Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van APL-2 bij patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH)

1 maart 2022 bijgewerkt door: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Een fase III, gerandomiseerde, multicenter, open-label, met actieve comparator gecontroleerde studie om de werkzaamheid en veiligheid van APL-2 te evalueren bij patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH)

Evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van APL-2 bij patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

80

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australië, 3000
        • Royal Melbourne Hospital
  • België
    • Vlaams-Brabant
      • Woluwe-Saint-Lambert, Vlaams-Brabant, België, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
    • West-Vlaanderen
      • Roeselare, West-Vlaanderen, België, 8800
        • AZ Delta Campus Wilgenstraat
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2G3
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M9A1G2
        • Toronto General Hospital
  • Duitsland
      • Hamburg, Duitsland, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf
    • Baden-Württemberg
      • Ulm, Baden-Württemberg, Duitsland, 89081
        • Universitatsklinikum Ulm
    • North Rhine-Westphalia
      • Aachen, North Rhine-Westphalia, Duitsland, 52074
        • Uniklinik RWTH Aachen
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Duitsland, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
  • Frankrijk
      • Annecy, Frankrijk, 74374
        • Centre Hospitalier Annecy Genevois
      • Chalon-sur-Saône, Frankrijk, 71100
        • Centre Hospitalier William Morey
      • Lille, Frankrijk, 59037
        • Centre Hospitalier Universitaire de Lille
      • Marseille, Frankrijk, 13009
        • Institut Paoli-Calmettes Marseille
      • Paris, Frankrijk, 75010
        • Hopital Saint-Louis
      • Pierre-Bénite, Frankrijk, 69495
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
      • Saint-Quentin, Frankrijk, 02321
        • Centre Hospitalier de Saint-Quentin
      • Toulouse, Frankrijk, 31059
        • Institut Universitaire du Cancer Toulouse - Oncopole
  • Japan
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Japan, 453-8511
        • Japanese Red Cross Nagoya Daiichi Hospital
      • Showa-ku, Aichi, Japan, 453-8650
        • Japanese Red Cross Nagoya Daini Hospital
    • Ibaraki
      • Tsukuba, Ibaraki, Japan, 305-8576
        • University of Tsukuba Hospital
    • Nagano
      • Matsumoto, Nagano, Japan, 390-8621
        • Shinshu University Hospital
    • Okayama
      • Okayama-shi, Okayama, Japan, 700-8558
        • Okayama University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japan, 113-8421
        • Juntendo University Hospital
      • Shinagawa-ku, Tokyo, Japan, 141-8625
        • NTT Medical Center Tokyo
    • Wakayama
      • Tanabe, Wakayama, Japan, 646-8588
        • Kinan Hospital
  • Korea, republiek van
      • Bucheon, Korea, republiek van, 14584
        • SoonChunHyang University Bucheon Hospital
      • Daejeon, Korea, republiek van, 35015
        • Chungnam national university hospital
      • Seoul, Korea, republiek van, 06351
        • Samsung Medical Center
  • Russische Federatie
      • Saint Petersburg, Russische Federatie, 197022
        • Pavlov First Saint Petersburg State Medical University
      • Saint Petersburg, Russische Federatie, 197022
        • Pavlov First Saint Petersburg State Medical University of Russian Ministry of Health
      • Tyumen, Russische Federatie, 625023
        • Institution of Health Care of Tyumen Region
  • Spanje
      • Las Palmas De Gran Canaria, Spanje, 35010
        • Hospital Universitario de Gran Canaria Dr. Negrin
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Hospital Universitario Politecnico La Fe
  • Verenigd Koninkrijk
      • Leeds, Verenigd Koninkrijk, LS9 7TF
        • St. James' Institute of Oncology, Leeds Teaching Hospitals
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
        • University of Southern California
      • Santa Monica, California, Verenigde Staten, 90403
        • Sarcoma Oncology Research Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80204
        • Denver Health
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20057
        • Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32256
        • Cancer Specialists of North Florida
      • Miami Lakes, Florida, Verenigde Staten, 33014
        • Lakes Research
      • Orange City, Florida, Verenigde Staten, 32763
        • Mid Florida Hematology and Oncology
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Winship Cancer Institute of Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46260
        • Investigative Clinical Research of Indiana
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49503
        • Cancer & Hematology Centers of Western Michigan
    • New York
      • Bronx, New York, Verenigde Staten, 10469
        • New York Cancer & Blood Specialists
      • Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • East Setauket, New York, Verenigde Staten, 11733
        • New York Cancer & Blood Specialists
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Oregon
      • Corvallis, Oregon, Verenigde Staten, 97330
        • Good Samaritan Hospital
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Verenigde Staten, 37920
        • University of Tennessee Medical Center
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38120
        • Baptist Cancer Center
    • Texas
      • Tyler, Texas, Verenigde Staten, 75701
        • HOPE Cancer Center of East Texas

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Minstens 18 jaar oud
  • Primaire diagnose van PNH bevestigd door hooggevoelige flowcytometrie
  • Over behandeling met eculizumab. De dosis eculizumab moet gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek stabiel zijn geweest
  • Hb
  • Absoluut aantal reticulocyten > 1,0x ULN bij het screeningsbezoek
  • Aantal bloedplaatjes van >50.000/mm3 bij het screeningsbezoek
  • Absoluut aantal neutrofielen >500/mm3 bij het screeningsbezoek
  • Vaccinatie tegen Neisseria meningitides type A, C, W, Y en B, Streptococcus pneumoniae en Haemophilus influenzae type B (Hib) hetzij binnen 2 jaar voorafgaand aan dosering op dag 1, hetzij binnen 14 dagen na aanvang van de behandeling met APL-2. Tenzij gedocumenteerd bewijs bestaat dat proefpersonen niet reageren op vaccinatie zoals blijkt uit titers of titerniveaus vertonen binnen aanvaardbare lokale limieten
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd (WOCBP) moeten een negatieve zwangerschapstest hebben bij de screening en het bezoek op dag -28 (inloopperiode) en moeten ermee instemmen om in het protocol gedefinieerde anticonceptiemethoden te gebruiken voor de duur van het onderzoek en 90 dagen na hun zwangerschap. laatste dosis studiegeneesmiddel
  • Mannen moeten akkoord gaan met het gebruik van in het protocol gedefinieerde anticonceptiemethoden en ermee instemmen geen sperma te doneren voor de duur van het onderzoek en 90 dagen na hun laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel
  • Bereid en in staat om geïnformeerde toestemming te geven
  • Bereid en in staat om APL-2 zelf toe te dienen (toediening door verzorger is toegestaan)
  • Een body mass index (BMI) ≤35,0 kg/m2 hebben

Uitsluitingscriteria:

  • Actieve bacteriële infectie die niet is verdwenen binnen 14 weken na dag -28 (eerste dosis APL-2)
  • Ontvangen van ijzer, foliumzuur, vitamine B12 en EPO, tenzij de dosis stabiel is, in de 4 weken voorafgaand aan de screening
  • Erfelijke complementdeficiëntie
  • Geschiedenis van beenmergtransplantatie
  • Geschiedenis of aanwezigheid van overgevoeligheid of idiosyncratische reactie op verbindingen gerelateerd aan het onderzoeksproduct of SC-toediening
  • Deelname aan een ander experimenteel geneesmiddelonderzoek of blootstelling aan een ander onderzoeksmiddel binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden (welke van de twee het langst is)
  • Momenteel vrouwen die borstvoeding geven
  • Onvermogen om mee te werken of een aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, het risico van de proefpersoon om aan het onderzoek deel te nemen zou kunnen vergroten of de uitkomst van het onderzoek zou kunnen verstoren

Deze studie omvat cardiale veiligheidsevaluaties. De volgende geschiktheidscriteria voor het hart zijn noodzakelijk om te voorkomen dat de cardiale veiligheidsresultaten worden verstoord:

  • Geschiedenis of familiegeschiedenis van Long QT-syndroom of torsade de pointes, onverklaarbare syncope, syncope door een niet-gecorrigeerde cardiale etiologie of familiegeschiedenis van plotseling overlijden
  • Myocardinfarct, CABG, stenting en/of angioplastiek van de kransslagader of hersenslagader, beroerte, hartoperatie of ziekenhuisopname wegens congestief hartfalen binnen 3 maanden of langer dan klasse 2 Angina pectoris of NYHA hartfalen klasse >2
  • QTcF > 470 ms, PR > 280 ms
  • Mobitz II 2e graads AV-blok, 2:1 AV-blok, hooggradig AV-blok of volledig hartblok, tenzij de patiënt een geïmplanteerde pacemaker of een implanteerbare cardiale defibrillator (ICD) met back-upstimulatiemogelijkheden heeft
  • Anti-aritmica van klasse 1 of klasse 3 ontvangen, of arseen, methadon, ondansetron of pentamidine bij screening
  • Ontvangen van andere QTc-verlengende geneesmiddelen (zie bijlage 4 in rubriek 19.4), in een stabiele dosis gedurende minder dan 3 weken voorafgaand aan de toediening
  • Profylactisch ciprofloxacine, erytromycine of azitromycine ontvangen gedurende minder dan een week voorafgaand aan de eerste dosis studiemedicatie (moet een herhaald screenings-ECG hebben na een week profylactische antibiotica met QTcF < 470 ms)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Pegcetacoplan
1080 mg peccetacoplan subcutaan tweemaal per week of om de drie dagen toegediend.
Geneesmiddel: Pegcetacoplan
Complement (C3) remmer
Andere namen:
  • APL-2
Geneesmiddel: Soliris
Complement (C5) remmer
Actieve vergelijker: Eculizumab
Complement (C5) remmer.
Geneesmiddel: Pegcetacoplan
Complement (C3) remmer
Andere namen:
  • APL-2
Geneesmiddel: Soliris
Complement (C5) remmer

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Least Squares (LS) gemiddelde verandering van baseline tot week 16 in hemoglobine (Hb)-niveau tijdens de RCP
Tijdsspanne: Basislijn en week 16
De uitgangswaarde was het gemiddelde van metingen die werden geregistreerd voordat de eerste dosis pegcetacoplan werd ingenomen, inclusief lokale en centrale laboratoriumwaarden tijdens de screeningperiode. Analyse sloot gegevens vóór de RCP uit en werd gecensureerd voor transfusies.
Basislijn en week 16

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage proefpersonen dat tijdens de RCP geen transfusie nodig had (transfusievermijding).
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 16
Proefpersonen die tijdens de RCP meer dan 1 transfusie hebben ondergaan, worden slechts eenmaal geteld. Proefpersonen die geen transfusie hadden gehad maar zich voor week 16 terugtrokken, werden beschouwd als een transfusie bij de analyse van transfusievermijding.
Dag 1 tot week 16
LS gemiddelde verandering van baseline tot week 16 in absolute reticulocytentelling (ARC) tijdens de RCP
Tijdsspanne: Basislijn en week 16
De uitgangswaarde was het gemiddelde van de beschikbare metingen die werden geregistreerd in het centrale laboratorium voordat de eerste dosis peccetacoplan werd ingenomen. Analyse sloot gegevens vóór de RCP uit en werd gecensureerd voor transfusies.
Basislijn en week 16
LS gemiddelde verandering van baseline tot week 16 in lactaatdehydrogenase (LDH)-niveau tijdens de RCP
Tijdsspanne: Basislijn en week 16
De uitgangswaarde was het gemiddelde van de beschikbare metingen die werden geregistreerd in het centrale laboratorium voordat de eerste dosis peccetacoplan werd ingenomen. Analyse sloot gegevens vóór de RCP uit en werd gecensureerd voor transfusies.
Basislijn en week 16
LS Mean Change from Baseline to Week 16 in Functional Assessment of Chronic Illness Therapy (FACIT) - Vermoeidheidsschaalscore tijdens de RCP
Tijdsspanne: Basislijn en week 16
De FACIT-vermoeidheidsschaal versie 4 is een 13-item Likert-schaalinstrument waarbij de proefpersoon 13 stellingen kreeg voorgelegd en werd gevraagd om hun antwoord aan te geven zoals het van toepassing was op de afgelopen 7 dagen. De 5 mogelijke antwoorden waren 'Helemaal niet' (0), 'Een beetje' (1), 'Enigszins' (2), 'Nog een beetje' (3) en 'Heel veel' (4). Bij 13 uitspraken had de totaalscore een bereik van 0 tot 52. Een hogere score komt overeen met een hogere kwaliteit van leven (QoL). De uitgangswaarde was de laatst beschikbare, niet-ontbrekende waarneming vóór inname van de eerste dosis peccetacoplan. Gegevens verzameld na transfusie zijn uitgesloten van analyse.
Basislijn en week 16
Percentage proefpersonen dat een Hb-respons bereikte bij afwezigheid van transfusies in week 16
Tijdsspanne: Basislijn en week 16
Hb-respons werd gedefinieerd als een toename van ten minste 1 g/dl in Hb ten opzichte van baseline in week 16. De uitgangswaarde was het gemiddelde van metingen die werden geregistreerd voordat de eerste dosis pegcetacoplan werd ingenomen, inclusief lokale en centrale laboratoriumwaarden tijdens de screeningperiode. Analyse sloot gegevens vóór de RCP uit en werd gecensureerd voor transfusies.
Basislijn en week 16
Percentage proefpersonen dat normalisatie van reticulocyten bereikte bij afwezigheid van transfusies in week 16
Tijdsspanne: Week 16
Normalisatie van reticulocyten werd gedefinieerd als de ARC onder de bovengrens van het geslachtsspecifieke normale bereik in week 16, gecensureerd voor transfusies. Proefpersonen die tussen dag 1 en week 16 een transfusie kregen of zich terugtrokken zonder werkzaamheidsgegevens te verstrekken in week 16, werden geclassificeerd als non-responders.
Week 16
Percentage proefpersonen dat Hb-normalisatie bereikte bij afwezigheid van transfusies in week 16
Tijdsspanne: Week 16
Hb-normalisatie werd gedefinieerd als een Hb-waarde boven de ondergrens van het normale bereik in week 16, gecensureerd voor transfusies. Proefpersonen die tussen dag 1 en week 16 een transfusie kregen of zich terugtrokken zonder werkzaamheidsgegevens te verstrekken in week 16, worden geclassificeerd als niet-normalisatie.
Week 16
LS gemiddelde verandering van baseline tot week 16 in indirecte bilirubinespiegel tijdens de RCP
Tijdsspanne: Basislijn en week 16
De uitgangswaarde was het gemiddelde van de beschikbare metingen die werden geregistreerd in het centrale laboratorium voordat de eerste dosis peccetacoplan werd ingenomen. Analyse sloot gegevens vóór de RCP uit en werd gecensureerd voor transfusies.
Basislijn en week 16
LS gemiddelde verandering van baseline tot week 16 in haptoglobineniveau tijdens de RCP
Tijdsspanne: Basislijn en week 16
De uitgangswaarde was het gemiddelde van de beschikbare metingen die werden geregistreerd in het centrale laboratorium voordat de eerste dosis peccetacoplan werd ingenomen. Analyse sloot gegevens vóór de RCP uit en werd gecensureerd voor transfusies.
Basislijn en week 16
LS gemiddelde verandering van baseline tot week 16 in Linear Analog Scale Assessment (LASA)-scores tijdens de RCP
Tijdsspanne: Basislijn en week 16
De LASA bestaat uit 3 items, waarbij de respondenten werd gevraagd om hun waargenomen niveau van functioneren te beoordelen. Specifieke domeinen waren onder meer het activiteitenniveau, het vermogen om dagelijkse activiteiten uit te voeren en een item voor de algehele kwaliteit van leven. Hun niveau van functioneren werd gerapporteerd op een schaal van 0 tot 100, waarbij 0 staat voor "zo laag als maar kan" en 100 voor "zo hoog als maar kan". De gecombineerde score varieerde van 0 tot 300, waarbij hogere scores overeenkwamen met een hogere KvL.
Basislijn en week 16
LS Mean Change from Baseline to Week 16 in European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC) Quality of Life Questionnaire - Core 30 Scale (QLQ-C30) Scores tijdens de RCP
Tijdsspanne: Basislijn en week 16
De EORTC QLQ-C30-vragenlijst (versie 3.0) bestaat uit 30 vragen bestaande uit zowel multi-itemschalen als single-item-metingen om de algehele kwaliteit van leven bij proefpersonen te beoordelen. Vragen worden aangeduid door functionele schalen, symptoomschalen en algemene kwaliteit van leven/algemene ervaren gezondheidsstatus. Voor de eerste 28 vragen zijn de 4 mogelijke antwoorden "Helemaal niet" (1), "Een beetje" (2), "Nogal een beetje" (3) en "Heel veel" (4). Voor de overige 2 vragen wordt het antwoord gevraagd op een 7-puntsschaal van 1 ('Zeer slecht') tot 7 ('Uitstekend'). De onbewerkte schaalscores werden lineair getransformeerd, wat schaalscores opleverde die varieerden van 0% tot 100%. Een hoge schaalscore staat voor een hoger responsniveau. Dus voor de functionele schalen en de globale gezondheidsstatus duidt een hogere score op een betere KvL, terwijl dit voor de symptoomschaalscores wordt geïmpliceerd door een lagere score.
Basislijn en week 16
Totaal aantal PRBC-eenheden getransfundeerd tijdens de RCP
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 16
Van proefpersonen die zich tijdens de RCP vóór week 16 terugtrokken, wordt het aantal PRBC-eenheden geschat op basis van de duur dat ze in het onderzoek zaten.
Dag 1 tot week 16
Gemiddelde verandering van baseline tot week 48 in Hb-spiegel tijdens de behandelingsperiode
Tijdsspanne: Basislijn en week 48
De uitgangswaarde was het gemiddelde van metingen die werden geregistreerd voordat de eerste dosis pegcetacoplan werd ingenomen, inclusief lokale en centrale laboratoriumwaarden tijdens de screeningperiode. Analyse sloot gegevens vóór de RCP uit en werd gecensureerd voor transfusies.
Basislijn en week 48
Gemiddelde verandering van week 17 tot week 48 in Hb-niveau tijdens de open-labelperiode
Tijdsspanne: Week 17 en week 48
De uitgangswaarde was het gemiddelde van metingen die werden geregistreerd voordat de eerste dosis pegcetacoplan werd ingenomen, inclusief lokale en centrale laboratoriumwaarden tijdens de screeningperiode. Analyse sloot gegevens vóór de RCP uit en werd gecensureerd voor transfusies.
Week 17 en week 48
Gemiddelde verandering van baseline tot week 48 in ARC tijdens de behandelingsperiode
Tijdsspanne: Basislijn en week 48
De uitgangswaarde was het gemiddelde van de beschikbare metingen die werden geregistreerd in het centrale laboratorium voordat de eerste dosis peccetacoplan werd ingenomen. Analyse sloot gegevens vóór de RCP uit en werd gecensureerd voor transfusies.
Basislijn en week 48
Gemiddelde verandering van week 17 tot week 48 in ARC tijdens de open-labelperiode
Tijdsspanne: Week 17 en week 48
De uitgangswaarde was het gemiddelde van de beschikbare metingen die werden geregistreerd in het centrale laboratorium voordat de eerste dosis peccetacoplan werd ingenomen. Analyse sloot gegevens vóór de RCP uit en werd gecensureerd voor transfusies.
Week 17 en week 48
Gemiddelde verandering van baseline tot week 48 in LDH-niveau tijdens de behandelingsperiode
Tijdsspanne: Basislijn en week 48
De uitgangswaarde was het gemiddelde van de beschikbare metingen die werden geregistreerd in het centrale laboratorium voordat de eerste dosis peccetacoplan werd ingenomen. Analyse sloot gegevens vóór de RCP uit en werd gecensureerd voor transfusies.
Basislijn en week 48
Gemiddelde verandering van week 17 tot week 48 in LDH-niveau tijdens de open-labelperiode
Tijdsspanne: Week 17 en week 48
De uitgangswaarde was het gemiddelde van de beschikbare metingen die werden geregistreerd in het centrale laboratorium voordat de eerste dosis peccetacoplan werd ingenomen. Analyse sloot gegevens vóór de RCP uit en werd gecensureerd voor transfusies.
Week 17 en week 48
Gemiddelde verandering van baseline tot week 48 in FACIT-vermoeidheidsschaalscore tijdens de behandelingsperiode
Tijdsspanne: Basislijn en week 48
De FACIT-vermoeidheidsschaal versie 4 is een 13-item Likert-schaalinstrument waarbij de proefpersoon 13 stellingen kreeg voorgelegd en werd gevraagd om hun antwoord aan te geven zoals het van toepassing was op de afgelopen 7 dagen. De 5 mogelijke antwoorden waren 'Helemaal niet' (0), 'Een beetje' (1), 'Enigszins' (2), 'Nog een beetje' (3) en 'Heel veel' (4). Bij 13 uitspraken had de totaalscore een bereik van 0 tot 52. Een hogere score komt overeen met een hogere KvL. De uitgangswaarde was de laatst beschikbare, niet-ontbrekende waarneming vóór inname van de eerste dosis peccetacoplan. Gegevens verzameld na transfusie zijn uitgesloten van analyse.
Basislijn en week 48
Gemiddelde verandering van week 17 tot week 48 in FACIT-vermoeidheidsschaalscore tijdens de open-labelperiode
Tijdsspanne: Week 17 en week 48
De FACIT-vermoeidheidsschaal is een Likert-schaalinstrument met 13 items waarbij de proefpersoon 13 uitspraken te zien kreeg en werd gevraagd om hun reactie aan te geven zoals die van toepassing was op de afgelopen 7 dagen. De 5 mogelijke antwoorden waren 'Helemaal niet' (0), 'Een beetje' (1), 'Enigszins' (2), 'Nog een beetje' (3) en 'Heel veel' (4). Bij 13 uitspraken had de totaalscore een bereik van 0 tot 52. Een hogere score komt overeen met een hogere KvL.
Week 17 en week 48
Gemiddelde verandering van baseline tot week 48 in LASA-scores tijdens de behandelingsperiode
Tijdsspanne: Basislijn en week 48
De LASA bestaat uit 3 items, waarbij de respondenten werd gevraagd om hun waargenomen niveau van functioneren te beoordelen. Specifieke domeinen waren onder meer het activiteitenniveau, het vermogen om dagelijkse activiteiten uit te voeren en een item voor de algehele kwaliteit van leven. Hun niveau van functioneren werd gerapporteerd op een schaal van 0 tot 100, waarbij 0 staat voor "zo laag als maar kan" en 100 voor "zo hoog als maar kan". De gecombineerde score varieerde van 0 tot 300, waarbij hogere scores overeenkwamen met een hogere KvL.
Basislijn en week 48
Gemiddelde verandering van week 17 tot week 48 in LASA-scores tijdens de open-labelperiode
Tijdsspanne: Week 17 en week 48
De FACIT-vermoeidheidsschaal is een Likert-schaalinstrument met 13 items waarbij de proefpersoon 13 uitspraken te zien kreeg en werd gevraagd om hun reactie aan te geven zoals die van toepassing was op de afgelopen 7 dagen. De 5 mogelijke antwoorden waren 'Helemaal niet' (0), 'Een beetje' (1), 'Enigszins' (2), 'Nog een beetje' (3) en 'Heel veel' (4). Bij 13 uitspraken had de totaalscore een bereik van 0 tot 52. Een hogere score komt overeen met een hogere KvL.
Week 17 en week 48
Gemiddelde verandering van baseline tot week 48 in QLQ-C30-scores tijdens de behandelingsperiode
Tijdsspanne: Basislijn en week 48
De EORTC QLQ-C30-vragenlijst (versie 3.0) bestaat uit 30 vragen bestaande uit zowel multi-itemschalen als single-item-metingen om de algehele kwaliteit van leven bij proefpersonen te beoordelen. Vragen worden aangeduid door functionele schalen, symptoomschalen en algemene kwaliteit van leven/algemene ervaren gezondheidsstatus. Voor de eerste 28 vragen zijn de 4 mogelijke antwoorden 'helemaal niet' (1), 'een beetje' (2), 'nogal wat' (3) en 'heel veel' (4). Voor de overige 2 vragen wordt het antwoord gevraagd op een 7-puntsschaal van 1 ('Zeer slecht') tot 7 ('Uitstekend'). De onbewerkte schaalscores werden lineair getransformeerd, wat schaalscores opleverde die varieerden van 0% tot 100%. Een hoge schaalscore staat voor een hoger responsniveau. Dus voor de functionele schalen en de globale gezondheidsstatus duidt een hogere score op een betere KvL, terwijl dit voor de symptoomschaalscores wordt geïmpliceerd door een lagere score.
Basislijn en week 48
Gemiddelde verandering van week 17 tot week 48 in QLQ-C30-scores tijdens de open-labelperiode
Tijdsspanne: Week 17 en week 48
De EORTC QLQ-C30-vragenlijst (versie 3.0) bestaat uit 30 vragen bestaande uit zowel multi-itemschalen als single-item-metingen om de algehele kwaliteit van leven bij proefpersonen te beoordelen. Vragen worden aangeduid door functionele schalen, symptoomschalen en algemene kwaliteit van leven/algemene ervaren gezondheidsstatus. Voor de eerste 28 vragen zijn de 4 mogelijke antwoorden 'helemaal niet' (1), 'een beetje' (2), 'nogal wat' (3) en 'heel veel' (4). Voor de overige 2 vragen wordt het antwoord gevraagd op een 7-puntsschaal van 1 ('Zeer slecht') tot 7 ('Uitstekend'). De onbewerkte schaalscores werden lineair getransformeerd, wat schaalscores opleverde die varieerden van 0% tot 100%. Een hoge schaalscore staat voor een hoger responsniveau. Dus voor de functionele schalen en de globale gezondheidsstatus duidt een hogere score op een betere KvL, terwijl dit voor de symptoomschaalscores wordt geïmpliceerd door een lagere score.
Week 17 en week 48
Totaal aantal getransfundeerde PRBC-eenheden tijdens de open-labelperiode
Tijdsspanne: Week 17 tot week 48
Het aantal eenheden PRBC dat is getransfundeerd aan proefpersonen in de open-labelperiode wordt gerapporteerd.
Week 17 tot week 48

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

14 juni 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

14 november 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

13 augustus 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 april 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 april 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 april 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 maart 2022

Laatst geverifieerd

1 maart 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • APL2-302

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Pegcetacoplan

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Colombia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren