Долгосрочное открытое расширенное исследование пемзивиптадила (PB1046) у пациентов с ЛАГ после завершения исследования PB1046-PT-CL-0004 (VIP Extend)
4 февраля 2022 г. обновлено: PhaseBio Pharmaceuticals Inc.
Долгосрочное открытое расширенное исследование подкожных инъекций пемзивиптадила (PB1046) у пациентов с легочной артериальной гипертензией после завершения исследования PB1046-PT-CL-0004
Это многоцентровое долгосрочное открытое расширенное (OLE) исследование фазы 2 для оценки безопасности и переносимости пемзивиптадила (PB1046) в оптимально подобранной дозе. Это долгосрочное открытое расширенное исследование (OLE) для субъектов с (ЛАГ), принимавших участие в двойном слепом исследовании PB1046-PT-CL-0004. В исследование будут включены взрослые субъекты с ранее диагностированной симптоматической ЛАГ, которые получают базовую терапию по назначению врача для лечения ЛАГ.
В течение этого периода субъекты будут продолжать наблюдаться на предмет безопасности и переносимости, а также периодической эффективности, данных о качестве жизни и иммуногенности. Исследование будет продолжаться в соответствии с графиком событий до тех пор, пока пемзивиптадил (PB1046) не станет доступным для самостоятельного применения субъектами в определенной стране или регионе, или пока спонсор не прекратит исследование из-за отсутствия эффективности. безопасность или другие причины.
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Субъекты, участвующие в этом исследовании, будут участвовать в двойном слепом исследовании PB1046-PT-CL-0004. Начальный уровень дозы пемзивиптадила (PB1046) для всех субъектов в этом исходном исследовании представлял собой субтерапевтическую или минимально эффективную дозу (МЭД) 0,2 мг/кг, вводимую подкожно.
Субъектов рандомизировали в группу МЭД или группу титрования дозы. В группе титрования дозы отдельные субъекты титровались до максимально переносимой дозы (МПД) вслепую с целью титрования субъектов до дозы не менее 1,2 мг/кг или выше в группе МПД, в то время как испытуемые в группе MED оставались на уровне MED 0,2 мг / кг и подвергались «фиктивному титрованию дозы» для сохранения слепого эффекта.
Субъекты, участвующие в исследовании 0006 до внесения этой поправки в протокол, останутся ослепленными до тех пор, пока открытое дозирование не приведет к отмене слепого исследования 0004.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
25
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
California
-
La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92037
- University of California San Diego
-
Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
- University Of California - Davis
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33125
- University of Miami - Pulmonary Research Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
- Emory University, The Emory Clinic
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02111
- Tufts Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
- NYU Langone Health
-
Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45267
- University of Cincinnati
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45219
- The Lindner Center for Research and Education at The Christ Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73112
- Integris Baptist Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15212
- Allegheny General Hospital
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
- UPMC Presbyterian
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 79 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Субъекты должны пройти 17-ю неделю / конец исследования PB1046-PT-CL-0004;
- Желание и возможность подписать письменное информированное согласие (ИС) перед всеми процедурами, связанными с исследованием;
- Соглашается использовать приемлемый с медицинской точки зрения метод контрацепции (как мужчины, так и женщины) в течение всего периода исследования и в течение 30 дней после приема последней дозы исследуемого препарата. если есть возможность зачатия. Медицински приемлемые методы контрацепции включают следующее: воздержание (отказ от секса), вазэктомия (при подтвержденном отрицательном количестве сперматозоидов), использование презервативов и использование партнером вагинального спермицида и/или цервикального колпачка со спермицидом или губкой; пероральные, имплантируемые или инъекционные контрацептивы (начиная за 2 месяца до введения дозы), диафрагма с вагинальным спермицидом, внутриматочная спираль, хирургическая стерилизация (приблизительно через 6 месяцев после операции). Субъекты женского пола старше 45 лет, не способные к деторождению, определяются как хирургически стерильные в результате двусторонней перевязки маточных труб, двусторонней овариэктомии или гистерэктомии. Субъекты женского пола в возрасте от 45 до 60 лет включительно, находящиеся в постменопаузе не менее 1 года и имеющие подтвержденный уровень фолликулостимулирующего гормона (ФСГ), указывающий на постменопаузальный статус, будут считаться недетородными. . Субъекты женского пола старше 60 лет считаются находящимися в постменопаузе и неспособными к деторождению;
- Желающие и способные понимать и следовать инструкциям, возвращаться в учебный блок для определенных учебных визитов; и иметь возможность участвовать в исследовании как минимум в течение периода поддержания стабильной дозы.
Критерий исключения:
- Сопутствующее заболевание, состояние или анамнез, которые, по мнению Исследователя, могут повлиять на способность субъекта участвовать или выполнять требования исследования;
- беременные или кормящие женщины;
- Значительная дисфункция печени, измеренная любым из следующих показателей во время участия в PB1046-PT-CL-0004. (Если исключительные лабораторные результаты станут доступны после того, как субъект зарегистрируется в PB1046-PT-CL-0006, их следует прекратить. а. аланинаминотрансфераза (АЛТ) более чем в 3,0 раза превышает верхнюю границу нормы (ВГН) или; б. аспартатаминотрансфераза (АСТ) > 3,0 раза выше ВГН или; в. билирубин сыворотки ≥ 1,6 мг/дл.
- Недавняя история злоупотребления психоактивными веществами, которая, по мнению Исследователя, может повлиять на способность субъекта участвовать или выполнять требования исследования;
- По мнению главного исследователя (PI), любое серьезное хирургическое вмешательство в течение 90 дней или запланированное хирургическое вмешательство в течение периода исследования; что повлияет на участие в PB1046-PT-CL-0006.
- Другие новые медицинские или психиатрические состояния, которые, по мнению исследователя, подвергают субъекта повышенному риску, препятствуют получению добровольного согласия или затрудняют достижение целей исследования;
- Известная гиперчувствительность к исследуемому препарату или любому из вспомогательных веществ лекарственной формы.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Пемзивиптадил (PB1046) Injection-OL Active Drug-Up-Titration to Stable Dose
Пемзивиптадил (PB1046) для инъекций: независимо от назначенной дозы, все субъекты будут повышать дозу с еженедельным увеличением на 0,2 мг/кг, начиная с 0,4 мг/кг на 1-й неделе, до целевой дозы 1,2 мг/кг или выше в зависимости от безопасности. и переносимость.
|
Подкожная инъекция один раз в неделю
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота и тяжесть нежелательных явлений
Временное ограничение: Продолжительность дополнительного исследования - начиная со дня приема первой дозы и заканчивая 28 днями после последней дозы.
|
Продолжительность дополнительного исследования - начиная со дня приема первой дозы и заканчивая 28 днями после последней дозы.
|
|
|
Частота клинико-лабораторных аномалий
Временное ограничение: Продолжительность дополнительного исследования - начиная со дня приема первой дозы и заканчивая 28 днями после последней дозы.
|
Продолжительность дополнительного исследования - начиная со дня приема первой дозы и заканчивая 28 днями после последней дозы.
|
|
|
Изменение диастолического артериального давления по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Продолжительность дополнительного исследования - начиная со дня приема первой дозы и заканчивая 28 днями после последней дозы.
|
Продолжительность дополнительного исследования - начиная со дня приема первой дозы и заканчивая 28 днями после последней дозы.
|
|
|
Изменение систолического артериального давления по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Продолжительность дополнительного исследования - начиная со дня приема первой дозы и заканчивая 28 днями после последней дозы.
|
Продолжительность дополнительного исследования - начиная со дня приема первой дозы и заканчивая 28 днями после последней дозы.
|
|
|
Изменение оральной температуры тела по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Продолжительность дополнительного исследования - начиная со дня приема первой дозы и заканчивая 28 днями после последней дозы.
|
Продолжительность дополнительного исследования - начиная со дня приема первой дозы и заканчивая 28 днями после последней дозы.
|
|
|
Изменение частоты дыхания по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Продолжительность дополнительного исследования - начиная со дня приема первой дозы и заканчивая 28 днями после последней дозы.
|
Продолжительность дополнительного исследования - начиная со дня приема первой дозы и заканчивая 28 днями после последней дозы.
|
|
|
Изменение частоты сердечных сокращений по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Продолжительность дополнительного исследования - начиная со дня приема первой дозы и заканчивая 28 днями после последней дозы.
|
Продолжительность дополнительного исследования - начиная со дня приема первой дозы и заканчивая 28 днями после последней дозы.
|
|
|
ЭКГ в 12 отведениях — частота клинически значимых отклонений от нормы на ЭКГ, измеренная с помощью ЭКГ в 12 отведениях.
Временное ограничение: Продолжительность дополнительного исследования - начиная со дня приема первой дозы и заканчивая 28 днями после последней дозы.
|
Продолжительность дополнительного исследования - начиная со дня приема первой дозы и заканчивая 28 днями после последней дозы.
|
|
|
Случаи иммуногенности
Временное ограничение: Продолжительность дополнительного исследования — начало за 30 дней до первой дозы исследуемого препарата в исходном исследовании (PB1046-PT-CL-0004/0005) и завершение через 28 дней после последней дозы.
|
Частота положительных результатов иммуногенности после получения исследуемого препарата
|
Продолжительность дополнительного исследования — начало за 30 дней до первой дозы исследуемого препарата в исходном исследовании (PB1046-PT-CL-0004/0005) и завершение через 28 дней после последней дозы.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Выживание
Временное ограничение: Продолжительность дополнительного исследования - начиная со дня приема первой дозы и заканчивая 28 днями после последней дозы.
|
Продолжительность дополнительного исследования - начиная со дня приема первой дозы и заканчивая 28 днями после последней дозы.
|
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в 6MWD (тест 6-минутной ходьбы)
Временное ограничение: Продолжительность дополнительного исследования - начиная со дня приема первой дозы и заканчивая 28 днями после последней дозы.
|
Измеряется в метрах, пройдено за 6 минут.
|
Продолжительность дополнительного исследования - начиная со дня приема первой дозы и заканчивая 28 днями после последней дозы.
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем NT-proBNP
Временное ограничение: Продолжительность дополнительного исследования - начиная со дня приема первой дозы и заканчивая 28 днями после последней дозы.
|
Продолжительность дополнительного исследования - начиная со дня приема первой дозы и заканчивая 28 днями после последней дозы.
|
|
|
Изменение функционального класса NYHA/ВОЗ по сравнению с исходным уровнем (FC)
Временное ограничение: Продолжительность дополнительного исследования - начиная со дня приема первой дозы и заканчивая 28 днями после последней дозы.
|
Продолжительность дополнительного исследования - начиная со дня приема первой дозы и заканчивая 28 днями после последней дозы.
|
|
|
Изменение показателя emPHasis-10 (Качество жизни, связанное со здоровьем) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Продолжительность дополнительного исследования - начиная со дня приема первой дозы и заканчивая 28 днями после последней дозы.
|
Баллы, которые оценивают одышку, усталость, контроль и уверенность, варьируются от 0 до 50, более высокие баллы указывают на худшее качество жизни.
|
Продолжительность дополнительного исследования - начиная со дня приема первой дозы и заканчивая 28 днями после последней дозы.
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем индекса одышки Борга (BDI)
Временное ограничение: Продолжительность дополнительного исследования - начиная со дня приема первой дозы и заканчивая 28 днями после последней дозы.
|
Шкала BDI измеряется от 0 до 10 (0 — отсутствие одышки, 10 — максимальная одышка)
|
Продолжительность дополнительного исследования - начиная со дня приема первой дозы и заканчивая 28 днями после последней дозы.
|
|
Частота клинического ухудшения
Временное ограничение: Продолжительность дополнительного исследования - начиная со дня приема первой дозы и заканчивая 28 днями после последней дозы.
|
Как определено любым из следующих: 1.
Все вызывают смертность; 2. Госпитализация в связи с ухудшением ЛАГ; 3. Начало парентерального введения простациклина; 4. Любые три из следующих: снижение 6MWD на 15%, симптомы функционального класса III или IV, добавление терапии ЛАГ, ухудшение правожелудочковой сердечной недостаточности
|
Продолжительность дополнительного исследования - начиная со дня приема первой дозы и заканчивая 28 днями после последней дозы.
|
|
Изменение оценки калькулятора риска реестра REVEAL
Временное ограничение: Продолжительность дополнительного исследования - начиная со дня приема первой дозы и заканчивая 28 днями после последней дозы.
|
Оценки риска варьируются от 0 (самый низкий риск) до 22 (самый высокий риск) у пациентов с ЛАГ.
|
Продолжительность дополнительного исследования - начиная со дня приема первой дозы и заканчивая 28 днями после последней дозы.
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение давления в легочной артерии по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Продолжительность дополнительного исследования - начиная со дня приема первой дозы и заканчивая 28 днями после последней дозы.
|
Субъекты PB1046-PT-CL-0005 только при измерении с помощью устройства CardioMEMS
|
Продолжительность дополнительного исследования - начиная со дня приема первой дозы и заканчивая 28 днями после последней дозы.
|
|
Изменение сердечного индекса по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Продолжительность дополнительного исследования - начиная со дня приема первой дозы и заканчивая 28 днями после последней дозы.
|
Субъекты PB1046-PT-CL-0005 только при измерении с помощью устройства CardioMEMS
|
Продолжительность дополнительного исследования - начиная со дня приема первой дозы и заканчивая 28 днями после последней дозы.
|
|
Изменение общего легочного сопротивления по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Продолжительность дополнительного исследования - начиная со дня приема первой дозы и заканчивая 28 днями после последней дозы.
|
Субъекты PB1046-PT-CL-0005 только при измерении с помощью устройства CardioMEMS
|
Продолжительность дополнительного исследования - начиная со дня приема первой дозы и заканчивая 28 днями после последней дозы.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
10 апреля 2019 г.
Первичное завершение (Действительный)
11 января 2022 г.
Завершение исследования (Действительный)
11 января 2022 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
18 декабря 2018 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
4 января 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
7 января 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
22 февраля 2022 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
4 февраля 2022 г.
Последняя проверка
1 февраля 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- PB1046-PT-CL-0006
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .