Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení účinnosti a bezpečnosti APL-2 u pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH)

1. března 2022 aktualizováno: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Randomizovaná, multicentrická, otevřená, aktivním komparátorem kontrolovaná studie fáze III k hodnocení účinnosti a bezpečnosti APL-2 u pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH)

Hodnocení účinnosti a bezpečnosti APL-2 u pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

80

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3000
        • Royal Melbourne Hospital
  • Belgie
    • Vlaams-Brabant
      • Woluwe-Saint-Lambert, Vlaams-Brabant, Belgie, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
    • West-Vlaanderen
      • Roeselare, West-Vlaanderen, Belgie, 8800
        • AZ Delta Campus Wilgenstraat
  • Francie
      • Annecy, Francie, 74374
        • Centre Hospitalier Annecy Genevois
      • Chalon-sur-Saône, Francie, 71100
        • Centre Hospitalier William Morey
      • Lille, Francie, 59037
        • Centre Hospitalier Universitaire de Lille
      • Marseille, Francie, 13009
        • Institut Paoli-Calmettes Marseille
      • Paris, Francie, 75010
        • Hôpital Saint-Louis
      • Pierre-Bénite, Francie, 69495
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
      • Saint-Quentin, Francie, 02321
        • Centre Hospitalier de Saint-Quentin
      • Toulouse, Francie, 31059
        • Institut Universitaire du Cancer Toulouse - Oncopole
  • Japonsko
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Japonsko, 453-8511
        • Japanese Red Cross Nagoya Daiichi Hospital
      • Showa-ku, Aichi, Japonsko, 453-8650
        • Japanese Red Cross Nagoya Daini Hospital
    • Ibaraki
      • Tsukuba, Ibaraki, Japonsko, 305-8576
        • University of Tsukuba Hospital
    • Nagano
      • Matsumoto, Nagano, Japonsko, 390-8621
        • Shinshu University Hospital
    • Okayama
      • Okayama-shi, Okayama, Japonsko, 700-8558
        • Okayama University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japonsko, 113-8421
        • Juntendo University Hospital
      • Shinagawa-ku, Tokyo, Japonsko, 141-8625
        • NTT Medical Center Tokyo
    • Wakayama
      • Tanabe, Wakayama, Japonsko, 646-8588
        • Kinan Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2G3
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M9A1G2
        • Toronto General Hospital
  • Korejská republika
      • Bucheon, Korejská republika, 14584
        • Soonchunhyang University Bucheon Hospital
      • Daejeon, Korejská republika, 35015
        • Chungnam National University Hospital
      • Seoul, Korejská republika, 06351
        • Samsung Medical Center
  • Německo
      • Hamburg, Německo, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf
    • Baden-Württemberg
      • Ulm, Baden-Württemberg, Německo, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm
    • North Rhine-Westphalia
      • Aachen, North Rhine-Westphalia, Německo, 52074
        • Uniklinik RWTH Aachen
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Německo, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
  • Ruská Federace
      • Saint Petersburg, Ruská Federace, 197022
        • Pavlov First Saint Petersburg State Medical University
      • Saint Petersburg, Ruská Federace, 197022
        • Pavlov First Saint Petersburg State Medical University of Russian Ministry of Health
      • Tyumen, Ruská Federace, 625023
        • Institution of Health Care of Tyumen Region
  • Spojené království
      • Leeds, Spojené království, LS9 7TF
        • St. James' Institute of Oncology, Leeds Teaching Hospitals
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
        • University of Southern California
      • Santa Monica, California, Spojené státy, 90403
        • Sarcoma Oncology Research Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80204
        • Denver Health
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20057
        • Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32256
        • Cancer Specialists of North Florida
      • Miami Lakes, Florida, Spojené státy, 33014
        • Lakes Research
      • Orange City, Florida, Spojené státy, 32763
        • Mid Florida Hematology and Oncology
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Winship Cancer Institute of Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
        • Investigative Clinical Research of Indiana
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
        • Cancer & Hematology Centers of Western Michigan
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10469
        • New York Cancer & Blood Specialists
      • Buffalo, New York, Spojené státy, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • East Setauket, New York, Spojené státy, 11733
        • New York Cancer & Blood Specialists
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Oregon
      • Corvallis, Oregon, Spojené státy, 97330
        • Good Samaritan Hospital
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Spojené státy, 37920
        • University of Tennessee Medical Center
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38120
        • Baptist Cancer Center
    • Texas
      • Tyler, Texas, Spojené státy, 75701
        • HOPE Cancer Center of East Texas
  • Španělsko
      • Las Palmas De Gran Canaria, Španělsko, 35010
        • Hospital Universitario de Gran Canaria Dr. Negrin
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Hospital Universitario Politecnico La Fe

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Minimálně 18 let
  • Primární diagnóza PNH potvrzená vysokocitlivou průtokovou cytometrií
  • Při léčbě ekulizumabem. Dávka eculizumabu musí být stabilní alespoň 3 měsíce před screeningovou návštěvou
  • Hb
  • Absolutní počet retikulocytů > 1,0x ULN při screeningové návštěvě
  • Počet krevních destiček >50 000/mm3 při screeningové návštěvě
  • Absolutní počet neutrofilů >500/mm3 při screeningové návštěvě
  • Očkování proti Neisseria meningitides typů A, C, W, Y a B, Streptococcus pneumoniae a Haemophilus influenzae typu B (Hib) buď během 2 let před podáním 1. dne, nebo do 14 dnů po zahájení léčby APL-2. Pokud neexistuje zdokumentovaný důkaz, že subjekty nereagují na očkování, což dokazují titry nebo hladiny titru v rámci přijatelných místních limitů
  • Ženy ve fertilním věku (WOCBP) musí mít negativní těhotenský test při screeningu a návštěvě v den -28 (období záběhu) a musí souhlasit s používáním protokolem definovaných metod antikoncepce po dobu trvání studie a 90 dní po jejich poslední dávka studovaného léku
  • Muži musí souhlasit s používáním protokolem definovaných metod antikoncepce a souhlasit s tím, že se zdrží darování spermatu po dobu trvání studie a 90 dnů po jejich poslední dávce studovaného léku
  • Ochotný a schopný dát informovaný souhlas
  • Ochota a schopnost samostatně si podávat APL-2 (povoleno bude podávání pečovatelem)
  • Mít index tělesné hmotnosti (BMI) ≤ 35,0 kg/m2

Kritéria vyloučení:

  • Aktivní bakteriální infekce, která nevymizela do 14 týdnů ode dne -28 (první dávka APL-2)
  • Příjem železa, kyseliny listové, vitaminu B12 a EPO, pokud není dávka stabilní, během 4 týdnů před screeningem
  • Dědičný nedostatek komplementu
  • Transplantace kostní dřeně v anamnéze
  • Anamnéza nebo přítomnost přecitlivělosti nebo idiosynkratické reakce na sloučeniny související s hodnoceným přípravkem nebo SC podáním
  • Účast v jakémkoli jiném hodnoceném lékovém testu nebo vystavení jinému zkoumanému činidlu do 30 dnů nebo 5 poločasů (podle toho, co je delší)
  • V současné době kojící ženy
  • Neschopnost spolupracovat nebo jakýkoli stav, který by podle názoru zkoušejícího mohl zvýšit riziko subjektu účastnit se studie nebo zmást výsledek studie

Tato studie zahrnuje hodnocení srdeční bezpečnosti. Aby se zabránilo zkreslení výsledků srdeční bezpečnosti, jsou nezbytná následující kritéria způsobilosti pro srdce:

  • Anamnéza nebo rodinná anamnéza syndromu dlouhého QT intervalu nebo torsade de pointes, nevysvětlitelná synkopa, synkopa z nekorigované srdeční etiologie nebo rodinná anamnéza náhlé smrti
  • Infarkt myokardu, CABG, stentování koronární nebo mozkové tepny a/nebo angioplastika, cévní mozková příhoda, srdeční chirurgie nebo hospitalizace pro městnavé srdeční selhání do 3 měsíců nebo déle než 2. třída anginy pectoris nebo třída srdečního selhání NYHA >2
  • QTcF > 470 ms, PR > 280 ms
  • AV blok 2. stupně Mobitz II, AV blok 2:1, AV blok vysokého stupně nebo úplný srdeční blok, pokud pacient nemá implantovaný kardiostimulátor nebo implantabilní srdeční defibrilátor (ICD) se záložními možnostmi stimulace
  • Příjem antiarytmik třídy 1 nebo třídy 3 nebo arsen, metadon, ondansetron nebo pentamidin při screeningu
  • Užívání jakýchkoli jiných léků prodlužujících QTc (viz Příloha 4 v bodě 19.4) ve stabilní dávce po dobu kratší než 3 týdny před podáním
  • Profylaktický příjem ciprofloxacinu, erythromycinu nebo azithromycinu po dobu kratší než jeden týden před první dávkou studovaného léku (nutné opakovat screeningové EKG po jednom týdnu profylaktických antibiotik s QTcF < 470 ms)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Pegcetacoplan
1080 mg pegcetakoplanu podávaného subkutánně dvakrát týdně nebo každé tři dny.
Lék: Pegcetacoplan
Inhibitor komplementu (C3).
Ostatní jména:
  • APL-2
Lék: Soliris
Inhibitor komplementu (C5).
Aktivní komparátor: Eculizumab
Inhibitor komplementu (C5).
Lék: Pegcetacoplan
Inhibitor komplementu (C3).
Ostatní jména:
  • APL-2
Lék: Soliris
Inhibitor komplementu (C5).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nejmenší čtverce (LS) průměrná změna hladiny hemoglobinu (Hb) během RCP od výchozího stavu do 16. týdne
Časové okno: Výchozí stav a týden 16
Výchozí hodnota byla průměrem měření zaznamenaných před podáním první dávky pegcetacoplanu, která zahrnovala místní a centrální laboratorní hodnoty během období screeningu. Analýza vyloučila data před RCP a byla cenzurována pro transfuze.
Výchozí stav a týden 16

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento subjektů, které nevyžadovaly transfuzi (vyhýbání se transfuzi) během RCP
Časové okno: Den 1 až týden 16
Subjekty, které prodělaly více než 1 transfuzi během RCP, se započítávají pouze jednou. Subjekty, které nedostaly transfuzi, ale odstoupily před 16. týdnem, byly v analýze vyhýbání se transfuzi považovány za osoby s transfuzí.
Den 1 až týden 16
Průměrná změna LS od výchozího stavu do 16. týdne v absolutním počtu retikulocytů (ARC) během RCP
Časové okno: Výchozí stav a týden 16
Výchozí hodnota byla průměrem dostupných měření zaznamenaných z centrální laboratoře před podáním první dávky pegcetacoplanu. Analýza vyloučila data před RCP a byla cenzurována pro transfuze.
Výchozí stav a týden 16
LS střední změna hladiny laktátdehydrogenázy (LDH) během RCP od výchozího stavu do 16. týdne
Časové okno: Výchozí stav a týden 16
Výchozí hodnota byla průměrem dostupných měření zaznamenaných z centrální laboratoře před podáním první dávky pegcetacoplanu. Analýza vyloučila data před RCP a byla cenzurována pro transfuze.
Výchozí stav a týden 16
Průměrná změna LS od výchozího stavu do 16. týdne ve funkčním hodnocení terapie chronického onemocnění (FACIT) – skóre na stupnici únavy během RCP
Časové okno: Výchozí stav a týden 16
FACIT-únavová škála verze 4 je 13-položkový Likertův škálovaný nástroj, kde bylo subjektu předloženo 13 výroků a požádáno, aby uvedl svou odpověď, jak platila za posledních 7 dní. 5 možných odpovědí bylo „Vůbec ne“ (0), „Trochu (1), „Poněkud“ (2), „Docela“ (3) a „Velmi“ (4). Se 13 výroky bylo celkové skóre v rozmezí 0 až 52. Vyšší skóre odpovídá vyšší kvalitě života (QoL). Výchozí stav byl posledním dostupným a nevynechaným pozorováním před podáním první dávky pegcetacoplanu. Údaje shromážděné po transfuzi jsou z analýzy vyloučeny.
Výchozí stav a týden 16
Procento subjektů, které dosáhly odpovědi Hb při absenci transfuze v 16. týdnu
Časové okno: Výchozí stav a týden 16
Odpověď na Hb byla definována jako zvýšení Hb o alespoň 1 g/dl oproti výchozí hodnotě v týdnu 16. Výchozí hodnota byla průměrem měření zaznamenaných před podáním první dávky pegcetacoplanu, která zahrnovala místní a centrální laboratorní hodnoty během období screeningu. Analýza vyloučila data před RCP a byla cenzurována pro transfuze.
Výchozí stav a týden 16
Procento subjektů, které dosáhly normalizace retikulocytů při absenci transfuze v 16. týdnu
Časové okno: 16. týden
Normalizace retikulocytů byla definována jako ARC pod horním limitem genderově specifického normálního rozmezí v týdnu 16, cenzurováno pro transfuze. Subjekty, které dostaly transfuzi mezi 1. dnem a 16. týdnem nebo odstoupily bez poskytnutí údajů o účinnosti v týdnu 16, byly klasifikovány jako nereagující.
16. týden
Procento subjektů, které dosáhly normalizace Hb při absenci transfuze v 16. týdnu
Časové okno: 16. týden
Normalizace Hb byla definována jako hladina Hb nad spodní hranicí normálního rozmezí v týdnu 16, cenzurovaná pro transfuze. Subjekty, které dostaly transfuzi mezi dnem 1 a týdnem 16 nebo se vzdaly bez poskytnutí údajů o účinnosti v týdnu 16, jsou klasifikovány jako nenormalizované.
16. týden
LS Průměrná změna hladiny nepřímého bilirubinu během RCP od výchozího stavu do 16. týdne
Časové okno: Výchozí stav a týden 16
Výchozí hodnota byla průměrem dostupných měření zaznamenaných z centrální laboratoře před podáním první dávky pegcetacoplanu. Analýza vyloučila data před RCP a byla cenzurována pro transfuze.
Výchozí stav a týden 16
LS Průměrná změna hladiny haptoglobinu od výchozího stavu do 16. týdne během RCP
Časové okno: Výchozí stav a týden 16
Výchozí hodnota byla průměrem dostupných měření zaznamenaných z centrální laboratoře před podáním první dávky pegcetacoplanu. Analýza vyloučila data před RCP a byla cenzurována pro transfuze.
Výchozí stav a týden 16
Průměrná změna LS od základní hodnoty do 16. týdne ve skóre hodnocení lineární analogové škály (LASA) během RCP
Časové okno: Výchozí stav a týden 16
LASA se skládá ze 3 položek, kde byli respondenti požádáni, aby ohodnotili svou vnímanou úroveň fungování. Specifické domény zahrnovaly úroveň aktivity, schopnost provádět každodenní aktivity a položku pro celkovou kvalitu života. Jejich úroveň fungování byla hlášena na stupnici od 0 do 100, přičemž 0 znamená „tak nízké, jak by mohlo být“ a 100 znamená „tak vysoké, jak by mohlo být“. Kombinované skóre se pohybovalo od 0 do 300, přičemž vyšší skóre odpovídalo vyšší QoL.
Výchozí stav a týden 16
Průměrná změna LS od výchozího stavu do 16. týdne v dotazníku kvality života Evropské organizace pro výzkum a léčbu rakoviny (EORTC) – skóre základní škály 30 (QLQ-C30) během RCP
Časové okno: Výchozí stav a týden 16
Dotazník EORTC QLQ-C30 (verze 3.0) se skládá z 30 otázek složených z vícepoložkových škál a jednopoložkových měřítek pro hodnocení celkové kvality života u subjektů. Otázky jsou určeny funkčními stupnicemi, stupnicemi symptomů a globální kvalitou života subjektu/celkovým vnímaným zdravotním stavem. U prvních 28 otázek jsou 4 možné odpovědi: „Vůbec ne“ (1), „Trochu“ (2), „Docela“ (3) a „Velmi“ (4). U zbývajících 2 otázek je požadována odpověď na 7bodové stupnici od 1 („Velmi špatné“) do 7 („Výborně“). Nezpracovaná škálová skóre byla lineárně transformována, čímž vznikla škálová skóre, která se pohybovala od 0 % do 100 %. Vysoké skóre na stupnici představuje vyšší úroveň odezvy. U funkčních škál a globálního zdravotního stavu tedy vyšší skóre znamená lepší kvalitu života, zatímco u skóre škály symptomů je to implikováno nižším skóre.
Výchozí stav a týden 16
Celkový počet jednotek PRBC transfundovaných během RCP
Časové okno: Den 1 až týden 16
U subjektů, které se stáhly během RCP před 16. týdnem, bude jejich počet jednotek PRBC odhadnut z doby trvání studie.
Den 1 až týden 16
Průměrná změna hladiny Hb od výchozího stavu do 48. týdne během léčebného období
Časové okno: Výchozí stav a týden 48
Výchozí hodnota byla průměrem měření zaznamenaných před podáním první dávky pegcetacoplanu, která zahrnovala místní a centrální laboratorní hodnoty během období screeningu. Analýza vyloučila data před RCP a byla cenzurována pro transfuze.
Výchozí stav a týden 48
Průměrná změna hladiny Hb od 17. do 48. týdne během otevřeného období
Časové okno: 17. a 48. týden
Výchozí hodnota byla průměrem měření zaznamenaných před podáním první dávky pegcetacoplanu, která zahrnovala místní a centrální laboratorní hodnoty během období screeningu. Analýza vyloučila data před RCP a byla cenzurována pro transfuze.
17. a 48. týden
Průměrná změna od výchozího stavu do 48. týdne v ARC během období léčby
Časové okno: Výchozí stav a týden 48
Výchozí hodnota byla průměrem dostupných měření zaznamenaných z centrální laboratoře před podáním první dávky pegcetacoplanu. Analýza vyloučila data před RCP a byla cenzurována pro transfuze.
Výchozí stav a týden 48
Průměrná změna od 17. do 48. týdne v ARC během období Open-label
Časové okno: 17. a 48. týden
Výchozí hodnota byla průměrem dostupných měření zaznamenaných z centrální laboratoře před podáním první dávky pegcetacoplanu. Analýza vyloučila data před RCP a byla cenzurována pro transfuze.
17. a 48. týden
Průměrná změna hladiny LDH od výchozího stavu do 48. týdne během léčebného období
Časové okno: Výchozí stav a týden 48
Výchozí hodnota byla průměrem dostupných měření zaznamenaných z centrální laboratoře před podáním první dávky pegcetacoplanu. Analýza vyloučila data před RCP a byla cenzurována pro transfuze.
Výchozí stav a týden 48
Průměrná změna od týdne 17 do týdne 48 v úrovni LDH během období Open-label
Časové okno: 17. a 48. týden
Výchozí hodnota byla průměrem dostupných měření zaznamenaných z centrální laboratoře před podáním první dávky pegcetacoplanu. Analýza vyloučila data před RCP a byla cenzurována pro transfuze.
17. a 48. týden
Průměrná změna od výchozího stavu do 48. týdne ve skóre FACIT-únavové stupnice během období léčby
Časové okno: Výchozí stav a týden 48
FACIT-únavová škála verze 4 je 13-položkový Likertův škálovaný nástroj, kde bylo subjektu předloženo 13 výroků a požádáno, aby uvedl svou odpověď, jak platila za posledních 7 dní. 5 možných odpovědí bylo „Vůbec ne“ (0), „Trochu (1), „Poněkud“ (2), „Docela“ (3) a „Velmi“ (4). Se 13 výroky bylo celkové skóre v rozmezí 0 až 52. Vyšší skóre odpovídá vyšší QoL. Výchozí stav byl posledním dostupným a nevynechaným pozorováním před podáním první dávky pegcetacoplanu. Údaje shromážděné po transfuzi jsou z analýzy vyloučeny.
Výchozí stav a týden 48
Průměrná změna od 17. do 48. týdne ve skóre FACIT-Fatigue Scale během období Open-label
Časové okno: 17. a 48. týden
FACIT-únavová škála je 13-položkový Likertův škálovaný nástroj, kde bylo subjektu předloženo 13 výroků a bylo požádáno, aby uvedl svou odpověď, jak platila za posledních 7 dní. 5 možných odpovědí bylo „Vůbec ne“ (0), „Trochu (1), „Poněkud“ (2), „Docela“ (3) a „Velmi“ (4). Se 13 výroky bylo celkové skóre v rozmezí 0 až 52. Vyšší skóre odpovídá vyšší QoL.
17. a 48. týden
Průměrná změna od výchozího stavu do 48. týdne ve skóre LASA během období léčby
Časové okno: Výchozí stav a týden 48
LASA se skládá ze 3 položek, kde byli respondenti požádáni, aby ohodnotili svou vnímanou úroveň fungování. Specifické domény zahrnovaly úroveň aktivity, schopnost provádět každodenní aktivity a položku pro celkovou kvalitu života. Jejich úroveň fungování byla hlášena na stupnici od 0 do 100, přičemž 0 znamená „tak nízké, jak by mohlo být“ a 100 znamená „tak vysoké, jak by mohlo být“. Kombinované skóre se pohybovalo od 0 do 300, přičemž vyšší skóre odpovídalo vyšší QoL.
Výchozí stav a týden 48
Průměrná změna od 17. do 48. týdne ve skóre LASA během období Open-label
Časové okno: 17. a 48. týden
FACIT-únavová škála je 13-položkový Likertův škálovaný nástroj, kde bylo subjektu předloženo 13 výroků a bylo požádáno, aby uvedl svou odpověď, jak platila za posledních 7 dní. 5 možných odpovědí bylo „Vůbec ne“ (0), „Trochu (1), „Poněkud“ (2), „Docela“ (3) a „Velmi“ (4). Se 13 výroky bylo celkové skóre v rozmezí 0 až 52. Vyšší skóre odpovídá vyšší QoL.
17. a 48. týden
Průměrná změna od výchozího stavu do 48. týdne ve skóre QLQ-C30 během období léčby
Časové okno: Výchozí stav a týden 48
Dotazník EORTC QLQ-C30 (verze 3.0) se skládá z 30 otázek složených z vícepoložkových škál a jednopoložkových měřítek pro hodnocení celkové kvality života u subjektů. Otázky jsou určeny funkčními stupnicemi, stupnicemi symptomů a globální kvalitou života subjektu/celkovým vnímaným zdravotním stavem. U prvních 28 otázek jsou 4 možné odpovědi: „Vůbec ne“ (1), „Trochu“ (2), „Docela“ (3) a „Velmi“ (4). U zbývajících 2 otázek je požadována odpověď na 7bodové stupnici od 1 („Velmi špatné“) do 7 („Výborně“). Nezpracovaná škálová skóre byla lineárně transformována, čímž vznikla škálová skóre, která se pohybovala od 0 % do 100 %. Vysoké skóre na stupnici představuje vyšší úroveň odezvy. U funkčních škál a globálního zdravotního stavu tedy vyšší skóre znamená lepší kvalitu života, zatímco u skóre škály symptomů je to implikováno nižším skóre.
Výchozí stav a týden 48
Průměrná změna od 17. do 48. týdne ve skóre QLQ-C30 během období Open-label
Časové okno: 17. a 48. týden
Dotazník EORTC QLQ-C30 (verze 3.0) se skládá z 30 otázek složených z vícepoložkových škál a jednopoložkových měřítek pro hodnocení celkové kvality života u subjektů. Otázky jsou určeny funkčními stupnicemi, stupnicemi symptomů a globální kvalitou života subjektu/celkovým vnímaným zdravotním stavem. U prvních 28 otázek jsou 4 možné odpovědi: „Vůbec ne“ (1), „Trochu“ (2), „Docela“ (3) a „Velmi“ (4). U zbývajících 2 otázek je požadována odpověď na 7bodové stupnici od 1 („Velmi špatné“) do 7 („Výborně“). Nezpracovaná škálová skóre byla lineárně transformována, čímž vznikla škálová skóre, která se pohybovala od 0 % do 100 %. Vysoké skóre na stupnici představuje vyšší úroveň odezvy. U funkčních škál a globálního zdravotního stavu tedy vyšší skóre znamená lepší kvalitu života, zatímco u skóre škály symptomů je to implikováno nižším skóre.
17. a 48. týden
Celkový počet jednotek PRBC transfundovaných během otevřeného období
Časové okno: Týden 17 až 48
Uvádí se počet jednotek PRBC transfundovaných subjektům v otevřeném období.
Týden 17 až 48

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

14. června 2018

Primární dokončení (Aktuální)

14. listopadu 2019

Dokončení studie (Aktuální)

13. srpna 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. dubna 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. dubna 2018

První zveřejněno (Aktuální)

18. dubna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. března 2022

Naposledy ověřeno

1. března 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • APL2-302

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Paroxysmální noční hemoglobinurie

Klinické studie na Pegcetacoplan

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Netherlands

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit