Metformiini aivovammaisten lasten motoriseen ja kognitiiviseen parantamiseen: Toteutettavuustutkimus
perjantai 27. helmikuuta 2026 päivittänyt: Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
Tässä tutkimuksessa keskitytään metformiinin käytön mahdollisuuteen parantaa aivohalvausta (CP) sairastavilla lapsilla.
Tutkimussuunnitelma on vaiheen II, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu kontrollin toteutettavuuskoe.
Osallistujat sijoitetaan sattumanvaraisesti yhteen kahdesta ryhmästä (50/50).
Kaksi ryhmää ovat: 1) metformiini ja 2) lumelääke.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Kliinisesti lapset, joilla on CP, voivat saada aktiivista fysioterapiaa, ja tavoitteellista fysioterapiaa tuetaan, jossa keskitytään motoriseen toimintaan ja aktiivisen motorisen oppimisen periaatteisiin motorisen toiminnan parantamiseksi CP-lapsilla. Tätä tutkimusta varten tutkijat haluavat tehdä toteutettavuustutkimuksen nähdäkseen, johtaako metformiinilääkkeen ottaminen 16 viikon ajan fysioterapian aikana parempaan motoriseen toimintaan (ts. kontrolloidut kehon liikkeet) ja ajattelutaidot verrattuna yksinomaan fysioterapiaan.
Molempien ryhmien osallistujat saavat tavoitteellista, aktiivista fysioterapiaa kahdesti viikossa saman 16 viikon interventiojakson aikana.
Tämä tutkimus tehdään kahdessa eri paikassa Torontossa: 1) Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital ja 2) Hospital for Sick Children (SickKids). Jokaista osallistujaa pyydetään menemään molempiin sairaaloihin tekemään erilaisia testejä ja arviointeja tutkimukseen. Viisikymmentä osallistujaa, joilla on kahdenvälinen spastinen CP iältään 5–12 vuotta ja joilla on näyttöä valkoisen aineen kuvantamisesta (WMI) ja bruttomotoristen toimintojen luokitusjärjestelmän (GMFCS) tasoista II-V, otetaan mukaan osallistumaan. MRI, kognitiiviset testit ja kyselylomakkeet suoritetaan SickKidsissä, jossa on kehitetty pediatrisia protokollia ja prosesseja.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
3
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
Toronto, Ontario, Kanada, M4G1R8
- Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
5 vuotta - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Osallistumiskriteerit ovat seuraavat:
- Kahdenvälinen spastinen aivovamma, joka on määritelty "European Surveillance of CP" -diagnostisessa vuokaaviossa (voi olla sekoitettu sävykuvio ja samanaikaisesti esiintyvä dystonia)
- Syntynyt ennenaikaisesti alle 37 raskausviikolla
- Todisteet WMI:stä aikaisemmassa kliinisessä neurokuvantamisessa
- Ei hypoglykemiaa 2 vuoden iän jälkeen
- Ei aspiraatiokeuhkokuumeita viimeisen vuoden aikana, jotka olisivat vaatineet sairaalahoitoa
- Ei alaraajojen ortopedista leikkausta kuuden kuukauden aikana ennen tutkimukseen tuloa
- Ei akuuttia tai kroonista metabolista asidoosia ja/tai maitohappoasidoosia koko elinkaaren aikana, mukaan lukien laktaattitaso yli 2,4 mmol/l seulontakäynnillä.
- Ei aiempia munuaissairauksia
- Ikä 5-12 vuotta, 11 kuukautta ilmoittautumishetkellä
- Joko ilmoittaa englannin äidinkielekseen tai heillä on ollut vähintään kaksi vuotta englanninkielistä koulutusta perusarvioinnin aikaan
- Bruttomoottoritoimintojen luokitusjärjestelmän taso II - V ilmoittautumishetkellä
- Kyky kommunikoida (sanallinen tai ei-sanallinen) kipua tai epämukavuutta
- Fysioterapiaa lukuun ottamatta ei osallistu aktiiviseen bruttomotoriseen kuntoutushoitoon (esim. jotka saavat alaraajojen botuliinitoksiiniruiskeita, osallistuvat robottikävelyterapiaan) enintään 4 kuukautta ennen kokeen alkua ja ovat valmiita luopumaan uusien CP-hoitojen käyttöönotosta 16 viikon koejakson aikana
- Valmis luopumaan ulkoisista aktiivisista fysioterapiahoidoista, jotka keskittyivät bruttomotorisen toiminnan tehostamiseen 16 viikon interventiojakson aikana. Fysioterapiatoiminnaksi katsotaan henkilökohtainen fysioterapiaistunto fysioterapeutin tai fysioterapia-avustajan kanssa tai ryhmäfysioterapiaohjelma (oli se sitten yksityinen tai julkinen rahoitus), jossa lapsi harjoittelee tiettyjä toiminnallisia liikkumistaitoja, pyrkii tunnistettuun päämäärään, toistuvasti. keskittyneenä ajanjaksona (45-60 minuuttia) taidon vaikeusasteella harjoitusten aikana tai niiden välillä parantaakseen kyseisen taidon suorituskykyä.
- Pystyy nauttimaan kokonaisia tai murskattuja tabletteja nieltynä suun kautta tai gastrostomialetkun kautta
- Kyky ymmärtää ja noudattaa yksivaiheisia ohjeita/komentoja (esim. silmien räpyttely, suun avaaminen ja pään liikkuminen sivulta toiselle)
Täytä normaalien elinten toiminnan vaatimusten kriteerit alla kuvatulla tavalla:
- Normaali munuaisten toiminta määritellään seuraavasti: Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) > 75 ml/min/1,73 m2
Normaali maksan toiminta määritellään seuraavasti:
- Kokonaisbilirubiini < normaalin yläraja (ULN) iän mukaan
- SGOT (AST) tai SGPT (ALT) < normaalin yläraja (ULN) iän mukaan
Suurin AST-taso (U/L)
Uros
Nainen
Suurin ALT-taso (U/L)
Mies, kaiken ikäiset:
Maksimaalinen kokonaisbillirubiinitaso (μmol/L)
Mies, kaiken ikäiset:
- Tietoisen suostumuksen (ja tarvittaessa suostumuksen) hankkivat osallistujilta tutkimusryhmän jäsenet, jotka ovat valtuutettuja antamaan suostumuksen tähän tutkimukseen
Poissulkemiskriteerit ovat seuraavat:
Osallistujat, jotka täyttävät jonkin seuraavista kriteereistä, eivät ole oikeutettuja osallistumaan kokeeseen:
- Ei aikaisempaa kliinisesti määrättyä neurokuvausta WMI:n määrittämiseksi
- Sinulla on tunnettu yliherkkyys metformiinihydrokloridille
- Onko sinulla diabetes (tyypin I tai II)
- Ollut osana toista kliinistä interventiotutkimusta viimeisten 3 kuukauden aikana ennen tutkimukseen tuloa
- Hoito tai suunniteltu hoito, johon liittyy diureetteja
- Nykyinen tai suunniteltu hoito munuaisten kautta erittyvillä kationisilla lääkkeillä (esim. amiloridi, simetidiini, digoksiini, morfiini, nifedipiini, prokaiiniamidi, kinidiini, kiniini, ranitidiini, triamterenssi, trimetopriimi ja vankomysiini).
- Hoito tai suunniteltu hoito samanaikaisilla lääkkeillä, joilla on mahdollisia ei-hyväksyttäviä yhteisvaikutuksia metformiinin kanssa, mukaan lukien topirimaatti, lamotrigiini, levetirasetaami, beetasalpaajat, ACE:n estäjät, glykopyrrolaatti ja hiilihappoanhydraasin estäjät, tai valtuutetun tutkimuslääkärin harkinnan mukaan lääkkeillä, joilla on mahdollisia yhteisvaikutuksia, kuten sertraliini lansopratsoli ja omepratsoli.
- Syvän aivostimulaation tai intratekaalisen baklofeenin vastaanottaminen
- Suun kautta otettavan baklofeenin ja bentsodiatsepiinien annostus vakiintui alle 2 kuukaudeksi ennen tutkimukseen osallistumista ja/tai annoksen muuttamisen suunnittelua hoitojakson aikana (tarvittaessa)
- Naiset, jotka ovat raskaana, imettävät tai suunnittelevat raskautta tutkimuksen aikana
- Pernisioosi anemia (seulontakäynnin verinäytteen tulosten mukaan)
- Ikäprosenttipisteen paino alle 5 %
- Hallitsemattomat kohtaukset lääkkeen kanssa tai ilman (määritelty yli 10 minuuttia kestävänä kohtauksena kuuden kuukauden sisällä ennen tutkimukseen tuloa tai kouristuslääkkeen muutoksesta, joka johtuu huonosta kohtausten hallinnasta kolmen kuukauden aikana ennen tutkimukseen saapumista)
- Aiempi sydämen vajaatoiminta (mukaan lukien diureettien käyttö), joka vaatii lääkehoitoa kahden vuoden aikana ennen tutkimukseen osallistumista
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Metformiini
Metformiinin oraalinen tabletti otetaan suun kautta tai gastrostomialetkun kautta kerran tai kahdesti päivässä 16 viikon ajan.
|
Yhden tapauksen ABA-tutkimuksen suunnittelu.
Vaihe B (interventiojakso) metformiinilla suun kautta (tai gastrostomialetkun kautta) 16 viikon ajan.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ensimmäinen toteutettavuusindikaattori arvioidaan
Aikaikkuna: 1,25 vuotta
|
Onko 50 % tunnistetuista kelvollisista mahdollisista osallistujista suostumuksensa.
|
1,25 vuotta
|
|
Toinen toteutettavuusindikaattori arvioidaan
Aikaikkuna: 1,25 vuotta
|
Ovatko kaikki osallistuneet 80 % tutkimuslääkkeestä (metformiini).
|
1,25 vuotta
|
|
Kolmas toteutettavuusindikaattori arvioidaan
Aikaikkuna: 1,25 vuotta
|
Suoritettiinko GMFM-66 80 %:lle osallistujista kaikkina aikoina: ennen interventiota, ennen interventiota, intervention jälkeen ja seurannassa (4 kuukautta intervention jälkeen).
|
1,25 vuotta
|
|
Neljäs toteutettavuusindikaattori arvioidaan
Aikaikkuna: 1,25 vuotta
|
Tehtiinkö magneettikuvaus 70 %:lle osallistujista ennen interventiota (esim.
16 viikon intervention alussa) ja intervention jälkeen (eli 16 viikon intervention lopussa).
|
1,25 vuotta
|
|
Sietävyys ja turvallisuus
Aikaikkuna: 1,25 vuotta
|
Metformiinin siedettävyys ja turvallisuus arvioidaan haittatapahtumien raportoinnilla ja puolistrukturoiduilla haastatteluilla osallistujien mielipiteistä tutkimusmenetelmistä, jotka tunnetaan nimellä Safety Monitoring Uniform Research Form (SMURF) 16 viikon interventiojakson aikana kaikilla seitsemällä turvallisuuskäynnillä.
|
1,25 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Moottorin kokonaistoiminnan mitta-66
Aikaikkuna: Muutos bruttomotorisessa funktiossa 66 (GMFM-66) ennen interventiota (käynti 1) perustilaan/pre-interventiota edeltävään (käynti 2) viikkoon 16 toimenpide (käynti 9) 48 viikkoon
|
Bruttomoottoritoiminto arvioituna bruttomoottorifunktion mittauksella-66 (GMFM-66).
|
Muutos bruttomotorisessa funktiossa 66 (GMFM-66) ennen interventiota (käynti 1) perustilaan/pre-interventiota edeltävään (käynti 2) viikkoon 16 toimenpide (käynti 9) 48 viikkoon
|
|
Spastisuuden muutos modifioidulla Tardieu-asteikolla mitattuna lähtötasosta/ennen interventiota (käynti 2) 48 viikkoon
Aikaikkuna: Muutos modifioidun Tardieu-asteikon (MTS) mittauksessa lähtötilanteesta/ennen interventiota (käynti 2) interventioviikkoon 16 (käynti 9) 48 viikkoon
|
Mitataan modifioidulla Tardieu-asteikolla (MTS), joka koostuu passiivisen lihasvenytyksen suorittamisesta kahdella nopeudella, hitaasti ja nopeasti.
Arvioija mittaa spastisen tartuntakulman nopeassa venydessä (määritelty R1) ja mittaa sitten passiivisen liikealueen hitaan venytyksen aikana (määritelty R2) nilkan jalkapohjan taivuttajissa ja polven koukistajissa kahdenvälisesti.
Ero R2:n ja R1:n välillä on spastisuuden dynaamisen komponentin mitta.
Tulokset esitetään asteikolla 0-4, jossa alentuneet pisteet osoittavat vähemmän vastusta, jota pidetään parempana tuloksena.
|
Muutos modifioidun Tardieu-asteikon (MTS) mittauksessa lähtötilanteesta/ennen interventiota (käynti 2) interventioviikkoon 16 (käynti 9) 48 viikkoon
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Cambridgen neuropsykologisen testin automaattinen akku (CANTAB)
Aikaikkuna: Muutos CANTAB-mittauksissa, jotka poikkeavat lähtötilanteesta / ennen interventiota (käynti 2) viikkoon 16 (käynti 9) 48 viikkoon
|
CANTAB on tietokoneistettu testiakku, joka pystyy sieppaamaan useita tietolähteitä.
Sisältää useita tehtäviä.
Nopea visuaalinen tietojenkäsittely: kohdenumerosekvenssien havaitseminen.
Lyhyemmät reaktioajat merkitsevät parempaa tiedonkäsittelyä.
Match to Sample Visual Search: vastaavuustesti, jossa osallistujalle näytetään monimutkainen visuaalinen kuvio ja osallistujan on tunnistettava vastaavuusruutu.
Oikeampi sovitus ja lyhyemmät reaktioajat tarkoittavat parempaa tiedonkäsittelyä.
Yksinkertainen reaktioaika: Mittaa yksinkertaista reaktioaikaa.
Lyhyemmät reaktioajat osoittavat parempaa valppautta ja moottorin nopeutta.
Valintareaktioaika: Mittaa yleistä valppautta ja moottorin nopeutta.
Oikeammat vastaukset ja lyhyemmät reaktioajat osoittavat parempaa valppautta ja moottorin nopeutta.
|
Muutos CANTAB-mittauksissa, jotka poikkeavat lähtötilanteesta / ennen interventiota (käynti 2) viikkoon 16 (käynti 9) 48 viikkoon
|
|
NIH Toolbox (National Institutes of Health)
Aikaikkuna: Muutos NIH:n työkalupakin mittauksissa lähtötilanteesta/ennen interventiota (käynti 2) interventioviikkoon 16 (käynti 9) 48 viikkoon
|
Tietokoneistettu testisarja, joka arvioi kognitiivisia toimintoja standardoiduilla pisteillä 3–85-vuotiaille.
Valitut testit arvioivat toimeenpanotoimintoa, käsittelynopeutta, episodista muistia ja työmuistia.
Suurempi oikeiden vastausten osuus ja lyhyemmät vasteajat osoittavat parempaa toimeenpanotoimintaa, prosessointinopeutta, episodi- ja työmuistia.
|
Muutos NIH:n työkalupakin mittauksissa lähtötilanteesta/ennen interventiota (käynti 2) interventioviikkoon 16 (käynti 9) 48 viikkoon
|
|
Lasten kuulo-verbaalinen oppimistesti-2 [CAVLT-2] tai Reyn kuulo-verbaalinen oppimistesti [RAVLT] (osallistujan iästä riippuen)
Aikaikkuna: Muutos CAVLT-2-mittauksissa lähtötilanteesta/ennen interventiota (käynti 2) interventioviikkoon 16 (käynti 9) 48 viikkoon
|
Lasten kuulo-sanallisen oppimisen testi-2 [CAVLT-2] mittaa välitöntä muistin kestoa sekä välitöntä ja viivästettyä muistamista.
Tämä mahdollistaa auditiivisen verbaalisen oppimisen ja muistin puutteiden laajuuden arvioinnin.
CAVLT-2 soveltuu 6,6-17,11-vuotiaille lapsille.
Sellaisenaan tässä tutkimuksessa 5,0–6,5-vuotiaat lapset eivät suorita CAVLT-2:ta.
|
Muutos CAVLT-2-mittauksissa lähtötilanteesta/ennen interventiota (käynti 2) interventioviikkoon 16 (käynti 9) 48 viikkoon
|
|
Wechsler Abreviated Scale of Intelligence Second Edition [WASI-II] tai Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence - Fourth Edition [WPPSI - IV] osallistujan iästä riippuen.
Aikaikkuna: Wechslerin älykkyysmittausten muutos lähtötilanteesta/ennen interventiota (käynti 2) interventioviikkoon 16 (käynti 9) 48 viikkoon
|
Wechsler Abreviated Scale of Intelligence - Second Edition (WASI-II) tarjoaa lyhyen mittauksen yleisestä älykkyydestä.
WASI-II soveltuu 6,0-90,11-vuotiaille.
5,0–5,9-vuotiaille osallistujille käytetään sen sijaan Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence - Fourth Edition (WPPSI - IV) -ohjelmaa.
|
Wechslerin älykkyysmittausten muutos lähtötilanteesta/ennen interventiota (käynti 2) interventioviikkoon 16 (käynti 9) 48 viikkoon
|
|
Muutokset kudosrakenteessa aivokuoren ja selkärangan alueen ja muiden asiaankuuluvien valko- tai harmaa-ainerakenteiden alueella diffuusiokurtoosikuvauksella (DKI) mitattuna.
Aikaikkuna: Muutos aivokuoren ja muiden asiaankuuluvien valko- tai harmaa-ainealueiden kudosrakenteessa lähtötilanteesta/ennen interventiota (käynti 2) 32 viikkoon
|
DKI on magneettikuvaus (MRI) -menetelmä, joka mittaa veden diffuusiota aivoissa ja antaa tietoa kudosrakenteesta.
Traktografiaa käytetään aivokuoren ja selkärangan alueen ja muiden asiaankuuluvien valkoisen aineen alueiden tunnistamiseen.
Traktografia määrittelee valkoisen aineen alueet kiinnostavien alueiden perusteella.
|
Muutos aivokuoren ja muiden asiaankuuluvien valko- tai harmaa-ainealueiden kudosrakenteessa lähtötilanteesta/ennen interventiota (käynti 2) 32 viikkoon
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Darcy Fehlings, MD, MSc, Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 14. marraskuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 11. huhtikuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 24. huhtikuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 11. heinäkuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 15. lokakuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 18. lokakuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 2. maaliskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 27. helmikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. heinäkuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- MET-09-2017
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .