Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å vurdere Sarilumab i å stoppe utviklingen av morfea

31. august 2021 oppdatert av: Gideon Piers Smith, Massachusetts General Hospital

En pilotstudie for å vurdere sikkerheten og effekten av Sarilumab for å stoppe utviklingen av morfea

En åpen enkeltsenterstudie som studerer effekten og sikkerheten til sarilumab på morfepasienter.

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Morphea, som systemisk sklerose (SSc), viser seg med sklerotisk herding av huden. Imidlertid, i motsetning til SSc, har morphea ingen systemisk involvering. Selv om denne hudbegrensede, kroniske sklerosen ikke har noen innvirkning på dødeligheten, kan den ha betydelig sykelighet, da lesjoner kan påvirke leddmobiliteten og være skjemmende, spesielt når den involverer ansiktet. Mens noen pasienter responderer godt på bruk av steroider, enten det er lokalt eller intralesjonelt, antimalariamidler som plaquenil eller tradisjonelle immundempende midler, er det en betydelig andel av pasientene som fortsatt ikke reagerer på disse behandlingene, eller trenger høye doser av disse orale steroidene. , eller eksperimentelle terapier for å undertrykke tilstanden. For denne pasientgruppen er det et stort klinisk behov for å finne alternative behandlingsformer. I tillegg, ettersom sykdommen skaper permanent arrdannelse, og tradisjonelle immundempende midler tar flere måneder før de trer i kraft, er det behov for medisiner som kan virke raskere for å stoppe progresjonen av arrdannelse.

Selv om betennelsesveiene er dårlig forstått, er et cytokin av potensiell interesse IL (interleukin)-6. I bleomycin-musemodellen for hudsklerose rettet mot IL-6 forhindret både passive og aktive immuniseringsstrategier utviklingen av bleomycinindusert dermal fibrose. Dysregulering av IL-6 har også blitt sett i serumet til pasienter som lider av SSc. Som et resultat har det blitt utført foreløpige kliniske studier i SSc. Mens resultatene ikke nådde statistisk signifikans, var hudfortykkelsen bedre i behandlingsgruppen enn i placebo, og mangelen på signal skyldes sannsynligvis det sene stadiet av pasientens hudinvolvering, og den langsomme progresjonen av fortykkelse i SSc. I motsetning til dette utvikler morphea seg ofte raskt og er derfor mye mer sannsynlig å gi et klart klinisk signal.

Sarilumab, et anti-IL-6 monoklonalt antistoff, har nylig blitt godkjent for bruk ved alvorlig revmatoid artritt (RA) etter raske og vedvarende resultater i kliniske studier. Gitt dens gode sikkerhetsprofil, dens imponerende respons i RA, og immunhistokjemiske bevis for at IL-6 kan være viktig for å skape sklerose i SSc, foreslår etterforskerne en pilotstudie for å bestemme sikkerheten og effekten av sarilumab i morphea.

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • CURTIS (Massachusetts General Hospital)

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mann eller kvinne 18 år eller eldre
  2. Kun omskrevet (plakk) morphea med minst én aktiv morphea-mållesjon (0,5-10 cm2), med mLoSSI ≥ 5.
  3. Kroppsoverflate påvirket av morphea lesjoner: ≤ 50 % ved behandlingsstart
  4. Hvis forsøkspersonen har mottatt morfebehandling, må pasienten ha et stabilt regime, som er definert som å ikke starte et nytt legemiddel eller endre dosering innen 8 uker før dag 1. Pasienten må være villig til å holde seg på et stabilt regime i løpet av varigheten av studien.
  5. Fagpersonens vilje til å følge alle studieprosedyrer
  6. Vilje til å unngå overdreven eksponering av syke områder for naturlig eller kunstig sollys

Ekskluderingskriterier:

  1. Bruk alle aktuelle legemidler som behandler morphea innen 14 dager før dag 1
  2. Graviditet eller amming
  3. Enhver tilstand (f.eks. HIV, diabetes, ANC(absolutt nøytrofiltall) < 2 000/mm3, blodplater < 150 000/mm3 eller AST(aspartattransaminase)/ALAT(alaninaminotransferase) > 1,5 ganger normale grenser) eller terapi som etter etterforskerens mening kan utgjøre en risiko for emnet eller som kan forstyrre enhver evaluering i studien
  4. Kreft innen 5 år annet enn ikke-melanom hudkreft eller livmorhalskreft in situ som er ferdig behandlet.
  5. Kjent overfølsomhet overfor noen av bestanddelene eller hjelpestoffene i undersøkelsesproduktet
  6. Bruk av reseptbelagte eller reseptfrie medisiner som kan forstyrre effektevalueringer i studien
  7. Deltakelse i en annen klinisk forskningsstudie med et undersøkelsesmiddel innen 4 uker før denne studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Sarilumab arm
200 mg sarilumab annenhver uke
Sarilumab er et IL-6 monoklonalt antistoff som har vist seg å være potensielt viktig i dannelsen av sklerose i SSc.
Andre navn:
  • Kevzara

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
effekt av sarilumab i plakktype morphea
Tidsramme: Uke 24
For å bestemme effekten av sarilumab i plakktype morphea ved klinisk responsrate ved uke 24.
Uke 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Physician Global Assessment of Activity (PGA-A)
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 24
100 mm morphea aktivitetsskala forankret ved "inaktiv" ved 0 og "markert aktiv" ved 100.
Utgangspunkt og uke 24

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. september 2019

Primær fullføring (Faktiske)

30. juni 2021

Studiet fullført (Faktiske)

30. juni 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. september 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. september 2018

Først lagt ut (Faktiske)

20. september 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. september 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

31. august 2021

Sist bekreftet

1. august 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2018P002128

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Morphea, plakkform

Kliniske studier på Sarilumab

3
Abonnere