Pitkäaikainen, avoin Pemziviptadilin (PB1046) jatkotutkimus PAH-potilailla tutkimuksen PB1046-PT-CL-0004 päätyttyä (VIP Extend)
perjantai 4. helmikuuta 2022 päivittänyt: PhaseBio Pharmaceuticals Inc.
Pitkäaikainen, avoin jatkotutkimus pemziviptadilin (PB1046) ihonalaisista injektioista keuhkovaltimoverenpainepotilailla tutkimuksen PB1046-PT-CL-0004 päätyttyä
Tämä on monikeskustutkimus, vaiheen 2 pitkäaikainen, avoimen merkinnän laajennus (OLE) tutkimus, jossa arvioidaan pemziviptadilin (PB1046) turvallisuutta ja siedettävyyttä optimaalisesti titratulla annoksella. Tämä on pitkäaikainen, avoin laajennustutkimus (OLE) potilaille, joilla on PAH ja jotka ovat osallistuneet kaksoissokkotutkimukseen PB1046-PT-CL-0004. Tutkimukseen osallistuu aikuisia, joilla on aiemmin diagnosoitu oireinen PAH ja jotka saavat taustalla kliinikon ohjaamaa PAH-hoitoa.
Tänä aikana koehenkilöitä seurataan edelleen turvallisuuden ja siedettävyyden sekä säännöllisen tehon, elämänlaatutietojen ja immunogeenisyyden suhteen. Tutkimusta jatketaan tapahtumien aikataulun mukaisesti, kunnes pemziviptadiili (PB1046) voidaan antaa itse, tulee kaupallisesti saataville koehenkilöille tietyssä maassa tai alueella tai sponsori lopettaa tutkimuksen tehon puutteen vuoksi, turvallisuudesta tai muista syistä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tähän tutkimukseen osallistuvat koehenkilöt tulevat kaksoissokkotutkimuksesta PB1046-PT-CL-0004. Pemziviptadilin (PB1046) aloitusannostaso kaikille koehenkilöille tässä emotutkimuksessa oli subterapeuttinen tai minimaalisesti tehokas annos (MED) 0,2 mg/kg, joka annettiin SC-injektiolla.
Koehenkilöt satunnaistettiin MED)-ryhmään tai annostitrausryhmään. Annostitrausryhmässä yksittäiset koehenkilöt titrattiin heidän enimmäissiedettyyn annokseensa (MTD) saakka sokkomenetelmällä tavoitteena titrata koehenkilöt annokseen, joka oli vähintään 1,2 mg/kg tai suurempi MTD-ryhmässä. MED-ryhmän koehenkilöt pysyivät MED-tasolla 0,2 mg/kg, ja heille tehtiin "huijausannostitraus" sokeiden säilyttämiseksi.
Koehenkilöt, jotka osallistuvat 0006-tutkimukseen ennen tämän protokollan muutoksen käyttöönottoa, pysyvät sokeina, kunnes avoin annostelu ei poista sokkoisuutta 0004-tutkimuksessa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
25
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037
- University of California San Diego
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
- University Of California - Davis
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33125
- University of Miami - Pulmonary Research Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Emory University, The Emory Clinic
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02111
- Tufts Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10016
- NYU Langone Health
-
Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45267
- University of Cincinnati
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45219
- The Lindner Center for Research and Education at The Christ Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73112
- Integris Baptist Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15212
- Allegheny General Hospital
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
- UPMC Presbyterian
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 79 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Koehenkilöiden on täytynyt suorittaa viikko 17 / tutkimuksen PB1046-PT-CL-0004 loppu;
- halukas ja kykenevä allekirjoittamaan kirjallisen tietoisen suostumuksen (IC) ennen kaikkia tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä;
- Suostuu käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisymenetelmää (sekä mies- että naispotilaat) koko tutkimusjakson ajan ja jatkamaan 30 päivää viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen. jos hedelmöittymismahdollisuus on olemassa. Lääketieteellisesti hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä ovat seuraavat: pidättäytyminen (ei harrasta seksiä), vasektomia (vahvistettu negatiivinen siittiömäärä), kondomit ja kumppani, joka käyttää emättimen siittiöitä ja/tai kohdunkaulan korkkia spermisidillä tai sienellä; suun kautta otettavat, implantoitavat tai ruiskeena annettavat ehkäisyvalmisteet (alkaen 2 kuukautta ennen annostelua), pallea emättimen siittiöiden torjunta-aineella, kohdunsisäinen laite, kirurginen sterilointi (~6 kuukautta leikkauksen jälkeen). Naishenkilöt, jotka ovat ˂45-vuotiaita, jotka eivät voi tulla raskaaksi, määritellään kirurgisesti steriileiksi kahdenvälisellä munanjohtimien ligaatiolla, molemminpuolisella munanjohdinpoistolla tai kohdunpoistolla. 45–60-vuotiaat naispuoliset henkilöt, jotka ovat postmenopausaalisessa vähintään 1 vuoden ajan ja joilla on follikkelia stimuloivan hormonin (FSH) tason vahvistus, joka osoittaa postmenopausaalisen tilan, katsotaan ei-hedelmöittyväksi. . Naishenkilöt, jotka ovat yli 60-vuotiaita, katsotaan postmenopausaaleiksi ja ei-hedelmällisiksi;
- Halukas ja kykenevä ymmärtämään ja noudattamaan ohjeita, palaamaan opintoyksikköön määrätyille opintokäynneille; ja pystyä osallistumaan tutkimukseen vähintään vakaan annoksen ylläpitojakson ajan.
Poissulkemiskriteerit:
- Samanaikainen lääketieteellinen häiriö, tila tai historia, joka tutkijan mielestä heikentäisi potilaan kykyä osallistua tutkimukseen tai suorittaa sen vaatimukset;
- Raskaana olevat tai imettävät naiset;
- Merkittävä maksan toimintahäiriö mitattuna jollakin seuraavista tavoista PB1046-PT-CL-0004:ään osallistumisen aikana. (Jos poissulkevia laboratoriotuloksia tulee saataville sen jälkeen, kun koehenkilö on ilmoittautunut PB1046-PT-CL-0006:een, ne on lopetettava. a. alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 3,0 kertaa normaalin yläraja (ULN) tai; b. aspartaattiaminotransferaasi (AST) > 3,0 kertaa ULN tai; c. seerumin bilirubiini ≥ 1,6 mg/dl.
- Viimeaikainen päihteiden väärinkäyttö, joka tutkijan mielestä heikentäisi koehenkilön kykyä osallistua tutkimukseen tai suorittaa sen vaatimukset;
- Päätutkijan (PI) mielestä mikä tahansa suuri kirurginen toimenpide 90 päivän sisällä tai suunniteltu kirurginen toimenpide tutkimusjakson aikana; mikä vaikuttaisi osallistumiseen PB1046-PT-CL-0006:een.
- Muut uudet lääketieteelliset tai psykiatriset sairaudet, jotka tutkijan näkemyksen mukaan asettaisivat koehenkilön lisääntyneeseen riskiin, estäisivät vapaaehtoisen suostumuksen saamisen tai häiritsisivät tutkimuksen tavoitteita;
- Tunnettu yliherkkyys tutkimuslääkkeelle tai jollekin lääkevalmisteen apuaineelle.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Pemziviptadilin (PB1046) injektio-OL-aktiivinen lääke, titraus vakaaseen annokseen
Pemziviptadilin (PB1046) injektio: Annosmäärityksestä riippumatta kaikille koehenkilöille titrataan viikoittain 0,2 mg/kg alkaen 0,4 mg/kg viikolla 1 tavoiteannokseen, joka on 1,2 mg/kg tai suurempi turvallisuudesta riippuen. ja siedettävyyttä.
|
Kerran viikossa ihonalainen injektio
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haittatapahtumien ilmaantuvuus ja vakavuus
Aikaikkuna: Jatkotutkimuksen kesto - Alkaen ensimmäisen annoksen päivästä ja päättyy 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
|
Jatkotutkimuksen kesto - Alkaen ensimmäisen annoksen päivästä ja päättyy 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
|
|
|
Kliinisten laboratoriopoikkeamien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Jatkotutkimuksen kesto - Alkaen ensimmäisen annoksen päivästä ja päättyy 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
|
Jatkotutkimuksen kesto - Alkaen ensimmäisen annoksen päivästä ja päättyy 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
|
|
|
Diastolisen verenpaineen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Jatkotutkimuksen kesto - Alkaen ensimmäisen annoksen päivästä ja päättyy 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
|
Jatkotutkimuksen kesto - Alkaen ensimmäisen annoksen päivästä ja päättyy 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
|
|
|
Systolisen verenpaineen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Jatkotutkimuksen kesto - Alkaen ensimmäisen annoksen päivästä ja päättyy 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
|
Jatkotutkimuksen kesto - Alkaen ensimmäisen annoksen päivästä ja päättyy 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
|
|
|
Suun kehon lämpötilan muutos lähtötilanteesta
Aikaikkuna: Jatkotutkimuksen kesto - Alkaen ensimmäisen annoksen päivästä ja päättyy 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
|
Jatkotutkimuksen kesto - Alkaen ensimmäisen annoksen päivästä ja päättyy 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
|
|
|
Hengitystiheyden muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Jatkotutkimuksen kesto - Alkaen ensimmäisen annoksen päivästä ja päättyy 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
|
Jatkotutkimuksen kesto - Alkaen ensimmäisen annoksen päivästä ja päättyy 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
|
|
|
Muutos sykkeessä lähtötasosta
Aikaikkuna: Jatkotutkimuksen kesto - Alkaen ensimmäisen annoksen päivästä ja päättyy 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
|
Jatkotutkimuksen kesto - Alkaen ensimmäisen annoksen päivästä ja päättyy 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
|
|
|
12-kytkentäinen EKG - Kliinisesti merkittävien poikkeavien EKG-löydösten esiintyvyys mitattuna 12-kytkentäisellä EKG:lla
Aikaikkuna: Jatkotutkimuksen kesto - Alkaen ensimmäisen annoksen päivästä ja päättyy 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
|
Jatkotutkimuksen kesto - Alkaen ensimmäisen annoksen päivästä ja päättyy 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
|
|
|
Immunogeenisyyden ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Jatkotutkimuksen kesto - Alkaen 30 päivää ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta alkuperäisessä tutkimuksessa (PB1046-PT-CL-0004/0005) ja päättyy 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
|
Positiivisten immunogeenisyystulosten ilmaantuvuus tutkimuslääkkeen vastaanottamisen jälkeen
|
Jatkotutkimuksen kesto - Alkaen 30 päivää ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta alkuperäisessä tutkimuksessa (PB1046-PT-CL-0004/0005) ja päättyy 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Eloonjääminen
Aikaikkuna: Jatkotutkimuksen kesto - Alkaen ensimmäisen annoksen päivästä ja päättyy 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
|
Jatkotutkimuksen kesto - Alkaen ensimmäisen annoksen päivästä ja päättyy 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
|
|
|
Muutos lähtötasosta 6MWD:ssä (6 minuutin kävelymatkatesti)
Aikaikkuna: Jatkotutkimuksen kesto - Alkaen ensimmäisen annoksen päivästä ja päättyy 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
|
Mereissä mitattuna kävelty 6 minuutissa.
|
Jatkotutkimuksen kesto - Alkaen ensimmäisen annoksen päivästä ja päättyy 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
|
|
Muutos lähtötasosta NT-proBNP:ssä
Aikaikkuna: Jatkotutkimuksen kesto - Alkaen ensimmäisen annoksen päivästä ja päättyy 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
|
Jatkotutkimuksen kesto - Alkaen ensimmäisen annoksen päivästä ja päättyy 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
|
|
|
Muutos lähtötasosta NYHA/WHO:n toiminnallisessa luokassa (FC)
Aikaikkuna: Jatkotutkimuksen kesto - Alkaen ensimmäisen annoksen päivästä ja päättyy 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
|
Jatkotutkimuksen kesto - Alkaen ensimmäisen annoksen päivästä ja päättyy 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
|
|
|
Muutos lähtötasosta emPHasis-10-pisteissä (terveyteen liittyvä elämänlaatu).
Aikaikkuna: Jatkotutkimuksen kesto - Alkaen ensimmäisen annoksen päivästä ja päättyy 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
|
Hengenahdistusta, väsymystä, hallintaa ja itsevarmuutta arvioivat pisteet vaihtelevat 0-50, korkeammat pisteet osoittavat huonompaa elämänlaatua.
|
Jatkotutkimuksen kesto - Alkaen ensimmäisen annoksen päivästä ja päättyy 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
|
|
Borgin hengenahdistusindeksin (BDI) muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Jatkotutkimuksen kesto - Alkaen ensimmäisen annoksen päivästä ja päättyy 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
|
BDI-asteikko mitattuna 0-10 (0 tarkoittaa, että ei ole hengenahdistusta ja 10 on suurin hengenahdistus)
|
Jatkotutkimuksen kesto - Alkaen ensimmäisen annoksen päivästä ja päättyy 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
|
|
Kliinisen pahenemisen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Jatkotutkimuksen kesto - Alkaen ensimmäisen annoksen päivästä ja päättyy 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
|
Jokin seuraavista määritellyt: 1.
Kaikki aiheuttavat kuolleisuutta; 2. Sairaalahoito PAH:n pahenemisen vuoksi; 3. Parenteraalisen prostatykliinin käytön aloittaminen; 4. Mitkä tahansa kolme seuraavista: 15 %:n lasku 6MWD:ssä, toimintaluokan III tai IV oireet, PAH-hoidon lisääminen, paheneva oikeanpuoleinen sydämen vajaatoiminta
|
Jatkotutkimuksen kesto - Alkaen ensimmäisen annoksen päivästä ja päättyy 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
|
|
Muutos REVEAL-rekisterin riskilaskurin pistemäärässä
Aikaikkuna: Jatkotutkimuksen kesto - Alkaen ensimmäisen annoksen päivästä ja päättyy 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
|
Riskipisteet vaihtelevat 0:sta (pienin riski) 22:een (korkein riski) PAH-potilailla
|
Jatkotutkimuksen kesto - Alkaen ensimmäisen annoksen päivästä ja päättyy 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos keuhkovaltimon paineessa lähtötasosta
Aikaikkuna: Jatkotutkimuksen kesto - Alkaen ensimmäisen annoksen päivästä ja päättyy 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
|
Vain PB1046-PT-CL-0005-kohteet CardioMEMS-laitteella mitattuna
|
Jatkotutkimuksen kesto - Alkaen ensimmäisen annoksen päivästä ja päättyy 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
|
|
Sydänindeksin muutos lähtötilanteesta
Aikaikkuna: Jatkotutkimuksen kesto - Alkaen ensimmäisen annoksen päivästä ja päättyy 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
|
Vain PB1046-PT-CL-0005-kohteet CardioMEMS-laitteella mitattuna
|
Jatkotutkimuksen kesto - Alkaen ensimmäisen annoksen päivästä ja päättyy 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
|
|
Muutos keuhkojen kokonaisresistanssissa lähtötasosta
Aikaikkuna: Jatkotutkimuksen kesto - Alkaen ensimmäisen annoksen päivästä ja päättyy 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
|
Vain PB1046-PT-CL-0005-kohteet CardioMEMS-laitteella mitattuna
|
Jatkotutkimuksen kesto - Alkaen ensimmäisen annoksen päivästä ja päättyy 28 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 10. huhtikuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 11. tammikuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 11. tammikuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 18. joulukuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 4. tammikuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 7. tammikuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 22. helmikuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 4. helmikuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. helmikuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- PB1046-PT-CL-0006
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .