Metformina w celu poprawy motoryki i funkcji poznawczych u dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym: studium wykonalności

Kryteria włączenia są następujące:

1. Obustronne spastyczne porażenie mózgowe zgodnie z definicją schematu diagnostycznego „European Surveillance of CP” (może mieć element mieszanego wzoru tonalnego ze współistniejącą dystonią)
2. Urodzony przedwcześnie <37 tydzień ciąży
3. Dowody WMI na wcześniejszym klinicznym skanowaniu neuroobrazowym
4. Brak historii hipoglikemii po 2 roku życia
5. Brak zachłystowych zapaleń płuc w ciągu ostatniego roku wymagających hospitalizacji
6. Brak operacji ortopedycznych kończyn dolnych w ciągu sześciu miesięcy poprzedzających włączenie do badania
7. Brak ostrej lub przewlekłej kwasicy metabolicznej i/lub kwasicy mleczanowej w ciągu całego życia, w tym poziom mleczanu większy niż 2,4 mmol/l podczas wizyty przesiewowej.
8. Brak historii chorób nerek
9. Wiek od 5 do 12 lat, 11 miesięcy w momencie rejestracji
10. Albo zadeklaruj angielski jako swój język ojczysty, albo w momencie oceny bazowej odbyły co najmniej dwa lata nauki w języku angielskim
11. System Klasyfikacji Funkcji Motoryki Dużej Poziom II - V w momencie rejestracji
12. Zdolność komunikowania (werbalnego lub niewerbalnego) bólu lub dyskomfortu
13. Za wyjątkiem fizjoterapii, zakaz uczestnictwa w zabiegach czynnej rehabilitacji ruchowej dużej (np. otrzymujących zastrzyki z toksyny botulinowej kończyn dolnych, chodzących z użyciem robota) do 4 miesięcy przed rozpoczęciem okresu próbnego i gotowość do rezygnacji z wprowadzania jakichkolwiek nowych zabiegów CP podczas 16-tygodniowego okresu próbnego
14. Chęć zrezygnowania z zabiegów zewnętrznej aktywnej fizjoterapii skoncentrowanej na poprawie funkcji motorycznych podczas 16-tygodniowego okresu interwencji. Za zajęcia fizjoterapeutyczne uważa się indywidualne sesje fizjoterapeutyczne z fizjoterapeutą lub asystentem fizjoterapeuty lub grupowy program fizjoterapeutyczny (finansowany ze środków prywatnych lub publicznych), podczas którego dziecko ćwiczy określone funkcjonalne umiejętności ruchowe, pracując nad określonym celem, powtarzalnie w skoncentrowanym okresie (45-60 minut) z postępem trudności umiejętności podczas lub pomiędzy sesjami, aby poprawić wydajność tej umiejętności.
15. Możliwość spożywania całych lub rozkruszonych tabletek połykanych doustnie lub przez zgłębnik gastrostomijny
16. Zdolność rozumienia i wykonywania jednoetapowych instrukcji/poleceń (tj. mruganie oczami, otwieranie ust i poruszanie głową na boki)

17. Spełnij kryteria dotyczące wymagań dotyczących normalnej funkcji narządów, jak opisano poniżej:

    1. Prawidłowa czynność nerek zdefiniowana jako: Szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) > 75 ml/min/1,73 m2

    2. Prawidłowa czynność wątroby zdefiniowana jako:

       • Bilirubina całkowita < górna granica normy (GGN) dla wieku
       • SGOT (AST) lub SGPT (ALT) < górna granica normy (GGN) dla wieku

    Maksymalny poziom AST (U/L)

    Męski

    Płeć żeńska

    Maksymalny poziom ALT (U/L)

    Mężczyzna, w każdym wieku:

    Maksymalny całkowity poziom bilirubiny (μmol/L)

    Mężczyzna, w każdym wieku:

18. Świadoma zgoda (i zgoda, jeśli dotyczy) zostanie uzyskana od uczestników przez członków zespołu badawczego upoważnionych do wyrażenia zgody na to badanie

Kryteria wykluczenia są następujące:

Uczestnicy, którzy spełnią którekolwiek z poniższych kryteriów, nie będą mogli wziąć udziału w badaniu:

1. Brak wcześniejszego klinicznie zleconego neuroobrazowania umożliwiającego określenie WMI
2. Mają znaną nadwrażliwość na chlorowodorek metforminy
3. Masz cukrzycę (typu I lub II)
4. Byli częścią innego interwencyjnego badania klinicznego w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed włączeniem do badania
5. Leczenie lub planowane leczenie z użyciem leków moczopędnych
6. Obecne lub planowane leczenie lekami kationowymi wydalanymi przez nerki (np. amiloryd, cymetydyna, digoksyna, morfina, nifedypina, prokainamid, chinidyna, chinina, ranitydyna, triamterencja, trimetoprim i wankomycyna).
7. Leczenie lub planowane leczenie jednocześnie lekami, które mogą powodować niedopuszczalne interakcje z metforminą, w tym topirymatem, lamotryginą, lewetyracetamem, beta-adrenolitykami, inhibitorami ACE, glikopirolanem i inhibitorami anhydrazy węglanowej lub według uznania wyznaczonego lekarza prowadzącego badanie w przypadku leków mogących wchodzić w interakcje, takich jak sertralina , lanzoprazol i omeprazol.
8. Odbieranie głębokiej stymulacji mózgu lub dooponowego baklofenu
9. Dawkowanie doustnego baklofenu i benzodiazepin ustabilizowane na mniej niż 2 miesiące przed włączeniem do badania i/lub planowana zmiana dawkowania w okresie leczenia (jeśli dotyczy)
10. Kobiety, które są w ciąży, karmią piersią lub planują ciążę podczas badania
11. Niedokrwistość złośliwa (zgodnie z wynikami badania przesiewowego krwi)
12. Waga dla percentyla wieku poniżej 5%
13. Niekontrolowane napady padaczkowe z lekiem lub bez (zdefiniowane jako napad trwający dłużej niż 10 minut w ciągu sześciu miesięcy przed włączeniem do badania lub zmiana leku przeciwpadaczkowego z powodu słabej kontroli napadów w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem do badania)
14. Zastoinowa niewydolność serca w wywiadzie (w tym stosowanie leków moczopędnych) wymagająca leczenia farmakologicznego w ciągu dwóch lat przed włączeniem do badania