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Estudio para evaluar la eficacia y seguridad de APL-2 en pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN)

1 de marzo de 2022 actualizado por: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Estudio de fase III, aleatorizado, multicéntrico, abierto, controlado con comparador activo para evaluar la eficacia y seguridad de APL-2 en pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN)

Evaluación de la eficacia y seguridad de APL-2 en pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

80

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Hamburg, Alemania, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf
    • Baden-Württemberg
      • Ulm, Baden-Württemberg, Alemania, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm
    • North Rhine-Westphalia
      • Aachen, North Rhine-Westphalia, Alemania, 52074
        • Uniklinik RWTH Aachen
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Alemania, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
  • Australia
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3000
        • Royal Melbourne Hospital
  • Bélgica
    • Vlaams-Brabant
      • Woluwe-Saint-Lambert, Vlaams-Brabant, Bélgica, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
    • West-Vlaanderen
      • Roeselare, West-Vlaanderen, Bélgica, 8800
        • AZ Delta Campus Wilgenstraat
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2G3
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M9A1G2
        • Toronto General Hospital
  • Corea, república de
      • Bucheon, Corea, república de, 14584
        • Soonchunhyang University Bucheon Hospital
      • Daejeon, Corea, república de, 35015
        • Chungnam National University Hospital
      • Seoul, Corea, república de, 06351
        • Samsung Medical Center
  • España
      • Las Palmas De Gran Canaria, España, 35010
        • Hospital Universitario de Gran Canaria Dr. Negrin
      • Valencia, España, 46026
        • Hospital Universitario Politecnico La Fe
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
        • University of Southern California
      • Santa Monica, California, Estados Unidos, 90403
        • Sarcoma Oncology Research Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80204
        • Denver Health
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20057
        • Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32256
        • Cancer Specialists of North Florida
      • Miami Lakes, Florida, Estados Unidos, 33014
        • Lakes Research
      • Orange City, Florida, Estados Unidos, 32763
        • Mid Florida Hematology and Oncology
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Winship Cancer Institute of Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
        • Investigative Clinical Research of Indiana
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Cancer & Hematology Centers of Western Michigan
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10469
        • New York Cancer & Blood Specialists
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • East Setauket, New York, Estados Unidos, 11733
        • New York Cancer & Blood Specialists
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Oregon
      • Corvallis, Oregon, Estados Unidos, 97330
        • Good Samaritan Hospital
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37920
        • University of Tennessee Medical Center
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38120
        • Baptist Cancer Center
    • Texas
      • Tyler, Texas, Estados Unidos, 75701
        • HOPE Cancer Center of East Texas
  • Federación Rusa
      • Saint Petersburg, Federación Rusa, 197022
        • Pavlov First Saint Petersburg State Medical University
      • Saint Petersburg, Federación Rusa, 197022
        • Pavlov First Saint Petersburg State Medical University of Russian Ministry of Health
      • Tyumen, Federación Rusa, 625023
        • Institution of Health Care of Tyumen Region
  • Francia
      • Annecy, Francia, 74374
        • Centre Hospitalier Annecy Genevois
      • Chalon-sur-Saône, Francia, 71100
        • Centre Hospitalier William Morey
      • Lille, Francia, 59037
        • Centre Hospitalier Universitaire de Lille
      • Marseille, Francia, 13009
        • Institut Paoli-Calmettes Marseille
      • Paris, Francia, 75010
        • Hôpital Saint-Louis
      • Pierre-Bénite, Francia, 69495
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
      • Saint-Quentin, Francia, 02321
        • Centre Hospitalier de Saint-Quentin
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Institut Universitaire du Cancer Toulouse - Oncopole
  • Japón
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Japón, 453-8511
        • Japanese Red Cross Nagoya Daiichi Hospital
      • Showa-ku, Aichi, Japón, 453-8650
        • Japanese Red Cross Nagoya Daini Hospital
    • Ibaraki
      • Tsukuba, Ibaraki, Japón, 305-8576
        • University of Tsukuba Hospital
    • Nagano
      • Matsumoto, Nagano, Japón, 390-8621
        • Shinshu University Hospital
    • Okayama
      • Okayama-shi, Okayama, Japón, 700-8558
        • Okayama University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japón, 113-8421
        • Juntendo University Hospital
      • Shinagawa-ku, Tokyo, Japón, 141-8625
        • NTT Medical Center Tokyo
    • Wakayama
      • Tanabe, Wakayama, Japón, 646-8588
        • Kinan Hospital
  • Reino Unido
      • Leeds, Reino Unido, LS9 7TF
        • St. James' Institute of Oncology, Leeds Teaching Hospitals

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Al menos 18 años de edad
  • Diagnóstico primario de PNH confirmado por citometría de flujo de alta sensibilidad
  • En tratamiento con eculizumab. La dosis de eculizumab debe haber sido estable durante al menos 3 meses antes de la visita de selección
  • Media pensión
  • Recuento absoluto de reticulocitos > 1,0x LSN en la visita de selección
  • Recuento de plaquetas >50 000/mm3 en la visita de selección
  • Recuento absoluto de neutrófilos > 500/mm3 en la visita de selección
  • Vacunación contra Neisseria meningitides tipos A, C, W, Y y B, Streptococcus pneumoniae y Haemophilus influenzae Tipo B (Hib) dentro de los 2 años anteriores a la dosificación del Día 1 o dentro de los 14 días posteriores al inicio del tratamiento con APL-2. A menos que exista evidencia documentada de que los sujetos no responden a la vacunación como lo demuestran los títulos o muestran niveles de títulos dentro de los límites locales aceptables
  • Las mujeres en edad fértil (WOCBP, por sus siglas en inglés) deben tener una prueba de embarazo negativa en la visita de selección y el día -28 (período de preinclusión) y deben aceptar usar métodos anticonceptivos definidos en el protocolo durante la duración del estudio y 90 días después de su última dosis del fármaco del estudio
  • Los hombres deben aceptar usar métodos anticonceptivos definidos en el protocolo y aceptar abstenerse de donar esperma durante la duración del estudio y 90 días después de la última dosis del fármaco del estudio.
  • Dispuesto y capaz de dar su consentimiento informado
  • Dispuesto y capaz de autoadministrarse APL-2 (se permitirá la administración por parte del cuidador)
  • Tener un índice de masa corporal (IMC) ≤35,0 kg/m2

Criterio de exclusión:

  • Infección bacteriana activa que no se ha resuelto dentro de las 14 semanas del día -28 (primera dosis de APL-2)
  • Recibir hierro, ácido fólico, vitamina B12 y EPO, a menos que la dosis sea estable, en las 4 semanas previas a la Selección
  • Deficiencia hereditaria del complemento
  • Historia del trasplante de médula ósea
  • Antecedentes o presencia de hipersensibilidad o reacción idiosincrásica a los compuestos relacionados con el producto en investigación o la administración SC
  • Participación en cualquier otro ensayo de fármaco en investigación o exposición a otro agente en investigación dentro de los 30 días o 5 vidas medias (lo que sea más largo)
  • Mujeres actualmente en período de lactancia
  • Incapacidad para cooperar o cualquier condición que, en opinión del investigador, podría aumentar el riesgo del sujeto de participar en el estudio o confundir el resultado del estudio.

Este estudio incluye evaluaciones de seguridad cardíaca. Los siguientes criterios de elegibilidad cardíaca son necesarios para evitar confundir los resultados de seguridad cardíaca:

  • Antecedentes o antecedentes familiares de síndrome de QT largo o torsade de pointes, síncope inexplicable, síncope de etiología cardíaca no corregida o antecedentes familiares de muerte súbita
  • Infarto de miocardio, CABG, colocación de stent en la arteria coronaria o cerebral y/o angioplastia, accidente cerebrovascular, cirugía cardíaca u hospitalización por insuficiencia cardíaca congestiva dentro de los 3 meses o más que la angina de pecho de clase 2 o la clase de insuficiencia cardíaca NYHA > 2
  • QTcF > 470 ms, PR > 280 ms
  • Mobitz II Bloqueo AV de segundo grado, Bloqueo AV 2:1, Bloqueo AV de alto grado o Bloqueo cardíaco completo a menos que el paciente tenga un marcapasos implantado o un desfibrilador cardíaco implantable (DCI) con capacidad de estimulación de respaldo
  • Recibir agentes antiarrítmicos de Clase 1 o Clase 3, o arsénico, metadona, ondansetrón o pentamidina en la selección
  • Recibir cualquier otro fármaco que prolongue el intervalo QTc (consulte el Apéndice 4 en la Sección 19.4), en una dosis estable durante menos de 3 semanas antes de la dosificación
  • Recibir ciprofloxacina, eritromicina o azitromicina profiláctica durante menos de una semana antes de la primera dosis del medicamento del estudio (debe repetirse el ECG de detección después de una semana de antibióticos profilácticos con QTcF < 470 ms)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Pegcetacoplan
1080 mg de pegcetacoplan administrados por vía subcutánea dos veces por semana o cada tres días.
Droga: Pegcetacoplan
Inhibidor del complemento (C3)
Otros nombres:
  • APL-2
Droga: Soliris
Inhibidor del complemento (C5)
Comparador activo: Eculizumab
Inhibidor del complemento (C5).
Droga: Pegcetacoplan
Inhibidor del complemento (C3)
Otros nombres:
  • APL-2
Droga: Soliris
Inhibidor del complemento (C5)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio medio de mínimos cuadrados (LS) desde el inicio hasta la semana 16 en el nivel de hemoglobina (Hb) durante el RCP
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 16
El valor inicial fue el promedio de las mediciones registradas antes de tomar la primera dosis de pegcetacoplan, que incluía valores de laboratorio locales y centrales durante el período de selección. El análisis excluyó los datos antes del RCP y se censuró para las transfusiones.
Línea de base y semana 16

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de sujetos que no requirieron una transfusión (evitación de transfusión) durante el RCP
Periodo de tiempo: Día 1 a Semana 16
Los sujetos que experimentaron más de 1 transfusión durante el RCP solo se cuentan una vez. Se consideró que los sujetos que no recibieron una transfusión pero se retiraron antes de la semana 16 recibieron una transfusión en el análisis de evitación de transfusión.
Día 1 a Semana 16
Cambio medio de LS desde el inicio hasta la semana 16 en el recuento absoluto de reticulocitos (ARC) durante el RCP
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 16
El valor inicial fue el promedio de las mediciones disponibles registradas en el laboratorio central antes de tomar la primera dosis de pegcetacoplan. El análisis excluyó los datos antes del RCP y se censuró para las transfusiones.
Línea de base y semana 16
Cambio medio de LS desde el inicio hasta la semana 16 en el nivel de lactato deshidrogenasa (LDH) durante el RCP
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 16
El valor inicial fue el promedio de las mediciones disponibles registradas en el laboratorio central antes de tomar la primera dosis de pegcetacoplan. El análisis excluyó los datos antes del RCP y se censuró para las transfusiones.
Línea de base y semana 16
Cambio medio de LS desde el inicio hasta la semana 16 en la evaluación funcional de la terapia de enfermedades crónicas (FACIT): puntuación de la escala de fatiga durante la RCP
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 16
La versión 4 de la escala de fatiga FACIT es un instrumento de escala Likert de 13 ítems en el que al sujeto se le presentaron 13 afirmaciones y se le pidió que indicara su respuesta tal como se aplicó en los últimos 7 días. Las 5 posibles respuestas fueron 'Nada' (0), 'Un poco (1), 'Algo' (2), 'Bastante' (3) y 'Mucho' (4). Con 13 enunciados la puntuación total tuvo un rango de 0 a 52. Una puntuación más alta corresponde a una mejor calidad de vida (QoL). La línea de base fue la última observación no faltante disponible antes de tomar la primera dosis de pegcetacoplan. Los datos recopilados después de la transfusión se excluyen del análisis.
Línea de base y semana 16
Porcentaje de sujetos que lograron una respuesta de Hb en ausencia de transfusiones en la semana 16
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 16
La respuesta de Hb se definió como un aumento de al menos 1 g/dL en Hb desde el inicio hasta la semana 16. El valor inicial fue el promedio de las mediciones registradas antes de tomar la primera dosis de pegcetacoplan, que incluía valores de laboratorio locales y centrales durante el período de selección. El análisis excluyó los datos antes del RCP y se censuró para las transfusiones.
Línea de base y semana 16
Porcentaje de sujetos que lograron la normalización de reticulocitos en ausencia de transfusiones en la semana 16
Periodo de tiempo: Semana 16
La normalización de reticulocitos se definió como el ARC por debajo del límite superior del rango normal específico de género en la semana 16, censurado para transfusiones. Los sujetos que recibieron una transfusión entre el día 1 y la semana 16 o que se retiraron sin proporcionar datos de eficacia en la semana 16 se clasificaron como no respondedores.
Semana 16
Porcentaje de sujetos que lograron la normalización de Hb en ausencia de transfusiones en la semana 16
Periodo de tiempo: Semana 16
La normalización de Hb se definió como el nivel de Hb por encima del límite inferior del rango normal en la semana 16, censurado para transfusiones. Los sujetos que recibieron una transfusión entre el día 1 y la semana 16 o que se retiraron sin proporcionar datos de eficacia en la semana 16 se clasifican como sin normalización.
Semana 16
Cambio medio de LS desde el inicio hasta la semana 16 en el nivel de bilirrubina indirecta durante el RCP
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 16
El valor inicial fue el promedio de las mediciones disponibles registradas en el laboratorio central antes de tomar la primera dosis de pegcetacoplan. El análisis excluyó los datos antes del RCP y se censuró para las transfusiones.
Línea de base y semana 16
Cambio medio de LS desde el inicio hasta la semana 16 en el nivel de haptoglobina durante el RCP
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 16
El valor inicial fue el promedio de las mediciones disponibles registradas en el laboratorio central antes de tomar la primera dosis de pegcetacoplan. El análisis excluyó los datos antes del RCP y se censuró para las transfusiones.
Línea de base y semana 16
Cambio medio de LS desde el inicio hasta la semana 16 en las puntuaciones de la evaluación de escala analógica lineal (LASA) durante el RCP
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 16
El LASA consta de 3 elementos, en los que se pidió a los encuestados que calificaran su nivel percibido de funcionamiento. Los dominios específicos incluyeron el nivel de actividad, la capacidad para realizar las actividades diarias y un elemento para la CdV general. Su nivel de funcionamiento se informó en una escala de 0 a 100, donde 0 indica "Tan bajo como podría ser" y 100 indica "Tan alto como podría ser". La puntuación combinada varió de 0 a 300, correspondiendo las puntuaciones más altas a una CdV más alta.
Línea de base y semana 16
Cambio medio de LS desde el inicio hasta la semana 16 en el Cuestionario de calidad de vida de la Organización Europea para la Investigación y el Tratamiento del Cáncer (EORTC) - Puntajes de la escala Core 30 (QLQ-C30) durante el RCP
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 16
El cuestionario EORTC QLQ-C30 (versión 3.0) consta de 30 preguntas compuestas de escalas de elementos múltiples y medidas de un solo elemento para evaluar la calidad de vida general en los sujetos. Las preguntas se designan mediante escalas funcionales, escalas de síntomas y calidad de vida global del sujeto/estado general de salud percibido. Para las primeras 28 preguntas, las 4 respuestas posibles son "Nada" (1), "Un poco" (2), "Bastante" (3) y "Mucho" (4). Para las 2 preguntas restantes se solicita la respuesta en una escala de 7 puntos de 1 ('Muy pobre') a 7 ('Excelente'). Los puntajes de escala sin procesar se transformaron linealmente, produciendo puntajes de escala que oscilaron entre 0% y 100%. Una puntuación de escala alta representa un nivel de respuesta más alto. Por lo tanto, para las escalas funcionales y el estado de salud global, una puntuación más alta indica una mejor calidad de vida, mientras que para las puntuaciones de la escala de síntomas esto implica una puntuación más baja.
Línea de base y semana 16
Número total de unidades de PRBC transfundidas durante el RCP
Periodo de tiempo: Día 1 a Semana 16
A los sujetos que se retiraron durante el RCP antes de la semana 16 se les calculará la cantidad de unidades de PRBC a partir de la duración que estuvieron en el estudio.
Día 1 a Semana 16
Cambio medio desde el inicio hasta la semana 48 en el nivel de Hb durante el período de tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 48
El valor inicial fue el promedio de las mediciones registradas antes de tomar la primera dosis de pegcetacoplan, que incluía valores de laboratorio locales y centrales durante el período de selección. El análisis excluyó los datos antes del RCP y se censuró para las transfusiones.
Línea de base y semana 48
Cambio medio de la semana 17 a la semana 48 en el nivel de Hb durante el período de etiqueta abierta
Periodo de tiempo: Semana 17 y Semana 48
El valor inicial fue el promedio de las mediciones registradas antes de tomar la primera dosis de pegcetacoplan, que incluía valores de laboratorio locales y centrales durante el período de selección. El análisis excluyó los datos antes del RCP y se censuró para las transfusiones.
Semana 17 y Semana 48
Cambio medio desde el inicio hasta la semana 48 en ARC durante el período de tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 48
El valor inicial fue el promedio de las mediciones disponibles registradas en el laboratorio central antes de tomar la primera dosis de pegcetacoplan. El análisis excluyó los datos antes del RCP y se censuró para las transfusiones.
Línea de base y semana 48
Cambio medio de la semana 17 a la semana 48 en ARC durante el período de etiqueta abierta
Periodo de tiempo: Semana 17 y Semana 48
El valor inicial fue el promedio de las mediciones disponibles registradas en el laboratorio central antes de tomar la primera dosis de pegcetacoplan. El análisis excluyó los datos antes del RCP y se censuró para las transfusiones.
Semana 17 y Semana 48
Cambio medio desde el inicio hasta la semana 48 en el nivel de LDH durante el período de tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 48
El valor inicial fue el promedio de las mediciones disponibles registradas en el laboratorio central antes de tomar la primera dosis de pegcetacoplan. El análisis excluyó los datos antes del RCP y se censuró para las transfusiones.
Línea de base y semana 48
Cambio medio de la semana 17 a la semana 48 en el nivel de LDH durante el período de etiqueta abierta
Periodo de tiempo: Semana 17 y Semana 48
El valor inicial fue el promedio de las mediciones disponibles registradas en el laboratorio central antes de tomar la primera dosis de pegcetacoplan. El análisis excluyó los datos antes del RCP y se censuró para las transfusiones.
Semana 17 y Semana 48
Cambio medio desde el inicio hasta la semana 48 en la puntuación de la escala de fatiga FACIT durante el período de tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 48
La versión 4 de la escala de fatiga FACIT es un instrumento de escala Likert de 13 ítems en el que al sujeto se le presentaron 13 afirmaciones y se le pidió que indicara su respuesta tal como se aplicó en los últimos 7 días. Las 5 posibles respuestas fueron 'Nada' (0), 'Un poco (1), 'Algo' (2), 'Bastante' (3) y 'Mucho' (4). Con 13 enunciados la puntuación total tuvo un rango de 0 a 52. Una puntuación más alta corresponde a una calidad de vida más alta. La línea de base fue la última observación no faltante disponible antes de tomar la primera dosis de pegcetacoplan. Los datos recopilados después de la transfusión se excluyen del análisis.
Línea de base y semana 48
Cambio medio de la semana 17 a la semana 48 en la puntuación de la escala de fatiga FACIT durante el período de etiqueta abierta
Periodo de tiempo: Semana 17 y Semana 48
La escala de fatiga FACIT es un instrumento de escala Likert de 13 ítems en el que al sujeto se le presentan 13 afirmaciones y se le pide que indique su respuesta tal como se aplicó a los últimos 7 días. Las 5 posibles respuestas fueron 'Nada' (0), 'Un poco (1), 'Algo' (2), 'Bastante' (3) y 'Mucho' (4). Con 13 enunciados la puntuación total tuvo un rango de 0 a 52. Una puntuación más alta corresponde a una calidad de vida más alta.
Semana 17 y Semana 48
Cambio medio desde el inicio hasta la semana 48 en las puntuaciones de LASA durante el período de tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 48
El LASA consta de 3 elementos, en los que se pidió a los encuestados que calificaran su nivel percibido de funcionamiento. Los dominios específicos incluyeron el nivel de actividad, la capacidad para realizar las actividades diarias y un elemento para la CdV general. Su nivel de funcionamiento se informó en una escala de 0 a 100, donde 0 indica "Tan bajo como podría ser" y 100 indica "Tan alto como podría ser". La puntuación combinada varió de 0 a 300, correspondiendo las puntuaciones más altas a una CdV más alta.
Línea de base y semana 48
Cambio medio de la semana 17 a la semana 48 en las puntuaciones de LASA durante el período de etiqueta abierta
Periodo de tiempo: Semana 17 y Semana 48
La escala de fatiga FACIT es un instrumento de escala Likert de 13 ítems en el que al sujeto se le presentan 13 afirmaciones y se le pide que indique su respuesta tal como se aplicó a los últimos 7 días. Las 5 posibles respuestas fueron 'Nada' (0), 'Un poco (1), 'Algo' (2), 'Bastante' (3) y 'Mucho' (4). Con 13 enunciados la puntuación total tuvo un rango de 0 a 52. Una puntuación más alta corresponde a una calidad de vida más alta.
Semana 17 y Semana 48
Cambio medio desde el inicio hasta la semana 48 en las puntuaciones de QLQ-C30 durante el período de tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 48
El cuestionario EORTC QLQ-C30 (versión 3.0) consta de 30 preguntas compuestas de escalas de elementos múltiples y medidas de un solo elemento para evaluar la calidad de vida general en los sujetos. Las preguntas se designan mediante escalas funcionales, escalas de síntomas y calidad de vida global del sujeto/estado general de salud percibido. Para las primeras 28 preguntas las 4 posibles respuestas son 'Nada' (1), 'Un poco' (2), 'Bastante' (3) y 'Mucho' (4). Para las 2 preguntas restantes se solicita la respuesta en una escala de 7 puntos de 1 ('Muy pobre') a 7 ('Excelente'). Los puntajes de escala sin procesar se transformaron linealmente, produciendo puntajes de escala que oscilaron entre 0% y 100%. Una puntuación de escala alta representa un nivel de respuesta más alto. Por lo tanto, para las escalas funcionales y el estado de salud global, una puntuación más alta indica una mejor calidad de vida, mientras que para las puntuaciones de la escala de síntomas esto implica una puntuación más baja.
Línea de base y semana 48
Cambio medio de la semana 17 a la semana 48 en las puntuaciones de QLQ-C30 durante el período de etiqueta abierta
Periodo de tiempo: Semana 17 y Semana 48
El cuestionario EORTC QLQ-C30 (versión 3.0) consta de 30 preguntas compuestas de escalas de elementos múltiples y medidas de un solo elemento para evaluar la calidad de vida general en los sujetos. Las preguntas se designan mediante escalas funcionales, escalas de síntomas y calidad de vida global del sujeto/estado general de salud percibido. Para las primeras 28 preguntas las 4 posibles respuestas son 'Nada' (1), 'Un poco' (2), 'Bastante' (3) y 'Mucho' (4). Para las 2 preguntas restantes se solicita la respuesta en una escala de 7 puntos de 1 ('Muy pobre') a 7 ('Excelente'). Los puntajes de escala sin procesar se transformaron linealmente, produciendo puntajes de escala que oscilaron entre 0% y 100%. Una puntuación de escala alta representa un nivel de respuesta más alto. Por lo tanto, para las escalas funcionales y el estado de salud global, una puntuación más alta indica una mejor calidad de vida, mientras que para las puntuaciones de la escala de síntomas esto implica una puntuación más baja.
Semana 17 y Semana 48
Número total de unidades de PRBC transfundidas durante el período de etiqueta abierta
Periodo de tiempo: Semana 17 a Semana 48
Se informa el número de unidades de PRBC transfundidas a sujetos en el período de etiqueta abierta.
Semana 17 a Semana 48

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

14 de junio de 2018

Finalización primaria (Actual)

14 de noviembre de 2019

Finalización del estudio (Actual)

13 de agosto de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

10 de abril de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de abril de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

18 de abril de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de marzo de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de marzo de 2022

Última verificación

1 de marzo de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • APL2-302

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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