Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langsigtet, åbent udvidelsesundersøgelse af Pemziviptadil (PB1046) i PAH-emner efter afslutning af undersøgelsen PB1046-PT-CL-0004 (VIP Extend)

4. februar 2022 opdateret af: PhaseBio Pharmaceuticals Inc.

En langsigtet, åben udvidelsesundersøgelse af Pemziviptadil (PB1046) subkutane injektioner i forsøgspersoner med pulmonal arteriel hypertension efter afslutning af undersøgelse PB1046-PT-CL-0004

Dette er et multicenter, fase 2 langsigtet, åbent label-udvidelsesstudie (OLE) for at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​pemziviptadil (PB1046) ved en optimalt titreret dosis. Dette er et langsigtet, åbent udvidelsesstudie (OLE) for forsøgspersoner med (PAH), der har deltaget i dobbeltblindet studie PB1046-PT-CL-0004. Undersøgelsen vil omfatte voksne forsøgspersoner, der tidligere er diagnosticeret med symptomatisk PAH, og som modtager baggrundslægestyret behandling for PAH.

I denne periode vil forsøgspersoner fortsat følges for sikkerhed og tolerabilitet samt for periodisk effekt, livskvalitetsdata og immunogenicitet. Undersøgelsen vil fortsætte i henhold til hændelsesplanen indtil det tidspunkt, hvor pemziviptadil (PB1046) er i stand til at blive selvadministreret, bliver kommercielt tilgængelig for forsøgspersonerne i et bestemt land eller en bestemt region, eller sponsoren afslutter undersøgelsen på grund af manglende effekt, sikkerhed eller andre årsager.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Forsøgspersoner, der deltager i denne undersøgelse, vil deltage fra den dobbeltblindede undersøgelse PB1046-PT-CL-0004. Startdosisniveauet af pemziviptadil (PB1046) for alle forsøgspersoner i denne moderundersøgelse var en subterapeutisk eller minimalt effektiv dosis (MED) på 0,2 mg/kg, indgivet ved subkutan injektion.

Forsøgspersoner blev randomiseret i MED) gruppen eller en dosistitreringsgruppe. I dosistitreringsgruppen blev individuelle forsøgspersoner titreret op til deres maksimalt tolererede dosis (MTD) på en blind måde med det formål at titrere forsøgspersoner op til en dosis på mindst 1,2 mg/kg eller højere i MTD-gruppen, mens forsøgspersoner i MED-gruppen forblev på MED-niveauet på 0,2 mg/kg og gennemgik "sham-dosistitrering" for at opretholde blinde.

Forsøgspersoner, der går ind i 0006-forsøget før implementering af denne protokolændring, vil forblive blindede indtil det tidspunkt, hvor åben dosering ikke vil afblænde 0004-undersøgelsen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

25

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
        • University of California San Diego
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California - Davis
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33125
        • University of Miami - Pulmonary Research Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University, The Emory Clinic
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02111
        • Tufts Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • NYU Langone Health
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45267
        • University of Cincinnati
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45219
        • The Lindner Center for Research and Education at The Christ Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73112
        • Integris Baptist Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15212
        • Allegheny General Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • UPMC Presbyterian
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 79 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersoner skal have afsluttet uge 17 / slutningen af ​​studiet af PB1046-PT-CL-0004;
  • Villig og i stand til at underskrive et skriftligt informeret samtykke (IC) forud for alle undersøgelsesrelaterede procedurer;
  • Indvilliger i at bruge en medicinsk acceptabel præventionsmetode (både mandlige og kvindelige patienter) gennem hele undersøgelsesperioden og fortsætter i 30 dage efter deres sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. hvis muligheden for undfangelse eksisterer. Medicinsk acceptable præventionsmetoder omfatter følgende: afholdenhed (ikke at have sex), vasektomi (med bekræftede negative sædceller), kondomer og partner, der bruger vaginalt spermicid og/eller cervikal hætte med spermicid eller svamp; orale, implanterbare eller injicerbare præventionsmidler (startende ˃2 måneder før dosering), diafragma med vaginalt spermicid, intrauterin anordning, kirurgisk sterilisation (˃6 måneder efter operationen). Kvindelige forsøgspersoner i alderen ˂45 år af ikke-fertil alder defineres som værende kirurgisk sterile ved bilateral tubal ligering, bilateral oophorektomi eller hysterektomi. Kvindelige forsøgspersoner i alderen 45 til 60 år inklusive, som er postmenopausale i mindst 1 år og har et follikelstimulerende hormon (FSH) niveau bekræftet, der indikerer postmenopausal status, vil blive anset for at være i ikke-fertil alder . Kvindelige forsøgspersoner > 60 år betragtes som postmenopausale og ikke-fertile;
  • Villig og i stand til at forstå og følge instruktioner, vende tilbage til studieenheden for specificerede studiebesøg; og som minimum være i stand til at deltage i undersøgelsen gennem stabile dosisvedligeholdelsesperioden.

Ekskluderingskriterier:

  • Samtidig medicinsk lidelse, tilstand eller historie, som efter investigatorens mening ville forringe forsøgspersonens evne til at deltage i eller fuldføre undersøgelsens krav;
  • Gravide eller ammende kvindelige forsøgspersoner;
  • Betydelig leverdysfunktion målt ved et af følgende under deltagelse i PB1046-PT-CL-0004. (Hvis udelukkende laboratorieresultater bliver tilgængelige, efter at forsøgspersonen har tilmeldt sig PB1046-PT-CL-0006, skal de afbrydes. en. alaninaminotransferase (ALT) > 3,0 gange øvre normalgrænse (ULN) eller; b. aspartataminotransferase (AST) > 3,0 gange ULN eller; c. serumbilirubin ≥ 1,6 mg/dL.
  • Nylig historie med stofmisbrug, der efter efterforskerens mening ville forringe forsøgspersonens evne til at deltage i eller fuldføre undersøgelsens krav;
  • Efter den primære investigator (PI), enhver større kirurgisk procedure inden for 90 dage, eller en planlagt kirurgisk procedure i undersøgelsesperioden; hvilket ville påvirke deltagelse i PB1046-PT-CL-0006.
  • Andre nye medicinske eller psykiatriske tilstande, som efter investigatorens mening ville sætte forsøgspersonen i øget risiko, ville udelukke indhentning af frivilligt samtykke eller ville forvirre formålet med undersøgelsen;
  • Kendt overfølsomhed over for undersøgelse af lægemiddel eller nogen af ​​hjælpestofferne i lægemiddelformuleringen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Pemziviptadil (PB1046) Injection-OL Active Drug-Up-Titrering til stabil dosis
Pemziviptadil (PB1046) Injektion: Uanset dosistildeling vil alle forsøgspersoner blive optitreret med 0,2 mg/kg ugentlige trin, begyndende med 0,4 mg/kg i uge 1, til måldosis på 1,2 mg/kg eller højere afhængigt af sikkerheden og tolerabilitet.
Medicin: Pemziviptadil (PB1046) Injektion
En gang ugentlig subkutan injektion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst og sværhedsgrad af uønskede hændelser
Tidsramme: Varighed af forlængelsesundersøgelse - Starter dagen for første dosis og afsluttes 28 dage efter sidste dosis.
Varighed af forlængelsesundersøgelse - Starter dagen for første dosis og afsluttes 28 dage efter sidste dosis.
Forekomst af kliniske laboratorieabnormiteter
Tidsramme: Varighed af forlængelsesundersøgelse - Starter dagen for første dosis og afsluttes 28 dage efter sidste dosis.
Varighed af forlængelsesundersøgelse - Starter dagen for første dosis og afsluttes 28 dage efter sidste dosis.
Ændring i diastolisk blodtryk fra baseline
Tidsramme: Varighed af forlængelsesundersøgelse - Starter dagen for første dosis og afsluttes 28 dage efter sidste dosis.
Varighed af forlængelsesundersøgelse - Starter dagen for første dosis og afsluttes 28 dage efter sidste dosis.
Ændring i systolisk blodtryk fra baseline
Tidsramme: Varighed af forlængelsesundersøgelse - Starter dagen for første dosis og afsluttes 28 dage efter sidste dosis.
Varighed af forlængelsesundersøgelse - Starter dagen for første dosis og afsluttes 28 dage efter sidste dosis.
Ændring i oral kropstemperatur fra baseline
Tidsramme: Varighed af forlængelsesundersøgelse - Starter dagen for første dosis og afsluttes 28 dage efter sidste dosis.
Varighed af forlængelsesundersøgelse - Starter dagen for første dosis og afsluttes 28 dage efter sidste dosis.
Ændring i respirationsfrekvens fra baseline
Tidsramme: Varighed af forlængelsesundersøgelse - Starter dagen for første dosis og afsluttes 28 dage efter sidste dosis.
Varighed af forlængelsesundersøgelse - Starter dagen for første dosis og afsluttes 28 dage efter sidste dosis.
Ændring i hjertefrekvens fra baseline
Tidsramme: Varighed af forlængelsesundersøgelse - Starter dagen for første dosis og afsluttes 28 dage efter sidste dosis.
Varighed af forlængelsesundersøgelse - Starter dagen for første dosis og afsluttes 28 dage efter sidste dosis.
12-aflednings-EKG - Forekomst af klinisk signifikante abnorme EKG-fund målt ved 12-aflednings-EKG
Tidsramme: Varighed af forlængelsesundersøgelse - Starter dagen for første dosis og afsluttes 28 dage efter sidste dosis.
Varighed af forlængelsesundersøgelse - Starter dagen for første dosis og afsluttes 28 dage efter sidste dosis.
Forekomst af immunogenicitet
Tidsramme: Varighed af forlængelsesstudie - Start op til 30 dage før første dosis af forsøgslægemidlet i det oprindelige studie (PB1046-PT-CL-0004/0005) og afslutning 28 dage efter sidste dosis.
Forekomst af positive immunogenicitetsresultater efter modtagelse af undersøgelseslægemidlet
Varighed af forlængelsesstudie - Start op til 30 dage før første dosis af forsøgslægemidlet i det oprindelige studie (PB1046-PT-CL-0004/0005) og afslutning 28 dage efter sidste dosis.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Overlevelse
Tidsramme: Varighed af forlængelsesundersøgelse - Starter dagen for første dosis og afsluttes 28 dage efter sidste dosis.
Varighed af forlængelsesundersøgelse - Starter dagen for første dosis og afsluttes 28 dage efter sidste dosis.
Ændring fra baseline i 6MWD (6 minutters gangafstandstest)
Tidsramme: Varighed af forlængelsesundersøgelse - Starter dagen for første dosis og afsluttes 28 dage efter sidste dosis.
Målt i meter gået på 6 minutter.
Varighed af forlængelsesundersøgelse - Starter dagen for første dosis og afsluttes 28 dage efter sidste dosis.
Ændring fra baseline i NT-proBNP
Tidsramme: Varighed af forlængelsesundersøgelse - Starter dagen for første dosis og afsluttes 28 dage efter sidste dosis.
Varighed af forlængelsesundersøgelse - Starter dagen for første dosis og afsluttes 28 dage efter sidste dosis.
Ændring fra baseline i NYHA/WHO Functional Class (FC)
Tidsramme: Varighed af forlængelsesundersøgelse - Starter dagen for første dosis og afsluttes 28 dage efter sidste dosis.
Varighed af forlængelsesundersøgelse - Starter dagen for første dosis og afsluttes 28 dage efter sidste dosis.
Ændring fra baseline i emPHasis-10 (Health Related Quality of Life) score
Tidsramme: Varighed af forlængelsesundersøgelse - Starter dagen for første dosis og afsluttes 28 dage efter sidste dosis.
Scorer, som vurderer åndenød, træthed, kontrol og selvtillid, varierer fra 0 til 50, højere score indikerer dårligere livskvalitet.
Varighed af forlængelsesundersøgelse - Starter dagen for første dosis og afsluttes 28 dage efter sidste dosis.
Ændring fra baseline i Borg Dyspnø Index (BDI)
Tidsramme: Varighed af forlængelsesundersøgelse - Starter dagen for første dosis og afsluttes 28 dage efter sidste dosis.
BDI-skala målt fra 0 til 10 (0 er ingen åndenød og 10 er maksimal åndenød)
Varighed af forlængelsesundersøgelse - Starter dagen for første dosis og afsluttes 28 dage efter sidste dosis.
Forekomst af klinisk forværring
Tidsramme: Varighed af forlængelsesundersøgelse - Starter dagen for første dosis og afsluttes 28 dage efter sidste dosis.
Som defineret af et af følgende: 1. Alle forårsager dødelighed; 2. Hospitalsindlæggelse på grund af forværring af PAH; 3. Initiering af parenteralt prostacyclin; 4. Hvilke som helst tre af følgende: 15 % fald i 6MWD, funktionsklasse III eller IV symptomer, tilføjelse af PAH-behandling, forværring af højre hjertesvigt
Varighed af forlængelsesundersøgelse - Starter dagen for første dosis og afsluttes 28 dage efter sidste dosis.
Ændring i REVEAL Registry Risk Calculator Score
Tidsramme: Varighed af forlængelsesundersøgelse - Starter dagen for første dosis og afsluttes 28 dage efter sidste dosis.
Risikoscore varierer fra 0 (laveste risiko) til 22 (højeste risiko) hos PAH-personer
Varighed af forlængelsesundersøgelse - Starter dagen for første dosis og afsluttes 28 dage efter sidste dosis.

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i pulmonal arterietryk fra baseline
Tidsramme: Varighed af forlængelsesundersøgelse - Starter dagen for første dosis og afsluttes 28 dage efter sidste dosis.
PB1046-PT-CL-0005 forsøgspersoner kun målt med CardioMEMS-enhed
Varighed af forlængelsesundersøgelse - Starter dagen for første dosis og afsluttes 28 dage efter sidste dosis.
Ændring i hjerteindeks fra baseline
Tidsramme: Varighed af forlængelsesundersøgelse - Starter dagen for første dosis og afsluttes 28 dage efter sidste dosis.
PB1046-PT-CL-0005 forsøgspersoner kun målt med CardioMEMS-enhed
Varighed af forlængelsesundersøgelse - Starter dagen for første dosis og afsluttes 28 dage efter sidste dosis.
Ændring i total pulmonal modstand fra baseline
Tidsramme: Varighed af forlængelsesundersøgelse - Starter dagen for første dosis og afsluttes 28 dage efter sidste dosis.
PB1046-PT-CL-0005 forsøgspersoner kun målt med CardioMEMS-enhed
Varighed af forlængelsesundersøgelse - Starter dagen for første dosis og afsluttes 28 dage efter sidste dosis.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

PhaseBio Pharmaceuticals Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

10. april 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

11. januar 2022

Studieafslutning (Faktiske)

11. januar 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. december 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. januar 2019

Først opslået (Faktiske)

7. januar 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. februar 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. februar 2022

Sidst verificeret

1. februar 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PB1046-PT-CL-0006

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Pulmonal arteriel hypertension

Kliniske forsøg med Pemziviptadil (PB1046) Injektion

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malawi

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner