Estudo de Extensão Aberto de Longo Prazo de Pemziviptadil (PB1046) em Indivíduos HAP Após a Conclusão do Estudo PB1046-PT-CL-0004 (VIP Extend)
4 de fevereiro de 2022 atualizado por: PhaseBio Pharmaceuticals Inc.
Um estudo de extensão aberta e de longo prazo de injeções subcutâneas de Pemziviptadil (PB1046) em indivíduos com hipertensão arterial pulmonar após a conclusão do estudo PB1046-PT-CL-0004
Este é um estudo multicêntrico, de fase 2, de longo prazo, de extensão aberta (OLE) para avaliar a segurança e a tolerabilidade do pemziviptadil (PB1046) em uma dose titulada de maneira ideal. Este é um Estudo de Extensão Aberta (OLE) de Longo Prazo para indivíduos com (PAH), tendo participado do Estudo duplo-cego PB1046-PT-CL-0004. O estudo incluirá indivíduos adultos previamente diagnosticados com HAP sintomática, que estão recebendo terapia de base dirigida por médicos para HAP.
Durante este período, os indivíduos continuarão a ser acompanhados quanto à segurança e tolerabilidade, bem como quanto à eficácia periódica, dados de qualidade de vida e imunogenicidade. O estudo continuará de acordo com o cronograma de eventos até o momento em que o pemziviptadil (PB1046) possa ser autoadministrado, esteja disponível comercialmente para os indivíduos em um determinado país ou região ou o patrocinador termine o estudo devido à falta de eficácia, segurança ou outros motivos.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Os indivíduos que entrarem neste estudo entrarão no estudo duplo-cego PB1046-PT-CL-0004. O nível de dose inicial de pemziviptadil (PB1046) para todos os indivíduos neste estudo parental foi uma dose subterapêutica ou minimamente eficaz (MED) de 0,2 mg/kg, administrada por injeção SC.
Os indivíduos foram randomizados para o Grupo MED ou um grupo de titulação da dose. No grupo de titulação de dose, indivíduos individuais foram titulados até sua dose máxima tolerada (MTD) de forma cega, com o objetivo de titulação de indivíduos até uma dose de pelo menos 1,2 mg/kg ou superior no Grupo MTD, enquanto os indivíduos do Grupo MED permaneceram no nível MED de 0,2 mg/kg e foram submetidos a "titulação de dose simulada" para manter o cego.
Os indivíduos que entrarem no estudo 0006 antes da implementação desta alteração do protocolo permanecerão cegos até que a dosagem aberta não desfaça o efeito cego do estudo 0004.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
25
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
- University of California San Diego
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- University Of California - Davis
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33125
- University of Miami - Pulmonary Research Center
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Emory University, The Emory Clinic
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Brigham and Women's Hospital
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
- Tufts Medical Center
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10016
- NYU Langone Health
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Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
- University of Rochester Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45267
- University of Cincinnati
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
- The Lindner Center for Research and Education at The Christ Hospital
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73112
- Integris Baptist Medical Center
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15212
- Allegheny General Hospital
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- UPMC Presbyterian
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 79 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Os indivíduos devem ter concluído a Semana 17 / Fim do Estudo de PB1046-PT-CL-0004;
- Disposto e capaz de assinar um Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (CI) antes de todos os procedimentos relacionados ao estudo;
- Concorda em usar um método de contracepção clinicamente aceitável (ambos pacientes do sexo masculino e feminino) durante todo o período do estudo e continuando por 30 dias após a última dose do medicamento do estudo. se existe a possibilidade de concepção. Métodos medicamente aceitáveis de contracepção incluem o seguinte: abstinência (não fazer sexo), vasectomia (com contagem de esperma negativa confirmada), preservativos e parceiro usando espermicida vaginal e/ou capuz cervical com espermicida ou esponja; anticoncepcionais orais, implantáveis ou injetáveis (começando ˃2 meses antes da administração), diafragma com espermicida vaginal, dispositivo intrauterino, esterilização cirúrgica (˃6 meses após a cirurgia). Indivíduos do sexo feminino ˂45 anos de idade sem potencial para engravidar são definidos como cirurgicamente estéreis por laqueadura bilateral, ooforectomia bilateral ou histerectomia. Indivíduos do sexo feminino de 45 a 60 anos de idade, inclusive, que estão na pós-menopausa há pelo menos 1 ano e têm confirmação de nível de hormônio folículo-estimulante (FSH) indicando status de pós-menopausa, serão considerados como não tendo potencial para engravidar . Indivíduos do sexo feminino > 60 anos de idade são considerados pós-menopáusicos e sem potencial para engravidar;
- Disposto e capaz de entender e seguir as instruções, retornar à unidade de estudo para visitas de estudo especificadas; e, ser capaz de participar do estudo durante o Período de Manutenção de Dose Estável, no mínimo.
Critério de exclusão:
- Distúrbio, condição ou histórico médico concomitante que, na opinião do Investigador, prejudicaria a capacidade do sujeito de participar ou concluir os requisitos do estudo;
- Indivíduos do sexo feminino grávidas ou lactantes;
- Disfunção hepática significativa medida por qualquer um dos seguintes durante a participação no PB1046-PT-CL-0004. (Se resultados laboratoriais de exclusão ficarem disponíveis após o indivíduo se inscrever no PB1046-PT-CL-0006, eles devem ser descontinuados. a. alanina aminotransferase (ALT) > 3,0 vezes o limite superior do normal (LSN) ou; b. aspartato aminotransferase (AST) > 3,0 vezes LSN ou; c. bilirrubina sérica ≥ 1,6 mg/dL.
- História recente de abuso de substâncias que, na opinião do Investigador, prejudicaria a capacidade do sujeito de participar ou completar os requisitos do estudo;
- Na opinião do investigador principal (PI), qualquer grande procedimento cirúrgico dentro de 90 dias, ou um procedimento cirúrgico planejado durante o período do estudo; o que impactaria a participação no PB1046-PT-CL-0006.
- Outras novas condições médicas ou psiquiátricas que, na opinião do investigador, colocariam o sujeito em maior risco, impediriam a obtenção de consentimento voluntário ou confundiriam os objetivos do estudo;
- Hipersensibilidade conhecida ao medicamento em estudo ou a qualquer um dos excipientes da formulação do medicamento.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Pemziviptadil (PB1046) Injection-OL Active Drug-Up-Titration to Stable Dose
Injeção de Pemziviptadil (PB1046): Independentemente da atribuição de dose, todos os indivíduos serão titulados em incrementos semanais de 0,2 mg/kg, começando com 0,4 mg/kg na Semana 1, até a dose alvo de 1,2 mg/kg ou superior, dependendo da segurança e tolerabilidade.
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Injeção subcutânea uma vez por semana
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Incidência e Gravidade de Eventos Adversos
Prazo: Duração do estudo de extensão - Começando no dia da primeira dose e completando 28 dias após a última dose.
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Duração do estudo de extensão - Começando no dia da primeira dose e completando 28 dias após a última dose.
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Incidência de anormalidades laboratoriais clínicas
Prazo: Duração do estudo de extensão - Começando no dia da primeira dose e completando 28 dias após a última dose.
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Duração do estudo de extensão - Começando no dia da primeira dose e completando 28 dias após a última dose.
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Alteração na pressão arterial diastólica desde o início
Prazo: Duração do estudo de extensão - Começando no dia da primeira dose e completando 28 dias após a última dose.
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Duração do estudo de extensão - Começando no dia da primeira dose e completando 28 dias após a última dose.
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Alteração na pressão arterial sistólica desde a linha de base
Prazo: Duração do estudo de extensão - Começando no dia da primeira dose e completando 28 dias após a última dose.
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Duração do estudo de extensão - Começando no dia da primeira dose e completando 28 dias após a última dose.
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Mudança na temperatura corporal oral desde a linha de base
Prazo: Duração do estudo de extensão - Começando no dia da primeira dose e completando 28 dias após a última dose.
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Duração do estudo de extensão - Começando no dia da primeira dose e completando 28 dias após a última dose.
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Alteração na Frequência Respiratória desde a linha de base
Prazo: Duração do estudo de extensão - Começando no dia da primeira dose e completando 28 dias após a última dose.
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Duração do estudo de extensão - Começando no dia da primeira dose e completando 28 dias após a última dose.
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Mudança na frequência cardíaca desde a linha de base
Prazo: Duração do estudo de extensão - Começando no dia da primeira dose e completando 28 dias após a última dose.
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Duração do estudo de extensão - Começando no dia da primeira dose e completando 28 dias após a última dose.
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ECG de 12 derivações - Incidência de achados de ECG anormais clinicamente significativos medidos por ECG de 12 derivações
Prazo: Duração do estudo de extensão - Começando no dia da primeira dose e completando 28 dias após a última dose.
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Duração do estudo de extensão - Começando no dia da primeira dose e completando 28 dias após a última dose.
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Incidência de Imunogenicidade
Prazo: Duração do estudo de extensão - Começando até 30 dias antes da primeira dose do medicamento do estudo no estudo original (PB1046-PT-CL-0004/0005) e completando 28 dias após a última dose.
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Incidência de resultados positivos de imunogenicidade após o recebimento do medicamento do estudo
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Duração do estudo de extensão - Começando até 30 dias antes da primeira dose do medicamento do estudo no estudo original (PB1046-PT-CL-0004/0005) e completando 28 dias após a última dose.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Sobrevivência
Prazo: Duração do estudo de extensão - Começando no dia da primeira dose e completando 28 dias após a última dose.
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Duração do estudo de extensão - Começando no dia da primeira dose e completando 28 dias após a última dose.
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Mudança da linha de base em 6MWD (teste de distância de caminhada de 6 minutos)
Prazo: Duração do estudo de extensão - Começando no dia da primeira dose e completando 28 dias após a última dose.
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Medido em metros andou em 6 minutos.
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Duração do estudo de extensão - Começando no dia da primeira dose e completando 28 dias após a última dose.
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Mudança da linha de base em NT-proBNP
Prazo: Duração do estudo de extensão - Começando no dia da primeira dose e completando 28 dias após a última dose.
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Duração do estudo de extensão - Começando no dia da primeira dose e completando 28 dias após a última dose.
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Alteração da linha de base na Classe Funcional (CF) da NYHA/OMS
Prazo: Duração do estudo de extensão - Começando no dia da primeira dose e completando 28 dias após a última dose.
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Duração do estudo de extensão - Começando no dia da primeira dose e completando 28 dias após a última dose.
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Mudança da linha de base na pontuação emPHasis-10 (Qualidade de Vida Relacionada à Saúde)
Prazo: Duração do estudo de extensão - Começando no dia da primeira dose e completando 28 dias após a última dose.
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Os escores, que avaliam falta de ar, fadiga, controle e confiança, variam de 0 a 50, escores mais altos indicam pior qualidade de vida.
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Duração do estudo de extensão - Começando no dia da primeira dose e completando 28 dias após a última dose.
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Mudança da linha de base no Índice de dispneia de Borg (BDI)
Prazo: Duração do estudo de extensão - Começando no dia da primeira dose e completando 28 dias após a última dose.
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Escala BDI medida de 0 a 10 (0 sendo sem falta de ar e 10 com falta de ar máxima)
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Duração do estudo de extensão - Começando no dia da primeira dose e completando 28 dias após a última dose.
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Incidência de Piora Clínica
Prazo: Duração do estudo de extensão - Começando no dia da primeira dose e completando 28 dias após a última dose.
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Conforme definido por qualquer um dos seguintes: 1.
Todos causam mortalidade; 2. Hospitalização por agravamento da HAP; 3. Iniciação de prostaciclina parenteral; 4. Quaisquer três dos seguintes: diminuição de 15% na DTC6, sintomas de classe funcional III ou IV, adição de terapia para HAP, piora da insuficiência cardíaca direita
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Duração do estudo de extensão - Começando no dia da primeira dose e completando 28 dias após a última dose.
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Alteração na pontuação da calculadora de riscos do registro REVEAL
Prazo: Duração do estudo de extensão - Começando no dia da primeira dose e completando 28 dias após a última dose.
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As pontuações de risco variam de 0 (menor risco) a 22 (maior risco) em indivíduos com HAP
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Duração do estudo de extensão - Começando no dia da primeira dose e completando 28 dias após a última dose.
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança na pressão da artéria pulmonar desde a linha de base
Prazo: Duração do estudo de extensão - Começando no dia da primeira dose e completando 28 dias após a última dose.
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Indivíduos PB1046-PT-CL-0005 apenas medidos pelo dispositivo CardioMEMS
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Duração do estudo de extensão - Começando no dia da primeira dose e completando 28 dias após a última dose.
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Mudança no índice cardíaco da linha de base
Prazo: Duração do estudo de extensão - Começando no dia da primeira dose e completando 28 dias após a última dose.
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Indivíduos PB1046-PT-CL-0005 apenas medidos pelo dispositivo CardioMEMS
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Duração do estudo de extensão - Começando no dia da primeira dose e completando 28 dias após a última dose.
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Mudança na resistência pulmonar total desde o início
Prazo: Duração do estudo de extensão - Começando no dia da primeira dose e completando 28 dias após a última dose.
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Indivíduos PB1046-PT-CL-0005 apenas medidos pelo dispositivo CardioMEMS
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Duração do estudo de extensão - Começando no dia da primeira dose e completando 28 dias após a última dose.
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
10 de abril de 2019
Conclusão Primária (Real)
11 de janeiro de 2022
Conclusão do estudo (Real)
11 de janeiro de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
18 de dezembro de 2018
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
4 de janeiro de 2019
Primeira postagem (Real)
7 de janeiro de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
22 de fevereiro de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
4 de fevereiro de 2022
Última verificação
1 de fevereiro de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- PB1046-PT-CL-0006
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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