Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

(PATHFINDER) Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo awaprytynibu (BLU-285), selektywnego inhibitora kinazy tyrozynowej ukierunkowanego na mutacje KIT, u pacjentów z zaawansowaną mastocytozą układową

1 sierpnia 2023 zaktualizowane przez: Blueprint Medicines Corporation

Otwarte, jednoramienne badanie fazy 2 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo awaprytynibu (BLU-285), selektywnego inhibitora kinazy tyrozynowej KIT ukierunkowanego na mutacje, u pacjentów z zaawansowaną mastocytozą układową

Jest to jednoramienne, otwarte badanie fazy 2 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania awaprytynibu (BLU-285) u pacjentów z zaawansowaną mastocytozą układową (AdvSM), w tym u pacjentów z agresywnym SM (ASM), SM z towarzyszącym nowotworem hematologicznym ( SM-AHN) i białaczka z komórek tucznych (MCL)

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

103

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • Medizinische Universität Wien, Universitätsklinik für Innere Medizin I, Klinische Abteilung für Hämatologie und Hämostaseologie
  • Dania
      • Odense, Dania, DK-5000
        • Odense University Hospital, Department of Haematology
  • Francja
      • Paris, Francja, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants malades
      • Toulouse, Francja, 31059
        • CHU Toulouse - Hopital Larrey
  • Hiszpania
      • Toledo, Hiszpania, 45071
        • lnstituto de Estudios de Mastocitosis de Castilla la Mancha, Hospital Virgen del Valle - Complejo Hospitalario de Toledo
  • Holandia
      • Groningen, Holandia, 9713 GZ
        • University Medical Center Groningen (UMCG)
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
  • Niemcy
      • Aachen, Niemcy, 52074
        • Uniklinik RWTH Aachen, Klinik für Hämatologie, Onkologie, Hämostaseologie und Stammzelltranslplantation
      • Hamburg, Niemcy, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf, Zentrum für Onkologie
      • Leipzig, Niemcy, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig, Medizinische Klinik und Poliklinik I - Hämatologie und Zelltherapie, lnternistische Onkologie, Hämostaseologie
      • Mannheim, Niemcy, 68167
        • Universitätsmedizin Mannheim III. Medizinische Klinik
      • Munich, Niemcy, 81675
        • Klinik und Poliklinik für Innere Medizin III, Klinikum rechts der Isar der TU München
  • Norwegia
      • Oslo, Norwegia, 0372
        • Oslo University Hospital-Rikshospitalet, Hematology
  • Polska
      • Gdańsk, Polska, 80-214
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne, Klinika Hematologii i Transplantologii
      • Wrocław, Polska, 50-367
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza-Radeckiego we Wrocławiu, Klinice Hematologii, Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Stanford Cancer Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Stany Zjednoczone, 66205
        • The University of Kansas Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14263
        • Roswell Park Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • University of Pennsylvania, Abramson Cancer Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • University of Texas, MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • Mays Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
        • Huntsman Cancer Institute
  • Włochy
      • Florence, Włochy, 50134
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi, CRIMM - Centro di Ricerca ed Innovazione per le Malattie Mieloproliferative
      • Salerno, Włochy, 84131
        • A.O. OO.RR. S.Giovanni di Dio e Ruggi d'Aragona, University of Salerno
      • Verona, Włochy, 37134
        • Centro Ricerche Cliniche di Verona - Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata di Verona
  • Zjednoczone Królestwo
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo, G12 0YN
        • Beatson West of Scotland Cancer Centre - NHS Greater Glasgow and Clyde
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE1 9RT
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust - Guy's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  1. U pacjenta musi być rozpoznana agresywna mastocytoza układowa (ASM), mastocytoza układowa z towarzyszącym nowotworem hematologicznym (SM-AHN) lub białaczka z komórek tucznych (MCL) na podstawie kryteriów diagnostycznych Światowej Organizacji Zdrowia. Przed włączeniem Komitet Sterujący Badaniem musi potwierdzić rozpoznanie AdvSM (na podstawie oceny szpiku kostnego Centralnego Laboratorium Patologii).
  2. Pacjent musi mieć poziom tryptazy w surowicy ≥ 20 ng/ml.
  3. Pacjent musi mieć stan sprawności (PS) Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) od 0 do 3.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  1. Pacjent był wcześniej leczony awaprytynibem.
  2. Pacjent otrzymał jakąkolwiek terapię cytoredukcyjną (w tym midostaurynę i inne TKI, hydroksymocznik, azacytydynę) lub lek badany krócej niż 14 dni oraz kladrybinę, interferon alfa, pegylowany interferon i jakąkolwiek terapię przeciwciałami (np. brentuksymab vedotin) krócej niż 28 dni przed uzyskanie przesiewowej biopsji BM do tego badania.
  3. Pacjent ma eozynofilię i znany pozytywny wynik fuzji FIP1L1 PGDFRA, chyba że pacjent wykazał nawrót lub PD podczas wcześniejszej terapii imatynibem. Pacjenci z eozynofilią (> 1,5 × 10^9/l), którzy nie mają wykrywalnej mutacji KIT D816, muszą zostać przebadani pod kątem mutacji fuzyjnej PDGFRA metodą fluorescencyjnej hybrydyzacji in situ (FISH) lub reakcji łańcuchowej polimerazy (PCR).
  4. Pacjent ma historię innego pierwotnego nowotworu złośliwego, który został zdiagnozowany lub wymagał leczenia w ciągu 3 lat przed podaniem pierwszej dawki badanego leku. Następujące osoby są zwolnione z 3-letniego limitu: całkowicie usunięty rak podstawnokomórkowy i płaskonabłonkowy skóry, leczony miejscowo rak gruczołu krokowego oraz całkowicie usunięty rak in situ w dowolnym miejscu.
  5. Pacjent ma odstęp QT skorygowany za pomocą wzoru Fridericia (QTcF) > 480 ms.
  6. U pacjenta znane jest ryzyko wystąpienia krwawienia wewnątrzczaszkowego lub niedawno przebyte (12 miesięcy przed podaniem pierwszej dawki badanego leku) (np. tętniak mózgu, jednoczesne stosowanie antagonisty witaminy K).
  7. Liczba płytek krwi < 50 000/μl (w ciągu 4 tygodni od podania pierwszej dawki badanego leku) lub otrzymanie transfuzji płytek krwi.
  8. Aminotransferaza asparaginianowa (AspAT) lub aminotransferaza alaninowa (ALT) >3 x górna granica normy (GGN); bez ograniczeń, jeśli z powodu podejrzenia naciekania wątroby przez komórki tuczne.
  9. Bilirubina >1,5 × GGN; bez ograniczeń, jeśli podejrzewa się naciek wątroby przez komórki tuczne lub chorobę Gilberta. (W przypadku choroby Gilberta wykluczeniem byłoby stężenie bilirubiny bezpośredniej >2 × GGN).
  10. Szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) < 30 ml/min/1,73 m2 lub kreatynina > 1,5 × GGN.
  11. U pacjenta występuje pierwotny nowotwór złośliwy mózgu lub przerzuty do mózgu.
  12. Pacjent ma w wywiadzie zaburzenie napadowe (np. padaczkę) lub wymaga leczenia przeciwpadaczkowego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Awaprytynib
Awaprytynib będzie podawany w postaci tabletki o natychmiastowym uwalnianiu, doustnie, w sposób ciągły, w cyklach 28-dniowych
Lek: Awaprytynib
Tabletka awaprytynibu
Inne nazwy:
  • BLU-285

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetek obiektywnych odpowiedzi (ORR) na podstawie zmodyfikowanych kryteriów odpowiedzi Międzynarodowej Grupy Roboczej ds. Badań i Leczenia Nowotworów Mieloproliferacyjnych oraz Europejskiej Sieci Kompetencji ds. Mastocytozy (IWG-MRT-ECNM)
Ramy czasowe: 10 miesięcy
10 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia zmiana od wartości początkowej w formularzu zaawansowanej oceny objawów mastocytozy układowej (AdvSM-SAF) Całkowita punktacja objawów
Ramy czasowe: 10 miesięcy
0 - 80 punktów (wyższa wartość oznacza gorsze wyniki objawów)
10 miesięcy
Wskaźnik obiektywnych odpowiedzi
Ramy czasowe: Około 4 lata po pierwszym zarejestrowanym poddanym
W tym całkowita remisja morfologiczna (mCR), morfologiczna CR z częściową regeneracją krwi obwodowej (mCRh) i częściowa remisja morfologiczna (mPR) na podstawie czystej odpowiedzi patologicznej
Około 4 lata po pierwszym zarejestrowanym poddanym
Czas do odpowiedzi (TTR)
Ramy czasowe: 10 miesięcy
Miesiące
10 miesięcy
Czas trwania odpowiedzi (DOR)
Ramy czasowe: 10 miesięcy
Miesiące
10 miesięcy
Przeżycie bez progresji choroby (PFS)
Ramy czasowe: 10 miesięcy
Miesiące
10 miesięcy
Całkowite przeżycie (OS)
Ramy czasowe: 10 miesięcy
Miesiące
10 miesięcy
Zmiany w komórkach tucznych szpiku kostnego
Ramy czasowe: 10 miesięcy
odsetek
10 miesięcy
Zmiana tryptazy w surowicy
Ramy czasowe: 10 miesięcy
ng/ml
10 miesięcy
Zmiana obciążenia mutacją V-kit Hardy-Zuckerman 4 kociego wirusowego mięsaka onkogenu homologu asparaginianu 816 waliny (KIT D816V)
Ramy czasowe: 10 miesięcy
odsetek
10 miesięcy
Zmiana objętości wątroby za pomocą obrazowania
Ramy czasowe: 10 miesięcy
ml
10 miesięcy
Zmiana objętości śledziony przez obrazowanie
Ramy czasowe: 10 miesięcy
ml
10 miesięcy
Korzyść kliniczna na podstawie zmodyfikowanych kryteriów konsensusu IWG-MRT-ECNM
Ramy czasowe: 10 miesięcy
10 miesięcy
Zmiana w PGIS
Ramy czasowe: 10 miesięcy
0 - 10 punktów (wyższa wartość oznacza gorsze wyniki objawów)
10 miesięcy
Zmiana w EORTC QLQ-C30
Ramy czasowe: 10 miesięcy
0 - 100 punktów (mniejsza wartość oznacza gorszą jakość życia)
10 miesięcy
Bezpieczeństwo awaprytynibu oceniane na podstawie częstości występowania działań niepożądanych
Ramy czasowe: 10 miesięcy
CTCAE wersja 4.0
10 miesięcy
Pole pod krzywą (od 0 do Tau) dla awaprytynibu
Ramy czasowe: 4 miesiące
h • ng/ml
4 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Blueprint Medicines Corporation

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 listopada 2018

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 stycznia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 stycznia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 maja 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 czerwca 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 lipca 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 sierpnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 sierpnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BLU-285-2202
  • 2017-004836-13 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Białaczka z komórek tucznych

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Congo

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj