Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ALXN1210:n tutkimus komplementin estäjähoitoa aiemmin saamattomilla aikuisilla ja nuorilla, joilla on epätyypillinen hemolyyttinen ureeminen oireyhtymä (aHUS)

keskiviikko 24. tammikuuta 2024 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Yksihaarainen ALXN1210-tutkimus aikuisilla ja nuorilla potilailla, jotka eivät ole saaneet lisäinhibiittorihoitoa, joilla on epätyypillinen hemolyyttinen ureeminen oireyhtymä (aHUS)

Tutkimuksen tarkoituksena on arvioida ravulitsumabin turvallisuutta ja tehoa taudin aktiivisuuden hallinnassa nuorilla ja aikuisilla aHUS-potilailla, jotka eivät ole aiemmin käyttäneet komplementin estäjää.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

58

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

      • Clayton, Australia
        • Clinical Trial Site
      • Geelong, Australia
        • Clinical Trial Site
      • Parkville, Australia
        • Clinical Trial Site
      • Brussels, Belgia
        • Clinical Trial Site
      • Barcelona, Espanja
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Espanja
        • Clinical Trial Site
      • Valencia, Espanja
        • Clinical Trial Site
      • Bologna, Italia
        • Clinical Trial Site
      • Firenze, Italia
        • Clinical Trial Site
      • Vienna, Itävalta
        • Clinical Trial Site
      • Saitama, Japani
        • Clinical Trial Site
      • Tokyo, Japani
        • Clinical Trial Site
      • London, Kanada
        • Clinical Trial Site
      • Gyeonggi-do, Korean tasavalta
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korean tasavalta
        • Clinical Trial Site
      • Bordeaux, Ranska
        • Clinical Trial Site
      • Clermont-Ferrand, Ranska
        • Clinical Trial Site
      • Lille, Ranska
        • Clinical Trial Site
      • Montpellier, Ranska
        • Clinical Trial Site
      • Nice, Ranska
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Ranska
        • Clinical Trial Site
      • Aachen, Saksa
        • Clinical Trial Site
      • Essen, Saksa
        • Clinical Trial Site
      • Hanover, Saksa
        • Clinical Trial Site
      • Muenchen, Saksa
        • Clinical Trial Site
      • Tuebingen, Saksa
        • Clinical Trial Site
      • Taichung, Taiwan
        • Clinical Trial Site
      • Taipei, Taiwan
        • Clinical Trial Site
      • Taipei City, Taiwan
        • Clinical Trial Site
      • Moscow, Venäjän federaatio
        • Clinical Trial Site
      • Saint Petersburg, Venäjän federaatio
        • Clinical Trial Site
      • Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Clinical Trial Site
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Clinical Trial Site
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Yhdysvallat, 46804
        • Clinical Trial Site
      • Fort Wayne, Indiana, Yhdysvallat, 46845
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
        • Clinical Trial Site
      • Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27103
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
        • Clinical Trial Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

8 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Mies tai nainen ≥ 12-vuotias ja paino ≥ 40 kg suostumushetkellä.
  2. Todisteet tromboottisesta mikroangiopatiasta, mukaan lukien alhainen verihiutaleiden määrä, hemolyysi (punasolujen hajoaminen verisuonten sisällä) ja heikentynyt munuaisten toiminta.
  3. Dokumentoitu meningokokkirokotus enintään 3 vuotta ennen tutkimuslääkkeen aloittamista tai sen alkaessa. Osallistujien, jotka ovat saaneet meningokokkirokotteen alle 2 viikkoa ennen ravulitsumabihoidon aloittamista, on täytynyt saada hoitoa asianmukaisilla profylaktisilla antibiooteilla 2 viikkoa rokotuksen jälkeen. Osallistujien, joita ei ollut rokotettu ennen ravulitsumabihoidon aloittamista, on täytynyt saada profylaktisia antibiootteja ennen meningokokkirokotusta ja vähintään 2 viikkoa sen jälkeen. Alle 18-vuotiaiden osallistujien on oltava rokotettuja haemophilus influenzae tyyppi b:tä ja streptococcus pneumoniaea vastaan ​​kansallisten ja paikallisten rokotusohjelman ohjeiden mukaisesti.
  4. Hedelmällisessä iässä olevien naispuolisten osallistujien ja miespuolisten osallistujien, joilla oli hedelmällisessä iässä olevia naispartnereita, oli käytettävä erittäin tehokasta ehkäisyä seulonnasta alkaen ja sitä jatkettiin vähintään 8 kuukautta viimeisen ravulitsumabiannoksen jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Disintegriini ja metalloproteinaasi, jossa on tyypin 1 trombospondiini-motiivi, jäsenen 13 puutos (aktiivisuus < 5 %).
  2. Shiga-toksiiniin liittyvä hemolyyttinen ureeminen oireyhtymä.
  3. Positiivinen suora Coombsin testi.
  4. Raskaus tai imetys.
  5. Tunnistettu lääkkeen altistumiseen liittyvä hemolyyttinen ureeminen oireyhtymä (HUS).
  6. Luuydinsiirto/hematopoieettinen kantasolusiirto viimeisen 6 kuukauden aikana ennen seulonnan aloittamista.
  7. HUS liittyy kobalamiini C:n aineenvaihdunnan tunnettuihin geneettisiin vaurioihin.
  8. Systeeminen skleroosi (skleroderma), systeeminen lupus erythematosus tai antifosfolipidivasta-ainepositiivisuus tai -oireyhtymä.
  9. Krooninen dialyysi (määritelty säännölliseksi dialyysiksi loppuvaiheen munuaissairauden munuaiskorvaushoitona).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Ravulitsumabi

Osallistujille annettiin painoon perustuvia annoksia ravulitsumabia 8 viikon välein 26 viikon ajan alkuarviointijakson aikana.

Ensimmäisen arviointijakson jälkeen osallistujat voivat siirtyä jatkojaksolle ja saada ravulitsumabia tuotteen rekisteröintiin tai hyväksymiseen asti (maakohtaisten määräysten mukaisesti) tai enintään 4,5 vuoden ajan sen mukaan, kumpi tulee ensin.

Yksittäinen kyllästysannos päivänä 1, jonka jälkeen säännöllinen ylläpitoannostus alkaa päivästä 15 painon perusteella: ≥ 40 - < 60 kilogrammaa (kg), 2400 milligrammaa (mg) kuormitus, sitten 3000 mg joka 8. viikko; ≥ 60 - < 100 kg, kuormitus 2700 mg, sitten 3300 mg 8 viikon välein; ≥ 100 kg, 3000 mg kuormitus, sitten 3600 mg 8 viikon välein.
Muut nimet:
  • Ultomiris
  • ALXN1210

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla oli täydellinen tromboottinen mikroangiopatia (TMA) -vaste viikolla 26
Aikaikkuna: Viikko 26
Täydellinen TMA-vaste 26 viikon alkuarviointijakson aikana on yhdistetty tulosmittaus, joka vaati hematologisten parametrien (verihiutalemäärä ja laktaattidehydrogenaasi [LDH]) normalisointia ja munuaisten toiminnan parantamista (seerumin kreatiniinin lasku ≥ 25 % lähtötasosta); dialyysipotilaiden lähtötaso määritettiin vähintään 6 päivää dialyysin päättymisen jälkeen. Osallistujien oli täytettävä nämä kriteerit kahdessa erillisessä arvioinnissa, jotka tehtiin vähintään 4 viikon (28 päivän) välein, ja kaikki mittaukset niiden välillä. Jotta osallistuja voitaisiin katsoa vastaajaksi 26 viikon alkuarviointijakson aikana, viimeisin aika, jolloin osallistuja saattoi täyttää vastauskriteerit, oli 28 päivää ennen viikon 26 (päivä 183) arviointia. Tässä tutkimuksessa ei suunniteltu virallisia tilastollisia vertailuanalyysejä. Prosenttiosuus perustui vastanneisiin hoidettujen osallistujien joukossa. 95 %:n luottamusväli (CI) perustui asymptoottiseen Gaussin approksimaatiomenetelmään jatkuvuuskorjauksella.
Viikko 26

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aika suorittaa TMA-vastaus
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 114 asti
Osallistujat, jotka eivät saaneet vastausta, sensuroitiin viimeisen käynnin tai tutkimuksen keskeytymispäivänä analyysin suorittamishetkellä. TMA-vastauksen valmistumisaika ilmoitetaan päivinä. Vahvistetun täydellisen TMA-vasteen tapahtuma-aikaa pidettiin ensimmäisenä ajankohtana, jolloin kaikki täydellisen TMA-vasteen kriteerit täyttyivät.
Lähtötilanne viikolle 114 asti
Osallistujat, jotka eivät tarvitse dialyysiä viikoilla 26 ja 52
Aikaikkuna: Viikko 26 ja viikko 52
Osallistujien, jotka tarvitsevat dialyysihoitoa 5 päivän sisällä ennen ALXN1210-hoidon aloittamista, ilmoitetaan niiden osallistujien määrä, jotka eivät enää tarvitse dialyysiä.
Viikko 26 ja viikko 52
Niiden osallistujien osuus, joilla on täydellinen TMA-vastaus viikolla 52
Aikaikkuna: Viikko 52
Vastaajina pidettyjen osallistujien osuus sekä kaksipuolinen 95 %:n luottamusväli viikon 52 aikapisteessä raportoidaan. Jotta osallistuja voitaisiin katsoa vastaajaksi 26 viikon alkuarviointijakson aikana, viimeisin aika, jolloin osallistuja saattoi täyttää vastauskriteerit, oli 28 päivää ennen viikon 26 (päivä 183) arviointia (vastauksen osat säilyivät vähintään 28 päivää). .
Viikko 52
Muutos perustasosta arvioidussa glomerulaarisessa suodatusnopeudessa (eGFR) viikoilla 26 ja 52
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26 ja viikko 52
EGFR:n arvioimasta munuaisten toiminnasta tehtiin yhteenveto lähtötilanteessa sekä viikkojen 26 ja 52 aikapisteissä käyttämällä kuvaavia tilastoja havaitun arvon jatkuville muuttujille sekä muutoksesta lähtötasosta. Perustason arvo määriteltiin ennen ensimmäistä tutkimuslääkeinfuusiota suoritettujen arvioiden arvojen keskiarvona (näihin voi sisältyä tuloksia seulonnasta ja 1. päivän käynnistä). Arvo 10 millilitraa (ml)/minuutti (min)/1,73 eGFR:n neliömetriä (m^2) laskettiin osallistujille, jotka tarvitsivat dialyysihoitoa akuutin munuaisvaurion vuoksi. Havaittu arvo ja muutos lähtötilanteesta ilmoitetaan ml/min/1,73 m^2. Lisääntyminen osoitti munuaisten toiminnan paranemista.
Lähtötilanne, viikko 26 ja viikko 52
Osallistujat, joiden CKD-vaihe on muuttunut perustilasta viikoilla 26 ja 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 26 ja viikko 52
CKD-vaihe esitetään muutoksena lähtötasosta osallistujilla, jotka paranivat (pois lukien ne, joilla on vaihe 1 [normaali munuaisten toiminta] lähtötilanteessa, koska he eivät voi parantua), pahenevat (pois lukien ne, joilla oli vaihe 5 lähtötasolla, koska ne eivät voi pahentua) ja Pysyi samana verrattuna CKD-vaiheeseen lähtötilanteessa. Lähtötaso johdettiin viimeisimmän saatavilla olevan eGFR:n perusteella ennen hoidon aloittamista. Vaihe 5 pidettiin pahimpana kategoriana, kun taas vaihe 1 parhaana. Jokaiselle kategorialle annettiin osuuden kaksipuolinen 95 % luottamusväli, joka perustui tarkkoihin luottamusrajoihin Clopper-Pearsonin menetelmää käyttäen. CKD-vaihe luokiteltiin National Kidney Foundationin kroonisen munuaistaudin vaiheen perusteella.
Perustaso, viikko 26 ja viikko 52
Verihiutaleiden määrän muutos lähtötasosta viikoilla 26 ja 52
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26 ja viikko 52
Verihiutaleiden määrän hematologinen TMA-parametri tehtiin yhteenveto lähtötasolla sekä viikolla 26 ja viikolla 52 käyttämällä kuvaavia tilastoja jatkuville muuttujille lähtötasosta muutokselle. Tulokset ilmoitetaan verihiutaleina*10^9/litra (L) verta.
Lähtötilanne, viikko 26 ja viikko 52
Muutos lähtötasosta LDH:ssa viikoilla 26 ja 52
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26 ja viikko 52
Seerumin LDH:n hematologinen TMA-parametri tehtiin yhteenveto lähtötasolla sekä viikolla 26 ja viikolla 52 käyttämällä kuvaavia tilastoja jatkuville muuttujille lähtötasosta muutokselle. Tulokset ilmoitetaan yksiköissä (U)/L.
Lähtötilanne, viikko 26 ja viikko 52
Hemoglobiinin muutos lähtötasosta viikoilla 26 ja 52
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26 ja viikko 52
Hematologinen TMA-parametri hemoglobiinitasosta tehtiin yhteenveto lähtötasolla sekä viikolla 26 ja viikolla 52 käyttämällä kuvaavia tilastoja jatkuville muuttujille lähtötasosta muutokselle. Tulokset ilmoitetaan grammoina (g)/l.
Lähtötilanne, viikko 26 ja viikko 52
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka eivät ole aiemmin saaneet komplementti-inhibiittorihoitoa, joiden hemoglobiini nousi lähtötasosta ≥20 g/l viikkojen 26 ja 52 aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 26 ja viikolle 52 asti
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden hemoglobiini nousi lähtötasosta ≥ 20 g/l, joka havaittiin kahdessa erillisessä arvioinnissa, jotka tehtiin vähintään 4 viikon (28 päivän) välein, ja kaikki mittaukset näiden välissä, arvioitiin viikkojen 26 ja 52 aikana ja esitetään. vastaajien prosenttiosuutena sekä kaksipuolinen 95 % luottamusväli. 95 %:n luottamusvälit perustuvat Clopper-Pearson-menetelmän tarkkoihin luottamusrajoihin. Jotta osallistujaa pidettäisiin vastaajana 26 viikon ja 52 viikon jatkojaksojen aikana, viimeisin aika, jolloin osallistuja saattoi ensimmäisen kerran täyttää vastauskriteerit, oli 28 päivää ennen vastaavia viikon 26 ja 52 arvioita (vastauksen osat säilyivät vähintään 28 päivää).
Lähtötilanne viikolle 26 ja viikolle 52 asti
EuroQolin 5-ulotteisen 3-tason (EQ-5D-3L) mittaaman elämänlaadun muutos lähtötasosta viikoilla 26 ja 52
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26 ja viikko 52
EQ-5D-3L on osallistujien vastaama kyselylomake, jossa pisteytetään 5 ulottuvuutta: liikkuvuus, itsehoito, tavalliset toiminnot, kipu/epämukavuus ja ahdistus/masennus (pisteet 1, 2 tai 3, 3 on huonoin). terveydentila) sekä terveydentila visuaalisella analogisella asteikolla (0-100, 100 edustaa parasta terveydentilaa). Näistä pisteistä johdetaan yhteenvetoindeksipisteet käyttämällä Yhdysvalloille asetettua aika-arvoa, joka vaihtelee -1:stä 1:een, jossa yli 0,94 tarkoittaa täydellistä terveyttä. Pisteiden nousu lähtötasosta osoittaa elämänlaadun paranemisen.
Lähtötilanne, viikko 26 ja viikko 52
Muutos perustasosta elämänlaadussa kroonisen sairauden hoidon toiminnallisen arvioinnin (FACIT) - väsymysversion 4 kyselylomakkeen avulla mitattuna viikoilla 26 ja 52
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26 ja viikko 52
Elämänlaatua arvioitiin osittain käyttämällä FACIT-väsymysversiota 4. Tiedot koottiin lähtötilanteessa sekä viikkojen 26 ja 52 aikapisteissä käyttämällä jatkuvien muuttujien kuvaavia tilastoja. FACIT Fatigue Version 4 -kyselylomake lähtötilanteessa ja viikon 52 aikapiste pisteytettiin käyttämällä tavallisia pisteytysalgoritmeja. Pistemäärä vaihtelee välillä 0-52, ja korkeampi pistemäärä tarkoittaa vähemmän väsymystä. Pisteiden nousu osoitti elämänlaadun paranemista.
Lähtötilanne, viikko 26 ja viikko 52

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 11. tammikuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 24. tammikuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 24. tammikuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 25. lokakuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 27. lokakuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Maanantai 31. lokakuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 20. helmikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 24. tammikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. tammikuuta 2024

Lisää tietoa

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa