Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az ALXN1210 vizsgálata atípusos hemolitikus urémiás szindrómában (aHUS) szenvedő, komplementgátló kezelésben még nem részesült felnőtt és serdülőkorban

2024. január 24. frissítette: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Az ALXN1210 egykaros vizsgálata atípusos hemolitikus urémiás szindrómában (aHUS) szenvedő, komplementgátló kezelésben még nem részesült felnőtt és serdülőkorú betegekben

A vizsgálat célja a ravulizumab biztonságosságának és hatékonyságának felmérése a betegségaktivitás szabályozásában olyan aHUS-ban szenvedő serdülőknél és felnőtteknél, akik korábban nem alkalmaztak komplement inhibitort.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

58

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztria
      • Vienna, Ausztria
        • Clinical Trial Site
  • Ausztrália
      • Clayton, Ausztrália
        • Clinical Trial Site
      • Geelong, Ausztrália
        • Clinical Trial Site
      • Parkville, Ausztrália
        • Clinical Trial Site
  • Belgium
      • Brussels, Belgium
        • Clinical Trial Site
  • Egyesült Királyság
      • Cardiff, Egyesült Királyság
        • Clinical Trial Site
      • London, Egyesült Királyság
        • Clinical Trial Site
  • Egyesült Államok
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Egyesült Államok, 46804
        • Clinical Trial Site
      • Fort Wayne, Indiana, Egyesült Államok, 46845
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27705
        • Clinical Trial Site
      • Winston-Salem, North Carolina, Egyesült Államok, 27103
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43210
        • Clinical Trial Site
  • Franciaország
      • Bordeaux, Franciaország
        • Clinical Trial Site
      • Clermont-Ferrand, Franciaország
        • Clinical Trial Site
      • Lille, Franciaország
        • Clinical Trial Site
      • Montpellier, Franciaország
        • Clinical Trial Site
      • Nice, Franciaország
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Franciaország
        • Clinical Trial Site
  • Japán
      • Saitama, Japán
        • Clinical Trial Site
      • Tokyo, Japán
        • Clinical Trial Site
  • Kanada
      • London, Kanada
        • Clinical Trial Site
  • Koreai Köztársaság
      • Gyeonggi-do, Koreai Köztársaság
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Koreai Köztársaság
        • Clinical Trial Site
  • Németország
      • Aachen, Németország
        • Clinical Trial Site
      • Essen, Németország
        • Clinical Trial Site
      • Hanover, Németország
        • Clinical Trial Site
      • Muenchen, Németország
        • Clinical Trial Site
      • Tuebingen, Németország
        • Clinical Trial Site
  • Olaszország
      • Bologna, Olaszország
        • Clinical Trial Site
      • Firenze, Olaszország
        • Clinical Trial Site
  • Orosz Föderáció
      • Moscow, Orosz Föderáció
        • Clinical Trial Site
      • Saint Petersburg, Orosz Föderáció
        • Clinical Trial Site
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Spanyolország
        • Clinical Trial Site
      • Valencia, Spanyolország
        • Clinical Trial Site
  • Tajvan
      • Taichung, Tajvan
        • Clinical Trial Site
      • Taipei, Tajvan
        • Clinical Trial Site
      • Taipei City, Tajvan
        • Clinical Trial Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

10 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Férfi vagy nő ≥ 12 éves és ≥ 40 kg súlyú a beleegyezés időpontjában.
  2. A trombotikus mikroangiopátia bizonyítéka, beleértve az alacsony vérlemezkeszámot, a hemolízist (a vörösvértestek felbomlása az erekben) és a csökkent vesefunkciót.
  3. Dokumentált meningococcus elleni védőoltás legfeljebb 3 évvel a vizsgálati gyógyszer megkezdése előtt vagy annak idején. Azoknak a résztvevőknek, akik a ravulizumab-kezelés megkezdése előtt kevesebb mint 2 héttel kaptak meningococcus elleni vakcinát, megfelelő profilaktikus antibiotikum kezelést kell kapniuk a vakcinázást követő 2 hétig. Azoknak a résztvevőknek, akiket a ravulizumab-kezelés megkezdése előtt nem oltottak be, profilaktikus antibiotikumot kell kapniuk a meningococcus elleni vakcinázás előtt és azt követően legalább 2 hétig. A 18 évnél fiatalabb résztvevőknek be kell oltva lenniük a b típusú haemophilus influenzae és a streptococcus pneumoniae ellen a nemzeti és helyi oltási ütemterv szerint.
  4. A fogamzóképes korú női résztvevőknek és a fogamzóképes korú női partnerekkel rendelkező férfiaknak nagyon hatékony fogamzásgátlást kellett alkalmazniuk a szűréstől kezdve, és legalább 8 hónapig az utolsó ravulizumab adag beadása után.

Kizárási kritériumok:

  1. Dezintegrin és metalloproteináz 1-es típusú trombospondin motívummal, 13-as tag-hiány (aktivitás < 5%).
  2. Shiga toxinnal kapcsolatos hemolitikus urémiás szindróma.
  3. Pozitív közvetlen Coombs-teszt.
  4. Terhesség vagy szoptatás.
  5. Azonosított gyógyszerexpozícióval kapcsolatos hemolitikus urémiás szindróma (HUS).
  6. Csontvelő-transzplantáció/hematopoetikus őssejt-transzplantáció a szűrés megkezdése előtti utolsó 6 hónapban.
  7. A HUS a kobalamin C metabolizmus ismert genetikai hibáihoz kapcsolódik.
  8. Szisztémás szklerózis (szkleroderma), szisztémás lupus erythematosus vagy antifoszfolipid antitest-pozitivitás vagy szindróma.
  9. Krónikus dialízis (a definíció szerint a rendszeres dialízis a végstádiumú vesebetegség vesepótló kezelése).

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Ravulizumab

A résztvevők a kezdeti értékelési időszakban 26 héten keresztül 8 hetente testtömeg-alapú ravulizumabot kaptak.

A kezdeti értékelési időszak után a résztvevők beléphetnek egy meghosszabbítási időszakba, és ravulizumabot kaphatnak a termék regisztrációjáig vagy jóváhagyásáig (az országspecifikus előírásokkal összhangban), vagy legfeljebb 4,5 évig, attól függően, hogy melyik következik be előbb.
Biológiai: Ravulizumab
Egyszeri telítő adag az 1. napon, majd a 15. napon kezdődő rendszeres fenntartó adagolás, a testtömeg alapján: ≥ 40 és < 60 kilogramm (kg), 2400 milligramm (mg) terhelés, majd 3000 mg 8 hetente; ≥ 60 - < 100 kg, 2700 mg terhelés, majd 3300 mg 8 hetente; ≥ 100 kg, 3000 mg terhelés, majd 3600 mg 8 hetente.
Más nevek:
  • Ultomiris
  • ALXN1210

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A 26. héten teljes thromboticus mikroangiopátiára (TMA) reagáló résztvevők százalékos aránya
Időkeret: 26. hét
A teljes TMA-válasz a 26 hetes kezdeti értékelési periódus során egy összetett eredménymérték, amely a hematológiai paraméterek (thrombocytaszám és laktát-dehidrogenáz [LDH]) normalizálását és a vesefunkció javulását (a szérum kreatininszintjének ≥25%-os csökkenése a kiindulási értékhez képest) követelte meg. a dializált résztvevők esetében az alapvonalat legalább 6 nappal a dialízis befejezése után állapították meg. A résztvevőknek meg kellett felelniük ezeknek a kritériumoknak 2 külön értékelésnél, amelyeket legalább 4 hét (28 nap) különbséggel végeztek, és a közöttük lévő méréseket. Ahhoz, hogy a résztvevő a 26 hetes kezdeti értékelési időszak során válaszolónak minősüljön, a legkésőbbi időpont, amikor a résztvevő először teljesítette a válaszadási kritériumokat, 28 nappal a 26. heti (183. nap) értékelés előtt volt. Formális statisztikai összehasonlító elemzéseket nem terveztek ehhez a tanulmányhoz. A százalékos arány a kezelt résztvevők közül a válaszadókon alapult. A 95%-os konfidencia intervallum (CI) aszimptotikus Gauss-közelítésen alapult, folytonossági korrekcióval.
26. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Ideje befejezni a TMA-választ
Időkeret: Alaphelyzet a 114. hétig
Azokat a résztvevőket, akik nem válaszoltak, cenzúrázták az utolsó látogatás vagy a vizsgálat megszakításának időpontjában, amikor az elemzést elvégezték. A TMA válasz befejezésének ideje napokban van megadva. A megerősített teljes TMA-válasz eseményének időpontját tekintettük az első időpontnak, amikor a teljes TMA-válasz minden kritériuma teljesült.
Alaphelyzet a 114. hétig
Azok a résztvevők, akik nem igényelnek dialízist a 26. és az 52. héten
Időkeret: 26. és 52. hét
Azon résztvevők esetében, akiknek az ALXN1210-kezelés megkezdése előtt 5 napon belül dialízisre volt szükségük, a jelentésben szerepel azoknak a résztvevőknek a száma, akiknek már nincs szükségük dialízisre.
26. és 52. hét
A teljes TMA-választ kapó résztvevők aránya az 52. héten
Időkeret: 52. hét
A jelentésben szerepel a válaszadónak tekintett résztvevők aránya, valamint az 52. hét időpontjára vonatkozó kétoldalú 95%-os CI. Ahhoz, hogy a résztvevő a 26 hetes kezdeti értékelési időszak során válaszolónak minősüljön, a legkésőbbi időpont, amikor a résztvevő először teljesíthette a válaszadási kritériumokat, 28 nappal a 26. heti (183. nap) értékelés előtt volt (a válasz összetevői legalább 28 napig fennmaradtak). .
52. hét
Változás az alapvonalhoz képest a becsült glomeruláris szűrési sebességben (eGFR) a 26. és 52. héten
Időkeret: Alapállapot, 26. hét és 52. hét
Az eGFR által értékelt veseműködést a kiinduláskor, valamint a 26. és az 52. heti időpontokban összegeztük a megfigyelt érték folytonos változóira vonatkozó leíró statisztikák felhasználásával, valamint a kiindulási értékhez képesti változást. Az alapértéket az első vizsgálati gyógyszer-infúziót megelőzően végzett értékelések átlagaként határozták meg (ezek magukban foglalhatják a szűrés és az 1. napi vizit eredményeit). 10 milliliter (mL)/perc (perc)/1,73 érték Az eGFR négyzetméterét (m^2) az akut vesekárosodás miatt dialízisre szoruló résztvevők esetében imputáltuk. A megfigyelt értéket és az alapvonalhoz viszonyított változást ml/perc/1,73 egységben adtuk meg m^2. A növekedés a vesefunkció javulását jelezte.
Alapállapot, 26. hét és 52. hét
Résztvevők, akiknek a kiindulási állapothoz képest megváltozott a CKD stádiuma a 26. és az 52. héten
Időkeret: Alapállapot, 26. hét és 52. hét
A krónikus vesebetegség stádiuma a kiindulási állapothoz képest javult (kivéve azokat, akiknek az 1. stádiumban [normál vesefunkció] a kiindulási állapotban, mivel nem tudnak javulni), romlott (kivéve azokat, akiknek a kiindulási állapota 5. stádiumban van, mivel nem romolhat) és A kiindulási CKD-stádiumhoz képest ugyanaz maradt. Az alapértéket a kezelés megkezdése előtti utolsó elérhető eGFR alapján határozták meg. Az 5. szakaszt a legrosszabb, míg az 1. szakaszt a legjobb kategóriának tekintették. A Clopper-Pearson módszerrel pontos megbízhatósági határokon alapuló, kétoldalú 95%-os CI-t minden kategóriára megadtunk. A krónikus vesebetegség stádiumát az Országos Vesealapítvány krónikus vesebetegség stádiuma alapján osztályozták.
Alapállapot, 26. hét és 52. hét
A vérlemezkeszám változása a kiindulási értékhez képest a 26. és az 52. héten
Időkeret: Alapállapot, 26. hét és 52. hét
A vérlemezkeszám hematológiai TMA-paraméterét a kiinduláskor, valamint a 26. és az 52. héten összegeztük a kiindulási értékhez képesti változás folyamatos változóira vonatkozó leíró statisztikák felhasználásával. Az eredményeket vérlemezkék*10^9/liter (L) vérben adják meg.
Alapállapot, 26. hét és 52. hét
Változás az LDH kiindulási értékéhez képest a 26. és az 52. héten
Időkeret: Alapállapot, 26. hét és 52. hét
A szérum LDH hematológiai TMA-paraméterét a kiinduláskor, valamint a 26. és az 52. héten összegeztük a kiindulási értékhez képesti változás folyamatos változóira vonatkozó leíró statisztikák segítségével. Az eredményeket egységben (U)/L jelentik.
Alapállapot, 26. hét és 52. hét
A hemoglobin kiindulási értékének változása a 26. és az 52. héten
Időkeret: Alapállapot, 26. hét és 52. hét
A hemoglobinszint hematológiai TMA-paraméterét a kiinduláskor, valamint a 26. és az 52. héten összegeztük a kiindulási értékhez képesti változás folyamatos változóira vonatkozó leíró statisztikák felhasználásával. Az eredményeket gramm (g)/l egységben adjuk meg.
Alapállapot, 26. hét és 52. hét
A komplement inhibitor kezelésben még nem részesült résztvevők százalékos aránya, akiknél a hemoglobin a kiindulási értékhez képest 20 g/l-nél magasabb a 26. és 52. héten keresztül
Időkeret: Kiindulási állapot a 26. hétig és az 52. hétig
Azon résztvevők százalékos arányát, akiknél a hemoglobinszint ≥20 g/l-rel emelkedett a kiindulási értékhez képest, amelyet két, legalább 4 hetes (28 napos) különbséggel végzett mérések során figyeltek meg, és a közöttük lévő méréseket a 26. és az 52. hétig értékelték, és bemutatják. a válaszadók százalékos aránya, valamint a kétoldali 95%-os CI. A 95%-os CI-k pontos megbízhatósági határokon alapulnak a Clopper-Pearson módszerrel. Ahhoz, hogy a résztvevő a 26 hetes és az 52 hetes meghosszabbítási időszak során válaszadónak minősüljön, a legkésőbbi időpont, amikor a résztvevő először teljesíthette a válaszadási kritériumokat, 28 nappal a megfelelő 26. és 52. heti értékelés előtt volt (a válasz összetevői legalábbis megmaradtak 28 nap).
Kiindulási állapot a 26. hétig és az 52. hétig
Az EuroQol 5-dimenziós 3-szintű (EQ-5D-3L) által mért életminőség kiindulási állapotához képest a 26. és 52. héten
Időkeret: Alapállapot, 26. hét és 52. hét
Az EQ-5D-3L egy résztvevők által megválaszolt kérdőív, amely 5 dimenziót értékel: mobilitás, öngondoskodás, szokásos tevékenységek, fájdalom/diszkomfort és szorongás/depresszió (1-es, 2-es vagy 3-as pontozással, ahol a 3 a legrosszabb). egészségi állapot), valamint az egészségi állapot vizuális analóg skálán (0-tól 100-ig, ahol a 100 a legjobb egészségi állapotot jelenti). Ezekből a pontszámokból összefoglaló indexpontszámot kapunk az Egyesült Államokra beállított időbeli kompromisszumos értékelés alapján, amely -1 és 1 között mozog, ahol a 0,94 feletti pontszám a teljes egészséget jelzi. Az alapvonalhoz képest a pontszám növekedése az életminőség javulását jelzi.
Alapállapot, 26. hét és 52. hét
Változás a kiindulási életminőségben a krónikus betegségek terápiájának funkcionális értékelése (FACIT) – fáradtság 4. verziójú kérdőív alapján a 26. és 52. héten
Időkeret: Alapállapot, 26. hét és 52. hét
Az életminőséget részben a FACIT Fáradtság 4-es verziójával értékelték. Az adatokat a kiinduláskor, valamint a 26. és 52. hét időpontjában összegezték a folyamatos változókra vonatkozó leíró statisztikák felhasználásával. A FACIT Fatigue Version 4 kérdőívet a kiinduláskor és az 52. hét időpontját standard pontozási algoritmusokkal pontozták. A pontszám 0 és 52 között mozog, a magasabb pontszám kevesebb fáradtságot jelez. A pontszám növekedése az életminőség javulását jelezte.
Alapállapot, 26. hét és 52. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. január 11.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. január 24.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. január 24.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. október 25.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. október 27.

Első közzététel (Becsült)

2016. október 31.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. február 20.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. január 24.

Utolsó ellenőrzés

2024. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ALXN1210-aHUS-311
  • 2016-002027-29 (EudraCT szám)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Ravulizumab

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Albania

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel