BAX 802 CHA:ssa estäjillä (CHAWI)
tiistai 5. lokakuuta 2021 päivittänyt: Baxalta now part of Shire
Vaihe 3, monikeskustutkimus, joka koskee B-domeenin deletoidun rekombinantin sian tekijä VIII:n (BAX 802) tehokkuutta ja turvallisuutta potilailla, joilla on synnynnäinen hemofilia A ja tekijä VIII:n estäjiä, joille tehdään kirurgisia tai muita invasiivisia toimenpiteitä
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida BAX 802:n tehoa ja turvallisuutta miehillä, joilla on synnynnäinen hemofilia A (CHA) inhibiittoreiden kanssa ja joille tehdään suuria tai pieniä elektiivisiä kirurgisia, hammaslääketieteellisiä tai muita invasiivisia toimenpiteitä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
8
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Utrecht, Alankomaat, 3584 CX
- UMC Utrecht
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgaria, 1527
- UMHAT 'Tsaritsa Yoanna - ISUL', EAD
-
Sofia, Bulgaria, 1606
- UMHATEM 'N.I. Pirogov', EAD
-
-
-
-
-
La Coruña, Espanja, 15006
- Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
-
Madrid, Espanja, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
-
Comunidad Valenciana
-
Valencia, Comunidad Valenciana, Espanja, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
-
-
-
Johannesburg, Etelä-Afrikka, 2193
- Bleeding Disorders Unit and Clinical Haematology Service at Charlotte Maxeke JHB Academic Hospital
-
-
-
-
-
Firenze, Italia, 50134
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
-
Milano, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Padova, Italia, 35128
- Azienda Ospedaliera di Padova
-
-
Treviso
-
Castelfranco Veneto, Treviso, Italia, 31033
- Presidio Ospedaliero di Castelfranco Veneto
-
-
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H1T 2M4
- Hopital Maisonneuve-Rosemont d/b/a CIUSSS de l'Est-de-l'Île-de-Montréal
-
-
-
-
-
Oslo, Norja, 0372
- Oslo Universitetssykehus - Rikshospitalet
-
-
-
-
-
Warszawa, Puola, 02-776
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii-1-1Y7-1347
-
-
-
-
-
Bonn, Saksa, 53127
- Universitaetsklinikum Bonn AoeR
-
Leipzig, Saksa, 04103
- Zentrum für Hämostaseologie, Universitätsklinikum Leipzig AöR
-
-
-
-
-
Ankara, Turkki, 6590
- Ankara University Medical Faculty
-
Izmir, Turkki, 35040
- Ege University Medical Faculty
-
Izmir, Turkki, 35100
- Ege University Medical Faculty
-
Kocaeli, Turkki, 41300
- Kocaeli University Medical Faculty
-
-
-
-
-
Kirov, Venäjän federaatio, 610027
- FSBI of Science "Kirov Scientific and Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of FMBA.
-
-
-
-
Illinois
-
Peoria, Illinois, Yhdysvallat, 61615
- Bleeding and Clotting Disorders Institute
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
- Wake Forest University Baptist Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106-7284
- Case Western Reserve University
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta - 75 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit
- Osallistuja vaatii suuren tai pienen valinnaisen kirurgisen, hammaslääketieteellisen tai muun invasiivisen toimenpiteen
- Osallistuja on mies ja ≥ 12 - ≤ 75 vuotta vanha seulontahetkellä
- Osallistuja on antanut allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen (ja tarvittaessa teini-ikäisten osallistujien suostumuksen) paikallisten säännösten mukaisesti
- Osallistujalla on vaikea (tekijä VIII (FVIII) taso < 1 %) tai kohtalaisen vaikea (FVIII taso ≤ 2 %) synnynnäinen hemofilia A (CHA), jonka ihmisen tekijä VIII (hFVIII) estäjät ovat testattuina ≥ 0,6 Bethesda-yksikköä (BU) keskuslaboratorion seulonnassa
- Osallistuja ei tällä hetkellä saa tai on äskettäin saanut (< 30 päivää) immuunitoleranssin induktiohoitoa (ITI)
- Osallistujan Karnofskyn suorituskykypistemäärä on ≥ 60 näytöksessä
- Osallistuja on ihmisen immuunikatovirusnegatiivinen (HIV-); tai HIV+, jolla on vakaa sairaus ja CD4+-määrä ≥ 200 solua/mm^3 seulonnassa
- Osallistuja on hepatiitti C -virusnegatiivinen (HCV-) vasta-aine- tai polymeraasiketjureaktiotestin (PCR) perusteella; tai HCV+, jolla on krooninen stabiili hepatiittisairaus. Positiiviset serologiat varmistetaan PCR-testillä.
- Osallistuja on halukas ja kykenevä noudattamaan protokollan vaatimuksia.
Poissulkemiskriteerit
- Osallistuja tarvitsee hätäleikkauksen
- Vaikea krooninen maksan toimintahäiriö tai sairaus (esim. ≥ 5 × normaalin yläraja [ULN] alaniiniaminotransferaasi [ALT], kuten keskuslaboratorio on vahvistanut seulonnassa tai dokumentoitu protrombiiniaika/kansainvälinen normalisoitu suhde [PT/INR] > 1,5)
- Kliinisesti oireinen munuaissairaus (seerumin kreatiniini > 2,0 mg/dl), jonka keskuslaboratorio on vahvistanut seulonnassa
- Sian tekijä VIII:n (pFVIII) estäjä > 10 BU ennen leikkausta
- Verihiutalemäärä < 100 000/μl seulonnassa
- Osallistujalla on sairaushistorian mukaan toinen aktiivinen hyytymishäiriö, joka ei ole hemofilia A
- Suunniteltu alfa-interferonin käyttö ribaviriinin kanssa tai ilman sitä HCV-tartunnan saaneilla potilailla tai suunniteltu proteaasi-inhibiittorin käyttö HIV-tartunnan saaneilla potilailla. Potilaat, jotka käyttävät jotakin näistä lääkkeistä ≥ 30 päivän ajan, ovat tukikelpoisia
- Tunnettu yliherkkyys sian rekombinanttitekijä VIII:lle (rpFVIII) tai hamsterin tai hiiren proteiineille
- Osallistujalla on meneillään tai äskettäin (3 kuukauden sisällä seulonnasta) tromboembolinen sairaus, fibrinolyysi tai disseminoitu intravaskulaarinen koagulaatio (DIC)
- Osallistuja on altistunut IP:lle 30 päivän sisällä ennen ilmoittautumista tai hänen on määrä osallistua toiseen kliiniseen tutkimukseen, jossa on mukana tutkimustuote (IP) tai tutkimuslaite tämän tutkimuksen aikana
- Osallistuja ei voi sietää veren määrää, joka otetaan protokollatoimenpiteitä varten
- Osallistuja on tutkijan perheenjäsen tai työntekijä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: BAX 802 kirurgiassa
Osallistujat, joille tehdään suuria tai pieniä valinnaisia kirurgisia, hammaslääketieteellisiä tai muita invasiivisia toimenpiteitä.
|
Suuren leikkauksen tapauksessa FVIII:n tavoitetaso on ≥80 % suurissa leikkauksissa/toimenpiteissä ja ≥50 % pienissä leikkauksissa/toimenpiteissä.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden leikkausten prosenttiosuus, joilla on "hyvä" tai "erinomainen" vaste globaalin hemostaattisen tehokkuuden arvioinnin (GHEA) pistemäärän mukaan mitattuna
Aikaikkuna: Päivä 1 ennen kotiutumista tai päivä 14 (sen mukaan kumpi oli aikaisempi)
|
GHEA-pisteet koostuivat kolmesta yksittäisestä arviointiasteikosta: (1) Intraoperative Efficacy Assessment Scale, (2) Postoperative Efficacy Assessment Scale ja (3) Overall Peri-operative Efficacy Assessment Scale.
Leikkauskirurgi suoritti asteikot 1 ja 2 päivänä 1 ja asteikon 3 tutkija päivänä 14.
Jokainen luokitusasteikko perustui 4 pisteen asteikkoon, joka vaihteli seuraavista: 3 (erinomainen), 2 (hyvä), 1 (kohtuullinen) ja 0 (ei mitään).
Kokonaispisteet vaihtelivat 0-9, jossa arvosanat arvioitiin: erinomainen (7-9), hyvä (5-7), kohtuullinen (3-4) ja ei yhtään (0-2).
Kolmen yksittäisen luokitusasteikon pisteet laskettiin yhteen GHEA-pistemäärän muodostamiseksi.
Jotta GHEA-pistemäärä 7 olisi arvosana "erinomainen" ilman yksittäisen arvioinnin arvosanaa alle (<) 2 ja vähintään yksi arviointipiste, joka vastaa (=) 3; muuten pistemäärä 7 annettiin "hyväksi".
Raportoitiin niiden leikkausten prosenttiosuus, joiden vaste oli "hyvä" tai "erinomainen" GHEA-pisteillä mitattuna.
|
Päivä 1 ennen kotiutumista tai päivä 14 (sen mukaan kumpi oli aikaisempi)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Todellinen verenhukka, odotetun keskimääräisen verenhukan arvioitu määrä ja odotettu enimmäisverenmenetys leikkauksen sisäisen, postoperatiivisen ja perioperatiivisen jakson aikana
Aikaikkuna: Intraoperatiivinen: leikkauksen loppuun saakka (päivä 1), Leikkauksen jälkeinen: 24 tuntia leikkauksen jälkeen ja Perioperatiivinen: kotiutuksen yhteydessä tai 14. päivänä (sen mukaan kumpi oli aikaisempi)
|
Ennen leikkausta kirurgi/tutkija ennusti ja vertasi odotetun keskimääräisen verenhukan arvioitua määrää (millilitraina [ml]) ja odotettua enimmäisverenhukkaa suunnitellussa kirurgisessa toimenpiteessä vastaavalla terveellä yksilöllä, jolla on samanlaiset demografiset ominaisuudet; intraoperatiivisille, postoperatiivisille ja kokonaisperioperatiivisille ajanjaksoille.
Leikkauksensisäinen ajanjakso, joka alkaa leikkauksen alusta kirurgisen toimenpiteen loppuun.
Leikkauksen jälkeinen ajanjakso, joka kuluu leikkauksen päättymisestä 24 tuntiin leikkauksen jälkeen.
Perioperatiivinen määritellään ajanjaksoksi kirurgisen toimenpiteen alusta kotiuttamiseen tai 14 päivää leikkauksen jälkeen (sen mukaan kumpi oli aikaisempi).
Todellinen verenhukka, arvioitu keskimääräisen verenhukan tilavuus ja odotettu maksimiverenhukkaa raportoitiin kunkin leikkausjakson aikana.
|
Intraoperatiivinen: leikkauksen loppuun saakka (päivä 1), Leikkauksen jälkeinen: 24 tuntia leikkauksen jälkeen ja Perioperatiivinen: kotiutuksen yhteydessä tai 14. päivänä (sen mukaan kumpi oli aikaisempi)
|
|
Todellisen verenhukan ja arvioidun keskimääräisen verenhukan suhde leikkauksen sisäisen, postoperatiivisen ja perioperatiivisen jakson aikana
Aikaikkuna: Intraoperatiivinen: leikkauksen loppuun saakka (päivä 1), Leikkauksen jälkeinen: 24 tuntia leikkauksen jälkeen ja Perioperatiivinen: kotiutuksen yhteydessä tai 14. päivänä (sen mukaan kumpi oli aikaisempi)
|
Ennen leikkausta kirurgi/tutkija ennusti ja vertasi odotetun keskimääräisen verenhukan arvioitua määrää (ml) ja odotettua maksimiverenhukkaa suunnitellussa kirurgisessa toimenpiteessä vastaavalla terveellä yksilöllä, jolla on samanlaiset demografiset ominaisuudet; intraoperatiivisille, postoperatiivisille ja kokonaisperioperatiivisille ajanjaksoille.
Leikkauksensisäinen ajanjakso, joka alkaa leikkauksen alusta kirurgisen toimenpiteen loppuun.
Leikkauksen jälkeinen ajanjakso, joka kuluu leikkauksen päättymisestä 24 tuntiin leikkauksen jälkeen.
Perioperatiivinen määritellään ajanjaksoksi kirurgisen toimenpiteen alusta kotiuttamiseen tai 14 päivää leikkauksen jälkeen (sen mukaan kumpi oli aikaisempi).
Todellisen verenhukan ja arvioidun keskimääräisen verenhukan suhde kunkin leikkausjakson aikana raportoitiin.
|
Intraoperatiivinen: leikkauksen loppuun saakka (päivä 1), Leikkauksen jälkeinen: 24 tuntia leikkauksen jälkeen ja Perioperatiivinen: kotiutuksen yhteydessä tai 14. päivänä (sen mukaan kumpi oli aikaisempi)
|
|
Todellisen verenhukan ja odotetun enimmäisverenhukan suhde leikkauksen sisäisen, postoperatiivisen ja perioperatiivisen ajanjakson aikana
Aikaikkuna: Intraoperatiivinen: leikkauksen loppuun saakka (päivä 1), Leikkauksen jälkeinen: 24 tuntia leikkauksen jälkeen ja Perioperatiivinen: kotiutuksen yhteydessä tai 14. päivänä (sen mukaan kumpi oli aikaisempi)
|
Ennen leikkausta kirurgi/tutkija ennusti ja vertasi odotetun keskimääräisen verenhukan arvioitua määrää (ml) ja odotettua maksimiverenhukkaa suunnitellussa kirurgisessa toimenpiteessä vastaavalla terveellä yksilöllä, jolla on samanlaiset demografiset ominaisuudet; intraoperatiivisille, postoperatiivisille ja kokonaisperioperatiivisille ajanjaksoille.
Leikkauksensisäinen ajanjakso, joka alkaa leikkauksen alusta kirurgisen toimenpiteen loppuun.
Leikkauksen jälkeinen ajanjakso, joka kuluu leikkauksen päättymisestä 24 tuntiin leikkauksen jälkeen.
Perioperatiivinen määritellään ajanjaksoksi kirurgisen toimenpiteen alusta kotiuttamiseen tai 14 päivää leikkauksen jälkeen (sen mukaan kumpi oli aikaisempi).
Todellisen verenhukan ja odotetun enimmäisverenhukan suhde kunkin leikkausjakson aikana raportoitiin.
|
Intraoperatiivinen: leikkauksen loppuun saakka (päivä 1), Leikkauksen jälkeinen: 24 tuntia leikkauksen jälkeen ja Perioperatiivinen: kotiutuksen yhteydessä tai 14. päivänä (sen mukaan kumpi oli aikaisempi)
|
|
Prosenttiosuus suurista leikkauksista, joilla on hyvä tai erinomainen hemostaattinen tulos
Aikaikkuna: Päivä 1 ennen kotiutumista tai päivä 14 (sen mukaan kumpi oli aikaisempi)
|
Suurten leikkausten prosenttiosuus, joilla oli hyvä tai erinomainen hemostaattinen pistemäärä, analysoitiin GHEA-pisteillä.
Se koostui kolmesta yksittäisestä arviosta: (1) Intraoperative Efficacy Assessment Scale, (2) Postoperative Efficacy Assessment Scale, (3) Postoperative Efficacy Assessment Scale.
Arviot 1 ja 2 suoritti leikkauskirurgi päivänä 1 ja luokituksen 3 tutkija päivänä 14.
Jokainen luokitusasteikko perustui 4 pisteen asteikkoon, joka vaihteli: 3 (erinomainen), 2 (hyvä), 1 (kohtuullinen) ja 0 (ei mitään).
Jokaisen kolmen yksittäisen luokitusasteikon pisteet laskettiin yhteen GHEA-pistemäärän muodostamiseksi.
Kokonaispistemäärät vaihtelivat 0–9, jossa pisteet arvioitiin erinomaiseksi (7–9), hyväksi (5–7), kohtuulliseksi (3–4) ja ei yhtään (0–2).
Hemostaattisen tehon onnistuminen määriteltiin "erinomaiseksi" tai "hyväksi" tulokseksi >=70 %:lla hemostaattisen tehon arvioinneista.
Raportoitiin prosenttiosuus suurista leikkauksista, joilla oli hyvä tai erinomainen hemostaattinen pistemäärä.
|
Päivä 1 ennen kotiutumista tai päivä 14 (sen mukaan kumpi oli aikaisempi)
|
|
Keskimääräinen päivittäinen painoon mukautettu BAX 802 -annos osallistujaa kohti ennen leikkausta, intraoperatiivisella ja postoperatiivisella jaksolla
Aikaikkuna: Ennen leikkausta: ennen leikkausta, Intraoperatiivinen: leikkauksen loppuun asti (päivä 1), Leikkauksen jälkeen: leikkauksen päättymisestä kotiutukseen tai 14 päivää leikkauksen jälkeen (sen mukaan kumpi oli aikaisempi)
|
Kehon painon mukaan sovitettu annos on yhtä suuri kuin infusoitu määrä/paino (kg [kg]), jossa infusoitu määrä infusoidun lääkkeen määränä (kansainväliset yksiköt [IU]) ja ruumiinpaino viimeisinä saatavilla olevana ruumiinpainona (kg) ennen infuusioon.
Leikkausta edeltävä ajanjakso ennen leikkausta.
Leikkauksensisäinen ajanjakso, joka alkaa leikkauksen alusta kirurgisen toimenpiteen loppuun.
Leikkauksen jälkeinen ajanjakso, joka kuluu kirurgisen toimenpiteen päättymisestä kotiutukseen tai 14 päivää leikkauksen jälkeen (sen mukaan kumpi oli aikaisempi).
Keskimääräinen päivittäinen painoon mukautettu BAX 802 -annos osallistujaa kohti ilmoitettiin kunkin leikkausjakson aikana.
|
Ennen leikkausta: ennen leikkausta, Intraoperatiivinen: leikkauksen loppuun asti (päivä 1), Leikkauksen jälkeen: leikkauksen päättymisestä kotiutukseen tai 14 päivää leikkauksen jälkeen (sen mukaan kumpi oli aikaisempi)
|
|
BAX 802:n painoon mukautettu kokonaisannos osallistujaa kohti ennen leikkausta, intraoperatiivisella ja postoperatiivisella jaksolla
Aikaikkuna: Ennen leikkausta: ennen leikkausta, Intraoperatiivinen: leikkauksen loppuun asti (päivä 1), Leikkauksen jälkeen: leikkauksen päättymisestä kotiutukseen tai 14 päivää leikkauksen jälkeen (sen mukaan kumpi oli aikaisempi)
|
Kehon painon mukaan sovitettu annos on yhtä suuri kuin infusoitu määrä/paino (kg), jossa infusoitu määrä infusoidun lääkkeen määränä (IU) ja ruumiinpaino viimeisenä saatavilla olevana ruumiinpainona (kg) ennen infuusiota.
Leikkausta edeltävä ajanjakso ennen leikkausta.
Leikkauksensisäinen ajanjakso, joka alkaa leikkauksen alusta kirurgisen toimenpiteen loppuun.
Leikkauksen jälkeinen ajanjakso, joka kuluu kirurgisen toimenpiteen päättymisestä kotiutukseen tai 14 päivää leikkauksen jälkeen (sen mukaan kumpi oli aikaisempi).
BAX 802:n painoon mukautettu kokonaisannos osallistujaa kohti ilmoitettiin kunkin leikkausjakson aikana.
|
Ennen leikkausta: ennen leikkausta, Intraoperatiivinen: leikkauksen loppuun asti (päivä 1), Leikkauksen jälkeen: leikkauksen päättymisestä kotiutukseen tai 14 päivää leikkauksen jälkeen (sen mukaan kumpi oli aikaisempi)
|
|
Siirrettyjen verituotteiden määrä
Aikaikkuna: Leikkauksen aloittamisesta kotiutukseen tai päivään 14 (sen mukaan, kumpi tuli aikaisemmin)
|
Raportoitiin siirrettyjen verituotteiden tilavuus (ml) toimenpiteen aloittamisesta kotiutukseen tai päivään 14 (sen mukaan, kumpi tuli aikaisemmin).
|
Leikkauksen aloittamisesta kotiutukseen tai päivään 14 (sen mukaan, kumpi tuli aikaisemmin)
|
|
De Novo -estäjillä olevien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Tutkimuksen lopputulos (EOS) (jopa 44 kuukautta)
|
De novo -inhibiittori määriteltiin lähtötilanteen jälkeiseksi inhibiittoritiitteriksi FVIII:lle (hFVIII tai sian tekijä VIII [pFVIII]), joka oli > = 0,6 Bethesda-yksikköä millilitrassa (BU/ml), kun lähtötaso oli < 0,6 BU/ml.
Osallistujien lukumäärä, joilla oli de novo -estäjiä, ilmoitettiin.
|
Tutkimuksen lopputulos (EOS) (jopa 44 kuukautta)
|
|
Anamnestisia reaktioita saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Perustaso jopa EOS:iin (jopa 44 kuukautta)
|
Anamnestinen reaktio määriteltiin inhibiittoritiitterin nousuna mitattavissa olevasta lähtötasosta (> 0,6 BU/ml) FVIII:aan (ihminen tai sika) > = 10 BU/ml.
Anamnestisia reaktioita saaneiden osallistujien lukumäärä ilmoitettiin.
|
Perustaso jopa EOS:iin (jopa 44 kuukautta)
|
|
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta EOS:ään pFVIII:aa estävissä ja sitovissa vasta-aineissa
Aikaikkuna: Perustaso jopa EOS:iin (jopa 44 kuukautta)
|
PFVIII:ta inhiboivien vasta-aineiden (immunoglobuliini G [IgG] ja immunoglobuliini M [IgM]) arviointi määritettiin Bethesda-määrityksellä, ja pFVIII:aa sitovien vasta-aineiden (IgG ja IgM) arviointi määritettiin validoitujen entsyymi-immunosorbenttimääritysten (ELISA) avulla. .
Keskimääräinen muutos lähtötasosta pFVIII:aa inhiboivissa ja sitoutuvissa vasta-aineissa raportoitiin.
|
Perustaso jopa EOS:iin (jopa 44 kuukautta)
|
|
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta EOS:ään hFVIII:ta estävissä ja sitovissa vasta-aineissa
Aikaikkuna: Perustaso jopa EOS:iin (jopa 44 kuukautta)
|
HFVIII:ta inhiboivien vasta-aineiden (IgG ja IgM) arviointi määritettiin käyttämällä Bethesda-määritystä ja hFVIII:aa sitovien vasta-aineiden (IgG ja IgM) arviointi määritettiin käyttämällä ELISA:a.
HFVIII:aa inhiboivien ja sitoutuvien vasta-aineiden keskimääräinen muutos lähtötasosta raportoitiin.
|
Perustaso jopa EOS:iin (jopa 44 kuukautta)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittävä muutos lähtötasosta vasta-aineiden sitoutumisessa hamsterin munuaisproteiineihin (BHK)
Aikaikkuna: Perustaso jopa EOS:iin (jopa 44 kuukautta)
|
BHK-proteiineihin sitoutuvien vasta-aineiden arviointi määritettiin käyttämällä ELISA:ta.
Kliinisen merkityksen arvioi tutkija.
Sellaisten osallistujien lukumäärä, joilla oli kliinisesti merkitsevä muutos lähtötasosta BHK-proteiineihin sitoutuvien vasta-aineiden suhteen.
|
Perustaso jopa EOS:iin (jopa 44 kuukautta)
|
|
Tromboembolisia tapahtumia sairastavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Perustaso jopa EOS:iin (jopa 44 kuukautta)
|
Tromboembolia määritellään verihyytymän (trombi) muodostumiseksi verisuonessa, joka irtoaa ja jonka verenkierto kuljettaa tukkiakseen toisen suonen.
Osallistujien lukumäärä, joilla oli tromboembolisia tapahtumia, ilmoitettiin.
|
Perustaso jopa EOS:iin (jopa 44 kuukautta)
|
|
Osallistujien määrä, joilla on vakavia allergisia reaktioita
Aikaikkuna: Perustaso jopa EOS:iin (jopa 44 kuukautta)
|
Raportoitiin niiden osallistujien lukumäärä, joilla oli vaikea allerginen reaktio (esimerkki: anafylaksia) tutkimuslääkkeen antamisen jälkeen.
|
Perustaso jopa EOS:iin (jopa 44 kuukautta)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on tutkimustuotteisiin (IP) liittyviä hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) ja vakavia TEAE-tapahtumia
Aikaikkuna: Perustaso jopa EOS:iin (jopa 44 kuukautta)
|
Haittatapahtuma (AE) on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osanottajalle, jolle on annettu lääkevalmistetta ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon.
Vakava AE oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma (riippumatta siitä, että sen katsottiin liittyvän tutkimukseen määrättyyn hoitoon tai ei), joka millä tahansa annoksella johti kuolemaan, oli hengenvaarallinen, vaati sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä, johti pysyvään tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen. , johti synnynnäiseen epämuodostukseen/sikiövaurioon tai oli tärkeä lääketieteellinen tapahtuma.
TEAE määriteltiin haittatapahtumiksi (luokiteltu ensisijaisen termin mukaan), joiden alkamispäivä oli ensimmäisen tutkimushoidon annoksen jälkeen tai sen jälkeen tai joiden alkamispäivä oli ennen ensimmäistä tutkimushoitoannosta, mutta jotka olivat vakavuudeltaan ensimmäisen annoksen jälkeen. tutkimushoidon annos.
TEAE:t sisälsivät sekä vakavia että ei-vakavia TEAE-tapauksia.
|
Perustaso jopa EOS:iin (jopa 44 kuukautta)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittävä muutos perustasosta elintoiminnossa
Aikaikkuna: Perustaso jopa EOS:iin (jopa 44 kuukautta)
|
Elintoimintoparametreja olivat: lämpötila, pulssi, hengitystaajuus, systolinen ja diastolinen verenpaine.
Kaikki elintoimintojen muutokset, joita pidettiin kliinisesti merkittävinä, arvioi tutkija.
Sellaisten osallistujien lukumäärä, joilla oli kliinisesti merkitsevä muutos perustasosta elintoimintojen osalta.
|
Perustaso jopa EOS:iin (jopa 44 kuukautta)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittävä muutos perustasosta kliinisissä laboratorioarvoissa
Aikaikkuna: Perustaso jopa EOS:iin (jopa 44 kuukautta)
|
Kliininen laboratorioarvio sisälsi hematologian ja kliinisen kemian.
Kaikki muutokset kliinisissä laboratoriotuloksissa, joita pidettiin kliinisesti merkittävinä, arvioi tutkija.
Sellaisten osallistujien lukumäärä, joiden kliinisissä laboratorioarvoissa oli kliinisesti merkittävä muutos lähtötasosta.
|
Perustaso jopa EOS:iin (jopa 44 kuukautta)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Torstai 22. joulukuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Perjantai 22. tammikuuta 2021
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Perjantai 22. tammikuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 15. elokuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 6. syyskuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Maanantai 12. syyskuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Keskiviikko 20. lokakuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 5. lokakuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. lokakuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 241502
- 2015-005521-39 (EUDRACT_NUMBER)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Tämän tutkimuksen yksilöimättömiä yksittäisiä osallistujia koskevia tietoja ei jaeta, koska on kohtuullinen todennäköisyys, että yksittäiset potilaat voidaan tunnistaa uudelleen (tutkimuksen osallistujien rajallisen määrän vuoksi).
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .