Metformin for motorisk og kognitiv forbedring hos barn med cerebral parese: en mulighetsstudie

Inkluderingskriterier er som følger:

1. Bilateral spastisk cerebral parese som definert av det diagnostiske flytskjemaet 'European Surveillance of CP' (kan ha et element av blandet tonemønster med samtidig dystoni)
2. Født for tidlig < 37 uker svangerskap
3. Bevis på WMI på tidligere klinisk nevro-avbildningsskanning
4. Ingen historie med hypoglykemi etter 2 års alder
5. Ingen aspirasjonspneumoni det siste året som krever sykehusinnleggelse
6. Ingen ortopedisk kirurgi i nedre ekstremiteter i de seks månedene før prøvestart
7. Ingen akutt eller kronisk metabolsk acidose og/eller laktacidose i løpet av levetiden, inkludert et laktatnivå på over 2,4 mmol/L ved screeningbesøket.
8. Ingen historie med nyresykdom
9. Alder 5 til 12 år, 11 måneder ved påmelding
10. Enten erklærer engelsk som morsmål eller har hatt minst to års skolegang i engelsk på tidspunktet for grunnvurderingen
11. Bruttomotorisk funksjonsklassifiseringssystem Nivå II - V på registreringstidspunktet
12. Evne til å kommunisere (verbal eller ikke-verbal) smerte eller ubehag
13. Med unntak av fysioterapi, ingen deltakelse i aktiv grovmotorisk rehabiliteringsbehandling (f. mottar botulinumtoksin-injeksjoner i nedre ekstremiteter, engasjert i robotgående terapi) opptil 4 måneder før prøveperioden og vilje til å avstå fra å introdusere nye CP-behandlinger i løpet av den 16 uker lange prøveperioden
14. Villig til å gi avkall på eksterne aktive fysioterapibehandlinger fokusert på å forbedre grovmotorisk funksjon i løpet av den 16 uker lange intervensjonsperioden. Fysioterapiaktiviteter anses å være alle en-til-en fysioterapiøkter med en fysioterapeut eller fysioterapiassistent eller et gruppefysioterapiprogram (det være seg privat eller offentlig finansiering) der barnet praktiserer spesifikke funksjonelle mobilitetsferdigheter, jobber mot et identifisert mål, gjentatte ganger i en konsentrert periode (45-60 minutter) med progresjon av ferdighetsvanskeligheten under eller mellom økter for å forbedre ytelsen til den ferdigheten.
15. Kan konsumere hele eller knuste tabletter svelget oralt eller gjennom en gastrostomisonde
16. Evne til å forstå og følge ettstegsinstruksjoner/kommandoer (dvs. blinkende øyne, åpner munnen og beveger seg fra side til side)

17. Oppfyll kriterier for normal organfunksjonskrav som beskrevet nedenfor:

    1. Normal nyrefunksjon definert som: Estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) > 75mL/min/1,73m2

    2. Normal leverfunksjon definert som:

       • Total bilirubin < øvre normalgrense (ULN) for alder
       • SGOT (AST) eller SGPT (ALT) < øvre normalgrense (ULN) for alder

    Maksimalt AST-nivå (U/L)

    Mann

    Hunn

    Maksimalt ALT-nivå (U/L)

    Mann, alle aldre:

    Maksimalt totalt bilirubinnivå (μmol/L)

    Mann, alle aldre:

18. Informert samtykke (og samtykke, der det er aktuelt) vil bli innhentet fra deltakerne av studieteammedlemmer som er autorisert til å samtykke for denne studien

Ekskluderingskriterier er som følger:

Deltakere som oppfyller noen av følgende kriterier vil ikke være kvalifisert til å delta i prøven:

1. Ingen tidligere klinisk bestilt nevro-avbildning for å tillate bestemmelse av WMI
2. Har en kjent overfølsomhet overfor metforminhydroklorid
3. Har diabetes (type I eller II)
4. Har vært del av en annen klinisk intervensjonsstudie de siste 3 månedene før studiestart
5. Behandling eller planlagt behandling som involverer diuretika
6. Pågående eller planlagt behandling med kationiske legemidler som skilles ut av nyrene (f. amilorid, cimetidin, digoksin, morfin, nifedipin, prokainamid, kinidin, kinin, ranitidin, triamterens, trimetoprim og vankomycin).
7. Behandling eller planlagt behandling med samtidige medisiner med potensiell uakseptabel interaksjon med metformin, inkludert topirimat, lamotrigin, levetiracetam, betablokkere, ACE-hemmere, glykopyrrolat og karbonsyreanhydrasehemmere, eller etter skjønn fra den delegerte studielegen for potensielle interaksjonsmedisiner som sertra , lansoprazol og omeprazol.
8. Mottar dyp hjernestimulering eller intratekal baklofen
9. Dosering av oral baklofen og benzodiazepiner stabilisert i mindre enn 2 måneder før studiestart, og/eller planlegger å endre doseringen over behandlingsperioden (hvis aktuelt)
10. Kvinner som er gravide, ammer eller planlegger en graviditet under studien
11. Pernisiøs anemi (i henhold til resultatene av blodprøvetakingen av screeningbesøket)
12. Vekt for alderspersentil mindre enn 5 %
13. Ukontrollerte anfall med eller uten medisiner (definert av et anfall som varer mer enn 10 minutter innen seks måneder før prøvestart eller en endring i anfallsmedisin på grunn av dårlig anfallskontroll i de 3 månedene før prøvestart)
14. Anamnese med kongestiv hjertesvikt (inkludert bruk av diuretika) som krever farmakologisk behandling innen to år før studiestart