Studie om Sarilumab te beoordelen bij het stoppen van de progressie van Morphea

Morphea presenteert zich, net als systemische sclerose (SSc), met sclerotische verharding van de huid. In tegenstelling tot SSc heeft morphea echter geen systemische betrokkenheid. Hoewel deze huidbeperkte, chronische sclerose geen invloed heeft op de mortaliteit, kan het een aanzienlijke morbiditeit hebben, aangezien laesies de gewrichtsmobiliteit kunnen aantasten en misvormend kunnen zijn, vooral wanneer het gezicht betrokken is. Hoewel sommige patiënten goed reageren op het gebruik van steroïden, lokaal of intralesionaal, antimalariamiddelen zoals plaquenil of traditionele immunosuppressiva, is er een aanzienlijk deel van de patiënten dat niet reageert op deze behandelingen of hoge doseringen van deze orale steroïden nodig heeft. of experimentele therapieën om de aandoening te onderdrukken. Voor deze groep patiënten is er een grote klinische behoefte aan het vinden van alternatieve therapieën. Bovendien, aangezien de ziekte permanente littekens veroorzaakt en het enkele maanden duurt voordat traditionele immunosuppressiva effect hebben, is er behoefte aan medicijnen die sneller kunnen werken om de progressie van littekens te stoppen.

Hoewel de wegen van ontsteking slecht worden begrepen, is één cytokine van potentieel belang IL (interleukine)-6. In het bleomycine-muismodel van huidsclerose verhinderde het richten op IL-6 door zowel passieve als actieve immunisatiestrategieën de ontwikkeling van door bleomycine geïnduceerde dermale fibrose. Ontregeling van IL-6 is ook waargenomen in het serum van patiënten die lijden aan SSc. Als gevolg hiervan zijn voorbereidende klinische onderzoeken uitgevoerd in SSc. Hoewel de resultaten geen statistische significantie bereikten, was de verdikking van de huid beter in de behandelingsgroep dan in de placebogroep en het gebrek aan signaal is waarschijnlijk te wijten aan het late stadium van betrokkenheid van de huid van de patiënt en de langzame progressie van de verdikking bij SSc. Morfea ontwikkelt zich daarentegen vaak snel en geeft als zodanig veel meer kans om een ​​duidelijk klinisch signaal af te geven.

Onlangs is sarilumab, een anti-IL-6 monoklonaal antilichaam, goedgekeurd voor gebruik bij ernstige reumatoïde artritis (RA) na snelle en aanhoudende resultaten in klinische onderzoeken. Gezien het goede veiligheidsprofiel, de indrukwekkende respons bij RA en het immunohistochemische bewijs dat IL-6 belangrijk kan zijn bij het ontstaan ​​van sclerose bij SSc, stellen de onderzoekers een pilootstudie voor om de veiligheid en werkzaamheid van sarilumab in morphea te bepalen.