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Studio di estensione in aperto a lungo termine su Pemziviptadil (PB1046) in soggetti affetti da PAH dopo il completamento dello studio PB1046-PT-CL-0004 (VIP Extend)

4 febbraio 2022 aggiornato da: PhaseBio Pharmaceuticals Inc.

Uno studio di estensione in aperto a lungo termine sulle iniezioni sottocutanee di pemziviptadil (PB1046) in soggetti con ipertensione arteriosa polmonare dopo il completamento dello studio PB1046-PT-CL-0004

Questo è uno studio multicentrico di fase 2 a lungo termine, di estensione in aperto (OLE) per valutare la sicurezza e la tollerabilità di pemziviptadil (PB1046) a una dose titolata in modo ottimale. Questo è uno studio di estensione in aperto (OLE) a lungo termine per soggetti con (PAH), che hanno partecipato allo studio in doppio cieco PB1046-PT-CL-0004. Lo studio includerà soggetti adulti precedentemente diagnosticati con PAH sintomatica, che stanno ricevendo una terapia di base diretta dal medico per la PAH.

Durante questo periodo, i soggetti continueranno a essere seguiti per la sicurezza e la tollerabilità, nonché per l'efficacia periodica, i dati sulla qualità della vita e l'immunogenicità. Lo studio continuerà secondo il programma degli eventi fino al momento in cui il pemziviptadil (PB1046) potrà essere autosomministrato, diventerà disponibile in commercio per i soggetti in un particolare paese o regione, o lo sponsor terminerà lo studio per mancanza di efficacia, sicurezza o altri motivi.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I soggetti che accedono a questo studio entreranno dallo studio in doppio cieco PB1046-PT-CL-0004. Il livello di dose iniziale di pemziviptadil (PB1046) per tutti i soggetti in questo studio principale era una dose sub-terapeutica o minimamente efficace (MED) di 0,2 mg/kg, somministrata mediante iniezione SC.

I soggetti sono stati randomizzati nel gruppo MED) o in un gruppo di titolazione della dose. Nel gruppo di titolazione della dose, i singoli soggetti sono stati titolati fino alla loro dose massima tollerata (MTD) in cieco, con l'obiettivo di titolare i soggetti fino a una dose di almeno 1,2 mg/kg o superiore nel gruppo MTD, mentre i soggetti nel gruppo MED sono rimasti al livello MED di 0,2 mg/kg e sono stati sottoposti a "titolazione della dose fittizia" per mantenere il cieco.

I soggetti che accedono allo studio 0006 prima dell'implementazione di questo emendamento al protocollo rimarranno ciechi fino al momento in cui il dosaggio in aperto non aprirà lo studio 0004.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

25

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
        • University of California San Diego
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University of California - Davis
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33125
        • University of Miami - Pulmonary Research Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University, The Emory Clinic
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02111
        • Tufts Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • NYU Langone Health
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45267
        • University of Cincinnati
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45219
        • The Lindner Center for Research and Education at The Christ Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73112
        • Integris Baptist Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15212
        • Allegheny General Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • UPMC Presbyterian
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 79 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I soggetti devono aver completato la Settimana 17 / Fine dello studio di PB1046-PT-CL-0004;
  • Disponibilità e capacità di firmare un consenso informato scritto (IC) prima di tutte le procedure relative allo studio;
  • Accetta di utilizzare un metodo contraccettivo accettabile dal punto di vista medico (pazienti sia maschi che femmine) durante l'intero periodo di studio e continuando per 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio. se esiste la possibilità del concepimento. I metodi di contraccezione accettabili dal punto di vista medico includono quanto segue: astinenza (non avere rapporti sessuali), vasectomia (con conta spermatica negativa confermata), preservativi e partner che usano spermicida vaginale e/o cappuccio cervicale con spermicida o spugna; contraccettivi orali, impiantabili o iniettabili (a partire da ˃2 mesi prima della somministrazione), diaframma con spermicida vaginale, dispositivo intrauterino, sterilizzazione chirurgica (˃6 mesi dopo l'intervento). I soggetti di sesso femminile di età pari o superiore a 45 anni non potenzialmente fertili sono definiti chirurgicamente sterili mediante legatura delle tube bilaterale, ovariectomia bilaterale o isterectomia. I soggetti di sesso femminile di età compresa tra 45 e 60 anni inclusi, che sono in post-menopausa da almeno 1 anno e hanno una conferma del livello di ormone follicolo-stimolante (FSH) che indica lo stato post-menopausa, saranno considerati potenzialmente non fertili . I soggetti di sesso femminile > 60 anni di età sono considerati in post-menopausa e non potenzialmente fertili;
  • Volontario e in grado di comprendere e seguire le istruzioni, tornare all'unità di studio per visite di studio specificate; ed essere in grado di partecipare allo studio almeno durante il periodo di mantenimento della dose stabile.

Criteri di esclusione:

  • Disturbo, condizione o anamnesi medica concomitante che, a parere dello Sperimentatore, comprometterebbe la capacità del soggetto di partecipare o completare i requisiti dello studio;
  • Soggetti di sesso femminile in gravidanza o in allattamento;
  • Disfunzione epatica significativa misurata da uno qualsiasi dei seguenti durante la partecipazione a PB1046-PT-CL-0004. (Se i risultati di laboratorio esclusivi diventano disponibili dopo che il soggetto si è arruolato in PB1046-PT-CL-0006, dovrebbero essere interrotti. UN. alanina aminotransferasi (ALT) > 3,0 volte il limite superiore della norma (ULN) o; B. aspartato aminotransferasi (AST) > 3,0 volte ULN o; C. bilirubina sierica ≥ 1,6 mg/dL.
  • Storia recente di abuso di sostanze che, a parere dell'investigatore, comprometterebbe la capacità del soggetto di partecipare o completare i requisiti dello studio;
  • Secondo l'opinione del ricercatore principale (PI), qualsiasi procedura chirurgica importante entro 90 giorni o una procedura chirurgica pianificata durante il periodo di studio; che avrebbe un impatto sulla partecipazione a PB1046-PT-CL-0006.
  • Altre nuove condizioni mediche o psichiatriche che, secondo l'opinione dello sperimentatore, metterebbero il soggetto a maggior rischio, precluderebbero l'ottenimento del consenso volontario o confonderebbero gli obiettivi dello studio;
  • Ipersensibilità nota al farmaco in studio o ad uno qualsiasi degli eccipienti della formulazione del farmaco.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Pemziviptadil (PB1046) Injection-OL Active Drug-Up-Titration a dose stabile
Iniezione di pemziviptadil (PB1046): indipendentemente dall'assegnazione della dose, tutti i soggetti verranno titolati con incrementi settimanali di 0,2 mg/kg, iniziando con 0,4 mg/kg alla settimana 1, fino alla dose target di 1,2 mg/kg o superiore a seconda della sicurezza e tollerabilità.
Droga: Pemziviptadil (PB1046) Iniezione
Iniezione sottocutanea una volta alla settimana

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza e gravità degli eventi avversi
Lasso di tempo: Durata dello studio di estensione - Inizio il giorno della prima dose e completamento 28 giorni dopo l'ultima dose.
Durata dello studio di estensione - Inizio il giorno della prima dose e completamento 28 giorni dopo l'ultima dose.
Incidenza di anomalie del laboratorio clinico
Lasso di tempo: Durata dello studio di estensione - Inizio il giorno della prima dose e completamento 28 giorni dopo l'ultima dose.
Durata dello studio di estensione - Inizio il giorno della prima dose e completamento 28 giorni dopo l'ultima dose.
Variazione della pressione arteriosa diastolica rispetto al basale
Lasso di tempo: Durata dello studio di estensione - Inizio il giorno della prima dose e completamento 28 giorni dopo l'ultima dose.
Durata dello studio di estensione - Inizio il giorno della prima dose e completamento 28 giorni dopo l'ultima dose.
Variazione della pressione arteriosa sistolica rispetto al basale
Lasso di tempo: Durata dello studio di estensione - Inizio il giorno della prima dose e completamento 28 giorni dopo l'ultima dose.
Durata dello studio di estensione - Inizio il giorno della prima dose e completamento 28 giorni dopo l'ultima dose.
Variazione della temperatura corporea orale rispetto al basale
Lasso di tempo: Durata dello studio di estensione - Inizio il giorno della prima dose e completamento 28 giorni dopo l'ultima dose.
Durata dello studio di estensione - Inizio il giorno della prima dose e completamento 28 giorni dopo l'ultima dose.
Variazione della frequenza respiratoria rispetto al basale
Lasso di tempo: Durata dello studio di estensione - Inizio il giorno della prima dose e completamento 28 giorni dopo l'ultima dose.
Durata dello studio di estensione - Inizio il giorno della prima dose e completamento 28 giorni dopo l'ultima dose.
Variazione della frequenza cardiaca rispetto al basale
Lasso di tempo: Durata dello studio di estensione - Inizio il giorno della prima dose e completamento 28 giorni dopo l'ultima dose.
Durata dello studio di estensione - Inizio il giorno della prima dose e completamento 28 giorni dopo l'ultima dose.
ECG a 12 derivazioni - Incidenza di reperti ECG anomali clinicamente significativi misurati dall'ECG a 12 derivazioni
Lasso di tempo: Durata dello studio di estensione - Inizio il giorno della prima dose e completamento 28 giorni dopo l'ultima dose.
Durata dello studio di estensione - Inizio il giorno della prima dose e completamento 28 giorni dopo l'ultima dose.
Incidenza di immunogenicità
Lasso di tempo: Durata dello studio di estensione - Inizio fino a 30 giorni prima della prima dose del farmaco in studio nello studio originale (PB1046-PT-CL-0004/0005) e completamento 28 giorni dopo l'ultima dose.
Incidenza di risultati di immunogenicità positivi dopo il ricevimento del farmaco in studio
Durata dello studio di estensione - Inizio fino a 30 giorni prima della prima dose del farmaco in studio nello studio originale (PB1046-PT-CL-0004/0005) e completamento 28 giorni dopo l'ultima dose.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza
Lasso di tempo: Durata dello studio di estensione - Inizio il giorno della prima dose e completamento 28 giorni dopo l'ultima dose.
Durata dello studio di estensione - Inizio il giorno della prima dose e completamento 28 giorni dopo l'ultima dose.
Variazione rispetto al basale in 6MWD (test della distanza percorsa in 6 minuti)
Lasso di tempo: Durata dello studio di estensione - Inizio il giorno della prima dose e completamento 28 giorni dopo l'ultima dose.
Misurato in metri percorsi in 6 minuti.
Durata dello studio di estensione - Inizio il giorno della prima dose e completamento 28 giorni dopo l'ultima dose.
Variazione rispetto al basale in NT-proBNP
Lasso di tempo: Durata dello studio di estensione - Inizio il giorno della prima dose e completamento 28 giorni dopo l'ultima dose.
Durata dello studio di estensione - Inizio il giorno della prima dose e completamento 28 giorni dopo l'ultima dose.
Variazione rispetto al basale nella classe funzionale (FC) NYHA/OMS
Lasso di tempo: Durata dello studio di estensione - Inizio il giorno della prima dose e completamento 28 giorni dopo l'ultima dose.
Durata dello studio di estensione - Inizio il giorno della prima dose e completamento 28 giorni dopo l'ultima dose.
Variazione rispetto al basale nel punteggio emPHasis-10 (Health Related Quality of Life).
Lasso di tempo: Durata dello studio di estensione - Inizio il giorno della prima dose e completamento 28 giorni dopo l'ultima dose.
I punteggi, che valutano la mancanza di respiro, l'affaticamento, il controllo e la fiducia, vanno da 0 a 50, i punteggi più alti indicano una peggiore qualità della vita.
Durata dello studio di estensione - Inizio il giorno della prima dose e completamento 28 giorni dopo l'ultima dose.
Variazione rispetto al basale dell'indice di dispnea di Borg (BDI)
Lasso di tempo: Durata dello studio di estensione - Inizio il giorno della prima dose e completamento 28 giorni dopo l'ultima dose.
Scala BDI misurata da 0 a 10 (0 corrisponde all'assenza di dispnea e 10 alla massima dispnea)
Durata dello studio di estensione - Inizio il giorno della prima dose e completamento 28 giorni dopo l'ultima dose.
Incidenza di peggioramento clinico
Lasso di tempo: Durata dello studio di estensione - Inizio il giorno della prima dose e completamento 28 giorni dopo l'ultima dose.
Come definito da uno dei seguenti: 1. Tutti causano mortalità; 2. Ricovero per peggioramento della PAH; 3. Inizio della prostaciclina parenterale; 4. Tre dei seguenti: riduzione del 15% del 6MWD, sintomi di classe funzionale III o IV, aggiunta della terapia PAH, peggioramento dell'insufficienza cardiaca destra
Durata dello studio di estensione - Inizio il giorno della prima dose e completamento 28 giorni dopo l'ultima dose.
Modifica del punteggio del calcolatore di rischio del registro REVEAL
Lasso di tempo: Durata dello studio di estensione - Inizio il giorno della prima dose e completamento 28 giorni dopo l'ultima dose.
I punteggi di rischio vanno da 0 (rischio minimo) a 22 (rischio massimo) nei soggetti affetti da PAH
Durata dello studio di estensione - Inizio il giorno della prima dose e completamento 28 giorni dopo l'ultima dose.

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della pressione dell'arteria polmonare rispetto al basale
Lasso di tempo: Durata dello studio di estensione - Inizio il giorno della prima dose e completamento 28 giorni dopo l'ultima dose.
PB1046-PT-CL-0005 solo soggetti misurati dal dispositivo CardioMEMS
Durata dello studio di estensione - Inizio il giorno della prima dose e completamento 28 giorni dopo l'ultima dose.
Variazione dell'indice cardiaco rispetto al basale
Lasso di tempo: Durata dello studio di estensione - Inizio il giorno della prima dose e completamento 28 giorni dopo l'ultima dose.
PB1046-PT-CL-0005 solo soggetti misurati dal dispositivo CardioMEMS
Durata dello studio di estensione - Inizio il giorno della prima dose e completamento 28 giorni dopo l'ultima dose.
Variazione della resistenza polmonare totale rispetto al basale
Lasso di tempo: Durata dello studio di estensione - Inizio il giorno della prima dose e completamento 28 giorni dopo l'ultima dose.
PB1046-PT-CL-0005 solo soggetti misurati dal dispositivo CardioMEMS
Durata dello studio di estensione - Inizio il giorno della prima dose e completamento 28 giorni dopo l'ultima dose.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

PhaseBio Pharmaceuticals Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

10 aprile 2019

Completamento primario (Effettivo)

11 gennaio 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

11 gennaio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 dicembre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 gennaio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

7 gennaio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 febbraio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 febbraio 2022

Ultimo verificato

1 febbraio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PB1046-PT-CL-0006

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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