Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo APL-2 u pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią (PNH)

1 marca 2022 zaktualizowane przez: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Randomizowane, wieloośrodkowe, otwarte badanie III fazy z aktywnym komparatorem, oceniające skuteczność i bezpieczeństwo APL-2 u pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią (PNH)

Ocena skuteczności i bezpieczeństwa APL-2 u pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

80

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3000
        • Royal Melbourne Hospital
  • Belgia
    • Vlaams-Brabant
      • Woluwe-Saint-Lambert, Vlaams-Brabant, Belgia, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
    • West-Vlaanderen
      • Roeselare, West-Vlaanderen, Belgia, 8800
        • AZ Delta Campus Wilgenstraat
  • Federacja Rosyjska
      • Saint Petersburg, Federacja Rosyjska, 197022
        • Pavlov First Saint Petersburg State Medical University
      • Saint Petersburg, Federacja Rosyjska, 197022
        • Pavlov First Saint Petersburg State Medical University of Russian Ministry of Health
      • Tyumen, Federacja Rosyjska, 625023
        • Institution of Health Care of Tyumen Region
  • Francja
      • Annecy, Francja, 74374
        • Centre Hospitalier Annecy Genevois
      • Chalon-sur-Saône, Francja, 71100
        • Centre Hospitalier William Morey
      • Lille, Francja, 59037
        • Centre Hospitalier Universitaire de Lille
      • Marseille, Francja, 13009
        • Institut Paoli-Calmettes Marseille
      • Paris, Francja, 75010
        • Hôpital Saint-Louis
      • Pierre-Bénite, Francja, 69495
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
      • Saint-Quentin, Francja, 02321
        • Centre Hospitalier de Saint-Quentin
      • Toulouse, Francja, 31059
        • Institut Universitaire du Cancer Toulouse - Oncopole
  • Hiszpania
      • Las Palmas De Gran Canaria, Hiszpania, 35010
        • Hospital Universitario de Gran Canaria Dr. Negrin
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Hospital Universitario Politecnico La Fe
  • Japonia
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Japonia, 453-8511
        • Japanese Red Cross Nagoya Daiichi Hospital
      • Showa-ku, Aichi, Japonia, 453-8650
        • Japanese Red Cross Nagoya Daini Hospital
    • Ibaraki
      • Tsukuba, Ibaraki, Japonia, 305-8576
        • University of Tsukuba Hospital
    • Nagano
      • Matsumoto, Nagano, Japonia, 390-8621
        • Shinshu University Hospital
    • Okayama
      • Okayama-shi, Okayama, Japonia, 700-8558
        • Okayama University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japonia, 113-8421
        • Juntendo University Hospital
      • Shinagawa-ku, Tokyo, Japonia, 141-8625
        • NTT Medical Center Tokyo
    • Wakayama
      • Tanabe, Wakayama, Japonia, 646-8588
        • Kinan Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2G3
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M9A1G2
        • Toronto General Hospital
  • Niemcy
      • Hamburg, Niemcy, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf
    • Baden-Württemberg
      • Ulm, Baden-Württemberg, Niemcy, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm
    • North Rhine-Westphalia
      • Aachen, North Rhine-Westphalia, Niemcy, 52074
        • Uniklinik RWTH Aachen
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Niemcy, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
  • Republika Korei
      • Bucheon, Republika Korei, 14584
        • Soonchunhyang University Bucheon Hospital
      • Daejeon, Republika Korei, 35015
        • Chungnam National University Hospital
      • Seoul, Republika Korei, 06351
        • Samsung Medical Center
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90033
        • University of Southern California
      • Santa Monica, California, Stany Zjednoczone, 90403
        • Sarcoma Oncology Research Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80204
        • Denver Health
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20057
        • Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32256
        • Cancer Specialists of North Florida
      • Miami Lakes, Florida, Stany Zjednoczone, 33014
        • Lakes Research
      • Orange City, Florida, Stany Zjednoczone, 32763
        • Mid Florida Hematology and Oncology
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Winship Cancer Institute of Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46260
        • Investigative Clinical Research of Indiana
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
        • Cancer & Hematology Centers of Western Michigan
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10469
        • New York Cancer & Blood Specialists
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • East Setauket, New York, Stany Zjednoczone, 11733
        • New York Cancer & Blood Specialists
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Oregon
      • Corvallis, Oregon, Stany Zjednoczone, 97330
        • Good Samaritan Hospital
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37920
        • University of Tennessee Medical Center
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38120
        • Baptist Cancer Center
    • Texas
      • Tyler, Texas, Stany Zjednoczone, 75701
        • HOPE Cancer Center of East Texas
  • Zjednoczone Królestwo
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo, LS9 7TF
        • St. James' Institute of Oncology, Leeds Teaching Hospitals

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Co najmniej 18 lat
  • Pierwotne rozpoznanie PNH potwierdzone za pomocą wysokoczułej cytometrii przepływowej
  • Podczas leczenia ekulizumabem. Dawka ekulizumabu musi być stabilna przez co najmniej 3 miesiące przed wizytą przesiewową
  • Hbr
  • Bezwzględna liczba retikulocytów > 1,0x ULN podczas wizyty przesiewowej
  • Liczba płytek >50 000/mm3 podczas wizyty przesiewowej
  • Bezwzględna liczba neutrofili >500/mm3 podczas wizyty przesiewowej
  • Szczepienie przeciwko Neisseria meningitides typu A, C, W, Y i B, Streptococcus pneumoniae i Haemophilus influenzae typu B (Hib) w ciągu 2 lat przed podaniem dawki w dniu 1. lub w ciągu 14 dni po rozpoczęciu leczenia APL-2. O ile nie istnieją udokumentowane dowody na to, że osoby nie reagują na szczepienie, o czym świadczą miana lub wykazują poziomy miana w dopuszczalnych lokalnych granicach
  • Kobiety w wieku rozrodczym (WOCBP) muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego i wizyty w dniu 28. (okres wstępny) i muszą wyrazić zgodę na stosowanie metod antykoncepcji określonych w protokole podczas trwania badania i 90 dni po ich zakończeniu. ostatnia dawka badanego leku
  • Mężczyźni muszą wyrazić zgodę na stosowanie metod antykoncepcji zdefiniowanych w protokole i powstrzymać się od oddawania nasienia przez czas trwania badania i 90 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku
  • Chęć i zdolność do wyrażenia świadomej zgody
  • Chętny i zdolny do samodzielnego podawania APL-2 (podawanie przez opiekuna będzie dozwolone)
  • Mieć wskaźnik masy ciała (BMI) ≤35,0 kg/m2

Kryteria wyłączenia:

  • Aktywna infekcja bakteryjna, która nie ustąpiła w ciągu 14 tygodni od dnia -28 (pierwsza dawka APL-2)
  • Przyjmowanie żelaza, kwasu foliowego, witaminy B12 i EPO, o ile dawka nie jest stabilna, w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym
  • Dziedziczny niedobór dopełniacza
  • Historia transplantacji szpiku kostnego
  • Historia lub obecność nadwrażliwości lub idiosynkratycznej reakcji na związki związane z badanym produktem lub podawaniem podskórnym
  • Uczestnictwo w jakimkolwiek innym badanym leku lub ekspozycja na inny badany środek w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który okres jest dłuższy)
  • Obecnie kobiety karmiące piersią
  • Niezdolność do współpracy lub jakikolwiek stan, który w opinii badacza mógłby zwiększyć ryzyko uczestnika udziału w badaniu lub zakłócić wynik badania

To badanie obejmuje ocenę bezpieczeństwa kardiologicznego. Aby uniknąć pomieszania wyników dotyczących bezpieczeństwa kardiologicznego, konieczne jest spełnienie następujących kryteriów kardiologicznych:

  • Historia lub historia rodziny zespołu długiego QT lub torsade de pointes, niewyjaśnione omdlenie, omdlenie o nieskorygowanej etiologii sercowej lub wywiad rodzinny w kierunku nagłej śmierci
  • Zawał mięśnia sercowego, CABG, stentowanie i/lub angioplastyka tętnicy wieńcowej lub mózgowej, udar, operacja kardiochirurgiczna lub hospitalizacja z powodu zastoinowej niewydolności serca w ciągu 3 miesięcy lub dłużej niż klasa 2. Angina Pectoris lub klasa niewydolności serca NYHA >2
  • QTcF > 470 ms, PR > 280 ms
  • Blok AV 2 stopnia Mobitz II, blok AV 2:1, blok AV wysokiego stopnia lub całkowity blok serca, chyba że pacjent ma wszczepiony rozrusznik serca lub wszczepialny defibrylator serca (ICD) z funkcją stymulacji rezerwowej
  • Otrzymywanie leków przeciwarytmicznych klasy 1 lub klasy 3 lub arsenu, metadonu, ondansetronu lub pentamidyny podczas badania przesiewowego
  • Przyjmowanie jakichkolwiek innych leków wydłużających odstęp QTc (patrz Załącznik 4 w punkcie 19.4) w stabilnej dawce przez mniej niż 3 tygodnie przed podaniem
  • Otrzymywanie profilaktycznej ciprofloksacyny, erytromycyny lub azytromycyny przez mniej niż jeden tydzień przed pierwszą dawką badanego leku (musi mieć powtórne badanie przesiewowe EKG po tygodniu profilaktycznej antybiotykoterapii z QTcF < 470 ms)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Pegcetacoplan
1080 mg pegcetakoplanu podawane podskórnie dwa razy w tygodniu lub co trzy dni.
Lek: Pegcetacoplan
Inhibitor dopełniacza (C3).
Inne nazwy:
  • APL-2
Lek: Soliris
Inhibitor dopełniacza (C5).
Aktywny komparator: Ekulizumab
Inhibitor dopełniacza (C5).
Lek: Pegcetacoplan
Inhibitor dopełniacza (C3).
Inne nazwy:
  • APL-2
Lek: Soliris
Inhibitor dopełniacza (C5).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Metoda najmniejszych kwadratów (LS) Średnia zmiana poziomu hemoglobiny (Hb) od wartości wyjściowej do tygodnia 16 podczas RCP
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 16
Punktem wyjściowym była średnia pomiarów zarejestrowanych przed przyjęciem pierwszej dawki pegcetakoplanu, która obejmowała lokalne i centralne wartości laboratoryjne podczas okresu przesiewowego. Analiza wykluczyła dane przed RCP i została ocenzurowana pod kątem transfuzji.
Wartość wyjściowa i tydzień 16

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów, którzy nie wymagali transfuzji (unikanie transfuzji) podczas RCP
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 16
Osoby, które doświadczyły więcej niż 1 transfuzji podczas RCP, są liczone tylko raz. Osoby, które nie miały transfuzji, ale wycofały się przed 16. tygodniem, zostały uznane za mające transfuzję w analizie unikania transfuzji.
Dzień 1 do tygodnia 16
Średnia zmiana LS od wartości początkowej do tygodnia 16 w bezwzględnej liczbie retikulocytów (ARC) podczas RCP
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 16
Wartość wyjściową stanowiła średnia z dostępnych pomiarów zarejestrowanych w laboratorium centralnym przed przyjęciem pierwszej dawki pegcetakoplanu. Analiza wykluczyła dane przed RCP i została ocenzurowana pod kątem transfuzji.
Wartość wyjściowa i tydzień 16
Średnia zmiana LS od wartości początkowej do tygodnia 16 poziomu dehydrogenazy mleczanowej (LDH) podczas RCP
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 16
Wartość wyjściową stanowiła średnia z dostępnych pomiarów zarejestrowanych w laboratorium centralnym przed przyjęciem pierwszej dawki pegcetakoplanu. Analiza wykluczyła dane przed RCP i została ocenzurowana pod kątem transfuzji.
Wartość wyjściowa i tydzień 16
Średnia zmiana LS od wartości początkowej do tygodnia 16 w ocenie funkcjonalnej terapii chorób przewlekłych (FACIT) — wynik w skali zmęczenia podczas RCP
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 16
Skala zmęczenia FACIT wersja 4 to 13-itemowy instrument o skali Likerta, w którym badanemu przedstawiono 13 stwierdzeń i poproszono go o wskazanie odpowiedzi, która dotyczyła ostatnich 7 dni. Pięć możliwych odpowiedzi to „Wcale” (0), „Trochę” (1), „Trochę” (2), „Dość” (3) i „Bardzo” (4). Przy 13 stwierdzeniach łączny wynik mieścił się w przedziale od 0 do 52. Wyższy wynik odpowiada wyższej jakości życia (QoL). Punktem wyjściowym była ostatnia dostępna, nie brakująca obserwacja przed przyjęciem pierwszej dawki pegcetakoplanu. Dane zebrane po transfuzji są wyłączone z analizy.
Wartość wyjściowa i tydzień 16
Odsetek pacjentów, którzy uzyskali odpowiedź Hb przy braku transfuzji w 16. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 16
Odpowiedź Hb zdefiniowano jako wzrost Hb o co najmniej 1 g/dl w stosunku do wartości początkowej w 16. tygodniu. Punktem wyjściowym była średnia pomiarów zarejestrowanych przed przyjęciem pierwszej dawki pegcetakoplanu, która obejmowała lokalne i centralne wartości laboratoryjne podczas okresu przesiewowego. Analiza wykluczyła dane przed RCP i została ocenzurowana pod kątem transfuzji.
Wartość wyjściowa i tydzień 16
Odsetek pacjentów, u których w 16. tygodniu uzyskano normalizację liczby retikulocytów przy braku transfuzji
Ramy czasowe: Tydzień 16
Normalizację retikulocytów zdefiniowano jako wartość ARC znajdującą się poniżej górnej granicy zakresu normy specyficznej dla płci w 16. tygodniu, ocenzurowaną dla transfuzji. Osoby, które otrzymały transfuzję między dniem 1. a 16. tygodniem lub wycofały się bez dostarczenia danych dotyczących skuteczności w 16. tygodniu, zostały sklasyfikowane jako osoby niereagujące.
Tydzień 16
Odsetek pacjentów, którzy uzyskali normalizację Hb bez transfuzji w 16. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 16
Normalizację Hb zdefiniowano jako poziom Hb powyżej dolnej granicy zakresu normy w tygodniu 16, ocenzurowany dla transfuzji. Osoby, które otrzymały transfuzję między dniem 1. a 16. tygodniem lub wycofały się bez podania danych dotyczących skuteczności w 16. tygodniu, są klasyfikowane jako osoby nienormalne.
Tydzień 16
Średnia zmiana LS od wartości początkowej do tygodnia 16 poziomu bilirubiny pośredniej podczas RCP
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 16
Wartość wyjściową stanowiła średnia z dostępnych pomiarów zarejestrowanych w laboratorium centralnym przed przyjęciem pierwszej dawki pegcetakoplanu. Analiza wykluczyła dane przed RCP i została ocenzurowana pod kątem transfuzji.
Wartość wyjściowa i tydzień 16
Średnia zmiana LS od wartości początkowej do tygodnia 16 poziomu haptoglobiny podczas RCP
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 16
Wartość wyjściową stanowiła średnia z dostępnych pomiarów zarejestrowanych w laboratorium centralnym przed przyjęciem pierwszej dawki pegcetakoplanu. Analiza wykluczyła dane przed RCP i została ocenzurowana pod kątem transfuzji.
Wartość wyjściowa i tydzień 16
Średnia zmiana LS od wartości początkowej do tygodnia 16 w wynikach oceny liniowej skali analogowej (LASA) podczas RCP
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 16
LASA składa się z 3 pozycji, w których respondenci zostali poproszeni o ocenę postrzeganego poziomu funkcjonowania. Konkretne domeny obejmowały poziom aktywności, zdolność do wykonywania codziennych czynności oraz pozycję dotyczącą ogólnej QoL. Ich poziom funkcjonowania oceniano w skali od 0 do 100, gdzie 0 oznacza „tak niski, jak to możliwe”, a 100 oznacza „tak wysoki, jak tylko może być”. Łączny wynik mieścił się w zakresie od 0 do 300, przy czym wyższe wyniki odpowiadały wyższej QoL.
Wartość wyjściowa i tydzień 16
Średnia zmiana LS od wartości początkowej do tygodnia 16 w Kwestionariuszu Jakości Życia Europejskiej Organizacji Badań i Leczenia Raka (EORTC) — wyniki w skali Core 30 (QLQ-C30) podczas RCP
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 16
Kwestionariusz EORTC QLQ-C30 (wersja 3.0) składa się z 30 pytań składających się zarówno ze skal wielopunktowych, jak i jednopunktowych, służących do oceny ogólnej jakości życia badanych. Pytania są oznaczone skalami funkcjonalnymi, skalami objawów i globalną QoL/ogólnym postrzeganym stanem zdrowia. W przypadku pierwszych 28 pytań możliwe są 4 odpowiedzi: „Wcale” (1), „Trochę” (2), „Dość trochę” (3) i „Bardzo” (4). W przypadku pozostałych 2 pytań należy udzielić odpowiedzi na 7-stopniowej skali od 1 („bardzo słabo”) do 7 („doskonałe”). Surowe wyniki skali zostały przekształcone liniowo, dając wyniki skali w zakresie od 0% do 100%. Wysoki wynik na skali oznacza wyższy poziom odpowiedzi. Stąd dla skal funkcjonalnych i ogólnego stanu zdrowia wyższy wynik wskazuje na lepszą QoL, podczas gdy dla wyników skali objawów implikuje to niższy wynik.
Wartość wyjściowa i tydzień 16
Całkowita liczba jednostek PRBC przetoczonych podczas RCP
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 16
Osoby, które wycofały się podczas RCP przed 16. tygodniem, otrzymają liczbę jednostek PRBC oszacowaną na podstawie czasu trwania badania.
Dzień 1 do tygodnia 16
Średnia zmiana poziomu Hb od wartości początkowej do 48. tygodnia w okresie leczenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 48
Punktem wyjściowym była średnia pomiarów zarejestrowanych przed przyjęciem pierwszej dawki pegcetakoplanu, która obejmowała lokalne i centralne wartości laboratoryjne podczas okresu przesiewowego. Analiza wykluczyła dane przed RCP i została ocenzurowana pod kątem transfuzji.
Wartość wyjściowa i tydzień 48
Średnia zmiana poziomu Hb od 17 do 48 tygodnia w okresie badania otwartego
Ramy czasowe: Tydzień 17 i Tydzień 48
Punktem wyjściowym była średnia pomiarów zarejestrowanych przed przyjęciem pierwszej dawki pegcetakoplanu, która obejmowała lokalne i centralne wartości laboratoryjne podczas okresu przesiewowego. Analiza wykluczyła dane przed RCP i została ocenzurowana pod kątem transfuzji.
Tydzień 17 i Tydzień 48
Średnia zmiana od wartości początkowej do tygodnia 48 w ARC w okresie leczenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 48
Wartość wyjściową stanowiła średnia z dostępnych pomiarów zarejestrowanych w laboratorium centralnym przed przyjęciem pierwszej dawki pegcetakoplanu. Analiza wykluczyła dane przed RCP i została ocenzurowana pod kątem transfuzji.
Wartość wyjściowa i tydzień 48
Średnia zmiana od tygodnia 17 do tygodnia 48 w ARC podczas okresu otwartej próby
Ramy czasowe: Tydzień 17 i Tydzień 48
Wartość wyjściową stanowiła średnia z dostępnych pomiarów zarejestrowanych w laboratorium centralnym przed przyjęciem pierwszej dawki pegcetakoplanu. Analiza wykluczyła dane przed RCP i została ocenzurowana pod kątem transfuzji.
Tydzień 17 i Tydzień 48
Średnia zmiana poziomu LDH od wartości początkowej do 48. tygodnia w okresie leczenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 48
Wartość wyjściową stanowiła średnia z dostępnych pomiarów zarejestrowanych w laboratorium centralnym przed przyjęciem pierwszej dawki pegcetakoplanu. Analiza wykluczyła dane przed RCP i została ocenzurowana pod kątem transfuzji.
Wartość wyjściowa i tydzień 48
Średnia zmiana poziomu LDH od 17 do 48 tygodnia w okresie badania otwartego
Ramy czasowe: Tydzień 17 i Tydzień 48
Wartość wyjściową stanowiła średnia z dostępnych pomiarów zarejestrowanych w laboratorium centralnym przed przyjęciem pierwszej dawki pegcetakoplanu. Analiza wykluczyła dane przed RCP i została ocenzurowana pod kątem transfuzji.
Tydzień 17 i Tydzień 48
Średnia zmiana od wartości początkowej do 48. tygodnia w skali FACIT-Zmęczenie w okresie leczenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 48
Skala zmęczenia FACIT wersja 4 to 13-itemowy instrument o skali Likerta, w którym badanemu przedstawiono 13 stwierdzeń i poproszono go o wskazanie odpowiedzi, która dotyczyła ostatnich 7 dni. Pięć możliwych odpowiedzi to „Wcale” (0), „Trochę” (1), „Trochę” (2), „Dość” (3) i „Bardzo” (4). Przy 13 stwierdzeniach łączny wynik mieścił się w przedziale od 0 do 52. Wyższy wynik odpowiada wyższej QoL. Punktem wyjściowym była ostatnia dostępna, nie brakująca obserwacja przed przyjęciem pierwszej dawki pegcetakoplanu. Dane zebrane po transfuzji są wyłączone z analizy.
Wartość wyjściowa i tydzień 48
Średnia zmiana od tygodnia 17 do tygodnia 48 w skali FACIT-Zmęczenie w okresie badania otwartego
Ramy czasowe: Tydzień 17 i Tydzień 48
Skala zmęczenia FACIT to 13-punktowy instrument o skali Likerta, w którym badanemu przedstawiono 13 stwierdzeń i poproszono go o wskazanie odpowiedzi, która dotyczyła ostatnich 7 dni. Pięć możliwych odpowiedzi to „Wcale” (0), „Trochę” (1), „Trochę” (2), „Dość” (3) i „Bardzo” (4). Przy 13 stwierdzeniach łączny wynik mieścił się w przedziale od 0 do 52. Wyższy wynik odpowiada wyższej QoL.
Tydzień 17 i Tydzień 48
Średnia zmiana wyników LASA od wartości początkowej do 48. tygodnia w okresie leczenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 48
LASA składa się z 3 pozycji, w których respondenci zostali poproszeni o ocenę postrzeganego poziomu funkcjonowania. Konkretne domeny obejmowały poziom aktywności, zdolność do wykonywania codziennych czynności oraz pozycję dotyczącą ogólnej QoL. Ich poziom funkcjonowania oceniano w skali od 0 do 100, gdzie 0 oznacza „tak niski, jak to możliwe”, a 100 oznacza „tak wysoki, jak tylko może być”. Łączny wynik mieścił się w zakresie od 0 do 300, przy czym wyższe wyniki odpowiadały wyższej QoL.
Wartość wyjściowa i tydzień 48
Średnia zmiana wyników LASA od tygodnia 17 do tygodnia 48 w okresie badania otwartego
Ramy czasowe: Tydzień 17 i Tydzień 48
Skala zmęczenia FACIT to 13-punktowy instrument o skali Likerta, w którym badanemu przedstawiono 13 stwierdzeń i poproszono go o wskazanie odpowiedzi, która dotyczyła ostatnich 7 dni. Pięć możliwych odpowiedzi to „Wcale” (0), „Trochę” (1), „Trochę” (2), „Dość” (3) i „Bardzo” (4). Przy 13 stwierdzeniach łączny wynik mieścił się w przedziale od 0 do 52. Wyższy wynik odpowiada wyższej QoL.
Tydzień 17 i Tydzień 48
Średnia zmiana od punktu początkowego do tygodnia 48 w wynikach QLQ-C30 w okresie leczenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 48
Kwestionariusz EORTC QLQ-C30 (wersja 3.0) składa się z 30 pytań składających się zarówno ze skal wielopunktowych, jak i jednopunktowych, służących do oceny ogólnej jakości życia badanych. Pytania są oznaczone skalami funkcjonalnymi, skalami objawów i globalną QoL/ogólnym postrzeganym stanem zdrowia. W przypadku pierwszych 28 pytań możliwe są 4 odpowiedzi: „Wcale” (1), „Trochę” (2), „Dość trochę” (3) i „Bardzo” (4). W przypadku pozostałych 2 pytań należy udzielić odpowiedzi na 7-stopniowej skali od 1 („bardzo słabo”) do 7 („doskonałe”). Surowe wyniki skali zostały przekształcone liniowo, dając wyniki skali w zakresie od 0% do 100%. Wysoki wynik na skali oznacza wyższy poziom odpowiedzi. Stąd dla skal funkcjonalnych i ogólnego stanu zdrowia wyższy wynik wskazuje na lepszą QoL, podczas gdy dla wyników skali objawów implikuje to niższy wynik.
Wartość wyjściowa i tydzień 48
Średnia zmiana wyników QLQ-C30 od 17. do 48. tygodnia w okresie badania otwartego
Ramy czasowe: Tydzień 17 i Tydzień 48
Kwestionariusz EORTC QLQ-C30 (wersja 3.0) składa się z 30 pytań składających się zarówno ze skal wielopunktowych, jak i jednopunktowych, służących do oceny ogólnej jakości życia badanych. Pytania są oznaczone skalami funkcjonalnymi, skalami objawów i globalną QoL/ogólnym postrzeganym stanem zdrowia. W przypadku pierwszych 28 pytań możliwe są 4 odpowiedzi: „Wcale” (1), „Trochę” (2), „Dość trochę” (3) i „Bardzo” (4). W przypadku pozostałych 2 pytań należy udzielić odpowiedzi na 7-stopniowej skali od 1 („bardzo słabo”) do 7 („doskonałe”). Surowe wyniki skali zostały przekształcone liniowo, dając wyniki skali w zakresie od 0% do 100%. Wysoki wynik na skali oznacza wyższy poziom odpowiedzi. Stąd dla skal funkcjonalnych i ogólnego stanu zdrowia wyższy wynik wskazuje na lepszą QoL, podczas gdy dla wyników skali objawów implikuje to niższy wynik.
Tydzień 17 i Tydzień 48
Całkowita liczba jednostek PRBC przetoczonych w okresie otwartej próby
Ramy czasowe: Tydzień 17 do Tydzień 48
Podano liczbę jednostek PRBC przetoczonych pacjentom w okresie otwartej próby.
Tydzień 17 do Tydzień 48

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 czerwca 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

14 listopada 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

13 sierpnia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 kwietnia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 kwietnia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 kwietnia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 marca 2022

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • APL2-302

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Napadowa nocna hemoglobinuria

Badania kliniczne na Pegcetacoplan

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bahamas

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj