Estudio para evaluar sarilumab en la detención de la progresión de la morfea

La morfea, como la esclerosis sistémica (SSc), se presenta con endurecimiento esclerótico de la piel. Sin embargo, a diferencia de la SSc, la morfea no tiene compromiso sistémico. Si bien esta esclerosis crónica limitada a la piel no tiene impacto en la mortalidad, puede tener una morbilidad significativa, ya que las lesiones pueden afectar la movilidad de las articulaciones y desfigurar, especialmente cuando involucra la cara. Si bien algunos pacientes responden bien al uso de esteroides, ya sean tópicos o intralesionales, antipalúdicos como plaquenil o inmunosupresores tradicionales, existe una proporción significativa de pacientes que no responden a estos tratamientos o requieren dosis altas de estos esteroides orales. , o terapias experimentales para suprimir la condición. Para este grupo de pacientes existe una gran necesidad clínica de encontrar terapias alternativas. Además, como la enfermedad crea cicatrices permanentes y los inmunosupresores tradicionales tardan varios meses en hacer efecto, existe la necesidad de medicamentos que puedan actuar más rápidamente para detener la progresión de las cicatrices.

Aunque las vías de la inflamación no se conocen bien, una citocina de interés potencial es la IL (interleucina)-6. En el modelo de ratón con bleomicina de esclerosis cutánea, el objetivo de la IL-6 mediante estrategias de inmunización activa y pasiva impidió el desarrollo de fibrosis dérmica inducida por bleomicina. También se ha observado una desregulación de IL-6 en el suero de pacientes que padecen SSc. Como resultado, se han llevado a cabo ensayos clínicos preliminares en SSc. Si bien los resultados no alcanzaron significación estadística, el engrosamiento de la piel fue mejor en el grupo de tratamiento que en el placebo y la falta de señal probablemente se deba a la etapa tardía de la afectación de la piel de los pacientes y la lenta progresión del engrosamiento en la SSc. En contraste, la morfea a menudo progresa rápidamente y, como tal, es mucho más probable que brinde una señal clínica clara.

Recientemente, sarilumab, un anticuerpo monoclonal anti-IL-6, ha sido aprobado para su uso en la artritis reumatoide (AR) grave después de resultados rápidos y sostenidos en ensayos clínicos. Dado su buen perfil de seguridad, su impresionante respuesta en la AR y la evidencia inmunohistoquímica de que la IL-6 puede ser importante en la creación de esclerosis en la SSc, los investigadores proponen un estudio piloto para determinar la seguridad y eficacia de sarilumab en la morfea.