Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tamoksifeeni Duchennen lihasdystrofiassa (TAMDMD)

maanantai 19. joulukuuta 2022 päivittänyt: University Hospital, Basel, Switzerland

Tamoksifeeni Duchennen lihasdystrofiassa: monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, vaiheen 3 turvallisuus ja tehokkuus 48 viikon koe

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, 48 viikkoa kestänyt kliininen tutkimus, jossa ydinpopulaatiossa (ryhmä A) oli 79 6,5–12-vuotiasta Duchennen lihasdystrofiaa (DMD) sairastavaa ambulanssipotilasta, jotka ovat glukokortikoidihoidossa vakaata standardihoitoa. Lisäksi tutkijat aikovat ottaa mukaan 6–20 ei-ambulanssipotilasta, jotka eivät saa glukokortikoideja (rinnakkaisryhmänä B), iältään 10–16 vuotta saadakseen tehoa ja turvallisuutta koskevia tietoja laajemmasta DMD-populaatiosta. Kaikki potilaat saavat 20 mg tamoksifeenia (TAM) tai lumelääkettä kerran päivässä 48 viikon ajan.

TAMDMD-päätutkimuksen osallistujille suoritetaan avoin laajennustutkimus (OLE). Kaikille TAM- tai lumelääkettä saaville TAMDMD-potilaille tarjotaan pääsy tähän OLE:hen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on 48 viikkoa kestävä monikeskustutkimus, rinnakkainen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu vaiheen 3 turvallisuutta ja tehoa koskeva tutkimus. On olemassa kaksi hoitohaaraa: tamoksifeeni (verum) ja lumelääke (kontrolli), ja hoitojako on 1:1.

Tutkijat aikovat seuloa vähintään 79 ja ottaa mukaan vähintään 71 ambulanssista DMD-potilasta, joiden ikä on 6,5–12 vuotta (ryhmä A) ja 6–20 ei-ambulanssista DMD-potilasta, iältään 10–16 vuotta (ryhmä B). Tilastollisen tehon saavuttamiseksi 60 ambulanssipotilaan (ryhmä A) on suoritettava koe. Hoito 20 mg tamoksifeenia kerran vuorokaudessa annetaan tutkimuksen kokonaiskeston 48 viikon ajan.

Vain potilaat, joilla on glukokortikoideja (hoidon standardihoito) sisällytetään ryhmään A (ambulanssipotilaat) ja vain ei-glukokortikoidikäyttäjät ryhmään B. Tutkimuksen lähtötilanteessa sekä tutkimuksen lopussa kliiniset, laboratorio- ja MRI-mittaukset tehdään suoritettu. Näitä ovat Motor Function Measure (MFM) -asteikko, ajoitetut toimintatestit, 6 minuutin kävelymatka, kvantitatiivinen lihastestaus (QMT) ja kvantitatiivinen reisilihasten MRI, kyselylomakkeet. Jokaisella käynnillä tehdään fyysinen tutkimus, EKG, elintoiminnot sekä turvallisuuslaboratorioverianalyysit. Lisäksi käden röntgenkuvaus ja kaksoisenergiaröntgenabsorptiometria (DEXA) tehdään tutkimuksen alussa ja lopussa.

TAMDMD-päätutkimuksen osallistujille suoritetaan avoin laajennustutkimus (OLE). Kaikille TAM- tai lumelääkettä saaville TAMDMD-potilaille tarjotaan pääsy tähän OLE:hen. Kaikki OLE-potilaat saavat 20 mg TAM:ia päivittäin 48 viikon ajan. OLE-vaiheen aikana suoritetaan samat tutkimuskohtaiset arvioinnit kuin kaksoissokkoutetussa satunnaistetussa vaiheessa

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

93

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Nijmegen, Alankomaat, 6525
        • Radboud UMC
  • Espanja
      • Sevilla, Espanja, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Espanja, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu. UB
  • Ranska
      • Garches, Ranska, 92380
        • Hôpitaux Raymond Poincaré
      • Strasbourg, Ranska, 67098
        • Hopital de Hautepierre
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 14050
        • DRK Klinik Berlin Westend
      • Essen, Saksa, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
  • Sveitsi
      • Basel, Sveitsi, 4031
        • University Children's Hospital Basel
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G51 4TF
        • Royal Hospital for Children
      • Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta, LS9 7TF
        • The Leeds Teaching Hospitals Nhs Trust
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta, L12 2AP
        • Alder Hey Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta - 16 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Ryhmä A (ambulanssipotilaat)

  • Dokumentoitu DMD-diagnoosi dystrofiinigeenin mutaatioanalyysillä tai huomattavasti alentuneilla dystrofiiniproteiinitasoilla (ts. poissa tai
  • Stabiilihoito glukokortikoideilla yli 6 kuukautta (ei merkittävää muutosta annoksessa (> 0,2 mg/kg)) seulonnassa; annostuksen mukautukset painonmuutoksen mukaan ovat sallittuja
  • Mies sukupuoli
  • 6,5-12 vuoden ikäinen seulonnan aikana
  • paino >20kg
  • ambulanssipotilaat
  • pystyy kävelemään vähintään 350 metriä 6 minuutin kävelyetäisyystestissä ilman apua seulonnassa
  • MFM-asteikon MFM D1 -aliverkkotunnus >40 % seulonnassa
  • Kyky antaa tietoinen suostumus ja noudattaa opiskeluvaatimuksia
  • Potilaiden, joilla on hyväksytyllä atalureenilla hoidettavissa oleva nonsense-mutaatio, tulee olla stabiilissa atalureenihoidossa vähintään 3 kuukautta tai, jos ei-toleranssi on poissa atalureenihoidosta vähintään 3 kuukautta ennen seulontaa

Ryhmä B (ei-ambulanssipotilaat)

  • Dokumentoitu DMD-diagnoosi dystrofiinigeenin mutaatioanalyysillä tai huomattavasti alentuneilla dystrofiiniproteiinitasoilla (ts. poissa tai
  • Älä käytä glukokortikoideja yli 6 kuukauteen
  • Mies sukupuoli
  • Ei-ambulanssipotilaat (kävelymatka alle 10 metriä)
  • 10-16-vuotiaat seulonnan aikana
  • Kyky antaa tietoinen suostumus ja noudattaa opiskeluvaatimuksia

Avaa tarralaajennus

- Äskettäinen osallistuminen TAMDMD-tutkimukseen ja sen valmistuminen

Poissulkemiskriteerit:

  • Tunnettu henkilökohtainen yliherkkyys tai allergia tamoksifeenille tai muille IMP:n aineosille/apuaineille
  • Naispuolinen sukupuoli
  • Tamoksifeenin tai testosteronin käyttö viimeisen 3 kuukauden aikana
  • Tunnettu tai epäilty pahanlaatuisuus
  • Muu krooninen sairaus tai kliinisesti merkittävä munuaisten, maksan tai sydämen toiminnan rajoitus
  • Tunnettu tai epäilty noudattamatta jättäminen
  • Kaikki vauriot, jotka voivat vaikuttaa toimintatesteihin, esim. ylä- tai alaraajan murtuma
  • Suunniteltu tai odotettu selkärangan fuusioleikkaus tutkimusjakson aikana (tutkijan arvioiden mukaan eli nopeasti etenevän skolioosin vuoksi), aiempi selkärangan fuusioleikkaus on sallittu, jos se on tehty yli 6 kuukautta ennen seulontaa.
  • Kyvyttömyys noudattaa tutkimuksen menettelytapoja, esim. kieliongelmien tai osallistujan/vanhempien psyykkisten häiriöiden vuoksi (tutkijan arvioiden mukaan)
  • Samanaikainen osallistuminen muihin interventiotutkimuksiin (ja enintään 3 kuukautta ennen seulontaa)
  • CYP2D6-estäjien tai CYP3A4-induktorien (glukokortikoidien lisäksi), verihiutaleiden aggregaation estäjien ja kumariinityyppisten antikoagulanttien käyttö
  • CYP2C9:n kautta metaboloituvien lääkkeiden, kuten fenprokumonin, fenytoiinin, varfariinin, selekoksibin, fluvastatiinin, ginko biloban, mäkikuisman ja sulfametoksatsolin, käyttö
  • Galaktosemia (galaktoosi-1-fosfaatti-uridylyylitransferaasin tai UDP-galaktoosi-4-epimeraasin tai galaktokinaasin puute; Fanconi-Bickel-syndrooma); synnynnäinen laktaasin puute; glukoosi-galaktoosi imeytymishäiriö
  • Yhden tai useamman seuraavan silmäsairauden esiintyminen: kaihi, retinopatia, optinen neuropatia, sarveiskalvon muutos
  • Yhden tai useamman seuraavista laboratorioarvoista poikkeavuuksia: anemia, trombosytopenia, leukopenia, neutropenia tai agranulosytoosi

Ryhmä A:

  • Potilaat, jotka eivät ole aiemmin saaneet glukokortikoideja
  • Glukokortikoidihoidon aloittaminen tai annoksen muuttaminen

Ryhmä B:

  • Glukokortikoidihoitoa saaneet potilaat tai potilaat, jotka lopettivat glukokortikoidihoidon
  • Kaikenlainen avustettu ilmanvaihto

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Tamoksifeeni 20 mg kerran päivässä
Verumiin satunnaistetut DMD-potilaat saavat 20 mg (0,6 mg/kg) TAM:ia päivittäin.
Lääke: Tamoksifeeni
Verumiin satunnaistetut DMD-potilaat saavat 20 mg (0,6 mg/kg) tamoksifeenia päivittäin. Hoitoa annetaan yhteensä 48 viikon ajan.
Placebo Comparator: Vastaava lumelääke kerran päivässä
Potilaille, jotka on satunnaistettu lumelääkkeeseen, annetaan vastaavaa lumelääkettä.
Lääke: Vastaava lumelääke
Potilaille, jotka on satunnaistettu lumelääkkeeseen, annetaan vastaavaa lumelääkettä. Hoitoa annetaan yhteensä 48 viikon ajan.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Taudin etenemisen vähentäminen
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 48
Sen testaamiseksi, vähentääkö tamoksifeenihoito lumelääkkeeseen verrattuna taudin etenemistä 6,5–12-vuotiailla ambulanssipotilailla (ryhmä A) vähintään 50 % (käyttämällä MFM D1 -alapistettä ensisijaisena kliinisenä päätetapahtumana).
Lähtötilanne viikolle 48

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Lihastoiminta mitattuna D2 MFM -alipistemäärällä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 48
D2 MFM -alapistemäärä lähtötasosta viikolle 48 TAM-hoidon aikana verrattuna lumelääkkeeseen.
Lähtötilanne viikolle 48
Lihastoiminta mitattuna D3 MFM -alipistemäärällä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 48
D3 MFM -alapistemäärä lähtötasosta viikolle 48 TAM-hoidon aikana verrattuna lumelääkkeeseen.
Lähtötilanne viikolle 48
Lihastoiminta mitattuna North Star Ambulatory Assessment -tutkimuksella
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 48
North Star Ambulatory Assessment lähtötilanteesta viikkoon 48 TAM-hoidon aikana verrattuna lumelääkkeeseen.
Lähtötilanne viikolle 48
Lihastoiminta mitattuna yläraajan proksimaalisella toiminnalla
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 48
Proksimaalinen yläraajan toiminta lähtötilanteesta viikkoon 48 TAM-hoidon aikana verrattuna lumelääkkeeseen.
Lähtötilanne viikolle 48
Lihastoiminta mitattuna 6 minuutin kävelyetäisyydellä metreinä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 48
6 minuutin kävelyetäisyys metreinä lähtötasosta viikkoon 48 TAM-hoidon aikana verrattuna lumelääkkeeseen.
Lähtötilanne viikolle 48
Lihastoiminta mitattuna 10 metrin kävelyajalla sekunneissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 48
10 metrin kävelyaika sekunneissa lähtötilanteesta viikkoon 48 TAM-hoidon aikana verrattuna lumelääkkeeseen.
Lähtötilanne viikolle 48
Lihastoiminta mitataan lattialla makaamisesta / selälleen nousemiseen kuluneella ajalla sekunneissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 48
aika nousta lattialla makaamisesta / selällään sekunneissa lähtötasosta viikkoon 48 TAM-hoidon aikana verrattuna lumelääkkeeseen.
Lähtötilanne viikolle 48
Lihasvoima mitattuna kvantitatiivisella lihastestauksella (käyttäen Myogripiä)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 48
Kvantitatiivinen lihastestaus (käyttäen Myogripiä) lähtötilanteesta viikkoon 48 TAM-hoidon aikana verrattuna lumelääkkeeseen.
Lähtötilanne viikolle 48
Lihasrappeuma mitattuna MRI:llä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 48
Kvantitatiivinen lihas-MRI, mukaan lukien lihasrasvafraktio (MFF) ja reisilihasten T2-ajat visualisoituina MRI:llä lähtötasosta viikkoon 48 TAM-hoidon aikana verrattuna lumelääkkeeseen.
Lähtötilanne viikolle 48

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Potilaan raportoima tulos mitattuna PARS III -kyselylomakkeella
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 48
Personal Adjustment and Role Skills Scale (PARS-III) lähtötasosta viikkoon 48 TAM-hoidon aikana TAM-hoidon aikana verrattuna lumelääkkeeseen.
Lähtötilanne viikolle 48

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University Hospital, Basel, Switzerland

Tutkijat

  • Päätutkija: Dirk Fischer, MD, University Children's Hospital Basel

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 12. kesäkuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 25. heinäkuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 18. lokakuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 10. lokakuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 21. marraskuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 27. marraskuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 20. joulukuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 19. joulukuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. joulukuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TAMDMD

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Duchennen lihasdystrofia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mongolia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa