Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

(PATHFINDER) Tutkimus avapritinibin (BLU-285), selektiivisen KIT-mutaatioon kohdistetun tyrosiinikinaasi-inhibiittorin, tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on pitkälle edennyt systeeminen mastosytoosi

keskiviikko 22. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Blueprint Medicines Corporation

Avoin, yksihaarainen, 2. vaiheen tutkimus avapritinibin (BLU-285) tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi. Avapritinib (BLU-285), selektiivinen KIT-mutaatioihin kohdistettu tyrosiinikinaasi-inhibiittori, potilailla, joilla on pitkälle edennyt systeeminen mastosytoosi

Tämä on avoin, yksihaarainen, vaiheen 2 tutkimus, jossa arvioidaan avapritinibin (BLU-285) tehoa ja turvallisuutta potilailla, joilla on pitkälle edennyt systeeminen mastosytoosi (AdvSM), mukaan lukien potilaat, joilla on aggressiivinen SM (ASM) tai SM, johon liittyy hematologinen kasvain ( SM-AHN) ja syöttösoluleukemia (MCL)

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

107

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Groningen, Alankomaat, 9713 GZ
        • University Medical Center Groningen (UMCG)
  • Espanja
      • Toledo, Espanja, 45071
        • lnstituto de Estudios de Mastocitosis de Castilla la Mancha, Hospital Virgen del Valle - Complejo Hospitalario de Toledo
  • Italia
      • Florence, Italia, 50134
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi, CRIMM - Centro di Ricerca ed Innovazione per le Malattie Mieloproliferative
      • Salerno, Italia, 84131
        • A.O. OO.RR. S.Giovanni di Dio e Ruggi d'Aragona, University of Salerno
      • Verona, Italia, 37134
        • Centro Ricerche Cliniche di Verona - Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata di Verona
  • Itävalta
      • Vienna, Itävalta, 1090
        • Medizinische Universität Wien, Universitätsklinik für Innere Medizin I, Klinische Abteilung für Hämatologie und Hämostaseologie
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
  • Norja
      • Oslo, Norja, 0372
        • Oslo University Hospital-Rikshospitalet, Hematology
  • Puola
      • Gdansk, Puola, 80-214
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne, Klinika Hematologii i Transplantologii
      • Wroclaw, Puola, 50-367
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza-Radeckiego we Wrocławiu, Klinice Hematologii, Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku
  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, Ranska, 31059
        • CHU Toulouse - Hopital Larrey
  • Saksa
      • Aachen, Saksa, 52074
        • Uniklinik RWTH Aachen, Klinik für Hämatologie, Onkologie, Hämostaseologie und Stammzelltranslplantation
      • Hamburg, Saksa, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf, Zentrum für Onkologie
      • Leipzig, Saksa, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig, Medizinische Klinik und Poliklinik I - Hämatologie und Zelltherapie, lnternistische Onkologie, Hämostaseologie
      • Mannheim, Saksa, 68167
        • Universitätsmedizin Mannheim III. Medizinische Klinik
      • Munich, Saksa, 81675
        • Klinik und Poliklinik für Innere Medizin III, Klinikum rechts der Isar der TU München
  • Tanska
      • Odense, Tanska, DK-5000
        • Odense University Hospital, Department of Haematology
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G12 0YN
        • Beatson West of Scotland Cancer Centre - NHS Greater Glasgow and Clyde
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 9RT
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust - Guy's Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
        • Stanford Cancer Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Yhdysvallat, 66205
        • The University of Kansas Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • University of Michigan
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14263
        • Roswell Park Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • University of Pennsylvania, Abramson Cancer Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • University of Texas, MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
        • Mays Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
        • Huntsman Cancer Institute

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  1. Potilaalla on oltava diagnoosi aggressiivisesta systeemisestä mastosytoosista (ASM), systeemisestä mastosytoosista ja siihen liittyvästä hematologisesta kasvaimesta (SM-AHN) tai syöttösoluleukemiasta (MCL) Maailman terveysjärjestön diagnostisten kriteerien perusteella. Ennen ilmoittautumista tutkimuksen ohjauskomitean on vahvistettava AdvSM-diagnoosi (perustuu keskuspatologian laboratorion luuytimen arvioon).
  2. Potilaan seerumin tryptaasiarvon on oltava ≥ 20 ng/ml.
  3. Potilaalla on oltava East Cooperative Oncology Groupin (ECOG) suorituskykytila ​​(PS) 0–3.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  1. Potilas on saanut aiemmin avapritinibihoitoa.
  2. Potilas on saanut mitä tahansa sytoreduktiivista hoitoa (mukaan lukien midostauriini ja muut TKI:t, hydroksiurea, atsasitidiini) tai tutkimusainetta alle 14 päivää ja kladribiinia, interferoni alfaa, pegyloitua interferonia ja mitä tahansa vasta-ainehoitoa (esim. brentuksimabivedotiini) alle 28 päivää ennen saada seulonta-BM-biopsia tätä tutkimusta varten.
  3. Potilaalla on eosinofilia ja tunnettu positiivisuus FIP1L1 PGDFRA -fuusion suhteen, ellei potilaalla ole todettu uusiutumista tai PD:tä aiemman imatinibihoidon aikana. Potilailta, joilla on eosinofilia (> 1,5 × 10^9/L), joilla ei ole havaittavissa olevaa KIT D816 -mutaatiota, on testattava PDGFRA-fuusiomutaatio fluoresenssi in situ -hybridisaatiolla (FISH) tai polymeraasiketjureaktiolla (PCR).
  4. Potilaalla on ollut jokin muu primaarinen pahanlaatuinen kasvain, joka on diagnosoitu tai vaatinut hoitoa 3 vuoden sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkeannosta. Seuraavat ovat vapautettuja 3 vuoden rajoituksesta: kokonaan resektoitu tyvisolu- ja levyepiteelisyöpä, parantavasti hoidettu paikallinen eturauhassyöpä ja täysin resektoitu karsinooma in situ mistä tahansa paikasta.
  5. Potilaan QT-aika on korjattu Friderician kaavalla (QTcF) > 480 ms.
  6. Potilaalla on tiedossa tai lähihistoriassa (12 kuukautta ennen ensimmäistä tutkimuslääkeannosta) kallonsisäinen verenvuoto (esim. aivojen aneurysma, samanaikainen K-vitamiiniantagonistien käyttö).
  7. Verihiutaleiden määrä < 50 000/μL (4 viikon sisällä ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta) tai verihiutaleiden siirto (verihiutaleiden siirto).
  8. aspartaattiaminotransferaasi (AST) tai alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 3 x normaalin yläraja (ULN); ei rajoituksia, jos epäillään syöttösolujen infiltraatiota maksaan.
  9. Bilirubiini > 1,5 × ULN; ei rajoituksia, jos epäillään syöttösolujen aiheuttamaa maksainfiltraatiota tai Gilbertin tautia. (Gilbertin taudin tapauksessa suora bilirubiini > 2 × ULN olisi poissulkeva.)
  10. Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) < 30 ml/min/1,73 m2 tai kreatiniini > 1,5 × ULN.
  11. Potilaalla on primaarinen aivosyöpä tai etäpesäkkeitä aivoihin.
  12. Potilaalla on aiemmin ollut kohtaushäiriö (esim. epilepsia) tai hän tarvitsee kouristuslääkkeitä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Avapritinibi
Avapritinibi annetaan välittömästi vapautuvana tablettina, suun kautta, jatkuvasti, 28 päivän sykleissä
Lääke: Avapritinibi
Avapritinib tabletti
Muut nimet:
  • BLU-285

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kokonaisvasteaste (ORR) perustuen muokattuihin International Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment ja European Competence Network on Mastocytosis (mIWG-MRT-ECNM) vastekriteereihin
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 65. kuukauteen
ORR määriteltiin niiden osallistujien prosenttiosuutena, joilla oli vahvistettu paras vaste täydellinen remissio (CR), täydellinen remissio, johon liittyi ääreisveren verisolujen osittainen palautuminen (CRh), osittainen remissio (PR) tai kliininen paraneminen (CI) mIWG-MRT-ECNM -kriteerien mukaan. mIWG-MRT-ECNM -kriteerit perustuivat luuydinbiopsian ja -aspiraatin, ääreisverinäytteen, luuytimen sytogenetiikan, muiden ekstrakutaanisten kudosten biopsioiden (saatavilla ollessa), maksan ja pernan kuvantamisen sekä muiden kliinisten ja laboratorioparametrien löydöksiin.
Lähtötilanteesta 65. kuukauteen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Mean Change From Baseline in Advanced Systemic Mastocytosis-Symptom Assessment Form (AdvSM-SAF) Total Symptom Score (TTS)
Aikaikkuna: Lähtötilanne enintään kuukauteen 6 (sykli 6, päivä 1)
AdvSM-SAF on 10 kohdan kyselylomake, joka arvioi kahdeksaa AdvSM:lle ominaista oiretta. Kaikki kahdeksan oiretta pisteytetään asteikolla 0 (oireiden puuttuminen) - 10 (vakavammat oireet) (enintään 80 pistettä). Jokainen oire vaikuttaa TSS:ään yhtä paljon. TSS muodostettiin kunkin 7 päivän jakson keskimääräisten pisteiden perusteella. Pistemäärän nousu 0:sta (ei oireita) 80:een (vakavimmat oireet) tarkoittaa huonompaa oiretulosta. Osallistujat täyttivät AdvSM-SAF:n päivittäin käyttämällä sähköistä päiväkirjaa (eDiary). Kukin sykli kestää 28 päivää.
Lähtötilanne enintään kuukauteen 6 (sykli 6, päivä 1)
ORR per paikallisen tutkijan arvioimat mIWG-MRT-ECNM -vastekriteerit
Aikaikkuna: Lähtötaso kuukauteen 19 asti
ORR määriteltiin niiden osallistujien osuutena, joilla oli vahvistettu paras vaste CR, CRh, PR tai CI mIWG-MRT-ECNM-kriteerien mukaan. mIWG-MRT-ECNM-kriteerit perustuivat luuydinbiopsian ja aspiraatin, sekä ääreisverivalmisteen löydöksiin; luuytimen sytogenetiikkaan; muihin ekstrakutaanisiin kudosbiopsioihin (kun saatavilla); maksan ja perän kuvantamiseen; ja muihin kliinisiin ja laboratorioparametreihin.
Lähtötaso kuukauteen 19 asti
Vasteaika (TTR)
Aikaikkuna: Perustasosta kuukauteen 65
TTR määriteltiin aikana ensimmäisestä annoksesta kliinisen paranemisen (CI) tai paremman alkuperäiseen arviointiin. Tässä 'Overall Number of Participants Analyzed' tarkoittaa niitä osallistujia, joilla on vahvistettu paras vaste CR, CRh, PR ja CI mIWG-MRT-ECNM -kriteerien mukaan.
Perustasosta kuukauteen 65
Vasteen kesto (DOR)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta kuukauteen 65
DOR määriteltiin ajaksi, joka kului ensimmäisestä dokumentoidusta CI:tä tai paremmasta vastauksesta ensimmäiseen dokumentoituun vahvistettuun taudin etenemiseen (PD) tai mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan sen mukaan, kumpi tapahtui ensin. Vastaajille, jotka eivät olleet edenneet tai kuolleet analyysihetkellä, DOR sensuroitiin viimeisessä vasteen arvioinnissa, joka oli stabiili tauti (SD) tai parempi. Tässä 'analysoitujen osallistujien kokonaismäärä' tarkoittaa niitä osallistujia, joiden vahvistettu paras vaste oli CR, CRh, PR tai CI mIWG-MRT-ECNM-kriteerien mukaan.
Lähtötilanteesta kuukauteen 65
Elossaolo ilman taudin etenemistä (PFS)
Aikaikkuna: Alkuarvoista kuukauteen 65
PFS määriteltiin ajaksi ensimmäisestä annoksesta ensimmäiseen dokumentoituun varmistettuun taudin etenemiseen tai mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan sen mukaan, kumpi tapahtui ensin. Osallistujat, jotka eivät olleet edenneet tai kuolleet analyysihetkellä, sensuroitiin viimeisessä vasteen arvioinnissa, joka oli stabiili tai parempi.
Alkuarvoista kuukauteen 65
Kokonaiseloonjäänti (OS)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta kuukauteen 65 asti
OS määriteltiin ajaksi ensimmäisestä annoksesta mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan. Osallistujat, joiden tiedettiin olevan elossa tai jotka menetettiin seurannan aikana, sensuroitiin viimeisellä hetkellä, jolloin heidän tiedettiin olevan elossa.
Lähtötilanteesta kuukauteen 65 asti
Objektiivinen vasteprosentti
Aikaikkuna: Perustilanteesta 65. kuukauteen
Objektiivinen vasteprosentti määriteltiin niiden osallistujien lukumääränä, joilla oli vahvistettu paras vaste: morfologinen täydellinen remissio, morfologinen täydellinen remissio, johon liittyi perifeerisen verenkuvan osittainen palautuminen, tai morfologinen osittainen remissio puhtaan patologisen vasteen (PPR) -kriteerien mukaan. PPR-kriteerit ovat muunnos mIWG-MRT-ECNM-kriteereistä, jotka määrittelevät syviä vasteita, joissa taudin taakan suora mittaus määritti vasteen, ja jotka keskittyvät objektiivisiin muutoksiin (luuytimen syöttösolutaakka, seerumin tryptaasi ja täydellinen verenkuva).
Perustilanteesta 65. kuukauteen
Kliininen hyötysuhde
Aikaikkuna: Lähtötaso 65. kuukauteen asti
Kliinisen hyödyn osuus määriteltiin niiden osallistujien prosenttiosuutena, joilla oli vahvistettu paras vaste CR, CRh, PR, CI ja SD mIWG-MRT-ECNM-kriteerien mukaan.
Lähtötaso 65. kuukauteen asti
Prosentuaalinen muutos lähtötasosta luuytimen syöttösoluissa
Aikaikkuna: Lähtötaso kuukauteen 65
Luuydinbiopsiat, aspiraatit ja ääreisveren sivelynäytteet otettiin systeemisen mastosytoosin vasteen arvioimiseksi mIWG-MRT-ECNM-kriteerien mukaisesti. Kukin sykli on 28 päivän pituinen.
Lähtötaso kuukauteen 65
Prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta seerumin tryptaasipitoisuudessa
Aikaikkuna: Lähtötasosta kuukauteen 65 asti
Verinäytteitä kerättiin seerumin tryptaasipitoisuuden muutoksen karakterisoimiseksi avapritinibihoidon aikana. Jokainen sykli on 28 päivän mittainen.
Lähtötasosta kuukauteen 65 asti
Prosenttimuutos lähtötilanteesta V-kit Hardy-Zuckerman 4 -kissan sarkooman viruksen onkogeenihomologin aspartaatti 816 valiini (KIT D816V) -mutaatiotaakan muutoksessa
Aikaikkuna: Perustilanne kuukaudesta 65 alkaen
Luuydinaspiraatti- ja PB-näytteitä kerättiin KIT D816V -mutaatioalleeliosuuden karakterisoimiseksi. Kukin sykli on 28 päivän pituinen.
Perustilanne kuukaudesta 65 alkaen
Prosentuaalinen muutos lähtötasosta maksan tilavuudessa kuvantamalla
Aikaikkuna: Perustilanne kuukauteen 65 asti
Maksan tilavuuden arviointi suoritettiin käyttämällä sarjakuvantamista magneettikuvauksella (MRI). Vaste määriteltiin palpoidun hepatomegalian laantumisena (CR). Kukin sykli on 28 päivän pituinen.
Perustilanne kuukauteen 65 asti
Punasolujen tilavuuden prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta kuvantamalla
Aikaikkuna: Lähtötilanne kuukauteen 65 asti
Pernan tilavuuden arviointi suoritettiin käyttämällä sarjatason MRI-kuvausta. Vasteen määritelmä on ≥35 %:n pieneneminen pernan tilavuudessa (PR) tai palpoitavan splenomegalian häviäminen (CR). Kukin jakso kestää 28 päivää.
Lähtötilanne kuukauteen 65 asti
Keskimääräinen muutos lähtötasosta AdvSM-SAF-ihon ja -ruoansulatuskanavan alueiden pisteissä 10 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukausi 10
AdvSM-SAF on 10 kohdan kyselylohko, joka arvioi AdvSM:lle ominaisia oireita ja toiminnallisia alueita. Kahdeksan oiretta pisteytetään asteikolla 0-10 vakavuuden mukaan ja 2 oiretta (oksentelu ja ripuli) pisteytetään jaksojen lukumäärän mukaan. Iho-oirealue pisteytetään asteikolla 0-30, jossa 0 tarkoittaa oireiden puuttumista ja 30 vaikeinta oirekokemusta. Vastaavasti maha-suolikanavan oirealue pisteytetään asteikolla 0-40, jossa 0 tarkoittaa oireiden puuttumista ja 40 vaikeinta oirekokemusta. Ihon ja maha-suolikanavan pistemäärät laskettiin keskiarvona kullekin 7 päivän jaksolle. Pisteiden nousu kuvastaa oireiden pahenemista. Osallistujat täyttivät AdvSM-SAF:n päivittäin eDiaryn avulla.
Lähtötilanne, kuukausi 10
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta AdvSM-SAF-yksittäisten oirepisteiden (vakavuuden) perusteella kuukauden 10 kohdalla
Aikaikkuna: Lähtötaso, kuukausi 10
AdvSM-SAF on 10 kohdan kyselylomake, joka arvioi AdvSM:lle ominaisia oireita ja toiminnallisia alueita. Yksittäisten oireiden pisteet lasketaan kunkin 7 päivän jakson keskimääräisten pisteiden perusteella. Kahdeksan oiretta pisteytetään asteikolla 0–10 vakavuuden mukaan. Pisteiden nousu kuvastaa oireiden huononemista. Osallistujat täyttivät AdvSM-SAF:n päivittäin e-päiväkirjan avulla.
Lähtötaso, kuukausi 10
Keskimääräinen muutos lähtötasosta AdvSM-SAF:n yksittäisten oirepisteiden (jaksot) osalta kuukauden 10 kohdalla
Aikaikkuna: Lähtötaso, kuukausi 10
AdvSM-SAF on 10 kohdan kyselylomake, joka arvioi AdvSM:lle ominaisia oireita ja toiminnallisia osa-alueita. Yksittäiset oirepisteet muodostetaan kunkin 7 päivän jakson keskimääräisten pisteiden perusteella. Kahdesta oireesta (oksentelu ja ripuli) pisteet lasketaan jaksojen lukumäärän perusteella. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa oiretulosta. Osallistujat täyttivät AdvSM-SAF-lomakkeen päivittäin eDiaryn avulla.
Lähtötaso, kuukausi 10
Muutos lähtötasosta potilaan yleisvaikutelmassa oireiden vakavuudesta (PGIS)
Aikaikkuna: Lähtötaso, sykli 1, päivä 15 ja syklin 2, syklin 3, syklin 5, syklin 7, syklin 9, syklin 11, syklin 14 ja syklin 17 päivä 1 (28 päivää/sykli)
Patient's Global Impression of Severity (PGIS) on yhden kysymyksen asteikko, joka arvioi osallistujan käsitystä taudin oireista tiettynä ajankohtana. Pisteet vaihtelevat 0-4, ja korkeammat arvot edustavat huonompia oireita. Sitä käytetään laajalti arvioimaan osallistujan kokonaiskäsitystä siitä, onko hoito ollut hyödyllinen. Jokainen sykli on 28 päivää pitkä.
Lähtötaso, sykli 1, päivä 15 ja syklin 2, syklin 3, syklin 5, syklin 7, syklin 9, syklin 11, syklin 14 ja syklin 17 päivä 1 (28 päivää/sykli)
Muutos lähtötasosta Euroopan syöväntutkimus- ja hoitojärjestön Elämänlaatukyselyssä (EORTC QLQ-C30)
Aikaikkuna: Lähtötaso, sykli 1, päivä 15 ja syklin 2, syklin 3, syklin 5, syklin 7, syklin 9, syklin 11, syklin 14 ja syklin 17 päivä 1 (28 päivää/sykli)
Elämänlaatua arvioitiin EORTC QLQ-C30-kyselyllä, joka on 30-kohdan kyselylomake sisältäen 5 toiminnallista aluetta (fyysinen, kognitiivinen, rooli, emotionaalinen ja sosiaalinen) sekä globaalin terveydentilan asteikon. Kaksikymmentäkahdeksan kysymystä pisteytetään asteikolla 1 (ei ollenkaan) – 4 (erittäin paljon), kun taas muut 2 pisteytetään asteikolla 1 (erittäin huono) – 7 (erinomainen). Laskettu keskiarvo standardoidaan lineaarisella muunnoksella asteikolle 0–100, ja pistemäärän lasku merkitsee elämänlaadun heikkenemistä. Kukin sykli on 28 päivän mittainen.
Lähtötaso, sykli 1, päivä 15 ja syklin 2, syklin 3, syklin 5, syklin 7, syklin 9, syklin 11, syklin 14 ja syklin 17 päivä 1 (28 päivää/sykli)
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien (TEAE) kokeneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Perustilanne kuukauteen 65 asti
A TEAE määriteltiin haittatapahtumiksi, jotka ilmenivät tutkimuslääkkeen ensimmäisen annoksen ja 30 päivän kuluessa viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen. Yhteenveto kaikista vakavista haittatapahtumista ja muista haittatapahtumista (ei-vakavista) syy-yhteydestä riippumatta on kohdassa 'Raportoidut haittatapahtumat'.
Perustilanne kuukauteen 65 asti
Avapritiinin kerta-annoksen maksimipitoisuus plasmassa (Cmax)
Aikaikkuna: Syklin 1 päivä 1 (1 tunti annoksen jälkeen) (28 päivää/sykli)
Verinäytteet kerättiin määrättyinä ajankohtina. Tulokset raportoitu nanogrammoina/millilitra (ng/mL).
Syklin 1 päivä 1 (1 tunti annoksen jälkeen) (28 päivää/sykli)
Korrelaatio TSS:n ja seerumin tryptaasin välillä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukausi 10
AdvSM-SAF TSS:n lähtötason muutos korreloi seerumin tryptaasin lähtötason muutoksen kanssa. Spearmanin korrelaatiokertoimet laskettiin yhdessä vastaavien hajontakuvioiden kanssa lähtötason muutoksesta.
Lähtötilanne, kuukausi 10

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Blueprint Medicines Corporation

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 21. marraskuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 18. joulukuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 18. joulukuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 3. toukokuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 26. kesäkuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 9. heinäkuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 24. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 22. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BLU-285-2202
  • 2017-004836-13 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa