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Studio per valutare l'efficacia e la sicurezza dell'APL-2 nei pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (EPN)

1 marzo 2022 aggiornato da: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di fase III, randomizzato, multicentrico, in aperto, controllato con comparatore attivo per valutare l'efficacia e la sicurezza dell'APL-2 nei pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (EPN)

Valutazione dell'efficacia e della sicurezza dell'APL-2 nei pazienti con emoglobinuria parossistica notturna

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

80

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3000
        • Royal Melbourne Hospital
  • Belgio
    • Vlaams-Brabant
      • Woluwe-Saint-Lambert, Vlaams-Brabant, Belgio, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
    • West-Vlaanderen
      • Roeselare, West-Vlaanderen, Belgio, 8800
        • AZ Delta Campus Wilgenstraat
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2G3
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M9A1G2
        • Toronto General Hospital
  • Corea, Repubblica di
      • Bucheon, Corea, Repubblica di, 14584
        • Soonchunhyang University Bucheon Hospital
      • Daejeon, Corea, Repubblica di, 35015
        • Chungnam National University Hospital
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 06351
        • Samsung Medical Center
  • Federazione Russa
      • Saint Petersburg, Federazione Russa, 197022
        • Pavlov First Saint Petersburg State Medical University
      • Saint Petersburg, Federazione Russa, 197022
        • Pavlov First Saint Petersburg State Medical University of Russian Ministry of Health
      • Tyumen, Federazione Russa, 625023
        • Institution of Health Care of Tyumen Region
  • Francia
      • Annecy, Francia, 74374
        • Centre Hospitalier Annecy Genevois
      • Chalon-sur-Saône, Francia, 71100
        • Centre Hospitalier William Morey
      • Lille, Francia, 59037
        • Centre Hospitalier Universitaire de Lille
      • Marseille, Francia, 13009
        • Institut Paoli-Calmettes Marseille
      • Paris, Francia, 75010
        • Hôpital Saint-Louis
      • Pierre-Bénite, Francia, 69495
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
      • Saint-Quentin, Francia, 02321
        • Centre Hospitalier de Saint-Quentin
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Institut Universitaire du Cancer Toulouse - Oncopole
  • Germania
      • Hamburg, Germania, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf
    • Baden-Württemberg
      • Ulm, Baden-Württemberg, Germania, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm
    • North Rhine-Westphalia
      • Aachen, North Rhine-Westphalia, Germania, 52074
        • Uniklinik RWTH Aachen
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Germania, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
  • Giappone
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Giappone, 453-8511
        • Japanese Red Cross Nagoya Daiichi Hospital
      • Showa-ku, Aichi, Giappone, 453-8650
        • Japanese Red Cross Nagoya Daini Hospital
    • Ibaraki
      • Tsukuba, Ibaraki, Giappone, 305-8576
        • University of Tsukuba Hospital
    • Nagano
      • Matsumoto, Nagano, Giappone, 390-8621
        • Shinshu University Hospital
    • Okayama
      • Okayama-shi, Okayama, Giappone, 700-8558
        • Okayama University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Giappone, 113-8421
        • Juntendo University Hospital
      • Shinagawa-ku, Tokyo, Giappone, 141-8625
        • NTT Medical Center Tokyo
    • Wakayama
      • Tanabe, Wakayama, Giappone, 646-8588
        • Kinan Hospital
  • Regno Unito
      • Leeds, Regno Unito, LS9 7TF
        • St. James' Institute of Oncology, Leeds Teaching Hospitals
  • Spagna
      • Las Palmas De Gran Canaria, Spagna, 35010
        • Hospital Universitario de Gran Canaria Dr. Negrin
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Hospital Universitario Politecnico La Fe
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
        • University of Southern California
      • Santa Monica, California, Stati Uniti, 90403
        • Sarcoma Oncology Research Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80204
        • Denver Health
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20057
        • Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32256
        • Cancer Specialists of North Florida
      • Miami Lakes, Florida, Stati Uniti, 33014
        • Lakes Research
      • Orange City, Florida, Stati Uniti, 32763
        • Mid Florida Hematology and Oncology
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Winship Cancer Institute of Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
        • Investigative Clinical Research of Indiana
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
        • Cancer & Hematology Centers of Western Michigan
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10469
        • New York Cancer & Blood Specialists
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • East Setauket, New York, Stati Uniti, 11733
        • New York Cancer & Blood Specialists
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Oregon
      • Corvallis, Oregon, Stati Uniti, 97330
        • Good Samaritan Hospital
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stati Uniti, 37920
        • University of Tennessee Medical Center
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38120
        • Baptist Cancer Center
    • Texas
      • Tyler, Texas, Stati Uniti, 75701
        • HOPE Cancer Center of East Texas

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Almeno 18 anni di età
  • Diagnosi primaria di EPN confermata dalla citometria a flusso ad alta sensibilità
  • In trattamento con eculizumab. La dose di eculizumab deve essere rimasta stabile per almeno 3 mesi prima della visita di screening
  • Hb
  • Conta assoluta dei reticolociti > 1,0x ULN alla visita di screening
  • Conta piastrinica >50.000/mm3 alla visita di screening
  • Conta assoluta dei neutrofili >500/mm3 alla visita di screening
  • Vaccinazione contro Neisseria meningitides di tipo A, C, W, Y e B, Streptococcus pneumoniae e Haemophilus influenzae di tipo B (Hib) entro 2 anni prima della somministrazione del giorno 1 o entro 14 giorni dall'inizio del trattamento con APL-2. A meno che non esistano prove documentate che i soggetti non rispondono alla vaccinazione come evidenziato dai titoli o mostrano livelli di titoli entro limiti locali accettabili
  • Le donne in età fertile (WOCBP) devono avere un test di gravidanza negativo allo screening e alla visita del giorno -28 (periodo di rodaggio) e devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi definiti dal protocollo per la durata dello studio e 90 giorni dopo il loro ultima dose del farmaco oggetto dello studio
  • I maschi devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi definiti dal protocollo e accettare di astenersi dal donare lo sperma per la durata dello studio e 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio
  • Disposto e in grado di dare il consenso informato
  • Disponibilità e capacità di auto-somministrazione di APL-2 (sarà consentita la somministrazione da parte del caregiver)
  • Avere un indice di massa corporea (BMI) ≤35,0 kg/m2

Criteri di esclusione:

  • Infezione batterica attiva che non si è risolta entro 14 settimane dal giorno -28 (prima dose di APL-2)
  • Ricezione di ferro, acido folico, vitamina B12 ed EPO, a meno che la dose non sia stabile, nelle 4 settimane precedenti lo Screening
  • Deficit ereditario del complemento
  • Storia del trapianto di midollo osseo
  • Storia o presenza di ipersensibilità o reazione idiosincratica a composti correlati al prodotto sperimentale o alla somministrazione SC
  • Partecipazione a qualsiasi altro studio sperimentale su farmaci o esposizione ad altri agenti sperimentali entro 30 giorni o 5 emivite (a seconda di quale sia il più lungo)
  • Attualmente donne che allattano
  • Incapacità di collaborare o qualsiasi condizione che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbe aumentare il rischio del soggetto di partecipare allo studio o confondere l'esito dello studio

Questo studio include valutazioni di sicurezza cardiaca. I seguenti criteri di idoneità cardiaca sono necessari per evitare di confondere gli esiti di sicurezza cardiaca:

  • Storia o storia familiare di sindrome del QT lungo o torsione di punta, sincope inspiegabile, sincope da un'eziologia cardiaca non corretta o storia familiare di morte improvvisa
  • Infarto miocardico, CABG, stent dell'arteria coronarica o cerebrale e/o angioplastica, ictus, cardiochirurgia o ospedalizzazione per insufficienza cardiaca congestizia entro 3 mesi o superiore alla Classe 2 Angina Pectoris o Classe NYHA per insufficienza cardiaca >2
  • QTcF > 470 ms, PR > 280 ms
  • Mobitz II Blocco AV di 2° grado, Blocco AV 2:1, Blocco AV di alto grado o Blocco cardiaco completo a meno che il paziente non abbia un pacemaker impiantato o un defibrillatore cardiaco impiantabile (ICD) con capacità di stimolazione di backup
  • Ricezione di agenti antiaritmici di Classe 1 o Classe 3, o arsenico, metadone, ondansetron o pentamidina allo screening
  • Ricezione di altri farmaci che prolungano l'intervallo QTc (vedere Appendice 4 nella Sezione 19.4), a una dose stabile per meno di 3 settimane prima della somministrazione
  • Ricezione profilattica di ciprofloxacina, eritromicina o azitromicina per meno di una settimana prima della prima dose del farmaco in studio (deve avere un ECG di screening ripetuto dopo una settimana di antibiotici profilattici con QTcF <470 ms)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Pegcetacoplan
1080 mg di pegcetacoplan somministrato per via sottocutanea due volte alla settimana o ogni tre giorni.
Droga: Pegcetacoplan
Inibitore del complemento (C3).
Altri nomi:
  • APL-2
Droga: Soliris
Inibitore del complemento (C5).
Comparatore attivo: Eculizumab
Inibitore del complemento (C5).
Droga: Pegcetacoplan
Inibitore del complemento (C3).
Altri nomi:
  • APL-2
Droga: Soliris
Inibitore del complemento (C5).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione media dei minimi quadrati (LS) dal basale alla settimana 16 nel livello di emoglobina (Hb) durante il RCP
Lasso di tempo: Basale e settimana 16
Il basale era la media delle misurazioni registrate prima di assumere la prima dose di pegcetacoplan, che comprendeva i valori di laboratorio locali e centrali durante il periodo di screening. L'analisi ha escluso i dati prima dell'RCP ed è stata censurata per le trasfusioni.
Basale e settimana 16

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di soggetti che non hanno richiesto trasfusioni (evitamento di trasfusioni) durante il RCP
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 16
I soggetti che hanno subito più di 1 trasfusione durante il RCP vengono conteggiati una sola volta. I soggetti che non hanno ricevuto una trasfusione ma si sono ritirati prima della settimana 16 sono stati considerati come sottoposti a trasfusione nell'analisi dell'evitamento delle trasfusioni.
Dal giorno 1 alla settimana 16
Variazione media LS dal basale alla settimana 16 nella conta assoluta dei reticolociti (ARC) durante l'RCP
Lasso di tempo: Basale e settimana 16
Il basale era la media delle misurazioni disponibili registrate dal laboratorio centrale prima di assumere la prima dose di pegcetacoplan. L'analisi ha escluso i dati prima dell'RCP ed è stata censurata per le trasfusioni.
Basale e settimana 16
Variazione media LS dal basale alla settimana 16 nel livello di lattato deidrogenasi (LDH) durante il RCP
Lasso di tempo: Basale e settimana 16
Il basale era la media delle misurazioni disponibili registrate dal laboratorio centrale prima di assumere la prima dose di pegcetacoplan. L'analisi ha escluso i dati prima dell'RCP ed è stata censurata per le trasfusioni.
Basale e settimana 16
Variazione media LS dal basale alla settimana 16 nella valutazione funzionale della terapia per malattie croniche (FACIT) - Punteggio della scala della fatica durante il RCP
Lasso di tempo: Basale e settimana 16
La versione 4 della scala FACIT-fatigue è uno strumento in scala Likert a 13 item in cui al soggetto sono state presentate 13 affermazioni e gli è stato chiesto di indicare la propria risposta applicata agli ultimi 7 giorni. Le 5 possibili risposte erano "Per niente" (0), "Un po' (1), "Un po'" (2), "Un po'" (3) e "Molto" (4). Con 13 affermazioni il punteggio totale aveva un range da 0 a 52. Un punteggio più alto corrisponde a una migliore qualità della vita (QoL). Il basale era l'ultima osservazione disponibile e non mancante prima di assumere la prima dose di pegcetacoplan. I dati raccolti dopo la trasfusione sono esclusi dall'analisi.
Basale e settimana 16
Percentuale di soggetti che hanno ottenuto una risposta Hb in assenza di trasfusioni alla settimana 16
Lasso di tempo: Basale e settimana 16
La risposta Hb è stata definita come un aumento di almeno 1 g/dL di Hb rispetto al basale alla settimana 16. Il basale era la media delle misurazioni registrate prima di assumere la prima dose di pegcetacoplan, che comprendeva i valori di laboratorio locali e centrali durante il periodo di screening. L'analisi ha escluso i dati prima dell'RCP ed è stata censurata per le trasfusioni.
Basale e settimana 16
Percentuale di soggetti che hanno raggiunto la normalizzazione dei reticolociti in assenza di trasfusioni alla settimana 16
Lasso di tempo: Settimana 16
La normalizzazione dei reticolociti è stata definita come ARC al di sotto del limite superiore dell'intervallo normale specifico per genere alla settimana 16, censurato per le trasfusioni. I soggetti che hanno ricevuto una trasfusione tra il giorno 1 e la settimana 16 o si sono ritirati senza fornire dati di efficacia alla settimana 16 sono stati classificati come non responsivi.
Settimana 16
Percentuale di soggetti che hanno raggiunto la normalizzazione dell'Hb in assenza di trasfusioni alla settimana 16
Lasso di tempo: Settimana 16
La normalizzazione dell'Hb è stata definita come il livello di Hb al di sopra del limite inferiore dell'intervallo normale alla settimana 16, censurato per le trasfusioni. I soggetti che hanno ricevuto una trasfusione tra il giorno 1 e la settimana 16 o si sono ritirati senza fornire dati di efficacia alla settimana 16 sono classificati come non normalizzati.
Settimana 16
Variazione media LS dal basale alla settimana 16 nel livello di bilirubina indiretta durante il RCP
Lasso di tempo: Basale e settimana 16
Il basale era la media delle misurazioni disponibili registrate dal laboratorio centrale prima di assumere la prima dose di pegcetacoplan. L'analisi ha escluso i dati prima dell'RCP ed è stata censurata per le trasfusioni.
Basale e settimana 16
Variazione media LS dal basale alla settimana 16 nel livello di aptoglobina durante il RCP
Lasso di tempo: Basale e settimana 16
Il basale era la media delle misurazioni disponibili registrate dal laboratorio centrale prima di assumere la prima dose di pegcetacoplan. L'analisi ha escluso i dati prima dell'RCP ed è stata censurata per le trasfusioni.
Basale e settimana 16
Variazione media LS dal basale alla settimana 16 nei punteggi LASA (Linear Analog Scale Assessment) durante l'RCP
Lasso di tempo: Basale e settimana 16
Il LASA è composto da 3 item, in cui agli intervistati è stato chiesto di valutare il loro livello di funzionamento percepito. I domini specifici includevano il livello di attività, la capacità di svolgere le attività quotidiane e un elemento per la QoL complessiva. Il loro livello di funzionamento è stato riportato su una scala da 0 a 100 dove 0 indica "Il più basso possibile" e 100 indica "Il più alto possibile". Il punteggio combinato variava da 0 a 300, con punteggi più alti corrispondenti a una QoL più alta.
Basale e settimana 16
Variazione media LS dal basale alla settimana 16 nel questionario sulla qualità della vita dell'Organizzazione europea per la ricerca e la cura del cancro (EORTC) - Punteggi della scala Core 30 (QLQ-C30) durante il RCP
Lasso di tempo: Basale e settimana 16
Il questionario EORTC QLQ-C30 (versione 3.0) è composto da 30 domande composte sia da scale multi-item che da misure a singolo-item per valutare la QoL complessiva nei soggetti. Le domande sono designate da scale funzionali, scale di sintomi e QoL del soggetto globale/stato di salute percepito in generale. Per le prime 28 domande le 4 possibili risposte sono "Per niente" (1), "Un po'" (2), "Un po'" (3) e "Molto" (4). Per le restanti 2 domande la risposta è richiesta su una scala di 7 punti da 1 ("Molto scarso") a 7 ("Eccellente"). I punteggi della scala grezza sono stati trasformati in modo lineare, producendo punteggi della scala compresi tra 0% e 100%. Un punteggio di scala elevato rappresenta un livello di risposta più elevato. Quindi per le scale funzionali e lo stato di salute globale un punteggio più alto indica una migliore QoL, mentre per i punteggi della scala dei sintomi ciò è implicito da un punteggio più basso.
Basale e settimana 16
Numero totale di unità PRBC trasfuse durante il RCP
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 16
I soggetti che si sono ritirati durante l'RCP prima della settimana 16 avranno il loro numero di unità di PRBC stimato dalla durata in cui erano nello studio.
Dal giorno 1 alla settimana 16
Variazione media dal basale alla settimana 48 del livello di emoglobina durante il periodo di trattamento
Lasso di tempo: Basale e settimana 48
Il basale era la media delle misurazioni registrate prima di assumere la prima dose di pegcetacoplan, che comprendeva i valori di laboratorio locali e centrali durante il periodo di screening. L'analisi ha escluso i dati prima dell'RCP ed è stata censurata per le trasfusioni.
Basale e settimana 48
Variazione media dalla settimana 17 alla settimana 48 nel livello di emoglobina durante il periodo in aperto
Lasso di tempo: Settimana 17 e Settimana 48
Il basale era la media delle misurazioni registrate prima di assumere la prima dose di pegcetacoplan, che comprendeva i valori di laboratorio locali e centrali durante il periodo di screening. L'analisi ha escluso i dati prima dell'RCP ed è stata censurata per le trasfusioni.
Settimana 17 e Settimana 48
Variazione media dal basale alla settimana 48 in ARC durante il periodo di trattamento
Lasso di tempo: Basale e settimana 48
Il basale era la media delle misurazioni disponibili registrate dal laboratorio centrale prima di assumere la prima dose di pegcetacoplan. L'analisi ha escluso i dati prima dell'RCP ed è stata censurata per le trasfusioni.
Basale e settimana 48
Variazione media dalla settimana 17 alla settimana 48 in ARC durante il periodo in aperto
Lasso di tempo: Settimana 17 e Settimana 48
Il basale era la media delle misurazioni disponibili registrate dal laboratorio centrale prima di assumere la prima dose di pegcetacoplan. L'analisi ha escluso i dati prima dell'RCP ed è stata censurata per le trasfusioni.
Settimana 17 e Settimana 48
Variazione media dal basale alla settimana 48 del livello di LDH durante il periodo di trattamento
Lasso di tempo: Basale e settimana 48
Il basale era la media delle misurazioni disponibili registrate dal laboratorio centrale prima di assumere la prima dose di pegcetacoplan. L'analisi ha escluso i dati prima dell'RCP ed è stata censurata per le trasfusioni.
Basale e settimana 48
Variazione media dalla settimana 17 alla settimana 48 nel livello di LDH durante il periodo in aperto
Lasso di tempo: Settimana 17 e Settimana 48
Il basale era la media delle misurazioni disponibili registrate dal laboratorio centrale prima di assumere la prima dose di pegcetacoplan. L'analisi ha escluso i dati prima dell'RCP ed è stata censurata per le trasfusioni.
Settimana 17 e Settimana 48
Variazione media dal basale alla settimana 48 nel punteggio della scala FACIT-Fatigue durante il periodo di trattamento
Lasso di tempo: Basale e settimana 48
La versione 4 della scala FACIT-fatigue è uno strumento in scala Likert a 13 item in cui al soggetto sono state presentate 13 affermazioni e gli è stato chiesto di indicare la propria risposta applicata agli ultimi 7 giorni. Le 5 possibili risposte erano "Per niente" (0), "Un po' (1), "Un po'" (2), "Un po'" (3) e "Molto" (4). Con 13 affermazioni il punteggio totale aveva un range da 0 a 52. Un punteggio più alto corrisponde a una QoL più alta. Il basale era l'ultima osservazione disponibile e non mancante prima di assumere la prima dose di pegcetacoplan. I dati raccolti dopo la trasfusione sono esclusi dall'analisi.
Basale e settimana 48
Variazione media dalla settimana 17 alla settimana 48 nel punteggio della scala FACIT-Fatigue durante il periodo in aperto
Lasso di tempo: Settimana 17 e Settimana 48
La scala FACIT-fatigue è uno strumento in scala Likert a 13 item in cui al soggetto sono state presentate 13 affermazioni e gli è stato chiesto di indicare la loro risposta applicata agli ultimi 7 giorni. Le 5 possibili risposte erano "Per niente" (0), "Un po' (1), "Un po'" (2), "Un po'" (3) e "Molto" (4). Con 13 affermazioni il punteggio totale aveva un range da 0 a 52. Un punteggio più alto corrisponde a una QoL più alta.
Settimana 17 e Settimana 48
Variazione media dal basale alla settimana 48 nei punteggi LASA durante il periodo di trattamento
Lasso di tempo: Basale e settimana 48
Il LASA è composto da 3 item, in cui agli intervistati è stato chiesto di valutare il loro livello di funzionamento percepito. I domini specifici includevano il livello di attività, la capacità di svolgere le attività quotidiane e un elemento per la QoL complessiva. Il loro livello di funzionamento è stato riportato su una scala da 0 a 100 dove 0 indica "Il più basso possibile" e 100 indica "Il più alto possibile". Il punteggio combinato variava da 0 a 300, con punteggi più alti corrispondenti a una QoL più alta.
Basale e settimana 48
Variazione media dalla settimana 17 alla settimana 48 nei punteggi LASA durante il periodo in aperto
Lasso di tempo: Settimana 17 e Settimana 48
La scala FACIT-fatigue è uno strumento in scala Likert a 13 item in cui al soggetto sono state presentate 13 affermazioni e gli è stato chiesto di indicare la loro risposta applicata agli ultimi 7 giorni. Le 5 possibili risposte erano "Per niente" (0), "Un po' (1), "Un po'" (2), "Un po'" (3) e "Molto" (4). Con 13 affermazioni il punteggio totale aveva un range da 0 a 52. Un punteggio più alto corrisponde a una QoL più alta.
Settimana 17 e Settimana 48
Variazione media dal basale alla settimana 48 nei punteggi QLQ-C30 durante il periodo di trattamento
Lasso di tempo: Basale e settimana 48
Il questionario EORTC QLQ-C30 (versione 3.0) è composto da 30 domande composte sia da scale multi-item che da misure a singolo-item per valutare la QoL complessiva nei soggetti. Le domande sono designate da scale funzionali, scale di sintomi e QoL del soggetto globale/stato di salute percepito in generale. Per le prime 28 domande le 4 risposte possibili sono "Per niente" (1), "Un po'" (2), "Un po'" (3) e "Molto" (4). Per le restanti 2 domande la risposta è richiesta su una scala di 7 punti da 1 ("Molto scarso") a 7 ("Eccellente"). I punteggi della scala grezza sono stati trasformati in modo lineare, producendo punteggi della scala compresi tra 0% e 100%. Un punteggio di scala elevato rappresenta un livello di risposta più elevato. Quindi per le scale funzionali e lo stato di salute globale un punteggio più alto indica una migliore QoL, mentre per i punteggi della scala dei sintomi ciò è implicito da un punteggio più basso.
Basale e settimana 48
Variazione media dalla settimana 17 alla settimana 48 nei punteggi QLQ-C30 durante il periodo in aperto
Lasso di tempo: Settimana 17 e Settimana 48
Il questionario EORTC QLQ-C30 (versione 3.0) è composto da 30 domande composte sia da scale multi-item che da misure a singolo-item per valutare la QoL complessiva nei soggetti. Le domande sono designate da scale funzionali, scale di sintomi e QoL del soggetto globale/stato di salute percepito in generale. Per le prime 28 domande le 4 risposte possibili sono "Per niente" (1), "Un po'" (2), "Un po'" (3) e "Molto" (4). Per le restanti 2 domande la risposta è richiesta su una scala di 7 punti da 1 ("Molto scarso") a 7 ("Eccellente"). I punteggi della scala grezza sono stati trasformati in modo lineare, producendo punteggi della scala compresi tra 0% e 100%. Un punteggio di scala elevato rappresenta un livello di risposta più elevato. Quindi per le scale funzionali e lo stato di salute globale un punteggio più alto indica una migliore QoL, mentre per i punteggi della scala dei sintomi ciò è implicito da un punteggio più basso.
Settimana 17 e Settimana 48
Numero totale di unità PRBC trasfuse durante il periodo in aperto
Lasso di tempo: Dalla settimana 17 alla settimana 48
Viene riportato il numero di unità di PRBC trasfuse a soggetti nel periodo in aperto.
Dalla settimana 17 alla settimana 48

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 giugno 2018

Completamento primario (Effettivo)

14 novembre 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

13 agosto 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 aprile 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 aprile 2018

Primo Inserito (Effettivo)

18 aprile 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 marzo 2022

Ultimo verificato

1 marzo 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • APL2-302

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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