Rakotumomab hos pasienter med høyrisikoneuroblastom

Inklusjonskriterier:

1. Informert samtykke eller skriftlig samtykke fra barn, hvis aktuelt, før en spesifikk prosedyre for studien.
2. Alder ≥ 1 år og ≤ 12 år ved diagnosetidspunktet.
3. Høyrisiko-nevroblastomdiagnose i henhold til International Neuroblastom Risk Group Staging System (INRGSS) (vedlegg I).
4. Pasienter som har mottatt fullstendig kjemoterapi, strålebehandling (hvis aktuelt) og autolog hematopoietisk stamcelletransplantasjon (hvis aktuelt) ikke tidligere enn 30 dager før de ble inkludert i studien, og pasienter i gruppe I som har fullført behandling med cis-retinsyre eller annen vedlikehold onkospesifikk terapi ved bruk av standarddosen for nevroblastombehandling. .
5. Bruk av samtidig metronomisk kjemoterapi av pasienter i gruppe II anses som akseptabelt.
6. For pasienter som tilhører annen risikogruppe som har fått tilbakefall eller progresjon, skal perioden mellom begynnelsen av kjemoterapi for behandling av høyrisikonevroblastom og inkludering av pasienter ikke overstige 12 måneder.
7. Delvis eller fullstendig remisjonsstatus, meget god delvis remisjon eller stabil sykdom (i henhold til International Neuroblastoma Response Criteria) ved inklusjonstidspunktet (vedlegg IV).
8. Vurdering av sykdommen må utføres innen 30 dager før inkludering.
9. Ytterligere studier som støtter responsen på behandlingen på tidspunktet for inkludering er nødvendig.

10. Normale organfunksjoner i henhold til følgende parametere:

    • Tilstrekkelig hjertefunksjon som definert nedenfor:
    • Elektrokardiogram (EKG) 30 dager før inkludering uten vesentlige anomalier.
    • Elektrokardiogram (EKG) 30 dager før inkludering med fraksjonert forkorting ≥27 %
    • Tilstrekkelige benmargsfunksjoner definert som følger:
    • Nøytrofil ≥1000/mm3 uten bruk av stimulerende faktor i minst 2 uker før inkludering.
    • Lymfocytter ≥500/mm3
    • Blodplater ≥ 50000/mm3.
    • Tilstrekkelige leverfunksjoner definert som følger:
    • Direkte bilirubin ≤1,5 ​​x øvre normalgrense (ULN)
    • AST/ALT ≤ 5 x ULN
    • Tilstrekkelig nyrefunksjon definert som følger:
    • Kreatininclearance ≥70 ml/min/1,73m2 eller serumkreatinin (Cr) i henhold til alder/kjønn.
11. Kjent historie med hepatitt B eller C seropositivitet med studier som viser leverfunksjonsresultater innenfor akseptable grenser kan være kvalifisert.
12. Negativ HIV-serologi.
13. Graviditetstest negativ for kvinner i fertil alder.
14. Ingen tidligere Racotumomab-behandling.
15. Ingen tidligere intravenøs immunglobulinbehandling i minst en måned før behandlingsstart.
16. Lansky-skala ≥ 50 (vedlegg II)
17. Pasienter med utvidet benmetastase i kraniehvelv eller kraniebase på grunn av nærhet kan anses som kvalifisert.

Ekskluderingskriterier:

For å bli inkludert må pasienter ikke oppfylle følgende kriterier:

1. Neuroblastom som progressiv sykdom på tidspunktet for begynnelsen av studien.
2. Pasienter med kjent overfølsomhet overfor noen av komponentene i undersøkelsesstoffet.
3. Gravide eller ammende pasienter.
4. Pasienter som har mottatt andre undersøkelsesmedisiner eller Racotumomab innen 30 dager før de ble inkludert i protokollen.
5. Anamnese med autoimmune sykdommer, medfødte immunsvikt eller ukontrollerte kroniske sykdommer.
6. Akutte allergilidelser eller historie med alvorlige allergireaksjoner.
7. Anamnese med demyeliniserende sykdom eller inflammatorisk sykdom i sentralnervesystemet eller det perifere nervesystemet.

8. Pasienter med noen av følgende ukontrollerte interkurrente sykdommer:

   • Aktive infeksjonssykdommer
   • Ukontrollert hjertesykdom: symptomatisk kongestiv hjertesvikt, alvorlig hjertearytmi.
   • Kjent leversykdom: skrumplever, kronisk aktiv hepatitt eller kronisk vedvarende hepatitt.
   • Kramper ikke kontrollert med noen antikonvulsiv medisin.
9. Andre maligniteter etter adekvat behandling som viser en sykdomsfri periode i mer enn 5 år.
10. Pasienter som får kronisk terapi med systemiske steroider og andre immunsuppressive midler. Aktuelle steroider og inhalerte kortikosteroider er tillatt.
11. Historie om positiv HIV-serologi.
12. Klinisk symptomatisk metastase i sentralnervesystemet.