Rakotumomabi potilailla, joilla on korkean riskin neuroblastooma

Sisällyttämiskriteerit:

1. Tietoinen suostumus tai kirjallinen lapsen suostumus, jos mahdollista, ennen mitä tahansa erityistä tutkimuksen menettelyä.
2. Ikä ≥ 1 vuotta vanha ja ≤ 12 vuotta vanha diagnoosihetkellä.
3. Korkean riskin neuroblastoomadiagnoosi kansainvälisen neuroblastoomariskiryhmävaiheen järjestelmän (INRGSS) mukaan (liite I).
4. Potilaat, jotka ovat saaneet täydellistä kemoterapiaa, sädehoitoa (tarvittaessa) ja autologista hematopoieettista kantasolusiirtoa (tarvittaessa) aikaisintaan 30 päivää ennen tutkimukseen ottamista, sekä ryhmän I potilaat, jotka ovat saaneet hoidon cis-retinoiinihapolla tai muulla onkospesifinen ylläpitohoito neuroblastooman hoidon standardiannoksella. .
5. Ryhmän II potilaiden samanaikaisen metronomisen kemoterapian käyttöä pidetään hyväksyttävänä.
6. Toiseen riskiryhmään kuuluvilla potilailla, jotka ovat uusiutuneet tai edenneet, korkean riskin neuroblastooman hoitoon tarkoitetun solunsalpaajahoidon aloittamisen ja potilaiden mukaan ottamisen välinen aika ei saa ylittää 12 kuukautta.
7. Osittainen tai täydellinen remissio, erittäin hyvä osittainen remissio tai stabiili sairaus (kansainvälisten neuroblastoomavastekriteerien mukaisesti) sisällyttämishetkellä (liite IV).
8. Taudin arviointi on tehtävä 30 päivän kuluessa ennen sisällyttämistä.
9. Tarvitaan lisätutkimuksia, jotka tukevat hoitovastetta sisällyttämishetkellä.

10. Normaalit elimet toimivat seuraavien parametrien mukaan:

    • Riittävä sydämen toiminta, kuten alla on määritelty:
    • Elektrokardiogrammi (EKG) 30 päivää ennen sisällyttämistä ilman merkittäviä poikkeavuuksia.
    • Elektrokardiogrammi (EKG) 30 päivää ennen sisällyttämistä fraktiolyhennyksellä ≥ 27 %
    • Riittävät luuytimen toiminnot määritellään seuraavasti:
    • Neutrofiili ≥1000/mm3 ilman stimuloivaa tekijää vähintään 2 viikkoa ennen sisällyttämistä.
    • Lymfosyytit ≥500/mm3
    • Verihiutaleet ≥ 50000/mm3.
    • Riittävät maksan toiminnot määritellään seuraavasti:
    • Suora bilirubiini ≤ 1,5 x normaalin yläraja (ULN)
    • AST/ALT ≤ 5 x ULN
    • Riittävä munuaisten toiminta määritellään seuraavasti:
    • Kreatiniinipuhdistuma ≥70 ml/min/1,73 m2 tai seerumin kreatiniini (Cr) iän/sukupuolen mukaan.
11. Tiedossa oleva B- tai C-hepatiitti seropositiivisuus ja tutkimukset, jotka osoittavat maksan toimintatuloksia hyväksyttävissä rajoissa, voivat olla kelvollisia.
12. Negatiivinen HIV-serologia.
13. Raskaustesti negatiivinen hedelmällisessä iässä oleville naisille.
14. Ei aikaisempaa Racotumomab-hoitoa.
15. Ei aikaisempaa suonensisäistä immunoglobuliinihoitoa vähintään kuukauteen ennen hoidon aloittamista.
16. Lansky-asteikko ≥ 50 (liite II)
17. Potilaat, joilla on laajennettu luumetastaasi kallon holvissa tai kallonpohjassa läheisyyden vuoksi, voidaan katsoa kelpoisiksi.

Poissulkemiskriteerit:

Jotta potilaat voidaan ottaa mukaan, he eivät saa täyttää seuraavia ehtoja:

1. Neuroblastooma etenevänä sairautena tutkimuksen alkaessa.
2. Potilaat, joiden tiedetään olevan yliherkkiä jollekin tutkittavan lääkkeen aineosista.
3. Raskaana olevat tai imettävät potilaat.
4. Potilaat, jotka ovat saaneet muita tutkimuslääkkeitä tai Racotumomabia 30 päivän kuluessa ennen niiden sisällyttämistä tutkimusohjelmaan.
5. Aiemmin autoimmuunisairauksia, synnynnäisiä immuunivajauksia tai hallitsemattomia kroonisia sairauksia.
6. Akuutit allergiahäiriöt tai vaikeita allergisia reaktioita historiassa.
7. Aiemmin demyelinisoiva sairaus tai keskushermoston tai ääreishermoston tulehduksellinen sairaus.

8. Potilaat, joilla on jokin seuraavista hallitsemattomista sairauksista:

   • Aktiiviset tartuntataudit
   • Hallitsematon sydänsairaus: oireinen kongestiivinen sydämen vajaatoiminta, vakava sydämen rytmihäiriö.
   • Tunnettu maksasairaus: kirroosi, krooninen aktiivinen hepatiitti tai krooninen jatkuva hepatiitti.
   • Kouristuksia ei saada hallintaan millään antikonvulsiivisella lääkkeellä.
9. Muut pahanlaatuiset kasvaimet riittävän hoidon jälkeen, joissa taudista vapaa ajanjakso yli 5 vuotta.
10. Potilaat, jotka saavat kroonista hoitoa systeemisillä steroideilla ja muilla immunosuppressiivisilla aineilla. Paikalliset steroidit ja inhaloitavat kortikosteroidit ovat sallittuja.
11. Positiivisen HIV-serologian historia.
12. Kliinisesti oireinen etäpesäke keskushermostossa.