Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til APL-2 hos pasienter med paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH)

1. mars 2022 oppdatert av: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

En fase III, randomisert, multisenter, åpen etikett, aktiv komparatorkontrollert studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til APL-2 hos pasienter med paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH)

Evaluering av effektiviteten og sikkerheten til APL-2 hos pasienter med paroksysmal nattlig hemoglobinuri

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

80

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3000
        • Royal Melbourne Hospital
  • Belgia
    • Vlaams-Brabant
      • Woluwe-Saint-Lambert, Vlaams-Brabant, Belgia, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
    • West-Vlaanderen
      • Roeselare, West-Vlaanderen, Belgia, 8800
        • AZ Delta Campus Wilgenstraat
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2G3
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M9A1G2
        • Toronto General Hospital
  • Den russiske føderasjonen
      • Saint Petersburg, Den russiske føderasjonen, 197022
        • Pavlov First Saint Petersburg State Medical University
      • Saint Petersburg, Den russiske føderasjonen, 197022
        • Pavlov First Saint Petersburg State Medical University of Russian Ministry of Health
      • Tyumen, Den russiske føderasjonen, 625023
        • Institution of Health Care of Tyumen Region
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90033
        • University of Southern California
      • Santa Monica, California, Forente stater, 90403
        • Sarcoma Oncology Research Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80204
        • Denver Health
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20057
        • Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32256
        • Cancer Specialists of North Florida
      • Miami Lakes, Florida, Forente stater, 33014
        • Lakes Research
      • Orange City, Florida, Forente stater, 32763
        • Mid Florida Hematology and Oncology
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Winship Cancer Institute of Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46260
        • Investigative Clinical Research of Indiana
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49503
        • Cancer & Hematology Centers of Western Michigan
    • New York
      • Bronx, New York, Forente stater, 10469
        • New York Cancer & Blood Specialists
      • Buffalo, New York, Forente stater, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • East Setauket, New York, Forente stater, 11733
        • New York Cancer & Blood Specialists
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Oregon
      • Corvallis, Oregon, Forente stater, 97330
        • Good Samaritan Hospital
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Forente stater, 37920
        • University of Tennessee Medical Center
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38120
        • Baptist Cancer Center
    • Texas
      • Tyler, Texas, Forente stater, 75701
        • HOPE Cancer Center of East Texas
  • Frankrike
      • Annecy, Frankrike, 74374
        • Centre Hospitalier Annecy Genevois
      • Chalon-sur-Saône, Frankrike, 71100
        • Centre Hospitalier William Morey
      • Lille, Frankrike, 59037
        • Centre Hospitalier Universitaire de Lille
      • Marseille, Frankrike, 13009
        • Institut Paoli-Calmettes Marseille
      • Paris, Frankrike, 75010
        • Hopital Saint-Louis
      • Pierre-Bénite, Frankrike, 69495
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
      • Saint-Quentin, Frankrike, 02321
        • Centre Hospitalier de Saint-Quentin
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • Institut Universitaire du Cancer Toulouse - Oncopole
  • Japan
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Japan, 453-8511
        • Japanese Red Cross Nagoya Daiichi Hospital
      • Showa-ku, Aichi, Japan, 453-8650
        • Japanese Red Cross Nagoya Daini Hospital
    • Ibaraki
      • Tsukuba, Ibaraki, Japan, 305-8576
        • University of Tsukuba Hospital
    • Nagano
      • Matsumoto, Nagano, Japan, 390-8621
        • Shinshu University Hospital
    • Okayama
      • Okayama-shi, Okayama, Japan, 700-8558
        • Okayama University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japan, 113-8421
        • Juntendo University Hospital
      • Shinagawa-ku, Tokyo, Japan, 141-8625
        • NTT Medical Center Tokyo
    • Wakayama
      • Tanabe, Wakayama, Japan, 646-8588
        • Kinan Hospital
  • Korea, Republikken
      • Bucheon, Korea, Republikken, 14584
        • SoonChunHyang University Bucheon Hospital
      • Daejeon, Korea, Republikken, 35015
        • Chungnam National University Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken, 06351
        • Samsung Medical Center
  • Spania
      • Las Palmas De Gran Canaria, Spania, 35010
        • Hospital Universitario de Gran Canaria Dr. Negrin
      • Valencia, Spania, 46026
        • Hospital Universitario Politecnico La Fe
  • Storbritannia
      • Leeds, Storbritannia, LS9 7TF
        • St. James' Institute of Oncology, Leeds Teaching Hospitals
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf
    • Baden-Württemberg
      • Ulm, Baden-Württemberg, Tyskland, 89081
        • Universitatsklinikum Ulm
    • North Rhine-Westphalia
      • Aachen, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 52074
        • Uniklinik RWTH Aachen
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 45147
        • Universitätsklinikum Essen

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Minst 18 år
  • Primærdiagnose av PNH bekreftet ved høysensitiv flowcytometri
  • På behandling med eculizumab. Dosen av eculizumab må ha vært stabil i minst 3 måneder før screeningbesøket
  • Hb
  • Absolutt retikulocyttantall > 1,0x ULN ved screeningbesøket
  • Blodplatetall på >50 000/mm3 ved screeningbesøket
  • Absolutt nøytrofiltall >500/mm3 ved screeningbesøket
  • Vaksinasjon mot Neisseria meningitides type A, C, W, Y og B, Streptococcus pneumoniae og Haemophilus influenzae Type B (Hib) enten innen 2 år før dag 1 dosering, eller innen 14 dager etter oppstart av behandling med APL-2. Med mindre det finnes dokumenterte bevis for at forsøkspersoner ikke responderer på vaksinasjon som dokumentert av titere eller viser titernivåer innenfor akseptable lokale grenser
  • Kvinner i fertil alder (WOCBP) må ha en negativ graviditetstest ved screening og dag -28 besøk (innkjøringsperiode) og må godta å bruke protokolldefinerte prevensjonsmetoder i løpet av studien og 90 dager etter deres siste dose studiemedisin
  • Menn må godta å bruke protokolldefinerte prevensjonsmetoder og gå med på å avstå fra å donere sæd i løpet av studien og 90 dager etter deres siste dose av studiemedikamentet
  • Villig og i stand til å gi informert samtykke
  • Villig og i stand til å administrere APL-2 selv (administrasjon av omsorgsperson vil være tillatt)
  • Ha en kroppsmasseindeks (BMI) ≤35,0 kg/m2

Ekskluderingskriterier:

  • Aktiv bakteriell infeksjon som ikke har forsvunnet innen 14 uker etter dag -28 (første dose av APL-2)
  • Får jern, folsyre, vitamin B12 og EPO, med mindre dosen er stabil, i de 4 ukene før screening
  • Arvelig komplementmangel
  • Historie om benmargstransplantasjon
  • Anamnese eller tilstedeværelse av overfølsomhet eller idiosynkratisk reaksjon på forbindelser relatert til undersøkelsesproduktet eller SC-administrasjon
  • Deltakelse i andre undersøkelsesstudier eller eksponering for andre undersøkelsesmidler innen 30 dager eller 5 halveringstider (avhengig av hva som er lengst)
  • For tiden ammende kvinner
  • Manglende evne til å samarbeide eller enhver tilstand som etter etterforskerens mening kan øke forsøkspersonens risiko for å delta i studien eller forvirre resultatet av studien

Denne studien inkluderer vurderinger av hjertesikkerhet. Følgende hjertekvalifikasjonskriterier er nødvendige for å unngå å forvirre hjertesikkerhetsresultatene:

  • Historie eller familiehistorie med lang QT-syndrom eller torsade de pointes, uforklarlig synkope, synkope fra en ukorrigert hjerteetiologi, eller familiehistorie med plutselig død
  • Hjerteinfarkt, CABG, stenting av koronar eller cerebral arterie og/eller angioplastikk, slag, hjertekirurgi eller sykehusinnleggelse for kongestiv hjertesvikt innen 3 måneder eller mer enn klasse 2 Angina Pectoris eller NYHA hjertesvikt klasse >2
  • QTcF > 470 ms, PR > 280 ms
  • Mobitz II 2. grads AV-blokk, 2:1 AV-blokk, høygradig AV-blokk eller komplett hjerteblokk med mindre pasienten har en implantert pacemaker eller implanterbar hjertedefibrillator (ICD) med backup-pacing.
  • Mottar klasse 1 eller klasse 3 antiarytmika, eller arsen, metadon, ondansetron eller pentamidin ved screening
  • Får andre QTc-forlengende legemidler (se vedlegg 4 i avsnitt 19.4), i en stabil dose i mindre enn 3 uker før dosering
  • Får profylaktisk ciprofloksacin, erytromycin eller azitromycin i mindre enn én uke før den første dosen med studiemedisin (må ha et gjentatt screening-EKG etter én uke med profylaktisk antibiotika med QTcF < 470 ms)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Pegcetacoplan
1080 mg pegcetakoplan administrert subkutant to ganger ukentlig eller hver tredje dag.
Legemiddel: Pegcetacoplan
Komplement (C3) hemmer
Andre navn:
  • APL-2
Legemiddel: Soliris
Komplement (C5) hemmer
Aktiv komparator: Eculizumab
Komplement (C5) hemmer.
Legemiddel: Pegcetacoplan
Komplement (C3) hemmer
Andre navn:
  • APL-2
Legemiddel: Soliris
Komplement (C5) hemmer

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Minste kvadraters (LS) gjennomsnittlig endring fra baseline til uke 16 i hemoglobin (Hb) nivå under RCP
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 16
Baseline var gjennomsnittet av målinger registrert før du tok den første dosen av pegcetacoplan, som inkluderte lokale og sentrale laboratorieverdier i løpet av screeningsperioden. Analyse ekskluderte data før RCP og ble sensurert for transfusjoner.
Utgangspunkt og uke 16

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av forsøkspersoner som ikke trengte transfusjon (transfusjonsunngåelse) under RCP
Tidsramme: Dag 1 til uke 16
Forsøkspersoner som opplevde mer enn 1 transfusjon under RCP, telles kun én gang. Forsøkspersoner som ikke hadde transfusjon, men trakk seg før uke 16, ble ansett for å ha transfusjon i analysen av transfusjonsunngåelse.
Dag 1 til uke 16
LS gjennomsnittlig endring fra baseline til uke 16 i absolutt retikulocytttelling (ARC) under RCP
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 16
Baseline var gjennomsnittet av tilgjengelige målinger registrert fra sentrallaboratorium før du tok den første dosen av pegcetacoplan. Analyse ekskluderte data før RCP og ble sensurert for transfusjoner.
Utgangspunkt og uke 16
LS gjennomsnittlig endring fra baseline til uke 16 i laktatdehydrogenase (LDH) nivå under RCP
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 16
Baseline var gjennomsnittet av tilgjengelige målinger registrert fra sentrallaboratorium før du tok den første dosen av pegcetacoplan. Analyse ekskluderte data før RCP og ble sensurert for transfusjoner.
Utgangspunkt og uke 16
LS gjennomsnittlig endring fra baseline til uke 16 i funksjonell vurdering av kronisk sykdomsterapi (FACIT) - Fatigue Scale Score under RCP
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 16
FACIT-tretthetsskalaen versjon 4 er et 13-elements Likert-skalert instrument der forsøkspersonen ble presentert for 13 utsagn og bedt om å indikere deres svar slik det gjaldt de siste 7 dagene. De 5 mulige svarene var 'Ikke i det hele tatt' (0), 'Litt (1), 'Noe' (2), 'Ganske mye' (3) og 'Veldig mye' (4). Med 13 utsagn hadde den totale poengsummen et område på 0 til 52. En høyere score tilsvarer høyere livskvalitet (QoL). Baseline var den siste tilgjengelige, ikke-manglende observasjonen før du tok den første dosen av pegcetacoplan. Data samlet inn etter transfusjon er ekskludert fra analyse.
Utgangspunkt og uke 16
Prosentandel av forsøkspersoner som oppnådde en Hb-respons i fravær av transfusjoner ved uke 16
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 16
Hb-respons ble definert som en økning på minst 1 g/dL i Hb fra baseline ved uke 16. Baseline var gjennomsnittet av målinger registrert før du tok den første dosen av pegcetacoplan, som inkluderte lokale og sentrale laboratorieverdier i løpet av screeningsperioden. Analyse ekskluderte data før RCP og ble sensurert for transfusjoner.
Utgangspunkt og uke 16
Prosentandel av forsøkspersoner som oppnådde retikulocyttnormalisering i fravær av transfusjoner ved uke 16
Tidsramme: Uke 16
Retikulocyttnormalisering ble definert som at ARC var under den øvre grensen for det kjønnsspesifikke normalområdet ved uke 16, sensurert for transfusjoner. Forsøkspersoner som mottok en transfusjon mellom dag 1 og uke 16 eller trakk seg uten å oppgi effektdata ved uke 16, ble klassifisert som ikke-respondere.
Uke 16
Prosentandel av forsøkspersoner som oppnådde Hb-normalisering i fravær av transfusjoner ved uke 16
Tidsramme: Uke 16
Hb-normalisering ble definert som at Hb-nivået var over den nedre grensen for normalområdet ved uke 16, sensurert for transfusjoner. Pasienter som mottok en transfusjon mellom dag 1 og uke 16 eller trakk seg uten å oppgi effektdata ved uke 16, klassifiseres som ikke-normalisering.
Uke 16
LS gjennomsnittlig endring fra baseline til uke 16 i indirekte bilirubinnivå under RCP
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 16
Baseline var gjennomsnittet av tilgjengelige målinger registrert fra sentrallaboratorium før du tok den første dosen av pegcetacoplan. Analyse ekskluderte data før RCP og ble sensurert for transfusjoner.
Utgangspunkt og uke 16
LS gjennomsnittlig endring fra baseline til uke 16 i haptoglobinnivå under RCP
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 16
Baseline var gjennomsnittet av tilgjengelige målinger registrert fra sentrallaboratorium før du tok den første dosen av pegcetacoplan. Analyse ekskluderte data før RCP og ble sensurert for transfusjoner.
Utgangspunkt og uke 16
LS gjennomsnittlig endring fra baseline til uke 16 i Linear Analog Scale Assessment (LASA) poeng under RCP
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 16
LASA består av 3 elementer, der respondentene ble bedt om å vurdere sitt oppfattede funksjonsnivå. Spesifikke domener inkluderte aktivitetsnivå, evne til å utføre daglige aktiviteter og et element for generell QoL. Funksjonsnivået deres ble rapportert på en skala fra 0 til 100, hvor 0 indikerer "Så lavt som kunne være" og 100 indikerer "Så høyt som mulig". Den kombinerte poengsummen varierte fra 0 til 300, med høyere poengsum som tilsvarer en høyere QoL.
Utgangspunkt og uke 16
LS gjennomsnittlig endring fra baseline til uke 16 i European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC) livskvalitetsspørreskjema - Core 30 Scale (QLQ-C30) Scores under RCP
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 16
EORTC QLQ-C30-spørreskjemaet (versjon 3.0) består av 30 spørsmål som består av både flerelementskalaer og enkeltelementmål for å vurdere generell QoL i fag. Spørsmål er utpekt etter funksjonsskalaer, symptomskalaer og globalt emne QoL/samlet oppfattet helsestatus. For de første 28 spørsmålene er de 4 mulige svarene "Ikke i det hele tatt" (1), "Litt" (2), "Ganske mye" (3) og "Veldig mye" (4). For de resterende 2 spørsmålene bes svaret på en 7-punkts skala fra 1 ('Svært dårlig') til 7 ('Utmerket'). Råskala-skårene ble lineært transformert, og ga skala-skårer som varierte fra 0 % til 100 %. En høy skala-score representerer et høyere svarnivå. For funksjonsskalaene og den globale helsestatusen indikerer derfor en høyere skåre en bedre livskvalitet, mens dette for symptomskalaen antydes av en lavere skåre.
Utgangspunkt og uke 16
Totalt antall PRBC-enheter transfundert under RCP
Tidsramme: Dag 1 til uke 16
Forsøkspersoner som trakk seg under RCP før uke 16 vil få estimert antall enheter av PRBC fra varigheten de var i studien.
Dag 1 til uke 16
Gjennomsnittlig endring fra baseline til uke 48 i Hb-nivå i løpet av behandlingsperioden
Tidsramme: Grunnlinje og uke 48
Baseline var gjennomsnittet av målinger registrert før du tok den første dosen av pegcetacoplan, som inkluderte lokale og sentrale laboratorieverdier i løpet av screeningsperioden. Analyse ekskluderte data før RCP og ble sensurert for transfusjoner.
Grunnlinje og uke 48
Gjennomsnittlig endring fra uke 17 til uke 48 i Hb-nivå i løpet av den åpne perioden
Tidsramme: Uke 17 og uke 48
Baseline var gjennomsnittet av målinger registrert før du tok den første dosen av pegcetacoplan, som inkluderte lokale og sentrale laboratorieverdier i løpet av screeningsperioden. Analyse ekskluderte data før RCP og ble sensurert for transfusjoner.
Uke 17 og uke 48
Gjennomsnittlig endring fra baseline til uke 48 i ARC i løpet av behandlingsperioden
Tidsramme: Grunnlinje og uke 48
Baseline var gjennomsnittet av tilgjengelige målinger registrert fra sentrallaboratorium før du tok den første dosen av pegcetacoplan. Analyse ekskluderte data før RCP og ble sensurert for transfusjoner.
Grunnlinje og uke 48
Gjennomsnittlig endring fra uke 17 til uke 48 i ARC i løpet av Open-label-perioden
Tidsramme: Uke 17 og uke 48
Baseline var gjennomsnittet av tilgjengelige målinger registrert fra sentrallaboratorium før du tok den første dosen av pegcetacoplan. Analyse ekskluderte data før RCP og ble sensurert for transfusjoner.
Uke 17 og uke 48
Gjennomsnittlig endring fra baseline til uke 48 i LDH-nivå i løpet av behandlingsperioden
Tidsramme: Grunnlinje og uke 48
Baseline var gjennomsnittet av tilgjengelige målinger registrert fra sentrallaboratorium før du tok den første dosen av pegcetacoplan. Analyse ekskluderte data før RCP og ble sensurert for transfusjoner.
Grunnlinje og uke 48
Gjennomsnittlig endring fra uke 17 til uke 48 i LDH-nivå i løpet av den åpne perioden
Tidsramme: Uke 17 og uke 48
Baseline var gjennomsnittet av tilgjengelige målinger registrert fra sentrallaboratorium før du tok den første dosen av pegcetacoplan. Analyse ekskluderte data før RCP og ble sensurert for transfusjoner.
Uke 17 og uke 48
Gjennomsnittlig endring fra baseline til uke 48 i FACIT-tretthetsskalaen i løpet av behandlingsperioden
Tidsramme: Grunnlinje og uke 48
FACIT-tretthetsskalaen versjon 4 er et 13-elements Likert-skalert instrument der forsøkspersonen ble presentert for 13 utsagn og bedt om å indikere deres svar slik det gjaldt de siste 7 dagene. De 5 mulige svarene var 'Ikke i det hele tatt' (0), 'Litt (1), 'Noe' (2), 'Ganske mye' (3) og 'Veldig mye' (4). Med 13 utsagn hadde den totale poengsummen et område på 0 til 52. En høyere poengsum tilsvarer en høyere QoL. Baseline var den siste tilgjengelige, ikke-manglende observasjonen før du tok den første dosen av pegcetacoplan. Data samlet inn etter transfusjon er ekskludert fra analyse.
Grunnlinje og uke 48
Gjennomsnittlig endring fra uke 17 til uke 48 i FACIT-tretthetsskalaen i løpet av den åpne etikettperioden
Tidsramme: Uke 17 og uke 48
FACIT-fatigue-skalaen er et 13-elements Likert-skalainstrument der forsøkspersonen ble presentert for 13 utsagn og bedt om å angi deres svar slik det gjaldt de siste 7 dagene. De 5 mulige svarene var 'Ikke i det hele tatt' (0), 'Litt (1), 'Noe' (2), 'Ganske mye' (3) og 'Veldig mye' (4). Med 13 utsagn hadde den totale poengsummen et område på 0 til 52. Høyere poengsum tilsvarer en høyere QoL.
Uke 17 og uke 48
Gjennomsnittlig endring fra baseline til uke 48 i LASA-score i løpet av behandlingsperioden
Tidsramme: Grunnlinje og uke 48
LASA består av 3 elementer, der respondentene ble bedt om å vurdere sitt oppfattede funksjonsnivå. Spesifikke domener inkluderte aktivitetsnivå, evne til å utføre daglige aktiviteter og et element for generell QoL. Funksjonsnivået deres ble rapportert på en skala fra 0 til 100, hvor 0 indikerer "Så lavt som kunne være" og 100 indikerer "Så høyt som mulig". Den kombinerte poengsummen varierte fra 0 til 300, med høyere poengsum som tilsvarer en høyere QoL.
Grunnlinje og uke 48
Gjennomsnittlig endring fra uke 17 til uke 48 i LASA-score i løpet av den åpne etikettperioden
Tidsramme: Uke 17 og uke 48
FACIT-fatigue-skalaen er et 13-elements Likert-skalainstrument der forsøkspersonen ble presentert for 13 utsagn og bedt om å angi deres svar slik det gjaldt de siste 7 dagene. De 5 mulige svarene var 'Ikke i det hele tatt' (0), 'Litt (1), 'Noe' (2), 'Ganske mye' (3) og 'Veldig mye' (4). Med 13 utsagn hadde den totale poengsummen et område på 0 til 52. Høyere poengsum tilsvarer en høyere QoL.
Uke 17 og uke 48
Gjennomsnittlig endring fra baseline til uke 48 i QLQ-C30-score i løpet av behandlingsperioden
Tidsramme: Grunnlinje og uke 48
EORTC QLQ-C30-spørreskjemaet (versjon 3.0) består av 30 spørsmål som består av både flerelementskalaer og enkeltelementmål for å vurdere generell QoL i fag. Spørsmål er utpekt etter funksjonsskalaer, symptomskalaer og globalt emne QoL/samlet oppfattet helsestatus. For de første 28 spørsmålene er de 4 mulige svarene 'Ikke i det hele tatt' (1), 'Litt' (2), 'Ganske mye' (3) og 'Veldig mye' (4). For de resterende 2 spørsmålene bes svaret på en 7-punkts skala fra 1 ('Svært dårlig') til 7 ('Utmerket'). Råskala-skårene ble lineært transformert, og ga skala-skårer som varierte fra 0 % til 100 %. En høy skala-score representerer et høyere svarnivå. For funksjonsskalaene og den globale helsestatusen indikerer derfor en høyere skåre en bedre livskvalitet, mens dette for symptomskalaen antydes av en lavere skåre.
Grunnlinje og uke 48
Gjennomsnittlig endring fra uke 17 til uke 48 i QLQ-C30-score i løpet av den åpne etikettperioden
Tidsramme: Uke 17 og uke 48
EORTC QLQ-C30-spørreskjemaet (versjon 3.0) består av 30 spørsmål som består av både flerelementskalaer og enkeltelementmål for å vurdere generell QoL i fag. Spørsmål er utpekt etter funksjonsskalaer, symptomskalaer og globalt emne QoL/samlet oppfattet helsestatus. For de første 28 spørsmålene er de 4 mulige svarene 'Ikke i det hele tatt' (1), 'Litt' (2), 'Ganske mye' (3) og 'Veldig mye' (4). For de resterende 2 spørsmålene bes svaret på en 7-punkts skala fra 1 ('Svært dårlig') til 7 ('Utmerket'). Råskala-skårene ble lineært transformert, og ga skala-skårer som varierte fra 0 % til 100 %. En høy skala-score representerer et høyere svarnivå. For funksjonsskalaene og den globale helsestatusen indikerer derfor en høyere skåre en bedre livskvalitet, mens dette for symptomskalaen antydes av en lavere skåre.
Uke 17 og uke 48
Totalt antall PRBC-enheter transfundert i løpet av den åpne etikettperioden
Tidsramme: Uke 17 til uke 48
Antall enheter av PRBC transfusert til forsøkspersoner i den åpne perioden er rapportert.
Uke 17 til uke 48

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

14. juni 2018

Primær fullføring (Faktiske)

14. november 2019

Studiet fullført (Faktiske)

13. august 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. april 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. april 2018

Først lagt ut (Faktiske)

18. april 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. mars 2022

Sist bekreftet

1. mars 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • APL2-302

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Paroksysmal nattlig hemoglobinuri

Kliniske studier på Pegcetacoplan

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere