Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке эффективности и безопасности APL-2 у пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ)

1 марта 2022 г. обновлено: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Рандомизированное, многоцентровое, открытое, контролируемое исследование фазы III для оценки эффективности и безопасности APL-2 у пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ)

Оценка эффективности и безопасности АПЛ-2 у пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

80

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Австралия, 3000
        • Royal Melbourne Hospital
  • Бельгия
    • Vlaams-Brabant
      • Woluwe-Saint-Lambert, Vlaams-Brabant, Бельгия, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
    • West-Vlaanderen
      • Roeselare, West-Vlaanderen, Бельгия, 8800
        • AZ Delta Campus Wilgenstraat
  • Германия
      • Hamburg, Германия, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf
    • Baden-Württemberg
      • Ulm, Baden-Württemberg, Германия, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm
    • North Rhine-Westphalia
      • Aachen, North Rhine-Westphalia, Германия, 52074
        • Uniklinik RWTH Aachen
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Германия, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
  • Испания
      • Las Palmas De Gran Canaria, Испания, 35010
        • Hospital Universitario de Gran Canaria Dr. Negrin
      • Valencia, Испания, 46026
        • Hospital Universitario Politécnico La Fe
  • Канада
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Канада, T6G 2G3
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M9A1G2
        • Toronto General Hospital
  • Корея, Республика
      • Bucheon, Корея, Республика, 14584
        • Soonchunhyang University Bucheon Hospital
      • Daejeon, Корея, Республика, 35015
        • Chungnam national university hospital
      • Seoul, Корея, Республика, 06351
        • Samsung Medical Center
  • Российская Федерация
      • Saint Petersburg, Российская Федерация, 197022
        • Pavlov First Saint Petersburg State Medical University
      • Saint Petersburg, Российская Федерация, 197022
        • Pavlov First Saint Petersburg State Medical University of Russian Ministry of Health
      • Tyumen, Российская Федерация, 625023
        • Institution of Health Care of Tyumen Region
  • Соединенное Королевство
      • Leeds, Соединенное Королевство, LS9 7TF
        • St. James' Institute of Oncology, Leeds Teaching Hospitals
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90033
        • University of Southern California
      • Santa Monica, California, Соединенные Штаты, 90403
        • Sarcoma Oncology Research Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Соединенные Штаты, 80204
        • Denver Health
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20057
        • Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32256
        • Cancer Specialists of North Florida
      • Miami Lakes, Florida, Соединенные Штаты, 33014
        • Lakes Research
      • Orange City, Florida, Соединенные Штаты, 32763
        • Mid Florida Hematology and Oncology
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Winship Cancer Institute of Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46260
        • Investigative Clinical Research of Indiana
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49503
        • Cancer & Hematology Centers of Western Michigan
    • New York
      • Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10469
        • New York Cancer & Blood Specialists
      • Buffalo, New York, Соединенные Штаты, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • East Setauket, New York, Соединенные Штаты, 11733
        • New York Cancer & Blood Specialists
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Oregon
      • Corvallis, Oregon, Соединенные Штаты, 97330
        • Good Samaritan Hospital
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37920
        • University of Tennessee Medical Center
      • Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38120
        • Baptist Cancer Center
    • Texas
      • Tyler, Texas, Соединенные Штаты, 75701
        • HOPE Cancer Center of East Texas
  • Франция
      • Annecy, Франция, 74374
        • Centre Hospitalier Annecy Genevois
      • Chalon-sur-Saône, Франция, 71100
        • Centre Hospitalier William Morey
      • Lille, Франция, 59037
        • Centre Hospitalier Universitaire de Lille
      • Marseille, Франция, 13009
        • Institut Paoli-Calmettes Marseille
      • Paris, Франция, 75010
        • Hopital Saint-Louis
      • Pierre-Bénite, Франция, 69495
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
      • Saint-Quentin, Франция, 02321
        • Centre Hospitalier de Saint-Quentin
      • Toulouse, Франция, 31059
        • Institut Universitaire du Cancer Toulouse - Oncopole
  • Япония
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Япония, 453-8511
        • Japanese Red Cross Nagoya Daiichi Hospital
      • Showa-ku, Aichi, Япония, 453-8650
        • Japanese Red Cross Nagoya Daini Hospital
    • Ibaraki
      • Tsukuba, Ibaraki, Япония, 305-8576
        • University of Tsukuba Hospital
    • Nagano
      • Matsumoto, Nagano, Япония, 390-8621
        • Shinshu University Hospital
    • Okayama
      • Okayama-shi, Okayama, Япония, 700-8558
        • Okayama University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Япония, 113-8421
        • Juntendo University Hospital
      • Shinagawa-ku, Tokyo, Япония, 141-8625
        • NTT Medical Center Tokyo
    • Wakayama
      • Tanabe, Wakayama, Япония, 646-8588
        • Kinan Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Не моложе 18 лет
  • Первичный диагноз ПНГ, подтвержденный высокочувствительной проточной цитометрией
  • На фоне лечения экулизумабом. Доза экулизумаба должна быть стабильной в течение как минимум 3 месяцев до скринингового визита.
  • Hb
  • Абсолютное количество ретикулоцитов > 1,0x ULN на скрининговом визите
  • Количество тромбоцитов >50 000/мм3 на скрининговом визите
  • Абсолютное количество нейтрофилов > 500/мм3 на скрининговом визите
  • Вакцинация против Neisseria meningitides типов A, C, W, Y и B, Streptococcus pneumoniae и Haemophilus influenzae типа B (Hib) либо в течение 2 лет до введения дозы в первый день, либо в течение 14 дней после начала лечения APL-2. Если не существует документированных доказательств того, что субъекты не реагируют на вакцинацию, о чем свидетельствуют титры или уровни титров находятся в допустимых местных пределах.
  • Женщины детородного возраста (WOCBP) должны иметь отрицательный результат теста на беременность во время скрининга и визита на 28-й день (вводной период) и должны дать согласие на использование определенных в протоколе методов контрацепции на протяжении всего исследования и в течение 90 дней после его окончания. последняя доза исследуемого препарата
  • Мужчины должны согласиться использовать определенные в протоколе методы контрацепции и согласиться воздерживаться от донорства спермы на время исследования и в течение 90 дней после приема последней дозы исследуемого препарата.
  • Желание и возможность дать информированное согласие
  • Желание и способность самостоятельно вводить APL-2 (введение опекуном будет разрешено)
  • Иметь индекс массы тела (ИМТ) ≤35,0 кг/м2

Критерий исключения:

  • Активная бактериальная инфекция, которая не разрешилась в течение 14 недель после 28-го дня (первая доза APL-2)
  • Прием железа, фолиевой кислоты, витамина B12 и ЭПО, если доза не стабильна, за 4 недели до скрининга
  • Наследственный дефицит комплемента
  • История трансплантации костного мозга
  • История или наличие гиперчувствительности или идиосинкразической реакции на соединения, связанные с исследуемым продуктом или подкожным введением
  • Участие в испытании любого другого исследуемого препарата или воздействие другого исследуемого агента в течение 30 дней или 5 периодов полувыведения (в зависимости от того, что дольше)
  • В настоящее время кормящие женщины
  • Неспособность к сотрудничеству или любое условие, которое, по мнению исследователя, может увеличить риск участия субъекта в исследовании или исказить результаты исследования.

Это исследование включает оценку сердечной безопасности. Следующие кардиологические критерии приемлемости необходимы, чтобы избежать искажения результатов безопасности сердца:

  • История или семейный анамнез синдрома удлиненного интервала QT или torsade de pointes, необъяснимого обморока, обморока от нескорректированной сердечной этиологии или семейного анамнеза внезапной смерти
  • Инфаркт миокарда, коронарное шунтирование, стентирование коронарных или церебральных артерий и/или ангиопластика, инсульт, кардиохирургия или госпитализация по поводу застойной сердечной недостаточности в течение 3 месяцев или выше, чем класс 2, стенокардия стенокардии или класс сердечной недостаточности NYHA >2
  • QTcF > 470 мс, PR > 280 мс
  • Мобитц II АВ-блокада 2-й степени, АВ-блокада 2:1, АВ-блокада высокой степени или полная сердечная блокада, если у пациента нет имплантированного кардиостимулятора или имплантируемого сердечного дефибриллятора (ИКД) с возможностью резервной кардиостимуляции
  • Прием антиаритмических препаратов класса 1 или класса 3 или мышьяка, метадона, ондансетрона или пентамидина при скрининге
  • Прием любых других препаратов, удлиняющих интервал QTc (см. Приложение 4 в Разделе 19.4), в стабильной дозе менее чем за 3 недели до введения дозы
  • Профилактический прием ципрофлоксацина, эритромицина или азитромицина менее чем за одну неделю до первой дозы исследуемого препарата (должна быть повторная скрининговая ЭКГ после одной недели профилактического приема антибиотиков с QTcF <470 мс)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Пегцетакоплан
1080 мг пегцетакоплана вводят подкожно два раза в неделю или каждые три дня.
Лекарство: Пегцетакоплан
Ингибитор комплемента (C3)
Другие имена:
  • АПЛ-2
Лекарство: Солирис
Ингибитор комплемента (C5)
Активный компаратор: Экулизумаб
Ингибитор комплемента (С5).
Лекарство: Пегцетакоплан
Ингибитор комплемента (C3)
Другие имена:
  • АПЛ-2
Лекарство: Солирис
Ингибитор комплемента (C5)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Метод наименьших квадратов (LS) означает изменение уровня гемоглобина (Hb) от исходного уровня до 16-й недели во время RCP
Временное ограничение: Исходный уровень и 16-я неделя
Базовый уровень представлял собой среднее значение измерений, зарегистрированных до приема первой дозы пегцетакоплана, которое включало местные и центральные лабораторные показатели в течение периода скрининга. Анализ исключил данные до RCP и был подвергнут цензуре для переливаний.
Исходный уровень и 16-я неделя

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент субъектов, которым не потребовалось переливание (избегание переливания) во время RCP
Временное ограничение: С 1 дня по 16 неделю
Субъекты, перенесшие более 1 переливания во время RCP, учитываются только один раз. Субъекты, которым не делали переливание крови, но которые отказались от участия в исследовании до 16-й недели, считались получавшими переливание при анализе уклонения от переливания крови.
С 1 дня по 16 неделю
LS Среднее изменение абсолютного числа ретикулоцитов (ARC) от исходного уровня до 16-й недели во время RCP
Временное ограничение: Исходный уровень и 16-я неделя
Исходным уровнем было среднее значение доступных измерений, зарегистрированных в центральной лаборатории до приема первой дозы пегцетакоплана. Анализ исключил данные до RCP и был подвергнут цензуре для переливаний.
Исходный уровень и 16-я неделя
LS Среднее изменение от исходного уровня до 16-й недели уровня лактатдегидрогеназы (ЛДГ) во время RCP
Временное ограничение: Исходный уровень и 16-я неделя
Исходным уровнем было среднее значение доступных измерений, зарегистрированных в центральной лаборатории до приема первой дозы пегцетакоплана. Анализ исключил данные до RCP и был подвергнут цензуре для переливаний.
Исходный уровень и 16-я неделя
Среднее изменение LS по сравнению с исходным уровнем на 16-й неделе в функциональной оценке терапии хронических заболеваний (FACIT) — оценка по шкале усталости во время RCP
Временное ограничение: Исходный уровень и 16-я неделя
Шкала FACIT-усталости, версия 4, представляет собой инструмент по шкале Лайкерта из 13 пунктов, в котором испытуемому было представлено 13 утверждений, и его попросили указать свой ответ, относящийся к прошлым 7 дням. Пять возможных ответов: «Нисколько» (0), «Немного» (1), «Чуть-чуть» (2), «Совсем немного» (3) и «Очень сильно» (4). При 13 утверждениях общий балл колебался от 0 до 52. Более высокий балл соответствует более высокому качеству жизни (QoL). Исходным уровнем было последнее доступное, не пропущенное наблюдение перед приемом первой дозы пегцетакоплана. Данные, собранные после переливания, исключаются из анализа.
Исходный уровень и 16-я неделя
Процент субъектов, достигших ответа гемоглобина при отсутствии трансфузий на 16-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень и 16-я неделя
Реакция Hb определялась как увеличение Hb не менее чем на 1 г/дл по сравнению с исходным уровнем на 16-й неделе. Базовый уровень представлял собой среднее значение измерений, зарегистрированных до приема первой дозы пегцетакоплана, которое включало местные и центральные лабораторные показатели в течение периода скрининга. Анализ исключил данные до RCP и был подвергнут цензуре для переливаний.
Исходный уровень и 16-я неделя
Процент субъектов, достигших нормализации ретикулоцитов при отсутствии трансфузий на 16-й неделе
Временное ограничение: Неделя 16
Нормализация ретикулоцитов определялась как значение ARC ниже верхнего предела нормального диапазона для определенного пола на 16-й неделе, цензурировано для переливаний. Субъекты, получившие переливание между 1-м днем ​​и 16-й неделей или вышедшие из исследования без предоставления данных об эффективности на 16-й неделе, были классифицированы как не ответившие на лечение.
Неделя 16
Процент субъектов, достигших нормализации уровня гемоглобина при отсутствии трансфузий на 16-й неделе
Временное ограничение: Неделя 16
Нормализация гемоглобина определялась как повышение уровня гемоглобина выше нижнего предела нормального диапазона на 16-й неделе, цензурировано для трансфузий. Субъекты, получившие переливание между 1-м днем ​​и 16-й неделей или вышедшие из исследования без предоставления данных об эффективности на 16-й неделе, классифицируются как ненормализованные.
Неделя 16
LS Среднее изменение от исходного уровня до 16-й недели уровня непрямого билирубина во время RCP
Временное ограничение: Исходный уровень и 16-я неделя
Исходным уровнем было среднее значение доступных измерений, зарегистрированных в центральной лаборатории до приема первой дозы пегцетакоплана. Анализ исключил данные до RCP и был подвергнут цензуре для переливаний.
Исходный уровень и 16-я неделя
LS Среднее изменение от исходного уровня до 16-й недели уровня гаптоглобина во время RCP
Временное ограничение: Исходный уровень и 16-я неделя
Исходным уровнем было среднее значение доступных измерений, зарегистрированных в центральной лаборатории до приема первой дозы пегцетакоплана. Анализ исключил данные до RCP и был подвергнут цензуре для переливаний.
Исходный уровень и 16-я неделя
LS Среднее изменение от исходного уровня до 16-й недели в баллах оценки по линейной аналоговой шкале (LASA) во время RCP
Временное ограничение: Исходный уровень и 16-я неделя
LASA состоит из 3 пунктов, в которых респондентов просили оценить воспринимаемый ими уровень функционирования. Конкретные домены включали уровень активности, способность выполнять повседневные действия и элемент общего качества жизни. Их уровень функционирования оценивался по шкале от 0 до 100, где 0 означает «настолько низко, насколько это возможно», а 100 означает «настолько высоко, насколько это возможно». Суммарный балл варьировался от 0 до 300, причем более высокие баллы соответствовали более высокому качеству жизни.
Исходный уровень и 16-я неделя
LS Среднее изменение от исходного уровня к 16-й неделе в опроснике качества жизни Европейской организации по исследованию и лечению рака (EORTC) — баллы по базовой шкале 30 (QLQ-C30) во время RCP
Временное ограничение: Исходный уровень и 16-я неделя
Анкета EORTC QLQ-C30 (версия 3.0) состоит из 30 вопросов, состоящих как из шкал с несколькими пунктами, так и из показателей по одному пункту для оценки общего качества жизни субъектов. Вопросы обозначены по функциональным шкалам, шкалам симптомов и общему качеству жизни субъекта/общему воспринимаемому состоянию здоровья. На первые 28 вопросов возможны 4 варианта ответа: «Совсем нет» (1), «Чуть-чуть» (2), «Совсем немного» (3) и «Очень сильно» (4). На оставшиеся 2 вопроса требуется ответ по 7-балльной шкале от 1 («Очень плохо») до 7 («Отлично»). Необработанные баллы по шкале были линейно преобразованы, в результате чего баллы по шкале находились в диапазоне от 0% до 100%. Высокий балл по шкале представляет более высокий уровень ответа. Следовательно, для функциональных шкал и общего состояния здоровья более высокий балл указывает на лучшее качество жизни, в то время как для баллов по шкале симптомов это подразумевается более низким баллом.
Исходный уровень и 16-я неделя
Общее количество единиц PRBC, перелитых во время RCP
Временное ограничение: С 1 дня по 16 неделю
У субъектов, прекративших участие во время RCP до 16-й недели, количество единиц PRBC будет оцениваться исходя из продолжительности их участия в исследовании.
С 1 дня по 16 неделю
Среднее изменение уровня гемоглобина от исходного уровня до 48-й недели в течение периода лечения
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 48
Базовый уровень представлял собой среднее значение измерений, зарегистрированных до приема первой дозы пегцетакоплана, которое включало местные и центральные лабораторные показатели в течение периода скрининга. Анализ исключил данные до RCP и был подвергнут цензуре для переливаний.
Исходный уровень и неделя 48
Среднее изменение уровня гемоглобина с 17-й по 48-ю неделю в течение открытого периода
Временное ограничение: Неделя 17 и неделя 48
Базовый уровень представлял собой среднее значение измерений, зарегистрированных до приема первой дозы пегцетакоплана, которое включало местные и центральные лабораторные показатели в течение периода скрининга. Анализ исключил данные до RCP и был подвергнут цензуре для переливаний.
Неделя 17 и неделя 48
Среднее изменение ARC от исходного уровня до 48-й недели в течение периода лечения
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 48
Исходным уровнем было среднее значение доступных измерений, зарегистрированных в центральной лаборатории до приема первой дозы пегцетакоплана. Анализ исключил данные до RCP и был подвергнут цензуре для переливаний.
Исходный уровень и неделя 48
Среднее изменение с 17-й по 48-ю неделю в ARC в течение открытого периода
Временное ограничение: Неделя 17 и неделя 48
Исходным уровнем было среднее значение доступных измерений, зарегистрированных в центральной лаборатории до приема первой дозы пегцетакоплана. Анализ исключил данные до RCP и был подвергнут цензуре для переливаний.
Неделя 17 и неделя 48
Среднее изменение уровня ЛДГ от исходного уровня до недели 48 в течение периода лечения
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 48
Исходным уровнем было среднее значение доступных измерений, зарегистрированных в центральной лаборатории до приема первой дозы пегцетакоплана. Анализ исключил данные до RCP и был подвергнут цензуре для переливаний.
Исходный уровень и неделя 48
Среднее изменение уровня ЛДГ с 17-й по 48-ю неделю в течение открытого периода
Временное ограничение: Неделя 17 и неделя 48
Исходным уровнем было среднее значение доступных измерений, зарегистрированных в центральной лаборатории до приема первой дозы пегцетакоплана. Анализ исключил данные до RCP и был подвергнут цензуре для переливаний.
Неделя 17 и неделя 48
Среднее изменение балла по шкале FACIT-Fatigue от исходного уровня до 48-й недели в течение периода лечения
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 48
Шкала FACIT-усталости, версия 4, представляет собой инструмент по шкале Лайкерта из 13 пунктов, в котором испытуемому было представлено 13 утверждений, и его попросили указать свой ответ, относящийся к прошлым 7 дням. Пять возможных ответов: «Нисколько» (0), «Немного» (1), «Чуть-чуть» (2), «Совсем немного» (3) и «Очень сильно» (4). При 13 утверждениях общий балл колебался от 0 до 52. Более высокий балл соответствует более высокому качеству жизни. Исходным уровнем было последнее доступное, не пропущенное наблюдение перед приемом первой дозы пегцетакоплана. Данные, собранные после переливания, исключаются из анализа.
Исходный уровень и неделя 48
Среднее изменение с 17-й по 48-ю неделю в баллах по шкале FACIT-Fatigue в течение открытого периода
Временное ограничение: Неделя 17 и неделя 48
Шкала FACIT-усталости представляет собой инструмент по шкале Лайкерта из 13 пунктов, в котором испытуемому было представлено 13 утверждений, и его попросили указать свой ответ, относящийся к прошлым 7 дням. Пять возможных ответов: «Нисколько» (0), «Немного» (1), «Чуть-чуть» (2), «Совсем немного» (3) и «Очень сильно» (4). При 13 утверждениях общий балл колебался от 0 до 52. Более высокий балл соответствует более высокому качеству жизни.
Неделя 17 и неделя 48
Среднее изменение показателей LASA от исходного уровня до 48-й недели в течение периода лечения
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 48
LASA состоит из 3 пунктов, в которых респондентов просили оценить воспринимаемый ими уровень функционирования. Конкретные домены включали уровень активности, способность выполнять повседневные действия и элемент общего качества жизни. Их уровень функционирования оценивался по шкале от 0 до 100, где 0 означает «настолько низко, насколько это возможно», а 100 означает «настолько высоко, насколько это возможно». Суммарный балл варьировался от 0 до 300, причем более высокие баллы соответствовали более высокому качеству жизни.
Исходный уровень и неделя 48
Среднее изменение показателей LASA с 17-й по 48-ю неделю в течение периода открытого исследования
Временное ограничение: Неделя 17 и неделя 48
Шкала FACIT-усталости представляет собой инструмент по шкале Лайкерта из 13 пунктов, в котором испытуемому было представлено 13 утверждений, и его попросили указать свой ответ, относящийся к прошлым 7 дням. Пять возможных ответов: «Нисколько» (0), «Немного» (1), «Чуть-чуть» (2), «Совсем немного» (3) и «Очень сильно» (4). При 13 утверждениях общий балл колебался от 0 до 52. Более высокий балл соответствует более высокому качеству жизни.
Неделя 17 и неделя 48
Среднее изменение показателей QLQ-C30 от исходного уровня до 48-й недели в течение периода лечения
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 48
Анкета EORTC QLQ-C30 (версия 3.0) состоит из 30 вопросов, состоящих как из шкал с несколькими пунктами, так и из показателей по одному пункту для оценки общего качества жизни субъектов. Вопросы обозначены по функциональным шкалам, шкалам симптомов и общему качеству жизни субъекта/общему воспринимаемому состоянию здоровья. На первые 28 вопросов возможны 4 варианта ответа: «Совсем нет» (1), «Немного» (2), «Совсем немного» (3) и «Очень сильно» (4). На оставшиеся 2 вопроса требуется ответ по 7-балльной шкале от 1 («Очень плохо») до 7 («Отлично»). Необработанные баллы по шкале были линейно преобразованы, в результате чего баллы по шкале находились в диапазоне от 0% до 100%. Высокий балл по шкале представляет более высокий уровень ответа. Следовательно, для функциональных шкал и общего состояния здоровья более высокий балл указывает на лучшее качество жизни, в то время как для баллов по шкале симптомов это подразумевается более низким баллом.
Исходный уровень и неделя 48
Среднее изменение показателей QLQ-C30 с 17-й по 48-ю неделю в течение открытого периода
Временное ограничение: Неделя 17 и неделя 48
Анкета EORTC QLQ-C30 (версия 3.0) состоит из 30 вопросов, состоящих как из шкал с несколькими пунктами, так и из показателей по одному пункту для оценки общего качества жизни субъектов. Вопросы обозначены по функциональным шкалам, шкалам симптомов и общему качеству жизни субъекта/общему воспринимаемому состоянию здоровья. На первые 28 вопросов возможны 4 варианта ответа: «Совсем нет» (1), «Немного» (2), «Совсем немного» (3) и «Очень сильно» (4). На оставшиеся 2 вопроса требуется ответ по 7-балльной шкале от 1 («Очень плохо») до 7 («Отлично»). Необработанные баллы по шкале были линейно преобразованы, в результате чего баллы по шкале находились в диапазоне от 0% до 100%. Высокий балл по шкале представляет более высокий уровень ответа. Следовательно, для функциональных шкал и общего состояния здоровья более высокий балл указывает на лучшее качество жизни, в то время как для баллов по шкале симптомов это подразумевается более низким баллом.
Неделя 17 и неделя 48
Общее количество единиц PRBC, перелитых в течение открытого периода
Временное ограничение: С 17 по 48 неделю
Сообщается о количестве единиц PRBC, перелитых субъектам в открытом периоде.
С 17 по 48 неделю

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

14 июня 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

14 ноября 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

13 августа 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

10 апреля 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

10 апреля 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

18 апреля 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 марта 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

1 марта 2022 г.

Последняя проверка

1 марта 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • APL2-302

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться