Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Seladelpar (MBX-8025) potilailla, joilla on primaarinen sappikolangiitti (PBC)

tiistai 21. kesäkuuta 2022 päivittänyt: CymaBay Therapeutics, Inc.

8 viikon annosvaihtelu, avoin, satunnaistettu, 2. vaiheen tutkimus, jossa on 44 viikon jatkotutkimus MBX-8025:n turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on primaarinen sapen kolangiitti (PBC) ja riittämätön vaste tai intoleranssi Ursodeoksikoolihappo (UDCA)

8 viikkoa kestävä, annosvaihteluinen, avoin, satunnaistettu, vaiheen 2 tutkimus, jossa on 44 viikon jatkotutkimus, jossa arvioitiin MBX-8025:n turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on primaarinen sappikolangiitti (PBC) ja riittämätön vaste tai intoleranssi ursodeoksikoolihappo (UDCA)

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Ensisijainen:

Arvioida MBX-8025:n 2 mg, 5 mg ja 10 mg turvallisuutta ja tehoa 8 viikon hoidon aikana

Toissijainen:

Arvioida MBX-8025:n 2 mg, 5 mg ja 10 mg turvallisuutta ja tehoa 12 ja 26 viikon hoidon aikana

MBX-8025:n 2 mg, 5 mg ja 10 mg turvallisuuden ja tehon arvioiminen 52 viikon hoidon aikana

MBX-8025:n farmakokinetiikan (PK) arvioiminen

Tutkiva:

Arvioida MBX-8025:n vaikutusta sappihappoihin, tulehduksen ja munuaisten toiminnan lisämarkkereihin

MBX-8025:n annokset 1 mg ja 15 mg voidaan arvioida, jos annosta muutetaan

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

119

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
        • University of Calgary Liver Unit
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Toronto Centre for Liver Disease
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 10117
        • Outpatient Clinic of Internal Medicine
      • Erlangen, Saksa, 91054
        • University Hospital Erlangen
      • Hamburg, Saksa, 20099
        • Ifi-Studien und Projekte GmbH, An der Asklepios Klinik St. Georg
      • Hannover, Saksa, 30625
        • Center of Internal Medicine - Medical School of Hannover
      • Mainz, Saksa, 55131
        • University Medical Centre of the Johannes Guttenberg-University
      • Marburg, Saksa, 35043
        • Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH
      • Tubingen, Saksa, 72076
        • Medizinische Universitätsklinik Tübingen
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2GW
        • University Hospitals Birmingham
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Hull, Yhdistynyt kuningaskunta, HU3 2JZ
        • Hull and East Yorkshire Hospitals NHS Trust
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QR
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
      • Plymouth, Yhdistynyt kuningaskunta, PL6 8DH
        • Plymouth Hospitals NHS Trust
      • Portsmouth, Yhdistynyt kuningaskunta, PO6 3LY
        • Portsmouth Hospitals NHS Trust
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Chandler, Arizona, Yhdysvallat, 85224
        • Institute for Liver Health
    • California
      • Coronado, California, Yhdysvallat, 92118
        • Southern California Research Center
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94305
        • Standford University Medicine
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
      • Ventura, California, Yhdysvallat, 93003
        • Ventura Clinical Trials
    • Florida
      • Lakewood Ranch, Florida, Yhdysvallat, 34211
        • Florida Research Institute
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami - Center for Liver Diseases
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30309
        • Digestive Healthcare of Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30308
        • Atlanta Gastroenterology Associates, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Northwestern University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21202
        • Mercy Medical Center
    • Michigan
      • Novi, Michigan, Yhdysvallat, 48377
        • Henry Ford Health System
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Yhdysvallat, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63104
        • Saint Louis University, Gastroenterology & Hepatology
    • New York
      • Manhasset, New York, Yhdysvallat, 11030
        • Northwell Health - Center for Liver Disease and Transplantation
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • NYU Langone Medical Center
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • The Mount Sinai Medical Center
    • Pennsylvania
      • Bethlehem, Pennsylvania, Yhdysvallat, 18017
        • Northest Clinical Research Center, LLC.
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • UT Southwestern Medical Center Investigation Drug Service
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Live Oak, Texas, Yhdysvallat, 78233
        • Gastroenterology Consultants of SA
    • Virginia
      • Newport News, Virginia, Yhdysvallat, 23602
        • Bon Secours St. Mary's Immaculate Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98104
        • University of Washington

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Hänen on täytynyt antaa kirjallinen tietoinen suostumus (allekirjoitettu ja päivätty) ja kaikki paikallisen lain edellyttämät valtuutukset
  2. 18-75 vuotta (mukaan lukien)

  3. Mies tai nainen, jolla on PBC-diagnoosi, vähintään kahdella seuraavista kriteereistä:

    • AP:n historia ULN:n yläpuolella vähintään kuuden kuukauden ajan
    • Positiiviset AMA-tiitterit (> 1/40 immunofluoresenssilla tai M2-positiivinen entsyymikytkentäisellä immunosorbenttimäärityksellä (ELISA) tai positiiviset PBC-spesifiset antinukleaariset vasta-aineet
    • Dokumentoitu maksabiopsian tulos, joka on yhdenmukainen PBC:n kanssa
  4. Vakaa ja suositeltu UDCA-annos viimeisen 12 kuukauden aikana tai UDCA-intoleranssi
  5. AP ≥ 1,67 × ULN
  6. Lisääntymiskykyisten naisten on käytettävä vähintään yhtä esteehkäisyä ja toista tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimuksen aikana ja vähintään 90 päivän ajan viimeisen annoksen jälkeen. Miesten, jotka ovat seksuaalisesti aktiivisia lisääntymiskykyisten naiskumppanien kanssa, on käytettävä esteehkäisyä ja heidän naispuolisten kumppanien on käytettävä toista tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimuksen aikana ja vähintään 90 päivän ajan viimeisen annoksen jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Muu kuin PBC-sairaus, joka tutkijan mielestä estäisi täyden osallistumisen tutkimukseen tai sekaisin sen tuloksia (esim. syöpä aktiivisessa hoidossa)
  2. AST tai ALT > 3 × ULN
  3. Kokonaisbilirubiini > 2,0 mg/dl
  4. Kokonaisbilirubiini > ULN JA albumiini < LLN, lukuun ottamatta koehenkilöitä, joilla on Gilbertin oireyhtymä. Potilaat, joilla on Gilbertin oireyhtymä, suljetaan pois, jos suora bilirubiini > ULN.
  5. Autoimmuuni hepatiitti
  6. Primaarinen sklerosoiva kolangiitti
  7. Tunnettu alfa-1-antitrypsiinipuutos
  8. Tunnettu krooninen virushepatiitti
  9. Kreatiinikinaasi yli ULN
  10. Seerumin kreatiniini yli ULN
  11. Naisille, raskaus tai imetys
  12. Kolkisiinin, metotreksaatin, atsatiopriinin tai systeemisten steroidien käyttö seulontaa edeltäneiden kahden kuukauden aikana
  13. Fibraattien tai simvastatiinin nykyinen käyttö
  14. Obetikolihapon nykyinen käyttö
  15. PBC:n kokeellisen tai hyväksymättömän hoidon käyttö
  16. Kokeellisen tai hyväksymättömän immunosuppressantin käyttö
  17. Haittatapahtuma, joka johti MBX-8025:n lopettamiseen CymaBayn vaiheen 2 PBC-tutkimuksesta (CB8025-21528)
  18. Kaikki muut olosuhteet, jotka vaarantaisivat tutkittavan turvallisuuden tai heikentäisivät kliinisen tutkimuksen laatua, tutkijan arvioiden mukaan

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: MBX-8025 (2 mg)
MBX-8025 2 mg kapseli kerran päivässä
Lääke: MBX-8025 2 mg kapseli

Ensimmäinen 8 viikon hoito:

• MBX-8025 2 mg

Laajennus:

2 mg:n ryhmä aloitetaan sen jälkeen, kun 5 mg:n ja 10 mg:n ryhmien turvallisuus- ja tehokkuusarviointi on saatu päätökseen.

Koehenkilöt syöttävät pidennyksen aluksi heille määrätyllä annoksella. Annosta voidaan suurentaa tai pienentää 8 ensimmäisen hoitoviikon turvallisuus- ja tehotietojen tarkastelun jälkeen. Pidennyksen aikana potilaan annosta voidaan säätää uudelleen turvallisuus- tai tehokkuussyistä.

Muut nimet:
  • MBX-8025
  • seladelpar
Kokeellinen: MBX-8025 (5 mg)
MBX-8025 5 mg kapseli kerran päivässä
Lääke: MBX-8025 5 mg kapseli

Ensimmäinen 8 viikon hoito:

• MBX-8025 5 mg

Laajennus:

Koehenkilöt syöttävät pidennyksen aluksi heille määrätyllä annoksella. Annosta voidaan suurentaa tai pienentää 8 ensimmäisen hoitoviikon turvallisuus- ja tehotietojen tarkastelun jälkeen. Pidennyksen aikana potilaan annosta voidaan säätää uudelleen turvallisuus- tai tehokkuussyistä.

Muut nimet:
  • MBX-8025
  • seladelpar
Kokeellinen: MBX-8025 (10 mg)
MBX-8025 10 mg kapseli kerran päivässä
Lääke: MBX-8025 10 mg kapseli

Ensimmäinen 8 viikon hoito:

• MBX-8025 10 mg

Laajennus:

Koehenkilöt syöttävät pidennyksen aluksi heille määrätyllä annoksella. Annosta voidaan suurentaa tai pienentää 8 ensimmäisen hoitoviikon turvallisuus- ja tehotietojen tarkastelun jälkeen. Pidennyksen aikana potilaan annosta voidaan säätää uudelleen turvallisuus- tai tehokkuussyistä.

Muut nimet:
  • MBX-8025
  • seladelpar

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Seerumin alkalisen fosfataasin (ALP) suhteellinen muutos lähtötasosta viikolla 8
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Suhteellinen muutos lähtötasosta seerumin ALP-tasoissa viikolla 8 (päätepiste). Muokattu Intent-to-Treat (mITT) -analyysisarja sisälsi kaikki satunnaistetut koehenkilöt, joilla oli vahvistettu PBC ja jotka saivat vähintään yhden tutkimuslääkeannoksen ja joilla oli vähintään yksi lähtötilanteen jälkeinen ALP-arviointi hoidon aikana. n, tarkoittaa tutkittavien lukumäärää, jotka voidaan arvioida vastaaville aikapisteille
8 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Seerumin alkalisen fosfataasin (ALP) absoluuttinen muutos lähtötasosta viikolla 12 ja 52
Aikaikkuna: 12 viikkoa ja 52 viikkoa
ALP:n absoluuttinen muutos lähtötilanteesta viikkoihin 12 ja 52 mITT-analyysisarjaan kuuluivat kaikki satunnaistetut henkilöt, joilla oli vahvistettu PBC ja jotka saivat vähintään yhden tutkimuslääkeannoksen ja joilla oli vähintään yksi lähtötilanteen jälkeinen ALP-arviointi hoidon aikana.
12 viikkoa ja 52 viikkoa
Aspartaattiaminotransferaasin (AST) muutos lähtötasosta 12 viikkoon ja 52 viikkoon
Aikaikkuna: 12 viikkoa ja 52 viikkoa
Päätepisteen AST-tasojen muutos lähtötasosta ilmoitettiin. mITT-analyysisarja sisälsi kaikki satunnaistetut henkilöt, joilla oli varmistettu PBC ja jotka saivat vähintään yhden tutkimuslääkeannoksen ja joilla oli vähintään yksi lähtötilanteen jälkeinen ALP-arviointi hoidon aikana.
12 viikkoa ja 52 viikkoa
Alaniiniaminotransferaasin (ALT) muutos lähtötasosta 12 viikkoon ja 52 viikkoon
Aikaikkuna: 12 viikkoa ja 52 viikkoa
Päätepisteen ALAT-tasojen muutos lähtötasosta ilmoitettiin. mITT-analyysisarja sisälsi kaikki satunnaistetut henkilöt, joilla oli varmistettu PBC ja jotka saivat vähintään yhden tutkimuslääkeannoksen ja joilla oli vähintään yksi lähtötilanteen jälkeinen ALP-arviointi hoidon aikana.
12 viikkoa ja 52 viikkoa
Gamma-glutamyylitransferaasin (GGT) muutos lähtötasosta 12 viikkoon ja 52 viikkoon
Aikaikkuna: 12 viikkoa ja 52 viikkoa
Päätepisteen GGT-tasojen muutos lähtötilanteesta ilmoitettiin. mITT-analyysisarja sisälsi kaikki satunnaistetut henkilöt, joilla oli varmistettu PBC ja jotka saivat vähintään yhden tutkimuslääkeannoksen ja joilla oli vähintään yksi lähtötilanteen jälkeinen ALP-arviointi hoidon aikana.
12 viikkoa ja 52 viikkoa
Bilirubiinin muutos – kokonaisbilirubiini (TB) lähtötasosta 12 viikkoon ja 52 viikkoon
Aikaikkuna: 12 viikkoa ja 52 viikkoa
Päätepisteen tuberkuloositasojen muutos lähtötasosta raportoidaan. mITT-analyysisarja sisälsi kaikki satunnaistetut henkilöt, joilla oli varmistettu PBC ja jotka saivat vähintään yhden tutkimuslääkeannoksen ja joilla oli vähintään yksi lähtötilanteen jälkeinen ALP-arviointi hoidon aikana.
12 viikkoa ja 52 viikkoa
Osallistujien prosenttiosuus täyttää ALP:n ja kokonaisbilirubiinin yhdistetyt päätepistekriteerit
Aikaikkuna: 12 viikkoa ja 52 viikkoa

Osallistuja täyttää yhdistelmäpäätepisteen määrittelee osallistuja, joka täyttää kaikki seuraavat kriteerit:

  • ALP < 1,67 × normaalin yläraja (ULN)
  • Kokonaisbilirubiini normaalirajoissa
  • > 15 % ALP:n lasku

Alkalisen fosfataasin ja kokonaisbilirubiinin päätepiste käynnin mukaan (mITT-populaatio)
12 viikkoa ja 52 viikkoa
Prosenttiosuus osallistujista, jotka täyttävät julkaistut PBC-vastauskriteerit - Paris I
Aikaikkuna: 12 viikkoa ja 52 viikkoa

Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saivat vastauksen Paris I -riskipisteisiin, määriteltiin ALP-arvoksi, joka on pienempi tai yhtä suuri (≤) 3 x ULN ja aspartaattiaminotransferaasi (AST) pienempi tai yhtä suuri kuin (≤) 2 x ULN ja kokonaisbilirubiini ≤ 1 mg/dl .

mITT-analyysisarja sisälsi kaikki satunnaistetut henkilöt, joilla oli varmistettu PBC ja jotka saivat vähintään yhden tutkimuslääkeannoksen ja joilla oli vähintään yksi lähtötilanteen jälkeinen ALP-arviointi hoidon aikana.
12 viikkoa ja 52 viikkoa
Prosenttiosuus osallistujista, jotka täyttävät julkaistut PBC-vastauskriteerit - Paris II
Aikaikkuna: 12 viikkoa ja 52 viikkoa

Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka vastasivat Paris II -riskipisteisiin, määriteltiin ALP-arvoksi ≤ 1,5 x ULN ja AST ≤ 1,5 x ULN ja kokonaisbilirubiini ≤ 1 mg/dl.

mITT-analyysisarja sisälsi kaikki satunnaistetut henkilöt, joilla oli varmistettu PBC ja jotka saivat vähintään yhden tutkimuslääkeannoksen ja joilla oli vähintään yksi lähtötilanteen jälkeinen ALP-arviointi hoidon aikana.
12 viikkoa ja 52 viikkoa
Prosenttiosuus osallistujista, jotka täyttävät julkaistut PBC-vastauskriteerit - Toronto I
Aikaikkuna: 12 viikkoa ja 52 viikkoa
Prosenttiosuus osallistujista, joiden vastaus perustuu Toronto I -riskipisteeseen, joka on määritelty ALP ≤ 1,67 x ULN. mITT-analyysisarja sisälsi kaikki satunnaistetut henkilöt, joilla oli varmistettu PBC ja jotka saivat vähintään yhden tutkimuslääkeannoksen ja joilla oli vähintään yksi lähtötilanteen jälkeinen ALP-arviointi hoidon aikana.
12 viikkoa ja 52 viikkoa
UK-PBC Risk Score Value
Aikaikkuna: 12 viikkoa ja 52 viikkoa
UK-PBC Risk Score päätepisteessä määritellään keskimääräisenä prosentuaalisena riskinä, että ursodeoksikoolihapolla (UDCA) hoidettu PBC-potilas kehittää maksansiirtoa vaativan maksan vajaatoiminnan 5, 10 ja 15 vuoden kuluttua diagnoosista. Mitä korkeampi pistemäärä, se voi viitata suurempaan kuolemaan tai eläviin siirtoihin. Iso-Britannian ja PBC:n riskipisteet: 1-0,982 ^EXP(0,0287854*(ALP12) x ULN-1.722136304) - 0.0422873*(((TA12 xULN/10)^-1) - 8.675729006) + 1.4199 * (LN(BIL12 x ULN/10)+2.7096077778)-13. x LLN-1.17673001)-0.4161954*(verihiutale x LLN-1.873564875)). Missä perustilan selviytymisfunktio = 0,982, 0,941 ja 0,893 5 vuoden, 10 vuoden ja 15 vuoden osalta. ALP12, TA12 ja BIL12 viittaavat vastaavasti ALP:n, transaminaasien (ALT, AST) ja kokonaisbilirubiinin määrityksiin. Muokattu Intent-to-Treat (mITT) -analyysisarja sisälsi kaikki satunnaistetut koehenkilöt, joilla oli vahvistettu PBC ja jotka saivat vähintään yhden tutkimuslääkeannoksen ja joilla oli vähintään yksi lähtötilanteen jälkeinen ALP-arviointi hoidon aikana.
12 viikkoa ja 52 viikkoa
Muutos lähtötasosta pruritus Visual Analog Score (VAS) -pisteissä viikolla 12 ja viikolla 52
Aikaikkuna: 12 viikkoa ja 52 viikkoa

VAS on yleisesti käytetty graafinen työkalu potilaiden kutinan voimakkuuden itseraportointiin. VAS on helppokäyttöinen, validoitu, luotettava ja laajasti sovellettava työkalu, joka ei määritä kutinan vaikutusta elämänlaatuun. Se koostuu 100 mm:n vaakaviivasta, joka on merkitty "ei oireita" vasemmassa päässä ja "pahin kuviteltavissa oleva oire" oikeassa päässä. Kutinauksen voimakkuuden perusteella potilasta neuvotaan piirtämään vaaka-asteikolla pystysuora viiva, jonka alue [VAS-arvot (yksikkö: mm) vaihtelee välillä 0 - 100, jossa 0 tarkoittaa "ei kutinaa" ja 100 "pahinta mahdollista kutinaa". ].

Muokattu Intent-to-Treat (mITT) -analyysisarja sisälsi kaikki satunnaistetut koehenkilöt, joilla oli vahvistettu PBC ja jotka saivat vähintään yhden tutkimuslääkeannoksen ja joilla oli vähintään yksi lähtötilanteen jälkeinen ALP-arviointi hoidon aikana.
12 viikkoa ja 52 viikkoa
Muutos lähtötasosta PBC-40:n elämänlaadussa (QoL) viikoilla 12 ja 52
Aikaikkuna: 12 viikkoa ja 52 viikkoa
PBC-40 QoL -kyselylomake on sairauskohtainen terveyteen liittyvä työkalu, joka on kehitetty PBC-potilaiden psykometrisen profiilin mittaamiseen. Siinä on 10 aluetta ja 43 kysymystä, jotka liittyvät PBC:hen, mukaan lukien kognitiiviset, sosiaaliset, emotionaaliset toiminnot, väsymys, kutina ja muut oireet. Kysymyksiä aloilla: 1) ruoansulatus ja ruokavalio (kysymykset 1-3); 2) kokemukset (kysymykset 4-7); 3) kutina (kysymykset 8-10); 4) väsymys (kysymykset 11-18); 5) panostus ja suunnittelu (kysymykset 19-21); 6) muisti ja keskittyminen (kysymykset 22-27); 7) vaikuttaa sinuun ihmisenä (kysymykset 28-33); 8) vaikutukset sosiaaliseen elämääsi (kysymykset 34-37); 9) kokonaisvaikutus elämääsi (kysymykset 38-40); 10) yleinen terveys ja hyvinvointi (kysymykset A-C). Verkkotunnuksen sisällä kohteet pisteytetään 1–5 ja yksittäisten kohteiden pisteet lasketaan yhteen verkkotunnuksen kokonaispistemääräksi. Korkeat pisteet edustavat PBC:n suurta vaikutusta ja alhaiset pientä vaikutusta elämänlaatuun (mITT-populaatio).
12 viikkoa ja 52 viikkoa
Prosenttiosuus osallistujista, jotka täyttävät julkaistut PBC-vastauskriteerit - Barcelona
Aikaikkuna: 12 viikkoa ja 52 viikkoa
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka vastasivat Barcelonan riskipisteiden perusteella, määriteltiin ALP:n normalisoitumiseksi tai ALP:n laskuksi ≥ 40%. mITT-analyysisarja sisälsi kaikki satunnaistetut henkilöt, joilla oli varmistettu PBC ja jotka saivat vähintään yhden tutkimuslääkeannoksen ja joilla oli vähintään yksi lähtötilanteen jälkeinen ALP-arviointi hoidon aikana.
12 viikkoa ja 52 viikkoa
Absoluuttinen muutos MELD-pisteissä lähtötasosta 12 viikkoon ja 52 viikkoon
Aikaikkuna: 12 viikkoa ja 52 viikkoa

Muutos lähtötilanteesta 12 viikkoon ja 52 viikkoon loppuvaiheen maksasairauden (MELD) pistemäärässä (mITT-populaatio) MELD-pistemäärä vaihtelee välillä 6–40, ja se on mitta siitä, kuinka vakava potilaan maksasairaus on. Mitä korkeampi pistemäärä, sitä todennäköisemmin potilaat tarvitsevat maksansiirron. Laskettu prognostinen riskitekijä, jota käytetään maksansiirron mahdollisen tarpeen arvioimiseen.

MELD(i)-pisteet = 10*[0,957*ln(kreatiniini mg/dl) + 0,378*ln (kokonaisbilirubiini mg/dl) + 1,120*ln (INR) + 0,643].

Jos MELD(i) on pienempi tai yhtä suuri kuin 11, niin MELD = MELD(i). Jos MELD(i) on suurempi kuin 11, MELD = MELD(i) + (1,32 *(137 - (Na)) - (0,033*MELD(i)*(137 - Na))
12 viikkoa ja 52 viikkoa
Muutos GLOBE PBC -pisteissä lähtötasosta 12 viikkoon ja 52 viikkoon
Aikaikkuna: 12 viikkoa ja 52 viikkoa

Muutos lähtötasosta 12 viikkoon ja 52 viikkoon Global PBC Study Groupin (GLOBE) pisteissä (mITT-populaatio)

GLOBE-pistemäärä on validoitu riskinarviointityökalu, joka antaa arvion PBC-potilaiden eloonjäämisestä ilman siirtoa. Sen on kehittänyt Global PBC Study Group Cox-regressiomallilla yli 4 000 PBC-potilaalla. Alempi GLOBE-pistemäärä ennustaa pienemmän riskin. Se lasketaan seuraavasta yhtälöstä:

GLOBE-pisteet = (0,044378 * ikä + 0,93982 * LN (kokonaisbilirubiini/ULN) + (0,335648 * LN (alkalinen fosfataasi/ULN)) - 2,266708 * albumiini /LLN -0,002581 * 0,09 .2 / 8
12 viikkoa ja 52 viikkoa
Osallistujat täyttävät Rotterdamin kriteerit
Aikaikkuna: 12 viikkoa ja 52 viikkoa
osallistujat, joiden vastaus perustuu Rotterdamin kriteereihin viikoilla 12 ja 52 Rotterdamin julkaistut PBC-vastauskriteerit vierailun mukaan (mITT-populaatio) Rotterdamin kriteerit: Varhainen (normaali kokonaisbilirubiini ja normaali albumiini), kohtalaisen pitkälle edennyt (joko epänormaali albumiini tai epänormaali kokonaisbilirubiini) (sekä epänormaali albumiini että epänormaali kokonaisbilirubiini). Varhaisesta vaiheesta keskivaikeaan ja pitkälle edenneeseen vaiheeseen poikkeavuus pahenee ja pahenee.
12 viikkoa ja 52 viikkoa
Prosenttiosuus osallistujista, jotka täyttävät AP:n yhdistelmäpäätepisteen ja kokonaisbilirubiinikriteerit viikolla 12 ja 52
Aikaikkuna: 12 viikkoa ja 52 viikkoa
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden vastaus on määritetty yhdistelmäpäätepisteen mukaan (ALP < 1,67 * normaalin yläraja [ULN] päätepisteessä, kokonaisbilirubiini [BIL] normaalirajoissa päätepisteessä ja suurempi kuin [≥] 15 % ALP-vähennys) lähtötasosta viikkoon 12 ja viikkoon 52 mITT-analyysisarjaan kuuluivat kaikki satunnaistetut henkilöt, joilla oli varmistettu PBC ja jotka saivat vähintään yhden tutkimuslääkeannoksen ja joilla oli vähintään yksi lähtötilanteen jälkeinen ALP-arviointi hoidon aikana.
12 viikkoa ja 52 viikkoa
Prosenttimuutos seerumin alkalisessa fosfataasissa (ALP)
Aikaikkuna: 12 viikkoa ja 52 viikkoa
ALP:n prosentuaalinen muutos lähtötasosta viikkoihin 12 ja 52 mITT-analyysisarjaan kuuluivat kaikki satunnaistetut henkilöt, joilla oli varmistettu PBC ja jotka saivat vähintään yhden tutkimuslääkeannoksen ja joilla oli vähintään yksi lähtötilanteen jälkeinen ALP-arviointi hoidon aikana.
12 viikkoa ja 52 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

CymaBay Therapeutics, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 28. marraskuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 7. syyskuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 8. heinäkuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 2. marraskuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 2. marraskuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 4. marraskuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 14. heinäkuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 21. kesäkuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. kesäkuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CB8025-21629

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa