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(PATHFINDER) Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Avapritinib (BLU-285), einem selektiven, auf KIT-Mutationen abzielenden Tyrosinkinase-Inhibitor, bei Patienten mit fortgeschrittener systemischer Mastozytose

22. April 2026 aktualisiert von: Blueprint Medicines Corporation

Eine offene, einarmige Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Avapritinib (BLU-285), einem selektiven, auf KIT-Mutationen abzielenden Tyrosinkinase-Inhibitor, bei Patienten mit fortgeschrittener systemischer Mastozytose

Dies ist eine unverblindete, einarmige Phase-2-Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von Avapritinib (BLU-285) bei Patienten mit fortgeschrittener systemischer Mastozytose (AdvSM), einschließlich Patienten mit aggressiver SM (ASM), SM mit assoziiertem hämatologischen Neoplasma ( SM-AHN) und Mastzellleukämie (MCL)

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

107

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Aachen, Deutschland, 52074
        • Uniklinik RWTH Aachen, Klinik für Hämatologie, Onkologie, Hämostaseologie und Stammzelltranslplantation
      • Hamburg, Deutschland, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf, Zentrum für Onkologie
      • Leipzig, Deutschland, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig, Medizinische Klinik und Poliklinik I - Hämatologie und Zelltherapie, lnternistische Onkologie, Hämostaseologie
      • Mannheim, Deutschland, 68167
        • Universitätsmedizin Mannheim III. Medizinische Klinik
      • Munich, Deutschland, 81675
        • Klinik und Poliklinik für Innere Medizin III, Klinikum rechts der Isar der TU München
  • Dänemark
      • Odense, Dänemark, DK-5000
        • Odense University Hospital, Department of Haematology
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, Frankreich, 31059
        • CHU Toulouse - Hopital Larrey
  • Italien
      • Florence, Italien, 50134
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi, CRIMM - Centro di Ricerca ed Innovazione per le Malattie Mieloproliferative
      • Salerno, Italien, 84131
        • A.O. OO.RR. S.Giovanni di Dio e Ruggi d'Aragona, University of Salerno
      • Verona, Italien, 37134
        • Centro Ricerche Cliniche di Verona - Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata di Verona
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
  • Niederlande
      • Groningen, Niederlande, 9713 GZ
        • University Medical Center Groningen (UMCG)
  • Norwegen
      • Oslo, Norwegen, 0372
        • Oslo University Hospital-Rikshospitalet, Hematology
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-214
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne, Klinika Hematologii i Transplantologii
      • Wroclaw, Polen, 50-367
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza-Radeckiego we Wrocławiu, Klinice Hematologii, Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku
  • Spanien
      • Toledo, Spanien, 45071
        • lnstituto de Estudios de Mastocitosis de Castilla la Mancha, Hospital Virgen del Valle - Complejo Hospitalario de Toledo
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Stanford Cancer Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Vereinigte Staaten, 66205
        • The University of Kansas Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14263
        • Roswell Park Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • University of Pennsylvania, Abramson Cancer Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • University of Texas, MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
        • Mays Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84112
        • Huntsman Cancer Institute
  • Vereinigtes Königreich
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich, G12 0YN
        • Beatson West of Scotland Cancer Centre - NHS Greater Glasgow and Clyde
      • London, Vereinigtes Königreich, SE1 9RT
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust - Guy's Hospital
  • Österreich
      • Vienna, Österreich, 1090
        • Medizinische Universität Wien, Universitätsklinik für Innere Medizin I, Klinische Abteilung für Hämatologie und Hämostaseologie

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  1. Der Patient muss eine Diagnose von aggressiver systemischer Mastozytose (ASM), systemischer Mastozytose mit einem assoziierten hämatologischen Neoplasma (SM-AHN) oder Mastzellleukämie (MCL) haben, basierend auf den Diagnosekriterien der Weltgesundheitsorganisation. Vor der Aufnahme muss der Lenkungsausschuss der Studie die Diagnose von AdvSM bestätigen (basierend auf der Beurteilung des Knochenmarks durch das Central Pathology Laboratory).
  2. Der Patient muss eine Serumtryptase ≥ 20 ng/ml haben.
  3. Der Patient muss einen Leistungsstatus (PS) der Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) von 0 bis 3 haben.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  1. Der Patient hat eine Vorbehandlung mit Avapritinib erhalten.
  2. Der Patient hat eine zytoreduktive Therapie (einschließlich Midostaurin und andere TKIs, Hydroxyharnstoff, Azacitidin) oder ein Prüfpräparat vor weniger als 14 Tagen und für Cladribin, Interferon alpha, pegyliertes Interferon und eine Antikörpertherapie (z. B. Brentuximab Vedotin) vor weniger als 28 Tagen erhalten Erhalten von Screening-BM-Biopsie für diese Studie.
  3. Der Patient hat eine Eosinophilie und eine bekannte Positivität für die FIP1L1-PGDFRA-Fusion, es sei denn, der Patient hat einen Rückfall oder eine PD unter einer vorherigen Imatinib-Therapie gezeigt. Patienten mit Eosinophilie (> 1,5 × 10^9/l), die keine nachweisbare KIT-D816-Mutation aufweisen, müssen mittels Fluoreszenz-in-situ-Hybridisierung (FISH) oder Polymerase-Kettenreaktion (PCR) auf eine PDGFRA-Fusionsmutation getestet werden.
  4. Der Patient hat eine Vorgeschichte einer anderen primären Malignität, die innerhalb von 3 Jahren vor der ersten Dosis des Studienmedikaments diagnostiziert wurde oder eine Therapie erforderte. Ausgenommen von der 3-Jahres-Grenze sind: vollständig resezierter Basalzell- und Plattenepithel-Hautkrebs, kurativ behandelter lokalisierter Prostatakrebs und vollständig reseziertes Carcinoma in situ jeglicher Lokalisation.
  5. Der Patient hat ein QT-Intervall, korrigiert unter Verwendung der Fridericia-Formel (QTcF) > 480 ms.
  6. Der Patient hat ein bekanntes Risiko oder eine jüngere Vorgeschichte (12 Monate vor der ersten Dosis des Studienmedikaments) einer intrakraniellen Blutung (z. B. Hirnaneurysma, gleichzeitige Anwendung von Vitamin-K-Antagonisten).
  7. Thrombozytenzahl < 50.000/μl (innerhalb von 4 Wochen nach der ersten Dosis des Studienmedikaments) oder Erhalt von Thrombozytentransfusion(en).
  8. Aspartat-Aminotransferase (AST) oder Alanin-Aminotransferase (ALT) > 3 x die obere Normgrenze (ULN); keine Einschränkung bei Verdacht auf Leberinfiltration durch Mastzellen.
  9. Bilirubin > 1,5 × ULN; keine Einschränkung bei Verdacht auf Leberinfiltration durch Mastzellen oder Morbus Gilbert. (Bei Morbus Gilbert wäre ein direktes Bilirubin > 2 × ULN ein Ausschluss.)
  10. Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) < 30 ml/min/1,73 m2 oder Kreatinin > 1,5 × ULN.
  11. Der Patient hat einen primären bösartigen Hirntumor oder Metastasen im Gehirn.
  12. Der Patient hat in der Vorgeschichte eine Anfallserkrankung (z. B. Epilepsie) oder benötigt Antiepileptika.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Avapritinib
Avapritinib wird als Tablette mit sofortiger Wirkstofffreisetzung oral, kontinuierlich in 28-Tage-Zyklen verabreicht
Arzneimittel: Avapritinib
Avapritinib-Tablette
Andere Namen:
  • BLU-285

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtansprechrate (ORR) basierend auf den modifizierten Ansprechkriterien der International Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment und des European Competence Network on Mastocytosis (mIWG-MRT-ECNM)
Zeitfenster: Baseline bis Monat 65
ORR wurde definiert als der Anteil der Teilnehmer mit einer bestätigten besten Antwort von kompletter Remission (CR), kompletter Remission mit teilweiser Erholung der peripheren Blutbildwerte (CRh), partieller Remission (PR) oder klinischer Besserung (CI) gemäß der mIWG-MRT-ECNM-Kriterien. Die mIWG-MRT-ECNM-Kriterien basierten auf Ergebnissen aus Knochenmarkbiopsie und -aspirat sowie peripherem Blutausstrich; Knochenmarkzytogenetik; anderen extrakutanen Gewebebiopsien (falls verfügbar); Leber- und Milzbildgebung; sowie anderen klinischen und Laborparametern.
Baseline bis Monat 65

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Mittlere Veränderung gegenüber dem Ausgangswert beim Gesamtsymptomscore (TTS) des Advanced Systemic Mastocytosis-Symptom Assessment Form (AdvSM-SAF)
Zeitfenster: Baseline bis Monat 6 (Zyklus 6, Tag 1)
Der AdvSM-SAF ist ein Fragebogen mit 10 Items, der acht für AdvSM spezifische Symptome bewertet. Alle acht Symptome werden auf einer Skala von 0 (keine Symptome) bis 10 (stärkere Symptome) bewertet (maximal 80 Punkte). Jedes Symptom trägt gleichermaßen zum TSS bei. Der TSS wurde auf Basis der durchschnittlichen Werte für jeden 7-Tage-Zeitraum ermittelt. Ein Anstieg des Wertes von 0 (keine Symptome) auf 80 (schlimmste Symptome) bedeutet ein schlechteres Symptomergebnis. Die Teilnehmer füllten den AdvSM-SAF täglich mithilfe eines elektronischen Tagebuchs (eDiary) aus. Jeder Zyklus dauert 28 Tage.
Baseline bis Monat 6 (Zyklus 6, Tag 1)
ORR basierend auf mIWG-MRT-ECNM-Antwortkriterien, bewertet durch den lokalen Prüfarzt
Zeitfenster: Baseline bis Monat 19
Die ORR wurde als der Prozentsatz der Teilnehmer definiert, die eine bestätigte beste Response von CR, CRh, PR oder CI gemäß den mIWG-MRT-ECNM-Kriterien aufwiesen.
Die mIWG-MRT-ECNM-Kriterien basierten auf Befunden aus Knochenmarkbiopsie und -aspirat sowie peripherem Blutausstrich; Knochenmarkzytogenetik; anderen extrakutanen Gewebebiopsien (falls vorhanden); Leber- und Milzbildgebung; sowie anderen klinischen und Laborkenngrößen.
Baseline bis Monat 19
Zeit bis zum Ansprechen (TTR)
Zeitfenster: Baseline bis Monat 65
Der TTR wurde definiert als die Zeit von der ersten Dosis bis zum Zeitpunkt der ersten Bewertung einer klinischen Verbesserung (CI) oder besser. Hier bedeutet 'Insgesamt analysierte Teilnehmerzahl' jene Teilnehmer, bei denen nach den mIWG-MRT-ECNM-Kriterien ein bestätigtes bestes Ansprechen von CR, CRh, PR und CI festgestellt wurde.
Baseline bis Monat 65
Dauer des Ansprechens (DOR)
Zeitfenster: Baseline bis Monat 65
DOR wurde definiert als die Zeit vom ersten Nachweis eines CI oder besser bis zum ersten Nachweis einer bestätigten fortschreitenden Erkrankung (PD) oder Tod aus jeglicher Ursache, je nachdem, was zuerst eintrat. Für Responder, die zum Zeitpunkt der Analyse keine Progression oder keinen Tod erlitten hatten, wurde die DOR bei der letzten Antwortbewertung zensiert, die stabile Erkrankung (SD) oder besser ergab. Hier bezieht sich die 'Gesamtzahl der analysierten Teilnehmer' auf diejenigen Teilnehmer mit einem bestätigten besten Ansprechen von CR, CRh, PR und CI gemäß den mIWG-MRT-ECNM-Kriterien.
Baseline bis Monat 65
Progressionsfreies Überleben (PFS)
Zeitfenster: Baseline bis Monat 65
PFS wurde definiert als die Zeit von der ersten Dosis bis zum Zeitpunkt der ersten Dokumentation eines bestätigten PD oder Tod aufgrund jeglicher Ursache, je nachdem, was zuerst eintrat. Teilnehmer, die zum Zeitpunkt der Analyse nicht fortgeschritten oder verstorben waren, wurden zum Zeitpunkt der letzten Beurteilung zensiert, die SD oder besser war.
Baseline bis Monat 65
Gesamtüberleben (OS)
Zeitfenster: Baseline bis Monat 65
Das Gesamtüberleben (OS) war definiert als die Zeit von der ersten Dosis bis zum Tod jeglicher Ursache. Teilnehmer, die bekanntermaßen am Leben waren oder bei denen die Nachbeobachtung verloren ging, wurden zum letzten Zeitpunkt, an dem ihr Leben bekannt war, zensiert.
Baseline bis Monat 65
objektive Ansprechrate
Zeitfenster: Baseline bis Monat 65
Die objektive Ansprechrate wurde definiert als die Anzahl der Teilnehmer mit einem bestätigten besten Ansprechen von morphologischer Komplettremission, morphologischer Komplettremission mit teilweiser Erholung der peripheren Blutwerte oder morphologischer Teilremission gemäß den Kriterien des rein pathologischen Ansprechens (PPR). Die PPR-Kriterien sind eine Modifikation der mIWG-MRT-ECNM-Kriterien, die tiefe Ansprechformen definieren, bei denen die direkte Messung der Krankheitslast das Ansprechen bestimmte und der Fokus auf objektiven Veränderungen liegt (Mastzelllast im Knochenmark, Serumtryptase und komplettes Blutbild).
Baseline bis Monat 65
Klinischer Nutzenrate
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 65
Die klinische Nutzenrate wurde als der Prozentsatz der Teilnehmer definiert, die gemäß den mIWG-MRT-ECNM-Kriterien ein bestätigtes bestes Ansprechen von CR, CRh, PR, CI und SD hatten.
Ausgangswert bis Monat 65
Prozentuale Veränderung der Mastzellen im Knochenmark gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 65
Knochenmarkbiopsien und -aspirate sowie periphere Blutausstriche wurden zur Beurteilung des Ansprechens bei systemischer Mastozytose gemäß den mIWG-MRT-ECNM-Kriterien durchgeführt.
Jeder Zyklus dauert 28 Tage.
Ausgangswert bis Monat 65
Prozentuale Veränderung des Serumtryptase-Spiegel gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 65
Blutproben wurden gesammelt, um die Veränderung der Serumtryptase-Konzentration während der Behandlung mit Avapritinib zu charakterisieren. Jeder Zyklus dauert 28 Tage.
Ausgangswert bis Monat 65
Prozentuale Veränderung von Studienbeginn bis zum Zeitpunkt der V-kit Hardy-Zuckerman 4 Feline Sarcoma Viral Oncogene Homolog Aspartat 816 Valin (KIT D816V) Mutationslast
Zeitfenster: Baseline bis Monat 65
Knochenmarkaspirat und PB-Proben wurden gesammelt, um die Allelfraktion der KIT-D816V-Mutation zu charakterisieren. Jeder Zyklus ist 28 Tage lang.
Baseline bis Monat 65
Prozentuale Veränderung des Lebervolumens gegenüber dem Ausgangswert mittels Bildgebung
Zeitfenster: Basislinie bis Monat 65
Die Bewertung des Lebervolumens wurde mittels serieller Bildgebung mit Magnetresonanztomographie (MRT) durchgeführt.
Das Ansprechen wurde als Auflösung der palpablen Hepatomegalie (CR) definiert.
Jeder Zyklus ist 28 Tage lang.
Basislinie bis Monat 65
Prozentuale Veränderung des Milzvolumens mittels Bildgebung gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis Monat 65
Die Bewertung des Milzvolumens erfolgte mittels serieller Bildgebung mit MRT. Das Ansprechen wurde definiert als ≥35% Reduktion des Milzvolumens (PR) oder Auflösung der tastbaren Splenomegalie (CR). Jeder Zyklus dauert 28 Tage.
Baseline bis Monat 65
Mittlere Änderung gegenüber dem Ausgangswert in den AdvSM-SAF-Haut- und Magen-Darm-Domänen-Scores im 10. Monat
Zeitfenster: Basislinie, Monat 10
Der AdvSM-SAF ist ein 10-Punkte-Fragebogen, der für AdvSM spezifische Symptome und Funktionsbereiche bewertet. Acht Symptome werden auf einer Skala von 0 bis 10 nach Schweregrad bewertet, und 2 Symptome (Erbrechen und Durchfall) werden nach der Anzahl der Episoden bewertet. Der Hautbereich wird auf einer Skala von 0-30 bewertet, wobei 0 das Fehlen von Symptomen und 30 die schwerste Symptomerfahrung darstellt. Ähnlich wird der gastrointestinale Bereich auf einer Skala von 0-40 bewertet, wobei 0 das Fehlen von Symptomen und 40 die schwerste Symptomerfahrung darstellt. Die Haut- und gastrointestinalen Bereichswerte wurden basierend auf den Durchschnittswerten für jeden 7-Tage-Zeitraum generiert. Ein Anstieg des Wertes stellt ein schlechteres Symptom-Outcome dar. Die Teilnehmer füllten den AdvSM-SAF täglich über ein eDiary aus.
Basislinie, Monat 10
Mittlere Veränderung der AdvSM-SAF Einzelsymptom-Scores (Schweregrad) gegenüber dem Ausgangswert nach 10 Monaten
Zeitfenster: Baseline, Monat 10
Der AdvSM-SAF ist ein Fragebogen mit 10 Items, der Symptome und Funktionsbereiche spezifisch für AdvSM bewertet. Individuelle Symptomwerte werden auf der Grundlage der Durchschnittswerte für jeden 7-Tage-Zeitraum ermittelt. Acht Symptome werden auf einer Skala von 0 bis 10 hinsichtlich ihres Schweregrads bewertet. Eine Erhöhung des Wertes stellt ein schlechteres Symptomergebnis dar. Die Teilnehmer füllten den AdvSM-SAF täglich mit einem eDiary aus.
Baseline, Monat 10
Mittlere Veränderung der individuellen Symptom-Scores (Episoden) des AdvSM-SAF gegenüber dem Ausgangswert nach 10 Monaten
Zeitfenster: Baseline, Monat 10
Der AdvSM-SAF ist ein 10 Fragen umfassender Fragebogen, der spezifische Symptome und funktionelle Bereiche der AdvSM bewertet. Einzelne Symptomscores werden auf der Grundlage der Durchschnittswerte für jeden 7-Tage-Zeitraum ermittelt. Zwei Symptome (Erbrechen und Durchfall) werden nach der Anzahl der Episoden bewertet. Ein Anstieg des Scores stellt ein schlechteres Symptomergebnis dar. Die Teilnehmer füllten den AdvSM-SAF täglich mit einem eTagebuch aus.
Baseline, Monat 10
{"translated":"Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Patient Global Impression of Symptom Severity (PGIS)"}
Zeitfenster: Baseline, Zyklus 1, Tag 15 und Tag 1 von Zyklus 2, Zyklus 3, Zyklus 5, Zyklus 7, Zyklus 9, Zyklus 11, Zyklus 14 und Zyklus 17 (28 Tage/Zyklus)
"The PGIS ist eine einfache Skala mit einem Item, die die Wahrnehmung des Teilnehmers bezüglich der Krankheitssymptome zu einem bestimmten Zeitpunkt bewertet. Die Werte reichen von 0 bis 4 Punkten, wobei höhere Werte ein schlechteres Symptomergebnis darstellen. Sie wird häufig verwendet, um das allgemeine Empfinden eines Teilnehmers darüber zu bewerten, ob eine Behandlung von Vorteil war. Jeder Zyklus dauert 28 Tage."
Baseline, Zyklus 1, Tag 15 und Tag 1 von Zyklus 2, Zyklus 3, Zyklus 5, Zyklus 7, Zyklus 9, Zyklus 11, Zyklus 14 und Zyklus 17 (28 Tage/Zyklus)
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Fragebogen der Europäischen Organisation für Forschung und Behandlung von Krebs zur Lebensqualität (EORTC QLQ-C30)
Zeitfenster: Ausgangswert, Zyklus 1, Tag 15 und Tag 1 von Zyklus 2, Zyklus 3, Zyklus 5, Zyklus 7, Zyklus 9, Zyklus 11, Zyklus 14 und Zyklus 17 (28 Tage/Zyklus)
Die Lebensqualität wurde anhand des EORTC QLQ-C30 bewertet, einem 30-Punkte-Fragebogen, der 5 Funktionsbereiche (physisch, kognitiv, Rolle, emotional und sozial) und eine globale Gesundheitsstatus-Skala umfasst.
Achtundzwanzig Fragen werden von 1 (überhaupt nicht) bis 4 (sehr) bewertet, während die anderen 2 von 1 (sehr schlecht) bis 7 (exzellent) bewertet werden.
Der berechnete Durchschnitt wird mithilfe einer linearen Transformation auf eine standardisierte Skala von 0 bis 100 standardisiert, wobei ein Rückgang des Scores eine Verschlechterung der Lebensqualität darstellt.
Jeder Zyklus dauert 28 Tage.
Ausgangswert, Zyklus 1, Tag 15 und Tag 1 von Zyklus 2, Zyklus 3, Zyklus 5, Zyklus 7, Zyklus 9, Zyklus 11, Zyklus 14 und Zyklus 17 (28 Tage/Zyklus)
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAE)
Zeitfenster: Ausgangswert bis einschließlich Monat 65
Ein TEAE wurde definiert als jedes unerwünschte Ereignis, das zwischen der ersten Dosis eines Prüfpräparats und 30 Tagen nach der letzten Dosis eines Prüfpräparats auftrat. Eine Zusammenfassung aller schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse und sonstigen unerwünschten Ereignisse (nicht schwerwiegend) unabhängig von der Kausalität befindet sich im Abschnitt 'Gemeldete unerwünschte Ereignisse'.
Ausgangswert bis einschließlich Monat 65
Maximale Plasmakonzentration (Cmax) einer Einzeldosis Avapritinib
Zeitfenster: Tag 1 von Zyklus 1 (1 Stunde nach der Einnahme) (28 Tage/Zyklus)
Blutproben wurden zu bestimmten Zeitpunkten entnommen. Ergebnisse als Nanogramm/Milliliter (ng/mL) angegeben.
Tag 1 von Zyklus 1 (1 Stunde nach der Einnahme) (28 Tage/Zyklus)
Korrelation zwischen TSS und Serumtryptase
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 10
Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert für den AdvSM-SAF TSS war mit der Veränderung gegenüber dem Ausgangswert für das Serumtryptase korreliert. Es wurden Spearman-Korrelationskoeffizienten mit entsprechenden Streudiagrammen zur Veränderung gegenüber dem Ausgangswert berechnet.
Ausgangswert, Monat 10

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Blueprint Medicines Corporation

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

21. November 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

18. Dezember 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

18. Dezember 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. Mai 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. Juni 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

9. Juli 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BLU-285-2202
  • 2017-004836-13 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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