Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Seladelpar (MBX-8025) u pacjentów z pierwotnym żółciowym zapaleniem dróg żółciowych (PBC)

21 czerwca 2022 zaktualizowane przez: CymaBay Therapeutics, Inc.

8-tygodniowe, otwarte, randomizowane badanie fazy 2 z różnymi dawkami, przedłużone o 44 tygodnie, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności MBX-8025 u pacjentów z pierwotnym żółciowym zapaleniem dróg żółciowych (PBC) i niewystarczającą odpowiedzią lub nietolerancją na Kwas Ursodeoksycholowy (UDCA)

8-tygodniowe, otwarte, randomizowane badanie fazy 2 z różnymi dawkami, z przedłużeniem o 44 tygodnie, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności MBX-8025 u pacjentów z pierwotnym żółciowym zapaleniem dróg żółciowych (PBC) i niewystarczającą odpowiedzią lub nietolerancją na kwas ursodeoksycholowy (UDCA)

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Podstawowy:

Ocena bezpieczeństwa i skuteczności MBX-8025 2 mg, 5 mg i 10 mg w ciągu 8 tygodni leczenia

Wtórny:

Ocena bezpieczeństwa i skuteczności MBX-8025 2 mg, 5 mg i 10 mg w ciągu 12 i 26 tygodni leczenia

Ocena bezpieczeństwa i skuteczności MBX-8025 2 mg, 5 mg i 10 mg w ciągu 52 tygodni leczenia

Aby ocenić farmakokinetykę (PK) MBX-8025

Badawczy:

Aby ocenić wpływ MBX-8025 na kwasy żółciowe, dodatkowe markery stanu zapalnego i czynność nerek

Dawki MBX-8025 1 mg i 15 mg można ocenić, jeśli nastąpi dostosowanie dawki

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

119

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
        • University of Calgary Liver Unit
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Toronto Centre for Liver Disease
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 10117
        • Outpatient Clinic of Internal Medicine
      • Erlangen, Niemcy, 91054
        • University Hospital Erlangen
      • Hamburg, Niemcy, 20099
        • Ifi-Studien und Projekte GmbH, An der Asklepios Klinik St. Georg
      • Hannover, Niemcy, 30625
        • Center of Internal Medicine - Medical School of Hannover
      • Mainz, Niemcy, 55131
        • University Medical Centre of the Johannes Guttenberg-University
      • Marburg, Niemcy, 35043
        • Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH
      • Tubingen, Niemcy, 72076
        • Medizinische Universitätsklinik Tübingen
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Chandler, Arizona, Stany Zjednoczone, 85224
        • Institute for Liver Health
    • California
      • Coronado, California, Stany Zjednoczone, 92118
        • Southern California Research Center
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Standford University Medicine
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
      • Ventura, California, Stany Zjednoczone, 93003
        • Ventura Clinical Trials
    • Florida
      • Lakewood Ranch, Florida, Stany Zjednoczone, 34211
        • Florida Research Institute
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami - Center for Liver Diseases
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30309
        • Digestive Healthcare of Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30308
        • Atlanta Gastroenterology Associates, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Northwestern University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21202
        • Mercy Medical Center
    • Michigan
      • Novi, Michigan, Stany Zjednoczone, 48377
        • Henry Ford Health System
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63104
        • Saint Louis University, Gastroenterology & Hepatology
    • New York
      • Manhasset, New York, Stany Zjednoczone, 11030
        • Northwell Health - Center for Liver Disease and Transplantation
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • NYU Langone Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • The Mount Sinai Medical Center
    • Pennsylvania
      • Bethlehem, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 18017
        • Northest Clinical Research Center, LLC.
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • UT Southwestern Medical Center Investigation Drug Service
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Live Oak, Texas, Stany Zjednoczone, 78233
        • Gastroenterology Consultants of SA
    • Virginia
      • Newport News, Virginia, Stany Zjednoczone, 23602
        • Bon Secours St. Mary's Immaculate Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98104
        • University of Washington
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B15 2GW
        • University Hospitals Birmingham
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Hull, Zjednoczone Królestwo, HU3 2JZ
        • Hull and East Yorkshire Hospitals NHS Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QR
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
      • Plymouth, Zjednoczone Królestwo, PL6 8DH
        • Plymouth Hospitals NHS Trust
      • Portsmouth, Zjednoczone Królestwo, PO6 3LY
        • Portsmouth Hospitals NHS Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Musi mieć pisemną świadomą zgodę (podpisaną i opatrzoną datą) oraz wszelkie upoważnienia wymagane przez lokalne prawo
  2. od 18 do 75 lat (włącznie)

  3. Mężczyzna lub kobieta z rozpoznaniem PBC na podstawie co najmniej dwóch z następujących kryteriów:

    • Historia AP powyżej GGN przez co najmniej sześć miesięcy
    • Dodatnie miana AMA (>1/40 w teście immunofluorescencyjnym lub M2 dodatnie w teście immunoenzymatycznym (ELISA) lub dodatnie przeciwciała przeciwjądrowe swoiste dla PBC
    • Udokumentowany wynik biopsji wątroby zgodny z PBC
  4. Na stabilnej i zalecanej dawce UDCA przez ostatnie dwanaście miesięcy lub nietolerujący UDCA
  5. AP ≥ 1,67 × GGN
  6. Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować co najmniej jeden mechaniczny środek antykoncepcyjny i drugą skuteczną metodę kontroli urodzeń podczas badania i przez co najmniej 90 dni po przyjęciu ostatniej dawki. Mężczyźni, którzy są aktywni seksualnie z partnerkami w wieku rozrodczym, muszą stosować antykoncepcję mechaniczną, a ich partnerki muszą stosować drugą skuteczną metodę antykoncepcji podczas badania i przez co najmniej 90 dni po przyjęciu ostatniej dawki

Kryteria wyłączenia:

  1. Stan chorobowy inny niż PBC, który zdaniem badacza wykluczałby pełny udział w badaniu lub zafałszowałby jego wyniki (np. rak w trakcie aktywnego leczenia)
  2. AspAT lub AlAT > 3 × GGN
  3. Bilirubina całkowita > 2,0 mg/dl
  4. Bilirubina całkowita > GGN ORAZ albumina < DGN z wyjątkiem pacjentów z zespołem Gilberta. Pacjenci z zespołem Gilberta są wykluczeni, jeśli bilirubina bezpośrednia > ULN.
  5. Autoimmunologiczne zapalenie wątroby
  6. Pierwotne stwardniające zapalenie dróg żółciowych
  7. Znana historia niedoboru alfa-1-antytrypsyny
  8. Znana historia przewlekłego wirusowego zapalenia wątroby
  9. Kinaza kreatynowa powyżej GGN
  10. Stężenie kreatyniny w surowicy powyżej GGN
  11. Dla kobiet w ciąży lub karmiących piersią
  12. Stosowanie kolchicyny, metotreksatu, azatiopryny lub steroidów ogólnoustrojowych w ciągu dwóch miesięcy poprzedzających badanie przesiewowe
  13. Obecne stosowanie fibratów lub symwastatyny
  14. Obecne zastosowanie kwasu obetycholowego
  15. Stosowanie eksperymentalnej lub niezatwierdzonej metody leczenia PBC
  16. Stosowanie eksperymentalnego lub niezatwierdzonego środka immunosupresyjnego
  17. Zdarzenie niepożądane prowadzące do wycofania MBX-8025 z badania fazy 2 PBC firmy CymaBay (CB8025-21528)
  18. Wszelkie inne warunki, które według oceny badacza mogłyby zagrozić bezpieczeństwu uczestnika lub jakości badania klinicznego

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: MBX-8025 (2 mg)
MBX-8025 2 mg kapsułka raz dziennie
Lek: MBX-8025 2 mg Kapsułka

Początkowa 8-tygodniowa kuracja:

• MBX-8025 2 mg

Rozszerzenie:

Grupa 2 mg zostanie uruchomiona po zakończeniu oceny bezpieczeństwa i skuteczności grup 5 mg i 10 mg.

Pacjenci początkowo wejdą do przedłużenia na przydzielonej im dawce. Dawkę można zwiększyć lub zmniejszyć po dokonaniu przeglądu danych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności z pierwszych 8 tygodni leczenia. Podczas przedłużenia dawka osobnika może zostać ponownie dostosowana ze względów bezpieczeństwa lub skuteczności.

Inne nazwy:
  • MBX-8025
  • seladelpar
Eksperymentalny: MBX-8025 (5 mg)
MBX-8025 5 mg kapsułka raz na dobę
Lek: MBX-8025 5 mg Kapsułka

Początkowa 8-tygodniowa kuracja:

• MBX-8025 5 mg

Rozszerzenie:

Pacjenci początkowo wejdą do przedłużenia na przydzielonej im dawce. Dawkę można zwiększyć lub zmniejszyć po dokonaniu przeglądu danych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności z pierwszych 8 tygodni leczenia. Podczas przedłużenia dawka osobnika może zostać ponownie dostosowana ze względów bezpieczeństwa lub skuteczności.

Inne nazwy:
  • MBX-8025
  • seladelpar
Eksperymentalny: MBX-8025 (10 mg)
MBX-8025 10 mg kapsułka raz dziennie
Lek: MBX-8025 10 mg Kapsułka

Początkowa 8-tygodniowa kuracja:

• MBX-8025 10 mg

Rozszerzenie:

Pacjenci początkowo wejdą do przedłużenia na przydzielonej im dawce. Dawkę można zwiększyć lub zmniejszyć po dokonaniu przeglądu danych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności z pierwszych 8 tygodni leczenia. Podczas przedłużenia dawka osobnika może zostać ponownie dostosowana ze względów bezpieczeństwa lub skuteczności.

Inne nazwy:
  • MBX-8025
  • seladelpar

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Względna zmiana fosfatazy alkalicznej (ALP) w surowicy w 8. tygodniu w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: 8 tygodni
Względna zmiana poziomów ALP w surowicy w stosunku do wartości wyjściowych w 8. tygodniu (punkt końcowy). Zmodyfikowany zbiór analizy zgodnej z zamiarem leczenia (mITT) obejmował wszystkich randomizowanych pacjentów z potwierdzonym PBC, którzy otrzymali co najmniej jedną dawkę badanego leku i mieli co najmniej jedną ocenę ALP po rozpoczęciu leczenia. n oznacza liczbę podmiotów ocenianych dla odpowiednich punktów czasowych
8 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględna zmiana stężenia fosfatazy alkalicznej (ALP) w surowicy w stosunku do wartości wyjściowych w 12. i 52. tygodniu
Ramy czasowe: 12 tygodni i 52 tygodnie
Bezwzględna zmiana ALP od wartości wyjściowej do 12. i 52. tygodnia Grupa analiz mITT obejmowała wszystkich randomizowanych pacjentów z potwierdzonym PBC, którzy otrzymali co najmniej jedną dawkę badanego leku i mieli co najmniej jedną ocenę ALP po rozpoczęciu leczenia.
12 tygodni i 52 tygodnie
Zmiana aktywności aminotransferazy asparaginianowej (AST) od wartości początkowej do 12 tygodni i 52 tygodni
Ramy czasowe: 12 tygodni i 52 tygodnie
Zgłoszono zmianę poziomu AST w stosunku do wartości wyjściowych w punkcie końcowym. Zestaw analiz mITT obejmował wszystkich randomizowanych pacjentów z potwierdzonym PBC, którzy otrzymali co najmniej jedną dawkę badanego leku i mieli co najmniej jedną ocenę ALP po rozpoczęciu leczenia.
12 tygodni i 52 tygodnie
Zmiana aktywności aminotransferazy alaninowej (ALT) od wartości początkowej do 12 tygodni i 52 tygodni
Ramy czasowe: 12 tygodni i 52 tygodnie
Zgłoszono zmianę poziomu AlAT w stosunku do wartości wyjściowych w punkcie końcowym. Zestaw analiz mITT obejmował wszystkich randomizowanych pacjentów z potwierdzonym PBC, którzy otrzymali co najmniej jedną dawkę badanego leku i mieli co najmniej jedną ocenę ALP po rozpoczęciu leczenia.
12 tygodni i 52 tygodnie
Zmiana aktywności gamma-glutamylotransferazy (GGT) od wartości początkowej do 12 tygodni i 52 tygodni
Ramy czasowe: 12 tygodni i 52 tygodnie
Zgłoszono zmianę poziomu GGT w stosunku do wartości wyjściowych w punkcie końcowym. Zestaw analiz mITT obejmował wszystkich randomizowanych pacjentów z potwierdzonym PBC, którzy otrzymali co najmniej jedną dawkę badanego leku i mieli co najmniej jedną ocenę ALP po rozpoczęciu leczenia.
12 tygodni i 52 tygodnie
Zmiana stężenia bilirubiny — bilirubina całkowita (TB) od wartości początkowej do 12 tygodni i 52 tygodni
Ramy czasowe: 12 tygodni i 52 tygodnie
Zgłaszana jest zmiana poziomu gruźlicy w punkcie końcowym w stosunku do wartości wyjściowych. Zestaw analiz mITT obejmował wszystkich randomizowanych pacjentów z potwierdzonym PBC, którzy otrzymali co najmniej jedną dawkę badanego leku i mieli co najmniej jedną ocenę ALP po rozpoczęciu leczenia.
12 tygodni i 52 tygodnie
Odsetek uczestników spełnia złożone kryteria punktu końcowego ALP i bilirubiny całkowitej
Ramy czasowe: 12 tygodni i 52 tygodnie

Uczestnik spełnia złożony punkt końcowy jest określony przez uczestnika spełniającego wszystkie poniższe kryteria:

  • ALP < 1,67 × górna granica normy (GGN)
  • Bilirubina całkowita w normie
  • > 15% spadek ALP

Punkt końcowy fosfatazy alkalicznej i bilirubiny całkowitej według wizyty (populacja mITT)
12 tygodni i 52 tygodnie
Odsetek uczestników spełnia opublikowane kryteria odpowiedzi PBC – Paryż I
Ramy czasowe: 12 tygodni i 52 tygodnie

Odsetek uczestników z odpowiedzią w oparciu o punktację ryzyka Paris I został zdefiniowany jako ALP mniejsza lub równa (≤) 3x GGN i aminotransferaza asparaginianowa (AST) mniejsza lub równa (≤) 2 x GGN i bilirubina całkowita ≤ 1 mg/dl .

Zestaw analiz mITT obejmował wszystkich randomizowanych pacjentów z potwierdzonym PBC, którzy otrzymali co najmniej jedną dawkę badanego leku i mieli co najmniej jedną ocenę ALP po rozpoczęciu leczenia.
12 tygodni i 52 tygodnie
Odsetek uczestników spełnia opublikowane kryteria odpowiedzi PBC — Paryż II
Ramy czasowe: 12 tygodni i 52 tygodnie

Odsetek uczestników z odpowiedzią opartą na skali ryzyka Paris II określono jako ALP≤1,5xGGN oraz AST≤1,5xGGN i bilirubina całkowita ≤1 mg/dl.

Zestaw analiz mITT obejmował wszystkich randomizowanych pacjentów z potwierdzonym PBC, którzy otrzymali co najmniej jedną dawkę badanego leku i mieli co najmniej jedną ocenę ALP po rozpoczęciu leczenia.
12 tygodni i 52 tygodnie
Odsetek uczestników spełnia opublikowane kryteria odpowiedzi PBC — Toronto I
Ramy czasowe: 12 tygodni i 52 tygodnie
Odsetek uczestników z odpowiedzią opartą na punktacji ryzyka Toronto I zdefiniowanej jako ALP ≤ 1,67 x GGN. Zestaw analiz mITT obejmował wszystkich randomizowanych pacjentów z potwierdzonym PBC, którzy otrzymali co najmniej jedną dawkę badanego leku i mieli co najmniej jedną ocenę ALP po rozpoczęciu leczenia.
12 tygodni i 52 tygodnie
Wartość oceny ryzyka UK-PBC
Ramy czasowe: 12 tygodni i 52 tygodnie
Punktację ryzyka UK-PBC w punkcie końcowym określa się na podstawie średniego procentowego ryzyka, że ​​u pacjenta z PBC leczonego kwasem ursodeoksycholowym (UDCA) rozwinie się niewydolność wątroby wymagająca przeszczepu wątroby w ciągu 5, 10 i 15 lat od rozpoznania. Wyższy wynik może wskazywać na większe ryzyko zgonu lub przeszczepu żywego. Formuła zastosowana dla oceny ryzyka UK-PBC = 1- 0,982 ^EXP(0,0287854*(ALP12 x ULN-1,722136304) - 0,0422873*(((TA12 xULN/10)^-1) - 8,675729006) + 1,4199 * (LN(BIL12 x ULN/10)+2,709607778)-1,960303*(Albumina x LLN-1.17673001)-0.4161954*(Płytki krwi x LLN-1.873564875)). Gdzie Wyjściowa funkcja przeżycia = 0,982, 0,941 i 0,893 odpowiednio przez 5 lat, 10 lat i 15 lat. ALP12, TA12 i BIL12 odnoszą się odpowiednio do ALP, aminotransferaz (ALT, AST) i bilirubiny całkowitej. Zmodyfikowany zbiór analizy zgodnej z zamiarem leczenia (mITT) obejmował wszystkich randomizowanych pacjentów z potwierdzonym PBC, którzy otrzymali co najmniej jedną dawkę badanego leku i mieli co najmniej jedną ocenę ALP po rozpoczęciu leczenia.
12 tygodni i 52 tygodnie
Zmiana od wartości początkowej w wizualnej analogowej punktacji świądu (VAS) w 12. i 52. tygodniu
Ramy czasowe: 12 tygodni i 52 tygodnie

VAS jest powszechnie używanym narzędziem graficznym do samodzielnego zgłaszania intensywności świądu u pacjentów. VAS jest prostym w użyciu, sprawdzonym, niezawodnym i szeroko stosowanym narzędziem, które nie określa wpływu świądu na jakość życia. Składa się z 100-milimetrowej poziomej linii oznaczonej jako „brak objawów” na lewym końcu i „najgorszy możliwy do wyobrażenia objaw” na prawym końcu. Na podstawie intensywności świądu pacjent jest proszony o narysowanie pionowej linii na skali poziomej o zakresie [wartości VAS (jednostka: mm) w zakresie od 0 do 100, gdzie 0 oznacza „brak swędzenia”, a 100 „najgorszy możliwy świąd” ].

Zmodyfikowany zbiór analizy zgodnej z zamiarem leczenia (mITT) obejmował wszystkich randomizowanych pacjentów z potwierdzonym PBC, którzy otrzymali co najmniej jedną dawkę badanego leku i mieli co najmniej jedną ocenę ALP po rozpoczęciu leczenia.
12 tygodni i 52 tygodnie
Zmiana względem wartości początkowej jakości życia (QoL) PBC-40 w 12. i 52. tygodniu
Ramy czasowe: 12 tygodni i 52 tygodnie
Kwestionariusz PBC-40 QoL to specyficzne dla choroby narzędzie związane ze zdrowiem opracowane w celu pomiaru profilu psychometrycznego pacjentów z PBC. Zawiera 10 domen i 43 pytania dotyczące PBC, w tym funkcji poznawczych, społecznych, emocjonalnych, zmęczenia, swędzenia i innych objawów. Pytania z dziedzin: 1) trawienie i dieta (pytania 1-3); 2) doświadczenia (pytania 4-7); 3) swędzenie (pytania 8-10); 4) zmęczenie (pytania 11-18); 5) wysiłek i planowanie (pytania 19-21); 6) pamięć i koncentracja (pytania 22-27); 7) dotyczy Ciebie jako osoby (pytania 28-33); 8) wpływa na Twoje życie towarzyskie (pytania 34-37); 9) ogólny wpływ na Twoje życie (pytania 38-40); 10) ogólny stan zdrowia i samopoczucie (pytania A-C). W obrębie domeny elementy są oceniane w skali od 1 do 5, a wyniki poszczególnych elementów są sumowane, aby uzyskać całkowity wynik domeny. Wysokie wyniki oznaczają duży wpływ, a niskie wyniki niski wpływ PBC na QoL (populacja mITT).
12 tygodni i 52 tygodnie
Odsetek uczestników spełnia opublikowane kryteria odpowiedzi PBC — Barcelona
Ramy czasowe: 12 tygodni i 52 tygodnie
Odsetek uczestników z odpowiedzią opartą na punktacji ryzyka barcelońskiego zdefiniowano jako normalizację ALP lub spadek ALP ≥ 40%. Zestaw analiz mITT obejmował wszystkich randomizowanych pacjentów z potwierdzonym PBC, którzy otrzymali co najmniej jedną dawkę badanego leku i mieli co najmniej jedną ocenę ALP po rozpoczęciu leczenia.
12 tygodni i 52 tygodnie
Bezwzględna zmiana wyniku MELD od wartości początkowej do 12 tygodni i 52 tygodni
Ramy czasowe: 12 tygodni i 52 tygodnie

Zmiana od wartości wyjściowej do 12 tygodni i 52 tygodni w skali MELD (Model for End-stage Liver Disease) Score (populacja mITT) Skala MELD mieści się w zakresie od 6 do 40 i jest miarą ciężkości choroby wątroby pacjenta. Im wyższy wynik, tym większe prawdopodobieństwo, że pacjenci będą potrzebować przeszczepu wątroby. Obliczony prognostyczny czynnik ryzyka stosowany do oceny potencjalnej potrzeby przeszczepu wątroby.

Wynik MELD(i) = 10*[0,957*ln(kreatynina mg/dl) + 0,378*ln (bilirubina całkowita mg/dl) + 1,120*ln (INR) + 0,643].

Jeśli MELD(i) jest mniejsze lub równe 11, to MELD = MELD(i). Jeśli MELD(i) jest większe niż 11, to MELD = MELD(i) + (1,32 *(137 - (Na)) - (0,033*MELD(i)*(137 - Na))
12 tygodni i 52 tygodnie
Zmiana wyniku GLOBE PBC od wartości początkowej do 12 tygodni i 52 tygodni
Ramy czasowe: 12 tygodni i 52 tygodnie

Zmiana od wartości początkowej do 12 tygodni i 52 tygodni w wyniku Global PBC Study Group (GLOBE) (populacja mITT)

Skala GLOBE jest zatwierdzonym narzędziem do oceny ryzyka, dostarczającym oszacowania przeżycia bez przeszczepu dla pacjentów z PBC. Został opracowany przez Global PBC Study Group przy użyciu modelu regresji Coxa na ponad 4000 pacjentów z PBC. Niższy wynik GLOBE przewiduje niższe ryzyko. Oblicza się go z następującego równania:

Wynik GLOBE = (0,044378 * wiek + 0,93982 * LN (bilirubina całkowita/GGN) +(0,335648 * LN (fosfataza alkaliczna/GGN)) - 2,266708 * albumina / DGN -0,002581 * liczba płytek krwi na 109/l) + 1,216865
12 tygodni i 52 tygodnie
Uczestnicy spełniają kryteria rotterdamskie
Ramy czasowe: 12 tygodni i 52 tygodnie
uczestnicy z odpowiedzią na podstawie kryteriów rotterdamskich w 12. i 52. tygodniu Kryteria odpowiedzi na opublikowane w Rotterdamie PBC według wizyt (populacja mITT) Kryteria rotterdamskie: wczesne (prawidłowe stężenie bilirubiny całkowitej i prawidłowe stężenie albumin), średnio zaawansowane (nieprawidłowe stężenie albuminy lub bilirubiny całkowitej) i zaawansowane (zarówno nieprawidłowa albumina, jak i nieprawidłowa całkowita bilirubina). Od wczesnego stadium do umiarkowanego i do zaawansowanego stadium, nieprawidłowość staje się coraz gorsza.
12 tygodni i 52 tygodnie
Odsetek uczestników spełnia kryteria złożonego punktu końcowego AP i bilirubiny całkowitej w 12. i 52. tygodniu
Ramy czasowe: 12 tygodni i 52 tygodnie
Odsetek uczestników z odpowiedzią zdefiniowaną przez złożony punkt końcowy (ALP < 1,67 * górna granica normy [GGN] w punkcie końcowym, bilirubina całkowita [BIL] w granicach normy w punkcie końcowym i redukcja ALP większa niż równa [≥] 15%)) od wartości wyjściowej do 12. i 52. tygodnia Grupa analiz mITT obejmowała wszystkich randomizowanych pacjentów z potwierdzonym PBC, którzy otrzymali co najmniej jedną dawkę badanego leku i mieli co najmniej jedną ocenę ALP po rozpoczęciu leczenia.
12 tygodni i 52 tygodnie
Procentowa zmiana fosfatazy alkalicznej (ALP) w surowicy
Ramy czasowe: 12 tygodni i 52 tygodnie
Procentowa zmiana ALP od wartości początkowej do tygodni 12 i 52 Grupa analiz mITT obejmowała wszystkich randomizowanych pacjentów z potwierdzonym PBC, którzy otrzymali co najmniej jedną dawkę badanego leku i mieli co najmniej jedną ocenę ALP po rozpoczęciu leczenia.
12 tygodni i 52 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

CymaBay Therapeutics, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 listopada 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

7 września 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

8 lipca 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 listopada 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 listopada 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

4 listopada 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 lipca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 czerwca 2022

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CB8025-21629

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj