Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at vurdere Sarilumab til at standse udviklingen af ​​morphea

31. august 2021 opdateret af: Gideon Piers Smith, Massachusetts General Hospital

En pilotundersøgelse for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​Sarilumab til at standse udviklingen af ​​morphea

Et åbent enkeltcenterforsøg, der studerer effektiviteten og sikkerheden af ​​sarilumab på morfepatienter.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Morphea, ligesom systemisk sklerose (SSc), viser sig med sklerotisk hærdning af huden. I modsætning til SSc har morphea imidlertid ingen systemisk involvering. Selvom denne hudbegrænsede, kroniske sklerose ikke har nogen indflydelse på dødeligheden, kan den have betydelig morbiditet, da læsioner kan påvirke ledmobiliteten og være skæmmende, især når de involverer ansigtet. Mens nogle patienter reagerer godt på brug af steroider, uanset om de er topiske eller intralæsionale, antimalariamidler såsom plaquenil eller traditionelle immunsuppressiva, er der en betydelig andel af patienterne, som ikke reagerer på disse behandlinger eller kræver høje doser af disse orale steroider. eller eksperimentelle terapier for at undertrykke tilstanden. For denne gruppe patienter er der et stort klinisk behov for at finde alternative behandlingsformer. Da sygdommen desuden skaber permanente ardannelser, og traditionelle immunsuppressiva tager flere måneder om at træde i kraft, er der behov for medicin, der kan handle hurtigere for at standse udviklingen af ​​ardannelse.

Selvom inflammationsvejene er dårligt forstået, er et cytokin af potentiel interesse IL (interleukin)-6. I bleomycin-musemodellen af ​​hudsklerose rettet mod IL-6 forhindrede både passive og aktive immuniseringsstrategier udviklingen af ​​bleomycin-induceret dermal fibrose. Dysregulering af IL-6 er også set i serum fra patienter, der lider af SSc. Som følge heraf er der foretaget indledende kliniske forsøg i SSc. Selvom resultaterne ikke nåede statistisk signifikans, var hudfortykkelsen bedre i behandlingsgruppen end i placebo, og manglen på signal skyldes sandsynligvis det sene stadium af patientens hudinvolvering og den langsomme progression af fortykkelse i SSc. I modsætning hertil skrider morphea ofte hurtigt frem og er som sådan meget mere tilbøjelig til at give et klart klinisk signal.

For nylig er sarilumab, et anti-IL-6 monoklonalt antistof, blevet godkendt til brug ved svær reumatoid arthritis (RA) efter hurtige og vedvarende resultater i kliniske forsøg. På grund af dens gode sikkerhedsprofil, dens imponerende respons i RA og den immunhistokemiske evidens for, at IL-6 kan være vigtig i skabelsen af ​​sklerose i SSc, foreslår efterforskerne en pilotundersøgelse for at bestemme sikkerheden og effektiviteten af ​​sarilumab i morphea.

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • CURTIS (Massachusetts General Hospital)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mand eller kvinde på 18 år eller ældre
  2. Kun omskrevet (plaque) morphea med mindst én aktiv morphea target læsion (0,5-10 cm2), med mLoSSI ≥ 5.
  3. Kropsoverflade påvirket af morphea læsioner: ≤ 50 % ved behandlingsstart
  4. Hvis forsøgspersonen har modtaget nogen form for morfebehandling, skal forsøgspersonen have et stabilt regime, som defineres som ikke at starte et nyt lægemiddel eller ændre dosis inden for 8 uger før dag 1. Forsøgspersonen skal være villig til at forblive på et stabilt regime under varigheden af Studiet.
  5. Undersøgelsens vilje til at følge alle undersøgelsesprocedurer
  6. Vilje til at undgå overdreven eksponering af syge områder for naturligt eller kunstigt sollys

Ekskluderingskriterier:

  1. Brug enhver topisk medicin til behandling af morphea inden for 14 dage før dag 1
  2. Graviditet eller amning
  3. Enhver tilstand (f.eks. HIV, diabetes, ANC(absolut neutrofiltal) < 2.000/mm3, blodplader < 150.000/mm3 eller AST(aspartattransaminase)/ALAT(alaninaminotransferase) > 1,5 gange normalgrænsen) eller behandling, der efter investigators mening kan udgøre en risiko for emnet eller som kunne forstyrre enhver evaluering i undersøgelsen
  4. Kræft inden for 5 år, bortset fra ikke-melanom hudkræft eller livmoderhalskræft in situ, der er blevet fuldt behandlet.
  5. Kendt overfølsomhed over for nogen af ​​indholdsstofferne eller hjælpestofferne i forsøgsproduktet
  6. Brug af enhver receptpligtig eller ikke-receptpligtig medicin, der kan interferere med effektivitetsevalueringer i undersøgelsen
  7. Deltagelse i et andet klinisk forskningsstudie med et forsøgslægemiddel inden for 4 uger før dette studie

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Sarilumab arm
200 mg sarilumab hver anden uge
Sarilumab er et IL-6 monoklonalt antistof, der har vist sig at være potentielt vigtigt i dannelsen af ​​sklerose i SSc.
Andre navne:
  • Kevzara

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
effekt af sarilumab i plaque-type morphea
Tidsramme: Uge 24
For at bestemme effektiviteten af ​​sarilumab i plaque-type morphea ved klinisk responderrate i uge 24.
Uge 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Læge Global Assessment of Activity (PGA-A)
Tidsramme: Baseline og uge 24
100 mm morphea aktivitetsskala forankret ved "inaktiv" ved 0 og "markant aktiv" ved 100.
Baseline og uge 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. september 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. juni 2021

Studieafslutning (Faktiske)

30. juni 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. september 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. september 2018

Først opslået (Faktiske)

20. september 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. september 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

31. august 2021

Sidst verificeret

1. august 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2018P002128

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Morphea, Plaque Form

Kliniske forsøg med Sarilumab

Abonner