SEL24/MEN1703 potilailla, joilla on akuutti myelooinen leukemia (Diamond-01)
torstai 10. huhtikuuta 2025 päivittänyt: Menarini Group
SEL24:n vaiheen I/II tutkimus potilailla, joilla on akuutti myelooinen leukemia
Kliinisen tutkimuksen tarkoituksena on tunnistaa SEL24/MEN1703:n suurin siedetty annos ja tutkia tarkemmin sen turvallisuusprofiilia potilailla, joilla on akuutti myelooinen leukemia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Vaihe I/II, avoin, monikeskustutkimus, annoksen korotustutkimus SEL24/MEN1703:n suurimman siedetyn annoksen arvioimiseksi potilailla, joilla on akuutti myelooinen leukemia.
Kliinisessä tutkimuksessa tutkitaan SEL24/MEN1703:n turvallisuusprofiilia ja leukemiaa ehkäisevää aktiivisuutta potilailla, joilla on akuutti myelooinen leukemia ja joilla ei ole saatavilla tavanomaisia hoitovaihtoehtoja.
Kliininen tutkimus käsittää kaksi osaa:
- Osa 1, nousevat annostasot: Kliinisen tutkimuksen tämän osan päätarkoituksena on määrittää suurin hyvin siedetyksi katsottu SEL24/MEN1703-annos.
- Osa 2: Laajennuskohortti: tämän kliinisen tutkimuksen osan päätarkoituksena on arvioida SEL24/MEN1703:n turvallisuutta ja leukemiaa estävää aktiivisuutta annettuna suurimmalla siedetyllä annoksella potilaalle, jolla on uusiutunut/refraktorinen akuutti myelooinen leukemia, joko kaikki potilaat sekä sisältää IDH1/IDH2-mutaatioita.
Kliiniseen tutkimukseen osallistuvat potilaat ottavat tutkimuslääkettä suun kautta otettavina kapseleina kerran päivässä 14 peräkkäisen päivän ajan 21 päivän hoitojakson aikana.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
73
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Badalona, Espanja
- Institut Catala d'Oncologia
-
Madrid, Espanja
- Hospital 12 de Octubre
-
Valencia, Espanja
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
-
-
-
Meldola, Italia
- Istituto Scientifico Romagnolo per lo Studio e la Cura dei Tumori
-
Milano, Italia
- Istituto Clinico Humanitas
-
Monza, Italia
- ASST Monza - Ospedale San Gerardo
-
-
-
-
-
Warsaw, Puola
- Institute of Haematology and Blood Transfusion
-
Łódź, Puola
- Wojewodzkie Wielospecjalistyczne Centrum Onkologii i Traumatologii im. M. Kopernika w Lodzi, Oddzial Hematologii z Pododdzialem Chemioterapi
-
-
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30342
- Northside Hospital
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Cleveland Clinic, Taussig Cancer Institute
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Vanderbilt Ingram Cancer Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75246
- Texas Oncology - Baylor Charles A. Sammons Cancer Center
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- MD Anderson Cancer Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Research Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- potilaat, joilla on diagnosoitu akuutti myelooinen leukemia, kaikki potilaat (valmistuneet) ja joilla on IDH1- tai IDH2-mutaatio (avoin rekrytointia varten)
- Potilaalla ei ole saatavilla tavanomaisia hoitovaihtoehtoja, ja hänellä on joko uusiutunut AML, joka ei sovellu intensiiviseen kemoterapiaan eikä kelpaa mihinkään hyväksyttyyn kohdennettuun hoitoon, tai primaarinen refraktäärinen AML, joka ei sovellu intensiiviseen kemoterapiaan eikä kelpaa mihinkään hyväksyttyyn kohdennettuun hoitoon.
Poissulkemiskriteerit:
- syövän vastaiset hoidot (mukaan lukien sytotoksinen kemoterapia, sädehoito, hormonihoito, biologiset lääkkeet, immunoterapia tai tutkimuslääkkeet), jotka on saatu 14 päivän tai 5 puoliintumisajan sisällä kohdennettuja hoitoja varten (sen mukaan kumpi on lyhyempi) ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta (täydennetään)
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kohortti 1 (25 mg)
Osallistujat saivat MEN1703 (25 milligrammaa [mg]) suun kautta kerran päivässä 14 peräkkäisen päivän ajan 21 päivän jaksoissa.
|
MEN1703 annetaan suun kautta otettavina kapseleina kerran päivässä 14 peräkkäisen päivän ajan 21 päivän hoitosyklin aikana.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Kohortti 2 (50 mg)
Osallistujat saivat MEN1703 (50 mg) suun kautta kerran päivässä 14 peräkkäisen päivän ajan 21 päivän jaksoissa.
|
MEN1703 annetaan suun kautta otettavina kapseleina kerran päivässä 14 peräkkäisen päivän ajan 21 päivän hoitosyklin aikana.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Kohortti 3 (75 mg)
Osallistujat saivat MEN1703 (75 mg) oraalisesti kerran päivässä 14 peräkkäisen päivän ajan 21 päivän jaksoissa.
|
MEN1703 annetaan suun kautta otettavina kapseleina kerran päivässä 14 peräkkäisen päivän ajan 21 päivän hoitosyklin aikana.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Kohortti 4 (100 mg)
Osallistujat saivat MEN1703 (100 mg) oraalisesti kerran päivässä 14 peräkkäisen päivän ajan 21 päivän jaksoissa.
|
MEN1703 annetaan suun kautta otettavina kapseleina kerran päivässä 14 peräkkäisen päivän ajan 21 päivän hoitosyklin aikana.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Kohortti 5 (125 mg)
Osallistujat saivat MEN1703 (125 mg) oraalisesti kerran päivässä 14 peräkkäisen päivän ajan 21 päivän jaksoissa.
|
MEN1703 annetaan suun kautta otettavina kapseleina kerran päivässä 14 peräkkäisen päivän ajan 21 päivän hoitosyklin aikana.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Kohortti 6 (150 mg)
Osallistujat saivat MEN1703 (150 mg) oraalisesti kerran päivässä 14 peräkkäisen päivän ajan 21 päivän jaksoissa.
|
MEN1703 annetaan suun kautta otettavina kapseleina kerran päivässä 14 peräkkäisen päivän ajan 21 päivän hoitosyklin aikana.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osa 1 ja osa 2: Osallistujien lukumäärä, jotka kokevat hoitoa esiintyviä haittatapahtumia
Aikaikkuna: Enintään 21 kuukautta
|
Haittavaikutus (AE) määriteltiin kaikiksi uusiksi epätoivottuiksi lääketieteellisiksi tapahtumiksi tai aiemmin olemassa olevan sairauden pahenemiseksi osallistuja- tai kliinisen tutkimuksen osallistujalla, joka antoi lääketieteellistä tuotetta ja jolla ei välttämättä ole syy-suhdetta tähän hoitoon.
AE voi siis olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahattoman merkki (mukaan lukien kliinisesti merkitsevä epänormaali laboratorion havainto), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti lääketieteellisen tuotteen (tutkinta) käyttöön riippumatta siitä, otetaan huomioon tutkittavaan lääketieteelliseen tuotteeseen.
Yhteenveto vakavista ja kaikista muista ei-vakavista haittavaikutuksista syy-yhteydestä riippumatta sijaitsee ilmoitetussa haittavaikutuksen moduulissa.
|
Enintään 21 kuukautta
|
|
Osa 1: Annosten rajoittavan myrkyllisyyden (DLT) osallistujien lukumäärä (DLT)
Aikaikkuna: Päivän 1 - päivä 21 (ensimmäinen hoitosykli)
|
AE: t luokiteltiin kansallisen syöpäinstituutin yleisten terminologiakriteerien mukaan, versio 4.03.
Seuraavia AE: itä pidettiin DLT: nä, elleivät ne ole selkeästi ja kiistatta johtuvat taustalla olevasta sairaudesta tai vieraasta syystä: asteen 5 toksisuus; Luokan 4 neutropenia, joka kestää ≥42 päivää terapiasyklin alkamisesta, ilman todisteita aktiivisesta akuutista myeloidileukemiasta (AML) (<5% räjähdyksistä); Luokan 3 tai 4 ei-hematologinen toksisuus (protokollan määrittelemällä poikkeuksilla).
DLT -arviointia varten harkittiin vain laboratoriohavaintojen, fysikaalisen tutkimuksen, elintärkeiden merkintöjen, painon tai elektrokardiogrammin kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia.
|
Päivän 1 - päivä 21 (ensimmäinen hoitosykli)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osa 1 ja osa 2: Kokonaisvaste (ORR)
Aikaikkuna: Jopa 32 kuukautta
|
ORR määritettiin prosentuaaliseksi osallistujiksi, joilla oli täydellinen remissio (CR), täydellinen remissio epätäydellisellä hematologisella palautumisella (CRI), täydellinen remissio osittaisella hematologisella palautumisella (CRH) tai morfologisella leukemiavapaalla tilalla (MLFS) hoitoon.
|
Jopa 32 kuukautta
|
|
Osa 1 ja osa 2: Osittainen remissio (PR) -aste
Aikaikkuna: Jopa 32 kuukautta
|
PR -määrä määritettiin prosentuaaliseksi osallistujille, joilla oli osittainen remissiovaste terapiaan.
|
Jopa 32 kuukautta
|
|
Osa 1 ja osa 2: Vasteen kesto (DOR)
Aikaikkuna: Jopa 32 kuukautta
|
DOR määritettiin ajankohtana ensimmäisen CR: n, CRI: n, CRH: n, CR: n päivämäärästä ilman minimaalista jäännöstauti (CRMRD-), MLFS tai PR: n minkä tahansa tyyppisten, progressiivisen sairauksien tai kuoleman dokumentoidun uusiutumisen päivämäärään, joka johtuu sairauden etenemisestä osallistujille, jotka saavuttavat CR, CRI, CRH, CRMRD-, MLFS tai PR.
Tulokset ilmoitetaan päivinä.
|
Jopa 32 kuukautta
|
|
Osa 1 ja osa 2: uusiutuva ilmainen eloonjääminen (RFS)
Aikaikkuna: Jopa 32 kuukautta
|
RFS määritettiin ajankohtana ensimmäisen CR: n, CRI: n, CRH: n tai CRMRD: n päivämäärästä, jolloin dokumentoidun uusiutumisen tai kuoleman päivämäärään saakka.
Tulokset ilmoitetaan päivinä.
|
Jopa 32 kuukautta
|
|
Osa 1 ja osa 2: Yleinen eloonjääminen (OS)
Aikaikkuna: Jopa 32 kuukautta
|
OS määritettiin ensimmäisen tutkimuksen lääkehallinnon ja kuoleman välisiksi päiviksi mistä tahansa syystä.
Tulokset ilmoitetaan päivinä.
|
Jopa 32 kuukautta
|
|
Osa 1 ja osa 2: Tapahtuman ilmainen selviytyminen (EFS)
Aikaikkuna: Jopa 32 kuukautta
|
EFS määritettiin ajankohtana ensimmäisen tutkimuksen lääkkeiden saantien päivämäärästä päivämäärään, joka on dokumentoidun uusiutumisen, hoidon epäonnistumisen tai kuoleman päivämäärään saakka.
Tulokset ilmoitetaan päivinä.
|
Jopa 32 kuukautta
|
|
Osa 1 ja osa 2: Verensiirron muuntamisnopeus
Aikaikkuna: Enintään 21 kuukautta
|
Verensiirron muuntoprosentti määritettiin prosentuaaliseksi osuutena verensiirrosta riippuvaisia lähtötilanteessa, mutta niistä tuli verensiirto riippumaton kantaja.
Osallistujat luokiteltiin lähtötilanteen verensiirtoksi riippumattomaksi, jos lähtötilanteessa ei ollut punasoluja (RBC) tai verihiutaleiden verensiirtoja; Muutoin osallistujaa pidettiin lähtötilanteen verensiirrona riippuvaisena.
Osallistujat luokiteltiin polttoaineen jälkeisen verensiirron riippumattomana 56 peräkkäisen päivän sattuessa ilman RBC: tä tai verihiutaleiden verensiirtoa polttoaineen jälkeen; Muutoin osallistujaa pidettiin konferenssin jälkeisenä verensiirrossa.
|
Enintään 21 kuukautta
|
|
Osa 1 ja osa 2: Verensiirron ylläpitoaste
Aikaikkuna: Enintään 21 kuukautta
|
Verensiirron ylläpitoaste määritettiin prosentuaaliseksi osallistujiksi, jotka olivat verensiirron riippumattomia lähtötilanteessa ja jota pidettiin edelleen verensiirron riippumattomana post-lepotilassa.
Osallistujat luokiteltiin lähtötilanteen verensiirtoksi riippumattomaksi, jos lähtötilanteessa ei ollut RBC- tai verihiutaleiden verensiirtoja; Muutoin osallistujaa pidettiin lähtötilanteen verensiirrona riippuvaisena.
Osallistujat luokiteltiin polttoaineen jälkeisen verensiirron riippumattomana 56 peräkkäisen päivän sattuessa ilman RBC: tä tai verihiutaleiden verensiirtoa polttoaineen jälkeen; Muutoin osallistujaa pidettiin konferenssin jälkeisenä verensiirrossa.
|
Enintään 21 kuukautta
|
|
Osa 1 ja osa 2: Allogeeninen hematopoieettinen kantasolujensiirto (HSCT) -nopeus
Aikaikkuna: Enintään 21 kuukautta
|
Allogeeninen HSCT -nopeus määritettiin prosentuaaliseksi osuutena allogeeniseen kantasolunsiirtoon kunkin osallistujan tutkimusjakson aikana.
|
Enintään 21 kuukautta
|
|
Osa 1 ja osa 2: Prosenttiosuus osallistujista, joilla on ≥ 50% luuytimen räjähdysvähennys
Aikaikkuna: Jopa 20 kuukautta
|
Luuytimen aspiraatit/biopsiat otettiin nimetyissä aikapisteissä leukemian räjähdysosuuden arvioimiseksi luuytimessä.
Luuytimen räjähdysosuuden väheneminen osoittaa tutkimuslääkkeen lisääntyneen anti-leukemisen aktiivisuuden.
|
Jopa 20 kuukautta
|
|
Osa 1 ja osa 2: MEN1703: n maksimaalinen havaittu pitoisuus (CMAX)
Aikaikkuna: Syklin 1 päivä 1 ja 14. päivä (esiannoksen, jopa 120 tuntia annoksen jälkeen) (21 päivää/sykli)
|
Nimellisverinäytteet otettiin nimettyihin aikapisteisiin MEN1703: n pitoisuustasojen arvioimiseksi plasmassa.
Tulokset ilmoitetaan nanogrammina/millilitrana (ng/ml).
Vakiovirhettä ei ilmoitettu, aritmeettinen variaatiokerroin (CV%) ilmoitettiin sen sijaan.
|
Syklin 1 päivä 1 ja 14. päivä (esiannoksen, jopa 120 tuntia annoksen jälkeen) (21 päivää/sykli)
|
|
Osa 1 ja osa 2: Alue pitoisuuden alla verrattuna aikakäyräksi ajankohdasta viimeiseen kvantitatiiviseen pitoisuuteen (auclasti) MEN1703: lle
Aikaikkuna: Syklin 1 päivä 1 (esiannoksen, jopa 24 tuntia annoksen jälkeen) (21 päivää/sykli)
|
Nimellisverinäytteet otettiin nimettyihin aikapisteisiin MEN1703: n pitoisuustasojen arvioimiseksi plasmassa.
Auclasti laskettiin lineaarisella trapetsoidisella sääntöllä.
Tulokset ilmoitetaan tunnissa nanogrammit/millilitra (h*ng/ml).
Vakiovirhettä ei ilmoitettu, aritmeettinen CV% ilmoitti sen sijaan.
|
Syklin 1 päivä 1 (esiannoksen, jopa 24 tuntia annoksen jälkeen) (21 päivää/sykli)
|
|
Osa 1 ja osa 2: Keskityksen alla oleva alue verrattuna aikakäyrään nollasta 24 tuntiin (AUC0-24) Men1703: lle
Aikaikkuna: Syklin 1 14 päivä (esiannoksen, jopa 120 tuntia annoksen jälkeen) (21 päivää/sykli)
|
Nimellisverinäytteet otettiin nimettyihin aikapisteisiin MEN1703: n pitoisuustasojen arvioimiseksi plasmassa.
AUC0-24 laskettiin lineaarisella trapetsoidisella sääntöllä.
Tulokset ilmoitetaan h*ng/ml.
Vakiovirhettä ei ilmoitettu, aritmeettinen CV% ilmoitti sen sijaan.
|
Syklin 1 14 päivä (esiannoksen, jopa 120 tuntia annoksen jälkeen) (21 päivää/sykli)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Farhad Ravandi, MD, Department of Leukemia, MDACC
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 10. maaliskuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 13. huhtikuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 13. huhtikuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Lauantai 10. joulukuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 30. joulukuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Maanantai 2. tammikuuta 2017
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 29. huhtikuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 10. huhtikuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. maaliskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CLI24-001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Akuutti myelooinen leukemia
-
Niguarda HospitalLopetettuCore Binding Factor Acute Myeloid Leukemia (CBF-AML)Italia
Kliiniset tutkimukset Men1703
-
Ryvu Therapeutics SAMenarini GroupRekrytointiNon-Hodgkin-lymfooma, B-soluPuola, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta, Ranska