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Seladelpar (MBX-8025) bei Patienten mit primärer biliärer Cholangitis (PBC)

21. Juni 2022 aktualisiert von: CymaBay Therapeutics, Inc.

Eine 8-wöchige, dosisabhängige, offene, randomisierte Phase-2-Studie mit einer 44-wöchigen Verlängerung zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von MBX-8025 bei Patienten mit primärer biliärer Cholangitis (PBC) und einer unzureichenden Reaktion darauf oder Unverträglichkeit gegenüber Ursodesoxycholsäure (UDCA)

Eine 8-wöchige, dosisabhängige, offene, randomisierte Phase-2-Studie mit einer 44-wöchigen Verlängerung zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von MBX-8025 bei Patienten mit primärer biliärer Cholangitis (PBC) und einer unzureichenden Reaktion oder Unverträglichkeit gegenüber Ursodesoxycholsäure (UDCA)

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Primär:

Zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von MBX-8025 2 mg, 5 mg und 10 mg über eine 8-wöchige Behandlung

Sekundär:

Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von MBX-8025 2 mg, 5 mg und 10 mg über einen Behandlungszeitraum von 12 und 26 Wochen

Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von MBX-8025 2 mg, 5 mg und 10 mg über einen Behandlungszeitraum von 52 Wochen

Bewertung der Pharmakokinetik (PK) von MBX-8025

Erkundung:

Um die Wirkung von MBX-8025 auf Gallensäuren, zusätzliche Entzündungsmarker und die Nierenfunktion zu bewerten

MBX-8025-Dosen von 1 mg und 15 mg können bewertet werden, wenn eine Dosisanpassung erfolgt

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

119

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 10117
        • Outpatient Clinic of Internal Medicine
      • Erlangen, Deutschland, 91054
        • University Hospital Erlangen
      • Hamburg, Deutschland, 20099
        • Ifi-Studien und Projekte GmbH, An der Asklepios Klinik St. Georg
      • Hannover, Deutschland, 30625
        • Center of Internal Medicine - Medical School of Hannover
      • Mainz, Deutschland, 55131
        • University Medical Centre of the Johannes Guttenberg-University
      • Marburg, Deutschland, 35043
        • Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH
      • Tubingen, Deutschland, 72076
        • Medizinische Universitätsklinik Tübingen
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
        • University of Calgary Liver Unit
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Toronto Centre for Liver Disease
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Chandler, Arizona, Vereinigte Staaten, 85224
        • Institute for Liver Health
    • California
      • Coronado, California, Vereinigte Staaten, 92118
        • Southern California Research Center
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Standford University Medicine
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
      • Ventura, California, Vereinigte Staaten, 93003
        • Ventura Clinical Trials
    • Florida
      • Lakewood Ranch, Florida, Vereinigte Staaten, 34211
        • Florida Research Institute
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami - Center for Liver Diseases
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30309
        • Digestive Healthcare of Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30308
        • Atlanta Gastroenterology Associates, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Northwestern University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21202
        • Mercy Medical Center
    • Michigan
      • Novi, Michigan, Vereinigte Staaten, 48377
        • Henry Ford Health System
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63104
        • Saint Louis University, Gastroenterology & Hepatology
    • New York
      • Manhasset, New York, Vereinigte Staaten, 11030
        • Northwell Health - Center for Liver Disease and Transplantation
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • NYU Langone Medical Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • The Mount Sinai Medical Center
    • Pennsylvania
      • Bethlehem, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 18017
        • Northest Clinical Research Center, LLC.
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • UT Southwestern Medical Center Investigation Drug Service
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Live Oak, Texas, Vereinigte Staaten, 78233
        • Gastroenterology Consultants of SA
    • Virginia
      • Newport News, Virginia, Vereinigte Staaten, 23602
        • Bon Secours St. Mary's Immaculate Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98104
        • University of Washington
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B15 2GW
        • University Hospitals Birmingham
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Hull, Vereinigtes Königreich, HU3 2JZ
        • Hull and East Yorkshire Hospitals NHS Trust
      • London, Vereinigtes Königreich, NW3 2QR
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
      • Plymouth, Vereinigtes Königreich, PL6 8DH
        • Plymouth Hospitals NHS Trust
      • Portsmouth, Vereinigtes Königreich, PO6 3LY
        • Portsmouth Hospitals NHS Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 75 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Muss eine schriftliche Einverständniserklärung (unterzeichnet und datiert) und alle nach örtlichem Recht erforderlichen Genehmigungen abgegeben haben
  2. 18 bis 75 Jahre (einschließlich)

  3. Mann oder Frau mit einer PBC-Diagnose, die mindestens zwei der folgenden Kriterien erfüllt:

    • Vorgeschichte von AP über ULN für mindestens sechs Monate
    • Positive AMA-Titer (>1/40 bei Immunfluoreszenz oder M2-positiv im Enzymimmunoassay (ELISA) oder positive PBC-spezifische antinukleäre Antikörper
    • Dokumentiertes Leberbiopsieergebnis im Einklang mit PBC
  4. In den letzten zwölf Monaten eine stabile und empfohlene UDCA-Dosis eingenommen oder UDCA nicht vertragen
  5. AP ≥ 1,67 × ULN
  6. Frauen im fortpflanzungsfähigen Alter müssen während der Studie und mindestens 90 Tage nach der letzten Dosis mindestens ein Barriere-Verhütungsmittel und eine zweite wirksame Verhütungsmethode anwenden. Männliche Probanden, die mit Partnerinnen im gebärfähigen Alter sexuell aktiv sind, müssen Barriere-Verhütungsmittel anwenden und ihre Partnerinnen müssen während der Studie und für mindestens 90 Tage nach der letzten Dosis eine zweite wirksame Verhütungsmethode anwenden

Ausschlusskriterien:

  1. Eine andere medizinische Erkrankung als PBC, die nach Ansicht des Prüfarztes eine vollständige Teilnahme an der Studie ausschließen oder deren Ergebnisse verfälschen würde (z. B. Krebs bei aktiver Behandlung)
  2. AST oder ALT > 3 × ULN
  3. Gesamtbilirubin > 2,0 mg/dl
  4. Gesamtbilirubin > ULN UND Albumin < ULN, mit Ausnahme von Patienten mit Gilbert-Syndrom. Patienten mit Gilbert-Syndrom sind ausgeschlossen, wenn direktes Bilirubin > ULN ist.
  5. Autoimmunhepatitis
  6. Primär sklerosierende Cholangitis
  7. Bekannter Alpha-1-Antitrypsin-Mangel in der Vorgeschichte
  8. Bekannte Vorgeschichte einer chronischen Virushepatitis
  9. Kreatinkinase über ULN
  10. Serumkreatinin über ULN
  11. Für Frauen, Schwangerschaft oder Stillzeit
  12. Verwendung von Colchicin, Methotrexat, Azathioprin oder systemischen Steroiden in den zwei Monaten vor dem Screening
  13. Aktuelle Einnahme von Fibraten oder Simvastatin
  14. Aktuelle Verwendung von Obeticholsäure
  15. Verwendung einer experimentellen oder nicht zugelassenen Behandlung von PBC
  16. Verwendung eines experimentellen oder nicht zugelassenen Immunsuppressivums
  17. Unerwünschtes Ereignis, das zum Abbruch von MBX-8025 aus der Phase-2-PBC-Studie von CymaBay (CB8025-21528) führt
  18. Alle anderen Bedingungen, die nach Einschätzung des Prüfers die Sicherheit des Probanden oder die Qualität der klinischen Studie beeinträchtigen würden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: MBX-8025 (2 mg)
MBX-8025 2 mg Kapsel einmal täglich
Arzneimittel: MBX-8025 2 mg Kapsel

Erste 8-wöchige Behandlung:

• MBX-8025 2 mg

Verlängerung:

Mit der 2-mg-Gruppe wird begonnen, nachdem die Sicherheits- und Wirksamkeitsprüfung der 5-mg- und 10-mg-Gruppen abgeschlossen ist.

Die Probanden erhalten zunächst die Verlängerung mit der ihnen zugewiesenen Dosis. Die Dosis kann nach Überprüfung der Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten der ersten 8 Behandlungswochen erhöht oder verringert werden. Während der Verlängerung kann die Dosis eines Probanden aus Sicherheits- oder Wirksamkeitsgründen neu angepasst werden.

Andere Namen:
  • MBX-8025
  • seladelpar
Experimental: MBX-8025 (5 mg)
MBX-8025 5 mg Kapsel einmal täglich
Arzneimittel: MBX-8025 5 mg Kapsel

Erste 8-wöchige Behandlung:

• MBX-8025 5 mg

Verlängerung:

Die Probanden erhalten zunächst die Verlängerung mit der ihnen zugewiesenen Dosis. Die Dosis kann nach Überprüfung der Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten der ersten 8 Behandlungswochen erhöht oder verringert werden. Während der Verlängerung kann die Dosis eines Probanden aus Sicherheits- oder Wirksamkeitsgründen neu angepasst werden.

Andere Namen:
  • MBX-8025
  • seladelpar
Experimental: MBX-8025 (10 mg)
MBX-8025 10 mg Kapsel einmal täglich
Arzneimittel: MBX-8025 10 mg Kapsel

Erste 8-wöchige Behandlung:

• MBX-8025 10 mg

Verlängerung:

Die Probanden erhalten zunächst die Verlängerung mit der ihnen zugewiesenen Dosis. Die Dosis kann nach Überprüfung der Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten der ersten 8 Behandlungswochen erhöht oder verringert werden. Während der Verlängerung kann die Dosis eines Probanden aus Sicherheits- oder Wirksamkeitsgründen neu angepasst werden.

Andere Namen:
  • MBX-8025
  • seladelpar

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Relative Veränderung der alkalischen Phosphatase (ALP) im Serum in Woche 8 gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 8 Wochen
Relative Veränderung der Serum-ALP-Spiegel gegenüber dem Ausgangswert in Woche 8 (Endpunkt). Der modifizierte Intent-to-Treat (mITT)-Analysesatz umfasste alle randomisierten Probanden mit bestätigter PBC, die mindestens eine Dosis des Studienmedikaments erhalten hatten und bei der Behandlung mindestens eine ALP-Bewertung nach Studienbeginn erhalten hatten. n bezeichnet die Anzahl der zu den jeweiligen Zeitpunkten auswertbaren Probanden
8 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der alkalischen Phosphatase (ALP) im Serum in Woche 12 und Woche 52
Zeitfenster: 12 Wochen und 52 Wochen
Absolute Veränderung der ALP vom Ausgangswert bis zur 12. und 52. Woche. Der mITT-Analysesatz umfasste alle randomisierten Probanden mit bestätigter PBC, die mindestens eine Dosis des Studienmedikaments erhielten und nach Studienbeginn mindestens eine ALP-Bewertung während der Behandlung erhielten.
12 Wochen und 52 Wochen
Änderung der Aspartataminotransferase (AST) vom Ausgangswert auf 12 Wochen und 52 Wochen
Zeitfenster: 12 Wochen und 52 Wochen
Es wurde über eine Änderung der AST-Werte am Endpunkt gegenüber dem Ausgangswert berichtet. Das mITT-Analyseset umfasste alle randomisierten Probanden mit bestätigter PBC, die mindestens eine Dosis des Studienmedikaments erhielten und bei der Behandlung mindestens eine ALP-Bewertung nach Studienbeginn erhalten hatten.
12 Wochen und 52 Wochen
Änderung der Alanin-Aminotransferase (ALT) vom Ausgangswert auf 12 Wochen und 52 Wochen
Zeitfenster: 12 Wochen und 52 Wochen
Es wurde über eine Änderung der ALT-Werte am Endpunkt gegenüber dem Ausgangswert berichtet. Das mITT-Analyseset umfasste alle randomisierten Probanden mit bestätigter PBC, die mindestens eine Dosis des Studienmedikaments erhielten und bei der Behandlung mindestens eine ALP-Bewertung nach Studienbeginn erhalten hatten.
12 Wochen und 52 Wochen
Änderung der Gamma-Glutamyl-Transferase (GGT) vom Ausgangswert auf 12 Wochen und 52 Wochen
Zeitfenster: 12 Wochen und 52 Wochen
Es wurde über eine Änderung der GGT-Werte am Endpunkt gegenüber dem Ausgangswert berichtet. Das mITT-Analyseset umfasste alle randomisierten Probanden mit bestätigter PBC, die mindestens eine Dosis des Studienmedikaments erhielten und bei der Behandlung mindestens eine ALP-Bewertung nach Studienbeginn erhalten hatten.
12 Wochen und 52 Wochen
Veränderung des Bilirubins – Gesamtbilirubin (TB) vom Ausgangswert bis zur 12. und 52. Woche
Zeitfenster: 12 Wochen und 52 Wochen
Es wird über eine Änderung der TB-Werte am Endpunkt gegenüber dem Ausgangswert berichtet. Das mITT-Analyseset umfasste alle randomisierten Probanden mit bestätigter PBC, die mindestens eine Dosis des Studienmedikaments erhielten und bei der Behandlung mindestens eine ALP-Bewertung nach Studienbeginn erhalten hatten.
12 Wochen und 52 Wochen
Prozentsatz der Teilnehmer, die die zusammengesetzten Endpunktkriterien von ALP und Gesamtbilirubin erfüllen
Zeitfenster: 12 Wochen und 52 Wochen

Der Teilnehmer erfüllt den zusammengesetzten Endpunkt, der dadurch definiert wird, dass der Teilnehmer alle folgenden Kriterien erfüllt:

  • ALP < 1,67 × Obergrenze des Normalwerts (ULN)
  • Gesamtbilirubin innerhalb der normalen Grenze
  • > 15 % Abnahme der ALP

Endpunkt der alkalischen Phosphatase und des Gesamtbilirubins nach Besuch (mITT-Population)
12 Wochen und 52 Wochen
Prozentsatz der Teilnehmer, die die veröffentlichten PBC-Antwortkriterien erfüllen – Paris I
Zeitfenster: 12 Wochen und 52 Wochen

Der Prozentsatz der Teilnehmer mit einem Ansprechen basierend auf dem Paris-I-Risiko-Score wurde als ALP kleiner oder gleich (≤) 3x ULN und Aspartataminotransferase (AST) kleiner oder gleich (≤) 2 x ULN und Gesamtbilirubin ≤ 1 mg/dl definiert .

Das mITT-Analyseset umfasste alle randomisierten Probanden mit bestätigter PBC, die mindestens eine Dosis des Studienmedikaments erhielten und bei der Behandlung mindestens eine ALP-Bewertung nach Studienbeginn erhalten hatten.
12 Wochen und 52 Wochen
Prozentsatz der Teilnehmer, die die veröffentlichten PBC-Antwortkriterien erfüllen – Paris II
Zeitfenster: 12 Wochen und 52 Wochen

Der Prozentsatz der Teilnehmer mit einem Ansprechen basierend auf dem Paris-II-Risikoscore wurde als ALP ≤ 1,5 x ULN definiert und AST≤1,5xULN und Gesamtbilirubin ≤ 1 mg/dl.

Das mITT-Analyseset umfasste alle randomisierten Probanden mit bestätigter PBC, die mindestens eine Dosis des Studienmedikaments erhielten und bei der Behandlung mindestens eine ALP-Bewertung nach Studienbeginn erhalten hatten.
12 Wochen und 52 Wochen
Prozentsatz der Teilnehmer, die die veröffentlichten PBC-Antwortkriterien erfüllen – Toronto I
Zeitfenster: 12 Wochen und 52 Wochen
Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Reaktion basierend auf dem Toronto I-Risikoscore, definiert als ALP ≤ 1,67 x ULN. Das mITT-Analyseset umfasste alle randomisierten Probanden mit bestätigter PBC, die mindestens eine Dosis des Studienmedikaments erhielten und bei der Behandlung mindestens eine ALP-Bewertung nach Studienbeginn erhalten hatten.
12 Wochen und 52 Wochen
UK-PBC-Risiko-Score-Wert
Zeitfenster: 12 Wochen und 52 Wochen
Der UK-PBC-Risiko-Score am Endpunkt wird durch das mittlere prozentuale Risiko definiert, dass ein mit Ursodesoxycholsäure (UDCA) behandelter PBC-Patient 5, 10 und 15 Jahre nach der Diagnose ein Leberversagen entwickeln würde, das eine Lebertransplantation erfordert. Je höher der Wert, desto höher ist möglicherweise das Risiko für Tod oder Lebendtransplantation. Für den UK-PBC-Risikoscore verwendete Formel = 1- 0,982 ^EXP(0,0287854*(ALP12 x ULN-1,722136304) - 0,0422873*(((TA12 xULN/10)^-1) - 8,675729006) + 1,4199 * (LN(BIL12 x ULN/10)+2,709607778)-1,960303*(Albumin x LLN-1.17673001)-0.4161954*(Blutplättchen x LLN-1.873564875)). Dabei beträgt die Basisüberlebensfunktion = 0,982, 0,941 und 0,893 für 5 Jahre, 10 Jahre bzw. 15 Jahre. ALP12, TA12 und BIL12 beziehen sich auf die Beurteilung von ALP, Transaminasen (ALT, AST) und Gesamtbilirubin. Der modifizierte Intent-to-Treat (mITT)-Analysesatz umfasste alle randomisierten Probanden mit bestätigter PBC, die mindestens eine Dosis des Studienmedikaments erhalten hatten und bei der Behandlung mindestens eine ALP-Bewertung nach Studienbeginn erhalten hatten.
12 Wochen und 52 Wochen
Änderung des Pruritus Visual Analog Score (VAS) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 12 und Woche 52
Zeitfenster: 12 Wochen und 52 Wochen

VAS ist das häufig verwendete grafische Tool zur Selbsteinschätzung der Pruritusintensität bei Patienten. VAS ist ein einfach anzuwendendes, validiertes, zuverlässiges und weithin anwendbares Instrument, das die Auswirkungen von Juckreiz auf die Lebensqualität nicht bestimmt. Es besteht aus einer 100 mm langen horizontalen Linie, die am linken Ende mit „kein Symptom“ und am rechten Ende mit „schlimmstes vorstellbares Symptom“ gekennzeichnet ist. Basierend auf der Intensität des Juckreizes wird der Patient angewiesen, auf der horizontalen Skala eine vertikale Linie mit einem Bereich [VAS-Werte (Einheit: mm) von 0 bis 100 zu zeichnen, wobei 0 „kein Juckreiz“ und 100 „stärkster möglicher Juckreiz“ bedeutet. ].

Der modifizierte Intent-to-Treat (mITT)-Analysesatz umfasste alle randomisierten Probanden mit bestätigter PBC, die mindestens eine Dosis des Studienmedikaments erhalten hatten und bei der Behandlung mindestens eine ALP-Bewertung nach Studienbeginn erhalten hatten.
12 Wochen und 52 Wochen
Änderung der PBC-40-Lebensqualität (QoL) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 12 und Woche 52
Zeitfenster: 12 Wochen und 52 Wochen
Der PBC-40-Fragebogen zur Lebensqualität ist ein krankheitsspezifisches gesundheitsbezogenes Instrument, das zur Messung des psychometrischen Profils bei PBC-Patienten entwickelt wurde. Es umfasst 10 Bereiche und 43 Fragen, die für PBC relevant sind, darunter kognitive, soziale, emotionale Funktionen, Müdigkeit, Juckreiz und andere Symptome. Fragen in den Bereichen: 1) Verdauung und Ernährung (Fragen 1-3); 2) Erfahrungen (Fragen 4-7); 3) Juckreiz (Fragen 8-10); 4) Müdigkeit (Fragen 11-18); 5) Aufwand und Planung (Fragen 19-21); 6) Gedächtnis und Konzentration (Fragen 22-27); 7) betrifft Sie als Person (Fragen 28-33); 8) Auswirkungen auf Ihr soziales Leben (Fragen 34-37); 9) Gesamtauswirkungen auf Ihr Leben (Fragen 38-40); 10) Allgemeine Gesundheit und Wohlbefinden (Fragen A-C). Innerhalb einer Domäne werden die Elemente mit 1 bis 5 bewertet und die einzelnen Elementbewertungen werden summiert, um eine Gesamtdomänenbewertung zu ergeben. Hohe Werte stehen für eine hohe Auswirkung und niedrige Werte für eine geringe Auswirkung von PBC auf die Lebensqualität (mITT-Population).
12 Wochen und 52 Wochen
Prozentsatz der Teilnehmer, die die veröffentlichten PBC-Antwortkriterien erfüllen – Barcelona
Zeitfenster: 12 Wochen und 52 Wochen
Der Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Reaktion basierend auf den Barcelona-Risikoscores wurde als Normalisierung der ALP oder Abnahme der ALP ≥ 40 % definiert. Das mITT-Analyseset umfasste alle randomisierten Probanden mit bestätigter PBC, die mindestens eine Dosis des Studienmedikaments erhielten und bei der Behandlung mindestens eine ALP-Bewertung nach Studienbeginn erhalten hatten.
12 Wochen und 52 Wochen
Absolute Änderung des MELD-Scores vom Ausgangswert auf 12 Wochen und 52 Wochen
Zeitfenster: 12 Wochen und 52 Wochen

Änderung des Model for End-stage Liver Disease (MELD)-Scores (mITT-Population) vom Ausgangswert auf 12 Wochen und 52 Wochen. Der MELD-Score reicht von 6 bis 40 und ist ein Maß dafür, wie schwerwiegend die Lebererkrankung eines Patienten ist. Je höher der Wert, desto wahrscheinlicher ist es, dass die Patienten eine Lebertransplantation benötigen. Ein berechneter prognostischer Risikofaktor, der zur Beurteilung der potenziellen Notwendigkeit einer Lebertransplantation verwendet wird.

MELD(i)-Score = 10*[0,957*ln(Kreatinin mg/dL) + 0,378*ln(Gesamtbilirubin mg/dL) + 1,120*ln (INR) + 0,643].

Wenn MELD(i) kleiner oder gleich 11 ist, dann ist MELD = MELD(i). Wenn MELD(i) größer als 11 ist, dann ist MELD = MELD(i) + (1,32 *(137 - (Na)) - (0,033*MELD(i)*(137 - Na))
12 Wochen und 52 Wochen
Änderung des GLOBE PBC-Scores vom Ausgangswert auf 12 Wochen und 52 Wochen
Zeitfenster: 12 Wochen und 52 Wochen

Änderung des Global PBC Study Group (GLOBE)-Scores (mITT-Population) vom Ausgangswert auf 12 Wochen und 52 Wochen

Der GLOBE-Score ist ein validiertes Risikobewertungsinstrument, das eine Schätzung des transplantationsfreien Überlebens von Patienten mit PBC liefert. Es wurde von der Global PBC Study Group unter Verwendung des Cox-Regressionsmodells an über 4.000 Patienten mit PBC entwickelt. Ein niedrigerer GLOBE-Score sagt ein geringeres Risiko voraus. Sie wird nach folgender Gleichung berechnet:

GLOBE-Score = (0,044378 * Alter + 0,93982 * LN (Gesamtbilirubin/ULN) + (0,335648 * LN (alkalische Phosphatase/ULN)) - 2,266708 * Albumin /LLN -0,002581 * Thrombozytenzahl pro 109/L) + 1,216865
12 Wochen und 52 Wochen
Die Teilnehmer erfüllen die Rotterdam-Kriterien
Zeitfenster: 12 Wochen und 52 Wochen
Teilnehmer mit einer Reaktion basierend auf den Rotterdam-Kriterien in den Wochen 12 und 52. Von Rotterdam veröffentlichte PBC-Antwortkriterien nach Besuch (mITT-Population). Rotterdam-Kriterien: früh (normales Gesamtbilirubin und normales Albumin), mäßig fortgeschritten (entweder abnormales Albumin oder abnormales Gesamtbilirubin) und fortgeschritten (sowohl abnormales Albumin als auch abnormales Gesamtbilirubin). Vom frühen Stadium über das mittlere Stadium bis hin zum fortgeschrittenen Stadium wird die Anomalie immer schlimmer.
12 Wochen und 52 Wochen
Prozentsatz der Teilnehmer, die in Woche 12 und Woche 52 den zusammengesetzten Endpunkt der AP- und Gesamtbilirubinkriterien erfüllen
Zeitfenster: 12 Wochen und 52 Wochen
Prozentsatz der Teilnehmer mit einer durch den zusammengesetzten Endpunkt definierten Reaktion (ALP < 1,67 * Obergrenze des Normalwerts [ULN] am Endpunkt, Gesamtbilirubin [BIL] innerhalb der normalen Grenzen am Endpunkt und mehr als gleich [≥] 15 % ALP-Reduktion) gegenüber dem Ausgangswert bis Woche 12 und Woche 52 Das mITT-Analyseset umfasste alle randomisierten Probanden mit bestätigter PBC, die mindestens eine Dosis des Studienmedikaments erhielten und bei der Behandlung mindestens eine ALP-Bewertung nach Studienbeginn erhalten hatten.
12 Wochen und 52 Wochen
Prozentuale Veränderung der alkalischen Phosphatase (ALP) im Serum
Zeitfenster: 12 Wochen und 52 Wochen
Prozentuale Veränderung der ALP vom Ausgangswert bis zur 12. und 52. Woche. Der mITT-Analysesatz umfasste alle randomisierten Probanden mit bestätigter PBC, die mindestens eine Dosis des Studienmedikaments erhielten und nach Studienbeginn mindestens eine ALP-Bewertung während der Behandlung erhielten.
12 Wochen und 52 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

CymaBay Therapeutics, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. November 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

7. September 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

8. Juli 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. November 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. November 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

4. November 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

14. Juli 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. Juni 2022

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CB8025-21629

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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