Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Trametinibi lasten neuroonkologiapotilaille, joilla on refraktaarinen kasvain ja MAPK/ERK-polun aktivointi.

tiistai 21. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Dr Perreault, St. Justine's Hospital

Vaiheen 2 tutkimus trametinibistä potilaille, joilla on lasten gliooma tai pleksiforminen neurofibroma, jolla on refraktaarinen kasvain ja MAPK/ERK-polun aktivointi.

Tämä on vaiheen 2, avoin interventiotutkimus, jossa tutkitaan lasten gliooman ja pleksiformisen neurofibrooman (PN) vasteprosenttia trametinibin oraaliseen antoon. Potilaat, jotka täyttävät kaikki tietyn tutkimusryhmän mukaanottokriteerit, saavat tutkimuslääkitystä vuorokausiannoksena 0,025 mg/kg yhteensä 18 sykliin asti, 28 päivän sykleissä. Kaikkiaan 150 potilasta rekrytoidaan osana tätä kliinistä tutkimusta.

Potilaat, joiden ikä on 1 kuukauden (korjattu ikä) ja 25 vuoden ikäinen, ovat tukikelpoisia, jotta mukaan voidaan ottaa enintään potilaat, joilla on matala-asteinen gliooma (LGG) ja PN. Tämä tutkimus sisältää neljä ryhmää: potilaat, joilla on neurofibromatoosi tyyppi 1 (NF1) ja LGG, NF1-potilaat, joilla on PN, potilaat, joilla on LGG ja B-Raf-seriini/treoniini-proteiinikinaasi/proto-onkogeeni koodaava B-Raf (BRAF) -fuusio sekä potilaat minkä tahansa asteen gliooman kanssa mitogeeniaktivoidun proteiinikinaasin/ektrasellulaarisen signaalin säätelemän kinaasireitin (MAPK/ERK) aktivoituessa. Kaikilla potilailla, paitsi potilailla, joilla on PN, on täytynyt epäonnistua vähintään yhdellä hoitolinjalla.

Tutkimuksessa tutkitaan myös kasvaimen kehittymisen, etenemisen ja hoitoresistenssin takana olevia molekyylimekanismeja. Lisäksi tässä tutkimuksessa tarkastellaan myös tärkeitä näkökohtia potilaille, joilla on aivokasvain, mukaan lukien elämänlaadun arviointi ja neuropsykologinen arviointi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

114

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • Children and Women's Health Centre of British Colombia
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada
        • IWK Health Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • Montreal Children's Hospital
      • Québec, Quebec, Kanada, G1V 4G2
        • CHU de Québec

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 kuukausi - 25 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Allekirjoitettu kirjallinen tietoinen suostumus Ennen tutkimukseen osallistumista on hankittava kirjallinen tietoinen suostumus osallistujilta tai alaikäisten osalta kirjallinen lupa (tietoinen suostumus) vanhemmilta, huoltajilta tai laillisesti hyväksyttäviltä edustajilta paikallisten lakien ja määräysten mukaisesti.
  2. Suostumus Alaikäisten osallistujien suostumus tulee saada paikallisten lakien ja määräysten mukaisesti, ja se tulee dokumentoida paikallisten vaatimusten mukaisesti.
  3. Opintotoimien noudattaminen. Osallistujien on oltava halukkaita ja kyettävä noudattamaan suunniteltuja käyntejä, hoitoaikataulua, laboratoriotestejä ja muita tutkimuksen vaatimuksia, mukaan lukien sairauden arviointi varjoaineella tehostetulla MRI:llä.
  4. Ikä Potilaan tulee olla ≥ 1 kuukauden ikäinen (korjattu ikä) - ≤ 25 vuotta trametinibin aloittamisen yhteydessä.
  5. Opintoryhmä Osallistujien tulee kuulua johonkin seuraavista ryhmistä ollakseen kelvollisia. Ryhmä 1: NF1 etenevällä/refraktaarisella LGG:llä Ryhmä 2: NF1, jossa on PN Ryhmä 3: Etenevä/refraktorinen LGG, jossa on KIAA 1549-BRAF -fuusio Ryhmä 4: Etenevä/refraktaarinen gliooma, jossa on aktivoitunut MPAK/ERK-reitti, jotka eivät täytä muiden kriteerejä opintoryhmiä
  6. Kasvainkudosnäyte Kasvainkudosta tarvitaan kaikilta potilailta (minimaalinen parafiiniin upotettu kudoslohko ja lisäksi tuore pakastekudos [jos saatavilla]). Potilaat, joilla on NF1 ja LGG tai PN, voidaan silti ottaa mukaan ilman kudosta, jos leikkausta tai biopsiaa ei ole tehty.

7 Edellinen MRI Vähintään kaksi aikaisempaa MRI-tutkimusta ryhmistä 1, 3, 4 ja yksi aikaisempi MRI ryhmästä 2 on oltava saatavilla keskitetysti tarkastettavaksi.

8. Aikaisempi hoito Osallistujien on täytynyt epäonnistua vähintään yhdestä hoitolinjasta, mukaan lukien kemoterapia ja/tai sädehoito, paitsi pleksiformisessa neurofibroomassa (koska hänen kasvaimelleen ei ole olemassa tunnustettua standardihoitoa).

9. Aikaisempi hoitotoksisuus Potilaiden on oltava toipuneet asteeseen ≤ 1 kaikkien aikaisempien kemoterapian, immunoterapian tai sädehoidon akuuteista toksisista vaikutuksista ennen tutkimukseen osallistumista lukuun ottamatta hiustenlähtöä ja hoitoon liittymättömiä kliinisesti merkityksettömiä laboratorioarvojen poikkeavuuksia. ennen trametinibin käytön aloittamista. Myrkyllisyydet luokitellaan National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), version 5.0 mukaisesti.

10. Aikaisempi hoitoaikataulu Osallistujien, jotka ovat aiemmin saaneet kemoterapia-aineita ja/tai säteilyä, on noudatettava alla kuvattua aikajanaa. Aikaisempien hoitojen tai jaksojen määrää ei ole rajoitettu.

  • Vähintään 28 päivän tauko myelosuppressiivisen kemoterapian viimeisestä annoksesta ja vähintään 42 päivää viimeisen nitrosourea-annoksen jälkeen ennen trametinibihoidon aloittamista.
  • Ennen trametinibihoidon aloittamista vaaditaan vähintään 28 päivän tauko minkä tahansa biologisen aineen viimeisen annoksen jälkeen, mukaan lukien monoklonaalinen vasta-ainehoito, immunoterapia, virushoito ja muut tutkittavat aineet.
  • Vähintään 84 päivän tauko sädehoidon päättymisen jälkeen ennen trametinibihoidon aloittamista.

  • Vähintään 48 tunnin tauko lyhytvaikutteisten pesäkkeitä stimuloivien tekijöiden osalta ja 10 päivän tauko pitkävaikutteisten pesäkkeitä stimuloivien tekijöiden osalta ennen trametinibihoidon aloittamista.

    11. Elinajanodote Potilaiden elinajanodote on oltava yli 6 kuukautta.

    12. Suorituskykytaso Potilaiden suorituskyvyn tulee olla Lansky/Karnofsky-pisteitä ≥50 vastaava.

    13. Elinten toiminnan vaatimukset

Osallistujilla tulee olla normaali elinten ja ytimen toiminta seuraavasti:

  • Leukosyytit yhteensä ≥ 3 000/µL
  • Absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) ≥ 1 000/µl
  • Hemoglobiini > 80 g/l (verensiirrosta riippumaton viimeisen 2 viikon aikana ennen trametinibihoidon aloittamista)
  • Verihiutalemäärä ≥ 100 000/µL (transfuusiosta riippumaton viimeisen 2 viikon aikana ennen trametinibihoidon aloittamista)
  • Kokonaisbilirubiini ≤ 1,5 kertaa ULN iän normaaleissa laitosrajoissa
  • Alaniiniaminotransferaasi (ALT) ≤ 2,5 × normaalin yläraja (ULN)*
  • Kreatiniiniseerumi normaaleissa laitosrajoissa iän mukaan TAI kreatiniinipuhdistuma ≥60 ml/min/1,73 m2 osallistujille, joiden kreatiniinitaso ylittää laitoksen normaalin.
  • Kreatiinifosfokinaasi ≤ 2x ULN
  • Sydämen toiminta, joka on määritelty kaikukardiogrammin (ECHO) perusteella korjatuksi QT-väliksi (QTcB) < 480 ms ja LVEF:ksi ≥ normaalin alaraja (LLN).

  • Verenpaineen on oltava pienempi tai yhtä suuri kuin 95. prosenttipiste potilaan iän, pituuden ja sukupuolen mukaan.

    • Tasaisuussyistä ALT:n ULN on tässä tutkimuksessa 45 U/L

      14. Lisääntymistila Hedelmällisessä ja iässä olevien lasten on suostuttava käyttämään asianmukaista ehkäisyä (hormonaalinen tai estemenetelmä ehkäisyyn; raittius) ennen trametinibin käytön aloittamista ja tutkimukseen osallistumisen ajan. Jos nainen tulee raskaaksi tai epäilee olevansa raskaana, kun hän tai hänen kumppaninsa osallistuu tähän tutkimukseen, hänen tulee ilmoittaa asiasta välittömästi hoitavalle lääkärille. Tässä tutkimussuunnitelmassa hoidettujen tai mukana olevien miesten ja naisten on myös suostuttava käyttämään riittävää ehkäisyä ennen tutkimusta, tutkimukseen osallistumisen ajan ja 4 kuukautta trametinibin hoidon päättymisen jälkeen. Lisäksi hedelmällisessä iässä olevilla naisilla (yli 10-vuotiailla tässä tutkimuksessa) on oltava negatiivinen seerumin raskaustesti 7 päivän kuluessa ennen trametinibihoidon aloittamista. Virtsaraskaustesti tehdään arviointikalenterin mukaisesti 30. päivänä ja 6. kuukauden kuluttua viimeisistä tutkimuslääkkeiden annosta.

      15. Suun kautta otettavien lääkkeiden anto Potilaiden on kyettävä nielemään ja säilyttämään enteraalisesti (per os, nenä-mahaletku tai gastrostomia) annetut lääkkeet, ja heillä ei ole kliinisesti merkittäviä ruoansulatuskanavan poikkeavuuksia, jotka rajoittavat lääkkeen imeytymistä. Tabletteja ei voi murskata. Jos potilas ei voi niellä tabletteja, tulee käyttää nestemäistä tablettia.

ERITYISET SISÄLTÖPERUSTEET

Osallistujien on kuuluttava johonkin seuraavista ryhmistä ollakseen kelvollisia.

  • Ryhmä 1: NF1, jossa on etenevä/refractory LGG (42 potilasta).
  • Ryhmä 2: NF1, jossa on etenevä/refractory PN (46 potilasta).
  • Ryhmä 3: Etenevä/refraktaarinen LGG, jossa on KIAA1549-BRAF-fuusio (42 potilasta).
  • Ryhmä 4: Etenevä/refraktorinen keskushermoston gliooma, jossa MAPK/ERK-reitti aktivoituu ja jotka eivät täytä muiden tutkimusryhmien kriteerejä (20 potilasta).

Poissulkemiskriteerit:

  1. Muut tutkimusaineet Potilaat, jotka saavat muita tutkimusaineita.
  2. Sydämen poissulkemiskriteerit Potilaat, joiden ejektiofraktio on pienempi kuin laitoksen LLN, QTcB ≥ 480 ms tai absoluuttinen lepo vasemman kammion ejektiofraktio (LVEF) on ≤ 39 %, ei voida ottaa mukaan.
  3. Toisen pahanlaatuisen kasvaimen esiintyminen Potilaalla on jokin muu pahanlaatuinen kasvain, paitsi jos toinen primaarinen pahanlaatuinen kasvain ei ole tällä hetkellä kliinisesti merkittävä eikä vaadi aktiivista hoitoa.
  4. Aiempi MEK-inhibiittorihoito Aiemmin MEK-estäjällä hoidetut osallistujat, joiden sairaus oli hoidon aikana epästabiili.
  5. Kasvain, jossa on BRAF V600E -mutaatio Potilaat, joilla on positiivinen BRAF V600E -mutaatio.
  6. Muu hallitsematon lääketieteellinen sairaus Potilaalla on vakava ja hallitsematon lääketieteellinen sairaus (eli hallitsematon diabetes, krooninen munuaissairaus tai aktiivinen hallitsematon infektio), krooninen maksasairaus (eli krooninen aktiivinen hepatiitti ja kirroosi), hallitsematon väliaikainen sairaus mukaan lukien, mutta ei rajoittuen. jatkuvaan tai aktiiviseen infektioon, oireiseen sydämen vajaatoimintaan, epästabiiliin angina pectorikseen, sydämen rytmihäiriöön tai psykiatrisiin sairauksiin/sosiaalisiin tilanteisiin, jotka rajoittaisivat tutkimusvaatimusten noudattamista.
  7. Tunnettu HIV-infektio Potilaalla on diagnosoitu HIV-infektio, hepatiitti B tai C.
  8. Aiempi leikkaus Potilaat, joille tehtiin suuri leikkaus 2 viikon sisällä ennen trametinibihoidon aloittamista.
  9. Allergia Aiemmat allergiset reaktiot, jotka johtuvat yhdisteistä, joilla on samanlainen kemiallinen tai biologinen koostumus kuin trametinibi.
  10. Aikaisempi noudattamatta jättäminen Potilaat, joilla on aiemmin ollut merkittävää hoidon tai lääketieteellisen hoito-ohjelman noudattamatta jättämistä.
  11. Raskaana olevat tai imettävät potilaat Raskaana olevat tai imettävät naispotilaat eivät ole kelvollisia tähän tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Tyypin 1 neurofibromatoosi (NF1), jossa on matala-asteinen gliooma
Potilaat, joilla on tyypin 1 neurofibromatoosi (NF1) ja etenevä/refraktorinen matala-asteinen gliooma.
Lääke: Trametinibi
Päivittäinen oraalinen trametinibi ainutlaatuinen annos 0,025 mg/kg.
Muut nimet:
  • Mekinisti
Kokeellinen: Neurofibromatoosi tyyppi 1 (NF1), jossa on pleksimuotoinen neurofibrooma
Potilaat, joilla on tyypin 1 neurofibromatoosi (NF1) ja pleksimuotoinen neurofibrooma
Lääke: Trametinibi
Päivittäinen oraalinen trametinibi ainutlaatuinen annos 0,025 mg/kg.
Muut nimet:
  • Mekinisti
Kokeellinen: Etenevä / tulenkestävä matala-asteinen gliooma, KIAA1549-BRAF-fuusio
Potilaat, joilla on etenevä/refraktorinen matala-asteinen gliooma KIAA1549-BRAF-fuusiolla.
Lääke: Trametinibi
Päivittäinen oraalinen trametinibi ainutlaatuinen annos 0,025 mg/kg.
Muut nimet:
  • Mekinisti
Kokeellinen: Etenevä/refraktorinen keskushermoston (CNS) gliooma.
Potilaat, joilla on etenevä/refraktorinen keskushermoston gliooma, jossa MAPK/ERK-reitti on aktivoitunut ja jotka eivät täytä muihin tutkimusryhmiin sisällyttämiskriteerejä.
Lääke: Trametinibi
Päivittäinen oraalinen trametinibi ainutlaatuinen annos 0,025 mg/kg.
Muut nimet:
  • Mekinisti

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Objektiivinen vasteprosentti
Aikaikkuna: Hoidon aloituspäivästä ensimmäisen dokumentoidun etenemisen päivämäärään, hoidon päättymiseen (504 hoitopäivää).
Päivittäisen trametinibin objektiivisen vastenopeuden määrittäminen yksittäisenä aineena etenevien/refraktoristen matala-asteisten kasvainten hoitoon MAPK/ERK-reitin aktivaatiolla.
Hoidon aloituspäivästä ensimmäisen dokumentoidun etenemisen päivämäärään, hoidon päättymiseen (504 hoitopäivää).

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Edistymisen aika
Aikaikkuna: Hoidon aloituspäivästä 3 vuoden kuluttua hoidon päättymisestä (504 hoitopäivää).
Aika hoidon aloittamisesta tai sensuroitu viimeisen sairauden arviointipäivänä niille, joilla ei ole raportoitu etenemistä. Koskee ryhmää 1-2-3-4.
Hoidon aloituspäivästä 3 vuoden kuluttua hoidon päättymisestä (504 hoitopäivää).
Etenemisvapaa selviytyminen
Aikaikkuna: Hoidon aloituspäivästä 3 vuoden kuluttua hoidon päättymisestä (504 hoitopäivää).
Aika hoidon aloittamisesta varhaisempaan etenemiseen tai mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan. Osallistujat, jotka ovat elossa ilman taudin etenemistä, sensuroidaan viimeisen taudin arviointipäivänä. Koskee ryhmää 1-2-3-4.
Hoidon aloituspäivästä 3 vuoden kuluttua hoidon päättymisestä (504 hoitopäivää).
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: Hoidon aloituspäivästä 3 vuoden kuluttua hoidon päättymisestä (504 hoitopäivää).
Aika hoidon aloittamisesta mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan tai sensuroitu päivämäärä, jolloin viimeksi tiedettiin elossa. Koskee ryhmää 1-2-3-4.
Hoidon aloituspäivästä 3 vuoden kuluttua hoidon päättymisestä (504 hoitopäivää).
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus (turvallisuus ja siedettävyys).
Aikaikkuna: Hoidon alkamisesta 30 päivän seurantakäyntiin asti.
Trametinibin turvallisuuden ja siedettävyyden määrittäminen arvioimalla trametinibiin liittyvää toksisuutta (haittatapahtumat (AE), vakavat haittatapahtumat (SAE)). Koskee ryhmää 1-2-3-4.
Hoidon alkamisesta 30 päivän seurantakäyntiin asti.
Trametinibin seerumitason määritys.
Aikaikkuna: Syklissä 1 päivä 22 ja kasvaimen eteneessä TAI syklin 16 päivänä 1 (jokainen sykli on 28 päivää pitkä).
Trametinibin seerumitason määrittäminen läpimenopitoisuuden perusteella. Koskee ryhmää 1-2-3-4.
Syklissä 1 päivä 22 ja kasvaimen eteneessä TAI syklin 16 päivänä 1 (jokainen sykli on 28 päivää pitkä).
Elämänlaadun arviointi hoidon aikana.
Aikaikkuna: Seulonnassa viikolla 13, viikolla 25, viikolla 37, viikolla 49, viikolla 61 ja hoidon lopussa 504.
Elämänlaadun arviointi PedsQL-syöpä/aivokasvainmoduulien aikana. Koskee ryhmää 1-2-3-4.
Seulonnassa viikolla 13, viikolla 25, viikolla 37, viikolla 49, viikolla 61 ja hoidon lopussa 504.

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
NF1-potilaiden neurokognitiivinen arviointi 1–42 kuukauden ikäisten Bayley Scales of Infant and Toddlers Developmentin avulla, kolmas painos (Bailey-III).
Aikaikkuna: Tutkimukseen sisällytettäessä ja hoidon lopussa (hoitopäivään 504 asti).
Selvitä, onko NF1-potilailla trametinibihoidon aikana kognitiivisia muutoksia. Yhdistelmäpistemäärän laskemiseksi arvioitavat kehitysalueet ovat: kognitio, kommunikaatio, fyysinen, sosiaalinen/emotionaalinen ja adaptiivinen. Tämä asteikko vaihtelee pisteistä 40–160 ja keskimääräinen pistemäärä 100, jossa korkeammat pisteet ovat toivottavia.
Tutkimukseen sisällytettäessä ja hoidon lopussa (hoitopäivään 504 asti).
NF1-potilaiden neurokognitiivinen arviointi 2–6-vuotiaista Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence -asteikolla, neljäs painos (WPPSI-IV).
Aikaikkuna: Tutkimukseen sisällytettäessä ja hoidon lopussa (hoitopäivään 504 asti).
Selvitä, esiintyykö NF1-potilailla kognitiivisia muutoksia trametinibihoidon aikana. Yhdistelmäpistemäärän laskemiseksi arvioidut kognition alueet ovat: sanallinen ymmärtäminen, visuaalinen spatiaalinen, nestemäinen päättely, työmuisti ja käsittelynopeus. Tämä asteikko vaihtelee pisteistä 40–160 ja keskimääräinen pistemäärä 100, jossa korkeammat pisteet ovat toivottavia.
Tutkimukseen sisällytettäessä ja hoidon lopussa (hoitopäivään 504 asti).
NF1-potilaiden neurokognitiivinen arviointi 6-vuotiaista 16-vuotiaisiin ja 11-kuukausiin Wechsler Intelligence Scale for Children -asteikolla, Fifth Edition (WISC-V).
Aikaikkuna: Tutkimukseen sisällytettäessä ja hoidon lopussa (hoitopäivään 504 asti).
Selvitä, esiintyykö NF1-potilailla kognitiivisia muutoksia trametinibihoidon aikana. Yhdistelmäpistemäärän laskemiseksi arvioidut kognition alueet ovat: sanallinen ymmärtäminen, visuaalinen spatiaalinen, nestemäinen päättely, työmuisti ja käsittelynopeus. Tämä asteikko vaihtelee pisteistä 40–160 ja keskimääräinen pistemäärä 100, jossa korkeammat pisteet ovat toivottavia.
Tutkimukseen sisällytettäessä ja hoidon lopussa (hoitopäivään 504 asti).
NF1-potilaiden neurokognitiivinen arviointi 16 vuoden 11 kuukauden ja 25 vuoden välillä käyttämällä Wechsler Adult Intelligence Scalea, neljäs painos (WAIS-IV).
Aikaikkuna: Tutkimukseen sisällytettäessä ja hoidon lopussa (hoitopäivään 504 asti).
Selvitä, onko NF1-potilailla kognitiivisia muutoksia trametinibihoidon aikana. Yhdistelmäpistemäärän laskemiseksi arvioidut kognition alueet ovat: sanallinen ymmärtäminen, havaintopäättely, työmuisti ja käsittelynopeus. Tämä asteikko vaihtelee pisteistä 40–160 ja keskimääräinen pistemäärä 100, jossa korkeammat pisteet ovat toivottavia.
Tutkimukseen sisällytettäessä ja hoidon lopussa (hoitopäivään 504 asti).
Reaktioaste potilailla, joilla on refraktaarinen gliooma, kun MAPK-reitti on aktivoitunut muulla kuin BRAF-fuusion ja NF1:n kanssa
Aikaikkuna: Tutkimukseen sisällytettäessä ja hoidon lopussa (hoitopäivään 504 asti).
Trametinibin käyttökelpoisuuden määrittäminen potilailla, joilla on refraktaarinen gliooma ja joiden MAPK-reitti on aktivoitu muuhun kuin BRAF-fuusion ja NF1:een. Koskee ryhmää 4
Tutkimukseen sisällytettäessä ja hoidon lopussa (hoitopäivään 504 asti).
Vasteiden vertailu RECIST 1.1:n kanssa ja volyymimittaus pleksiformiselle neurofibroomalle
Aikaikkuna: Kun saavutetaan paras hoitovaste hoitopäivään 504 saakka.
Parhaan vasteprosentin vertailu RECIST 1.1 -kriteereillä ja tilavuusmittauksella. Koskee ryhmää 2.
Kun saavutetaan paras hoitovaste hoitopäivään 504 saakka.
Biologisten ominaisuuksien tutkiminen ja korrelaatio kasvainvasteeseen.
Aikaikkuna: 14 päivän sisällä ennen hoidon aloittamista kasvainkudoksen tutkimuksia varten. Seulonnassa viikko 13, viikko 25, viikko 37, viikko 49, viikko 61, hoidon lopussa 504 ja 6 kuukauden välein 3 vuoteen asti ctDNA-arviointia varten.
Geeniekspression profilointi tuoreessa pakastekudoksessa ja mutaatioanalyysi parafiiniin upotetussa kudoksessa. Kiertävän kasvain-DNA:n (ctDNA) evoluutio hoidon kautta.
14 päivän sisällä ennen hoidon aloittamista kasvainkudoksen tutkimuksia varten. Seulonnassa viikko 13, viikko 25, viikko 37, viikko 49, viikko 61, hoidon lopussa 504 ja 6 kuukauden välein 3 vuoteen asti ctDNA-arviointia varten.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

St. Justine's Hospital

Yhteistyökumppanit

CHU de Quebec-Universite Laval
Montreal Children's Hospital of the MUHC

Tutkijat

  • Päätutkija: Sébastien Perreault, MD, St. Justine's Hospital

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 16. elokuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. maaliskuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. maaliskuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 10. marraskuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 29. marraskuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 6. joulukuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 24. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 21. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • Trametinib study TRAM-01

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa