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Estudo para avaliar a eficácia e segurança do APL-2 em pacientes com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN)

1 de março de 2022 atualizado por: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Um estudo de Fase III, Randomizado, Multicêntrico, Aberto, Controlado por Comparador Ativo para Avaliar a Eficácia e Segurança de APL-2 em Pacientes com Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN)

Avaliação da Eficácia e Segurança de APL-2 em Pacientes com Hemoglobinúria Paroxística Noturna

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

80

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Hamburg, Alemanha, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf
    • Baden-Württemberg
      • Ulm, Baden-Württemberg, Alemanha, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm
    • North Rhine-Westphalia
      • Aachen, North Rhine-Westphalia, Alemanha, 52074
        • Uniklinik RWTH Aachen
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Alemanha, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
  • Austrália
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrália, 3000
        • Royal Melbourne Hospital
  • Bélgica
    • Vlaams-Brabant
      • Woluwe-Saint-Lambert, Vlaams-Brabant, Bélgica, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
    • West-Vlaanderen
      • Roeselare, West-Vlaanderen, Bélgica, 8800
        • AZ Delta Campus Wilgenstraat
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2G3
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M9A1G2
        • Toronto General Hospital
  • Espanha
      • Las Palmas De Gran Canaria, Espanha, 35010
        • Hospital Universitario de Gran Canaria Dr. Negrin
      • Valencia, Espanha, 46026
        • Hospital Universitario Politecnico La Fe
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
        • University of Southern California
      • Santa Monica, California, Estados Unidos, 90403
        • Sarcoma Oncology Research Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80204
        • Denver Health
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20057
        • Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32256
        • Cancer Specialists of North Florida
      • Miami Lakes, Florida, Estados Unidos, 33014
        • Lakes Research
      • Orange City, Florida, Estados Unidos, 32763
        • Mid Florida Hematology and Oncology
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Winship Cancer Institute of Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
        • Investigative Clinical Research of Indiana
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Cancer & Hematology Centers of Western Michigan
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10469
        • New York Cancer & Blood Specialists
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • East Setauket, New York, Estados Unidos, 11733
        • New York Cancer & Blood Specialists
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Oregon
      • Corvallis, Oregon, Estados Unidos, 97330
        • Good Samaritan Hospital
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37920
        • University of Tennessee Medical Center
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38120
        • Baptist Cancer Center
    • Texas
      • Tyler, Texas, Estados Unidos, 75701
        • HOPE Cancer Center of East Texas
  • Federação Russa
      • Saint Petersburg, Federação Russa, 197022
        • Pavlov First Saint Petersburg State Medical University
      • Saint Petersburg, Federação Russa, 197022
        • Pavlov First Saint Petersburg State Medical University of Russian Ministry of Health
      • Tyumen, Federação Russa, 625023
        • Institution of Health Care of Tyumen Region
  • França
      • Annecy, França, 74374
        • Centre Hospitalier Annecy Genevois
      • Chalon-sur-Saône, França, 71100
        • Centre Hospitalier William Morey
      • Lille, França, 59037
        • Centre Hospitalier Universitaire de Lille
      • Marseille, França, 13009
        • Institut Paoli-Calmettes Marseille
      • Paris, França, 75010
        • Hôpital Saint-Louis
      • Pierre-Bénite, França, 69495
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
      • Saint-Quentin, França, 02321
        • Centre Hospitalier de Saint-Quentin
      • Toulouse, França, 31059
        • Institut Universitaire du Cancer Toulouse - Oncopole
  • Japão
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Japão, 453-8511
        • Japanese Red Cross Nagoya Daiichi Hospital
      • Showa-ku, Aichi, Japão, 453-8650
        • Japanese Red Cross Nagoya Daini Hospital
    • Ibaraki
      • Tsukuba, Ibaraki, Japão, 305-8576
        • University of Tsukuba Hospital
    • Nagano
      • Matsumoto, Nagano, Japão, 390-8621
        • Shinshu University Hospital
    • Okayama
      • Okayama-shi, Okayama, Japão, 700-8558
        • Okayama University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japão, 113-8421
        • Juntendo University Hospital
      • Shinagawa-ku, Tokyo, Japão, 141-8625
        • NTT Medical Center Tokyo
    • Wakayama
      • Tanabe, Wakayama, Japão, 646-8588
        • Kinan Hospital
  • Reino Unido
      • Leeds, Reino Unido, LS9 7TF
        • St. James' Institute of Oncology, Leeds Teaching Hospitals
  • Republica da Coréia
      • Bucheon, Republica da Coréia, 14584
        • Soonchunhyang University Bucheon Hospital
      • Daejeon, Republica da Coréia, 35015
        • Chungnam National University Hospital
      • Seoul, Republica da Coréia, 06351
        • Samsung Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pelo menos 18 anos de idade
  • Diagnóstico primário de HPN confirmado por citometria de fluxo de alta sensibilidade
  • Em tratamento com eculizumabe. A dose de eculizumabe deve estar estável por pelo menos 3 meses antes da visita de triagem
  • Hb
  • Contagem absoluta de reticulócitos > 1,0x LSN na visita de triagem
  • Contagem de plaquetas > 50.000/mm3 na visita de triagem
  • Contagem absoluta de neutrófilos > 500/mm3 na visita de triagem
  • Vacinação contra Neisseria meningitides tipos A, C, W, Y e B, Streptococcus pneumoniae e Haemophilus influenzae Tipo B (Hib) dentro de 2 anos antes da dosagem do Dia 1 ou dentro de 14 dias após o início do tratamento com APL-2. A menos que existam evidências documentadas de que os indivíduos não respondem à vacinação, conforme evidenciado por títulos ou exibem níveis de título dentro dos limites locais aceitáveis
  • As mulheres com potencial para engravidar (WOCBP) devem ter um teste de gravidez negativo na triagem e na visita do dia 28 (período inicial) e devem concordar em usar métodos de contracepção definidos pelo protocolo durante o estudo e 90 dias após a última dose do medicamento do estudo
  • Os homens devem concordar em usar métodos de contracepção definidos pelo protocolo e concordar em abster-se de doar esperma durante o estudo e 90 dias após a última dose do medicamento do estudo
  • Disposto e capaz de dar consentimento informado
  • Disposto e capaz de auto-administrar APL-2 (a administração pelo cuidador será permitida)
  • Ter um índice de massa corporal (IMC) ≤35,0 kg/m2

Critério de exclusão:

  • Infecção bacteriana ativa que não foi resolvida dentro de 14 semanas do Dia -28 (primeira dose de APL-2)
  • Receber ferro, ácido fólico, vitamina B12 e EPO, a menos que a dose seja estável, nas 4 semanas anteriores à triagem
  • Deficiência de complemento hereditária
  • Histórico de transplante de medula óssea
  • História ou presença de hipersensibilidade ou reação idiossincrática a compostos relacionados ao produto sob investigação ou administração SC
  • Participação em qualquer outro teste de medicamento experimental ou exposição a outro agente experimental dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas (o que for mais longo)
  • Mulheres que amamentam atualmente
  • Incapacidade de cooperar ou qualquer condição que, na opinião do investigador, possa aumentar o risco do sujeito de participar do estudo ou confundir o resultado do estudo

Este estudo inclui avaliações de segurança cardíaca. Os seguintes critérios de elegibilidade cardíaca são necessários para evitar confundir os resultados de segurança cardíaca:

  • História ou história familiar de síndrome do QT longo ou torsade de pointes, síncope inexplicável, síncope de etiologia cardíaca não corrigida ou história familiar de morte súbita
  • Infarto do miocárdio, CABG, stent coronário ou cerebral e/ou angioplastia, acidente vascular cerebral, cirurgia cardíaca ou hospitalização por insuficiência cardíaca congestiva dentro de 3 meses ou mais do que Classe 2 Angina Pectoris ou Classe de Insuficiência Cardíaca NYHA >2
  • QTcF > 470 ms, PR > 280 ms
  • Bloqueio AV de 2º grau Mobitz II, Bloqueio AV 2:1, Bloqueio AV de alto grau ou Bloqueio cardíaco completo, a menos que o paciente tenha um marcapasso implantado ou um desfibrilador cardíaco implantável (CDI) com recursos de estimulação de backup
  • Receber agentes antiarrítmicos Classe 1 ou Classe 3, ou arsênico, metadona, ondansetrona ou pentamidina na triagem
  • Receber qualquer outro medicamento que prolongue o QTc (consulte o Apêndice 4 na Seção 19.4), em uma dose estável por menos de 3 semanas antes da administração
  • Receber ciprofloxacino profilático, eritromicina ou azitromicina por menos de uma semana antes da primeira dose da medicação do estudo (deve ter uma triagem repetida de ECG após uma semana de antibióticos profiláticos com QTcF <470 ms)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Pegcetacoplan
1080 mg de pegcetacoplan administrado por via subcutânea duas vezes por semana ou a cada três dias.
Medicamento: Pegcetacoplan
Inibidor do Complemento (C3)
Outros nomes:
  • APL-2
Medicamento: Soliris
Inibidor do Complemento (C5)
Comparador Ativo: Eculizumabe
Complemento (C5) Inibidor.
Medicamento: Pegcetacoplan
Inibidor do Complemento (C3)
Outros nomes:
  • APL-2
Medicamento: Soliris
Inibidor do Complemento (C5)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança média de mínimos quadrados (LS) desde a linha de base até a semana 16 no nível de hemoglobina (Hb) durante o RCP
Prazo: Linha de base e Semana 16
A linha de base foi a média das medições registradas antes de tomar a primeira dose de pegcetacoplan, que incluiu valores laboratoriais locais e centrais durante o período de triagem. A análise excluiu dados antes do RCP e foi censurada para transfusões.
Linha de base e Semana 16

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de indivíduos que não necessitaram de transfusão (evitação de transfusão) durante o RCP
Prazo: Dia 1 à Semana 16
Indivíduos que sofreram mais de 1 transfusão durante o RCP são contados apenas uma vez. Indivíduos que não receberam transfusão, mas desistiram antes da semana 16, foram considerados como tendo uma transfusão na análise de evitação de transfusão.
Dia 1 à Semana 16
Alteração média de LS desde o início até a semana 16 na contagem absoluta de reticulócitos (ARC) durante o RCP
Prazo: Linha de base e Semana 16
A linha de base foi a média das medições disponíveis registradas no laboratório central antes de tomar a primeira dose de pegcetacoplan. A análise excluiu dados antes do RCP e foi censurada para transfusões.
Linha de base e Semana 16
Alteração média de LS desde o início até a semana 16 no nível de lactato desidrogenase (LDH) durante o RCP
Prazo: Linha de base e Semana 16
A linha de base foi a média das medições disponíveis registradas no laboratório central antes de tomar a primeira dose de pegcetacoplan. A análise excluiu dados antes do RCP e foi censurada para transfusões.
Linha de base e Semana 16
Alteração média de LS desde a linha de base até a semana 16 na avaliação funcional da terapia para doenças crônicas (FACIT) - Pontuação da escala de fadiga durante o RCP
Prazo: Linha de base e Semana 16
A escala de fadiga FACIT versão 4 é um instrumento de escala Likert de 13 itens, onde o sujeito foi apresentado a 13 afirmações e solicitado a indicar sua resposta conforme aplicada nos últimos 7 dias. As 5 respostas possíveis eram 'Nem um pouco' (0), 'Um pouco (1), 'Um pouco' (2), 'Um pouco' (3) e 'Muito' (4). Com 13 afirmações, a pontuação total variou de 0 a 52. Uma pontuação mais alta corresponde a uma maior qualidade de vida (QV). A linha de base foi a última observação disponível e não omissa antes de tomar a primeira dose de pegcetacoplan. Os dados coletados após a transfusão são excluídos da análise.
Linha de base e Semana 16
Porcentagem de indivíduos que atingiram uma resposta de Hb na ausência de transfusões na semana 16
Prazo: Linha de base e Semana 16
A resposta da Hb foi definida como um aumento de pelo menos 1 g/dL na Hb desde a linha de base na Semana 16. A linha de base foi a média das medições registradas antes de tomar a primeira dose de pegcetacoplan, que incluiu valores laboratoriais locais e centrais durante o período de triagem. A análise excluiu dados antes do RCP e foi censurada para transfusões.
Linha de base e Semana 16
Porcentagem de indivíduos que atingiram a normalização dos reticulócitos na ausência de transfusões na semana 16
Prazo: Semana 16
A normalização dos reticulócitos foi definida como o ARC estando abaixo do limite superior da faixa normal específica de gênero na Semana 16, censurado para transfusões. Os indivíduos que receberam uma transfusão entre o Dia 1 e a Semana 16 ou retiraram-se sem fornecer dados de eficácia na Semana 16 foram classificados como não respondedores.
Semana 16
Porcentagem de indivíduos que atingiram a normalização da Hb na ausência de transfusões na semana 16
Prazo: Semana 16
A normalização da Hb foi definida como o nível de Hb acima do limite inferior da faixa normal na Semana 16, censurado para transfusões. Os indivíduos que receberam uma transfusão entre o Dia 1 e a Semana 16 ou retiraram-se sem fornecer dados de eficácia na Semana 16 são classificados como não normalizados.
Semana 16
Alteração média de LS desde o início até a semana 16 no nível de bilirrubina indireta durante o RCP
Prazo: Linha de base e Semana 16
A linha de base foi a média das medições disponíveis registradas no laboratório central antes de tomar a primeira dose de pegcetacoplan. A análise excluiu dados antes do RCP e foi censurada para transfusões.
Linha de base e Semana 16
Alteração média de LS desde a linha de base até a semana 16 no nível de haptoglobina durante o RCP
Prazo: Linha de base e Semana 16
A linha de base foi a média das medições disponíveis registradas no laboratório central antes de tomar a primeira dose de pegcetacoplan. A análise excluiu dados antes do RCP e foi censurada para transfusões.
Linha de base e Semana 16
Mudança média de LS da linha de base até a semana 16 nas pontuações da avaliação da escala analógica linear (LASA) durante o RCP
Prazo: Linha de base e Semana 16
O LASA consiste em 3 itens, onde os respondentes foram solicitados a avaliar seu nível percebido de funcionamento. Os domínios específicos incluíram nível de atividade, capacidade de realizar atividades diárias e um item para QV geral. Seu nível de funcionamento foi relatado em uma escala de 0 a 100, com 0 indicando "Tão baixo quanto poderia ser" e 100 indica "Tão alto quanto poderia ser". A pontuação combinada variou de 0 a 300, com pontuações mais altas correspondendo a uma QV mais alta.
Linha de base e Semana 16
Mudança média de LS desde a linha de base até a semana 16 no questionário de qualidade de vida da Organização Européia para Pesquisa e Tratamento do Câncer (EORTC) - Pontuações da Escala Central 30 (QLQ-C30) durante o RCP
Prazo: Linha de base e Semana 16
O questionário EORTC QLQ-C30 (versão 3.0) consiste em 30 perguntas compostas por escalas de vários itens e medidas de item único para avaliar a qualidade de vida geral dos indivíduos. As perguntas são designadas por escalas funcionais, escalas de sintomas e qualidade de vida geral do indivíduo/estado geral de saúde percebido. Para as primeiras 28 perguntas, as 4 respostas possíveis são "Nem um pouco" (1), "Um pouco" (2), "Bastante" (3) e "Muito" (4). Para as 2 perguntas restantes, a resposta é solicitada em uma escala de 7 pontos de 1 ('Muito ruim') a 7 ('Excelente'). As pontuações da escala bruta foram transformadas linearmente, produzindo pontuações de escala que variaram de 0% a 100%. Uma pontuação alta na escala representa um nível de resposta mais alto. Assim, para as escalas funcionais e para o estado de saúde global, uma pontuação mais alta indica uma melhor QV, enquanto para as pontuações da escala de sintomas isso é implicado em uma pontuação mais baixa.
Linha de base e Semana 16
Número total de unidades de PRBC transfundidas durante o RCP
Prazo: Dia 1 à Semana 16
Os indivíduos que desistiram durante o RCP antes da Semana 16 terão seu número de unidades de PRBC estimado a partir da duração em que estiveram no estudo.
Dia 1 à Semana 16
Alteração média desde a linha de base até a semana 48 no nível de Hb durante o período de tratamento
Prazo: Linha de base e Semana 48
A linha de base foi a média das medições registradas antes de tomar a primeira dose de pegcetacoplan, que incluiu valores laboratoriais locais e centrais durante o período de triagem. A análise excluiu dados antes do RCP e foi censurada para transfusões.
Linha de base e Semana 48
Alteração média da semana 17 à semana 48 no nível de Hb durante o período aberto
Prazo: Semana 17 e Semana 48
A linha de base foi a média das medições registradas antes de tomar a primeira dose de pegcetacoplan, que incluiu valores laboratoriais locais e centrais durante o período de triagem. A análise excluiu dados antes do RCP e foi censurada para transfusões.
Semana 17 e Semana 48
Alteração média desde a linha de base até a semana 48 no ARC durante o período de tratamento
Prazo: Linha de base e Semana 48
A linha de base foi a média das medições disponíveis registradas no laboratório central antes de tomar a primeira dose de pegcetacoplan. A análise excluiu dados antes do RCP e foi censurada para transfusões.
Linha de base e Semana 48
Mudança média da semana 17 para a semana 48 no ARC durante o período de rótulo aberto
Prazo: Semana 17 e Semana 48
A linha de base foi a média das medições disponíveis registradas no laboratório central antes de tomar a primeira dose de pegcetacoplan. A análise excluiu dados antes do RCP e foi censurada para transfusões.
Semana 17 e Semana 48
Alteração média desde a linha de base até a semana 48 no nível de LDH durante o período de tratamento
Prazo: Linha de base e Semana 48
A linha de base foi a média das medições disponíveis registradas no laboratório central antes de tomar a primeira dose de pegcetacoplan. A análise excluiu dados antes do RCP e foi censurada para transfusões.
Linha de base e Semana 48
Alteração média da semana 17 à semana 48 no nível de LDH durante o período aberto
Prazo: Semana 17 e Semana 48
A linha de base foi a média das medições disponíveis registradas no laboratório central antes de tomar a primeira dose de pegcetacoplan. A análise excluiu dados antes do RCP e foi censurada para transfusões.
Semana 17 e Semana 48
Alteração média desde a linha de base até a semana 48 na pontuação da escala de fadiga FACIT durante o período de tratamento
Prazo: Linha de base e Semana 48
A escala de fadiga FACIT versão 4 é um instrumento de escala Likert de 13 itens, onde o sujeito foi apresentado a 13 afirmações e solicitado a indicar sua resposta conforme aplicada nos últimos 7 dias. As 5 respostas possíveis eram 'Nem um pouco' (0), 'Um pouco (1), 'Um pouco' (2), 'Um pouco' (3) e 'Muito' (4). Com 13 afirmações, a pontuação total variou de 0 a 52. Uma pontuação mais alta corresponde a uma QV mais alta. A linha de base foi a última observação disponível e não omissa antes de tomar a primeira dose de pegcetacoplan. Os dados coletados após a transfusão são excluídos da análise.
Linha de base e Semana 48
Mudança média da semana 17 para a semana 48 na pontuação da escala de fadiga FACIT durante o período de rótulo aberto
Prazo: Semana 17 e Semana 48
A escala FACIT-fadiga é um instrumento de escala Likert de 13 itens, onde o sujeito foi apresentado a 13 afirmações e solicitado a indicar sua resposta conforme aplicada nos últimos 7 dias. As 5 respostas possíveis eram 'Nem um pouco' (0), 'Um pouco (1), 'Um pouco' (2), 'Um pouco' (3) e 'Muito' (4). Com 13 afirmações, a pontuação total variou de 0 a 52. Maior pontuação corresponde a maior QV.
Semana 17 e Semana 48
Alteração média desde o início até a semana 48 nas pontuações LASA durante o período de tratamento
Prazo: Linha de base e Semana 48
O LASA consiste em 3 itens, onde os respondentes foram solicitados a avaliar seu nível percebido de funcionamento. Os domínios específicos incluíram nível de atividade, capacidade de realizar atividades diárias e um item para QV geral. Seu nível de funcionamento foi relatado em uma escala de 0 a 100, com 0 indicando "Tão baixo quanto poderia ser" e 100 indica "Tão alto quanto poderia ser". A pontuação combinada variou de 0 a 300, com pontuações mais altas correspondendo a uma QV mais alta.
Linha de base e Semana 48
Mudança média da semana 17 para a semana 48 nas pontuações LASA durante o período aberto
Prazo: Semana 17 e Semana 48
A escala FACIT-fadiga é um instrumento de escala Likert de 13 itens, onde o sujeito foi apresentado a 13 afirmações e solicitado a indicar sua resposta conforme aplicada nos últimos 7 dias. As 5 respostas possíveis eram 'Nem um pouco' (0), 'Um pouco (1), 'Um pouco' (2), 'Um pouco' (3) e 'Muito' (4). Com 13 afirmações, a pontuação total variou de 0 a 52. Maior pontuação corresponde a maior QV.
Semana 17 e Semana 48
Alteração média desde a linha de base até a semana 48 nas pontuações do QLQ-C30 durante o período de tratamento
Prazo: Linha de base e Semana 48
O questionário EORTC QLQ-C30 (versão 3.0) consiste em 30 perguntas compostas por escalas de vários itens e medidas de item único para avaliar a qualidade de vida geral dos indivíduos. As perguntas são designadas por escalas funcionais, escalas de sintomas e qualidade de vida geral do indivíduo/estado geral de saúde percebido. Para as primeiras 28 perguntas, as 4 respostas possíveis são 'Nem um pouco' (1), 'Um pouco' (2), 'Um pouco' (3) e 'Muito' (4). Para as 2 perguntas restantes, a resposta é solicitada em uma escala de 7 pontos de 1 ('Muito ruim') a 7 ('Excelente'). As pontuações da escala bruta foram transformadas linearmente, produzindo pontuações de escala que variaram de 0% a 100%. Uma pontuação alta na escala representa um nível de resposta mais alto. Assim, para as escalas funcionais e para o estado de saúde global, uma pontuação mais alta indica uma melhor QV, enquanto para as pontuações da escala de sintomas isso é implicado em uma pontuação mais baixa.
Linha de base e Semana 48
Mudança média da semana 17 para a semana 48 nas pontuações do QLQ-C30 durante o período aberto
Prazo: Semana 17 e Semana 48
O questionário EORTC QLQ-C30 (versão 3.0) consiste em 30 perguntas compostas por escalas de vários itens e medidas de item único para avaliar a qualidade de vida geral dos indivíduos. As perguntas são designadas por escalas funcionais, escalas de sintomas e qualidade de vida geral do indivíduo/estado geral de saúde percebido. Para as primeiras 28 perguntas, as 4 respostas possíveis são 'Nem um pouco' (1), 'Um pouco' (2), 'Um pouco' (3) e 'Muito' (4). Para as 2 perguntas restantes, a resposta é solicitada em uma escala de 7 pontos de 1 ('Muito ruim') a 7 ('Excelente'). As pontuações da escala bruta foram transformadas linearmente, produzindo pontuações de escala que variaram de 0% a 100%. Uma pontuação alta na escala representa um nível de resposta mais alto. Assim, para as escalas funcionais e para o estado de saúde global, uma pontuação mais alta indica uma melhor QV, enquanto para as pontuações da escala de sintomas isso é implicado em uma pontuação mais baixa.
Semana 17 e Semana 48
Número total de unidades de PRBC transfundidas durante o período aberto
Prazo: Semana 17 a Semana 48
O número de unidades de PRBC transfundidas para indivíduos no período aberto é relatado.
Semana 17 a Semana 48

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

14 de junho de 2018

Conclusão Primária (Real)

14 de novembro de 2019

Conclusão do estudo (Real)

13 de agosto de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

10 de abril de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

10 de abril de 2018

Primeira postagem (Real)

18 de abril de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de março de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

1 de março de 2022

Última verificação

1 de março de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • APL2-302

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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