Tutkimus Sarilumabin arvioimiseksi Morphean etenemisen pysäyttämisessä
Pilottitutkimus Sarilumabin turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi morfean etenemisen pysäyttämisessä
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Morphea, kuten systeeminen skleroosi (SSc), aiheuttaa ihon skleroottista kovettumista. Toisin kuin SSc, morphealla ei kuitenkaan ole systeemistä osallisuutta. Vaikka tällä ihorajoitteisella, kroonisella skleroosilla ei ole vaikutusta kuolleisuuteen, sillä voi olla merkittävää sairastuvuutta, sillä vauriot voivat vaikuttaa nivelten liikkuvuuteen ja olla vääristäviä, erityisesti silloin, kun ne koskevat kasvoja. Vaikka jotkut potilaat reagoivat hyvin steroidien, olipa kyseessä paikallisesti tai leesionin sisäinen, malarialääkkeiden, kuten plaqueniilin, tai perinteisten immunosuppressanttien käyttö, huomattava osa potilaista ei reagoi näihin hoitoihin tai tarvitsevat suuria annoksia näitä suun kautta otettavia steroideja. tai kokeellisia hoitoja tilan tukahduttamiseksi. Tälle potilasryhmälle on suuri kliininen tarve löytää vaihtoehtoisia hoitomuotoja. Lisäksi, koska tauti aiheuttaa pysyviä arpia ja perinteisten immunosuppressanttien vaikutus kestää useita kuukausia, tarvitaan lääkkeitä, jotka voivat toimia nopeammin pysäyttämään arpeutumisen etenemisen.
Vaikka tulehduksen reitit tunnetaan huonosti, yksi mahdollisesti kiinnostava sytokiini on IL (interleukiini)-6. Ihoskleroosin bleomysiinihiirimallissa IL-6:een kohdistuva sekä passiivinen että aktiivinen immunisaatiostrategia esti bleomysiinin aiheuttaman ihofibroosin kehittymisen. IL-6:n säätelyhäiriöitä on havaittu myös SSc:stä kärsivien potilaiden seerumissa. Tämän seurauksena alustavat kliiniset tutkimukset on tehty SSc:ssä. Vaikka tulokset eivät saavuttaneet tilastollista merkitsevyyttä, ihon paksuuntuminen oli parempi hoitoryhmässä kuin lumelääkeryhmässä ja signaalin puute johtuu todennäköisesti potilaiden myöhäisestä ihosairaudesta ja paksuuntumisen hitaasta etenemisestä SSc:ssä. Sitä vastoin morfea etenee usein nopeasti ja sellaisena se antaa paljon todennäköisemmin selkeän kliinisen signaalin.
Äskettäin sarilumabi, monoklonaalinen anti-IL-6-vasta-aine, on hyväksytty käytettäväksi vaikeassa nivelreumassa (RA) kliinisissä tutkimuksissa saatujen nopeiden ja pysyvien tulosten jälkeen. Ottaen huomioon sen hyvän turvallisuusprofiilin, sen vaikuttavan vasteen nivelreumassa ja immunohistokemiallisen todisteen siitä, että IL-6 voi olla tärkeä SSc:n skleroosin synnyssä, tutkijat ehdottavat pilottitutkimusta sarilumabin turvallisuuden ja tehon määrittämiseksi morfeassa.
Opintotyyppi
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- CURTIS (Massachusetts General Hospital)
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies tai nainen vähintään 18-vuotias
- Vain rajattu (plakki)morfea, jossa on vähintään yksi aktiivinen morphea-kohdeleesio (0,5-10 cm2), mLoSSI ≥ 5.
- Kehon pinta-ala, johon morfeavauriot vaikuttavat: ≤ 50 % hoidon alussa
- Jos koehenkilö on saanut morfeahoitoa, koehenkilön on oltava vakaassa hoito-ohjelmassa, joka määritellään siten, että se ei aloita uutta lääkettä tai muuta annosta 8 viikon kuluessa ennen päivää 1. Koehenkilön on oltava valmis pysymään vakaassa hoito-ohjelmassa hoidon keston ajan. tutkimus.
- Aineen halukkuus noudattaa kaikkia opiskelumenetelmiä
- Halukkuus välttää sairaiden alueiden liiallista altistumista luonnolliselle tai keinotekoiselle auringonvalolle
Poissulkemiskriteerit:
- Käytä mitä tahansa paikallista morpheaa hoitavaa lääkettä 14 päivän sisällä ennen päivää 1
- Raskaus tai imetys
- Mikä tahansa ehto (esim. HIV, diabetes, ANC (absoluuttinen neutrofiilien määrä) < 2 000/mm3, verihiutaleet < 150 000/mm3 tai AST (aspartaattitransaminaasi)/ALT (alaniiniaminotransferaasi) > 1,5 kertaa normaalirajat) tai hoito, joka voi tutkijan mielestä aiheuttaa riskin tai joka voi häiritä mitä tahansa tutkimuksen arviointia
- Syöpä 5 vuoden sisällä muu kuin ei-melanooma ihosyöpä tai kohdunkaulan syöpä in situ, joka on täysin hoidettu.
- Tunnettu yliherkkyys jollekin tutkimustuotteen aineosalle tai apuaineelle
- Kaikkien reseptilääkkeiden tai reseptivapaiden lääkkeiden käyttö, jotka voivat häiritä tehokkuuden arviointia tutkimuksessa
- Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimustutkimukseen tutkimuslääkkeellä 4 viikon sisällä ennen tätä tutkimusta
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Sarilumabi käsi
200 mg sarilumabia kahden viikon välein
|
Sarilumabi on IL-6-monoklonaalinen vasta-aine, jonka on osoitettu olevan mahdollisesti tärkeä SSc:n skleroosin synnyssä.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
sarilumabin tehoa plakkityyppiseen morfeaan
Aikaikkuna: Viikko 24
|
Sarilumabin tehon määrittäminen plakkityyppisessä morfeassa kliinisen vasteen perusteella viikolla 24.
|
Viikko 24
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Physician Global Assessment of Activity (PGA-A)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 24
|
100 mm:n morfea-aktiivisuusasteikko ankkuroituna "inaktiiviseksi" arvoon 0 ja "selvästi aktiiviseksi" arvoksi 100.
|
Lähtötilanne ja viikko 24
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2018P002128
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .