Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Europejska weryfikacja koncepcji terapeutycznej próby stratyfikacji anomalii molekularnych w guzach nawrotowych lub opornych na leczenie (ESMART)

9 lipca 2026 zaktualizowane przez: Gustave Roussy, Cancer Campus, Grand Paris

W Europie uruchomiono pierwsze protokoły profilowania molekularnego (MOSCATO-01 (Geoerger 2014), MAPPYACTS, INFORM, iTHER, SM-PAEDS itp.) określające wiele możliwych do zastosowania zmian w nawracających nowotworach u dzieci. Coraz częściej wdrażane są podejścia warstwowe w celu wzbogacenia badań klinicznych środków ukierunkowanych molekularnie i prawdopodobnie poprawy wyników w określonych populacjach, tj. podejście wzbogacone molekularnie / oparte na przewidywaniu biomarkerów. Różnorodność i niejednorodność wykrytych zmian molekularnych oraz niewielka liczba pacjentów pediatrycznych wymagają dostosowanego, innowacyjnego projektu badania dla przypisanych opcji leczenia w celu zaspokojenia obecnych niezaspokojonych potrzeb medycznych.

Ta próba koszykowa ma na celu objęcie ukierunkowania na kilka ścieżek przeżycia w onkogenezie, które obecnie nie są odpowiednio stosowane u pacjentów pediatrycznych w Europie.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W Europie uruchomiono pierwsze protokoły profilowania molekularnego (MOSCATO-01 (Geoerger 2014), MAPPYACTS, INFORM, iTHER, SM-PAEDS itp.) określające wiele nadających się do zastosowania zmian w nawracających nowotworach u dzieci. Coraz częściej wdrażane są podejścia warstwowe w celu wzbogacenia badań klinicznych środków ukierunkowanych molekularnie i prawdopodobnie poprawy wyników w określonych populacjach, tj. podejście wzbogacone molekularnie / oparte na przewidywaniu biomarkerów. Różnorodność i niejednorodność wykrytych zmian molekularnych oraz niewielka liczba pacjentów pediatrycznych wymagają dostosowanego, innowacyjnego projektu badania dla przypisanych opcji leczenia w celu zaspokojenia obecnych niezaspokojonych potrzeb medycznych.

Ta próba koszykowa ma na celu objęcie ukierunkowania na kilka ścieżek przeżycia w onkogenezie, które obecnie nie są odpowiednio stosowane u pacjentów pediatrycznych w Europie.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

472

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Dania
      • Copenhagen, Dania, 2100
        • Rekrutacyjny
        • Rigshospitalet
        • Kontakt:
  • Francja
      • Angers, Francja, 49933
        • Rekrutacyjny
        • CHU Angers
        • Główny śledczy:
          • Claire BRISSET
      • Bordeaux, Francja, 33076
        • Rekrutacyjny
        • CHU Pellegrin
        • Główny śledczy:
          • Stephane Ducassou
      • Lille, Francja, 59020
        • Rekrutacyjny
        • Centre Oscar Lambret
        • Główny śledczy:
          • Sandra RAIMBAULT
      • Lyon, Francja, 69373
        • Rekrutacyjny
        • Centre Leon Berard
        • Główny śledczy:
          • Nadege Corradini
      • Marseille, Francja, 13385
        • Rekrutacyjny
        • Hôpital de la Timone
        • Główny śledczy:
          • Nicolas ANDRE
      • Nantes, Francja, 44093
        • Rekrutacyjny
        • CHU Nantes
        • Główny śledczy:
          • Morgane Cleirec
      • Paris, Francja, 75005
        • Rekrutacyjny
        • Institut Curie
        • Główny śledczy:
          • Isabelle Aerts
      • Paris, Francja, 75012
        • Rekrutacyjny
        • Hôpital Armand Trousseau
        • Główny śledczy:
          • Arnaud Petit
      • Strasbourg, Francja, 67098
        • Rekrutacyjny
        • Hôpital de Hautepierre
        • Główny śledczy:
          • Natacha Entz-Werle
    • Val de Marne
      • Villejuif, Val de Marne, Francja, 94805
        • Rekrutacyjny
        • Gustave Roussy
        • Główny śledczy:
          • Pablo Berlanga, MD
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Rekrutacyjny
        • Vall d'Hebron
        • Główny śledczy:
          • Raquel Hladun
      • Madrid, Hiszpania, 28009
        • Rekrutacyjny
        • Hospital del Nino Jesus
        • Główny śledczy:
          • Alba Rubio
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario La Fe
        • Główny śledczy:
          • Adela Cañete
  • Holandia
      • Utrecht, Holandia, 3584 EA
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Prinses Maxima Centrum
  • Włochy
      • Genova, Włochy, 16147
        • Rekrutacyjny
        • Istituto Giannina Gaslini
        • Główny śledczy:
          • Teresa Battaglia
      • Milan, Włochy
      • Torino, Włochy, 10126
        • Rekrutacyjny
        • Ospedale Infantile Regina Margherita
        • Główny śledczy:
          • Franca Fagioli
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
        • Rekrutacyjny
        • Birmingham Children's Hospital
        • Główny śledczy:
          • Gerard Millen
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Rekrutacyjny
        • Great Ormond Street Hospital
        • Główny śledczy:
          • Giuseppe Barone
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Rekrutacyjny
        • Royal Manchester Children's Hospital
        • Główny śledczy:
          • Guy Makin
      • Newcastle, Zjednoczone Królestwo, NE1 4LP
        • Rekrutacyjny
        • Royal Victoria Infirmary
        • Główny śledczy:
          • Quentin Campbell-Hewson
      • Sutton, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Pediatric and Adolescent Oncology The Royal Marsden Hospital
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 14 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. U pacjentów należy zdiagnozować nowotwór hematologiczny lub nowotwór lity, który postępuje pomimo standardowego leczenia lub w przypadku którego nie istnieje skuteczna standardowa terapia.
  2. Wiek < 18 lat w chwili włączenia; pacjenci w wieku 18 lat i starsi mogą zostać włączeni po omówieniu ze sponsorem, jeśli mają nawracający/oporny na leczenie nowotwór u dzieci.
  3. Pacjent musiał mieć zaawansowane profilowanie molekularne (tj. WES/WGS +/- RNAseq) ich nawracającego lub opornego guza, tj. w czasie progresji/nawrotu choroby; wyjątkowo można dopuścić pacjentów z zaawansowanym profilowaniem molekularnym w chwili rozpoznania.
  4. Oceniana lub mierzalna choroba zdefiniowana przez standardowe kryteria obrazowania dla typu guza pacjenta (RECIST v1.1, kryteria RANO dla pacjentów z HGG, kryteria INRC dla pacjentów z NB, kryteria dotyczące białaczki itp.).
  5. Pacjenci z nawracającą lub oporną na leczenie białaczką kwalifikują się do tego badania.
  6. Stan sprawności: Stan sprawności Karnofsky'ego (dla pacjentów w wieku >12 lat) lub wynik Lansky'ego Play (dla pacjentów w wieku ≤12 lat) ≥ 70%. Pacjenci, którzy nie są w stanie chodzić z powodu paraliżu lub stabilnej niepełnosprawności neurologicznej, ale poruszają się na wózku inwalidzkim, zostaną uznani za pacjentów poruszających się w celu oceny wyniku sprawności.
  7. Oczekiwana długość życia ≥ 3 miesiące

  8. Odpowiednia funkcja narządów:

    Kryteria hematologiczne (pacjenci z białaczką są wykluczeni z kryteriów hematologicznych):

    • Obwodowa bezwzględna liczba neutrofili (ANC) ≥ 1000/μl (nieobsługiwana)
    • Liczba płytek krwi ≥ 100 000/μL (nieobsługiwana)
    • Hemoglobina ≥ 8,0 g/dl (dozwolona transfuzja)

    Czynność serca:

    • Skrócenie frakcji (SF) >29% (>35% dla dzieci <3 lat) i frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) ≥50% na początku badania echokardiograficznego (obowiązkowe tylko u pacjentów, którzy otrzymywali leczenie kardiotoksyczne).
    • Brak wydłużenia odstępu QTc (QTc > 450 ms w wyjściowym EKG, z zastosowaniem poprawki Fridericia [wzór QTcF]) lub innych istotnych klinicznie komorowych lub przedsionkowych zaburzeń rytmu.

    Czynność nerek i wątroby:

    • Stężenie kreatyniny w surowicy ≤ 1,5 x górna granica normy (GGN) dla wieku
    • Bilirubina całkowita ≤ 1,5 x GGN
    • aminotransferaza alaninowa (ALT)/transaminaza glutaminowo-pirogronowa (SGPT) w surowicy ≤ 2,5 x GGN; aminotransferaza asparaginianowa (AST)/transaminaza glutaminowo-szczawiooctowa w surowicy/SGOT ≤ 2,5 x GGN z wyjątkiem pacjentów z udokumentowanym zajęciem wątroby przez nowotwór, u których AST/SGOT i ALT/SGPT ≤ 5 x GGN.
  9. Zdolność do przestrzegania zaplanowanych obserwacji i zarządzania toksycznością.
  10. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy lub moczu w ciągu 72 godzin przed rozpoczęciem leczenia. Aktywne seksualnie kobiety w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie dopuszczalnej i odpowiedniej antykoncepcji podczas badania i przez co najmniej 6 miesięcy po ostatnim podaniu badanego leku. Aktywni seksualnie pacjenci płci męskiej muszą wyrazić zgodę na stosowanie prezerwatywy podczas badania i przez co najmniej 6 miesięcy (7 miesięcy w grupie J) po ostatnim podaniu badanego leku. Dopuszczalna antykoncepcja została zdefiniowana w Wytycznych CTFG „Zalecenia dotyczące antykoncepcji i testów ciążowych w badaniach klinicznych”
  11. W przypadku wszystkich leków doustnych pacjenci muszą mieć możliwość wygodnego połykania kapsułek (z wyjątkiem tych, dla których dostępny jest roztwór doustny); podanie przez zgłębnik nosowo-żołądkowy lub gastrostomijny jest dozwolone tylko wtedy, gdy jest to wskazane.
  12. Pisemna świadoma zgoda rodziców/przedstawiciela prawnego, pacjenta i odpowiednia do wieku zgoda przed przeprowadzeniem jakichkolwiek procedur przesiewowych specyficznych dla badania zgodnie z lokalnymi, regionalnymi lub krajowymi wytycznymi.
  13. Pacjent objęty programem ubezpieczenia społecznego lub jego beneficjent zgodnie z lokalnymi wymogami.

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjenci z objawowymi przerzutami do ośrodkowego układu nerwowego (OUN), którzy są niestabilni neurologicznie lub wymagają zwiększania dawek kortykosteroidów lub leczenia miejscowego ukierunkowanego na OUN w celu opanowania choroby OUN. Można włączyć pacjentów przyjmujących stałe dawki kortykosteroidów przez co najmniej 7 dni przed otrzymaniem badanego leku.
  2. Upośledzenie funkcji przewodu pokarmowego lub choroba przewodu pokarmowego, która może znacząco wpływać na wchłanianie leków doustnych (np. choroby wrzodowe, niekontrolowane nudności, wymioty, biegunka lub zespół złego wchłaniania).
  3. Klinicznie istotna, niekontrolowana choroba serca (w tym arytmie komorowe, nadkomorowe, węzłowe lub zaburzenia przewodzenia w wywiadzie, niestabilne niedokrwienie, zastoinowa niewydolność serca w ciągu 12 miesięcy od badania przesiewowego)
  4. Aktywne wirusowe zapalenie wątroby lub znane zakażenie ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV) lub inne niekontrolowane zakażenie.
  5. Obecność jakiejkolwiek toksyczności związanej z leczeniem stopnia ≥ CTCAE 2, z wyjątkiem łysienia, ototoksyczności lub neuropatii obwodowej.
  6. Ogólnoustrojowa terapia przeciwnowotworowa w ciągu 21 dni od pierwszej dawki badanej lub 5-krotności okresu półtrwania, w zależności od tego, który okres jest krótszy.
  7. Wcześniejsza terapia mieloablacyjna z autologicznymi krwiotwórczymi komórkami macierzystymi w ciągu 8 tygodni od podania pierwszej dawki badanego leku
  8. Allogeniczny przeszczep komórek macierzystych w ciągu 3 miesięcy przed podaniem pierwszej dawki badanego leku. Do tego badania nie kwalifikują się pacjenci otrzymujący jakikolwiek lek w celu leczenia lub zapobiegania chorobie przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD) po przeszczepie szpiku kostnego.
  9. Radioterapia (niepaliatywna) w ciągu 21 dni przed podaniem pierwszej dawki leku (lub w ciągu 6 tygodni w przypadku dawek terapeutycznych MIBG lub napromieniania czaszkowo-rdzeniowego).
  10. Duża operacja w ciągu 21 dni od podania pierwszej dawki. Gastrostomia, zastawka komorowo-otrzewnowa, ventriculostomia endoskopowa, biopsja guza i wprowadzenie urządzeń do centralnego dostępu żylnego nie są uważane za poważne operacje, ale w przypadku tych zabiegów należy zachować 48-godzinny odstęp przed podaniem pierwszej dawki badanego leku.
  11. Obecnie przyjmuje leki o znanym ryzyku wydłużenia odstępu QT lub wywoływania torsades de pointes (patrz Załącznik 8).
  12. Obecnie przyjmuje leki, które są metabolizowane głównie przez CYP3A4/5, CYP2C8, CYP2C9, CYP2C19, CYP2D6 lub transportery leków Pgp (MDR1), BCRP, OATP1B1, OATP1B3, OCT1 i OCT2 i mają niski indeks terapeutyczny, którego nie można odstawić co najmniej 7 dni lub 5 x zgłoszony okres półtrwania w fazie eliminacji przed rozpoczęciem leczenia jakimkolwiek badanym lekiem i przez cały czas trwania badania (patrz Załącznik 9).
  13. Znana nadwrażliwość na jakikolwiek badany lek lub składnik preparatu.
  14. Kobiety w ciąży lub karmiące (karmiące).
  15. Zaszczepione żywymi, atenuowanymi szczepionkami w ciągu 4 tygodni od podania pierwszej dawki badanego leku.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię A. Ribociclib + Topotekan i Temozolomid
Topotekan iv QD i temozolomid kapsułki doustnie QD Dni 1 do 5; Kapsułki rybocyklibu lub roztwór doustny QD od 6 do 20 dnia 28-dniowego cyklu.
Lek: Temozolomid
Inne nazwy:
  • Temodara
Lek: Topotekan
Inne nazwy:
  • Hycamtin
Lek: Rybocyklib
Inne nazwy:
  • LEE011
  • Kisqali
Eksperymentalny: Ramię B. Rybocyklib + Everolimus
Kapsułki rybocyklibu lub roztwór doustny QD przez 21 dni każdego 28-dniowego cyklu; Everolimus tabletki ulegające rozpadowi w jamie ustnej doustnie QD przez 28 dni.
Lek: Ewerolimus
Inne nazwy:
  • Afinitor
  • wtubia
Lek: Rybocyklib
Inne nazwy:
  • LEE011
  • Kisqali
Eksperymentalny: RAMIĘ C. Adavosertib + Karboplatyna
Kapsułki Adavosertib doustnie BID 3 dni włączenia / 4 dni przerwy w 1. tygodniu; Karboplatyna iv. QD AUC 5 w 1. dniu 21-dniowego cyklu.
Lek: Karboplatyna
Inne nazwy:
  • Paraplatyna
Lek: Adawosertib
Inne nazwy:
  • AZD1775
Eksperymentalny: Ramię D. Olaparib + Irynotekan
Olaparib tabletki doustnie BID w dniach 1-10 21-dniowego cyklu Irynotekan iv QD w dniach 4-8 21-dniowego cyklu.
Lek: Irynotekan
Inne nazwy:
  • Kamptosar
  • CPT-11
Lek: Olaparyb
Inne nazwy:
  • Lynparza
Eksperymentalny: Ramię E. Vistusertib w monoterapii
Vistusertib tabletki doustnie BID 2 dni włączenia/5 dni przerwy w tygodniu 28-dniowego cyklu.
Lek: Vistusertib
Inne nazwy:
  • AZD2014
Eksperymentalny: Ramię F. Vistusertib + Topotekan i Temozolomid
Topotekan iv QD i temozolomid kapsułki doustnie QD Dni 1 do 5; Tabletki Vistusertib doustnie BID 3 dni włączenia/4 dni przerwy w tygodniu w 28-dniowym cyklu.
Lek: Temozolomid
Inne nazwy:
  • Temodara
Lek: Topotekan
Inne nazwy:
  • Hycamtin
Lek: Vistusertib
Inne nazwy:
  • AZD2014
Eksperymentalny: Ramię G. Niwolumab + Cyklofosfamid +/- Radioterapia
Niwolumab iv. QD co 2 tygodnie w 28-dniowym cyklu (dzień 1. i 15.); Cyklofosfamid tabletki lub roztwór doustny BID, 1 tydzień stosowania/1 tydzień przerwy; Rozpoczęcie napromieniania paliatywnego/radiofrekwencji/krioterapii 2 tygodnie po pierwszym wstrzyknięciu niwolumabu.
Lek: Cyklofosfamid
Inne nazwy:
  • Cytoksan
Lek: Niwolumab
Inne nazwy:
  • Opdivo
Eksperymentalny: Ramię H. Selumetynib + Vistusertib
Kapsułki selumetynibu dwa razy dziennie w ciągłym podawaniu. Vistusertib doustnie dwa razy na dobę w schemacie przerywanym: 2 dni stosowania / 5 dni przerwy w tygodniu w 28-dniowym cyklu.
Lek: Selumetynib
Inne nazwy:
  • Koselugo
Lek: Vistusertib
Inne nazwy:
  • AZD2014
Eksperymentalny: Ramię I. Enasidenib
Tabletki enasidenibu lub roztwór do spryskiwania doustnie w ciągłym dawkowaniu raz dziennie (QD) na 28-dniowy cykl.
Lek: Enazydenib
Inne nazwy:
  • Idhifa
Eksperymentalny: Ramię J. Lirilumab + Niwolumab
Niwolumab iv QD w 1. i 15. dniu 28-dniowego cyklu; Lirilumab iv QD w 1. dniu 28-dniowego cyklu
Lek: Niwolumab
Inne nazwy:
  • Opdivo
Lek: Lirilumab
Inne nazwy:
  • BMS-986015
Eksperymentalny: Ramię K. Fadracyklib (CYC065) + temozolomid
Fadracyklib iv QD w dniu 1 (+/- 15) 28-dniowego cyklu Temozolomid kapsułki doustnie QD w dniach 1-5 w 28-dniowym cyklu
Lek: Temozolomid
Inne nazwy:
  • Temodara
Lek: Fadracyklib
Inne nazwy:
  • CYC065
Eksperymentalny: Ramię L. Fadraciclib (CYC065) + cytarabina
Fadracykllib iv QD w dniu 1 (+/- 15) 28-dniowego cyklu Cytarabina iv lub sc w dniach 2-5 i 8-11 w 28-dniowym cyklu
Lek: Cytarabina
Inne nazwy:
  • Arabinozylocytozyna
  • Cytosar-U
Lek: Fadracyklib
Inne nazwy:
  • CYC065
Eksperymentalny: Ramię M. Ribociclib + Everolimus +/- Deksametazon

Kapsułki lub tabletki rybocyklibu doustnie QD w dniach 1-21 28-dniowego cyklu. Everolimus tabletki do sporządzania zawiesiny doustnej QD w ciągłym dawkowaniu na 28-dniowy cykl.

Dla pacjentów z białaczką i chłoniakiem:

Deksametazon doustnie lub dożylnie w dniach 1-7 każdego 28-dniowego cyklu. W przypadku pacjentów z ALL, AML i chłoniakiem nieziarniczym (NHL) chemioterapia dokanałowa będzie podawana dodatkowo zgodnie ze standardową praktyką w zależności od stanu OUN.
Lek: Deksametazon
Inne nazwy:
  • Dekadron
  • Heksadrol
  • Deksazon
  • Maxidex
  • Diodex
Lek: Ewerolimus
Inne nazwy:
  • Afinitor
  • wtubia
Lek: Rybocyklib
Inne nazwy:
  • LEE011
  • Kisqali
Eksperymentalny: Ramię N. Ceralasertib (AZD6738) + Olaparib
Olaparib tabletki doustnie BID na 28 dni Ceralasertib tabletki QD lub BID na cykl 28 dni
Lek: Olaparyb
Inne nazwy:
  • Lynparza
Lek: Ceralasertib
Inne nazwy:
  • AZD6738
Eksperymentalny: Ramię O. Futibatinib (TAS-120)
Futibatinib tabletki doustnie w ciągłym dawkowaniu QD na 28-dniowy cykl
Lek: Futybatynib
Inne nazwy:
  • Tas-120
Eksperymentalny: Ramię P. Capmatinib (INC280) + Everolimus
Kapmatinib tabletki doustnie w ciągłym dawkowaniu BID na 28-dniowy cykl. Everolimus tabletki do sporządzania zawiesiny doustnej QD w ciągłym dawkowaniu na 28-dniowy cykl.
Lek: Ewerolimus
Inne nazwy:
  • Afinitor
  • wtubia
Lek: Kapmatynib
Inne nazwy:
  • INC280
  • Tabrecta
Eksperymentalny: Ramię Q. Peposertib + Awelumab i Metronomiczny Temozolomid
Peposertib tabletki doustnie w ciągłym dawkowaniu BID na 28-dniowy cykl Awelumab IV QD w 1. i 15. dniu 28-dniowego cyklu Temozolomid kapsułki doustnie QD 5 dni/tydzień 28-dniowego cyklu
Lek: Temozolomid
Inne nazwy:
  • Temodara
Lek: Awelumab
Inne nazwy:
  • BAWENCIO
Lek: Peposertib
Eksperymentalny: Grupa R. Capivasertib + metronomiczna winorelbina

Tabletki Capivasertib doustnie BID w dniach 1-4/tydzień (4 dni przyjmowania/3 dni przerwy, co tydzień) w cyklu 28-dniowym.

Kapsułki miękkie winorelbiny doustnie raz dziennie w dniach 1, 3 i 5/tydzień w cyklu 28-dniowym.
Lek: Winorelbina
Inne nazwy:
  • Navelbine
Lek: Capivasertib
Inne nazwy:
  • AZD5363
  • TRUQAP

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zalecana dawka fazy II (RP2D)
Ramy czasowe: Podczas pierwszego cyklu
Zdefiniowana jako dawka zalecana dla osoby dorosłej (dostosowana do masy ciała lub BSA), jeżeli toksyczność i/lub profil farmakokinetyczny są podobne u dzieci i dorosłych, lub dawka wyższa, pod warunkiem że jest mniejsza lub równa maksymalnej tolerowanej dawce (MTD)
Podczas pierwszego cyklu
Maksymalna tolerowana dawka (MTD)
Ramy czasowe: Podczas pierwszego cyklu
MTD zostanie zdefiniowana jako dawka związana lub najbliższa 25% toksyczności ograniczającej dawkę (DLT)
Podczas pierwszego cyklu
Wskaźnik obiektywnych odpowiedzi (ORR)
Ramy czasowe: W okresie leczenia

Zdefiniowany jako odsetek uczestników, którzy uzyskali potwierdzoną odpowiedź całkowitą (CR) lub odpowiedź częściową (PR) ocenioną przez badaczy.

U pacjentów z białaczką ORR definiuje się jako odsetek pacjentów, którzy osiągnęli CR, CRi lub CRp.
W okresie leczenia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Farmakokinetyka (PK)
Ramy czasowe: W zależności od ramienia leczenia
Aby scharakteryzować pojedynczą lub wielokrotną dawkę PK środka(ów)
W zależności od ramienia leczenia
Przeżycie bez progresji choroby (PFS)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia do daty pierwszej udokumentowanej progresji lub zgonu
Zdefiniowany jako czas od rozpoczęcia leczenia do daty pierwszej udokumentowanej progresji (klinicznej lub radiologicznej) lub zgonu z dowolnej przyczyny. Pacjenci żyjący i wolni od progresji w dniu odcięcia zostaną ocenzurowani w dniu ostatniej oceny.
Od rozpoczęcia leczenia do daty pierwszej udokumentowanej progresji lub zgonu
Ocena czasu trwania odpowiedzi (DoR)
Ramy czasowe: Między pierwszą odpowiedzią na dokument a czasem pierwszej udokumentowanej progresji
Definiowany jako czas między pierwszą udokumentowaną odpowiedzią (odpowiedź całkowita (CR) lub odpowiedź częściowa (PR)) a czasem progresji, zgodnie z kryteriami RECIST v1.1, kryteriami RANO dla pacjentów z HGG, kryteriami INRC dla pacjentów z NB, itp.
Między pierwszą odpowiedzią na dokument a czasem pierwszej udokumentowanej progresji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Gustave Roussy, Cancer Campus, Grand Paris

Współpracownicy

National Cancer Institute, France
Fondation ARC
Fight Kids Cancer

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Birgit Geoerger, MD, Gustave Roussy, Cancer Campus, Grand Paris

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

3 sierpnia 2016

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lutego 2031

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lutego 2031

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 czerwca 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 czerwca 2016

Pierwszy wysłany (Szacowany)

24 czerwca 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 lipca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2016-000133-40
  • 2016/2396 (Inny identyfikator: CSET Number)
  • 2024-514791-40-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj