Studio per valutare Sarilumab nell'arrestare la progressione di Morphea

La morfea, come la sclerosi sistemica (SSc), si presenta con un indurimento sclerotico della pelle. Tuttavia, a differenza della SSc, la morfea non ha alcun coinvolgimento sistemico. Sebbene questa sclerosi cronica limitata alla pelle non abbia alcun impatto sulla mortalità, può avere una morbilità significativa, poiché le lesioni possono influenzare la mobilità articolare ed essere deturpanti, specialmente quando coinvolgono il viso. Sebbene alcuni pazienti rispondano bene all'uso di steroidi, sia topici che intralesionali, antimalarici come il plaquenil o immunosoppressori tradizionali, esiste una percentuale significativa di pazienti che non rispondono a questi trattamenti o richiedono alti dosaggi di questi, steroidi orali , o terapie sperimentali per sopprimere la condizione. Per questo gruppo di pazienti vi è un'elevata necessità clinica di trovare terapie alternative. Inoltre, poiché la malattia crea cicatrici permanenti e gli immunosoppressori tradizionali impiegano diversi mesi per fare effetto, c'è bisogno di farmaci che possano agire più rapidamente per arrestare la progressione delle cicatrici.

Sebbene le vie dell'infiammazione siano poco conosciute, una citochina di potenziale interesse è l'IL (interleuchina)-6. Nel modello murino di bleomicina della sclerosi cutanea che prende di mira l'IL-6 mediante strategie di immunizzazione sia passive che attive, ha impedito lo sviluppo di fibrosi dermica indotta da bleomicina. La disregolazione di IL-6 è stata osservata anche nel siero di pazienti affetti da SSc. Di conseguenza, sono stati intrapresi studi clinici preliminari nella SSc. Sebbene i risultati non abbiano raggiunto la significatività statistica, l'ispessimento cutaneo è stato migliore nel gruppo di trattamento rispetto al placebo e la mancanza di segnale è probabilmente dovuta allo stadio avanzato del coinvolgimento cutaneo dei pazienti e alla lenta progressione dell'ispessimento nella SSc. Al contrario, la morfea spesso progredisce rapidamente e come tale è molto più probabile che dia un chiaro segnale clinico.

Recentemente sarilumab, un anticorpo monoclonale anti-IL-6, è stato approvato per l'uso nell'artrite reumatoide grave (AR) dopo risultati rapidi e sostenuti negli studi clinici. Dato il suo buon profilo di sicurezza, la sua impressionante risposta nell'AR e l'evidenza immunoistochimica che l'IL-6 può essere importante nella creazione della sclerosi nella SSc, i ricercatori propongono uno studio pilota per determinare la sicurezza e l'efficacia del sarilumab nella morfea.