Estudio de extensión de etiqueta abierta a largo plazo de pemziviptadil (PB1046) en sujetos con HAP después de completar el estudio PB1046-PT-CL-0004 (VIP Extend)
4 de febrero de 2022 actualizado por: PhaseBio Pharmaceuticals Inc.
Un estudio de extensión abierto a largo plazo de inyecciones subcutáneas de pemziviptadil (PB1046) en sujetos con hipertensión arterial pulmonar después de completar el estudio PB1046-PT-CL-0004
Este es un estudio de extensión abierta (OLE) multicéntrico, de fase 2 a largo plazo para evaluar la seguridad y tolerabilidad de pemziviptadil (PB1046) en una dosis titulada de manera óptima. Este es un estudio de extensión abierto a largo plazo (OLE) para sujetos con (PAH), que han participado en el estudio doble ciego PB1046-PT-CL-0004. El estudio incluirá sujetos adultos previamente diagnosticados con PAH sintomática, que están recibiendo terapia de fondo dirigida por un médico para PAH.
Durante este período, los sujetos seguirán siendo seguidos por seguridad y tolerabilidad, así como por eficacia periódica, datos de calidad de vida e inmunogenicidad. El estudio continuará según el cronograma de eventos hasta el momento en que pemziviptadil (PB1046) pueda autoadministrarse, esté disponible comercialmente para los sujetos en un país o región en particular, o el patrocinador termine el estudio debido a la falta de eficacia. seguridad u otras razones.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los sujetos que ingresen a este estudio ingresarán desde el Estudio doble ciego PB1046-PT-CL-0004. El nivel de dosis inicial de pemziviptadil (PB1046) para todos los sujetos en este estudio original fue una dosis subterapéutica o mínimamente eficaz (MED) de 0,2 mg/kg, administrada mediante inyección SC.
Los sujetos fueron aleatorizados en el grupo MED) o en un grupo de titulación de dosis. En el grupo de titulación de dosis, los sujetos individuales se titularon hasta su dosis máxima tolerada (MTD) de forma ciega, con el objetivo de titular a los sujetos hasta una dosis de al menos 1,2 mg/kg o más en el grupo MTD, mientras que los sujetos del grupo MED permanecieron en el nivel MED de 0,2 mg/kg y se sometieron a una "titulación de dosis simulada" para mantener la ceguera.
Los sujetos que ingresen al ensayo 0006 antes de la implementación de esta modificación del protocolo permanecerán cegados hasta el momento en que la dosificación abierta no desenmascarará el estudio 0004.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
25
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
- University of California San Diego
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- University Of California - Davis
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33125
- University of Miami - Pulmonary Research Center
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Emory University, The Emory Clinic
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Brigham and Women's Hospital
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
- Tufts Medical Center
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10016
- NYU Langone Health
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Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
- University of Rochester Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45267
- University of Cincinnati
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
- The Lindner Center for Research and Education at The Christ Hospital
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73112
- Integris Baptist Medical Center
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15212
- Allegheny General Hospital
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- UPMC Presbyterian
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 79 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Los sujetos deben haber completado la Semana 17 / Fin del estudio de PB1046-PT-CL-0004;
- Dispuesto y capaz de firmar un consentimiento informado (IC) por escrito antes de todos los procedimientos relacionados con el estudio;
- Está de acuerdo en usar un método anticonceptivo médicamente aceptable (tanto en pacientes masculinos como femeninos) durante todo el período del estudio y durante los 30 días posteriores a la última dosis del fármaco del estudio. si existe la posibilidad de concepción. Los métodos anticonceptivos médicamente aceptables incluyen los siguientes: abstinencia (no tener relaciones sexuales), vasectomía (con recuento de espermatozoides negativo confirmado), condones y pareja que usa espermicida vaginal y/o capuchón cervical con espermicida o esponja; anticonceptivos orales, implantables o inyectables (a partir de 2 meses antes de la dosificación), diafragma con espermicida vaginal, dispositivo intrauterino, esterilización quirúrgica (6 meses después de la cirugía). Las mujeres ˂45 años de edad sin potencial fértil se definen como estériles quirúrgicamente mediante ligadura de trompas bilateral, ovariectomía bilateral o histerectomía. Las mujeres de 45 a 60 años de edad inclusive, que sean posmenopáusicas durante al menos 1 año y tengan una confirmación del nivel de la hormona estimulante del folículo (FSH) que indique el estado posmenopáusico, se considerarán no fértiles . Las mujeres > 60 años de edad se consideran posmenopáusicas y no fértiles;
- Dispuesto y capaz de comprender y seguir instrucciones, regresar a la unidad de estudio para visitas de estudio específicas; y ser capaz de participar en el estudio a través del Período de Mantenimiento de Dosis Estable, como mínimo.
Criterio de exclusión:
- Trastorno, afección o antecedentes médicos concomitantes que, en opinión del investigador, afectarían la capacidad del sujeto para participar o completar los requisitos del estudio;
- Sujetos femeninos embarazadas o lactantes;
- Disfunción hepática significativa medida por cualquiera de los siguientes durante la participación en PB1046-PT-CL-0004. (Si los resultados de laboratorio excluyentes están disponibles después de que el sujeto se haya inscrito en PB1046-PT-CL-0006, deben interrumpirse. a. alanina aminotransferasa (ALT) > 3,0 veces el límite superior normal (LSN) o; b. aspartato aminotransferasa (AST) > 3,0 veces ULN o; C. bilirrubina sérica ≥ 1,6 mg/dL.
- Antecedentes recientes de abuso de sustancias que, en opinión del investigador, afectarían la capacidad del sujeto para participar o completar los requisitos del estudio;
- En opinión del investigador principal (PI), cualquier procedimiento quirúrgico mayor dentro de los 90 días, o un procedimiento quirúrgico planificado durante el período de estudio; lo que impactaría la participación en PB1046-PT-CL-0006.
- Otras condiciones médicas o psiquiátricas nuevas que, en opinión del Investigador, pondrían al sujeto en mayor riesgo, impedirían obtener el consentimiento voluntario o confundirían los objetivos del estudio;
- Hipersensibilidad conocida al fármaco del estudio o a alguno de los excipientes de la formulación del fármaco.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Pemziviptadil (PB1046) Inyección-OL Activo Aumento de titulación a dosis estable
Inyección de pemziviptadil (PB1046): independientemente de la asignación de la dosis, todos los sujetos recibirán una titulación ascendente en incrementos semanales de 0,2 mg/kg, comenzando con 0,4 mg/kg en la Semana 1, hasta la dosis objetivo de 1,2 mg/kg o más según la seguridad y tolerabilidad.
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Inyección subcutánea una vez por semana
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Incidencia y gravedad de los eventos adversos
Periodo de tiempo: Duración del estudio de extensión - Comenzando el día de la primera dosis y completando 28 días después de la última dosis.
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Duración del estudio de extensión - Comenzando el día de la primera dosis y completando 28 días después de la última dosis.
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Incidencia de anomalías de laboratorio clínico
Periodo de tiempo: Duración del estudio de extensión - Comenzando el día de la primera dosis y completando 28 días después de la última dosis.
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Duración del estudio de extensión - Comenzando el día de la primera dosis y completando 28 días después de la última dosis.
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Cambio en la presión arterial diastólica desde el inicio
Periodo de tiempo: Duración del estudio de extensión - Comenzando el día de la primera dosis y completando 28 días después de la última dosis.
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Duración del estudio de extensión - Comenzando el día de la primera dosis y completando 28 días después de la última dosis.
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Cambio en la presión arterial sistólica desde el inicio
Periodo de tiempo: Duración del estudio de extensión - Comenzando el día de la primera dosis y completando 28 días después de la última dosis.
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Duración del estudio de extensión - Comenzando el día de la primera dosis y completando 28 días después de la última dosis.
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Cambio en la temperatura corporal oral desde el inicio
Periodo de tiempo: Duración del estudio de extensión - Comenzando el día de la primera dosis y completando 28 días después de la última dosis.
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Duración del estudio de extensión - Comenzando el día de la primera dosis y completando 28 días después de la última dosis.
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Cambio en la frecuencia respiratoria desde el inicio
Periodo de tiempo: Duración del estudio de extensión - Comenzando el día de la primera dosis y completando 28 días después de la última dosis.
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Duración del estudio de extensión - Comenzando el día de la primera dosis y completando 28 días después de la última dosis.
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Cambio en la frecuencia cardíaca desde el inicio
Periodo de tiempo: Duración del estudio de extensión - Comenzando el día de la primera dosis y completando 28 días después de la última dosis.
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Duración del estudio de extensión - Comenzando el día de la primera dosis y completando 28 días después de la última dosis.
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ECG de 12 derivaciones: incidencia de hallazgos de ECG anormales clínicamente significativos medidos por ECG de 12 derivaciones
Periodo de tiempo: Duración del estudio de extensión - Comenzando el día de la primera dosis y completando 28 días después de la última dosis.
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Duración del estudio de extensión - Comenzando el día de la primera dosis y completando 28 días después de la última dosis.
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Incidencia de inmunogenicidad
Periodo de tiempo: Duración del estudio de extensión: comenzando hasta 30 días antes de la primera dosis del fármaco del estudio en el estudio original (PB1046-PT-CL-0004/0005) y completando 28 días después de la última dosis.
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Incidencia de resultados positivos de inmunogenicidad después de recibir el fármaco del estudio
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Duración del estudio de extensión: comenzando hasta 30 días antes de la primera dosis del fármaco del estudio en el estudio original (PB1046-PT-CL-0004/0005) y completando 28 días después de la última dosis.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Supervivencia
Periodo de tiempo: Duración del estudio de extensión - Comenzando el día de la primera dosis y completando 28 días después de la última dosis.
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Duración del estudio de extensión - Comenzando el día de la primera dosis y completando 28 días después de la última dosis.
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Cambio desde el inicio en 6MWD (prueba de distancia de caminata de 6 minutos)
Periodo de tiempo: Duración del estudio de extensión - Comenzando el día de la primera dosis y completando 28 días después de la última dosis.
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Medido en metros caminados en 6 minutos.
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Duración del estudio de extensión - Comenzando el día de la primera dosis y completando 28 días después de la última dosis.
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Cambio desde el inicio en NT-proBNP
Periodo de tiempo: Duración del estudio de extensión - Comenzando el día de la primera dosis y completando 28 días después de la última dosis.
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Duración del estudio de extensión - Comenzando el día de la primera dosis y completando 28 días después de la última dosis.
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Cambio desde el inicio en la Clase Funcional (FC) de la NYHA/OMS
Periodo de tiempo: Duración del estudio de extensión - Comenzando el día de la primera dosis y completando 28 días después de la última dosis.
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Duración del estudio de extensión - Comenzando el día de la primera dosis y completando 28 días después de la última dosis.
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Cambio desde el inicio en la puntuación de emPHasis-10 (Calidad de vida relacionada con la salud)
Periodo de tiempo: Duración del estudio de extensión - Comenzando el día de la primera dosis y completando 28 días después de la última dosis.
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Los puntajes, que evalúan la disnea, la fatiga, el control y la confianza, varían de 0 a 50, los puntajes más altos indican una peor calidad de vida.
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Duración del estudio de extensión - Comenzando el día de la primera dosis y completando 28 días después de la última dosis.
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Cambio desde el inicio en el índice de disnea de Borg (BDI)
Periodo de tiempo: Duración del estudio de extensión - Comenzando el día de la primera dosis y completando 28 días después de la última dosis.
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Escala BDI medida de 0 a 10 (siendo 0 ausencia de disnea y 10 disnea máxima)
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Duración del estudio de extensión - Comenzando el día de la primera dosis y completando 28 días después de la última dosis.
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Incidencia de empeoramiento clínico
Periodo de tiempo: Duración del estudio de extensión - Comenzando el día de la primera dosis y completando 28 días después de la última dosis.
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Como se define por cualquiera de los siguientes: 1.
Mortalidad por cualquier causa; 2. Hospitalización por empeoramiento de HAP; 3. Inicio de prostaciclina parenteral; 4. Cualquiera de los tres de los siguientes: disminución del 15 % en la 6MWD, síntomas de clase funcional III o IV, adición de terapia para PAH, empeoramiento de la insuficiencia cardíaca derecha
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Duración del estudio de extensión - Comenzando el día de la primera dosis y completando 28 días después de la última dosis.
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Cambio en la puntuación de la calculadora de riesgos del registro REVEAL
Periodo de tiempo: Duración del estudio de extensión - Comenzando el día de la primera dosis y completando 28 días después de la última dosis.
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Las puntuaciones de riesgo varían de 0 (riesgo más bajo) a 22 (riesgo más alto) en sujetos con HAP
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Duración del estudio de extensión - Comenzando el día de la primera dosis y completando 28 días después de la última dosis.
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en la presión de la arteria pulmonar desde el inicio
Periodo de tiempo: Duración del estudio de extensión - Comenzando el día de la primera dosis y completando 28 días después de la última dosis.
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Sujetos PB1046-PT-CL-0005 solo según lo medido por el dispositivo CardioMEMS
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Duración del estudio de extensión - Comenzando el día de la primera dosis y completando 28 días después de la última dosis.
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Cambio en el índice cardíaco desde el inicio
Periodo de tiempo: Duración del estudio de extensión - Comenzando el día de la primera dosis y completando 28 días después de la última dosis.
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Sujetos PB1046-PT-CL-0005 solo según lo medido por el dispositivo CardioMEMS
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Duración del estudio de extensión - Comenzando el día de la primera dosis y completando 28 días después de la última dosis.
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Cambio en la resistencia pulmonar total desde el inicio
Periodo de tiempo: Duración del estudio de extensión - Comenzando el día de la primera dosis y completando 28 días después de la última dosis.
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Sujetos PB1046-PT-CL-0005 solo según lo medido por el dispositivo CardioMEMS
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Duración del estudio de extensión - Comenzando el día de la primera dosis y completando 28 días después de la última dosis.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
10 de abril de 2019
Finalización primaria (Actual)
11 de enero de 2022
Finalización del estudio (Actual)
11 de enero de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
18 de diciembre de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de enero de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
7 de enero de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
22 de febrero de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de febrero de 2022
Última verificación
1 de febrero de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- PB1046-PT-CL-0006
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .