VX-445/TEZ/IVA Laajennettu pääsyohjelma kystiselle fibroosille (CF) potilaille, jotka ovat heterotsygoottisia F508del-mutaation ja minimaalisen funktion mutaation suhteen (F/MF-genotyypit)
tiistai 19. marraskuuta 2019 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
VX-445/TEZ/IVA kolminkertaisen yhdistelmän laajennettu pääsyohjelma 12-vuotiaille ja sitä vanhemmille potilaille, joilla on kystinen fibroosi ja jotka ovat heterotsygoottisia F508delin suhteen ja joilla on minimaalinen CFTR-mutaatio
Tämän ohjelman tarkoituksena on tarjota eleksakaftori(ELX, VX-445)/tezakaftori(TEZ)/ivakaftori(IVA) yhdistelmähoitoa kriittisen tarpeessa oleville CF-potilaille, jotka ovat vähintään 12-vuotiaita, heterotsygoottisia F508delin suhteen ja joilla on minimaalinen toimintakyky. (MF) mutaatio vastauksena ei-toivottuihin lääkärin pyyntöihin.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Hyväksytty markkinointiin
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Laajennettu käyttöoikeus
Laajennettu käyttöoikeustyyppi
- Hoito IND/protokolla
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
1. Potilaat, joilla on F/MF-genotyyppejä JA jotka täyttävät vähintään yhden seuraavista kriteereistä:
- Prosentuaalinen ennustettu pakotetun uloshengityksen tilavuus 1 sekunnissa (ppFEV1) on
- Asiakirjat aktiivisesta keuhkonsiirron jonotuslistalla olemisesta tai asiakirjat siitä, että hänet on arvioitu keuhkonsiirtoa varten, mutta se katsottiin sopimattomaksi vasta-aiheiden vuoksi
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on vaikea maksan vajaatoiminta (Child-Pugh-luokka C)
- Jos sinulla on aiemmin esiintynyt muita samanaikaisia sairauksia, jotka hoitavan lääkärin näkemyksen mukaan saattavat aiheuttaa kohtuuttoman riskin ELX/TEZ/IVA:n antamisessa potilaalle
- Raskaus
Muut protokollassa määritellyt sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Keskiviikko 7. joulukuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen
Keskiviikko 7. joulukuuta 2022
Opintojen valmistuminen
Keskiviikko 7. joulukuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 13. elokuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 13. elokuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 15. elokuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 21. marraskuuta 2019
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 19. marraskuuta 2019
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. marraskuuta 2019
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hengityselinten sairaudet
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Vauva, vastasyntynyt, sairaudet
- Haiman sairaudet
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Kystinen fibroosi
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Kalvon kuljetusmodulaattorit
- Kloridikanavan agonistit
- Elexacaftor, ivacaftor, Tezacaftor Drug -yhdistelmä
- ivacaftor
Muut tutkimustunnusnumerot
- VX18-445-901
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Valmis
Kliiniset tutkimukset ELX/TEZ/IVA
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedValmisKystinen fibroosiKanada, Ranska, Saksa, Yhdistynyt kuningaskunta, Israel, Australia, Espanja, Alankomaat, Tanska, Sveitsi
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedValmisKystinen fibroosiYhdysvallat, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta, Uusi Seelanti, Israel, Australia, Irlanti, Saksa, Ruotsi, Tšekki, Portugali, Unkari
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedValmisKystinen fibroosiEspanja, Belgia, Alankomaat, Ranska, Kanada, Saksa, Ruotsi, Italia, Tšekki, Sveitsi, Portugali, Itävalta, Unkari, Norja, Puola
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedValmisKystinen fibroosiYhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Belgia, Alankomaat, Ranska, Tanska, Israel, Uusi Seelanti, Australia, Irlanti, Ruotsi, Kanada, Saksa, Puola, Sveitsi, Italia, Itävalta, Unkari, Kreikka, Norja
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedValmisKystinen fibroosiYhdysvallat, Espanja, Irlanti, Belgia, Alankomaat, Yhdistynyt kuningaskunta, Australia, Ranska, Kanada, Tanska, Saksa, Italia, Israel
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedValmisKystinen fibroosiBelgia, Yhdistynyt kuningaskunta, Australia, Saksa
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedValmisKystinen fibroosiYhdysvallat, Australia, Belgia, Alankomaat
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedValmisKystinen fibroosiKanada, Ranska, Yhdistynyt kuningaskunta, Israel, Australia, Espanja, Saksa, Alankomaat, Tanska, Sveitsi
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedValmisKystinen fibroosiYhdysvallat, Espanja, Irlanti, Belgia, Alankomaat, Yhdistynyt kuningaskunta, Australia, Ranska, Tanska, Saksa, Italia, Kanada
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedValmisKystinen fibroosiEspanja, Belgia, Australia, Kanada, Tšekki