Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

(PATHFINDER) Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo awaprytynibu (BLU-285), selektywnego inhibitora kinazy tyrozynowej ukierunkowanego na mutacje KIT, u pacjentów z zaawansowaną mastocytozą układową

22 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Blueprint Medicines Corporation

Otwarte, jednoramienne badanie fazy 2 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo awaprytynibu (BLU-285), selektywnego inhibitora kinazy tyrozynowej KIT ukierunkowanego na mutacje, u pacjentów z zaawansowaną mastocytozą układową

Jest to jednoramienne, otwarte badanie fazy 2 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania awaprytynibu (BLU-285) u pacjentów z zaawansowaną mastocytozą układową (AdvSM), w tym u pacjentów z agresywnym SM (ASM), SM z towarzyszącym nowotworem hematologicznym ( SM-AHN) i białaczka z komórek tucznych (MCL)

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

107

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • Medizinische Universität Wien, Universitätsklinik für Innere Medizin I, Klinische Abteilung für Hämatologie und Hämostaseologie
  • Dania
      • Odense, Dania, DK-5000
        • Odense University Hospital, Department of Haematology
  • Francja
      • Paris, Francja, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, Francja, 31059
        • CHU Toulouse - Hopital Larrey
  • Hiszpania
      • Toledo, Hiszpania, 45071
        • lnstituto de Estudios de Mastocitosis de Castilla la Mancha, Hospital Virgen del Valle - Complejo Hospitalario de Toledo
  • Holandia
      • Groningen, Holandia, 9713 GZ
        • University Medical Center Groningen (UMCG)
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
  • Niemcy
      • Aachen, Niemcy, 52074
        • Uniklinik RWTH Aachen, Klinik für Hämatologie, Onkologie, Hämostaseologie und Stammzelltranslplantation
      • Hamburg, Niemcy, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf, Zentrum für Onkologie
      • Leipzig, Niemcy, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig, Medizinische Klinik und Poliklinik I - Hämatologie und Zelltherapie, lnternistische Onkologie, Hämostaseologie
      • Mannheim, Niemcy, 68167
        • Universitätsmedizin Mannheim III. Medizinische Klinik
      • Munich, Niemcy, 81675
        • Klinik und Poliklinik für Innere Medizin III, Klinikum rechts der Isar der TU München
  • Norwegia
      • Oslo, Norwegia, 0372
        • Oslo University Hospital-Rikshospitalet, Hematology
  • Polska
      • Gdansk, Polska, 80-214
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne, Klinika Hematologii i Transplantologii
      • Wroclaw, Polska, 50-367
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza-Radeckiego we Wrocławiu, Klinice Hematologii, Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Stanford Cancer Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Stany Zjednoczone, 66205
        • The University of Kansas Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14263
        • Roswell Park Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • University of Pennsylvania, Abramson Cancer Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • University of Texas, MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • Mays Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
        • Huntsman Cancer Institute
  • Włochy
      • Florence, Włochy, 50134
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi, CRIMM - Centro di Ricerca ed Innovazione per le Malattie Mieloproliferative
      • Salerno, Włochy, 84131
        • A.O. OO.RR. S.Giovanni di Dio e Ruggi d'Aragona, University of Salerno
      • Verona, Włochy, 37134
        • Centro Ricerche Cliniche di Verona - Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata di Verona
  • Zjednoczone Królestwo
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo, G12 0YN
        • Beatson West of Scotland Cancer Centre - NHS Greater Glasgow and Clyde
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE1 9RT
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust - Guy's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  1. U pacjenta musi być rozpoznana agresywna mastocytoza układowa (ASM), mastocytoza układowa z towarzyszącym nowotworem hematologicznym (SM-AHN) lub białaczka z komórek tucznych (MCL) na podstawie kryteriów diagnostycznych Światowej Organizacji Zdrowia. Przed włączeniem Komitet Sterujący Badaniem musi potwierdzić rozpoznanie AdvSM (na podstawie oceny szpiku kostnego Centralnego Laboratorium Patologii).
  2. Pacjent musi mieć poziom tryptazy w surowicy ≥ 20 ng/ml.
  3. Pacjent musi mieć stan sprawności (PS) Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) od 0 do 3.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  1. Pacjent był wcześniej leczony awaprytynibem.
  2. Pacjent otrzymał jakąkolwiek terapię cytoredukcyjną (w tym midostaurynę i inne TKI, hydroksymocznik, azacytydynę) lub lek badany krócej niż 14 dni oraz kladrybinę, interferon alfa, pegylowany interferon i jakąkolwiek terapię przeciwciałami (np. brentuksymab vedotin) krócej niż 28 dni przed uzyskanie przesiewowej biopsji BM do tego badania.
  3. Pacjent ma eozynofilię i znany pozytywny wynik fuzji FIP1L1 PGDFRA, chyba że pacjent wykazał nawrót lub PD podczas wcześniejszej terapii imatynibem. Pacjenci z eozynofilią (> 1,5 × 10^9/l), którzy nie mają wykrywalnej mutacji KIT D816, muszą zostać przebadani pod kątem mutacji fuzyjnej PDGFRA metodą fluorescencyjnej hybrydyzacji in situ (FISH) lub reakcji łańcuchowej polimerazy (PCR).
  4. Pacjent ma historię innego pierwotnego nowotworu złośliwego, który został zdiagnozowany lub wymagał leczenia w ciągu 3 lat przed podaniem pierwszej dawki badanego leku. Następujące osoby są zwolnione z 3-letniego limitu: całkowicie usunięty rak podstawnokomórkowy i płaskonabłonkowy skóry, leczony miejscowo rak gruczołu krokowego oraz całkowicie usunięty rak in situ w dowolnym miejscu.
  5. Pacjent ma odstęp QT skorygowany za pomocą wzoru Fridericia (QTcF) > 480 ms.
  6. U pacjenta znane jest ryzyko wystąpienia krwawienia wewnątrzczaszkowego lub niedawno przebyte (12 miesięcy przed podaniem pierwszej dawki badanego leku) (np. tętniak mózgu, jednoczesne stosowanie antagonisty witaminy K).
  7. Liczba płytek krwi < 50 000/μl (w ciągu 4 tygodni od podania pierwszej dawki badanego leku) lub otrzymanie transfuzji płytek krwi.
  8. Aminotransferaza asparaginianowa (AspAT) lub aminotransferaza alaninowa (ALT) >3 x górna granica normy (GGN); bez ograniczeń, jeśli z powodu podejrzenia naciekania wątroby przez komórki tuczne.
  9. Bilirubina >1,5 × GGN; bez ograniczeń, jeśli podejrzewa się naciek wątroby przez komórki tuczne lub chorobę Gilberta. (W przypadku choroby Gilberta wykluczeniem byłoby stężenie bilirubiny bezpośredniej >2 × GGN).
  10. Szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) < 30 ml/min/1,73 m2 lub kreatynina > 1,5 × GGN.
  11. U pacjenta występuje pierwotny nowotwór złośliwy mózgu lub przerzuty do mózgu.
  12. Pacjent ma w wywiadzie zaburzenie napadowe (np. padaczkę) lub wymaga leczenia przeciwpadaczkowego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Awaprytynib
Awaprytynib będzie podawany w postaci tabletki o natychmiastowym uwalnianiu, doustnie, w sposób ciągły, w cyklach 28-dniowych
Lek: Awaprytynib
Tabletka awaprytynibu
Inne nazwy:
  • BLU-285

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólny odsetek odpowiedzi (ORR) w oparciu o zmodyfikowane kryteria odpowiedzi Międzynarodowej Grupy Roboczej ds. Badań i leczenia nowotworów mieloproliferacyjnych oraz Europejskiej Sieci Kompetencji ds. Mastocytozy (mIWG-MRT-ECNM)
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do miesiąca 65
Odsetek obiektywnych odpowiedzi (ORR) został zdefiniowany jako odsetek uczestników z potwierdzoną najlepszą odpowiedzią w postaci całkowitej remisji (CR), całkowitej remisji z częściową regeneracją morfologii krwi obwodowej (CRh), częściowej remisji (PR) lub poprawy klinicznej (CI) według kryteriów mIWG-MRT-ECNM.
Kryteria mIWG-MRT-ECNM oparto na wynikach biopsji i aspiratu szpiku kostnego oraz rozmazu krwi obwodowej; cytogenetyki szpiku kostnego; innych biopsji tkanek pozaskórnych (jeśli dostępne); obrazowania wątroby i śledziony; oraz innych parametrów klinicznych i laboratoryjnych.
Od wartości wyjściowej do miesiąca 65

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia zmiana od wartości początkowej w skali Advanced Systemic Mastocytosis-Symptom Assessment Form (AdvSM-SAF) Całkowity wynik objawów (TTS)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy do miesiąca 6 (Cykl 6, Dzień 1)
AdvSM-SAF to kwestionariusz składający się z 10 pozycji, który ocenia osiem objawów specyficznych dla AdvSM.
Wszystkie osiem objawów jest ocenianych w skali od 0 (brak objawów) do 10 (bardziej nasilone objawy) (maksymalnie do 80 punktów).
Każdy objaw ma równy udział w TSS.
TSS zostało obliczone na podstawie średnich wyników dla każdego 7-dniowego okresu.
Wzrost wyniku od 0 (brak objawów) do 80 (najgorsze objawy) oznacza gorszy wynik objawowy.
Uczestnicy codziennie wypełniali AdvSM-SAF za pomocą dziennika elektronicznego (eDiary).
Każdy cykl trwa 28 dni.
Punkt wyjściowy do miesiąca 6 (Cykl 6, Dzień 1)
ORR na podstawie kryteriów odpowiedzi mIWG-MRT-ECNM ocenianych przez lokalnego badacza
Ramy czasowe: Okres podstawowy do 19. miesiąca
ORR zdefiniowano jako odsetek uczestników z potwierdzoną najlepszą odpowiedzią CR, CRh, PR lub CI według kryteriów mIWG-MRT-ECNM.
Kryteria mIWG-MRT-ECNM opierały się na wynikach biopsji i aspiratu szpiku kostnego oraz rozmazu krwi obwodowej; cytogenetyki szpiku kostnego; innych biopsji tkanek pozaskórnych (jeśli dostępne); obrazowania wątroby i śledziony; oraz innych parametrów klinicznych i laboratoryjnych.
Okres podstawowy do 19. miesiąca
Czas do odpowiedzi (TTR)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 65. miesiąca
TTR zdefiniowano jako czas od pierwszej dawki do momentu wstępnej oceny poprawy klinicznej (CI) lub lepszej. Tutaj „Ogólna liczba analizowanych uczestników” oznacza tych uczestników, u których potwierdzono najlepszą odpowiedź CR, CRh, PR i CI według kryteriów mIWG-MRT-ECNM.
Wartość wyjściowa do 65. miesiąca
Czas trwania odpowiedzi (DOR)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 65. miesiąca
DOR zdefiniowano jako czas od pierwszego udokumentowania odpowiedzi CI lub lepszej do pierwszego udokumentowania potwierdzonej progresji choroby (PD) lub zgonu z jakiejkolwiek przyczyny, w zależności od tego, które wystąpiło wcześniej.
W przypadku osób odpowiadających na leczenie, które nie progresowały ani nie zmarły w momencie analizy, DOR ocenzurowano podczas ostatniej oceny odpowiedzi, która wskazywała na stabilizację choroby (SD) lub stan lepszy.
W tym przypadku 'Ogólna liczba analizowanych uczestników' oznacza tych uczestników, u których uzyskano potwierdzoną najlepszą odpowiedź CR, CRh, PR i CI według kryteriów mIWG-MRT-ECNM.
Wartość wyjściowa do 65. miesiąca
Przeżycie wolne od progresji (PFS)
Ramy czasowe: Okres podstawowy aż do 65. miesiąca
PFS zdefiniowano jako czas od pierwszej dawki do momentu pierwszego udokumentowania potwierdzonej PD lub śmierci z dowolnej przyczyny, w zależności od tego, co nastąpiło wcześniej.
Uczestnicy, u których w momencie analizy nie wystąpiła progresja ani śmierć, zostali ocenzurowani podczas ostatniej oceny odpowiedzi, która była SD lub lepsza.
Okres podstawowy aż do 65. miesiąca
Całkowite przeżycie (OS)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 65. miesiąca
OS zdefiniowano jako czas od pierwszej dawki do zgonu z dowolnej przyczyny. Uczestnicy, o których wiadomo, że żyli lub zostali utraceni z obserwacji, byli cenzorowani w ostatnim punkcie czasowym, w którym potwierdzono, że żyją.
Wartość wyjściowa do 65. miesiąca
Odsetek Odpowiedzi Obiektywnych
Ramy czasowe: Okres wyjściowy do 65. miesiąca
Wskaźnik obiektywnej odpowiedzi zdefiniowano jako liczbę uczestników, u których potwierdzono najlepszą odpowiedź w postaci morfologicznej całkowitej remisji, morfologicznej całkowitej remisji z częściowym powrotem parametrów krwi obwodowej lub morfologicznej częściowej remisji według kryteriów czystej odpowiedzi patologicznej (PPR). Kryteria PPR są modyfikacją kryteriów mIWG-MRT-ECNM, które definiują głębokie odpowiedzi, gdzie bezpośredni pomiar obciążenia chorobą determinuje odpowiedź i koncentruje się na obiektywnych zmianach (obciążenie szpiku kostnego mastocytami, stężenie tryptazy w surowicy i morfologia krwi obwodowej).
Okres wyjściowy do 65. miesiąca
Wskaźnik korzyści klinicznych
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do miesiąca 65
Wskaźnik korzyści klinicznej zdefiniowano jako odsetek uczestników, u których według kryteriów mIWG-MRT-ECNM uzyskano potwierdzoną najlepszą odpowiedź na leczenie w postaci CR, CRh, PR, CI i SD.
Od wartości początkowej do miesiąca 65
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej w liczbie komórek tucznych szpiku kostnego
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 65. miesiąca
Biopsje szpiku kostnego, aspiraty oraz rozmazy krwi obwodowej pobierano w celu oceny odpowiedzi na leczenie mastocytozy układowej zgodnie z kryteriami mIWG-MRT-ECNM. Każdy cykl trwa 28 dni.
Wartość wyjściowa do 65. miesiąca
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej w poziomie tryptazy w surowicy
Ramy czasowe: Wyjściowo do miesiąca 65
Pobrano próbki krwi w celu scharakteryzowania zmiany stężenia tryptazy w surowicy podczas leczenia awaprytynibem. Każdy cykl trwa 28 dni.
Wyjściowo do miesiąca 65
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej w obciążeniu mutacją V-kit Hardy-Zuckerman 4 homologu onkogenu wirusa mięsaka kota, walina 816 kwasu asparaginowego (KIT D816V)
Ramy czasowe: Okres wyjściowy do 65. miesiąca
Próbki aspiratu szpiku kostnego i krwi obwodowej pobrano w celu scharakteryzowania frakcji allelicznej mutacji KIT D816V. Każdy cykl trwa 28 dni.
Okres wyjściowy do 65. miesiąca
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej w objętości wątroby w obrazowaniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 65. miesiąca
Ocena objętości wątroby została przeprowadzona przy użyciu obrazowania seryjnego z wykorzystaniem rezonansu magnetycznego (MRI). Odpowiedź zdefiniowano jako ustąpienie wyczuwalnej hepatomegalii (CR). Każdy cykl trwa 28 dni.
Wartość wyjściowa do 65. miesiąca
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej objętości śledziony w obrazowaniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 65. miesiąca
Ocena objętości śledziony została przeprowadzona za pomocą seryjnego obrazowania MRI. Odpowiedź została zdefiniowana jako zmniejszenie objętości śledziony o ≥35% (PR) lub ustąpienie wyczuwalnej palpacyjnie splenomegalii (CR). Każdy cykl trwa 28 dni.
Wartość wyjściowa do 65. miesiąca
Średnia zmiana od wartości wyjściowej w zakresie dziedzin skórnych i żołądkowo-jelitowych AdvSM-SAF w 10. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 10
AdvSM-SAF to kwestionariusz składający się z 10 pytań, który ocenia objawy i domeny funkcjonalne specyficzne dla AdvSM. Osiem objawów ocenia się w skali od 0 do 10 pod względem nasilenia, a 2 objawy (wymioty i biegunka) ocenia się pod względem liczby epizodów. Domena skórna oceniana jest w skali od 0 do 30, gdzie 0 oznacza brak objawów, a 30 najcięższe doświadczenie objawów. Podobnie domena żołądkowo-jelitowa oceniana jest w skali od 0 do 40, gdzie 0 oznacza brak objawów, a 40 najcięższe doświadczenie objawów. Wyniki domen skórnej i żołądkowo-jelitowej generowano na podstawie średnich wyników dla każdego 7-dniowego okresu. Wzrost wyniku oznacza gorsze objawy. Uczestnicy wypełniali AdvSM-SAF codziennie za pomocą e-dziennika.
Wartość wyjściowa, miesiąc 10
Średnia zmiana od wartości wyjściowej w skorygowanych indywidualnych wynikach objawów AdvSM-SAF (nasilenie) w 10. miesiącu
Ramy czasowe: Wyjściowo, miesiąc 10
The AdvSM-SAF to 10-punktowy kwestionariusz, który ocenia objawy i domeny funkcjonalne specyficzne dla AdvSM. Indywidualne wyniki objawów są generowane na podstawie średnich wyników dla każdego 7-dniowego okresu. Osiem objawów jest ocenianych w skali od 0 do 10 pod względem nasilenia. Wzrost wyniku oznacza gorszy wynik objawów. Uczestnicy wypełniali AdvSM-SAF codziennie za pomocą eDziennika.
Wyjściowo, miesiąc 10
Średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w indywidualnych wynikach objawów (epizodów) skali AdvSM-SAF w 10. miesiącu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, Miesiąc 10
AdvSM-SAF to kwestionariusz składający się z 10 pozycji, który ocenia objawy i domeny funkcjonalne specyficzne dla AdvSM.
Indywidualne wyniki objawów są generowane na podstawie średnich wyników dla każdego 7-dniowego okresu.
Dwa objawy (wymioty i biegunka) są oceniane na podstawie liczby epizodów.
Wzrost wyniku oznacza gorszy przebieg objawów.
Uczestnicy wypełniali AdvSM-SAF codziennie za pomocą e-dziennika.
Punkt wyjściowy, Miesiąc 10
Zmiana od wartości początkowej w skali ogólnego wrażenia pacjenta na temat nasilenia objawów (PGIS)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, Dzień 1, Cykl 1; Dzień 15 i Dzień 1 Cyklu 2, Cykl 3, Cykl 5, Cykl 7, Cykl 9, Cykl 11, Cykl 14, Cykl 17 (28 dni/cykl)
The PGIS to pojedyncza skala oceny, która ocenia postrzeganie objawów choroby przez uczestnika w danym momencie. Wyniki wahają się od 0 do 4 punktów, przy czym wyższe wartości oznaczają gorsze objawy. Jest szeroko stosowana do oceny ogólnego odczucia uczestnika, czy leczenie przyniosło korzyści. Każdy cykl trwa 28 dni.
Punkt wyjściowy, Dzień 1, Cykl 1; Dzień 15 i Dzień 1 Cyklu 2, Cykl 3, Cykl 5, Cykl 7, Cykl 9, Cykl 11, Cykl 14, Cykl 17 (28 dni/cykl)
Zmiana od wartości początkowej w ocenie jakości życia według kwestionariusza Europejskiej Organizacji ds. Badań i Leczenia Raka (EORTC QLQ-C30)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, Cykl 1, Dzień 15 i Dzień 1 Cyklu 2, Cykl 3, Cykl 5, Cykl 7, Cykl 9, Cykl 11, Cykl 14 i Cykl 17 (28 dni/cykl)
Jakość życia oceniano za pomocą EORTC QLQ-C30, który jest kwestionariuszem składającym się z 30 pytań, obejmującym 5 domen funkcjonalnych (fizyczną, poznawczą, rolę, emocjonalną i społeczną) oraz skalę ogólnego stanu zdrowia.
Dwadzieścia osiem pytań jest ocenianych od 1 (wcale) do 4 (bardzo), a pozostałe 2 są oceniane od 1 (bardzo niska) do 7 (doskonała).
Obliczona średnia jest standaryzowana za pomocą transformacji liniowej do standaryzowanej skali od 0 do 100, przy czym spadek wyniku oznacza pogorszenie jakości życia.
Każdy cykl trwa 28 dni.
Wartość wyjściowa, Cykl 1, Dzień 15 i Dzień 1 Cyklu 2, Cykl 3, Cykl 5, Cykl 7, Cykl 9, Cykl 11, Cykl 14 i Cykl 17 (28 dni/cykl)
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy przez miesiąc 65
TEAE zdefiniowano jako wszelkie zdarzenia niepożądane, które wystąpiły między pierwszą dawką badanego leku a 30 dniami po ostatniej dawce któregokolwiek z badanych leków.
Podsumowanie wszystkich poważnych zdarzeń niepożądanych i innych zdarzeń niepożądanych (niepoważnych) niezależnie od związku przyczynowego znajduje się w sekcji 'Zgłaszane zdarzenia niepożądane'.
Punkt wyjściowy przez miesiąc 65
Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) pojedynczej dawki awaprytynibu
Ramy czasowe: Dzień 1 Cyklu 1 (1 godzina po podaniu) (28 dni/cykl)
Próbki krwi pobierano w określonych punktach czasowych.\nWyniki podano w nanogramach na mililitr (ng/ml).
Dzień 1 Cyklu 1 (1 godzina po podaniu) (28 dni/cykl)
Korelacja między TSS a tryptazą w surowicy
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 10
Zmiana od wartości wyjściowej w AdvSM-SAF TSS była skorelowana ze zmianą od wartości wyjściowej w tryptazie surowicy. Współczynniki korelacji Spearmana zostały wykonane z odpowiadającymi wykresami rozrzutu dla zmiany od wartości wyjściowej.
Wartość wyjściowa, miesiąc 10

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Blueprint Medicines Corporation

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 listopada 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

18 grudnia 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

18 grudnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 maja 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 czerwca 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 lipca 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BLU-285-2202
  • 2017-004836-13 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj