Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​APL-2 hos patienter med paroksysmal natlig hæmoglobinuri (PNH)

1. marts 2022 opdateret af: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

En fase III, randomiseret, multicenter, åben etiket, aktiv-komparator kontrolleret undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​APL-2 hos patienter med paroksysmal natlig hæmoglobinuri (PNH)

Evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​APL-2 hos patienter med paroxysmal natlig hæmoglobinuri

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

80

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3000
        • Royal Melbourne Hospital
  • Belgien
    • Vlaams-Brabant
      • Woluwe-Saint-Lambert, Vlaams-Brabant, Belgien, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
    • West-Vlaanderen
      • Roeselare, West-Vlaanderen, Belgien, 8800
        • AZ Delta Campus Wilgenstraat
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2G3
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M9A1G2
        • Toronto General Hospital
  • Den Russiske Føderation
      • Saint Petersburg, Den Russiske Føderation, 197022
        • Pavlov First Saint Petersburg State Medical University
      • Saint Petersburg, Den Russiske Føderation, 197022
        • Pavlov First Saint Petersburg State Medical University of Russian Ministry of Health
      • Tyumen, Den Russiske Føderation, 625023
        • Institution of Health Care of Tyumen Region
  • Det Forenede Kongerige
      • Leeds, Det Forenede Kongerige, LS9 7TF
        • St. James' Institute of Oncology, Leeds Teaching Hospitals
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
        • University of Southern California
      • Santa Monica, California, Forenede Stater, 90403
        • Sarcoma Oncology Research Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80204
        • Denver Health
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20057
        • Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32256
        • Cancer Specialists of North Florida
      • Miami Lakes, Florida, Forenede Stater, 33014
        • Lakes Research
      • Orange City, Florida, Forenede Stater, 32763
        • Mid Florida Hematology and Oncology
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Winship Cancer Institute of Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • Investigative Clinical Research of Indiana
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
        • Cancer & Hematology Centers of Western Michigan
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10469
        • New York Cancer & Blood Specialists
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • East Setauket, New York, Forenede Stater, 11733
        • New York Cancer & Blood Specialists
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Oregon
      • Corvallis, Oregon, Forenede Stater, 97330
        • Good Samaritan Hospital
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Forenede Stater, 37920
        • University of Tennessee Medical Center
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38120
        • Baptist Cancer Center
    • Texas
      • Tyler, Texas, Forenede Stater, 75701
        • HOPE Cancer Center of East Texas
  • Frankrig
      • Annecy, Frankrig, 74374
        • Centre Hospitalier Annecy Genevois
      • Chalon-sur-Saône, Frankrig, 71100
        • Centre Hospitalier William Morey
      • Lille, Frankrig, 59037
        • Centre Hospitalier Universitaire de Lille
      • Marseille, Frankrig, 13009
        • Institut Paoli-Calmettes Marseille
      • Paris, Frankrig, 75010
        • Hôpital Saint-Louis
      • Pierre-Bénite, Frankrig, 69495
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
      • Saint-Quentin, Frankrig, 02321
        • Centre Hospitalier de Saint-Quentin
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • Institut Universitaire du Cancer Toulouse - Oncopole
  • Japan
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Japan, 453-8511
        • Japanese Red Cross Nagoya Daiichi Hospital
      • Showa-ku, Aichi, Japan, 453-8650
        • Japanese Red Cross Nagoya Daini Hospital
    • Ibaraki
      • Tsukuba, Ibaraki, Japan, 305-8576
        • University of Tsukuba Hospital
    • Nagano
      • Matsumoto, Nagano, Japan, 390-8621
        • Shinshu University Hospital
    • Okayama
      • Okayama-shi, Okayama, Japan, 700-8558
        • Okayama University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japan, 113-8421
        • Juntendo University Hospital
      • Shinagawa-ku, Tokyo, Japan, 141-8625
        • NTT Medical Center Tokyo
    • Wakayama
      • Tanabe, Wakayama, Japan, 646-8588
        • Kinan Hospital
  • Korea, Republikken
      • Bucheon, Korea, Republikken, 14584
        • Soonchunhyang University Bucheon Hospital
      • Daejeon, Korea, Republikken, 35015
        • Chungnam National University Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken, 06351
        • Samsung Medical Center
  • Spanien
      • Las Palmas De Gran Canaria, Spanien, 35010
        • Hospital Universitario de Gran Canaria Dr. Negrin
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitario Politecnico La Fe
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf
    • Baden-Württemberg
      • Ulm, Baden-Württemberg, Tyskland, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm
    • North Rhine-Westphalia
      • Aachen, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 52074
        • Uniklinik RWTH Aachen
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 45147
        • Universitätsklinikum Essen

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mindst 18 år
  • Primær diagnose af PNH bekræftet ved højfølsom flowcytometri
  • På behandling med eculizumab. Dosis af eculizumab skal have været stabil i mindst 3 måneder før screeningsbesøget
  • Hb
  • Absolut retikulocyttal > 1,0x ULN ved screeningsbesøget
  • Blodpladetal på >50.000/mm3 ved screeningsbesøget
  • Absolut neutrofiltal >500/mm3 ved screeningsbesøget
  • Vaccination mod Neisseria meningitides type A, C, W, Y og B, Streptococcus pneumoniae og Haemophilus influenzae Type B (Hib) enten inden for 2 år før dag 1 dosering eller inden for 14 dage efter start af behandling med APL-2. Medmindre der findes dokumenterede beviser for, at forsøgspersoner ikke reagerer på vaccination, som det fremgår af titere eller viser titerniveauer inden for acceptable lokale grænser
  • Kvinder i den fødedygtige alder (WOCBP) skal have en negativ graviditetstest ved screening og dag -28 besøg (indkøringsperiode) og skal acceptere at bruge protokoldefinerede præventionsmetoder i hele undersøgelsens varighed og 90 dage efter deres sidste dosis af undersøgelsesmiddel
  • Mænd skal acceptere at bruge protokoldefinerede præventionsmetoder og acceptere at afstå fra at donere sæd i hele undersøgelsens varighed og 90 dage efter deres sidste dosis af undersøgelseslægemidlet
  • Villig og i stand til at give informeret samtykke
  • Villig og i stand til selv at administrere APL-2 (administration af pårørende vil være tilladt)
  • Har et kropsmasseindeks (BMI) ≤35,0 kg/m2

Ekskluderingskriterier:

  • Aktiv bakteriel infektion, der ikke er løst inden for 14 uger efter dag -28 (første dosis af APL-2)
  • Modtager jern, folinsyre, vitamin B12 og EPO, medmindre dosis er stabil, i de 4 uger før screening
  • Arvelig komplementmangel
  • Historie om knoglemarvstransplantation
  • Anamnese eller tilstedeværelse af overfølsomhed eller idiosynkratisk reaktion på forbindelser relateret til forsøgsproduktet eller SC-administration
  • Deltagelse i ethvert andet forsøg med lægemiddel eller eksponering for andre forsøgsmidler inden for 30 dage eller 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst)
  • I øjeblikket ammende kvinder
  • Manglende evne til at samarbejde eller enhver tilstand, der efter investigators mening kunne øge forsøgspersonens risiko for at deltage i undersøgelsen eller forvirre resultatet af undersøgelsen

Denne undersøgelse omfatter vurderinger af hjertesikkerhed. Følgende kardiale berettigelseskriterier er nødvendige for at undgå at forvirre hjertesikkerhedsresultaterne:

  • Historie eller familiehistorie med lang QT-syndrom eller torsade de pointes, uforklarlig synkope, synkope fra en ukorrigeret hjerteætiologi eller familiehistorie med pludselig død
  • Myokardieinfarkt, CABG, stenting af koronar eller cerebral arterie og/eller angioplastik, slagtilfælde, hjertekirurgi eller hospitalsindlæggelse for kongestiv hjertesvigt inden for 3 måneder eller mere end klasse 2 Angina Pectoris eller NYHA hjertesvigt klasse >2
  • QTcF > 470 ms, PR > 280 ms
  • Mobitz II 2. grads AV-blok, 2:1 AV-blok, højgradig AV-blok eller komplet hjerteblok, medmindre patienten har en implanteret pacemaker eller implanterbar hjertedefibrillator (ICD) med backup-pacing-funktioner
  • Modtager klasse 1 eller klasse 3 antiarytmika eller arsen, metadon, ondansetron eller pentamidin ved screening
  • Modtagelse af andre QTc-forlængende lægemidler (se bilag 4 i afsnit 19.4) i en stabil dosis i mindre end 3 uger før dosering
  • Modtagelse af profylaktisk ciprofloxacin, erythromycin eller azithromycin i mindre end en uge før den første dosis af undersøgelsesmedicin (skal have et gentaget screenings-EKG efter en uges profylaktiske antibiotika med QTcF < 470 ms)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Pegcetacoplan
1080 mg pegcetacoplan administreret subkutant to gange ugentligt eller hver tredje dag.
Medicin: Pegcetacoplan
Komplement (C3) inhibitor
Andre navne:
  • APL-2
Medicin: Soliris
Komplement (C5) inhibitor
Aktiv komparator: Eculizumab
Komplement (C5) inhibitor.
Medicin: Pegcetacoplan
Komplement (C3) inhibitor
Andre navne:
  • APL-2
Medicin: Soliris
Komplement (C5) inhibitor

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Mindste kvadraters (LS) gennemsnitlig ændring fra baseline til uge 16 i hæmoglobin (Hb) niveau under RCP
Tidsramme: Baseline og uge 16
Baseline var gennemsnittet af målinger registreret før indtagelse af den første dosis pegcetacoplan, som inkluderede lokale og centrale laboratorieværdier under screeningsperioden. Analyse udelukkede data før RCP og blev censureret for transfusioner.
Baseline og uge 16

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af forsøgspersoner, der ikke havde behov for en transfusion (transfusionsforebyggelse) under RCP
Tidsramme: Dag 1 til uge 16
Forsøgspersoner, der har oplevet mere end 1 transfusion under RCP, tælles kun én gang. Forsøgspersoner, der ikke havde fået en transfusion, men som trak sig tilbage før uge 16, blev anset for at have en transfusion i analysen af ​​undgåelse af transfusion.
Dag 1 til uge 16
LS gennemsnitlig ændring fra baseline til uge 16 i absolut retikulocyttal (ARC) under RCP
Tidsramme: Baseline og uge 16
Baseline var gennemsnittet af tilgængelige målinger registreret fra centralt laboratorium før indtagelse af den første dosis pegcetacoplan. Analyse udelukkede data før RCP og blev censureret for transfusioner.
Baseline og uge 16
LS gennemsnitlig ændring fra baseline til uge 16 i lactatdehydrogenase (LDH) niveau under RCP
Tidsramme: Baseline og uge 16
Baseline var gennemsnittet af tilgængelige målinger registreret fra centralt laboratorium før indtagelse af den første dosis pegcetacoplan. Analyse udelukkede data før RCP og blev censureret for transfusioner.
Baseline og uge 16
LS gennemsnitlig ændring fra baseline til uge 16 i funktionel vurdering af kronisk sygdomsterapi (FACIT) - Fatigue Scale Score under RCP
Tidsramme: Baseline og uge 16
FACIT-træthedsskalaen version 4 er et 13-element Likert-skalainstrument, hvor forsøgspersonen blev præsenteret for 13 udsagn og bedt om at angive deres svar, som det gjaldt de seneste 7 dage. De 5 mulige svar var 'Slet ikke' (0), 'En lille smule' (1), 'Noget' (2), 'Ganske lidt' (3) og 'Meget meget' (4). Med 13 udsagn havde den samlede score et interval på 0 til 52. En højere score svarer til en højere livskvalitet (QoL). Baseline var den sidste tilgængelige, ikke-manglende observation før indtagelse af den første dosis pegcetacoplan. Data indsamlet efter transfusion er udelukket fra analyse.
Baseline og uge 16
Procentdel af forsøgspersoner, der opnåede et Hb-respons i fravær af transfusioner i uge 16
Tidsramme: Baseline og uge 16
Hb-respons blev defineret som en stigning på mindst 1 g/dL i Hb fra baseline ved uge 16. Baseline var gennemsnittet af målinger registreret før indtagelse af den første dosis pegcetacoplan, som inkluderede lokale og centrale laboratorieværdier under screeningsperioden. Analyse udelukkede data før RCP og blev censureret for transfusioner.
Baseline og uge 16
Procentdel af forsøgspersoner, der opnåede retikulocytnormalisering i fravær af transfusioner i uge 16
Tidsramme: Uge 16
Retikulocytnormalisering blev defineret som at ARC var under den øvre grænse for det kønsspecifikke normalområde i uge 16, censureret for transfusioner. Forsøgspersoner, der modtog en transfusion mellem dag 1 og uge 16 eller trak sig tilbage uden at levere effektdata i uge 16, blev klassificeret som non-responders.
Uge 16
Procentdel af forsøgspersoner, der opnåede Hb-normalisering i fravær af transfusioner i uge 16
Tidsramme: Uge 16
Hb-normalisering blev defineret som, at Hb-niveauet var over den nedre grænse for normalområdet i uge 16, censureret for transfusioner. Forsøgspersoner, der modtog en transfusion mellem dag 1 og uge 16 eller trak sig tilbage uden at levere effektdata i uge 16, klassificeres som ikke-normalisering.
Uge 16
LS gennemsnitlig ændring fra baseline til uge 16 i indirekte bilirubinniveau under RCP
Tidsramme: Baseline og uge 16
Baseline var gennemsnittet af tilgængelige målinger registreret fra centralt laboratorium før indtagelse af den første dosis pegcetacoplan. Analyse udelukkede data før RCP og blev censureret for transfusioner.
Baseline og uge 16
LS gennemsnitlig ændring fra baseline til uge 16 i Haptoglobin-niveau under RCP
Tidsramme: Baseline og uge 16
Baseline var gennemsnittet af tilgængelige målinger registreret fra centralt laboratorium før indtagelse af den første dosis pegcetacoplan. Analyse udelukkede data før RCP og blev censureret for transfusioner.
Baseline og uge 16
LS gennemsnitlig ændring fra baseline til uge 16 i Linear Analog Scale Assessment (LASA)-score under RCP
Tidsramme: Baseline og uge 16
LASA består af 3 punkter, hvor respondenterne blev bedt om at vurdere deres opfattede funktionsniveau. Specifikke domæner omfattede aktivitetsniveau, evne til at udføre daglige aktiviteter og et punkt for overordnet QoL. Deres funktionsniveau blev rapporteret på en skala fra 0 til 100, hvor 0 angiver "Så lavt som muligt" og 100 angiver "Så højt som muligt". Den kombinerede score varierede fra 0 til 300, med højere score svarende til en højere QoL.
Baseline og uge 16
LS gennemsnitlig ændring fra baseline til uge 16 i European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC) livskvalitetsspørgeskema - Core 30 Scale (QLQ-C30) Scores under RCP
Tidsramme: Baseline og uge 16
EORTC QLQ-C30-spørgeskemaet (version 3.0) består af 30 spørgsmål bestående af både multi-item-skalaer og enkelt-item-mål for at vurdere den overordnede QoL i fag. Spørgsmål er udpeget efter funktionelle skalaer, symptomskalaer og globalt emne QoL/generel opfattet sundhedsstatus. For de første 28 spørgsmål er de 4 mulige svar "Slet ikke" (1), "Lidt" (2), "Ganske lidt" (3) og "Meget meget" (4). For de resterende 2 spørgsmål bedes svaret på en 7-trins skala fra 1 ('Meget dårlig') til 7 ('Udmærket'). De rå skala-scorer blev lineært transformeret, hvilket gav skala-score, der varierede fra 0 % til 100 %. En høj skala-score repræsenterer et højere svarniveau. Derfor indikerer en højere score for de funktionelle skalaer og den globale sundhedsstatus en bedre QoL, mens dette for symptomskalaen antydes af en lavere score.
Baseline og uge 16
Samlet antal PRBC-enheder transfunderet under RCP
Tidsramme: Dag 1 til uge 16
Forsøgspersoner, der trak sig tilbage under RCP før uge 16, vil få deres antal enheder PRBC estimeret ud fra den varighed, de var i undersøgelsen.
Dag 1 til uge 16
Gennemsnitlig ændring fra baseline til uge 48 i Hb-niveau i løbet af behandlingsperioden
Tidsramme: Baseline og uge 48
Baseline var gennemsnittet af målinger registreret før indtagelse af den første dosis pegcetacoplan, som inkluderede lokale og centrale laboratorieværdier under screeningsperioden. Analyse udelukkede data før RCP og blev censureret for transfusioner.
Baseline og uge 48
Gennemsnitlig ændring fra uge 17 til uge 48 i Hb-niveau i løbet af Open-label-perioden
Tidsramme: Uge 17 og uge 48
Baseline var gennemsnittet af målinger registreret før indtagelse af den første dosis pegcetacoplan, som inkluderede lokale og centrale laboratorieværdier under screeningsperioden. Analyse udelukkede data før RCP og blev censureret for transfusioner.
Uge 17 og uge 48
Gennemsnitlig ændring fra baseline til uge 48 i ARC i løbet af behandlingsperioden
Tidsramme: Baseline og uge 48
Baseline var gennemsnittet af tilgængelige målinger registreret fra centralt laboratorium før indtagelse af den første dosis pegcetacoplan. Analyse udelukkede data før RCP og blev censureret for transfusioner.
Baseline og uge 48
Gennemsnitlig ændring fra uge 17 til uge 48 i ARC i løbet af Open-label-perioden
Tidsramme: Uge 17 og uge 48
Baseline var gennemsnittet af tilgængelige målinger registreret fra centralt laboratorium før indtagelse af den første dosis pegcetacoplan. Analyse udelukkede data før RCP og blev censureret for transfusioner.
Uge 17 og uge 48
Gennemsnitlig ændring fra baseline til uge 48 i LDH-niveau i løbet af behandlingsperioden
Tidsramme: Baseline og uge 48
Baseline var gennemsnittet af tilgængelige målinger registreret fra centralt laboratorium før indtagelse af den første dosis pegcetacoplan. Analyse udelukkede data før RCP og blev censureret for transfusioner.
Baseline og uge 48
Gennemsnitlig ændring fra uge 17 til uge 48 i LDH-niveau i løbet af Open-label-perioden
Tidsramme: Uge 17 og uge 48
Baseline var gennemsnittet af tilgængelige målinger registreret fra centralt laboratorium før indtagelse af den første dosis pegcetacoplan. Analyse udelukkede data før RCP og blev censureret for transfusioner.
Uge 17 og uge 48
Gennemsnitlig ændring fra baseline til uge 48 i FACIT-træthedsskala-score i løbet af behandlingsperioden
Tidsramme: Baseline og uge 48
FACIT-træthedsskalaen version 4 er et 13-element Likert-skalainstrument, hvor forsøgspersonen blev præsenteret for 13 udsagn og bedt om at angive deres svar, som det gjaldt de seneste 7 dage. De 5 mulige svar var 'Slet ikke' (0), 'En lille smule' (1), 'Noget' (2), 'Ganske lidt' (3) og 'Meget meget' (4). Med 13 udsagn havde den samlede score et interval på 0 til 52. En højere score svarer til en højere QoL. Baseline var den sidste tilgængelige, ikke-manglende observation før indtagelse af den første dosis pegcetacoplan. Data indsamlet efter transfusion er udelukket fra analyse.
Baseline og uge 48
Gennemsnitlig ændring fra uge 17 til uge 48 i FACIT-træthedsskala-score i løbet af open-label-perioden
Tidsramme: Uge 17 og uge 48
FACIT-træthedsskalaen er et 13-punkts Likert-skalainstrument, hvor forsøgspersonen blev præsenteret for 13 udsagn og bedt om at angive deres svar, som det gjaldt de seneste 7 dage. De 5 mulige svar var 'Slet ikke' (0), 'En lille smule' (1), 'Noget' (2), 'Ganske lidt' (3) og 'Meget meget' (4). Med 13 udsagn havde den samlede score et interval på 0 til 52. Højere score svarer til en højere QoL.
Uge 17 og uge 48
Gennemsnitlig ændring fra baseline til uge 48 i LASA-score i løbet af behandlingsperioden
Tidsramme: Baseline og uge 48
LASA består af 3 punkter, hvor respondenterne blev bedt om at vurdere deres opfattede funktionsniveau. Specifikke domæner omfattede aktivitetsniveau, evne til at udføre daglige aktiviteter og et punkt for overordnet QoL. Deres funktionsniveau blev rapporteret på en skala fra 0 til 100, hvor 0 angiver "Så lavt som muligt" og 100 angiver "Så højt som muligt". Den kombinerede score varierede fra 0 til 300, med højere score svarende til en højere QoL.
Baseline og uge 48
Gennemsnitlig ændring fra uge 17 til uge 48 i LASA-score i løbet af Open-label-perioden
Tidsramme: Uge 17 og uge 48
FACIT-træthedsskalaen er et 13-punkts Likert-skalainstrument, hvor forsøgspersonen blev præsenteret for 13 udsagn og bedt om at angive deres svar, som det gjaldt de seneste 7 dage. De 5 mulige svar var 'Slet ikke' (0), 'En lille smule' (1), 'Noget' (2), 'Ganske lidt' (3) og 'Meget meget' (4). Med 13 udsagn havde den samlede score et interval på 0 til 52. Højere score svarer til en højere QoL.
Uge 17 og uge 48
Gennemsnitlig ændring fra baseline til uge 48 i QLQ-C30-score i løbet af behandlingsperioden
Tidsramme: Baseline og uge 48
EORTC QLQ-C30-spørgeskemaet (version 3.0) består af 30 spørgsmål bestående af både multi-item-skalaer og enkelt-item-mål for at vurdere den overordnede QoL i fag. Spørgsmål er udpeget efter funktionelle skalaer, symptomskalaer og globalt emne QoL/generel opfattet sundhedsstatus. For de første 28 spørgsmål er de 4 mulige svar 'Slet ikke' (1), 'Lidt' (2), 'Ganske lidt' (3) og 'Meget meget' (4). For de resterende 2 spørgsmål bedes svaret på en 7-trins skala fra 1 ('Meget dårlig') til 7 ('Udmærket'). De rå skala-scorer blev lineært transformeret, hvilket gav skala-score, der varierede fra 0 % til 100 %. En høj skala-score repræsenterer et højere svarniveau. Derfor indikerer en højere score for de funktionelle skalaer og den globale sundhedsstatus en bedre QoL, mens dette for symptomskalaen antydes af en lavere score.
Baseline og uge 48
Gennemsnitlig ændring fra uge 17 til uge 48 i QLQ-C30-resultater i løbet af Open-label-perioden
Tidsramme: Uge 17 og uge 48
EORTC QLQ-C30-spørgeskemaet (version 3.0) består af 30 spørgsmål bestående af både multi-item-skalaer og enkelt-item-mål for at vurdere den overordnede QoL i fag. Spørgsmål er udpeget efter funktionelle skalaer, symptomskalaer og globalt emne QoL/generel opfattet sundhedsstatus. For de første 28 spørgsmål er de 4 mulige svar 'Slet ikke' (1), 'Lidt' (2), 'Ganske lidt' (3) og 'Meget meget' (4). For de resterende 2 spørgsmål bedes svaret på en 7-trins skala fra 1 ('Meget dårlig') til 7 ('Udmærket'). De rå skala-scorer blev lineært transformeret, hvilket gav skala-score, der varierede fra 0 % til 100 %. En høj skala-score repræsenterer et højere svarniveau. Derfor indikerer en højere score for de funktionelle skalaer og den globale sundhedsstatus en bedre QoL, mens dette for symptomskalaen antydes af en lavere score.
Uge 17 og uge 48
Samlet antal PRBC-enheder transfunderet i løbet af Open-Label-perioden
Tidsramme: Uge 17 til uge 48
Antallet af enheder af PRBC transfunderet til forsøgspersoner i den åbne periode er rapporteret.
Uge 17 til uge 48

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

14. juni 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

14. november 2019

Studieafslutning (Faktiske)

13. august 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. april 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. april 2018

Først opslået (Faktiske)

18. april 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. marts 2022

Sidst verificeret

1. marts 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • APL2-302

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Paroksysmal natlig hæmoglobinuri

Kliniske forsøg med Pegcetacoplan

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Armenia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner