Studie för att bedöma Sarilumab i att stoppa utvecklingen av morphea
En pilotstudie för att bedöma säkerheten och effektiviteten av Sarilumab för att stoppa utvecklingen av morfea
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Morphea, liksom systemisk skleros (SSc), presenterar sig med sklerotisk förhårdning av huden. Men till skillnad från SSc har morphea ingen systemisk involvering. Även om denna hudbegränsade, kroniska skleros inte har någon inverkan på dödligheten, kan den ha betydande sjuklighet, eftersom lesioner kan påverka ledrörligheten och vara vanprydande, särskilt när det involverar ansiktet. Även om vissa patienter svarar bra på användning av steroider, oavsett om de är topikala eller intralesionala, antimalariamedel som plaquenil eller traditionella immunsuppressiva medel, finns det en betydande andel av patienterna som inte svarar på dessa behandlingar eller behöver höga doser av dessa orala steroider. eller experimentella terapier för att undertrycka tillståndet. För denna patientgrupp finns ett stort kliniskt behov av att hitta alternativa terapier. Dessutom, eftersom sjukdomen skapar permanenta ärrbildningar och traditionella immunsuppressiva medel tar flera månader innan de träder i kraft finns det ett behov av mediciner som kan agera snabbare för att stoppa utvecklingen av ärrbildning.
Även om inflammationsvägarna är dåligt förstådda, är en cytokin av potentiellt intresse IL (interleukin)-6. I bleomycinmusmodellen av hudskleros som riktade sig mot IL-6 förhindrade både passiva och aktiva immuniseringsstrategier utvecklingen av bleomycin-inducerad dermal fibros. Dysregulation av IL-6 har också setts i serum från patienter som lider av SSc. Som ett resultat har preliminära kliniska prövningar genomförts i SSc. Även om resultaten inte nådde statistisk signifikans var hudförtjockningen bättre i behandlingsgruppen än i placebo och bristen på signal beror sannolikt på det sena stadiet av patientens hudinblandning och den långsamma progressionen av förtjockning i SSc. Däremot fortskrider morphea ofta snabbt och är därför mycket mer sannolikt att ge en tydlig klinisk signal.
Nyligen har sarilumab, en anti-IL-6 monoklonal antikropp, godkänts för användning vid svår reumatoid artrit (RA) efter snabba och ihållande resultat i kliniska prövningar. Med tanke på dess goda säkerhetsprofil, dess imponerande svar vid RA och de immunhistokemiska bevisen för att IL-6 kan vara viktigt för att skapa skleros i SSc, föreslår utredarna en pilotstudie för att fastställa säkerheten och effekten av sarilumab i morphea.
Studietyp
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
- CURTIS (Massachusetts General Hospital)
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Man eller kvinnlig försöksperson 18 år eller äldre
- Endast omskriven (plack) morphea med minst en aktiv morphea target lesion (0,5-10 cm2), med mLoSSI ≥ 5.
- Kroppsyta påverkad av morphea lesioner: ≤ 50 % vid behandlingsstart
- Om patienten har fått någon morfebehandling måste patienten ha en stabil kur, vilket definieras som att man inte påbörjar ett nytt läkemedel eller ändrar doseringen inom 8 veckor före dag 1. Patienten måste vara villig att stanna på en stabil kur under varaktigheten av studien.
- Villigheten hos ämnet att följa alla studieprocedurer
- Villighet att undvika överdriven exponering av sjuka områden för naturligt eller artificiellt solljus
Exklusions kriterier:
- Använd alla aktuella läkemedel som behandlar morfea inom 14 dagar före dag 1
- Graviditet eller amning
- Alla tillstånd (t.ex. HIV, diabetes, ANC(absolut neutrofilantal) < 2 000/mm3, trombocyter < 150 000/mm3 eller AST(aspartattransaminas)/ALAT(alaninaminotransferas) > 1,5 gånger normala gränser) eller behandling som enligt utredarens uppfattning kan utgöra en risk för ämnet eller som skulle kunna störa någon utvärdering i studien
- Cancer inom 5 år förutom icke-melanom hudcancer eller livmoderhalscancer in situ som har behandlats fullt ut.
- Känd överkänslighet mot någon av beståndsdelarna eller hjälpämnena i undersökningsprodukten
- Användning av något receptbelagt eller receptfritt läkemedel som kan störa effektutvärderingar i studien
- Deltagande i ytterligare en klinisk forskningsstudie med ett prövningsläkemedel inom 4 veckor före denna studie
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Sarilumab arm
200 mg sarilumab varannan vecka
|
Sarilumab är en IL-6 monoklonal antikropp som har visat sig vara potentiellt viktig för att skapa skleros i SSc.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
effekt av sarilumab vid morphea av placktyp
Tidsram: Vecka 24
|
För att bestämma effekten av sarilumab i morphea av placktyp genom klinisk svarsfrekvens vid vecka 24.
|
Vecka 24
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Physician Global Assessment of Activity (PGA-A)
Tidsram: Baslinje och vecka 24
|
100 mm morphea-aktivitetsskala förankrad av "inaktiv" vid 0 och "markant aktiv" vid 100.
|
Baslinje och vecka 24
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Samarbetspartners
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 2018P002128
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .