Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

(PATHFINDER) Studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van avapritinib (BLU-285), een selectieve KIT-mutatiegerichte tyrosinekinaseremmer, bij patiënten met vergevorderde systemische mastocytose

22 april 2026 bijgewerkt door: Blueprint Medicines Corporation

Een open-label, eenarmige, fase 2-studie om de werkzaamheid en veiligheid van avapritinib (BLU-285), een selectieve KIT-mutatiegerichte tyrosinekinaseremmer, te evalueren bij patiënten met vergevorderde systemische mastocytose

Dit is een open-label, eenarmige, fase 2-studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van avapritinib (BLU-285) bij patiënten met gevorderde systemische mastocytose (AdvSM), waaronder patiënten met agressieve SM (ASM), SM met geassocieerd hematologisch neoplasma ( SM-AHN) en mestcelleukemie (MCL)

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

107

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
  • Denemarken
      • Odense, Denemarken, DK-5000
        • Odense University Hospital, Department of Haematology
  • Duitsland
      • Aachen, Duitsland, 52074
        • Uniklinik RWTH Aachen, Klinik für Hämatologie, Onkologie, Hämostaseologie und Stammzelltranslplantation
      • Hamburg, Duitsland, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf, Zentrum für Onkologie
      • Leipzig, Duitsland, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig, Medizinische Klinik und Poliklinik I - Hämatologie und Zelltherapie, lnternistische Onkologie, Hämostaseologie
      • Mannheim, Duitsland, 68167
        • Universitätsmedizin Mannheim III. Medizinische Klinik
      • Munich, Duitsland, 81675
        • Klinik und Poliklinik für Innere Medizin III, Klinikum rechts der Isar der TU München
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, Frankrijk, 31059
        • CHU Toulouse - Hopital Larrey
  • Italië
      • Florence, Italië, 50134
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi, CRIMM - Centro di Ricerca ed Innovazione per le Malattie Mieloproliferative
      • Salerno, Italië, 84131
        • A.O. OO.RR. S.Giovanni di Dio e Ruggi d'Aragona, University of Salerno
      • Verona, Italië, 37134
        • Centro Ricerche Cliniche di Verona - Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata di Verona
  • Nederland
      • Groningen, Nederland, 9713 GZ
        • University Medical Center Groningen (UMCG)
  • Noorwegen
      • Oslo, Noorwegen, 0372
        • Oslo University Hospital-Rikshospitalet, Hematology
  • Oostenrijk
      • Vienna, Oostenrijk, 1090
        • Medizinische Universität Wien, Universitätsklinik für Innere Medizin I, Klinische Abteilung für Hämatologie und Hämostaseologie
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-214
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne, Klinika Hematologii i Transplantologii
      • Wroclaw, Polen, 50-367
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza-Radeckiego we Wrocławiu, Klinice Hematologii, Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku
  • Spanje
      • Toledo, Spanje, 45071
        • lnstituto de Estudios de Mastocitosis de Castilla la Mancha, Hospital Virgen del Valle - Complejo Hospitalario de Toledo
  • Verenigd Koninkrijk
      • Glasgow, Verenigd Koninkrijk, G12 0YN
        • Beatson West of Scotland Cancer Centre - NHS Greater Glasgow and Clyde
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE1 9RT
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust - Guy's Hospital
  • Verenigde Staten
    • California
      • Stanford, California, Verenigde Staten, 94305
        • Stanford Cancer Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Verenigde Staten, 66205
        • The University of Kansas Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • University of Michigan
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14263
        • Roswell Park Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • University of Pennsylvania, Abramson Cancer Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • University of Texas, MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
        • Mays Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84112
        • Huntsman Cancer Institute

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  1. De patiënt moet een diagnose hebben van agressieve systemische mastocytose (ASM), systemische mastocytose met een geassocieerd hematologisch neoplasma (SM-AHN) of mestcelleukemie (MCL) op basis van de diagnostische criteria van de Wereldgezondheidsorganisatie. Vóór de inschrijving moet de stuurgroep van de studie de diagnose van AdvSM bevestigen (gebaseerd op de beoordeling van het beenmerg door het Centraal Pathologisch Laboratorium).
  2. De patiënt moet een serumtryptase ≥ 20 ng/ml hebben.
  3. Patiënt moet een Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) performance status (PS) van 0 tot 3 hebben.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  1. Patiënt is eerder behandeld met avapritinib.
  2. Patiënt heeft minder dan 14 dagen een cytoreductieve therapie (inclusief midostaurine en andere TKI's, hydroxyurea, azacitidine) of een onderzoeksmiddel gekregen, en voor cladribine, interferon alfa, gepegyleerd interferon en een antilichaamtherapie (bijv. Brentuximab vedotin) minder dan 28 dagen ervoor het verkrijgen van screening BM biopsie voor deze studie.
  3. Patiënt heeft eosinofilie en bekende positiviteit voor de FIP1L1 PGDFRA-fusie, tenzij de patiënt recidief of PD heeft aangetoond bij eerdere behandeling met imatinib. Patiënten met eosinofilie (> 1,5 × 10^9/L), die geen detecteerbare KIT D816-mutatie hebben, moeten worden getest op een PDGFRA-fusiemutatie door middel van fluorescentie in situ hybridisatie (FISH) of polymerasekettingreactie (PCR).
  4. Patiënt heeft een voorgeschiedenis van een andere primaire maligniteit die binnen 3 jaar vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel is gediagnosticeerd of waarvoor behandeling nodig was. Het volgende is vrijgesteld van de limiet van 3 jaar: volledig gereseceerde basaalcel- en plaveiselcelkanker, curatief behandelde gelokaliseerde prostaatkanker en volledig gereseceerd carcinoom in situ van welke plaats dan ook.
  5. Patiënt heeft een QT-interval gecorrigeerd met de formule van Fridericia (QTcF) > 480 msec.
  6. Patiënt heeft een bekend risico of recente geschiedenis (12 maanden vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel) van intracraniale bloedingen (bijv. hersenaneurysma, gelijktijdig gebruik van vitamine K-antagonisten).
  7. Aantal bloedplaatjes < 50.000/μl (binnen 4 weken na de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel) of bloedplaatjestransfusie(s) ontvangen.
  8. Aspartaataminotransferase (AST) of alanineaminotransferase (ALAT) >3 x de bovengrens van normaal (ULN); geen beperking als gevolg van vermoedelijke leverinfiltratie door mestcellen.
  9. Bilirubine >1,5 × ULN; geen beperking als gevolg van vermoedelijke leverinfiltratie door mestcellen of de ziekte van Gilbert. (In het geval van de ziekte van Gilbert zou een directe bilirubine >2 × ULN een uitsluiting zijn.)
  10. Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) < 30 ml/min/1,73 m2 of creatinine > 1,5 × ULN.
  11. Patiënt heeft een primaire hersenmaligniteit of metastasen naar de hersenen.
  12. Patiënt heeft een voorgeschiedenis van epileptische aanvallen (bijvoorbeeld epilepsie) of heeft anti-epileptica nodig.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Avapritinib
Avapritinib zal worden toegediend als een tablet met onmiddellijke afgifte, oraal, continu, in cycli van 28 dagen
Geneesmiddel: Avapritinib
Avapritinib-tablet
Andere namen:
  • BLU-285

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Totale respons (ORR) op basis van de aangepaste reactiecriteria van de International Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment en het European Competence Network on Mastocytosis (mIWG-MRT-ECNM)
Tijdsspanne: Baseline tot en met maand 65
De ORR werd gedefinieerd als het percentage deelnemers met een bevestigde beste respons van complete remissie (CR), complete remissie met gedeeltelijk herstel van perifere bloedwaarden (CRh), partiële remissie (PR) of klinische verbetering (CI) volgens de mIWG-MRT-ECNM-criteria. De mIWG-MRT-ECNM-criteria waren gebaseerd op bevindingen van beenmergbiopsie en -aspiraat, en perifeer bloeduitstrijkje; beenmergcytogenetica; andere biopsieën van extracutaan weefsel (indien beschikbaar); lever- en miltbeeldvorming; en andere klinische en laboratoriumparameters.
Baseline tot en met maand 65

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline in de totale symptoomscore (TTS) van de Advanced Systemic Mastocytosis-Symptom Assessment Form (AdvSM-SAF)
Tijdsspanne: Baseline tot en met maand 6 (Cyclus 6, dag 1)
De AdvSM-SAF is een vragenlijst met 10 items die acht symptomen beoordeelt die specifiek zijn voor AdvSM.
Alle acht symptomen worden gescoord op een schaal van 0 (afwezigheid van symptomen) tot 10 (ernstigere symptomen) (maximaal 80 punten).
Elk symptoom draagt evenveel bij aan de TSS.
De TSS werd gegenereerd op basis van gemiddelde scores voor elke periode van 7 dagen.
Een toename van de score van 0 (geen symptomen) naar 80 (ergste symptomen) duidt op een slechtere uitkomst van de symptomen.
Deelnemers vulden de AdvSM-SAF dagelijks in met behulp van een elektronisch dagboek (eDiary).
Elke cyclus duurt 28 dagen.
Baseline tot en met maand 6 (Cyclus 6, dag 1)
ORR gebaseerd op mIWG-MRT-ECNM-responscriteria zoals beoordeeld door de lokale onderzoeker
Tijdsspanne: Baseline tot en met maand 19
ORR werd gedefinieerd als het percentage deelnemers met een bevestigde beste respons van CR, CRh, PR of CI volgens de mIWG-MRT-ECNM-criteria. De mIWG-MRT-ECNM-criteria waren gebaseerd op bevindingen van beenmergbiopsie en -aspiratie, en perifeer bloeduitstrijkje; beenmergcytogenetica; andere extracutane weefselbiopten (indien beschikbaar); lever- en miltbeeldvorming; en andere klinische en laboratoriumparameters.
Baseline tot en met maand 19
Tijd tot reactie (TTR)
Tijdsspanne: Baseline tot en met maand 65
De TTR werd gedefinieerd als de tijd vanaf de eerste dosis tot het moment van de eerste evaluatie van klinische verbetering (CI) of beter. Hier betekent 'Totaal aantal geanalyseerde deelnemers' die deelnemers met een bevestigde beste respons van CR, CRh, PR en CI volgens de mIWG-MRT-ECNM-criteria.
Baseline tot en met maand 65
Duur van de respons (DOR)
Tijdsspanne: Baseline tot en met maand 65
DOR werd gedefinieerd als de tijd vanaf de eerste documentatie van een CI of beter tot het moment van de eerste documentatie van bevestigde progressieve ziekte (PD) of overlijden door welke oorzaak dan ook, afhankelijk van wat het eerst plaatsvond. Voor responders die op het moment van analyse geen progressie hadden of niet waren overleden, werd DOR gecensureerd op de laatste responsbeoordeling die stabiele ziekte (SD) of beter was. Hier verwijst 'Overall Number of Participants Analyzed' naar die deelnemers met een bevestigde beste respons van CR, CRh, PR en CI volgens de mIWG-MRT-ECNM-criteria.
Baseline tot en met maand 65
Progressievrije overleving (PFS)
Tijdsspanne: Baseline tot en met maand 65
PFS werd gedefinieerd als de tijd vanaf de eerste dosis tot het moment van initiële documentatie van bevestigde PD of overlijden door welke oorzaak dan ook, afhankelijk van wat het eerst optrad.
Deelnemers die op het moment van analyse niet waren gevorderd of overleden, werden gecensureerd bij de laatste responsbeoordeling die SD of beter was.
Baseline tot en met maand 65
Algehele overleving (OS)
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot maand 65
OS werd gedefinieerd als de tijd vanaf de eerste dosis tot het tijdstip van overlijden door welke oorzaak dan ook. Deelnemers waarvan bekend was dat ze nog in leven waren of uit het oog verloren werden, werden gecensureerd op het laatste tijdstip waarvan bekend was dat ze nog in leven waren.
Vanaf baseline tot maand 65
Objectieve responspercentage
Tijdsspanne: Baseline tot en met maand 65
Het objectieve responspercentage werd gedefinieerd als het aantal deelnemers met een bevestigde beste respons van morfologische complete remissie, morfologische complete remissie met partieel herstel van perifere bloedwaarden, of morfologische partiële remissie volgens de puur pathologische respons (PPR)-criteria.
De PPR-criteria zijn een aanpassing van de mIWG-MRT-ECNM-criteria die diepe responsen definiëren waarbij directe meting van de ziektelast de respons bepaalde en zich richtten op objectieve veranderingen (beenmergmestcelbelasting, serumtryptase en volledig bloedbeeld).
Baseline tot en met maand 65
Clinical Benefit Rate
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot en met maand 65
De klinisch voordelige respons werd gedefinieerd als het percentage deelnemers met een bevestigde beste respons van CR, CRh, PR, CI en SD volgens de mIWG-MRT-ECNM-criteria.
Vanaf baseline tot en met maand 65
Procentuele verandering ten opzichte van baseline in beenmergmestcellen
Tijdsspanne: Baseline tot maand 65
Beenmergbiopten en -aspiraten en perifere bloedsmeersels werden verkregen voor de beoordeling van de respons op systemische mastocytose volgens mIWG-MRT-ECNM criteria. Elke cyclus duurt 28 dagen.
Baseline tot maand 65
Procentuele Verandering Ten Opzichte van de Basislijn in Serumtryptase
Tijdsspanne: Baseline tot en met maand 65
Bloedmonsters werden verzameld om de verandering in serumtryptaseconcentratie tijdens de behandeling met avapritinib te karakteriseren. Elke cyclus duurt 28 dagen.
Baseline tot en met maand 65
Procentuele verandering ten opzichte van baseline in V-kit Hardy-Zuckerman 4 Feline Sarcoma Viral Oncogene Homoloog Aspartaat 816 Valine (KIT D816V) mutatielast
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn tot en met maand 65
Botmergaspiraat en PB-monsters werden verzameld om de KIT D816V-mutatie allelfractie te karakteriseren. Elke cyclus duurt 28 dagen.
Vanaf de basislijn tot en met maand 65
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in levervolume door middel van beeldvorming
Tijdsspanne: Baseline tot maand 65
De beoordeling van het levervolume werd uitgevoerd met behulp van seriële beeldvorming met magnetische resonantiebeeldvorming (MRI). Respons werd gedefinieerd als verdwijning van palpabele hepatomegalie (CR). Elke cyclus duurt 28 dagen.
Baseline tot maand 65
Procentuele verandering ten opzichte van baseline in miltvolume door beeldvorming
Tijdsspanne: Baseline tot en met maand 65
Beoordeling van het miltvolume werd uitgevoerd met behulp van seriële beeldvorming met MRI. Respons werd gedefinieerd als ≥35% vermindering van het miltvolume (PR) of verdwijning van palpabele splenomegalie (CR). Elke cyclus duurt 28 dagen.
Baseline tot en met maand 65
Gemiddelde Verandering ten opzichte van Baseline in AdvSM-SAF Huid- en Gastro-intestinale Domeinscores na 10 Maanden
Tijdsspanne: Baseline, maand 10
De AdvSM-SAF is een vragenlijst met 10 items die symptomen en functionele domeinen specifiek voor AdvSM beoordeelt. Acht symptomen worden gescoord op een schaal van 0 tot 10 voor ernst en 2 symptomen (braken en diarree) worden gescoord op aantal episodes. Het huiddomein wordt gescoord op een schaal van 0-30, waarbij 0 staat voor afwezigheid van symptomen en 30 voor de ernstigste symptoomervaring. Evenzo wordt het gastro-intestinale domein gescoord op een schaal van 0-40, waarbij 0 staat voor afwezigheid van symptomen en 40 voor de ernstigste symptoomervaring. Huiden gastro-intestinale domain-scores werden gegenereerd op basis van gemiddelde scores voor elke periode van 7 dagen. Een toename in score vertegenwoordigt een slechtere symptoomuitkomst. Deelnemers vulden de AdvSM-SAF dagelijks in met behulp van een eDiary.
Baseline, maand 10
Gemiddelde Verandering vanaf Baseline in AdvSM-SAF Individuele Symptoomscores (Ernst) na 10 Maanden
Tijdsspanne: Baseline, maand 10
De AdvSM-SAF is een vragenlijst van 10 items die symptomen en functionele domeinen specifiek voor AdvSM beoordeelt. Individuele symptoom scores worden gegenereerd op basis van gemiddelde scores voor elke periode van 7 dagen. Acht symptomen worden gescoord op een schaal van 0 tot 10 voor ernst. Een toename in score vertegenwoordigt een slechtere symptoom uitkomst. Deelnemers vulden de AdvSM-SAF dagelijks in met behulp van een eDiary.
Baseline, maand 10
Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline in AdvSM-SAF individuele symptoom scores (episodes) in maand 10
Tijdsspanne: Uitgangssituatie, maand 10
De AdvSM-SAF is een vragenlijst met 10 items die symptomen en functionele domein specifiek voor AdvSM beoordeelt.
Individuele symptoonscores worden gegenereerd op basis van gemiddelde scores voor elke periode van 7 dagen.
Twee symptomen (braken en diarree) worden gescoord op aantal episoden.
Een toename in score staat voor een slechtere symptoomuitkomst.
Deelnemers vulden de AdvSM-SAF dagelijks in via een eDagboek.
Uitgangssituatie, maand 10
Verandering ten opzichte van baseline in de algemene indruk van de patiënt over de ernst van de symptomen (PGIS)
Tijdsspanne: Baseline, cyclus 1, dag 15 en dag 1 van cyclus 2, cyclus 3, cyclus 5, cyclus 7, cyclus 9, cyclus 11, cyclus 14 en cyclus 17 (28 dagen/cyclus)
De PGIS is een eenitemschaal die de perceptie van ziektesymptomen door een deelnemer op een bepaald moment beoordeelt. Scores variëren van 0 tot 4 punten, waarbij hogere waarden een slechtere symptoomuitkomst vertegenwoordigen. Het wordt breed gebruikt om het algemene gevoel van een deelnemer over of een behandeling nuttig is geweest te evalueren. Elke cyclus duurt 28 dagen.
Baseline, cyclus 1, dag 15 en dag 1 van cyclus 2, cyclus 3, cyclus 5, cyclus 7, cyclus 9, cyclus 11, cyclus 14 en cyclus 17 (28 dagen/cyclus)
Verandering ten opzichte van baseline in de European Organization for Research and Treatment of Cancer Quality of Life Questionnaire (EORTC QLQ-C30)
Tijdsspanne: Baseline, cyclus 1, dag 15 en dag 1 van cyclus 2, cyclus 3, cyclus 5, cyclus 7, cyclus 9, cyclus 11, cyclus 14 en cyclus 17 (28 dagen/cyclus)
De kwaliteit van leven werd beoordeeld met behulp van EORTC QLQ-C30, een vragenlijst met 30 items die vijf functionele domeinen omvat (fysiek, cognitief, rol, emotioneel en sociaal) en een schaal voor de globale gezondheidstoestand. Achtentwintig vragen worden gescoord van 1 (helemaal niet) tot 4 (heel veel), terwijl de andere twee worden gescoord van 1 (zeer slecht) tot 7 (uitstekend). Het berekende gemiddelde wordt gestandaardiseerd met behulp van een lineaire transformatie naar een gestandaardiseerde schaal van 0 tot 100, waarbij een daling in score een afname van de kwaliteit van leven vertegenwoordigt. Elke cyclus duurt 28 dagen.
Baseline, cyclus 1, dag 15 en dag 1 van cyclus 2, cyclus 3, cyclus 5, cyclus 7, cyclus 9, cyclus 11, cyclus 14 en cyclus 17 (28 dagen/cyclus)
Aantal deelnemers dat tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE) ervaart
Tijdsspanne: Baseline tot en met maand 65
Een TEAE werd gedefinieerd als elke bijwerking die optrad tussen de eerste dosis van een onderzoeksgeneesmiddel en 30 dagen na de laatste dosis van enig onderzoeksgeneesmiddel. Een samenvatting van alle ernstige bijwerkingen en andere bijwerkingen (niet-ernstig) ongeacht de causaliteit is te vinden in de sectie 'Gerapporteerde bijwerkingen'.
Baseline tot en met maand 65
Maximale plasmaconcentratie (Cmax) van een enkele dosis avapritinib
Tijdsspanne: Dag 1 van Cyclus 1 (1 uur na dosis) (28 dagen/cyclus)
Bloodmonsters werden verzameld op gespecificeerde tijdstippen. Resultaten gerapporteerd als nanogram/milliliter (ng/mL).
Dag 1 van Cyclus 1 (1 uur na dosis) (28 dagen/cyclus)
Correlatie tussen TSS en serumtryptase
Tijdsspanne: Baseline, maand 10
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde voor AdvSM-SAF TSS was gecorreleerd met de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde voor serumtryptase. Spearman-correlatiecoëfficiënten werden berekend met bijbehorende spreidingsdiagrammen op de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde.
Baseline, maand 10

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Blueprint Medicines Corporation

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

21 november 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

18 december 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

18 december 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 mei 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 juni 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

9 juli 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 april 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • BLU-285-2202
  • 2017-004836-13 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren