een cyclus van 28 dagen
Geneesmiddel: Temozolomide
Andere namen:
  • Temodar
Geneesmiddel: Avelumab
Andere namen:
  • BAVENCIO
Geneesmiddel: Peposertib
Experimenteel: Arm R. Capivasertib + metronomische Vinorelbine

Capivasertib tabletten tweemaal daags oraal op dag 1-4/week (4 dagen aan/3 dagen uit, elke week) van een cyclus van 28 dagen.

Vinorelbine zachte capsules eenmaal daags oraal op dag 1, 3 en 5/week van een cyclus van 28 dagen.
Geneesmiddel: Vinorelbine
Andere namen:
  • Navelbine
Geneesmiddel: Capivasertib
Andere namen:
  • AZD5363
  • TRUQAP

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aanbevolen fase II dosis (RP2D)
Tijdsspanne: Tijdens de eerste cyclus
Gedefinieerd als de aanbevolen dosis voor volwassenen (aangepast aan gewicht of BSA) als de toxiciteit en/of PK-profilering vergelijkbaar zijn bij kinderen en volwassenen, of een hogere dosis, op voorwaarde dat deze lager is dan of gelijk is aan de maximaal getolereerde dosis (MTD)
Tijdens de eerste cyclus
Maximaal getolereerde dosis (MTD)
Tijdsspanne: Tijdens de eerste cyclus
De MTD wordt gedefinieerd als de dosis geassocieerd met of het dichtst bij 25% van de dosisbeperkende toxiciteiten (DLT's)
Tijdens de eerste cyclus
Objectief responspercentage (ORR)
Tijdsspanne: Tijdens behandelperiode

Gedefinieerd als het percentage deelnemers dat een bevestigde complete respons (CR) of partiële respons (PR) bereikte, beoordeeld door onderzoekers.

Bij patiënten met leukemie wordt ORR gedefinieerd als het percentage patiënten dat CR, CRi of CRp bereikt.
Tijdens behandelperiode

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Farmacokinetiek (PK)
Tijdsspanne: Afhankelijk van de behandelarm
Om PK van enkelvoudige of meervoudige dosis van de agent(en) te karakteriseren
Afhankelijk van de behandelarm
Progressievrije overleving (PFS)
Tijdsspanne: Vanaf de start van de behandeling tot de datum van de eerste gedocumenteerde progressie of overlijden
Gedefinieerd als de tijd vanaf het begin van de behandeling tot de datum van de eerste gedocumenteerde progressie (klinisch of radiologisch) of overlijden door welke oorzaak dan ook. Patiënten die in leven zijn en geen progressie vertonen op de afsluitdatum, worden gecensureerd op de laatste beoordelingsdatum.
Vanaf de start van de behandeling tot de datum van de eerste gedocumenteerde progressie of overlijden
Evaluatie van de responsduur (DoR)
Tijdsspanne: Tussen de eerste documentreactie en het tijdstip van de eerste gedocumenteerde voortgang
Gedefinieerd als de tijdsperiode tussen de eerste gedocumenteerde respons (complete respons (CR) of gedeeltelijke respons (PR)) en de tijd van progressie, volgens RECIST v1.1, RANO-criteria voor patiënten met HGG, INRC-criteria voor patiënten met NB, enz.
Tussen de eerste documentreactie en het tijdstip van de eerste gedocumenteerde voortgang

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Gustave Roussy, Cancer Campus, Grand Paris

Medewerkers

National Cancer Institute, France
Fondation ARC
Fight Kids Cancer

Onderzoekers

  • Studie stoel: Birgit Geoerger, MD, Gustave Roussy, Cancer Campus, Grand Paris

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

3 augustus 2016

Primaire voltooiing (Geschat)

1 februari 2031

Studie voltooiing (Geschat)

1 februari 2031

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 juni 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 juni 2016

Eerst geplaatst (Geschat)

24 juni 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 juli 2026

Laatst geverifieerd

1 juli 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2016-000133-40
  • 2016/2396 (Andere identificatie: CSET Number)
  • 2024-514791-40-00 (Ctis)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren