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발작성 야간혈색소뇨증(PNH) 환자에서 APL-2의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 연구

2022년 3월 1일 업데이트: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자에서 APL-2의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 3상, 무작위, 다기관, 공개 라벨, 활성 비교 대조 연구

발작성 야간혈색소뇨증 환자에서 APL-2의 유효성 및 안전성 평가

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

80

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 대한민국
      • Bucheon, 대한민국, 14584
        • Soonchunhyang University Bucheon Hospital
      • Daejeon, 대한민국, 35015
        • Chungnam National University Hospital
      • Seoul, 대한민국, 06351
        • Samsung Medical Center
  • 독일
      • Hamburg, 독일, 20246
        • Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
    • Baden-Württemberg
      • Ulm, Baden-Württemberg, 독일, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm
    • North Rhine-Westphalia
      • Aachen, North Rhine-Westphalia, 독일, 52074
        • Uniklinik RWTH Aachen
      • Essen, North Rhine-Westphalia, 독일, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
  • 러시아 연방
      • Saint Petersburg, 러시아 연방, 197022
        • Pavlov First Saint Petersburg State Medical University
      • Saint Petersburg, 러시아 연방, 197022
        • Pavlov First Saint Petersburg State Medical University of Russian Ministry of Health
      • Tyumen, 러시아 연방, 625023
        • Institution of Health Care of Tyumen Region
  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90033
        • University of Southern California
      • Santa Monica, California, 미국, 90403
        • Sarcoma Oncology Research Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, 미국, 80204
        • Denver Health
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, 미국, 20057
        • Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, 미국, 32256
        • Cancer Specialists of North Florida
      • Miami Lakes, Florida, 미국, 33014
        • Lakes Research
      • Orange City, Florida, 미국, 32763
        • Mid Florida Hematology and Oncology
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Winship Cancer Institute of Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46260
        • Investigative Clinical Research of Indiana
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, 미국, 49503
        • Cancer & Hematology Centers of Western Michigan
    • New York
      • Bronx, New York, 미국, 10469
        • New York Cancer & Blood Specialists
      • Buffalo, New York, 미국, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • East Setauket, New York, 미국, 11733
        • New York Cancer & Blood Specialists
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Oregon
      • Corvallis, Oregon, 미국, 97330
        • Good Samaritan Hospital
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, 미국, 37920
        • University of Tennessee Medical Center
      • Memphis, Tennessee, 미국, 38120
        • Baptist Cancer Center
    • Texas
      • Tyler, Texas, 미국, 75701
        • HOPE Cancer Center of East Texas
  • 벨기에
    • Vlaams-Brabant
      • Woluwe-Saint-Lambert, Vlaams-Brabant, 벨기에, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
    • West-Vlaanderen
      • Roeselare, West-Vlaanderen, 벨기에, 8800
        • AZ Delta Campus Wilgenstraat
  • 스페인
      • Las Palmas De Gran Canaria, 스페인, 35010
        • Hospital Universitario de Gran Canaria Dr. Negrin
      • Valencia, 스페인, 46026
        • Hospital Universitario Politecnico La Fe
  • 영국
      • Leeds, 영국, LS9 7TF
        • St. James' Institute of Oncology, Leeds Teaching Hospitals
  • 일본
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, 일본, 453-8511
        • Japanese Red Cross Nagoya Daiichi Hospital
      • Showa-ku, Aichi, 일본, 453-8650
        • Japanese Red Cross Nagoya Daini Hospital
    • Ibaraki
      • Tsukuba, Ibaraki, 일본, 305-8576
        • University of Tsukuba Hospital
    • Nagano
      • Matsumoto, Nagano, 일본, 390-8621
        • Shinshu University Hospital
    • Okayama
      • Okayama-shi, Okayama, 일본, 700-8558
        • Okayama University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, 일본, 113-8421
        • Juntendo University Hospital
      • Shinagawa-ku, Tokyo, 일본, 141-8625
        • NTT Medical Center Tokyo
    • Wakayama
      • Tanabe, Wakayama, 일본, 646-8588
        • Kinan Hospital
  • 캐나다
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 2G3
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M9A1G2
        • Toronto General Hospital
  • 프랑스
      • Annecy, 프랑스, 74374
        • Centre Hospitalier Annecy Genevois
      • Chalon-sur-Saône, 프랑스, 71100
        • Centre Hospitalier William Morey
      • Lille, 프랑스, 59037
        • Centre Hospitalier Universitaire de Lille
      • Marseille, 프랑스, 13009
        • Institut Paoli-Calmettes Marseille
      • Paris, 프랑스, 75010
        • Hôpital Saint-Louis
      • Pierre-Bénite, 프랑스, 69495
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
      • Saint-Quentin, 프랑스, 02321
        • Centre Hospitalier de Saint-Quentin
      • Toulouse, 프랑스, 31059
        • Institut Universitaire du Cancer Toulouse - Oncopole
  • 호주
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, 호주, 3000
        • Royal Melbourne Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 만 18세 이상
  • 고감도 유동 세포 계측법으로 확인된 PNH의 일차 진단
  • 에쿨리주맙으로 치료 중. 에쿨리주맙의 용량은 스크리닝 방문 전 최소 3개월 동안 안정적이어야 합니다.
  • Hb
  • 스크리닝 방문 시 절대 망상적혈구 수 > 1.0x ULN
  • 스크리닝 방문 시 >50,000/mm3의 혈소판 수
  • 스크리닝 방문 시 절대 호중구 수 >500/mm3
  • 1일 투여 전 2년 이내 또는 APL-2로 치료를 시작한 후 14일 이내에 Neisseria meningitides 유형 A, C, W, Y 및 B, 폐렴연쇄상구균 및 B형 헤모필루스 인플루엔자(Hib)에 대한 백신 접종. 피험자가 역가로 입증된 바와 같이 백신 접종에 반응하지 않는다는 문서화된 증거가 존재하지 않거나 허용 가능한 지역 한계 내에서 역가 수준을 나타내지 않는 한
  • 가임 여성(WOCBP)은 스크리닝 및 28일차 방문(준비 기간)에서 임신 테스트 결과가 음성이어야 하며 연구 기간 동안 및 연구 종료 후 90일 동안 프로토콜 정의 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 연구 약물의 마지막 용량
  • 남성은 프로토콜에 정의된 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 하며 연구 기간 동안 및 연구 약물의 마지막 투여 후 90일 동안 정자 기증을 삼가는 데 동의해야 합니다.
  • 정보에 입각한 동의를 할 의지와 능력
  • APL-2를 자가 투여할 의지와 능력이 있는 사람(간병인의 투여가 허용됨)
  • 체질량 지수(BMI) ≤35.0kg/m2

제외 기준:

  • -28일의 14주 이내에 해결되지 않은 활성 세균 감염(APL-2의 첫 번째 용량)
  • 철분, 엽산, 비타민 B12 및 EPO 투여, 용량이 안정적이지 않은 경우 스크리닝 전 4주 동안
  • 유전성 보체 결핍
  • 골수 이식의 역사
  • 연구 제품 또는 SC 투여와 관련된 화합물에 대한 과민성 또는 특이 반응의 병력 또는 존재
  • 30일 또는 5개의 반감기(둘 중 더 긴 기간) 내에 다른 조사 약물 시험에 참여하거나 다른 조사 에이전트에 노출
  • 현재 수유중인 여성
  • 협력할 수 없거나 연구자의 의견에 따라 피험자가 연구에 참여하는 위험을 증가시키거나 연구 결과를 혼란스럽게 할 수 있는 상태

이 연구에는 심장 안전성 평가가 포함됩니다. 다음 심장 적격성 기준은 심장 안전 결과를 혼란스럽게 하는 것을 피하기 위해 필요합니다.

  • 긴 QT 증후군 또는 torsade de pointes의 병력 또는 가족력, 설명되지 않는 실신, 교정되지 않은 심장 병인으로 인한 실신 또는 급사의 가족력
  • 심근경색, CABG, 관상동맥 또는 대뇌동맥 스텐트 시술 및/또는 혈관성형술, 뇌졸중, 심장 수술 또는 3개월 이내 또는 2급 협심증 또는 NYHA 심부전 2급 이상의 울혈성 심부전으로 인한 입원
  • QTcF > 470ms, PR > 280ms
  • Mobitz II 2도 방실 차단, 2:1 방실 차단, 고급 방실 차단 또는 완전 심장 차단(환자에게 백업 페이싱 기능이 있는 이식형 심박 조율기 또는 이식형 심장 제세동기(ICD)이 없는 경우)
  • 스크리닝 시 클래스 1 또는 클래스 3 항부정맥제 또는 비소, 메타돈, 온단세트론 또는 펜타미딘을 투여받는 자
  • 투약 전 3주 미만 동안 안정적인 용량으로 다른 QTc 연장 약물(섹션 19.4의 부록 4 참조)을 받는 경우
  • 연구 약물의 첫 번째 투여 전 1주 미만 동안 예방적 시프로플록사신, 에리스로마이신 또는 아지스로마이신을 투여받은 경우(QTcF < 470ms로 예방적 항생제를 1주일간 투여한 후 ECG를 반복 선별해야 함)

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 크로스오버 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 페그세타코플란
페그세타코플란 1080mg을 주 2회 또는 3일마다 피하 투여합니다.
의약품: 페그세타코플란
보체(C3) 억제제
다른 이름들:
  • APL-2
의약품: 솔리리스
보체(C5) 억제제
활성 비교기: 에쿨리주맙
보체(C5) 억제제.
의약품: 페그세타코플란
보체(C3) 억제제
다른 이름들:
  • APL-2
의약품: 솔리리스
보체(C5) 억제제

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
RCP 동안 기준선에서 16주까지 헤모글로빈(Hb) 수준의 최소 제곱(LS) 평균 변화
기간: 기준선 및 16주차
기준선은 페그세타코플란의 첫 번째 용량을 복용하기 전에 기록된 측정치의 평균이며, 여기에는 스크리닝 기간 동안 지역 및 중앙 실험실 값이 포함됩니다. 분석은 RCP 이전의 데이터를 제외하고 수혈을 위해 검열되었습니다.
기준선 및 16주차

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
RCP 동안 수혈이 필요하지 않은(수혈 회피) 피험자의 백분율
기간: 1일차 ~ 16주차
RCP 동안 1회 이상의 수혈을 경험한 피험자는 한 번만 계산됩니다. 수혈을 받지 않았지만 16주 이전에 중단한 대상자는 수혈 회피 분석에서 수혈을 받은 것으로 간주되었습니다.
1일차 ~ 16주차
RCP 동안 절대 망상적혈구 수(ARC)의 기준선에서 16주까지의 LS 평균 변화
기간: 기준선 및 16주차
기준선은 페그세타코플란의 첫 번째 용량을 복용하기 전에 중앙 실험실에서 기록된 사용 가능한 측정치의 평균이었습니다. 분석은 RCP 이전의 데이터를 제외하고 수혈을 위해 검열되었습니다.
기준선 및 16주차
RCP 동안 젖산 탈수소효소(LDH) 수준의 기준선에서 16주까지의 LS 평균 변화
기간: 기준선 및 16주차
기준선은 페그세타코플란의 첫 번째 용량을 복용하기 전에 중앙 실험실에서 기록된 사용 가능한 측정치의 평균이었습니다. 분석은 RCP 이전의 데이터를 제외하고 수혈을 위해 검열되었습니다.
기준선 및 16주차
만성 질환 치료의 기능 평가(FACIT)에서 기준선에서 16주까지의 LS 평균 변화 - RCP 중 피로 척도 점수
기간: 기준선 및 16주차
FACIT-피로 척도 버전 4는 피험자에게 13개의 진술이 제시되고 지난 7일에 적용되는 응답을 표시하도록 요청받은 13개 항목 리커트 척도 도구입니다. 가능한 응답은 '전혀 없다'(0), '조금 있다'(1), '다소 그렇다'(2), '조금 그렇다'(3), '매우 그렇다'(4)의 5개였다. 13문항으로 총 점수의 범위는 0에서 52까지였습니다. 더 높은 점수는 더 높은 삶의 질(QoL)에 해당합니다. 기준선은 pegcetacoplan의 첫 번째 용량을 복용하기 전에 마지막으로 사용할 수 있는 누락되지 않은 관찰이었습니다. 수혈 후 수집된 데이터는 분석에서 제외됩니다.
기준선 및 16주차
16주에 수혈 없이 Hb 반응을 달성한 피험자의 백분율
기간: 기준선 및 16주차
Hb 반응은 16주에 기준선에서 Hb가 최소 1g/dL 증가한 것으로 정의되었습니다. 기준선은 페그세타코플란의 첫 번째 용량을 복용하기 전에 기록된 측정치의 평균이며, 여기에는 스크리닝 기간 동안 지역 및 중앙 실험실 값이 포함됩니다. 분석은 RCP 이전의 데이터를 제외하고 수혈을 위해 검열되었습니다.
기준선 및 16주차
16주에 수혈 없이 망상적혈구 정상화를 달성한 피험자의 백분율
기간: 16주차
망상적혈구 정상화는 수혈에 대해 검열된 16주차에 ARC가 성별에 따른 정상 범위의 상한 미만인 것으로 정의되었습니다. 1일차와 16주차 사이에 수혈을 받았거나 16주차에 효능 데이터를 제공하지 않고 수혈을 중단한 피험자는 무반응자로 분류되었습니다.
16주차
16주에 수혈 없이 Hb 정상화를 달성한 피험자의 백분율
기간: 16주차
Hb 정상화는 수혈을 위해 검열된 16주에 Hb 수치가 정상 범위의 하한을 초과하는 것으로 정의되었습니다. 1일과 16주 사이에 수혈을 받았거나 16주에 효능 데이터를 제공하지 않고 수혈을 중단한 피험자는 비정규화로 분류됩니다.
16주차
RCP 동안 간접 빌리루빈 수치의 기준선에서 16주까지의 LS 평균 변화
기간: 기준선 및 16주차
기준선은 페그세타코플란의 첫 번째 용량을 복용하기 전에 중앙 실험실에서 기록된 사용 가능한 측정치의 평균이었습니다. 분석은 RCP 이전의 데이터를 제외하고 수혈을 위해 검열되었습니다.
기준선 및 16주차
RCP 동안 합토글로빈 수준의 기준선에서 16주까지의 LS 평균 변화
기간: 기준선 및 16주차
기준선은 페그세타코플란의 첫 번째 용량을 복용하기 전에 중앙 실험실에서 기록된 사용 가능한 측정치의 평균이었습니다. 분석은 RCP 이전의 데이터를 제외하고 수혈을 위해 검열되었습니다.
기준선 및 16주차
RCP 동안 선형 아날로그 척도 평가(LASA) 점수에서 기준선에서 16주까지의 LS 평균 변화
기간: 기준선 및 16주차
LASA는 3가지 항목으로 구성되어 있으며, 응답자들은 인지된 기능 수준을 평가하도록 요청받았습니다. 특정 영역에는 활동 수준, 일상 활동 수행 능력 및 전반적인 QoL에 대한 항목이 포함됩니다. 이들의 기능 수준은 0에서 100 척도로 보고되었으며, 0은 "가능한 한 낮음"을 나타내고 100은 "가능한 한 높음"을 나타냅니다. 합산 점수의 범위는 0~300이며 점수가 높을수록 QoL이 높습니다.
기준선 및 16주차
EORTC(European Organization for Research and Treatment of Cancer) 삶의 질 설문지에서 기준선에서 16주까지의 LS 평균 변화 - RCP 동안 핵심 30 척도(QLQ-C30) 점수
기간: 기준선 및 16주차
EORTC QLQ-C30 설문지(버전 3.0)는 피험자의 전반적인 QoL을 평가하기 위한 다중 항목 척도 및 단일 항목 측정으로 구성된 30개의 질문으로 구성됩니다. 질문은 기능적 척도, ​​증상 척도, 전체 피험자 QoL/전반적으로 인지된 건강 상태로 지정됩니다. 처음 28개의 질문에 대해 4개의 가능한 응답은 "전혀"(1), "조금"(2), "조금"(3) 및 "매우 많이"(4)입니다. 나머지 2개의 질문에 대한 응답은 1('매우 나쁨')에서 7('훌륭함')까지 7점 척도로 요청됩니다. 원시 척도 점수는 선형 변환되어 0%에서 100% 범위의 척도 점수를 생성했습니다. 높은 척도 점수는 더 높은 응답 수준을 나타냅니다. 따라서 기능적 척도와 전반적인 건강 상태의 경우 점수가 높을수록 QoL이 양호함을 나타내는 반면 증상 척도 점수의 경우 이는 낮은 점수를 의미합니다.
기준선 및 16주차
RCP 동안 수혈된 총 PRBC 단위 수
기간: 1일차 ~ 16주차
16주 이전에 RCP 동안 중단한 피험자는 연구에 있었던 기간으로부터 추정된 PRBC 단위 수를 갖게 됩니다.
1일차 ~ 16주차
치료 기간 동안 기준선에서 48주까지 Hb 수준의 평균 변화
기간: 기준선 및 48주차
기준선은 페그세타코플란의 첫 번째 용량을 복용하기 전에 기록된 측정치의 평균이며, 여기에는 스크리닝 기간 동안 지역 및 중앙 실험실 값이 포함됩니다. 분석은 RCP 이전의 데이터를 제외하고 수혈을 위해 검열되었습니다.
기준선 및 48주차
공개 라벨 기간 동안 Hb 수준의 17주에서 48주까지의 평균 변화
기간: 17주 및 48주
기준선은 페그세타코플란의 첫 번째 용량을 복용하기 전에 기록된 측정치의 평균이며, 여기에는 스크리닝 기간 동안 지역 및 중앙 실험실 값이 포함됩니다. 분석은 RCP 이전의 데이터를 제외하고 수혈을 위해 검열되었습니다.
17주 및 48주
치료 기간 동안 기준선에서 48주까지의 ARC의 평균 변화
기간: 기준선 및 48주차
기준선은 페그세타코플란의 첫 번째 용량을 복용하기 전에 중앙 실험실에서 기록된 사용 가능한 측정치의 평균이었습니다. 분석은 RCP 이전의 데이터를 제외하고 수혈을 위해 검열되었습니다.
기준선 및 48주차
오픈 라벨 기간 동안 ARC의 17주차부터 48주차까지의 평균 변화
기간: 17주 및 48주
기준선은 페그세타코플란의 첫 번째 용량을 복용하기 전에 중앙 실험실에서 기록된 사용 가능한 측정치의 평균이었습니다. 분석은 RCP 이전의 데이터를 제외하고 수혈을 위해 검열되었습니다.
17주 및 48주
치료 기간 동안 기준선에서 48주까지의 LDH 수준의 평균 변화
기간: 기준선 및 48주차
기준선은 페그세타코플란의 첫 번째 용량을 복용하기 전에 중앙 실험실에서 기록된 사용 가능한 측정치의 평균이었습니다. 분석은 RCP 이전의 데이터를 제외하고 수혈을 위해 검열되었습니다.
기준선 및 48주차
공개 라벨 기간 동안 17주에서 48주까지 LDH 수준의 평균 변화
기간: 17주 및 48주
기준선은 페그세타코플란의 첫 번째 용량을 복용하기 전에 중앙 실험실에서 기록된 사용 가능한 측정치의 평균이었습니다. 분석은 RCP 이전의 데이터를 제외하고 수혈을 위해 검열되었습니다.
17주 및 48주
치료 기간 동안 FACIT-피로 척도 점수의 기준선에서 48주차까지의 평균 변화
기간: 기준선 및 48주차
FACIT-피로 척도 버전 4는 피험자에게 13개의 진술이 제시되고 지난 7일에 적용되는 응답을 표시하도록 요청받은 13개 항목 리커트 척도 도구입니다. 가능한 응답은 '전혀 없다'(0), '조금 있다'(1), '다소 그렇다'(2), '조금 그렇다'(3), '매우 그렇다'(4)의 5개였다. 13문항으로 총 점수의 범위는 0에서 52까지였습니다. 더 높은 점수는 더 높은 QoL에 해당합니다. 기준선은 pegcetacoplan의 첫 번째 용량을 복용하기 전에 마지막으로 사용할 수 있는 누락되지 않은 관찰이었습니다. 수혈 후 수집된 데이터는 분석에서 제외됩니다.
기준선 및 48주차
공개 라벨 기간 동안 FACIT-Fatigue 척도 점수의 17주차부터 48주차까지의 평균 변화
기간: 17주 및 48주
FACIT-피로 척도는 피험자에게 13개의 문항을 제시하고 지난 7일에 적용한 응답을 표시하도록 요청한 13개 항목 리커트 척도 도구입니다. 가능한 응답은 '전혀 없다'(0), '조금 있다'(1), '다소 그렇다'(2), '조금 그렇다'(3), '매우 그렇다'(4)의 5개였다. 13문항으로 총 점수의 범위는 0에서 52까지였습니다. 더 높은 점수는 더 높은 QoL에 해당합니다.
17주 및 48주
치료 기간 동안 LASA 점수의 기준선에서 48주차까지의 평균 변화
기간: 기준선 및 48주차
LASA는 3가지 항목으로 구성되어 있으며, 응답자들은 인지된 기능 수준을 평가하도록 요청받았습니다. 특정 영역에는 활동 수준, 일상 활동 수행 능력 및 전반적인 QoL에 대한 항목이 포함됩니다. 이들의 기능 수준은 0에서 100 척도로 보고되었으며, 0은 "가능한 한 낮음"을 나타내고 100은 "가능한 한 높음"을 나타냅니다. 합산 점수의 범위는 0~300이며 점수가 높을수록 QoL이 높습니다.
기준선 및 48주차
오픈 라벨 기간 동안 LASA 점수의 17주차부터 48주차까지의 평균 변화
기간: 17주 및 48주
FACIT-피로 척도는 피험자에게 13개의 문항을 제시하고 지난 7일에 적용한 응답을 표시하도록 요청한 13개 항목 리커트 척도 도구입니다. 가능한 응답은 '전혀 없다'(0), '조금 있다'(1), '다소 그렇다'(2), '조금 그렇다'(3), '매우 그렇다'(4)의 5개였다. 13문항으로 총 점수의 범위는 0에서 52까지였습니다. 더 높은 점수는 더 높은 QoL에 해당합니다.
17주 및 48주
치료 기간 동안 QLQ-C30 점수의 기준선에서 48주차까지의 평균 변화
기간: 기준선 및 48주차
EORTC QLQ-C30 설문지(버전 3.0)는 피험자의 전반적인 QoL을 평가하기 위한 다중 항목 척도 및 단일 항목 측정으로 구성된 30개의 질문으로 구성됩니다. 질문은 기능적 척도, ​​증상 척도, 전체 피험자 QoL/전반적으로 인지된 건강 상태로 지정됩니다. 처음 28개의 질문에 대해 4개의 가능한 응답은 '전혀'(1), '조금'(2), '조금'(3) 및 '매우 많이'(4)입니다. 나머지 2개의 질문에 대한 응답은 1('매우 나쁨')에서 7('훌륭함')까지 7점 척도로 요청됩니다. 원시 척도 점수는 선형 변환되어 0%에서 100% 범위의 척도 점수를 생성했습니다. 높은 척도 점수는 더 높은 응답 수준을 나타냅니다. 따라서 기능적 척도와 전반적인 건강 상태의 경우 점수가 높을수록 QoL이 양호함을 나타내는 반면 증상 척도 점수의 경우 이는 낮은 점수를 의미합니다.
기준선 및 48주차
공개 라벨 기간 동안 QLQ-C30 점수의 17주차부터 48주차까지의 평균 변화
기간: 17주 및 48주
EORTC QLQ-C30 설문지(버전 3.0)는 피험자의 전반적인 QoL을 평가하기 위한 다중 항목 척도 및 단일 항목 측정으로 구성된 30개의 질문으로 구성됩니다. 질문은 기능적 척도, ​​증상 척도, 전체 피험자 QoL/전반적으로 인지된 건강 상태로 지정됩니다. 처음 28개의 질문에 대해 4개의 가능한 응답은 '전혀'(1), '조금'(2), '조금'(3) 및 '매우 많이'(4)입니다. 나머지 2개의 질문에 대한 응답은 1('매우 나쁨')에서 7('훌륭함')까지 7점 척도로 요청됩니다. 원시 척도 점수는 선형 변환되어 0%에서 100% 범위의 척도 점수를 생성했습니다. 높은 척도 점수는 더 높은 응답 수준을 나타냅니다. 따라서 기능적 척도와 전반적인 건강 상태의 경우 점수가 높을수록 QoL이 양호함을 나타내는 반면 증상 척도 점수의 경우 이는 낮은 점수를 의미합니다.
17주 및 48주
공개 라벨 기간 동안 수혈된 총 PRBC 단위 수
기간: 17주차 ~ 48주차
오픈 라벨 기간에 피험자에게 수혈된 PRBC 단위 수가 보고됩니다.
17주차 ~ 48주차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 6월 14일

기본 완료 (실제)

2019년 11월 14일

연구 완료 (실제)

2020년 8월 13일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 4월 10일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 4월 10일

처음 게시됨 (실제)

2018년 4월 18일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 3월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 3월 1일

마지막으로 확인됨

2022년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • APL2-302

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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