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研究PB1046-PT-CL-0004の完了後のPAH被験者におけるペムジビプタジル（PB1046）の長期非盲検延長研究 (VIP Extend)

2022年2月4日 更新者：PhaseBio Pharmaceuticals Inc.

研究PB1046-PT-CL-0004の完了後の肺動脈高血圧症被験者におけるペムジビプタジル（PB1046）皮下注射の長期非盲検延長研究

これは、最適に滴定された用量でのペムジビプタジル（PB1046）の安全性と忍容性を評価するための多施設共同第 2 相長期非盲検延長（OLE）試験です。 これは、二重盲検試験 PB1046-PT-CL-0004 に参加した、(PAH) の被験者を対象とした長期の非盲検延長 (OLE) 試験です。 この研究には、以前に症候性PAHと診断され、臨床医主導のPAH治療を受けている成人被験者が含まれます。

この期間中、被験者は安全性と忍容性、および定期的な有効性、生活の質のデータ、および免疫原性について引き続き追跡されます。 研究は、ペムジビプタジル（PB1046）が自己投与できるようになるか、特定の国または地域で被験者が市販されるようになるか、有効性がないためにスポンサーが研究を終了するまで、イベントのスケジュールに従って続行されます。安全またはその他の理由。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究に参加する被験者は、二重盲検研究PB1046-PT-CL-0004から参加します。 この親研究のすべての被験者に対するペムジビプタジル (PB1046) の開始用量レベルは、SC 注射によって投与される 0.2 mg/kg の治療量以下または最小有効用量 (MED) でした。

被験者は無作為に MED) グループまたは用量漸増グループに分けられました。 用量漸増群では、MTD群で少なくとも1.2mg/kg以上の用量まで被験者を漸増させることを目的として、盲検法で個々の被験者を最大耐量(MTD)まで漸増させた。 MED グループの被験者は、0.2 mg/kg の MED レベルを維持し、盲検を維持するために「偽の用量調整」を受けました。

このプロトコル修正の実施前に 0006 試験に参加する被験者は、非盲検投薬によって 0004 試験の盲検が解除されなくなるまで、盲検のままになります。

研究の種類

介入

入学 (実際)

25

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • La Jolla、California、アメリカ、92037
        • University of California San Diego
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • University of California - Davis
    • Florida
      • Miami、Florida、アメリカ、33125
        • University of Miami - Pulmonary Research Center
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Emory University, The Emory Clinic
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02111
        • Tufts Medical Center
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10016
        • NYU Langone Health
      • Rochester、New York、アメリカ、14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45267
        • University of Cincinnati
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45219
        • The Lindner Center for Research and Education at The Christ Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73112
        • Integris Baptist Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15212
        • Allegheny General Hospital
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
        • UPMC Presbyterian
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～79年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 被験者は、PB1046-PT-CL-0004 の 17 週目 / 試験終了を完了している必要があります。
  • -すべての研究関連手順の前に、書面によるインフォームドコンセント（IC）に喜んで署名することができます。
  • -研究期間全体を通して医学的に許容される避妊方法（男性と女性の両方の患者）を使用することに同意し、治験薬の最後の投与後30日間継続します。 受胎の可能性がある場合。 医学的に許容される避妊方法には、禁欲（セックスをしない）、精管切除（精子数が陰性であることが確認されている）、コンドームおよびパートナーが膣殺精子剤および/または殺精子剤またはスポンジを備えた子宮頸管キャップを使用することが含まれます。経口避妊薬、埋め込み型避妊薬、または注射避妊薬（投与の 2 か月前から開始）、殺精子剤を含む横隔膜、子宮内器具、外科的滅菌（手術後 6 か月）。 非出産の可能性のある45歳以上の女性被験者は、両側卵管結紮、両側卵巣摘出術、または子宮摘出術によって外科的に無菌であると定義されています。 45歳から60歳までの女性被験者で、少なくとも1年間閉経後、閉経後の状態を示す卵胞刺激ホルモン（FSH）レベルが確認されている女性は、非出産の可能性があると見なされます. 60 歳以上の女性被験者は、閉経後および出産の可能性がないものと見なされます。
  • 指示を理解し、従う意志と能力があり、指定された研究訪問のために研究ユニットに戻ります。そして、少なくとも安定用量維持期間を通じて研究に参加できること。

除外基準:

  • -付随する医学的障害、状態、または病歴、研究者の意見では、研究に参加する、または研究の要件を完了する被験者の能力を損なう;
  • -妊娠中または授乳中の女性被験者;
  • -PB1046-PT-CL-0004への参加中に次のいずれかによって測定される重大な肝機能障害。 (被験者が PB1046-PT-CL-0006 に登録した後に除外検査結果が利用可能になった場合、それらは中止されるべきです。 a. -アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）>正常上限の3.0倍（ULN）または; b.アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）> ULNの3.0倍または; c.血清ビリルビン≧1.6mg/dL。
  • -治験責任医師の意見では、被験者が研究に参加する能力または要件を完了する能力を損なう薬物乱用の最近の履歴;
  • 主治医（PI）の意見では、90日以内の主要な外科的処置、または研究期間中の計画された外科的処置;これは、PB1046-PT-CL-0006 への参加に影響します。
  • -治験責任医師の意見では、被験者を危険にさらす、自発的な同意を得ることを妨げる、または研究の目的を混乱させるその他の新しい医学的または精神医学的状態;
  • -治験薬または薬物製剤の賦形剤に対する既知の過敏症。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ペムジビプタジル (PB1046) 注射 - OL 活性薬物 - 安定用量への漸増
ペムジビプタジル（PB1046）注射：用量の割り当てに関係なく、すべての被験者は、1週目の0.4 mg / kgから始まり、安全性に応じて1.2 mg / kg以上の目標用量まで、毎週0.2 mg / kgずつ増量されますそして忍容性。
薬：ペムジビプタジル（PB1046）注射
週1回の皮下注射

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象の発生率と重症度
時間枠：延長試験の期間 - 最初の投与の日から開始し、最後の投与の 28 日後に完了します。
延長試験の期間 - 最初の投与の日から開始し、最後の投与の 28 日後に完了します。
臨床検査値異常の発生率
時間枠：延長試験の期間 - 最初の投与の日から開始し、最後の投与の 28 日後に完了します。
延長試験の期間 - 最初の投与の日から開始し、最後の投与の 28 日後に完了します。
ベースラインからの拡張期血圧の変化
時間枠：延長試験の期間 - 最初の投与の日から開始し、最後の投与の 28 日後に完了します。
延長試験の期間 - 最初の投与の日から開始し、最後の投与の 28 日後に完了します。
ベースラインからの収縮期血圧の変化
時間枠：延長試験の期間 - 最初の投与の日から開始し、最後の投与の 28 日後に完了します。
延長試験の期間 - 最初の投与の日から開始し、最後の投与の 28 日後に完了します。
ベースラインからの口腔体温の変化
時間枠：延長試験の期間 - 最初の投与の日から開始し、最後の投与の 28 日後に完了します。
延長試験の期間 - 最初の投与の日から開始し、最後の投与の 28 日後に完了します。
ベースラインからの呼吸数の変化
時間枠：延長試験の期間 - 最初の投与の日から開始し、最後の投与の 28 日後に完了します。
延長試験の期間 - 最初の投与の日から開始し、最後の投与の 28 日後に完了します。
ベースラインからの心拍数の変化
時間枠：延長試験の期間 - 最初の投与の日から開始し、最後の投与の 28 日後に完了します。
延長試験の期間 - 最初の投与の日から開始し、最後の投与の 28 日後に完了します。
12 誘導 ECG - 12 誘導 ECG によって測定された、臨床的に重要な異常な ECG 所見の発生率
時間枠：延長試験の期間 - 最初の投与の日から開始し、最後の投与の 28 日後に完了します。
延長試験の期間 - 最初の投与の日から開始し、最後の投与の 28 日後に完了します。
免疫原性の発生率
時間枠：延長試験の期間 - 元の試験 (PB1046-PT-CL-0004/0005) における治験薬の初回投与の 30 日前から開始し、最終投与の 28 日後に完了します。
治験薬受領後の陽性免疫原性結果の発生率
延長試験の期間 - 元の試験 (PB1046-PT-CL-0004/0005) における治験薬の初回投与の 30 日前から開始し、最終投与の 28 日後に完了します。

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
サバイバル
時間枠：延長試験の期間 - 最初の投与の日から開始し、最後の投与の 28 日後に完了します。
延長試験の期間 - 最初の投与の日から開始し、最後の投与の 28 日後に完了します。
6MWDでのベースラインからの変化（6分間歩行距離テスト）
時間枠：延長試験の期間 - 最初の投与の日から開始し、最後の投与の 28 日後に完了します。
6分間で歩いたメートルで測定。
延長試験の期間 - 最初の投与の日から開始し、最後の投与の 28 日後に完了します。
NT-proBNP のベースラインからの変化
時間枠：延長試験の期間 - 最初の投与の日から開始し、最後の投与の 28 日後に完了します。
延長試験の期間 - 最初の投与の日から開始し、最後の投与の 28 日後に完了します。
NYHA/WHO 機能分類 (FC) のベースラインからの変化
時間枠：延長試験の期間 - 最初の投与の日から開始し、最後の投与の 28 日後に完了します。
延長試験の期間 - 最初の投与の日から開始し、最後の投与の 28 日後に完了します。
EmPHasis-10 (健康関連の生活の質) スコアのベースラインからの変化
時間枠：延長試験の期間 - 最初の投与の日から開始し、最後の投与の 28 日後に完了します。
息切れ、疲労、コントロール、自信を評価するスコアは 0 ～ 50 で、スコアが高いほど生活の質が悪いことを示します。
延長試験の期間 - 最初の投与の日から開始し、最後の投与の 28 日後に完了します。
ボルグ呼吸困難指数（BDI）のベースラインからの変化
時間枠：延長試験の期間 - 最初の投与の日から開始し、最後の投与の 28 日後に完了します。
0 から 10 で測定される BDI スケール (0 は息切れなし、10 は最大の息切れ)
延長試験の期間 - 最初の投与の日から開始し、最後の投与の 28 日後に完了します。
臨床的悪化の発生率
時間枠：延長試験の期間 - 最初の投与の日から開始し、最後の投与の 28 日後に完了します。
次のいずれかによって定義される: 1. すべてが死亡を引き起こします。 2. PAHの悪化による入院; 3. 非経口プロスタサイクリンの開始; 4. 次のいずれか 3 つ: 6MWD の 15% 減少、機能クラス III または IV の症状、PAH 療法の追加、右心不全の悪化
延長試験の期間 - 最初の投与の日から開始し、最後の投与の 28 日後に完了します。
REVEAL Registry Risk Calculator スコアの変更
時間枠：延長試験の期間 - 最初の投与の日から開始し、最後の投与の 28 日後に完了します。
PAH被験者のリスクスコアの範囲は0（最低リスク）から22（最高リスク）
延長試験の期間 - 最初の投与の日から開始し、最後の投与の 28 日後に完了します。

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインからの肺動脈圧の変化
時間枠：延長試験の期間 - 最初の投与の日から開始し、最後の投与の 28 日後に完了します。
PB1046-PT-CL-0005 被験者のみ CardioMEMS デバイスで測定
延長試験の期間 - 最初の投与の日から開始し、最後の投与の 28 日後に完了します。
ベースラインからの心係数の変化
時間枠：延長試験の期間 - 最初の投与の日から開始し、最後の投与の 28 日後に完了します。
PB1046-PT-CL-0005 被験者のみ CardioMEMS デバイスで測定
延長試験の期間 - 最初の投与の日から開始し、最後の投与の 28 日後に完了します。
ベースラインからの総肺抵抗の変化
時間枠：延長試験の期間 - 最初の投与の日から開始し、最後の投与の 28 日後に完了します。
PB1046-PT-CL-0005 被験者のみ CardioMEMS デバイスで測定
延長試験の期間 - 最初の投与の日から開始し、最後の投与の 28 日後に完了します。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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PhaseBio Pharmaceuticals Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2019年4月10日

一次修了 (実際)

2022年1月11日

研究の完了 (実際)

2022年1月11日

試験登録日

最初に提出

2018年12月18日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年1月4日

最初の投稿 (実際)

2019年1月7日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年2月22日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年2月4日

最終確認日

2022年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • PB1046-PT-CL-0006

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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