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Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von APL-2 bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH)

1. März 2022 aktualisiert von: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Eine randomisierte, multizentrische, offene, aktivkomparatorkontrollierte Phase-III-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von APL-2 bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH)

Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von APL-2 bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

80

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3000
        • Royal Melbourne Hospital
  • Belgien
    • Vlaams-Brabant
      • Woluwe-Saint-Lambert, Vlaams-Brabant, Belgien, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
    • West-Vlaanderen
      • Roeselare, West-Vlaanderen, Belgien, 8800
        • AZ Delta Campus Wilgenstraat
  • Deutschland
      • Hamburg, Deutschland, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf
    • Baden-Württemberg
      • Ulm, Baden-Württemberg, Deutschland, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm
    • North Rhine-Westphalia
      • Aachen, North Rhine-Westphalia, Deutschland, 52074
        • Uniklinik RWTH Aachen
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Deutschland, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
  • Frankreich
      • Annecy, Frankreich, 74374
        • Centre Hospitalier Annecy Genevois
      • Chalon-sur-Saône, Frankreich, 71100
        • Centre Hospitalier William Morey
      • Lille, Frankreich, 59037
        • Centre Hospitalier Universitaire de Lille
      • Marseille, Frankreich, 13009
        • Institut Paoli-Calmettes Marseille
      • Paris, Frankreich, 75010
        • Hôpital Saint-Louis
      • Pierre-Bénite, Frankreich, 69495
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
      • Saint-Quentin, Frankreich, 02321
        • Centre Hospitalier de Saint-Quentin
      • Toulouse, Frankreich, 31059
        • Institut Universitaire du Cancer Toulouse - Oncopole
  • Japan
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Japan, 453-8511
        • Japanese Red Cross Nagoya Daiichi Hospital
      • Showa-ku, Aichi, Japan, 453-8650
        • Japanese Red Cross Nagoya Daini Hospital
    • Ibaraki
      • Tsukuba, Ibaraki, Japan, 305-8576
        • University of Tsukuba Hospital
    • Nagano
      • Matsumoto, Nagano, Japan, 390-8621
        • Shinshu University Hospital
    • Okayama
      • Okayama-shi, Okayama, Japan, 700-8558
        • Okayama University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japan, 113-8421
        • Juntendo University Hospital
      • Shinagawa-ku, Tokyo, Japan, 141-8625
        • NTT Medical Center Tokyo
    • Wakayama
      • Tanabe, Wakayama, Japan, 646-8588
        • Kinan Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2G3
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M9A1G2
        • Toronto General Hospital
  • Korea, Republik von
      • Bucheon, Korea, Republik von, 14584
        • Soonchunhyang University Bucheon Hospital
      • Daejeon, Korea, Republik von, 35015
        • Chungnam National University Hospital
      • Seoul, Korea, Republik von, 06351
        • Samsung Medical Center
  • Russische Föderation
      • Saint Petersburg, Russische Föderation, 197022
        • Pavlov First Saint Petersburg State Medical University
      • Saint Petersburg, Russische Föderation, 197022
        • Pavlov First Saint Petersburg State Medical University of Russian Ministry of Health
      • Tyumen, Russische Föderation, 625023
        • Institution of Health Care of Tyumen Region
  • Spanien
      • Las Palmas De Gran Canaria, Spanien, 35010
        • Hospital Universitario de Gran Canaria Dr. Negrin
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitario Politecnico La Fe
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90033
        • University of Southern California
      • Santa Monica, California, Vereinigte Staaten, 90403
        • Sarcoma Oncology Research Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80204
        • Denver Health
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20057
        • Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32256
        • Cancer Specialists of North Florida
      • Miami Lakes, Florida, Vereinigte Staaten, 33014
        • Lakes Research
      • Orange City, Florida, Vereinigte Staaten, 32763
        • Mid Florida Hematology and Oncology
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Winship Cancer Institute of Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46260
        • Investigative Clinical Research of Indiana
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49503
        • Cancer & Hematology Centers of Western Michigan
    • New York
      • Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10469
        • New York Cancer & Blood Specialists
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • East Setauket, New York, Vereinigte Staaten, 11733
        • New York Cancer & Blood Specialists
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Oregon
      • Corvallis, Oregon, Vereinigte Staaten, 97330
        • Good Samaritan Hospital
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37920
        • University of Tennessee Medical Center
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38120
        • Baptist Cancer Center
    • Texas
      • Tyler, Texas, Vereinigte Staaten, 75701
        • HOPE Cancer Center of East Texas
  • Vereinigtes Königreich
      • Leeds, Vereinigtes Königreich, LS9 7TF
        • St. James' Institute of Oncology, Leeds Teaching Hospitals

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Mindestens 18 Jahre alt
  • Primärdiagnose von PNH bestätigt durch hochempfindliche Durchflusszytometrie
  • Bei Behandlung mit Eculizumab. Die Eculizumab-Dosis muss vor dem Screening-Besuch mindestens 3 Monate lang stabil gewesen sein
  • Hb
  • Absolute Retikulozytenzahl > 1,0 x ULN beim Screening-Besuch
  • Thrombozytenzahl von >50.000/mm3 beim Screening-Besuch
  • Absolute Neutrophilenzahl >500/mm3 beim Screening-Besuch
  • Impfung gegen Neisseria meningitides Typ A, C, W, Y und B, Streptococcus pneumoniae und Haemophilus influenzae Typ B (Hib) entweder innerhalb von 2 Jahren vor der Verabreichung an Tag 1 oder innerhalb von 14 Tagen nach Beginn der Behandlung mit APL-2. Es sei denn, es liegen dokumentierte Beweise dafür vor, dass die Probanden nicht auf die Impfung ansprechen, was durch Titer nachgewiesen wird oder Titerwerte innerhalb akzeptabler lokaler Grenzen aufweisen
  • Frauen im gebärfähigen Alter (WOCBP) müssen beim Screening und am Tag -28 einen negativen Schwangerschaftstest haben (Run-in-Periode) und sich bereit erklären, für die Dauer der Studie und 90 Tage danach protokolldefinierte Verhütungsmethoden anzuwenden letzte Dosis des Studienmedikaments
  • Männer müssen zustimmen, protokolldefinierte Methoden der Empfängnisverhütung anzuwenden und sich bereit erklären, für die Dauer der Studie und 90 Tage nach ihrer letzten Dosis des Studienmedikaments keine Samen zu spenden
  • Bereit und in der Lage, eine informierte Einwilligung zu geben
  • Bereit und in der Lage, APL-2 selbst zu verabreichen (Verabreichung durch Pflegekraft wird erlaubt)
  • einen Body-Mass-Index (BMI) von ≤35,0 kg/m2 haben

Ausschlusskriterien:

  • Aktive bakterielle Infektion, die nicht innerhalb von 14 Wochen nach Tag -28 abgeklungen ist (erste Dosis von APL-2)
  • Erhalt von Eisen, Folsäure, Vitamin B12 und EPO, sofern die Dosis in den 4 Wochen vor dem Screening nicht stabil ist
  • Erblicher Komplementmangel
  • Geschichte der Knochenmarktransplantation
  • Vorgeschichte oder Vorhandensein von Überempfindlichkeit oder idiosynkratischer Reaktion auf Verbindungen, die mit dem Prüfprodukt oder der SC-Verabreichung verwandt sind
  • Teilnahme an einer anderen Prüfpräparatstudie oder Exposition gegenüber einem anderen Prüfpräparat innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten (je nachdem, was länger ist)
  • Derzeit stillende Frauen
  • Unfähigkeit zur Zusammenarbeit oder jegliche Bedingung, die nach Ansicht des Prüfarztes das Risiko der Studienteilnahme erhöhen oder das Ergebnis der Studie verfälschen könnten

Diese Studie umfasst kardiale Sicherheitsbewertungen. Die folgenden kardiologischen Eignungskriterien sind erforderlich, um eine Verwechslung der kardiologischen Sicherheitsergebnisse zu vermeiden:

  • Vorgeschichte oder Familiengeschichte von Long-QT-Syndrom oder Torsade de Pointes, ungeklärte Synkope, Synkope aufgrund einer nicht korrigierten kardialen Ätiologie oder Familiengeschichte von plötzlichem Tod
  • Myokardinfarkt, CABG, Koronar- oder Hirnarterien-Stenting und/oder Angioplastie, Schlaganfall, Herzoperation oder Krankenhausaufenthalt wegen dekompensierter Herzinsuffizienz innerhalb von 3 Monaten oder länger als Angina Pectoris der Klasse 2 oder NYHA-Herzinsuffizienz der Klasse >2
  • QTcF > 470 ms, PR > 280 ms
  • Mobitz II AV-Block 2. Grades, 2:1 AV-Block, hochgradiger AV-Block oder vollständiger Herzblock, es sei denn, der Patient hat einen implantierten Schrittmacher oder einen implantierbaren Herzdefibrillator (ICD) mit Backup-Stimulationsfunktionen
  • Erhalten von Antiarrhythmika der Klasse 1 oder Klasse 3 oder Arsen, Methadon, Ondansetron oder Pentamidin beim Screening
  • Erhalten anderer QTc-verlängernder Arzneimittel (siehe Anhang 4 in Abschnitt 19.4) in einer stabilen Dosis für weniger als 3 Wochen vor der Verabreichung
  • Erhalt von prophylaktischem Ciprofloxacin, Erythromycin oder Azithromycin für weniger als eine Woche vor der ersten Dosis der Studienmedikation (muss ein wiederholtes Screening-EKG nach einer Woche prophylaktischer Antibiotika mit QTcF < 470 ms haben)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Pegcetacoplan
1080 mg Pegcetacoplan zweimal wöchentlich oder alle drei Tage subkutan verabreicht.
Arzneimittel: Pegcetacoplan
Komplement (C3)-Inhibitor
Andere Namen:
  • APL-2
Arzneimittel: Soliris
Komplement (C5)-Inhibitor
Aktiver Komparator: Eculizumab
Komplement (C5)-Inhibitor.
Arzneimittel: Pegcetacoplan
Komplement (C3)-Inhibitor
Andere Namen:
  • APL-2
Arzneimittel: Soliris
Komplement (C5)-Inhibitor

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Mittelwertänderung der kleinsten Quadrate (LS) vom Ausgangswert bis Woche 16 im Hämoglobin (Hb)-Spiegel während des RCP
Zeitfenster: Baseline und Woche 16
Ausgangswert war der Durchschnitt der Messwerte, die vor Einnahme der ersten Pegcetacoplan-Dosis aufgezeichnet wurden, einschließlich lokaler und zentraler Laborwerte während des Untersuchungszeitraums. Die Analyse schloss Daten vor dem RCP aus und wurde für Transfusionen zensiert.
Baseline und Woche 16

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Probanden, die während des RCP keine Transfusion benötigten (Transfusionsvermeidung).
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 16
Probanden, die während des RCP mehr als 1 Transfusion erfahren haben, werden nur einmal gezählt. Patienten, die keine Transfusion hatten, aber vor Woche 16 abbrachen, wurden in der Analyse der Transfusionsvermeidung als Transfusionspatienten betrachtet.
Tag 1 bis Woche 16
Mittlere LS-Änderung von Baseline bis Woche 16 in der absoluten Retikulozytenzahl (ARC) während des RCP
Zeitfenster: Baseline und Woche 16
Ausgangswert war der Durchschnitt der verfügbaren Messwerte, die vom Zentrallabor vor Einnahme der ersten Pegcetacoplan-Dosis aufgezeichnet wurden. Die Analyse schloss Daten vor dem RCP aus und wurde für Transfusionen zensiert.
Baseline und Woche 16
Mittlere LS-Änderung vom Ausgangswert bis Woche 16 des Laktatdehydrogenase (LDH)-Spiegels während des RCP
Zeitfenster: Baseline und Woche 16
Ausgangswert war der Durchschnitt der verfügbaren Messwerte, die vom Zentrallabor vor Einnahme der ersten Pegcetacoplan-Dosis aufgezeichnet wurden. Die Analyse schloss Daten vor dem RCP aus und wurde für Transfusionen zensiert.
Baseline und Woche 16
Mittlere LS-Änderung von Baseline bis Woche 16 in der funktionellen Bewertung der Therapie chronischer Krankheiten (FACIT) – Fatigue Scale Score während des RCP
Zeitfenster: Baseline und Woche 16
Die FACIT-Müdigkeitsskala Version 4 ist ein 13-Item-Likert-skaliertes Instrument, bei dem dem Probanden 13 Aussagen präsentiert und gebeten wurden, ihre Antwort in Bezug auf die letzten 7 Tage anzugeben. Die 5 möglichen Antworten waren „gar nicht“ (0), „ein bisschen“ (1), „etwas“ (2), „ziemlich“ (3) und „sehr viel“ (4). Bei 13 Aussagen lag die Gesamtpunktzahl zwischen 0 und 52. Eine höhere Punktzahl entspricht einer höheren Lebensqualität (QoL). Ausgangswert war die letzte verfügbare, nicht fehlende Beobachtung vor Einnahme der ersten Pegcetacoplan-Dosis. Nach der Transfusion erhobene Daten sind von der Analyse ausgeschlossen.
Baseline und Woche 16
Prozentsatz der Probanden, die in Woche 16 eine Hb-Reaktion in Abwesenheit von Transfusionen erreichten
Zeitfenster: Baseline und Woche 16
Die Hb-Antwort war definiert als ein Anstieg des Hb um mindestens 1 g/dl gegenüber dem Ausgangswert in Woche 16. Ausgangswert war der Durchschnitt der Messwerte, die vor Einnahme der ersten Pegcetacoplan-Dosis aufgezeichnet wurden, einschließlich lokaler und zentraler Laborwerte während des Untersuchungszeitraums. Die Analyse schloss Daten vor dem RCP aus und wurde für Transfusionen zensiert.
Baseline und Woche 16
Prozentsatz der Probanden, die in Woche 16 eine Retikulozyten-Normalisierung in Abwesenheit von Transfusionen erreichten
Zeitfenster: Woche 16
Retikulozyten-Normalisierung war definiert als ARC unterhalb der Obergrenze des geschlechtsspezifischen Normalbereichs in Woche 16, zensiert für Transfusionen. Patienten, die zwischen Tag 1 und Woche 16 eine Transfusion erhielten oder die Transfusion abbrachen, ohne Wirksamkeitsdaten in Woche 16 vorzulegen, wurden als Nonresponder eingestuft.
Woche 16
Prozentsatz der Probanden, die in Woche 16 eine Hb-Normalisierung in Abwesenheit von Transfusionen erreichten
Zeitfenster: Woche 16
Die Hb-Normalisierung wurde als Hb-Spiegel definiert, der in Woche 16 über der Untergrenze des Normalbereichs lag, zensiert für Transfusionen. Patienten, die zwischen Tag 1 und Woche 16 eine Transfusion erhalten haben oder die Transfusion abbrachen, ohne Wirksamkeitsdaten in Woche 16 vorzulegen, werden als Nichtnormalisierung eingestuft.
Woche 16
Mittlere LS-Änderung vom Ausgangswert bis Woche 16 im indirekten Bilirubinspiegel während des RCP
Zeitfenster: Baseline und Woche 16
Ausgangswert war der Durchschnitt der verfügbaren Messwerte, die vom Zentrallabor vor Einnahme der ersten Pegcetacoplan-Dosis aufgezeichnet wurden. Die Analyse schloss Daten vor dem RCP aus und wurde für Transfusionen zensiert.
Baseline und Woche 16
Mittlere LS-Änderung vom Ausgangswert bis Woche 16 des Haptoglobinspiegels während des RCP
Zeitfenster: Baseline und Woche 16
Ausgangswert war der Durchschnitt der verfügbaren Messwerte, die vom Zentrallabor vor Einnahme der ersten Pegcetacoplan-Dosis aufgezeichnet wurden. Die Analyse schloss Daten vor dem RCP aus und wurde für Transfusionen zensiert.
Baseline und Woche 16
Mittlere LS-Änderung von der Baseline bis Woche 16 in den LASA-Werten (Linear Analog Scale Assessment) während des RCP
Zeitfenster: Baseline und Woche 16
Der LASA besteht aus 3 Items, bei denen die Befragten gebeten wurden, ihr wahrgenommenes Funktionsniveau zu bewerten. Zu den spezifischen Domänen gehörten das Aktivitätsniveau, die Fähigkeit, tägliche Aktivitäten auszuführen, und ein Item für die allgemeine QoL. Ihr Funktionsniveau wurde auf einer Skala von 0 bis 100 angegeben, wobei 0 „so niedrig wie möglich“ und 100 „so hoch wie möglich“ bedeutet. Die kombinierte Punktzahl reichte von 0 bis 300, wobei höhere Punktzahlen einer höheren QoL entsprachen.
Baseline und Woche 16
LS-Mittelwertveränderung vom Ausgangswert bis Woche 16 im Fragebogen zur Lebensqualität der Europäischen Organisation für Krebsforschung und -behandlung (EORTC) – Core-30-Skala (QLQ-C30)-Werte während des RCP
Zeitfenster: Baseline und Woche 16
Der EORTC QLQ-C30-Fragebogen (Version 3.0) besteht aus 30 Fragen, die sowohl aus Multi-Item-Skalen als auch aus Single-Item-Maßnahmen bestehen, um die allgemeine Lebensqualität der Probanden zu bewerten. Die Fragen sind nach Funktionsskalen, Symptomskalen und globaler Lebensqualität/allgemein wahrgenommenem Gesundheitszustand benannt. Bei den ersten 28 Fragen sind die 4 Antwortmöglichkeiten „überhaupt nicht“ (1), „ein wenig“ (2), „ziemlich“ (3) und „sehr“ (4). Bei den verbleibenden 2 Fragen wird die Antwort auf einer 7-Punkte-Skala von 1 ('sehr schlecht') bis 7 ('ausgezeichnet') erbeten. Die unbearbeiteten Skalenwerte wurden linear transformiert, wodurch Skalenwerte erzeugt wurden, die von 0 % bis 100 % reichten. Ein hoher Skalenwert steht für ein höheres Antwortniveau. Für die funktionellen Skalen und den globalen Gesundheitszustand bedeutet daher ein höherer Wert eine bessere Lebensqualität, während dies für die Symptomskalenwerte ein niedrigerer Wert impliziert.
Baseline und Woche 16
Gesamtzahl der PRBC-Einheiten, die während der RCP transfundiert wurden
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 16
Die Anzahl der PRBC-Einheiten von Probanden, die während der RCP vor Woche 16 zurückgezogen wurden, wird anhand der Dauer, die sie in der Studie waren, geschätzt.
Tag 1 bis Woche 16
Mittlere Veränderung des Hb-Spiegels vom Ausgangswert bis Woche 48 während des Behandlungszeitraums
Zeitfenster: Baseline und Woche 48
Ausgangswert war der Durchschnitt der Messwerte, die vor Einnahme der ersten Pegcetacoplan-Dosis aufgezeichnet wurden, einschließlich lokaler und zentraler Laborwerte während des Untersuchungszeitraums. Die Analyse schloss Daten vor dem RCP aus und wurde für Transfusionen zensiert.
Baseline und Woche 48
Mittlere Veränderung des Hb-Spiegels von Woche 17 bis Woche 48 während der Open-Label-Periode
Zeitfenster: Woche 17 und Woche 48
Ausgangswert war der Durchschnitt der Messwerte, die vor Einnahme der ersten Pegcetacoplan-Dosis aufgezeichnet wurden, einschließlich lokaler und zentraler Laborwerte während des Untersuchungszeitraums. Die Analyse schloss Daten vor dem RCP aus und wurde für Transfusionen zensiert.
Woche 17 und Woche 48
Mittlere Veränderung von Baseline bis Woche 48 in ARC während des Behandlungszeitraums
Zeitfenster: Baseline und Woche 48
Ausgangswert war der Durchschnitt der verfügbaren Messwerte, die vom Zentrallabor vor Einnahme der ersten Pegcetacoplan-Dosis aufgezeichnet wurden. Die Analyse schloss Daten vor dem RCP aus und wurde für Transfusionen zensiert.
Baseline und Woche 48
Mittlere Veränderung von Woche 17 bis Woche 48 in ARC während der Open-Label-Periode
Zeitfenster: Woche 17 und Woche 48
Ausgangswert war der Durchschnitt der verfügbaren Messwerte, die vom Zentrallabor vor Einnahme der ersten Pegcetacoplan-Dosis aufgezeichnet wurden. Die Analyse schloss Daten vor dem RCP aus und wurde für Transfusionen zensiert.
Woche 17 und Woche 48
Mittlere Veränderung des LDH-Spiegels vom Ausgangswert bis Woche 48 während des Behandlungszeitraums
Zeitfenster: Baseline und Woche 48
Ausgangswert war der Durchschnitt der verfügbaren Messwerte, die vom Zentrallabor vor Einnahme der ersten Pegcetacoplan-Dosis aufgezeichnet wurden. Die Analyse schloss Daten vor dem RCP aus und wurde für Transfusionen zensiert.
Baseline und Woche 48
Mittlere Veränderung des LDH-Spiegels von Woche 17 bis Woche 48 während der Open-Label-Periode
Zeitfenster: Woche 17 und Woche 48
Ausgangswert war der Durchschnitt der verfügbaren Messwerte, die vom Zentrallabor vor Einnahme der ersten Pegcetacoplan-Dosis aufgezeichnet wurden. Die Analyse schloss Daten vor dem RCP aus und wurde für Transfusionen zensiert.
Woche 17 und Woche 48
Mittlere Veränderung des FACIT-Fatigue-Scale-Scores von Baseline bis Woche 48 während des Behandlungszeitraums
Zeitfenster: Baseline und Woche 48
Die FACIT-Müdigkeitsskala Version 4 ist ein 13-Item-Likert-skaliertes Instrument, bei dem dem Probanden 13 Aussagen präsentiert und gebeten wurden, ihre Antwort in Bezug auf die letzten 7 Tage anzugeben. Die 5 möglichen Antworten waren „gar nicht“ (0), „ein bisschen“ (1), „etwas“ (2), „ziemlich“ (3) und „sehr viel“ (4). Bei 13 Aussagen lag die Gesamtpunktzahl zwischen 0 und 52. Eine höhere Punktzahl entspricht einer höheren QoL. Ausgangswert war die letzte verfügbare, nicht fehlende Beobachtung vor Einnahme der ersten Pegcetacoplan-Dosis. Nach der Transfusion erhobene Daten sind von der Analyse ausgeschlossen.
Baseline und Woche 48
Mittlere Änderung von Woche 17 bis Woche 48 im FACIT-Fatigue Scale Score während der Open-Label-Periode
Zeitfenster: Woche 17 und Woche 48
Die FACIT-Müdigkeitsskala ist ein Likert-skaliertes Instrument mit 13 Items, bei dem dem Probanden 13 Aussagen präsentiert und gebeten wurden, ihre Antwort in Bezug auf die letzten 7 Tage anzugeben. Die 5 möglichen Antworten waren „gar nicht“ (0), „ein bisschen“ (1), „etwas“ (2), „ziemlich“ (3) und „sehr viel“ (4). Bei 13 Aussagen lag die Gesamtpunktzahl zwischen 0 und 52. Eine höhere Punktzahl entspricht einer höheren QoL.
Woche 17 und Woche 48
Mittlere Veränderung der LASA-Scores während des Behandlungszeitraums von Baseline bis Woche 48
Zeitfenster: Baseline und Woche 48
Der LASA besteht aus 3 Items, bei denen die Befragten gebeten wurden, ihr wahrgenommenes Funktionsniveau zu bewerten. Zu den spezifischen Domänen gehörten das Aktivitätsniveau, die Fähigkeit, tägliche Aktivitäten auszuführen, und ein Item für die allgemeine QoL. Ihr Funktionsniveau wurde auf einer Skala von 0 bis 100 angegeben, wobei 0 „so niedrig wie möglich“ und 100 „so hoch wie möglich“ bedeutet. Die kombinierte Punktzahl reichte von 0 bis 300, wobei höhere Punktzahlen einer höheren QoL entsprachen.
Baseline und Woche 48
Mittlere Veränderung von Woche 17 bis Woche 48 in den LASA-Scores während des Open-Label-Zeitraums
Zeitfenster: Woche 17 und Woche 48
Die FACIT-Müdigkeitsskala ist ein Likert-skaliertes Instrument mit 13 Items, bei dem dem Probanden 13 Aussagen präsentiert und gebeten wurden, ihre Antwort in Bezug auf die letzten 7 Tage anzugeben. Die 5 möglichen Antworten waren „gar nicht“ (0), „ein bisschen“ (1), „etwas“ (2), „ziemlich“ (3) und „sehr viel“ (4). Bei 13 Aussagen lag die Gesamtpunktzahl zwischen 0 und 52. Eine höhere Punktzahl entspricht einer höheren QoL.
Woche 17 und Woche 48
Mittlere Veränderung der QLQ-C30-Scores von Baseline bis Woche 48 während des Behandlungszeitraums
Zeitfenster: Baseline und Woche 48
Der EORTC QLQ-C30-Fragebogen (Version 3.0) besteht aus 30 Fragen, die sowohl aus Multi-Item-Skalen als auch aus Single-Item-Maßnahmen bestehen, um die allgemeine Lebensqualität der Probanden zu bewerten. Die Fragen sind nach Funktionsskalen, Symptomskalen und globaler Lebensqualität/allgemein wahrgenommenem Gesundheitszustand benannt. Bei den ersten 28 Fragen sind die 4 möglichen Antworten „überhaupt nicht“ (1), „ein wenig“ (2), „ziemlich“ (3) und „sehr“ (4). Bei den verbleibenden 2 Fragen wird die Antwort auf einer 7-Punkte-Skala von 1 ('sehr schlecht') bis 7 ('ausgezeichnet') erbeten. Die unbearbeiteten Skalenwerte wurden linear transformiert, wodurch Skalenwerte erzeugt wurden, die von 0 % bis 100 % reichten. Ein hoher Skalenwert steht für ein höheres Antwortniveau. Für die funktionellen Skalen und den globalen Gesundheitszustand bedeutet daher ein höherer Wert eine bessere Lebensqualität, während dies für die Symptomskalenwerte ein niedrigerer Wert impliziert.
Baseline und Woche 48
Mittlere Veränderung von Woche 17 bis Woche 48 in den QLQ-C30-Ergebnissen während des Open-Label-Zeitraums
Zeitfenster: Woche 17 und Woche 48
Der EORTC QLQ-C30-Fragebogen (Version 3.0) besteht aus 30 Fragen, die sowohl aus Multi-Item-Skalen als auch aus Single-Item-Maßnahmen bestehen, um die allgemeine Lebensqualität der Probanden zu bewerten. Die Fragen sind nach Funktionsskalen, Symptomskalen und globaler Lebensqualität/allgemein wahrgenommenem Gesundheitszustand benannt. Bei den ersten 28 Fragen sind die 4 möglichen Antworten „überhaupt nicht“ (1), „ein wenig“ (2), „ziemlich“ (3) und „sehr“ (4). Bei den verbleibenden 2 Fragen wird die Antwort auf einer 7-Punkte-Skala von 1 ('sehr schlecht') bis 7 ('ausgezeichnet') erbeten. Die unbearbeiteten Skalenwerte wurden linear transformiert, wodurch Skalenwerte erzeugt wurden, die von 0 % bis 100 % reichten. Ein hoher Skalenwert steht für ein höheres Antwortniveau. Für die funktionellen Skalen und den globalen Gesundheitszustand bedeutet daher ein höherer Wert eine bessere Lebensqualität, während dies für die Symptomskalenwerte ein niedrigerer Wert impliziert.
Woche 17 und Woche 48
Gesamtzahl der PRBC-Einheiten, die während der Open-Label-Periode transfundiert wurden
Zeitfenster: Woche 17 bis Woche 48
Die Anzahl der PRBC-Einheiten, die den Probanden in der Open-Label-Periode transfundiert wurden, wird angegeben.
Woche 17 bis Woche 48

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. Juni 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

14. November 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

13. August 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. April 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. April 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

18. April 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. März 2022

Zuletzt verifiziert

1. März 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • APL2-302

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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