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Estudio de ALXN1210 en participantes adultos y adolescentes sin tratamiento previo con inhibidores del complemento con síndrome urémico hemolítico atípico (aHUS)

24 de enero de 2024 actualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Estudio de un solo brazo de ALXN1210 en pacientes adultos y adolescentes sin tratamiento previo con inhibidores del complemento con síndrome urémico hemolítico atípico (aHUS)

El propósito del estudio es evaluar la seguridad y eficacia de ravulizumab para controlar la actividad de la enfermedad en participantes adolescentes y adultos con SHUa que no habían usado previamente un inhibidor del complemento.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

58

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Aachen, Alemania
        • Clinical Trial Site
      • Essen, Alemania
        • Clinical Trial Site
      • Hanover, Alemania
        • Clinical Trial Site
      • Muenchen, Alemania
        • Clinical Trial Site
      • Tuebingen, Alemania
        • Clinical Trial Site
  • Australia
      • Clayton, Australia
        • Clinical Trial Site
      • Geelong, Australia
        • Clinical Trial Site
      • Parkville, Australia
        • Clinical Trial Site
  • Austria
      • Vienna, Austria
        • Clinical Trial Site
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica
        • Clinical Trial Site
  • Canadá
      • London, Canadá
        • Clinical Trial Site
  • Corea, república de
      • Gyeonggi-do, Corea, república de
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Corea, república de
        • Clinical Trial Site
  • España
      • Barcelona, España
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, España
        • Clinical Trial Site
      • Valencia, España
        • Clinical Trial Site
  • Estados Unidos
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Estados Unidos, 46804
        • Clinical Trial Site
      • Fort Wayne, Indiana, Estados Unidos, 46845
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Clinical Trial Site
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27103
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Clinical Trial Site
  • Federación Rusa
      • Moscow, Federación Rusa
        • Clinical Trial Site
      • Saint Petersburg, Federación Rusa
        • Clinical Trial Site
  • Francia
      • Bordeaux, Francia
        • Clinical Trial Site
      • Clermont-Ferrand, Francia
        • Clinical Trial Site
      • Lille, Francia
        • Clinical Trial Site
      • Montpellier, Francia
        • Clinical Trial Site
      • Nice, Francia
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Francia
        • Clinical Trial Site
  • Italia
      • Bologna, Italia
        • Clinical Trial Site
      • Firenze, Italia
        • Clinical Trial Site
  • Japón
      • Saitama, Japón
        • Clinical Trial Site
      • Tokyo, Japón
        • Clinical Trial Site
  • Reino Unido
      • Cardiff, Reino Unido
        • Clinical Trial Site
      • London, Reino Unido
        • Clinical Trial Site
  • Taiwán
      • Taichung, Taiwán
        • Clinical Trial Site
      • Taipei, Taiwán
        • Clinical Trial Site
      • Taipei City, Taiwán
        • Clinical Trial Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

10 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Hombre o mujer ≥ 12 años y peso ≥ 40 kg en el momento del consentimiento.
  2. Evidencia de microangiopatía trombótica, que incluye recuento bajo de plaquetas, hemólisis (ruptura de glóbulos rojos dentro de los vasos sanguíneos) y disminución de la función renal.
  3. Vacunación meningocócica documentada no más de 3 años antes o en el momento de iniciar el fármaco del estudio. Los participantes que recibieron una vacuna meningocócica menos de 2 semanas antes de iniciar el tratamiento con ravulizumab deben haber recibido tratamiento con antibióticos profilácticos apropiados hasta 2 semanas después de la vacunación. Los participantes que no habían sido vacunados antes de iniciar el tratamiento con ravulizumab deberían haber recibido antibióticos profilácticos antes y durante al menos 2 semanas después de la vacunación meningocócica. Los participantes < 18 años de edad deben haber sido vacunados contra Haemophilus influenzae tipo b y Streptococcus pneumoniae de acuerdo con las pautas del calendario de vacunación nacional y local.
  4. Las participantes mujeres en edad fértil y los participantes hombres con parejas mujeres en edad fértil tenían que usar métodos anticonceptivos altamente efectivos desde el momento de la selección y hasta al menos 8 meses después de la última dosis de ravulizumab.

Criterio de exclusión:

  1. Una desintegrina y metaloproteinasa con motivo de trombospondina tipo 1, deficiencia del miembro 13 (actividad < 5%).
  2. Síndrome urémico hemolítico relacionado con la toxina Shiga.
  3. Test de Coombs directo positivo.
  4. Embarazo o lactancia.
  5. Síndrome urémico hemolítico (SUH) relacionado con la exposición al fármaco identificado.
  6. Trasplante de médula ósea/trasplante de células madre hematopoyéticas en los últimos 6 meses antes del inicio de la selección.
  7. SUH relacionado con defectos genéticos conocidos del metabolismo de la cobalamina C.
  8. Esclerosis sistémica (esclerodermia), lupus eritematoso sistémico o positividad o síndrome de anticuerpos antifosfolípidos.
  9. Diálisis crónica (definida como diálisis regular como terapia de reemplazo renal para la enfermedad renal en etapa terminal).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Ravulizumab

A los participantes se les administraron dosis de ravulizumab basadas en el peso cada 8 semanas durante 26 semanas en el período de evaluación inicial.

Después del Período de evaluación inicial, los participantes podrían ingresar a un Período de extensión y recibir ravulizumab hasta el registro o la aprobación del producto (de acuerdo con las regulaciones específicas del país) o hasta por 4,5 años, lo que ocurra primero.
Biológico: Ravulizumab
Dosis de carga única el día 1, seguida de una dosis de mantenimiento regular a partir del día 15, según el peso: ≥ 40 a < 60 kilogramos (kg), carga de 2400 miligramos (mg), luego 3000 mg cada 8 semanas; ≥ 60 a < 100 kg, carga de 2700 mg, luego 3300 mg cada 8 semanas; ≥ 100 kg, carga de 3000 mg, luego 3600 mg cada 8 semanas.
Otros nombres:
  • Ultomiris
  • ALXN1210

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes con respuesta completa a la microangiopatía trombótica (MAT) en la semana 26
Periodo de tiempo: Semana 26
La respuesta completa de TMA durante el período de evaluación inicial de 26 semanas es una medida de resultado compuesta que requirió la normalización de los parámetros hematológicos (recuento de plaquetas y lactato deshidrogenasa [LDH]) y una mejora en la función renal (≥25 % de reducción en la creatinina sérica desde el inicio); para los participantes en diálisis, la línea de base se estableció al menos 6 días después del final de la diálisis. Los participantes tenían que cumplir con estos criterios para 2 evaluaciones separadas obtenidas con al menos 4 semanas (28 días) de diferencia y cualquier medición intermedia. Para ser considerado un respondedor durante el período de evaluación inicial de 26 semanas, el último momento en que un participante pudo cumplir por primera vez con los criterios de respuesta fue 28 días antes de la evaluación de la semana 26 (día 183). No se planificaron análisis formales de comparación estadística para este estudio. El porcentaje se basó en los respondedores entre los participantes tratados. El intervalo de confianza (IC) del 95 % se basó en el método de aproximación gaussiana asintótica con una corrección de continuidad.
Semana 26

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tiempo para completar la respuesta de TMA
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 114
Los participantes que no respondieron fueron censurados en la fecha de la última visita o de la interrupción del estudio en el momento en que se realizó el análisis. El tiempo para completar la respuesta de TMA se informa en días. El momento del evento de una respuesta TMA completa confirmada se consideró el primer momento en el que se cumplieron todos los criterios para una respuesta TMA completa.
Línea de base hasta la semana 114
Participantes que no requieren diálisis en las semanas 26 y 52
Periodo de tiempo: Semana 26 y Semana 52
Para los participantes que requieren diálisis dentro de los 5 días anteriores al inicio del tratamiento con ALXN1210, se informa el número de participantes que ya no requieren diálisis
Semana 26 y Semana 52
Proporción de participantes con respuesta completa de MAT en la semana 52
Periodo de tiempo: Semana 52
Se informa la proporción de participantes considerados respondedores, junto con un IC del 95 % bilateral para el punto temporal de la semana 52. Para ser considerado un respondedor durante el período de evaluación inicial de 26 semanas, el último momento en que un participante pudo cumplir por primera vez con los criterios de respuesta fue 28 días antes de la evaluación de la semana 26 (día 183) (los componentes de la respuesta se mantuvieron durante al menos 28 días) .
Semana 52
Cambio desde el inicio en la tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) en las semanas 26 y 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 26 y semana 52
La función renal evaluada por eGFR se resumió al inicio y en los puntos temporales de la Semana 26 y la Semana 52 utilizando estadísticas descriptivas para variables continuas para el valor observado, así como el cambio desde el inicio. El valor inicial se definió como el promedio de los valores de las evaluaciones realizadas antes de la primera infusión del fármaco del estudio (estos podrían incluir los resultados de la selección y la visita del día 1). Un valor de 10 mililitros (mL)/minuto (min)/1,73 Se imputaron metros cuadrados (m ^ 2) para eGFR para los participantes que requerían diálisis por lesión renal aguda. El valor observado y el cambio desde el inicio se informan en ml/min/1,73 m ^ 2. Un aumento indicó una mejora en la función renal.
Línea de base, semana 26 y semana 52
Participantes con cambios desde el inicio en la etapa de ERC en las semanas 26 y 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 26 y semana 52
El estadio de CKD se presenta como el cambio desde el inicio en los participantes que mejoraron (excluyendo aquellos con estadio 1 [función renal normal] al inicio ya que no pueden mejorar), empeoraron (excluyendo aquellos con estadio 5 al inicio ya que no pueden empeorar) y Permaneció igual, en comparación con la etapa de ERC al inicio del estudio. El valor inicial se derivó en función de la última eGFR disponible antes de comenzar el tratamiento. La Etapa 5 fue considerada la peor categoría, mientras que la Etapa 1 fue considerada la mejor categoría. Para cada categoría, se proporcionó un IC del 95 % bilateral para la proporción, basado en límites de confianza exactos utilizando el método de Clopper-Pearson. La etapa de la ERC se clasificó según la etapa de la enfermedad renal crónica de la Fundación Nacional del Riñón.
Línea de base, semana 26 y semana 52
Cambio desde el inicio en el recuento de plaquetas en las semanas 26 y 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 26 y semana 52
El parámetro hematológico TMA del recuento de plaquetas se resumió al inicio y en la Semana 26 y la Semana 52 utilizando estadísticas descriptivas para variables continuas para el cambio desde el inicio. Los resultados se informan en plaquetas*10^9/litro (L) de sangre.
Línea de base, semana 26 y semana 52
Cambio desde el inicio en LDH en las semanas 26 y 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 26 y semana 52
El parámetro hematológico TMA de la LDH sérica se resumió al inicio y en la Semana 26 y la Semana 52 utilizando estadísticas descriptivas para variables continuas para el cambio desde el inicio. Los resultados se informan en unidades (U)/L.
Línea de base, semana 26 y semana 52
Cambio desde el inicio en la hemoglobina en las semanas 26 y 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 26 y semana 52
El parámetro hematológico TMA del nivel de hemoglobina se resumió al inicio y en la Semana 26 y la Semana 52 utilizando estadísticas descriptivas para variables continuas para el cambio desde el inicio. Los resultados se informan en gramos (g)/L.
Línea de base, semana 26 y semana 52
Porcentaje de participantes sin tratamiento previo con inhibidores del complemento con un aumento desde el inicio en la hemoglobina ≥20 g/l hasta la semana 26 y la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 26 y hasta la semana 52
El porcentaje de participantes con un aumento desde el inicio en la hemoglobina ≥20 g/L, observado en 2 evaluaciones separadas obtenidas con al menos 4 semanas (28 días) de diferencia, y cualquier medición intermedia, se evaluó hasta la Semana 26 y la Semana 52 y se presenta como el porcentaje de respondedores, junto con un IC del 95 % bilateral. Los IC del 95 % se basan en límites de confianza exactos utilizando el método de Clopper-Pearson. Para ser considerado un respondedor durante los Períodos de Extensión de 26 y 52 semanas, el último momento en que un participante pudo cumplir por primera vez con los criterios de respuesta fue 28 días antes de las respectivas evaluaciones de la Semana 26 y la Semana 52 (los componentes de la respuesta se mantuvieron durante al menos 28 días).
Línea de base hasta la semana 26 y hasta la semana 52
Cambio desde el inicio en la calidad de vida medida por el EuroQol 5-Dimension 3-Level (EQ-5D-3L) en las semanas 26 y 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 26 y semana 52
El EQ-5D-3L es un cuestionario respondido por los participantes que califica 5 dimensiones: movilidad, autocuidado, actividades habituales, dolor/malestar y ansiedad/depresión (puntuado como 1, 2 o 3, siendo 3 el peor). estado de salud), así como el estado de salud en una escala analógica visual (0 a 100, donde 100 representa el mejor estado de salud). A partir de estas puntuaciones, se deriva una puntuación de índice resumida utilizando la valoración de compensación de tiempo establecida para los Estados Unidos y varía de -1 a 1, donde una puntuación superior a 0,94 indica una salud completa. Un aumento en la puntuación desde el inicio indica una mejora en la calidad de vida.
Línea de base, semana 26 y semana 52
Cambio desde el inicio en la calidad de vida medido por el cuestionario de evaluación funcional de la terapia de enfermedades crónicas (FACIT)-fatiga versión 4 en las semanas 26 y 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 26 y semana 52
La calidad de vida se evaluó en parte utilizando FACIT Fatigue Version 4. Los datos se resumieron al inicio y en el punto temporal de la Semana 26 y la Semana 52 utilizando estadísticas descriptivas para variables continuas. El cuestionario FACIT Fatigue Version 4 al inicio y en el punto de tiempo de la semana 52 se calificó utilizando algoritmos de puntuación estándar. La puntuación varía de 0 a 52, y una puntuación más alta indica menos fatiga. Un aumento en la puntuación indicó una mejora en la calidad de vida.
Línea de base, semana 26 y semana 52

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

11 de enero de 2017

Finalización primaria (Actual)

24 de enero de 2023

Finalización del estudio (Actual)

24 de enero de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

25 de octubre de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de octubre de 2016

Publicado por primera vez (Estimado)

31 de octubre de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

20 de febrero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de enero de 2024

Última verificación

1 de enero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ALXN1210-aHUS-311
  • 2016-002027-29 (Número EudraCT)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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