Badanie mające na celu ocenę sarilumabu w zatrzymaniu progresji morfei

Morphea, podobnie jak twardzina układowa (SSc), objawia się sklerotycznym stwardnieniem skóry. Jednak w przeciwieństwie do SSc, morphea nie ma zajęcia ogólnoustrojowego. Chociaż ta ograniczona do skóry, przewlekła stwardnienie nie ma wpływu na śmiertelność, może powodować znaczną chorobowość, ponieważ zmiany mogą wpływać na ruchomość stawów i być szpecące, zwłaszcza gdy obejmują twarz. Podczas gdy niektórzy pacjenci dobrze reagują na stosowanie steroidów, czy to miejscowych, czy doogniskowych, leków przeciwmalarycznych, takich jak plaquenil, lub tradycyjnych leków immunosupresyjnych, to znaczna część pacjentów nie reaguje na te terapie lub wymaga ich wysokich dawek, doustne steroidy lub eksperymentalne terapie w celu stłumienia stanu. W przypadku tej grupy pacjentów istnieje duża kliniczna potrzeba znalezienia alternatywnych terapii. Ponadto, ponieważ choroba tworzy trwałe blizny, a tradycyjne leki immunosupresyjne zaczynają działać po kilku miesiącach, istnieje zapotrzebowanie na leki, które mogą działać szybciej, aby zatrzymać postęp bliznowacenia.

Chociaż szlaki zapalne są słabo poznane, jedną z potencjalnie interesujących cytokin jest IL (interleukina)-6. W mysim modelu bleomycyny stwardnienia skóry ukierunkowanej na IL-6 przez strategie immunizacji zarówno biernej, jak i czynnej, zapobiegło rozwojowi zwłóknienia skóry wywołanego przez bleomycynę. Rozregulowanie IL-6 obserwowano również w surowicy pacjentów cierpiących na SSc. W rezultacie w SSc podjęto wstępne badania kliniczne. Chociaż wyniki nie osiągnęły istotności statystycznej, pogrubienie skóry było lepsze w grupie leczonej niż w grupie placebo, a brak sygnału jest prawdopodobnie spowodowany późnym stadium zajęcia skóry pacjentów oraz powolnym postępem pogrubienia w SSc. W przeciwieństwie do tego, morphea często postępuje szybko i jako taka jest znacznie bardziej prawdopodobne, że da wyraźny sygnał kliniczny.

Ostatnio sarilumab, przeciwciało monoklonalne anty-IL-6, został zatwierdzony do stosowania w ciężkim reumatoidalnym zapaleniu stawów (RZS) po szybkich i trwałych wynikach badań klinicznych. Biorąc pod uwagę jego dobry profil bezpieczeństwa, imponującą odpowiedź w RZS oraz dowody immunohistochemiczne, że IL-6 może odgrywać ważną rolę w powstawaniu stwardnienia rozsianego w SSc, badacze proponują badanie pilotażowe w celu określenia bezpieczeństwa i skuteczności sarilumabu w morphea.