Długoterminowe, otwarte badanie rozszerzone pemziviptadilu (PB1046) u pacjentów z PAH po zakończeniu badania PB1046-PT-CL-0004 (VIP Extend)
4 lutego 2022 zaktualizowane przez: PhaseBio Pharmaceuticals Inc.
Długoterminowe, otwarte badanie rozszerzone pemziviptadilu (PB1046) we wstrzyknięciach podskórnych u pacjentów z tętniczym nadciśnieniem płucnym po zakończeniu badania PB1046-PT-CL-0004
Jest to wieloośrodkowe, długoterminowe, otwarte badanie rozszerzone (OLE) fazy 2, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji pemziviptadilu (PB1046) w optymalnie dobranej dawce. Jest to długoterminowe, otwarte badanie rozszerzone (OLE) dla osób z (TNP), które uczestniczyły w podwójnie ślepym badaniu PB1046-PT-CL-0004. Badanie obejmie osoby dorosłe, u których wcześniej zdiagnozowano objawowe PAH, które otrzymują podstawową terapię PAH kierowaną przez klinicystę.
W tym okresie uczestnicy będą nadal obserwowani pod kątem bezpieczeństwa i tolerancji, a także okresowej skuteczności, danych dotyczących jakości życia i immunogenności. Badanie będzie kontynuowane zgodnie z harmonogramem wydarzeń do czasu, gdy pemziviptadil (PB1046) będzie mógł być podawany samodzielnie, stanie się dostępny na rynku dla pacjentów w danym kraju lub regionie lub sponsor zakończy badanie z powodu braku skuteczności, bezpieczeństwa lub z innych powodów.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Uczestnicy biorący udział w tym badaniu wezmą udział w badaniu PB1046-PT-CL-0004 z podwójnie ślepą próbą. Poziom dawki początkowej pemziwiptadilu (PB1046) dla wszystkich pacjentów w tym badaniu macierzystym był subterapeutyczną lub minimalnie skuteczną dawką (MED) wynoszącą 0,2 mg/kg, podawany we wstrzyknięciu podskórnym.
Osobników przydzielono losowo do grupy MED) lub grupy z miareczkowaniem dawki. W grupie z dostosowywaniem dawki poszczególnym pacjentom zwiększano dawkę do maksymalnej tolerowanej dawki (MTD) w sposób zaślepiony, mając na celu dostosowanie dawki do co najmniej 1,2 mg/kg mc. lub większej w grupie MTD, podczas gdy pacjenci z grupy MED pozostali na poziomie MED 0,2 mg/kg i przeszli „pozorowane dostosowywanie dawki”, aby utrzymać ślepotę.
Osoby biorące udział w badaniu 0006 przed wdrożeniem tej poprawki do protokołu pozostaną zaślepione do czasu, gdy otwarte dawkowanie nie spowoduje odsłonięcia badania 0004.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
25
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
- University of California San Diego
-
Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
- University Of California - Davis
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33125
- University of Miami - Pulmonary Research Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- Emory University, The Emory Clinic
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02111
- Tufts Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
- NYU Langone Health
-
Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45267
- University of Cincinnati
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45219
- The Lindner Center for Research and Education at The Christ Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73112
- Integris Baptist Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15212
- Allegheny General Hospital
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
- UPMC Presbyterian
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 79 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Uczestnicy muszą ukończyć Tydzień 17 / koniec badania PB1046-PT-CL-0004;
- Chęć i możliwość podpisania pisemnej świadomej zgody (IC) przed wszystkimi procedurami związanymi z badaniem;
- Wyraża zgodę na stosowanie akceptowalnej medycznie metody antykoncepcji (zarówno pacjentów płci męskiej, jak i żeńskiej) przez cały okres badania i przez 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku. jeśli istnieje możliwość poczęcia. Do medycznie akceptowalnych metod antykoncepcji należą: abstynencja (nieuprawianie seksu), wazektomia (z potwierdzoną ujemną liczbą plemników), prezerwatywy i partner stosujący środek plemnikobójczy dopochwowy i/lub kapturek naszyjkowy ze środkiem plemnikobójczym lub gąbką; doustne, wszczepialne lub iniekcyjne środki antykoncepcyjne (rozpoczęcie ˃2 miesiące przed dawkowaniem), diafragma ze środkiem plemnikobójczym dopochwowym, wkładka domaciczna, sterylizacja chirurgiczna (˃6 miesięcy po zabiegu). Kobiety w wieku 45 lat, które nie mogą zajść w ciążę, definiuje się jako bezpłodne chirurgicznie po obustronnym podwiązaniu jajowodów, obustronnym wycięciu jajników lub histerektomii. Kobiety w wieku od 45 do 60 lat włącznie, które są po menopauzie od co najmniej 1 roku i mają potwierdzone stężenie hormonu folikulotropowego (FSH) wskazujące na stan po menopauzie, zostaną uznane za niebędące w wieku rozrodczym . Kobiety w wieku > 60 lat są uważane za osoby po menopauzie i nie mogące zajść w ciążę;
- Chętni i zdolni do zrozumienia i przestrzegania instrukcji, wracają do jednostki badawczej na określone wizyty studyjne; i być w stanie uczestniczyć w badaniu przynajmniej przez okres utrzymywania stabilnej dawki.
Kryteria wyłączenia:
- Współistniejące zaburzenie medyczne, stan lub historia, które w opinii badacza mogłyby osłabić zdolność uczestnika do udziału w badaniu lub spełnienia wymagań badania;
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią;
- Istotna dysfunkcja wątroby mierzona jednym z poniższych kryteriów podczas udziału w badaniu PB1046-PT-CL-0004. (Jeśli wykluczające wyniki laboratoryjne staną się dostępne po wpisaniu pacjenta do PB1046-PT-CL-0006, należy przerwać ich stosowanie. A. aminotransferaza alaninowa (ALT) > 3,0 razy górna granica normy (GGN) lub; B. aminotransferaza asparaginianowa (AST) > 3,0 razy GGN lub; C. stężenie bilirubiny w surowicy ≥ 1,6 mg/dl.
- Niedawna historia nadużywania substancji psychoaktywnych, która w opinii Badacza osłabiłaby zdolność badanego do udziału w badaniu lub spełnienia wymagań badania;
- w opinii głównego badacza (PI), jakikolwiek większy zabieg chirurgiczny w ciągu 90 dni lub planowany zabieg chirurgiczny w okresie badania; co miałoby wpływ na uczestnictwo w PB1046-PT-CL-0006.
- Inne nowe stany medyczne lub psychiatryczne, które w opinii Badacza naraziłyby uczestnika na zwiększone ryzyko, uniemożliwiłyby uzyskanie dobrowolnej zgody lub zakłóciłyby cele badania;
- Znana nadwrażliwość na badany lek lub którąkolwiek substancję pomocniczą preparatu leku.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Pemziviptadil (PB1046) Injection-OL Aktywny lek-zwiększanie dawki do stabilnej dawki
Pemziviptadil (PB1046) Wstrzyknięcia: Niezależnie od przydzielenia dawki, wszyscy pacjenci będą zwiększani o 0,2 mg/kg tygodniowo, zaczynając od dawki 0,4 mg/kg w 1. tygodniu, do dawki docelowej 1,2 mg/kg lub większej, w zależności od bezpieczeństwa i tolerancji.
|
Wstrzyknięcie podskórne raz w tygodniu
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstość występowania i ciężkość zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Czas trwania badania przedłużonego - Rozpoczęcie w dniu przyjęcia pierwszej dawki i zakończenie 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki.
|
Czas trwania badania przedłużonego - Rozpoczęcie w dniu przyjęcia pierwszej dawki i zakończenie 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki.
|
|
|
Częstość występowania klinicznych nieprawidłowości laboratoryjnych
Ramy czasowe: Czas trwania badania przedłużonego - Rozpoczęcie w dniu przyjęcia pierwszej dawki i zakończenie 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki.
|
Czas trwania badania przedłużonego - Rozpoczęcie w dniu przyjęcia pierwszej dawki i zakończenie 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki.
|
|
|
Zmiana rozkurczowego ciśnienia krwi w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Czas trwania badania przedłużonego - Rozpoczęcie w dniu przyjęcia pierwszej dawki i zakończenie 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki.
|
Czas trwania badania przedłużonego - Rozpoczęcie w dniu przyjęcia pierwszej dawki i zakończenie 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki.
|
|
|
Zmiana skurczowego ciśnienia krwi w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Czas trwania badania przedłużonego - Rozpoczęcie w dniu przyjęcia pierwszej dawki i zakończenie 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki.
|
Czas trwania badania przedłużonego - Rozpoczęcie w dniu przyjęcia pierwszej dawki i zakończenie 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki.
|
|
|
Zmiana temperatury ciała w jamie ustnej od linii bazowej
Ramy czasowe: Czas trwania badania przedłużonego - Rozpoczęcie w dniu przyjęcia pierwszej dawki i zakończenie 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki.
|
Czas trwania badania przedłużonego - Rozpoczęcie w dniu przyjęcia pierwszej dawki i zakończenie 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki.
|
|
|
Zmiana częstości oddechów od linii bazowej
Ramy czasowe: Czas trwania badania przedłużonego - Rozpoczęcie w dniu przyjęcia pierwszej dawki i zakończenie 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki.
|
Czas trwania badania przedłużonego - Rozpoczęcie w dniu przyjęcia pierwszej dawki i zakończenie 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki.
|
|
|
Zmiana tętna od linii bazowej
Ramy czasowe: Czas trwania badania przedłużonego - Rozpoczęcie w dniu przyjęcia pierwszej dawki i zakończenie 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki.
|
Czas trwania badania przedłużonego - Rozpoczęcie w dniu przyjęcia pierwszej dawki i zakończenie 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki.
|
|
|
12-odprowadzeniowe EKG — częstość występowania klinicznie istotnych nieprawidłowych wyników EKG mierzonych za pomocą 12-odprowadzeniowego EKG
Ramy czasowe: Czas trwania badania przedłużonego - Rozpoczęcie w dniu przyjęcia pierwszej dawki i zakończenie 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki.
|
Czas trwania badania przedłużonego - Rozpoczęcie w dniu przyjęcia pierwszej dawki i zakończenie 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki.
|
|
|
Występowanie immunogenności
Ramy czasowe: Czas trwania badania przedłużonego — Rozpoczęcie badania do 30 dni przed pierwszą dawką badanego leku w pierwotnym badaniu (PB1046-PT-CL-0004/0005) i ukończenie 28 dni po ostatniej dawce.
|
Występowanie pozytywnych wyników immunogenności po otrzymaniu badanego leku
|
Czas trwania badania przedłużonego — Rozpoczęcie badania do 30 dni przed pierwszą dawką badanego leku w pierwotnym badaniu (PB1046-PT-CL-0004/0005) i ukończenie 28 dni po ostatniej dawce.
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Przetrwanie
Ramy czasowe: Czas trwania badania przedłużonego - Rozpoczęcie w dniu przyjęcia pierwszej dawki i zakończenie 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki.
|
Czas trwania badania przedłużonego - Rozpoczęcie w dniu przyjęcia pierwszej dawki i zakończenie 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki.
|
|
|
Zmiana od wartości początkowej w 6MWD (6-minutowy test marszu)
Ramy czasowe: Czas trwania badania przedłużonego - Rozpoczęcie w dniu przyjęcia pierwszej dawki i zakończenie 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki.
|
Mierzona w metrach przeszła w 6 minut.
|
Czas trwania badania przedłużonego - Rozpoczęcie w dniu przyjęcia pierwszej dawki i zakończenie 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki.
|
|
Zmiana od wartości początkowej w NT-proBNP
Ramy czasowe: Czas trwania badania przedłużonego - Rozpoczęcie w dniu przyjęcia pierwszej dawki i zakończenie 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki.
|
Czas trwania badania przedłużonego - Rozpoczęcie w dniu przyjęcia pierwszej dawki i zakończenie 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki.
|
|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w klasie czynnościowej NYHA/WHO (FC)
Ramy czasowe: Czas trwania badania przedłużonego - Rozpoczęcie w dniu przyjęcia pierwszej dawki i zakończenie 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki.
|
Czas trwania badania przedłużonego - Rozpoczęcie w dniu przyjęcia pierwszej dawki i zakończenie 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki.
|
|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej wyniku emPHasis-10 (jakość życia związana ze zdrowiem).
Ramy czasowe: Czas trwania badania przedłużonego - Rozpoczęcie w dniu przyjęcia pierwszej dawki i zakończenie 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki.
|
Wyniki oceniające duszność, zmęczenie, kontrolę i pewność siebie wahają się od 0 do 50, wyższe wyniki wskazują na gorszą jakość życia.
|
Czas trwania badania przedłużonego - Rozpoczęcie w dniu przyjęcia pierwszej dawki i zakończenie 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki.
|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej wskaźnika duszności Borga (BDI)
Ramy czasowe: Czas trwania badania przedłużonego - Rozpoczęcie w dniu przyjęcia pierwszej dawki i zakończenie 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki.
|
Skala BDI mierzona od 0 do 10 (0 oznacza brak duszności, a 10 maksymalną duszność)
|
Czas trwania badania przedłużonego - Rozpoczęcie w dniu przyjęcia pierwszej dawki i zakończenie 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki.
|
|
Częstość występowania pogorszenia klinicznego
Ramy czasowe: Czas trwania badania przedłużonego - Rozpoczęcie w dniu przyjęcia pierwszej dawki i zakończenie 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki.
|
Zgodnie z definicją jednego z poniższych: 1.
Wszystkie przyczyny śmiertelności; 2. Hospitalizacja z powodu nasilenia TNP; 3. Rozpoczęcie podawania prostacykliny pozajelitowej; 4. Dowolne trzy z poniższych: zmniejszenie 6MWD o 15%, objawy klasy czynnościowej III lub IV, dodanie terapii PAH, nasilenie prawokomorowej niewydolności serca
|
Czas trwania badania przedłużonego - Rozpoczęcie w dniu przyjęcia pierwszej dawki i zakończenie 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki.
|
|
Zmiana wyniku kalkulatora ryzyka rejestru REVEAL
Ramy czasowe: Czas trwania badania przedłużonego - Rozpoczęcie w dniu przyjęcia pierwszej dawki i zakończenie 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki.
|
Oceny ryzyka wahają się od 0 (najniższe ryzyko) do 22 (najwyższe ryzyko) u pacjentów z PAH
|
Czas trwania badania przedłużonego - Rozpoczęcie w dniu przyjęcia pierwszej dawki i zakończenie 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki.
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana ciśnienia w tętnicy płucnej od wartości początkowej
Ramy czasowe: Czas trwania badania przedłużonego - Rozpoczęcie w dniu przyjęcia pierwszej dawki i zakończenie 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki.
|
PB1046-PT-CL-0005 tylko osoby zmierzone za pomocą urządzenia CardioMEMS
|
Czas trwania badania przedłużonego - Rozpoczęcie w dniu przyjęcia pierwszej dawki i zakończenie 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki.
|
|
Zmiana wskaźnika sercowego od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Czas trwania badania przedłużonego - Rozpoczęcie w dniu przyjęcia pierwszej dawki i zakończenie 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki.
|
PB1046-PT-CL-0005 tylko osoby zmierzone za pomocą urządzenia CardioMEMS
|
Czas trwania badania przedłużonego - Rozpoczęcie w dniu przyjęcia pierwszej dawki i zakończenie 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki.
|
|
Zmiana całkowitego oporu płucnego od wartości początkowej
Ramy czasowe: Czas trwania badania przedłużonego - Rozpoczęcie w dniu przyjęcia pierwszej dawki i zakończenie 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki.
|
PB1046-PT-CL-0005 tylko osoby zmierzone za pomocą urządzenia CardioMEMS
|
Czas trwania badania przedłużonego - Rozpoczęcie w dniu przyjęcia pierwszej dawki i zakończenie 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki.
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
10 kwietnia 2019
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
11 stycznia 2022
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
11 stycznia 2022
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
18 grudnia 2018
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
4 stycznia 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
7 stycznia 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
22 lutego 2022
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
4 lutego 2022
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2022
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- PB1046-PT-CL-0006
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .