Tutkimus APL-2:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on kohtauksellinen yöllinen hemoglobinuria (PNH)
tiistai 1. maaliskuuta 2022 päivittänyt: Apellis Pharmaceuticals, Inc.
Vaiheen III, satunnaistettu, monikeskus, avoin, aktiivisella vertailulla kontrolloitu tutkimus APL-2:n tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on paroksysmaalinen yöllinen hemoglobinuria (PNH)
APL-2:n tehon ja turvallisuuden arviointi potilailla, joilla on paroksysmaalinen yöllinen hemoglobinuria
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
80
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3000
- Royal Melbourne Hospital
-
-
-
-
Vlaams-Brabant
-
Woluwe-Saint-Lambert, Vlaams-Brabant, Belgia, 1200
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
-
-
West-Vlaanderen
-
Roeselare, West-Vlaanderen, Belgia, 8800
- AZ Delta Campus Wilgenstraat
-
-
-
-
-
Las Palmas De Gran Canaria, Espanja, 35010
- Hospital Universitario de Gran Canaria Dr. Negrin
-
Valencia, Espanja, 46026
- Hospital Universitario Politecnico La Fe
-
-
-
-
Aichi
-
Nagoya, Aichi, Japani, 453-8511
- Japanese Red Cross Nagoya Daiichi Hospital
-
Showa-ku, Aichi, Japani, 453-8650
- Japanese Red Cross Nagoya Daini Hospital
-
-
Ibaraki
-
Tsukuba, Ibaraki, Japani, 305-8576
- University of Tsukuba Hospital
-
-
Nagano
-
Matsumoto, Nagano, Japani, 390-8621
- Shinshu University Hospital
-
-
Okayama
-
Okayama-shi, Okayama, Japani, 700-8558
- Okayama University Hospital
-
-
Tokyo
-
Bunkyo-ku, Tokyo, Japani, 113-8421
- Juntendo University Hospital
-
Shinagawa-ku, Tokyo, Japani, 141-8625
- NTT Medical Center Tokyo
-
-
Wakayama
-
Tanabe, Wakayama, Japani, 646-8588
- Kinan Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2G3
- University of Alberta
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M9A1G2
- Toronto General Hospital
-
-
-
-
-
Bucheon, Korean tasavalta, 14584
- Soonchunhyang University Bucheon Hospital
-
Daejeon, Korean tasavalta, 35015
- Chungnam National University Hospital
-
Seoul, Korean tasavalta, 06351
- Samsung Medical Center
-
-
-
-
-
Annecy, Ranska, 74374
- Centre Hospitalier Annecy Genevois
-
Chalon-sur-Saône, Ranska, 71100
- Centre Hospitalier William Morey
-
Lille, Ranska, 59037
- Centre Hospitalier Universitaire de Lille
-
Marseille, Ranska, 13009
- Institut Paoli-Calmettes Marseille
-
Paris, Ranska, 75010
- Hôpital Saint-Louis
-
Pierre-Bénite, Ranska, 69495
- Centre Hospitalier Lyon Sud
-
Saint-Quentin, Ranska, 02321
- Centre Hospitalier de Saint-Quentin
-
Toulouse, Ranska, 31059
- Institut Universitaire du Cancer Toulouse - Oncopole
-
-
-
-
-
Hamburg, Saksa, 20246
- Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf
-
-
Baden-Württemberg
-
Ulm, Baden-Württemberg, Saksa, 89081
- Universitätsklinikum Ulm
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Aachen, North Rhine-Westphalia, Saksa, 52074
- Uniklinik RWTH Aachen
-
Essen, North Rhine-Westphalia, Saksa, 45147
- Universitätsklinikum Essen
-
-
-
-
-
Saint Petersburg, Venäjän federaatio, 197022
- Pavlov First Saint Petersburg State Medical University
-
Saint Petersburg, Venäjän federaatio, 197022
- Pavlov First Saint Petersburg State Medical University of Russian Ministry of Health
-
Tyumen, Venäjän federaatio, 625023
- Institution of Health Care of Tyumen Region
-
-
-
-
-
Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta, LS9 7TF
- St. James' Institute of Oncology, Leeds Teaching Hospitals
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90033
- University of Southern California
-
Santa Monica, California, Yhdysvallat, 90403
- Sarcoma Oncology Research Center
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80204
- Denver Health
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20057
- Georgetown University Hospital
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32256
- Cancer Specialists of North Florida
-
Miami Lakes, Florida, Yhdysvallat, 33014
- Lakes Research
-
Orange City, Florida, Yhdysvallat, 32763
- Mid Florida Hematology and Oncology
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Winship Cancer Institute of Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Northwestern University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46260
- Investigative Clinical Research of Indiana
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
- Cancer & Hematology Centers of Western Michigan
-
-
New York
-
Bronx, New York, Yhdysvallat, 10469
- New York Cancer & Blood Specialists
-
Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14263
- Roswell Park Cancer Institute
-
East Setauket, New York, Yhdysvallat, 11733
- New York Cancer & Blood Specialists
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Oregon
-
Corvallis, Oregon, Yhdysvallat, 97330
- Good Samaritan Hospital
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Yhdysvallat, 37920
- University of Tennessee Medical Center
-
Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38120
- Baptist Cancer Center
-
-
Texas
-
Tyler, Texas, Yhdysvallat, 75701
- HOPE Cancer Center of East Texas
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vähintään 18-vuotias
- PNH:n ensisijainen diagnoosi vahvistettiin korkean herkkyyden virtaussytometrialla
- Ekulitsumabihoidossa. Ekulitsumabiannoksen on oltava vakaa vähintään 3 kuukautta ennen seulontakäyntiä
- Hb
- Absoluuttinen retikulosyyttien määrä > 1,0 x ULN seulontakäynnillä
- Verihiutaleiden määrä >50 000/mm3 seulontakäynnillä
- Absoluuttinen neutrofiilien määrä >500/mm3 seulontakäynnillä
- Rokotus Neisseria meningitides tyyppejä A, C, W, Y ja B, Streptococcus pneumoniae ja Haemophilus influenzae tyyppi B (Hib) vastaan joko 2 vuoden sisällä ennen päivän 1 annosta tai 14 päivän kuluessa APL-2-hoidon aloittamisesta. Ellei ole dokumentoitua näyttöä siitä, että kohteet eivät reagoi rokotuksiin, mikä on osoituksena tiittereistä tai tiitteritasoista hyväksyttävien paikallisten rajojen sisällä
- Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla (WOCBP) on oltava negatiivinen raskaustesti seulonnalla ja päivän -28 -käynnillä (saapumisjakso) ja heidän on suostuttava käyttämään protokollan mukaisia ehkäisymenetelmiä tutkimuksen ajan ja 90 päivää sen jälkeen. viimeinen annos tutkimuslääkettä
- Miesten on suostuttava käyttämään protokollan mukaisia ehkäisymenetelmiä ja suostuttava pidättymään siittiöiden luovuttamisesta tutkimuksen ajan ja 90 päivää viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen
- Halukas ja kykenevä antamaan tietoisen suostumuksen
- Halukas ja kykenevä antamaan itse APL-2:ta (hoitajan antaminen sallitaan)
- Sinulla on painoindeksi (BMI) ≤35,0 kg/m2
Poissulkemiskriteerit:
- Aktiivinen bakteeri-infektio, joka ei ole parantunut 14 viikon kuluessa päivästä -28 (ensimmäinen APL-2-annos)
- Raudan, foolihapon, B12-vitamiinin ja EPO:n saaminen 4 viikon aikana ennen seulontaa, ellei annos ole vakaa
- Perinnöllinen komplementin puutos
- Luuytimensiirron historia
- Yliherkkyys tai idiosynkraattinen reaktio yhdisteille, jotka liittyvät tutkimustuotteeseen tai ihon alle
- Osallistuminen mihin tahansa muuhun lääketutkimukseen tai altistuminen toiselle tutkimusaineelle 30 päivän tai 5 puoliintumisajan kuluessa (sen mukaan kumpi on pidempi)
- Tällä hetkellä imettävät naiset
- Yhteistyökyvyttömyys tai mikä tahansa tila, joka voisi tutkijan mielestä lisätä koehenkilön riskiä osallistua tutkimukseen tai hämmentää tutkimuksen tuloksia
Tämä tutkimus sisältää sydänturvallisuusarviointeja. Seuraavat sydämen kelpoisuuskriteerit ovat välttämättömiä, jotta sydänturvallisuustulokset eivät sekaannu:
- Pitkä QT-oireyhtymä tai torsade de pointes -oireyhtymä, selittämätön pyörtyminen, korjaamattomasta sydämen etiologiasta johtuva pyörtyminen tai suvussa esiintynyt äkillinen kuolema
- Sydäninfarkti, CABG, sepel- tai aivovaltimon stentointi ja/tai angioplastia, aivohalvaus, sydänleikkaus tai sairaalahoito kongestiivisen sydämen vajaatoiminnan vuoksi kolmen kuukauden sisällä tai enemmän kuin luokka 2 angina pectoris tai NYHA-sydämen vajaatoimintaluokka >2
- QTcF > 470 ms, PR > 280 ms
- Mobitz II 2. asteen AV-esto, 2:1 AV-esto, korkealaatuinen AV-esto tai täydellinen sydämen esto, ellei potilaalla ole implantoitu sydämentahdistin tai implantoitava sydämen defibrillaattori (ICD), jossa on varatahdistusominaisuudet
- Luokan 1 tai luokan 3 rytmihäiriölääkkeiden tai arseenin, metadonin, ondansetronin tai pentamidiinin saaminen seulonnassa
- Muita QTc-aikaa pidentäviä lääkkeitä (katso liite 4 kohdassa 19.4) saa vakaana annoksena alle 3 viikon ajan ennen antoa
- Ennaltaehkäisevän siprofloksasiinin, erytromysiinin tai atsitromysiinin saaminen alle viikon ajan ennen ensimmäistä tutkimuslääkitysannosta (täytyy olla toistuva seulonta-EKG viikon profylaktisen antibioottien käytön jälkeen QTcF < 470 ms)
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Pegcetacoplan
1080 mg pegsetakoplania ihon alle kahdesti viikossa tai joka kolmas päivä.
|
Komplementin (C3) estäjä
Muut nimet:
Komplementin (C5) estäjä
|
|
Active Comparator: Ekulitsumabi
Komplementin (C5) estäjä.
|
Komplementin (C3) estäjä
Muut nimet:
Komplementin (C5) estäjä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Pienimmän neliösumman (LS) keskimääräinen muutos lähtötilanteesta viikkoon 16 hemoglobiinitasossa (Hb) RCP:n aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 16
|
Lähtötaso oli ennen ensimmäisen pegcetacoplan-annoksen ottamista kirjattujen mittausten keskiarvo, joka sisälsi paikalliset ja keskuslaboratorioarvot seulontajakson aikana.
Analyysi sulkee pois RCP:tä edeltävät tiedot ja sensuroitiin verensiirtojen vuoksi.
|
Lähtötilanne ja viikko 16
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden koehenkilöiden prosenttiosuus, jotka eivät tarvinneet verensiirtoa (verensiirron välttäminen) RCP:n aikana
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 16
|
Koehenkilöt, jotka kokivat useamman kuin yhden verensiirron RCP:n aikana, lasketaan vain kerran.
Koehenkilöt, jotka eivät saaneet verensiirtoa mutta vetäytyivät ennen viikkoa 16, katsottiin saaneiksi verensiirron välttämisen analyysissä.
|
Päivä 1 - viikko 16
|
|
LS:n keskimääräinen muutos lähtötilanteesta viikkoon 16 absoluuttisessa retikulosyyttimäärässä (ARC) RCP:n aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 16
|
Lähtötilanne oli saatavilla olevien mittausten keskiarvo keskuslaboratoriosta ennen ensimmäisen pegcetacoplan-annoksen ottamista.
Analyysi sulkee pois RCP:tä edeltävät tiedot ja sensuroitiin verensiirtojen vuoksi.
|
Lähtötilanne ja viikko 16
|
|
Laktaattidehydrogenaasin (LDH) tason LS:n keskimääräinen muutos lähtötilanteesta viikkoon 16 RCP:n aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 16
|
Lähtötilanne oli saatavilla olevien mittausten keskiarvo keskuslaboratoriosta ennen ensimmäisen pegcetacoplan-annoksen ottamista.
Analyysi sulkee pois RCP:tä edeltävät tiedot ja sensuroitiin verensiirtojen vuoksi.
|
Lähtötilanne ja viikko 16
|
|
LS:n keskimääräinen muutos lähtötilanteesta viikkoon 16 kroonisen sairauden hoidon toiminnallisessa arvioinnissa (FACIT) - Väsymysasteikon pisteet RCP:n aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 16
|
FACIT-väsymysasteikon versio 4 on 13-osainen Likert-skaalaus, jossa koehenkilölle esitettiin 13 väitettä ja pyydettiin ilmoittamaan vastauksensa, koska se soveltuu viimeisten 7 päivän ajalle.
5 mahdollista vastausta olivat 'Ei ollenkaan' (0), 'Vähän (1), 'Jonkin verran' (2), 'Melko vähän' (3) ja 'Erittäin' (4).
13 väitteellä kokonaispistemäärä oli 0-52.
Korkeampi pistemäärä vastaa parempaa elämänlaatua (QoL).
Lähtötilanne oli viimeinen saatavilla oleva, ei-puuttuva havainto ennen ensimmäisen pegcetacoplan-annoksen ottamista.
Transfuusion jälkeen kerätyt tiedot jätetään analyysin ulkopuolelle.
|
Lähtötilanne ja viikko 16
|
|
Niiden koehenkilöiden prosenttiosuus, jotka saivat Hb-vasteen ilman verensiirtoja viikolla 16
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 16
|
Hb-vaste määriteltiin Hb:n nousuksi vähintään 1 g/dl lähtötasosta viikolla 16.
Lähtötaso oli ennen ensimmäisen pegcetacoplan-annoksen ottamista kirjattujen mittausten keskiarvo, joka sisälsi paikalliset ja keskuslaboratorioarvot seulontajakson aikana.
Analyysi sulkee pois RCP:tä edeltävät tiedot ja sensuroitiin verensiirtojen vuoksi.
|
Lähtötilanne ja viikko 16
|
|
Niiden koehenkilöiden prosenttiosuus, jotka saavuttivat retikulosyyttien normalisoitumisen ilman verensiirtoja viikolla 16
Aikaikkuna: Viikko 16
|
Retikulosyyttien normalisoituminen määriteltiin ARC:n ollessa alle sukupuolispesifisen normaalialueen ylärajan viikolla 16, sensuroituna verensiirtoja varten.
Koehenkilöt, jotka saivat verensiirron päivän 1 ja viikon 16 välillä tai keskeyttivät toimittamatta tehotietoja viikolla 16, luokiteltiin ei-vastetuiksi.
|
Viikko 16
|
|
Niiden koehenkilöiden prosenttiosuus, jotka saavuttivat Hb:n normalisoitumisen ilman verensiirtoja viikolla 16
Aikaikkuna: Viikko 16
|
Hb-normalisaatio määriteltiin Hb-tasoksi, joka ylitti normaalin alueen alarajan viikolla 16, sensuroituna verensiirtoja varten.
Koehenkilöt, jotka saivat verensiirron päivän 1 ja viikon 16 välillä tai keskeyttivät toimittamatta tehotietoja viikolla 16, luokitellaan ei-normalisoituneiksi.
|
Viikko 16
|
|
LS:n keskimääräinen muutos lähtötilanteesta viikkoon 16 epäsuorassa bilirubiinitasossa RCP:n aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 16
|
Lähtötilanne oli saatavilla olevien mittausten keskiarvo keskuslaboratoriosta ennen ensimmäisen pegcetacoplan-annoksen ottamista.
Analyysi sulkee pois RCP:tä edeltävät tiedot ja sensuroitiin verensiirtojen vuoksi.
|
Lähtötilanne ja viikko 16
|
|
LS:n keskimääräinen muutos lähtötilanteesta viikkoon 16 haptoglobiinitasossa RCP:n aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 16
|
Lähtötilanne oli saatavilla olevien mittausten keskiarvo keskuslaboratoriosta ennen ensimmäisen pegcetacoplan-annoksen ottamista.
Analyysi sulkee pois RCP:tä edeltävät tiedot ja sensuroitiin verensiirtojen vuoksi.
|
Lähtötilanne ja viikko 16
|
|
LS:n keskimääräinen muutos lähtötilanteesta viikkoon 16 lineaarisen analogisen asteikon arvioinnissa (LASA) -pisteissä RCP:n aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 16
|
LASA koostuu 3 osasta, joissa vastaajia pyydettiin arvioimaan kokemansa toimintataso.
Tietyt alueet sisälsivät aktiivisuustason, kyvyn suorittaa päivittäisiä aktiviteetteja ja kokonaisuuden QoL:n.
Niiden toimintataso ilmoitettiin asteikolla 0-100, jossa 0 tarkoittaa "niin alhaista kuin mahdollista" ja 100 tarkoittaa "niin korkeaa kuin voisi olla".
Yhdistetty pistemäärä vaihteli välillä 0–300, ja korkeammat pisteet vastasivat korkeampaa elämänlaatua.
|
Lähtötilanne ja viikko 16
|
|
LS:n keskimääräinen muutos lähtötilanteesta viikkoon 16 Euroopan syöväntutkimus- ja hoitojärjestön (EORTC) elämänlaatukyselyssä - Core 30 -asteikon (QLQ-C30) pisteet RCP:n aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 16
|
EORTC QLQ-C30 -kyselylomake (versio 3.0) koostuu 30 kysymyksestä, jotka koostuvat sekä moniosaisista asteikoista että yksittäisistä mittareista, joilla arvioidaan koehenkilöiden yleistä elämänlaatua.
Kysymykset määritellään toiminnallisten asteikkojen, oireiden asteikkojen ja maailmanlaajuisten subjektien QoL/yleisen koetun terveydentilan mukaan.
Ensimmäiseen 28 kysymykseen 4 mahdollista vastausta ovat "Ei ollenkaan" (1), "Vähän" (2), "Melko vähän" (3) ja "Erittäin" (4).
Jäljellä oleviin kahteen kysymykseen pyydetään vastausta 7-pisteen asteikolla 1 ("Erittäin huono") 7 ("Erinomainen").
Raaka-asteikkopisteet muunnettiin lineaarisesti, mikä tuotti asteikkopisteitä, jotka vaihtelivat välillä 0 % - 100 %.
Korkea pistemäärä edustaa korkeampaa vastaustasoa.
Siten funktionaalisten asteikkojen ja globaalin terveydentilan osalta korkeampi pistemäärä osoittaa parempaa elämänlaatua, kun taas oireasteikon pisteet viittaavat alhaisempaan pistemäärään.
|
Lähtötilanne ja viikko 16
|
|
RCP:n aikana siirrettyjen PRBC-yksiköiden kokonaismäärä
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 16
|
Koehenkilöille, jotka vetäytyivät RCP:n aikana ennen viikkoa 16, PRBC-yksiköiden määrä arvioidaan niiden keston perusteella, jolloin he olivat tutkimuksessa.
|
Päivä 1 - viikko 16
|
|
Hb-tason keskimääräinen muutos lähtötilanteesta viikkoon 48 hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 48
|
Lähtötaso oli ennen ensimmäisen pegcetacoplan-annoksen ottamista kirjattujen mittausten keskiarvo, joka sisälsi paikalliset ja keskuslaboratorioarvot seulontajakson aikana.
Analyysi sulkee pois RCP:tä edeltävät tiedot ja sensuroitiin verensiirtojen vuoksi.
|
Lähtötilanne ja viikko 48
|
|
Hb-tason keskimääräinen muutos viikosta 17 viikkoon 48 avoimen jakson aikana
Aikaikkuna: Viikko 17 ja viikko 48
|
Lähtötaso oli ennen ensimmäisen pegcetacoplan-annoksen ottamista kirjattujen mittausten keskiarvo, joka sisälsi paikalliset ja keskuslaboratorioarvot seulontajakson aikana.
Analyysi sulkee pois RCP:tä edeltävät tiedot ja sensuroitiin verensiirtojen vuoksi.
|
Viikko 17 ja viikko 48
|
|
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta viikkoon 48 ARC:ssa hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 48
|
Lähtötilanne oli saatavilla olevien mittausten keskiarvo keskuslaboratoriosta ennen ensimmäisen pegcetacoplan-annoksen ottamista.
Analyysi sulkee pois RCP:tä edeltävät tiedot ja sensuroitiin verensiirtojen vuoksi.
|
Lähtötilanne ja viikko 48
|
|
Keskimääräinen muutos viikosta 17 viikkoon 48 ARC:ssa avoimen merkinnän aikana
Aikaikkuna: Viikko 17 ja viikko 48
|
Lähtötilanne oli saatavilla olevien mittausten keskiarvo keskuslaboratoriosta ennen ensimmäisen pegcetacoplan-annoksen ottamista.
Analyysi sulkee pois RCP:tä edeltävät tiedot ja sensuroitiin verensiirtojen vuoksi.
|
Viikko 17 ja viikko 48
|
|
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta viikkoon 48 LDH-tasossa hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 48
|
Lähtötilanne oli saatavilla olevien mittausten keskiarvo keskuslaboratoriosta ennen ensimmäisen pegcetacoplan-annoksen ottamista.
Analyysi sulkee pois RCP:tä edeltävät tiedot ja sensuroitiin verensiirtojen vuoksi.
|
Lähtötilanne ja viikko 48
|
|
Keskimääräinen muutos viikosta 17 viikkoon 48 LDH-tasossa avoimen jakson aikana
Aikaikkuna: Viikko 17 ja viikko 48
|
Lähtötilanne oli saatavilla olevien mittausten keskiarvo keskuslaboratoriosta ennen ensimmäisen pegcetacoplan-annoksen ottamista.
Analyysi sulkee pois RCP:tä edeltävät tiedot ja sensuroitiin verensiirtojen vuoksi.
|
Viikko 17 ja viikko 48
|
|
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta viikkoon 48 FACIT-väsymysasteikon pisteissä hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 48
|
FACIT-väsymysasteikon versio 4 on 13-osainen Likert-skaalaus, jossa koehenkilölle esitettiin 13 väitettä ja pyydettiin ilmoittamaan vastauksensa, koska se soveltuu viimeisten 7 päivän ajalle.
5 mahdollista vastausta olivat 'Ei ollenkaan' (0), 'Vähän (1), 'Jonkin verran' (2), 'Melko vähän' (3) ja 'Erittäin' (4).
13 väitteellä kokonaispistemäärä oli 0-52.
Korkeampi pistemäärä vastaa korkeampaa QoL:ää.
Lähtötilanne oli viimeinen saatavilla oleva, ei-puuttuva havainto ennen ensimmäisen pegcetacoplan-annoksen ottamista.
Transfuusion jälkeen kerätyt tiedot jätetään analyysin ulkopuolelle.
|
Lähtötilanne ja viikko 48
|
|
Keskimääräinen muutos viikosta 17 viikkoon 48 FACIT-väsymysasteikon pisteissä avoimen kauden aikana
Aikaikkuna: Viikko 17 ja viikko 48
|
FACIT-väsymysasteikko on 13 pisteen Likert-asteikko, jossa koehenkilölle esitettiin 13 väitettä ja pyydettiin ilmoittamaan vastauksensa viimeisten 7 päivän aikana.
5 mahdollista vastausta olivat 'Ei ollenkaan' (0), 'Vähän (1), 'Jonkin verran' (2), 'Melko vähän' (3) ja 'Erittäin' (4).
13 väitteellä kokonaispistemäärä oli 0-52.
Korkeampi pistemäärä vastaa korkeampaa QoL:ää.
|
Viikko 17 ja viikko 48
|
|
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta viikkoon 48 LASA-pisteissä hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 48
|
LASA koostuu 3 osasta, joissa vastaajia pyydettiin arvioimaan kokemansa toimintataso.
Tietyt alueet sisälsivät aktiivisuustason, kyvyn suorittaa päivittäisiä aktiviteetteja ja kokonaisuuden QoL:n.
Niiden toimintataso ilmoitettiin asteikolla 0-100, jossa 0 tarkoittaa "niin alhaista kuin mahdollista" ja 100 tarkoittaa "niin korkeaa kuin voisi olla".
Yhdistetty pistemäärä vaihteli välillä 0–300, ja korkeammat pisteet vastasivat korkeampaa elämänlaatua.
|
Lähtötilanne ja viikko 48
|
|
Keskimääräinen muutos viikosta 17 viikkoon 48 LASA-pisteissä avoimen kauden aikana
Aikaikkuna: Viikko 17 ja viikko 48
|
FACIT-väsymysasteikko on 13 pisteen Likert-asteikko, jossa koehenkilölle esitettiin 13 väitettä ja pyydettiin ilmoittamaan vastauksensa viimeisten 7 päivän aikana.
5 mahdollista vastausta olivat 'Ei ollenkaan' (0), 'Vähän (1), 'Jonkin verran' (2), 'Melko vähän' (3) ja 'Erittäin' (4).
13 väitteellä kokonaispistemäärä oli 0-52.
Korkeampi pistemäärä vastaa korkeampaa QoL:ää.
|
Viikko 17 ja viikko 48
|
|
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta viikkoon 48 QLQ-C30-pisteissä hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 48
|
EORTC QLQ-C30 -kyselylomake (versio 3.0) koostuu 30 kysymyksestä, jotka koostuvat sekä moniosaisista asteikoista että yksittäisistä mittareista, joilla arvioidaan koehenkilöiden yleistä elämänlaatua.
Kysymykset määritellään toiminnallisten asteikkojen, oireiden asteikkojen ja maailmanlaajuisten subjektien QoL/yleisen koetun terveydentilan mukaan.
Ensimmäiseen 28 kysymykseen 4 mahdollista vastausta ovat "Ei ollenkaan" (1), "Vähän" (2), "Melko vähän" (3) ja "Erittäin" (4).
Jäljellä oleviin kahteen kysymykseen pyydetään vastausta 7-pisteen asteikolla 1 ("Erittäin huono") 7 ("Erinomainen").
Raaka-asteikkopisteet muunnettiin lineaarisesti, mikä tuotti asteikkopisteitä, jotka vaihtelivat välillä 0 % - 100 %.
Korkea pistemäärä edustaa korkeampaa vastaustasoa.
Siten funktionaalisten asteikkojen ja globaalin terveydentilan osalta korkeampi pistemäärä osoittaa parempaa elämänlaatua, kun taas oireasteikon pisteet viittaavat alhaisempaan pistemäärään.
|
Lähtötilanne ja viikko 48
|
|
QLQ-C30-pisteiden keskimääräinen muutos viikosta 17 viikkoon 48 avoimen kauden aikana
Aikaikkuna: Viikko 17 ja viikko 48
|
EORTC QLQ-C30 -kyselylomake (versio 3.0) koostuu 30 kysymyksestä, jotka koostuvat sekä moniosaisista asteikoista että yksittäisistä mittareista, joilla arvioidaan koehenkilöiden yleistä elämänlaatua.
Kysymykset määritellään toiminnallisten asteikkojen, oireiden asteikkojen ja maailmanlaajuisten subjektien QoL/yleisen koetun terveydentilan mukaan.
Ensimmäiseen 28 kysymykseen 4 mahdollista vastausta ovat "Ei ollenkaan" (1), "Vähän" (2), "Melko vähän" (3) ja "Erittäin" (4).
Jäljellä oleviin kahteen kysymykseen pyydetään vastausta 7-pisteen asteikolla 1 ("Erittäin huono") 7 ("Erinomainen").
Raaka-asteikkopisteet muunnettiin lineaarisesti, mikä tuotti asteikkopisteitä, jotka vaihtelivat välillä 0 % - 100 %.
Korkea pistemäärä edustaa korkeampaa vastaustasoa.
Siten funktionaalisten asteikkojen ja globaalin terveydentilan osalta korkeampi pistemäärä osoittaa parempaa elämänlaatua, kun taas oireasteikon pisteet viittaavat alhaisempaan pistemäärään.
|
Viikko 17 ja viikko 48
|
|
Open Label -jakson aikana siirrettyjen PRBC-yksiköiden kokonaismäärä
Aikaikkuna: Viikko 17 - viikko 48
|
Avoimen jakson aikana koehenkilöille siirrettyjen PRBC-yksiköiden lukumäärä on raportoitu.
|
Viikko 17 - viikko 48
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- de Latour RP, Szer J, Weitz IC, Röth A, Höchsmann B, Panse J, Usuki K, Griffin M, Kiladjian JJ, de Castro CM, Nishimori H, Ajayi T, Al-Adhami M, Deschatelets P, Francois C, Grossi F, Risitano AM, Hillmen P. Pegcetacoplan versus eculizumab in patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PEGASUS): 48-week follow-up of a randomised, open-label, phase 3, active-comparator, controlled trial. Lancet Haematol. 2022 Sep;9(9):e648-e659. doi: 10.1016/S2352-3026(22)00210-1.
- Cella D, Sarda SP, Hsieh R, Fishman J, Hakimi Z, Hoffman K, Al-Adhami M, Nazir J, Cutts K, Lenderking WR. Changes in hemoglobin and clinical outcomes drive improvements in fatigue, quality of life, and physical function in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: post hoc analyses from the phase III PEGASUS study. Ann Hematol. 2022 Sep;101(9):1905-1914. doi: 10.1007/s00277-022-04887-8. Epub 2022 Jul 23.
- Hakimi Z, Wilson K, McAughey E, Pochopien M, Wojciechowski P, Toumi M, Knight C, Sarda SP, Patel N, Wiseman C, de Castro NP, Nazir J, Kelly RJ. The cost-effectiveness, of pegcetacoplan compared with ravulizumab for the treatment of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, in a UK setting. J Comp Eff Res. 2022 Sep;11(13):969-985. doi: 10.2217/cer-2022-0076. Epub 2022 Jul 7.
- Bhak RH, Mody-Patel N, Baver SB, Kunzweiler C, Yee CW, Sundaresan S, Swartz N, Duh MS, Krishnan S, Sarda SP. Comparative effectiveness of pegcetacoplan versus ravulizumab in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria previously treated with eculizumab: a matching-adjusted indirect comparison. Curr Med Res Opin. 2021 Nov;37(11):1913-1923. doi: 10.1080/03007995.2021.1971182. Epub 2021 Sep 3.
- Hillmen P, Szer J, Weitz I, Roth A, Hochsmann B, Panse J, Usuki K, Griffin M, Kiladjian JJ, de Castro C, Nishimori H, Tan L, Hamdani M, Deschatelets P, Francois C, Grossi F, Ajayi T, Risitano A, Peffault de la Tour R. Pegcetacoplan versus Eculizumab in Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria. N Engl J Med. 2021 Mar 18;384(11):1028-1037. doi: 10.1056/NEJMoa2029073.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 14. kesäkuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 14. marraskuuta 2019
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 13. elokuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 10. huhtikuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 10. huhtikuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 18. huhtikuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 25. maaliskuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 1. maaliskuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. maaliskuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Urologiset sairaudet
- Urologiset ilmenemismuodot
- Luuydinsairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Virtsaamishäiriöt
- Anemia
- Proteinuria
- Anemia, hemolyyttinen
- Myelodysplastiset oireyhtymät
- Hemoglobinuria
- Hemoglobinuria, paroksismaalinen
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Täydennä inaktivoivia aineita
- Ekulitsumabi
Muut tutkimustunnusnumerot
- APL2-302
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .